20 de gener 2024

La indústria de la felicitat

HappycraciaCómo la ciencia y la industria de la felicidad controlan nuestras vidas

Eva Illouz ens explica al seu llibre Happycracia com la ciència i la indústria de la felicitat controlen les nostres vides. Carrega fort contra la psicologia positiva:

En cuestión de muy pocos años, la psicología positiva había conseguido lo que ningún otro movimiento académico había logrado antes: introducir la felicidad en lo más alto de la agenda académica e inscribirla como prioridad en las agendas sociales, políticas y económicas de muchos países. Gracias a este movimiento, la felicidad podía ya dejar de considerarse un concepto nebuloso, un horizonte utópico o un lujo personal inaccesible para muchos para convertirse en una meta universal, en un concepto que se podía medir y que permitía definir los rasgos psicológicos que caracterizaban el funcionamiento sano, exitoso y óptimo del ser humano.

Missatges clau: 

 La pregunta que se plantea es si la felicidad es la meta más importante a la que todos debemos aspirar. Tal vez sea así. Pero si atendemos a lo que los científicos de la felicidad proponen a este respecto, entonces convendría pensarlo dos veces. Este no es un libro contra la felicidad, sino contra la visión reduccionista de la «buena vida» que la denominada ciencia de la felicidad predica y que cada vez está más extendida. Ayudar a la gente a sentirse mejor es una intención encomiable, ni qué decir tiene. Pero a la luz de lo que esta ciencia propone, no queda más remedio que afirmar que en su aproximación a la felicidad humana[6] no es oro todo lo que reluce.

Nuestras reservas hacia esta concepción de la felicidad se basan en cuatro puntos o preocupaciones principales: epistemológicos, sociológicos, fenomenológicos y morales. El primero de ellos es de carácter epistemológico en tanto que cuestiona la validez de la ciencia de la felicidad como ciencia y, por extensión, cuestiona la validez de su concepción de la felicidad como algo científico y objetivo. La ciencia de la felicidad es una ciencia débil y, como tal, también lo es el razonamiento que hay detrás de la noción de felicidad humana que defiende. El filósofo pragmatista Charles Peirce dijo una vez que una teoría, en tanto cadena de razonamiento, es tan fuerte como lo es el más débil de sus eslabones, y en la ciencia de la felicidad hay numerosos presupuestos infundados, inconsistencias conceptuales, problemas metodológicos, resultados no probados y generalizaciones exageradas, de modo que es difícil aceptar de forma acrítica todo lo que dicha ciencia afirma como verdadero y objetivo.

El segundo es de tipo sociológico. Independientemente de lo buena o mala que sea como ciencia la propia ciencia de la felicidad, cabe preguntarse qué agentes sociales encuentran útil su noción de felicidad, a qué intereses y presupuestos ideológicos sirve, y cuáles son las consecuencias económicas y políticas de su amplia implementación social. En este sentido, vale la pena observar que tanto el enfoque científico de la felicidad como la industria de la felicidad que se ha creado y expandido a su alrededor contribuyen de forma significativa a legitimar la suposición de que la riqueza y la pobreza, el éxito y el fracaso, la salud y la enfermedad son fruto de nuestros propios actos. Lo cual legitima también la idea de que no hay problemas estructurales, sino solo deficiencias psicológicas individuales; en definitiva, que no existe la sociedad sino solo los individuos, por citar una frase de Margaret Thatcher inspirada en Friedrich Hayek. La noción de felicidad tal y como hoy la formulan y aplican socialmente algunos científicos y expertos está demasiado a menudo al servicio de los valores impuestos por la revolución cultural neoliberal. Dicha revolución, que fue concebida por la escuela de Chicago y retomada a partir de la década de 1950 por numerosos economistas neoliberales, logró convencer al mundo de que la búsqueda de la felicidad individual era el único sustituto valioso y realista de la búsqueda del bien colectivo, como la propia Thatcher declaró en una entrevista para el Sunday Times en 1981: «Lo que me ha irritado de la política de los últimos treinta años es que siempre ha estado orientada hacia un modelo de sociedad colectivista. La gente se ha olvidado de que lo único importante son los individuos. […] Cambiar la economía es la forma de cambiar ese enfoque. […] La economía es el método; el objetivo es cambiar el corazón y el alma[7]». En este sentido, afirmamos que la búsqueda de la felicidad tal y como la conciben los científicos de la felicidad no representa el bien incuestionable y supremo que todos debemos perseguir, sino que simboliza el triunfo de la sociedad individualista sobre la colectivista.

El tercero es de carácter fenomenológico. Tiene que ver con el hecho de que demasiado a menudo la ciencia de la felicidad no solo no da lo que promete, sino que además genera resultados paradójicos e incluso indeseables. Y es que la ciencia de la felicidad construye sus propuestas de bienestar y realización personal sobre una paradójica narrativa de crecimiento personal que tiende a generar esa misma insatisfacción y malestar para las cuales promete remedio. Al establecer la felicidad como un objetivo imperativo y universal pero cambiante, difuso y sin un fin claro, la felicidad se convierte en una meta insaciable e incierta que genera una nueva variedad de «buscadores de la felicidad» y de «hipocondríacos emocionales» constantemente preocupados por cómo ser más felices, continuamente pendientes de sí mismos, ansiosos por corregir sus deficiencias psicológicas, por gestionar sus sentimientos y por encontrar la mejor forma de florecer o crecer personalmente. Eso, a su vez, convierte la felicidad en una mercancía perfecta para un mercado que se nutre de normalizar esta obsesión con uno mismo y con el propio bienestar psicológico.

