Applied Methods of Cost-effectiveness Analysis in Healthcare
La nova edició del llibre "Applied Methods of Cost-effectiveness Analysis in Healthcare" proporciona una guia pràctica sobre com realitzar avaluacions econòmiques en l'àmbit de la salut.
Capítol 1: Introducció
L'economia s'especialitza en l'estudi de l'assignació de recursos escassos per satisfer necessitats humanes. En salut, l'objectiu principal és la maximització del guany en salut mitjançant l'ús eficient dels recursos disponibles. El llibre neix de l'experiència docent a la Universitat d'Oxford i respon a l'exigència creixent d'estàndards de qualitat per part de les agències de reemborsament i les revistes científiques.
Capítol 2: Avaluació econòmica en salut
Es descriuen els diferents tipus d'avaluació: anàlisi de cost-conseqüència (CCA), cost-minimització (CMA), cost-eficàcia (CEA), cost-utilitat (CUA) i cost-benefici (CBA). S'introdueix el plànol de cost-eficàcia com una eina gràfica per visualitzar les diferències en costos i efectes entre intervencions. S'explica la diferència fonamental entre les ràtios de cost-eficàcia mitjanes i les ràtios incrementals (ICER), així com els conceptes de dominància i dominància estesa. Finalment, s'exposen diversos mètodes per identificar la disposició màxima a pagar per un QALY.
Capítol 3: Taules de vida i extrapolació
Aquest capítol se centra en la quantificació dels resultats de salut en termes d'esperança de vida i anys de vida guanyats. S'explica com construir i manipular taules de vida per resumir l'experiència de mortalitat d'una població. Es demostra com utilitzar aquestes taules per generar corbes de supervivència, gestionar riscos competitius i extrapolar els beneficis observats en assajos clínics més enllà del període de seguiment.
Capítol 4: Modelització de resultats amb dades de pacients
S'introdueixen les tècniques d'anàlisi de supervivència quan es disposa de dades a nivell individual, posant èmfasi en el problema de la censura (dades incompletes). S'explica el mètode de Kaplan-Meier per a l'estimació no paramètrica i els models paramètrics com Weibull i Gompertz per a l'extrapolació. També s'analitza com combinar la quantitat i la qualitat de vida per mesurar la supervivència ajustada per qualitat.
Capítol 5: Mesura, valoració i anàlisi dels resultats de salut
Es revisen els instruments per mesurar l'estat de salut, distingint entre mesures basades en preferències i mesures no basades en preferències. El QALY (any de vida ajustat per qualitat) és la mètrica central, que combina supervivència i qualitat de vida en un sol valor de 0 a 1. Es detallen sistemes d'utilitat multi-atribut com l'EQ-5D, l'HUI i l'SF-6D, així com mètodes de valoració directa com l'escala visual analògica, el time trade-off (TTO) i el standard gamble (SG).
Capítol 6: Definició, mesura i valoració de costos
L'anàlisi de costos implica identificar, mesurar i valorar els recursos utilitzats. Es discuteixen les diferents perspectives de l'anàlisi (pagador sanitari o societat) i la inclusió de costos de productivitat i cures informals. Es detallen mètodes per recollir dades de recursos (com qüestionaris de pacients) i per assignar-los costos unitaris. També s'inclouen mètodes per ajustar els costos segons la inflació i el tipus de canvi mitjançant paritats de poder adquisitiu (PPP).
Capítol 7: Anàlisi de costos
S'exposen problemes estadístics comuns en les dades de costos, especialment la asimetria (skewness) cap a la dreta. Es presenten solucions com la transformació de dades, els models lineals generalitzats (GLM) i el bootstrapping. Es dedica una secció important a la gestió de dades absents i censurades, introduint l'estimador de Kaplan-Meier per a costos mitjans (KMSA) i la ponderació per probabilitat inversa (IPW).
Capítol 8: Modelització analítica de decisions: arbres de decisió
Es justifica l'ús de models per sintetitzar evidència de diverses fonts i extrapolar resultats. Els arbres de decisió s'utilitzen per a processos de decisió curts i lineals. S'explica la seva estructura bàsica (nodes de decisió, d'atzar i terminals), com assignar-los probabilitats i "payoffs" (costos i resultats), i el procés d'anàlisi mitjançant el càlcul dels valors esperats.
Capítol 9: Modelització analítica de decisions: models de Markov
Els models de Markov són adequats per a processos crònics i esdeveniments recurrents en el temps. Es basen en estats de salut finits i transicions entre ells durant cicles definits. S'explica la matriu de transició, l'assumpció de Markov (falta de memòria dels estats previs) i l'ús d'estats túnel per superar-la. També es detalla el procés de simulació de cohorts per obtenir costos i efectes acumulats.
Capítol 10: Representació de la incertesa en els models
Es diferencia entre variabilitat (atzar individual), heterogeneïtat (diferències explicables entre pacients) i incertesa (estructural o de paràmetres). L'anàlisi de sensibilitat probabilística (PSA) és el mètode estàndard per gestionar la incertesa dels paràmetres, assignant distribucions (com Beta per a probabilitats o Gamma per a costos) a les dades d'entrada i realitzant simulacions de Monte Carlo.
Capítol 11: Presentació de resultats de cost-eficàcia
Es descriuen maneres apropiades de presentar els resultats estocàstics, incloent l'ús d'el·lipses de confiança en el plànol de cost-eficàcia. S'introdueix la corba d'acceptabilitat de cost-eficàcia (CEAC) per mostrar la probabilitat que una intervenció sigui eficient segons diferents llindars de disponibilitat a pagar. També s'explica el marc del benefici net (monetari o en salut), que facilita l'anàlisi estadística i la gestió de ràtios negatives.
Capítol 12: Resum i direccions futures
El llibre conclou destacant la importància de les dades a nivell individual i la necessitat de models que reflecteixin la realitat clínica complexa. Es remarca que l'avaluació econòmica ha de continuar evolucionant per respondre als reptes de les decisions de reemborsament en entorns de despesa pública restringida. Finalment, es reclama més investigació en mètodes de recollida de dades i en la combinació robusta de resultats observats i predits.
PS. Ara és el moment de dir amb claredat que aquest llibre tal com s'ha publicat ja ha quedat desfasat. El podeu guardar al gamatzem. Els preus confidencials impedeixen tota anàlisi seriosa del cost i el valor del medicament. I si hi ha algun bocamoll que encara ho creu possible que ho digui ben clar, però per ara ningú no ho ha fet. Altrament tot el que veiem i veurem publicat són foc d'encenalls a partir d'ara. L'avaluació de les tecnologies i tot el que hi penja s'esvaeix. I per sobre de tot cal afegir que la priorització se n'ha anat en orris. Per tant, la indústria vol preus confidencials perquè així no hi ha priorització. La inexistència de preus és el senyal de que tot és possible. Hem arribat al cap del carrer. RIP Cost-effectiveness.