Llums i ombres de la medicina genòmica a data d'avui

 Genomic medicines: the coming waves?

Miro Nature i m'explica l'estat actual de la medicina genòmica, en els seus tres apartats teràpia genètica, oligonucleotids regulatoris i edició genòmica. I diu: 

The approval of the pioneering gene therapy alipogene tiparvovec (Glybera) a decade ago fuelled expectations of a subsequent wave of other virally delivered gene therapies. However, these expectations have not yet been realized, and with ~30 setbacks for genomic medicine candidates in the past 3 years (Supplementary Table 1), of which more than 50% were due to safety concerns, the valuation of public genomic medicine companies has fallen significantly.

I aquest és el panorama:

 There are ~1,100 active clinical trials of genomic medicines (Fig. 1a). However, only ~20 genomic medicine products have been approved so far (Supplementary Table 2). Together, these treatments currently target <0.1% of the global population with genetic disorders.

Among the three main genomic medicine platforms we analysed, the pipeline for gene therapies is the largest (532 programmes), but regulatory oligonucleotides are the basis for the greatest number of marketed products (11 products marketed for 13 indications) (Fig. 1a, Supplementary Table 2). With regard to disease focus, 53% of programmes overall are for rare diseases; laterstage programmes are also more focused on rare diseases, including more than 80% of marketed products (Fig. 1b). With regard to delivery platforms, the dominant disclosed technologies are adeno-associated virus (AAV) vectors for gene therapies (72% of programmes) and genome editing (30% of programmes), and N-acetylgalactosamine (GalNAc) conjugation for siRNA (Fig. 1c).

I us preguntareu, perquè tant d'èmfasi en els oligonucleotids?  Doncs perquè són patentables més fàcilment. I aquí comença una història difícil d'assumir. Determinades indicacions i malalties poden ser objecte de menyspreu investigador en teràpies avançades fruit de que la impossibilitat de patentar-ho. Ens ho hem de fer mirar, quan més aviat millor.

Aquestes són les dades clau de capitalització del mercat, i mostren la caiguda recent en la capitalització global de les 114 empreses, les que han caigut menys són les de teràpia cel·lular.

I això és el que hi ha aprovat per ara, mireu la darrera columna, hi trobareu els preus...

I sobre preus diu: 

the current price of genomic medicines ranges from US$6,500 to $750,000 annually for

regulatory oligonucleotides, and $850,000 (for Luxturna) to $3,500,000 (for Hemgenix)

for gene therapy with a theoretical one-time dose (Supplementary Table 2). To make gene

therapy affordable to patients with rare disorders, and sufficiently competitively priced

for non-rare diseases to support substantial market penetration, novel reimbursement

strategies are probably needed.

Esdevé fonamental fer una reflexió sobre el moment actual i el que tenim al davant. És massa rellevant com per deixar-ho per un altra dia. Convé copsar quin és l'impacte que tindrà a la salut poblacional i als sistemes de salut.

 

Teràpia genètica i cel·lular

 Cell and Gene Therapies.Health system progress in moving from cutting edge to common practice

Alguns gràfics destacables d'aquest informe de The Economist:

L'any 2030 podríem situar-nos en unes 100 terapies aprovades per la FDA, cinc vegades les que tenim actualment.

La política sanitària basada en l'evidència

 Evidence Use in Health Policy Making.An International Public Policy Perspective

Quant estem disposats a pagar pels tractaments genètics?

 Gene Therapies for Sickle Cell Disease. Evidence Report

L'anèmia de cèl·lules falciformes és una malaltia genètica que afecta l'hemoglobina. És causada per l'hemoglobina S, la qual es crea al canviar una glutamina per una valina en les cadenes polipèptiques beta; això provoca que en una situació de baixa tensió d'oxigen, l'hemoglobina es deforma i l'eritròcit adquireix una aparença d'una falç. Aquesta nova forma provoca dificultats pel que fa a la circulació dels glòbuls vermells, s'obstrueixen els vasos sanguinis i causen símptomes com, per exemple, dolor en les extremitats. Els glòbuls vermells també tenen una vida més curta i, a la vegada, això provoca una anèmia, ja que no poden ser reemplaçats a temps (Wikipedia).