Por último, el cuarto es de tipo moral y atañe a la relación entre la felicidad y el sufrimiento. Al identificar la felicidad y la positividad con la productividad, la funcionalidad, la excelencia y hasta la normalidad —⁠y la infelicidad con su contrario⁠—, la ciencia de la felicidad nos coloca en una encrucijada, obligándonos a elegir entre sufrir y estar bien. Lo cual supone, además, que uno siempre puede elegir, como si la positividad y la negatividad fueran dos polos diametralmente opuestos y se pudiera borrar el sufrimiento de nuestras vidas de una vez por todas. Las tragedias son, por supuesto, inevitables, pero la ciencia de la felicidad insiste en que el sufrimiento y la satisfacción son, al fin y al cabo, opciones personales. Así, los que no utilizan las adversidades y los reveses como incentivos y oportunidades para el crecimiento personal son sospechosos de querer y merecer, en el fondo, su propio malestar, independientemente de cuáles sean las circunstancias particulares. Por lo tanto, al final no hay mucho que elegir: no solo estamos obligados a ser felices, sino a sentirnos culpables por no ser capaces de superar el sufrimiento y de sobreponernos a las dificultades.

i acaba amb aquest paràgraf:

 Esa industria de la felicidad no solo perturba y confunde nuestra capacidad para conocer las condiciones que moldean nuestra existencia; también anula y deslegitima esa capacidad, la vuelve irrelevante. El conocimiento y la justicia, antes que la felicidad, siguen siendo los valores más revolucionarios que tenemos en nuestras vidas.

 

El contingut del llibre va sobre això. Podeu estar-hi més o menys d'acord. Podeu confrontar-ho amb els plantejaments de Layard que critica obertament. Però el que està clar és que la felicitat ha creat una indústria, que també subministra als governs presumptes precursors per encebar cors i ànimes cap a la felicitat (desconec si alhora permet decantar vots cap un partit).



19 de gener 2024

El benestar dels catalans (2)

Anàlisi del Benestar Subjectiu a Catalunya

Han sortit les dades sobre la felicitat dels catalans i diuen que estem a 6,9 de 10. La mitjana europea és de 6,7 segons l'últim informe de l'OCDE Better Life Index (això és el que diu la nota de premsa oficial). Però agafa les dades que  vol agafar. Si mirem la informació oficial de la Unió Europea, la mitjana és a 7,1, aquesta és la dada darrera de 2022. Això no ho diu la nota de premsa.
El que tampoc no diu la nota de premsa és que l'OCDE va calcular la satisfacció amb la vida dels catalans en un 6,2% (ho vaig explicar l'abril passat) i com que el resultat no devia agradar al govern, va encarregar un estudi específic amb enquesta a 4000 persones que hem pagat entre tots. El resultat és que tot d'una ara ja estem al 6,9, hem superat la mitjana (aquest és el titular que es cercava i l'han aconseguit comparant-ho amb l'OCDE). Però a l'informe no trobareu cap referència comparant les dades que l'OCDE va calcular per Catalunya ni les dades darreres de la Unió Europea, quina casualitat.



De què depèn la satisfacció amb la vida? L'edat hi juga un paper clau i la família i la salut en són factors més determinants. A partir dels 50 anys la salut es troba al capdamunt:


I la satisfacció amb la vida és més gran quan més salut tens:

 
Ara bé, si mirem que en pensa la gent d'un àmbit com la sanitat segons el seu grau de satisfacció amb la vida, obtindreu això:


El diferencial entre la valoració d'uns i altres és notable segons la satisfacció amb la vida. La gent més satisfeta amb la vida valora millor la sanitat. 
Davant la "impossibilitat" de millorar el sistema de salut, alguns ja poden estar pensant en com millorar la satisfacció amb la vida, perquè si miren les estadístiques de satisfacció amb el sistema sanitari veuran la tendència decreixent. La satisfacció amb els serveis sanitaris públics ha passat del 89,6 al 82,9 entre 2013 i 2022. Aquesta és la dura realitat de les dades.
Es miri per on es miri, la satisfacció amb la vida és inferior a Catalunya que a Europa, la pregunta és: el govern vol que siguem més feliços? o vol que les dades semblin que ho som?. Em temo que els fogons de la cuina de dades del govern treballen a tot drap.

PS. No tinc clar el model utilitzat. M'agrada més el de Layard, sobre què ens fa feliços.









18 de gener 2024

El laberint i la vergonya de la fixació de preus dels medicaments

 Per a tots aquells que pensen que la despesa farmacèutica és el resulta de pxq, preu per quantitat, convé que mirin aquesta taula per tal de comprendre el laberint de les condicions específiques a les que se sotmeten els nous fàrmacs que han entrat el 2023:


Sorprenentment l'avaluació de totes aquestes mesures és desconeguda. No se sap si funciona o no. El que si se sap és que l'avaluació econòmica (Valtermed) només s'ha tingut en compte en un 5% dels nous medicaments. Una vergonya més a anotar a la política sanitària comparada del moment.

PS. Llegeixo que el pol europeu líder de salut es troba a Barcelona. Miro el ranking de capitalització de biotech i no hi veig ningú de Barcelona. Que algú hi posi seny, si us plau.



17 de gener 2024

L'excés de confiança en la tecnologia

 Transforming Healthcare: Navigating Digital Health with a Value-Driven Approach

Aquest dies és prou conegut que hi ha una trobada de decisors mundials a Davos. He mirat que diuen de salut i recupero l'informe que ha preparat BCG. Confirmo el que ja sé, la confiança en la tecnologia com a motor de reforma sanitària està massa sobrevalorada. Suggereixo la lectura d'aquests paràgrafs per arribar a un convenciment:

There is an urgent need to scale digital solutions that both digitize the front-end of care and augment the back-end to address healthcare’s biggest challenges and improve outcomes. Healthcare systems must first define a robust and forward-thinking digital strategy, where government and healthcare system leaders prioritize the digital health investments that can solve the most pressing healthcare challenges globally.

Next, stakeholders in the ecosystem need to build the digital healthcare infrastructure, better incentivize the capturing, sharing and use of data, develop digital health capabilities, align incentives, provide access to funding and create fit-for-purpose regulations and policies in the transition to value-based healthcare.

There is an opportunity for governments and healthcare system leaders to invest in the health of their population, with improvements in healthcare clearly delivering value to all aspects of society. Digital health also presents an opportunity for the private sector to invest in and build businesses, which leads to better health.

Evidentment la tecnologia és inversió, i el canvi organitzatiu resulta en confrontació d'interessos i trencar inèrcies costoses. En Ben Ansell diu que la tecnologia no té opinió, no et contesta, i per això agrada molt a alguns. Entre canvi tecnològic i canvi organitzatiu, el document només parla del primer. 


Stacey Kent

16 de gener 2024

Quina és la despesa en assegurances privades de salut?

Private health insurance spending

Hi ha de dos tipus d'assegurança privada de salut: obligatòria i voluntària. Aquí hi ha la definició de l'OCDE:

Compulsory private health insurance exists in a number of countries mainly as the primary mechanism through which people obtain coverage for health care services or as a substitute for social health insurance in countries where some population groups can opt out of public health insurance if they obtain private coverage instead. However, in some countries complementary coverage can also be compulsory. The key criteria to distinguish between social health insurance and compulsory private health insurance is that the latter refers to the purchase of an individual or group insurance policy based on private law.

Voluntary private health insurance exists in nearly all countries and generally complements, supplements or duplicates existing health coverage from a publicly financed benefit package. These insurance policies are frequently taken out by individuals but can also be part of a group contract or offered by employers. Together with out-of-pocket spending, voluntary private health insurance spending forms part of “private spending on health” but the two categories differ as with out-of-pocket payments there is no prepayment involved and funds are not pooled across the population 

Tenint en compte això, aquest és el gràfic que ho resumeix tot: 


i aquesta és la proporció que representa a la despesa sanitària  i a la població total:




15 de gener 2024

Què cal fer per acabar amb el trilerisme pressupostari a sanitat?

 Fiscal Sustainability of Health Systems. 

HOW TO FINANCE MORE RESILIENT HEALTH SYSTEMS WHEN MONEY IS TIGHT?

El darrer informe de la OCDE va dedicat al finançament dels sistemes sanitaris, què cal fer?. Les opcions són elementals, però convé repassar-les novament:


Si mirem el gràfic, la primera opció se centra a augmentar la despesa pública i assignar part d'aquests fons addicionals a la salut, cosa que requereix un augment dels ingressos del govern o un finançament addicional del deute. L'opció més fàcil (per ara), coneguda per tant i aplicada reiteradament.

La segona opció planteja augmentar l'assignació per a salut dins dels pressupostos governamentals existents per evitar que “competeixi” amb noves prioritats com ara la crisi del cost de vida, la transformació verda o l'augment de la despesa en defensa. En aquest sentit, l'OCDE recull que els països membres haurien d'assolir almenys un total d'un 15 per cent com a proporció de la despesa governamental en salut, en línia amb el percentatge mitjà d'aquest organisme. Aquí ja s'hi ha arribat.

La tercera opció se centra a reavaluar els límits entre despesa pública i privada. En aquest sentit, l'OCDE planteja que la proporció de la despesa dels governs en el sistema sanitari hauria de comptar amb recursos públics addicionals per evitar que una despesa més gran en atenció sanitària es traslladi al sector privat. Diu que les retallades a prestacions o els augments en les tarifes als usuaris poden augmentar les desigualtats en salut. No obstant això, diu que cal mantenir un debat sobre les direccions a llarg termini a la frontera publico-privada, en termes de quines són les millors opcions per a pressupostos públics limitats i si es podrien fer canvis en les tarifes dels usuaris sense impedir-ne l'accés. Aquest tema provoca una confrontació dels instints més baixos de la política. Millor no tocar-ho, dirien.