L’única cura per malaltia de cèl·lules falciformes és el trasplantament de medul·la òssia o de cèl·lules mare. Com que aquests trasplantaments són arriscats i poden tenir efectes secundaris greus, en general només es fan servir en nens amb malaltia de cèl·lules falciformes greu. Hi ha tractaments que poden ajudar a alleujar els símptomes, disminuir les complicacions i allargar la vida, però res definitiu per ara com un tractament genètic.

Hi ha dos tractaments genètics en desenvolupament i pendents de propera aprovació a la FDA, lovo-cel i exa-cel. Aquest darrer basat en CRISPR. Miro una anàlisi d'efectivitat comparada i costos per QALY i veig que ens situem en 193.000$ de cost per QALY amb el supòsit d'un cost d'adquisició de 2.000.000 $, tant per lovo-cel, com per exo-cel.

El debat sobre els llindars dels QALYs és de final incert. Si ens situem a 30.000€ per QALY, hauriem d'acceptar més de 6 vegades el llindar pel cas d'exa-cel. Si tenim present els costos mitjans sanitaris de la vida, el nostre article de fa 10 anys deia: 111.936€ dones, 81.566€ homes (per cert, convé actualitzar-lo). És a dir que pagaríem per any ajustat per qualitat dues vegades el cost sanitari mitjà de tota la vida. Aquesta és una mètrica que crec interessant de considerar en el debat sobre els llindars. Però malauradament ningú hi pensa per ara.

Crec que convé reflexionar seriosament sobre tot el que ve, ho tenim a prop i no podrem dir que ens ha agafat per sorpresa. Perquè altrament ja sabem el que passarà, aplicarem la regla de rescat i qui dia passa any empeny, que això ho sabem fer molt bé.

Pandemètica (2)

Ethics and Pandemics

Interdisciplinary Perspectives on COVID-19 and Future Pandemics

Avui la referència a un llibre de text que parla d'ètica i pandèmia, amb aquest índex:

An Introduction to Ethics and Pandemics

Evaluating Assumptions About Human Nature Pre- and Post-COVID-19

Kant and Deontology: Understanding Human Dignity

Utilitarianism and Consequentialist Ethics: Framing the Greater Good

The Social Contract: Exploring the Concept of Freedom During Pandemics

Egoism and Altruism: Is Selfishness a Virtue?

Virtue Ethics: An Alternative to Theories of Right Action

Toward a Pragmatic Ethics in an Age of Pandemics, Environmental Crisis, and Social Disorder

PS. L'efecte de la covid al cor

Aturem els nadons de disseny

The Transformative, Alarming Power of Gene Editing. A rogue scientist showed that CRISPR gives humans the ability to transform ourselves. But should we? 

Aquest era el text d'una pancarta davant la reunió d'experts en genètica el març passat a Londres, a l'Institut Francis Crick: "Aturem els nadons de disseny". Era la segona vegada que es reunien genetistes després que a l'anterior reunió el 2018 on He Jiankui va mostrar un dels més grans disbarats recents de la ciència, l'edició genètica d'embrions per intentar eliminar l'HIV. Ho vaig explicar ja fa dies.

No el van deixar entrar. El 2022 ja va sortir de la presó i ara dirigeix l'Institut de Medicina Genètica de Wuhan, no m'he confós, és a "Wuhan", de trist record.

Els del New Yorker just ara han publicat un article magnífic on s'explica amb molts detalls tot plegat. M'ha interessat saber què havia passat amb els dos nens, que de fet després es va saber que eren tres.