Finalment, la quarta opció projecta trobar guanys d'eficiència. Per això, els països han de fer més èmfasi a augmentar la productivitat dels serveis de salut. Convé aconseguir augments d'eficiència mitjançant la reducció de la despesa ineficaç i malbaratadora, fer més productius els recursos i alhora aprofitar els beneficis de la tecnologia i la transformació digital dels sistemes de salut, inclosa la Intel·ligència Artificial. Augmentar l'eficiència també vol dir prendre decisions conflicitves perquè vol dir canvi organitzatiu i regulatori. En molts casos, una legislatura no és suficient.

Les quatre opcions no són excloents i tenen complicacions. Però cal escollir. El que passa és que la primera és la més fàcil i és la que estem aplicant dia rera dia, any rera any. I el problema és que té un límit encara que ningú s'ho cregui quan s'està al govern, perquè els governs tenen un termini i el deute es queda. I augmentar les bases fiscals també té un límit elemental, no pots augmentar la fiscalitat explícitament si vols tornar a tenir el poder i governar. 

Al mateix temps i enmig de tot això el que caldria és que algú al govern es llegís la part dedicada a la gestió pressupostària i acabéssim d'una vegada amb el trilerisme pressupostari des de la vessant tècnica. Aquest és el tros de l'informe que més falta fa, que després de llegir-lo, algú l'apliqui de dalt a baix. Aquest gràfic mostra els aspectes clau de les bones pràctiques de gestió pressupostària, els detalls els trobareu als capítols 4,5 i 6.

Ara bé, per acabar de veritat amb el trilerisme el que cal és una acció política decidida i d'ampli consens. I això és encara més difícil d'assolir que la solució tècnica.





14 de gener 2024

La geopolítica dels opioides sintètics (2)

 The Least of Us. True Tales of America and Hope in the Time of Fentanyl and Meth

Fentanilo, retrato de un asesino de masas

L'epidèmia de fentanil segueix el seu curs. Als USA moren 70.000 persones a l'any. A El País hi trobareu un reportatge d'investigació ben fet on explica tots els detalls de la preocupant situació. M'he quedat amb un missatge clar: els precursors els fabriquen a Wuhan i són legals. Recordem Wuhan de la pandèmia planetària recent. Wuhan seria també el pròleg d'aquesta altra epidèmia. La geopolítica China-USA novament entra en acció. I caldria ser conscients que el que passa a altres llocs no està tant lluny. El passat 30 de desembre vaig explicar com ja s'ha decomissat a Mallorca aquesta droga.

El reportatge explica tots els elements clau que provoquen que l'epidèmia vagi a més i fa referència a dos llibre: Fentanyl, inc i a aquest altre:



PS. Article interessant a VOX.EU

13 de gener 2024

Què caldria fer davant una nova pandèmia?

EVALUACOVID-19. EVALUACIÓN DEL DESEMPEÑO DEL SISTEMA NACIONAL DE SALUD ESPAÑOL FRENTE A LA PANDEMIA DE COVID-19

Aquest informe que ha sortit fa poc hauria d'haver tingut més ressò. Explica què va passar i què s'hauria de fer davant d'una pandèmia. Es tracta d'un document important i que cal tenir en compte.

El resum del que caldria fer:



Hi ha molta feina per endavant. I les urgències diàries poden fer oblidar riscos futurs.
Ara bé, quan han preguntat pels riscos immediats, es veu que no hi ha epidèmia a la vista...



12 de gener 2024

Quant gastem en sanitat?

Despesa sanitària a Catalunya

Respecte la riquesa creada anualment i mesurada en el Producte Interior Brut gastem públicament en sanitat un 6,7%, una mica menys que Eslovènia, Portugal, Colòmbia, Itàlia, i un punt percentual menys que Espanya, Austràlia, etc... Aquí teniu la llista, posició 24 de la OCDE. Al 2020 va ser superior (6,9%) però era per l'impacte de la pandèmia que va fer caure el PIB.


I si ho mesurem en dòlars, la despesa pública per càpita són 2.755$, és inferior a Nova Zelanda, Finlàndia, Japó, Islàndia, etc...Ocupem la posició 20ª del ranking a l'OCDE.


La despesa sanitària total ja representa el 9,5% del PIB.



I la despesa sanitària privada és el 2,8% del PIB, igual que Estats Units, inferior a Mèxic, Espanya, Canadà, Xile.


Aquesta és la situació segons les dades oficials. Les conclusions són immediates: la despesa pública ha augmentat de 2014 a 2021, 1,4 punts percentuals. La despesa privada n'ha augmentat 0,3 punts, i la total 1,7 punts percentuals.
L'any 2010 un "prestigiós servei d'estudis" va preveure que el 2020 la despesa sanitària total seria 5,9% del PIB i el 2060 estaria al 7,2%. Com podeu veure no van encertar-ne ni una, i tot està sobrepassat. Desconfieu sistemàticament d'aquests que fan projeccions de futur.
Ara bé, hi ha tendències que es consoliden mensualment i tinc la impressió que quan vegem les liquidacions de 2023, veurem un salt de la despesa pública molt considerable. 


11 de gener 2024

Com el sector públic i filantròpic va arriscar a la recerca de l'edició genètica

Funding CRISPR: Understanding the role of government and philanthropic institutions in supporting academic research within the CRISPR innovation system 

Sabem que la innovació farmacèutica de l'any 2023 ha estat la primera teràpia aprovada d'edició genètica mitjançant CRISPR. Ara Vertex haurà de pagar una llicència de 100 milions pel cap baix a Broad Institute (Harvard) i al competidor Editas Medicine, per poder comercialitzar-la. 

És un bon moment per preguntar-nos quina ha estat la contribució de finançament públic a la recerca, i per tant si cal considerar fins a quin punt el que s'ha patentat privadament s'ha assolit mitjançant recursos públics.

Això a hores d'ara és complicat de conèixer amb estimacions precises. Però mitjançant la revisió de tots els articles publicats i mirant els reconeixements i agraïments han construït aquest graf que explica prou bé d'on han vingut els recursos per a la recerca, i es veu que fonamentalment venen del govern (punts blaus) i de la filantropia (punts vermells). Aquest és la conclusió del graf referit a Harvard:

The bimodal network model of the Broad/Harvard/MIT system was formed by 28 organizations (12 governmental agencies and 16 philanthropic/charitable organizations) and 111 highly cited papers (14 papers on CRISPR as a biological phenomenon and 97 papers on the development of CRISPR/Cas technologies

 Si cliqueu sobre el gràfic en podreu veure millor el contingut: 


Nota: model de xarxa de cofinançament de la recerca CRISPR/Cas més citada al sistema Broad/Harvard/MIT. Aquesta és una xarxa bimodal de papers i fonts de finançament. La mida dels nodes que representen els articles és una funció del nombre de cites rebudes.
Les vores indiquen quines organitzacions van finançar quins papers. Només els nodes que representen els articles més citats del model de xarxa (més de 500 cites) s'etiqueten amb el seu títol i l'any de publicació i les vores amb llum vermella els relacionen amb la seva organització de finançament.
Els nodes blaus representen agències governamentals, mentre que els nodes vermells representen organitzacions filantròpiques/benèfiques. És important especificar que l'agregació de fonts de finançament està limitada per la informació que els autors proporcionen a la secció d'agraïment dels articles. 

The three clusters are supported by the NIH, which occupies a central position
in the network model, but are cofunded by different sets or organizations. The cluster located in the lower right corner of the network model is formed by papers cofunded by the NIH and the Department of Energy (DoE); a second cluster (upper right corner) is cofunded by a set of philanthropic and governmental organizations; and the third cluster (upper left corner) is cofunded by the Howard Hughes Medical Institute (HHMI) together with a set of U.S. military organizations or programs (Figure 3). There is also an important set of papers exclusively funded by the NIH.
the bimodal network model of the UC system was formed by 15 funding organizations (10 governmental agencies and five philanthropic/charitable organizations) and 117 highly cited papers (59 papers on CRISPR as a biological phenomenon and 58 papers on the development of CRISPR/Cas technologies


In the case of the University of California (UC), the cofunding network model (Figure 4) suggests that the top-cited investigations on CRISPR as a biological phenomenon, which is related to the discovery stage of investigation in which the basis of future technologies are built, were mostly supported by the U.S. Department of Energy and the National Science Foundation. A relatively smaller and less cited set of papers was cosupported by the Burroughs Wellcome Fund together with the National Institutes of Health (NIH; Figure 4). On the other hand, the investigations related to the development of CRISPR/Cas technologies at the UC were mostly supported by the NIH together with the National Science Foundation and the HHMI in two respective clusters of papers (Figure 4). There is also an important set of technological development papers funded by the NIH without the participation of other frequent governmental or philanthropic/charitable funding sources
Doncs aquest és el panorama. Resum, no hi hauria CRISPR si no hi hagués hagut inversió pública i filantròpica a la recerca. Desconeixem la magnitud, però sabem les institucions que hi han participat. Malgrat això, s'ha patentat i per tant a hores d'ara és un bé privat finançat públicament o filantròpicament en bona part. I sobretot això ha passat a l'estadi de la recerca on hi ha més risc, he socialitzat el risc i el resultat ha estat apropiat privadament, una altra volta.


PS. M'ha sorprès el paper dels militars en la tecnologia CRISPR i també del Departament d'Energia.

10 de gener 2024

Què cal fer per desarriscar a la R+D farmacèutica? (2)

 De-risking rare disease acquisitions: a win–win–win for patients, biotech and investors

Si ahir parlàvem de desarriscar a la recerca i desenvolupament biofarmacèutic en general, avui toca parlar de què passa a les malalties rares. L'article de Nature ens ajudarà. Diuen que hi ha 7.000 malalties rares que afecten a 300 milions de persones, i només 500 d'aquestes malalties tenen tractament. I que majoritàriament és una necessitat no atesa perquè no hi ha tractaments disponibles. Si mirem l'evolució d'aprovació de teràpies per malalties rares per la FDA veiem que ara ja són més de la meitat de les que s'aproven cada any:

El nombre d'acords per al desenvolupament d'aquests tractaments, "de-risking", ha seguit la tendència creixent els darrers anys que es mostra al gràfic:


Ara bé, sobre el 2022 hi ha aquesta cita a considerar:

The total paid value at signing of rare disease M&A deals increased by 168%, from $18.9 billion in 2019 to $50.6 billion in 2022 (M. Daghlian, Global Genes, personal communication, 11 October 2023).

El salt que es produeix el 2022 és notable, i arriba al 21% del total de fusions i adquisicions de l'any.