From the moment the children’s existence was made public, scientists have clamored for information about their genetic health, amid dire warnings of likely abnormalities. Because JK’s data have never been published, experts have been left to pore over his short talk at the Hong Kong conference and an accompanying slide presentation, and to scrutinize his few statements. In one of his YouTube videos, he said that he had sequenced Lulu and Nana’s entire genome before implanting the embryos, and again after they were born. The results, he said, indicated that the procedure had worked safely, as intended.“No gene was changed except the one to prevent H.I.V. infection,” he said.

This was, at best, a gross oversimplification. In the Northern European variantof CCR5 deletion, thirty-two base pairs of DNA are missing from both thematernal and the paternal chromosomes. JK’s results didn’t match this standard.Instead, in one twin, he had created a novel mutation of thirteen base pairs—probably but not defi nitely enough to prevent an H.I.V. infection. The other twin had one mutated and one normal copy of the CCR5 gene, weakening the prospect of immunity.

Another serious concern is that both twins are likely genetically “mosaic,” made up of edited and unedited cells, which may mean that neither of them has any special resistance to H.I.V. at all. Kiran Musunuru, a prominent gene editor,argued that JK’s work was not a CRISPR breakthrough—it was “a graphic demonstration of attempted gene editing gone awry.”

Doncs això, a sobre de ser un disbarat ètic no va assolir el que pretenia, va ser un fracàs. Fa temps que tenia curiositat sobre això i és aquest article que m'ha permès entendre millor l'abast del problema que tenim davant nostre i no li fem prou cas.

En aquest blog he explicat en moltes ocasions diferents aspectes de CRISPR, que els del New Yorker la citen com la "tecnologia biològica més transformadora", i sabem que malgrat la controvèrsia en l'ús amb embrions en línia germinal, segueix avançant i ara ja tenim l'edició base i l'edició prime, que també es tradueix com edició de qualitat.

Enmig de l'article em trobo una sorpresa més. Resulta que hi ha un laboratori a Oregon que ha estat autoritzat per a investigar en edició genètica d'embrions humans, no només amb rebuig de fertilització in vitro. El dirigeix Shoukhrat Mitalipov, kazakh, i entre els investigadors trobo a Núria Martí Gutíerrez, valenciana, que és la responsable d'embriologia al laboratori. Ella explica en detall el procés d'edició d'embrions com si res. Diu l'article:

Martí Gutierrez moved the dish over to a larger microscope, equipped with pipettes manipulated by joysticks. With a narrow, bevel-tipped pipette, shebopped a sperm on the tail, immobilizing it so that she could draw it into thepipette’s chamber. Then she washed the sperm in the CRISPR solution. “Now it’sall going inside the oocyte,” she said. Invisibly, the CRISPR, with its guide-RNAprotein, found and cut MYH7. In minutes, she had made two edited human embryos.

I m'adono que hi ha una carrera de fons soterrada i fins i tot científicament hipòcrita que alhora que en públic moltes veus demanen responsabilitat, en privat aconsegueixen autoritzacions de recerca amb embrions. I això ja no passa a la Xina, sino també als Estats Units. De les implicacions ètiques i el que cal fer ja en vaig fer ressò aquí.

Moltes gràcies al New Yorker i a Dana Goodyear per aquest excel.lent reportatge, per guardar. Llegiu-lo sencer.

Dana Goodyear

PS. Aquest és exactament el tipus de periodisme que no sé trobar a Catalunya. 

PS. Per aquells que us va passar per alt, Francis Mojica des de les Salines de Santa Pola va ser el primer en tot això de CRISPR. Ho vaig explicar aquí. Ho dic perquè no va tenir cap suport, de la mateixa manera que van acomiadar a Núria Martí de l'Hospital de la Fe....

PS. CRISPR en context de l'evolució, ara, NOW:

La priorització de les llistes d'espera

 Managing surgical waiting lists through dynamic priority scoring

De ben poc serveix que els ciutadans tinguin cobertura obligatòria d'assegurança del risc d'emmalaltir si a la pràctica no hi ha possibilitat d'accedir als serveis en el temps i forma acurats. Les llistes d'espera són la mostra evident i contrastada de que hi ha un problema gros, molt gros. I sabem que el primer motiu pel qual la gent paga voluntàriament una assegurança privada és perquè hi ha dificultats d'accés a l'assegurança obligatòria pública. I ja hem arribat al 31% de la població.