Però, les fusions i adquisicions també porten sorpreses i píndoles enverinades. Aquí n'hi ha algunes: 


Miro al final una frase de l'article de Nature i em preocupa, forma part del pensament màgic:

En general, desarriscar en adquisicions de malalties rares pot ser una situació de benefici per a pacients, biotecnologia i inversors per igual.

Crec que aquesta afirmació obliga a una justificació, crec que l'article no ha passat revisió. 

 PS. Aquest és el llistat d'operacions fetes els darrers anys.

PS. Avui a FT, medicaments i obesitat


PS. The economist sobre obesitat





09 de gener 2024

Què cal fer per desarriscar a la R+D farmacèutica?

Per reduir la incertesa a la recerca cal canviar d'estratègia, enlloc de fer-ho a casa cal comprar-ho fet. Aquest és el missatge que s'ha instal·lat al mercat. Així de fàcil i alhora així de costós (si ho hem de valorar atenint-nos a transaccions recents). La financialització dels medicaments ha accelerat aquesta tendència encara més.

Les empreses farmacèutiques van protagonitzar el 2023 operacions de compra d'actius per valor de 237 mil milions de dòlars en 268 operacions. Aquesta xifra és un 50% més respecte al 2022 segons PwC. Els ingressos procedents de les vendes de la vacuna i els antivirals orals contra la Covid han permès per exemple a Pfizer comptar amb una gran caixa per a compres. Ha fet l'operació més gran de l'any de la indústria de la salut i la tercera major de tots els sectors a nivell mundial va comprar Seagen, una biotecnològica especialitzada en tractaments contra el càncer, per 43.000 milions de dòlars, inclòs deute.

Encara no tenim dades de R+D de 2023, però si mirem l'informe de Deloitte veiem que la despesa total R+D de la indústria el 2022 va ser 139 mil milions$. 



Una any més la indústria ha gastat més comprant que invertint en recerca. Aquest és el resum de tot plegat. Ara d'això se'n diu "de-risking", desarriscar, que vol dir reduir la incertesa de la R+D interna mitjançant la compra d'actius en fase avançada a d'altres empreses.

En aquest context, les dades que es publiquen sobre el cost de la R+D d'una nova mol·lècula són pures suposicions, en la mesura que l'estimació precisa quan hi ha aquest volum d'inversió en actius esdevé molt complex d'assignar. Per això l'informe de Deloitte que ha acabat de sortir, no el comentaré.

Quin és el problema de desarriscar? Doncs que hi ha un incentiu elevat a fer-ho perquè els mercats financers ho valoren molt bé, i per tant aporten beneficis privats als accionistes. Ara bé, el cost final d'aquestes operacions de fusions i adquisicions acaben traslladant-se al preu del medicament, i per tant en la mesura que hi ha assegurança obligatòria, un cost social.

Què caldria fer? Doncs en la mesura que les empreses són globals i no tenim un govern global, esdevé poc creïble qualsevol acció d'un govern per a reduir la tendència. Sempre he cregut que l'OCDE hauria de fixar prioritats de recerca en salut i sostres indicatius de despesa en medicaments segons morbiditat, de la mateixa manera que va encapçalar la fiscalitat mínima de les empreses al 15% i se'n va sortint. 

PS. Cal dir que no totes les M&A són per comprar mol·lècules, algunes són per assolir més poder de mercat. Però separar unes de les altres esdevé complicat.
PS. Cal dir que comparar inversió en actius i despesa en R+D és un exercici delicat. La xifra a comparar seria el valor estimat de les patents en el moment, per tant fluxos de caixa descomptats. 
PS. Cal dir que les dades que van aparèixer a alguns mitjans fa uns dies sobre aquesta qüestió són del tot imprecises, o falses, com vulgueu, no diré més.

08 de gener 2024

Els medicaments que venen i els que ja s'han aprovat el 2023

És bo fer una ullada a quins són els medicaments que previsiblement s'aprovaran l'any 2024, i els de Nature diuen que són aquests:

Medicaments per aprovar el 2024

Biologic name

Sponsor

Properties

Indication

Timing

Zolbetuximab

Astellas

Claudin 18.2-targeted mAb

Gastric cancer

January

Lifileucel

Iovance

Tumour-infiltrating lymphocyte therapy

Melanoma

February

Resmetiroma

Madrigal/Synta

Thyroid hormone receptor β agonist

NASH

March

Sotatercepta

Merck & Co./Acceleron

Fusion protein ligand trap for TGF-β superfamily

PAH

March

mRNA-1345a

Moderna

mRNA-based vaccine

RSV prevention

April

Donanemaba

Eli Lilly

Amyloid-β-targeted mAb

Alzheimer disease

Q1

EB-101a

Abeona

Gene therapy with COL7A2 transgene

RDEB

May

Patritumab deruxtecana

Merck & Co.

HER3-targeted ADC

NSCLC

June

Imetelstat

Geron

Telomerase inhibitor

Transfusion-dependent anaemia with MDS

June

Tarlatamaba

Amgen

DLL3 × CD3 T-cell engager antibody

SCLC

June

Fidanacogene elaparvoveca

Pfizer/Spark

AAV-based gene therapy with factor IX transgene

Hemophilia B

Q2

Bentracimaba

Laboratoires SERB

Ticagrelor-neutralizing antibody

Drug toxicity

1H

Crovalimaba

Roche

C5-targeted mAb

PNH

July

Danicopana

AstraZeneca/Alexion

Factor D inhibitor

PNH

July

Midomafetaminea

MAPS

MDMA

PTSD

August

Xanomeline plus trospium

Karuna/BMS

Muscarinic receptor modulators

Schizophrenia

September

Acoramidis

BridgeBio

TTR stabilizer

TTR amyloidosis

December

Marstacimab

Pfizer

TFPI-targeted mAb

Haemophilia A and B

Q4

Afamitresgene autoleucela

Adaptimmune

MAGE-A4-targeted autologous, engineered T cell therapy

Synovial sarcoma

2024


Fig. 1 | 30 years of novel FDA approvals. Annual numbers of new molecular entities (NMEs) and biologics license applications (BLAs) approved by the FDA’s Center for Drug Evaluation and Research (CDER). See Table 1 for new approvals in 2023. Products approved by the Center for Biologics Evaluation and Research (CBER), including vaccines and gene therapies, are not included in this drug count (Table 2). Source: FDA.

Fig. 2 | CDER approvals by therapeutic area. Indications that span multiple therapeutic areas are classified under only one, based on which FDA office and division reviewed the approval application. Sources: Nature Reviews Drug Discovery, FDA.


Fig. 3 | CDER approvals by modality. Small molecules, including peptides of up to 40 amino acids in length, and oligonucleotides are approved as new molecular entities (NMEs). Protein-based candidates are approved through biologics license applications (BLAs). mAb, monoclonal antibody; siRNA, small interfering RNA. Source: Nature Reviews Drug Discovery.

I la notícia de l'any ha estat CRISPR:
Vertex and CRISPR Therapeutics’ exagamglogene autotemcel (exa-cel; Casgevy) especially is the first CRISPR–Cas9-based gene editor to secure a green light from the FDA, winning an approval for sickle cell disease (SCD). Exa-cel is an ex vivo gene-edited cell therapy: blood cells are harvested from patients, genetically modified at the BCL11a transcription factor to re-enable fetal haemoglobin production, and then re-infused into patients. The therapeutically upregulated fetal haemoglobin compensates for the defects in β-haemoglobin that cause the diseases. Clinical data shows that the gene therapy has curative potential, although longer-term data are needed to assess the durability of the effect.

When Harvard Medical School and HHMI’s Stuart Orkin and colleagues discovered the role of BCL11a in fetal haemoglobin production in 2008, it was unclear how to drug the transcription factor. The arrival of CRISPR–Cas9 gene-editing system in 2012 provided a path forward for haemoglobinopathies. The development of the programme was “remarkably fast”, said Orkin. “It is a perfect example of how the ecosystem can work.”

Vertex and CRISPR have priced the one-off treatment at $2.2 million. It also requires a harsh preconditioning chemotherapy regimen, to make room for the edited cells. The therapy will consequently remain out of reach for many patients. “This is not the end game,” says Orkin, who has his eye on next-generation gene editors and small molecules that might be more accessible.
PS. Un breu missatge per aquells que mitjançant la seva recerca "obren la porta" a tractaments i ho expliquen al Telenotícies. No n'hi ha cap d'aquesta llista del 2024 ni del 2023 d'aquí sota que sigui un d'ells, la porta segueix oberta, o potser no hi havia porta per obrir. Millor no haver d'estar sentint això sempre, sense explicar-ne el resultat.
PS. The economist sobre el tema




PS. El llistat de medicaments:

Table 1 | CDER approvals in 2023

Drug (brand name)

Sponsor

Properties

Indication

Lecanemab (Leqembi)a

Eisai/Biogen

Amyloid-β-targeted mAb

Alzheimer disease

Bexagliflozin (Brenzavvy)

Theracosbio

SGLT2 inhibitor

Glycaemic control in type 2 diabetes mellitus

Pirtobrutinib (Jaypirca)

Loxo/Eli Lilly

BTK inhibitor

Mantle cell lymphoma

Elacestrant (Orserdu)

Stemline

ER antagonist

ER-positive, HER2-negative, ESR1-mutant breast cancer

Daprodustat (Jesduvroq)

GSK

HIF-PH inhibitor

Anaemia caused by CKD for adults on dialysis

Velmanase alfa (Lamzede)a

Chiesi

Recombinant α-mannosidase

Non-CNS manifestations of α-mannosidosis

Sparsentan (Filspari)

Travere

Endothelin and angiotensin II receptor antagonist

Proteinuria in primary IgA nephropathy

Omaveloxolone (Skyclarys)

Reata/Biogen

Mechanism unknown, NRF2 activator

Friedrich’s ataxia

Zavegepant (Zavzpret)

Pfizer

CGRP receptor antagonist

Migraine

Trofinetide (Daybue)

Acadia

Mechanism unknown

Rett syndrome

Retifanlimab (Zynyz)a

Incyte

PD1-targeted mAb

Merkel cell carcinoma

Rezafungin (Rezzayo)

Cidara

Echinocandin antifungal

Candidemia and invasive candidiasis

Leniolisib (Joenja)