Ja fa tretze anys que es va publicar un document sobre priorització de les llistes i onze d'aquest. També fa onze anys que el Parlament va demanar que hi hagués un temps garantit d'accés, i el 2015 es va publicar un decret que diu:

Els criteris que han de regular l’establiment de la priorització d’accés dels pacients per a les prestacions sanitàries que tenen establert un termini de referència són els següents:

a) L’impacte de la malaltia sobre la qualitat de vida, incloent-hi aspectes com l’afectació de la vida diària, la qualitat de vida, el dolor, la dependència i la càrrega per a la família.

b) Els riscs associats a la demora en la realització de la prestació, entre els quals s’inclouen la gravetat potencial de la malaltia, el risc de desenvolupar comorbiditat o complicacions greus, la reducció de l’efectivitat de la intervenció o de la prognosi desprès de la intervenció, a mesura que augmenta el temps d’espera.

c) L’efectivitat clínica de l’actuació, tenint en compte el grau de millora que la intervenció aconsegueix en temps real.

d) L’ús i consum de recursos sanitaris durant l’espera a causa de l’estat dels pacients.

e) Els criteris que estableixi el Departament de Salut derivats del consens de les societats científiques.

D'acord, necessitem criteris. Després es mostren al decret els processos amb garantia: oncològics, cirurgia cardíaca i cataractes, i altres intervencions amb termini de referència. Però no hi ha cap requeriment de transparència sobre l'aplicació d'aquests criteris.

Vull saber quant pacients estan esperant i miro el juliol 2023 i aquesta és la situació de la llista d'espera d'intervencions:

- Intervencions amb termini de referència: 153.431 pacients esperant

- Intervencions oncológiques: 2.201 pacients esperant

- Cataractes i pròtesis genoll i maluc: 30.795 pacients esperant

-Cirurgia cardíaca: 238 pacients esperant

Només per intervencions quirúrgiques hi ha 186.665 pacients esperant per ser atesos. Massa gent (2,5% de la població). El nombre de persones en llista espera a desembre del 2003 era de 66.567 (1% de la població).

L'any passat al mateix mes de juliol hi havia 177.856 pacients. En un sol any hem assolit una fita notable, augmentar la llista d'espera en un 5% més de pacients esperant per una intervenció quirúrgica. No hem trencat la tendència i això hauria de preocupar a tothom, però malauradament la letargia de la política sanitària fa que no passi absolutament res. 

A més a més caldria afegir-hi també, les llistes d'espera de proves diagnòstiques i consultes externes. I ens enduríem una altra nefasta sorpresa.

Cal fer-nos algunes preguntes. I a la pràctica com es prioritza? els criteris s'apliquen amb objectivitat? Però sobre això no en sabem res. L'altre dia llegia un article que em va semblar encertat perquè introdueix la priorització dinàmica i la formalitza en un model. Posa ordre a les idees i permet una aplicació ordenada del problema d'accés. A les conclusions diuen:

Under the DPS system, all stakeholders can place more confidence in the appropriateness of patients’ assigned priority. The system increases equity across all patient categories and provides consistent processes for clinicians to assess clinical need, while also including an effective and efficient means of implementation. As such, it is intended that implementation of the DPS system will increase public trust and confidence in the systems used to prioritise elective surgeries. Features of the DPS system could also be extracted to suit the needs of individual healthcare systems. For example, clinical factor selection forms may be used independently of the DPS system and could be an effective tool to aid current prioritisation practices, providing an objective metric for waiting list staff to gauge the severity of patients and better inform prioritisation decisions.