Pharming

PI3Kδ inhibitor

Activated PI3Kδ syndrome

Tofersen (Qalsody)

Biogen

SOD1-targeted ASO

SOD1 amyotrophic lateral sclerosis

Pegunigalsidase alfa (Elfabrio)a

Chiesi

PEGylated recombinant α-galactosidase Α

Fabry disease

Fezolinetant (Veozah)

Astellas

Neurokinin 3 receptor antagonist

Hot flashes caused by menopause

Perfluorohexyloctane (Miebo)

Bausch + Lomb

Semifluorinated alkane

Dry eye disease

Epcoritamab (Epkinly)a

Genmab/AbbVie

CD20 × CD3 T-cell engager

DLBCL and high-grade B-cell lymphoma

Sulbactam, durlobactam (Xacduro)

Entasis

β-lactam antibacterial plus a β-lactamase inhibitor

Hospital-acquired and ventilator-associated bacterial pneumonia caused by susceptible ABC

Nirmatrelvir, ritonavir (Paxlovid)

Pfizer

SARS-CoV-2 main protease inhibitor plus a CYP3A inhibitor

Mild-to-moderate COVID-19

Flotufolastat F18 (Posluma)

Blue Earth

Radioactive diagnostic agent

PET imaging in prostate cancer

Sotagliflozin (Inpefa)

Lexicon

SGLT1/2 inhibitor

Heart failure

Glofitamab (Columvi)a

Genentech

CD20 × CD3 T-cell engager

DLBLC or large B-cell lymphoma

Ritlecitinib (Litfulo)

Pfizer

JAK3 inhibitor

Alopecia areata

Rozanolixizumab (Rystiggo)a

UCB

FcRn-targeted mAb

AChR- or MuSK-antibody-positive gMG

Somatrogon (Ngenla)a

Pfizer

Human growth hormone analogue

Growth hormone deficiency

Nirsevimab (Beyfortus)a

AstraZeneca

RSV F protein-targeted mAb

RSV lower respiratory tract disease

Quizartinib (Vanflyta)

Daiichi Sankyo

FLT3 kinase inhibitor

AML

Lotilaner (Xdemvy)

Tarsus

Ectoparasiticide

Demodex blepharitis

Zuranolone (Zurzuvae)

Sage

GABAA receptor PAM

Postpartum depression

Avacincaptad pegol (Izervay)

Iveric/Astellas

C5-targeted aptamer

Geographic atrophy secondary to AMD

Talquetamab (Talvey)a

Janssen

GPRC5D × CD3 T-cell engager

Multiple myeloma

Elranatamab (Elrexfio)a

Pfizer

BCMA × CD3 T-cell engager

Multiple myeloma

Palovarotene (Sohonos)

Ipsen

Retinoic acid receptor agonist

Fibrodysplasia ossificans progressiva

Pozelimab (Veopoz)a

Regeneron

C5-targeted mAb

CHAPLE disease

Motixafortide (Aphexda)

Biolinerx

CXCR4 inhibitor

Hematopoietic stem cell mobilization for autologous transplantation in multiple myeloma

Momelotinib (Ojjaara)

GSK

JAK1/2, ALK2 inhibitor

Myelofibrosis in adults with anaemia

Gepirone (Exxua)

Fabre-Kramer

5HT1A receptor agonist

Major depressive disorder

Cipaglucosidase alfa (Pombiliti)a

Amicus

Recombinant α-glucosidase

Pompe disease

Nedosiran (Rivfloza)

Novo Nordisk

LDHA-targeted siRNA

Primary hyperoxaluria type 1

Etrasimod (Velsipity)

Pfizer

S1P receptor modulator

Ulcerative colitis

Zilucoplan (Zilbrysq)

UCB

Complement C5 inhibitor

AChR-antibody positive gMG

Bimekizumab (Bimzelx)a

UCB

IL-17A/F-targeted mAb

Plaque psoriasis

Vamorolone (Agamree)

Santhera

Corticosteroid

Duchenne muscular dystrophy

Mirikizumab (Omvoh)a

Eli Lilly

IL-23-targeted mAb

Ulcerative colitis

Toripalimab (Loqtorzi)a

Coherus

PD1-targeted mAb

Nasopharyngeal carcinoma

Fruquintinib (Fruzaqla)

Takeda

VEGFR1/2/3 kinase inhibitor

Colorectal cancer

Taurolidine, heparin (Defencath)

Cormedix

Thiadiazinane antimicrobial plus an anticoagulant

Incidence of catheter-related bloodstream infections

Repotrectinib (Augtyro)

Bristol Myers Squibb

ROS1 and TRK kinase inhibitor

ROS1-positive NSCLC

Efbemalenograstim alfa (Ryzneuta)a

Evive

Recombinant leukocyte growth factor

Neutropenia

Capivasertib (Truqap)

AstraZeneca

AKT kinase inhibitor

Breast cancer

Nirogacestat (Ogsiveo)

Springworks

γ-secretase inhibitor

Desmoid tumours

Iptacopan (Fabhalta)

Novartis

Complement factor B inhibitor

Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria

Birch triterpenes (Filsuvez)

Chiesi

Mechanism unknown

Epidermolysis bullosa

Eplontersen (Wainua)

Ionis/AstraZeneca

TTR-targeted ASO

hATTR with polyneuropathy