Doncs això, transparència i confiança en els criteris de priorització, això és el que cal, més enllà d'una solució estructural a un problema estructural d'accés. És a dir planificar millor l'oferta i millorar la gestió dels serveis.

 

Joan Miró

Reformes

 Informe sobre las Reformas e Innovaciones que requiere el Sistema de Sanidad español

Enmig de la pandèmia vaig contribuir a aquest document i m'he adonat ara que no l'havia penjat al blog. Encara que amb molt de retard, ho faig avui. Que jo hi participés no vol dir que subscrigui la totalitat del que diu, ni de bon tros. Caldria reescriure'l de dalt a baix, passat aquest temps.

PS. Menys despesa a Medicare

I no saben per què

La petjada de la COVID

 Determinants of the onset and prognosis of the post-COVID-19 condition: a 2-year prospective observational cohort study

Trobo que no s'en parla prou de la petjada que la COVID ha deixat a alguns dels nostres cossos. L'Eric Topol se n'ha preocupat força i n'ha fet aquest resum:

I on diu Spain podeu considerar que diu Catalunya, perquè es refereix a aquest article. I la troballa després de 2 anys d'estudiar la població amb Post-Covid condition PCC, és aquesta:

The study included 548 individuals, 341 with PCC, followed for a median of 23 months (IQR 16.5–23.5), and 207 subjects fully recovered. In the model with the best fit, subjects who were male and had tertiary studies were less likely to develop PCC, whereas a history of headache, or presence of tachycardia, fatigue, neurocognitive and neurosensitive complaints and dyspnea at COVID-19 diagnosis predicted the development of PCC. The cluster analysis revealed the presence of three symptom clusters with an additive number of symptoms. Only 26 subjects (7.6%) recovered from PCC during follow-up; almost all of them (n = 24) belonged to the less symptomatic cluster A, dominated mainly by fatigue. Recovery from PCC was more likely in subjects who were male, required ICU admission, or had cardiovascular comorbidities, hyporexia and/or smell/taste alterations during acute COVID-19. Subjects presenting with muscle pain, impaired attention, dyspnea, or tachycardia, conversely, were less likely to recover from PCC.

Table 4Characteristics of the post-COVID-19 condition clusters.

	Cluster A	Cluster B	Cluster C
N (%)	139 (40.8)	152 (44.6)	50 (14.2)
Age, years, median (IQR)	50 (42–57)	47 (38–56)	45 (39–51)
Sex, female, N (%)	73 (52.5)	120 (78.9)	45 (90)
Hospitalization, N (%)	65 (46.8)	52 (34.2)	13 (26)
Intensive care, N (%)	10 (7.2)	5 (3.3)	1 (2)
Comorbidities, N (%)
Allergy	31 (22.3)	56 (36.8)	20 (40)
Obesity	32 (23.0)	39 (25.7)	13 (26.0)
Dyslipidemia	30 (21.6)	43 (28.3)	9 (18.0)
Hypertension	34 (24.5)	25 (16.4)	8 (16.0)
Lung disease	21 (15.1)	31 (20.4)	6 (12.0)
Persistent symptoms, N (%)
Fatigue	100 (71.9)	139 (91.4)	48 (96.0)
Neurocognitive complaints	62 (44.6)	128 (84.2)	46 (92.0)
Dyspnea	45 (32.4)	131 (86.2)	44 (88.0)
Headache	41 (29.5)	103 (67.8)	44 (88)
Myalgia	31 (22.3)	98 (64.5)	33 (66)
Arthralgia	39 (28.1)	92 (60.5)	47 (94)
Chest pain	31 (22.3)	76 (50.0)	45 (90)
Tachycardia	19 (13.7)	83 (54.6)	39 (78.0)
Cough	18 (12.9)	64 (42.1)	19 (38.0)
Neurosensitive symptoms	31 (22.3)	66 (43.4)	40 (80.0)
Diarrhea	14 (10.1)	59 (38.8)	26 (52.0)
Low grade fever	13 (9.35)	36 (23.7)	21 (42.0)
Smell alterations	34 (24.5)	38 (25)	30 (60)
Dermatological alterations	24 (17.3)	36 (23.7)	43 (86)
Dysphagia	9 (6.47)	18 (11.8)	27 (54)
Dysphonia	10 (7.19)	29 (19.1)	19 (38)
Recovery from PCC, N (%)	24 (17.3)	1 (0.7)	1 (2.0)

I la petjada després de dos anys persisteix encara en bona part de la població amb PCC. I moltes coses que encara no sabem... 

El cost d'oportunitat dels preus desmesurats dels medicaments pel càncer

 The cancer premium – explaining differences in prices for cancer vs non-cancer drugs with efficacy and epidemiological endpoints in the US, Germany, and Switzerland: a cross sectional study

Què està passant amb els preus dels medicaments pel càncer? Per què són tant cars? Per què són molt més cars que els altres medicaments?

Doncs si ho voleu saber cal que consulteu aquest article al Lancet (bon treball d'en Miquel Serra i col.laboradors). La resposta és clara, ajustant per eficàcia i característiques epidemiològiques els medicaments per càncer costen tres vegades més que els que els altres. La conclusió és aquesta: 

Our regression estimates indicated that after adjusting for efficacy and epidemiological characteristics, cancer drugs were on average approximately three times more expensive compared to non-cancer drugs in all three countries, indicating a cancer premium; i.e., treatment prices of cancer drugs were on average USD 74,412 (95% CI [62,810; 86,015]) more expensive in the US compared to non-cancer drugs, USD 37,770 (95% CI [26,175; 49,367]) more expensive in Germany, and USD 32,801 (95% CI [27,048; 38,555]) more expensive in Switzerland.

I la pregunta que resta a l'aire és per què són més cars? Què fa que la societat estigui disposada a pagar aquesta subvenció diferencial? Fins quan haurem d'acceptar-ho? La magnitud del cost d'oportunitat és massa alt com per no respondre ben aviat a la qüestió. 

PS. Ja en vaig parlar del mateix fa dies.

L'habitació d'en Van Gogh a Arles

Som 8.000 milions

 Som més de 8.000 milions,

I produïm més de 100 bilions de $ de PIB,

i així de feliços som segons la riquesa,

i així de desiguals som,

i aquests són els anys que vivim segons la renda

i el trajecte econòmic dels països més rics,

IA pertot arreu (5)

 Artificial intelligence in healthcare. Applications, risks, and ethical and societal impacts

El parlament europeu va encarregar un informe sobre la intel·ligència artificial a l'assistència sanitària i abans de vacances ha publicat el resultat. En realitat veig que és un informe sobre el risc que representa i que es pot fer per regular-lo. 

Les idees que proposa no són pas noves. I tinc la impressió que el més important hauria de ser disposar d'una regulació general. En aquest sentit la proposta de 2021 es troba pendent de no sé ben bé què.

In 2021, the European Commission (EC) published a long-awaited proposal for AI regulation and for harmonising the rules that govern AI technologies across Europe, in a manner that addresses safety as well as human rights concerns (European Commission, 2021). In a similar fashion to the 2018 proposal of the German Data Ethics Commission, the draft EU framework provided a definition of AI that is risk-based, together with mandatory requirements for high-risk AI systems. Concretely, the document recommended to classify AI tools according to three main levels of risk: (i) unacceptable risk, (ii) high risk, and (iii) low or minimal risk.

I pel que fa a alt risc, els requeriments serien aquests:

• Use high-quality training, validation and testing data (relevant, representative).

• Draw up technical documentation & set up logging capabilities (traceability & auditability).

• Ensure appropriate degree of transparency and provide users with information on

capabilities and limitations of the system & how to use it.

• Ensure human oversight (measures built into the system and/or to be implemented by

users).

• Ensure robustness, accuracy and cybersecurity.

Obligations:

• Establish and implement quality management system in its organisation.

• Draw-up and keep up to date technical documentation.

• Undergo conformity assessment and potentially reassessment of the system (in case of

substantial modification).

• Register AI system in EU database.

• Affix CE marking and sign declaration of conformity.

• Conduct post-market monitoring.

• Collaborate with market surveillance authorities.

• Inform the provider or distributor about any serious incident or any malfunctioning.

• Continue to apply existing legal obligations (e.g. under GDPR).

Quin és el problema sense entrar en detalls del document? Doncs que s'hauria de complir la regulació de Medical Devices vigent, que obliga a aprovar software as a medical device i que s'incompleix generalitzadament. I que quan més tardin en aprovar la regulació general d'intel·ligència artificial més desfasada estarà. Crec que ja fan tard. 

 

Bo Bartlett

Els medicaments que venen (2)

 Horizon Scanning. Medicamentos Huérfanos NO Oncológicos

Horizon Scanning Medicamentos Huérfanos Oncológicos

És força fàcil saber quins són els medicaments que properament es comercialitzaran. És més difícil saber la data concreta quan això esdevindrà. Ara bé, es requereix un esforç de síntesi per posar totes les dades juntes i analitzar-ho. Això és precisament el que fa aquest informe sobre medicaments orfes. La metodologia d'anàlisi segueix aquesta seqüència:

i els resultats són aquests per als medicaments no oncològics:

i aquest per als oncològics, p15:

La quantitat de medicaments a la cua és destacable. La llàstima és que no hi pugui haver una estimació del cost potencial dels medicaments que venen. Però el problema dels preus confidencials ho complica tot.

Al NHS tenen el prescribing outlook que tracta de produir la mateixa informació. Aquí ho fa una societat professional que ho encarrega a una consultora i que ho paga una empresa farmacèutica. Res més a afegir.

Quan l'excepcionalitat promou la discrecionalitat a l'avaluació econòmica

 The Innovative Medicines Fund: a universal model for faster and fairer access to new promising medicines or a Trojan horse for low-value creep?

Ja fa anys que es va iniciar un mecanisme per capgirar l'avaluació de tecnologies al NICE. El 2010 es va constituir el Cancer Drug Fund amb 50m £ que al 2015 s'havia multiplicat gairebé per 7 i segueix així en 340m. Molts vam veure aquella operació com una forma de crear l'excepcionalitat dins l'avaluació econòmica, el cost-efectivitat podia quedar tocat i enfonsat a partir d'aquell moment. I si es començava pel càncer doncs ja no hi hauria argument per altres malalties. I si això passava al NICE, doncs també podia passar a altres països. 

Tal dit tal fet, en plena pandèmia, el 2021 es va crear el Innovative Medicines Fund pel mateix import que el de càncer 340m. Ara l'excepcionalitat total és de 680m  £. Els criteris d'assignació estan descrits sota del gràfic:

Un article recent ho comenta i al final diu:

In conclusion, the IMF, like the CDF, should be an exceptional route to patient access while providing the requisite evidence (mainly from RCTs) for reducing uncertainty about a drug’s clinical and cost effectiveness. Potential inclusion in the IMF should be limited to those cases where the major uncertainties can be addressed within the defined time frame. The notion of opportunity cost must not be ignored as IMF funding could always be used for other health services and technologies with strong evidence on effectiveness and value for money, which could improve overall population health.

Doncs bé, ja ho tenim. L'excepcionalitat creix i tinc la impressió que no té aturador, font de discrecionalitat o arbitrarietat?. Mals temps per a criteris objectius d'assignació social de recursos, mals temps per a l'avaluació econòmica. Recordeu sempre que la discrecionalitat és una font de poder polític i econòmic fantàstica (i font de corrupteles). Qui prova la discrecionalitat no la deixa, és addictiva.

PS. Tot això de moment no passa aquí aprop, els polítics consideren que no cal l'avaluació de tecnologies. 

PS. La meva opinió breu sobre avaluació econòmica a p.24 d'aquest document