Com assolir un sistema de salut cost-efectiu i just?

How Health Care Can Be Cost-Effective and Fair

Algunes pistes d'interès sobre qüestions que coneixem i que cal tenir en compte davant qualsevol reforma sanitària. Ve resumit amb IA.

El llibre "How Health Care Can Be Cost-Effective and Fair" de Daniel M. Hausman, publicat el 2023, explora com els sistemes d'atenció mèdica poden ser alhora eficients en costos i equitatius. El llibre ofereix un anàlisi de les polítiques i decisions ètiques necessàries per a una assignació justa i eficient dels recursos sanitaris.

Alguns dels temes clau que s'hi tracten són:

• Mesurar la salut i l'"efectivitat" de l'atenció sanitària: El llibre examina com es pot mesurar la millora de la salut i avaluar les polítiques sanitàries. Això inclou la discussió sobre l'ús de mesures com els QALYs (anys de vida ajustats per qualitat).
• Cost-efectivitat, benestar i llibertat: El llibre explora com l'anàlisi de cost-efectivitat pot guiar l'assignació de recursos en l'atenció sanitària, tenint en compte el benestar dels individus i el respecte per les seves llibertats.
• Problemes conceptuals, tècnics i ètics amb la cost-efectivitat: El llibre aborda els desafiaments en l'aplicació de l'anàlisi de cost-efectivitat, incloent-hi la consideració dels valors personals i socials, i la millora de la salut social. També examina qüestions com el biaix per edat i l'agregació.
• Teories de la distribució justa: El llibre presenta diverses teories sobre com distribuir els recursos sanitaris de manera equitativa, incloent-hi les perspectives d'autors com John Broome i Larry Temkin.
• Què és una assignació justa de l'atenció sanitària?: El llibre examina els criteris per a una assignació justa dels recursos sanitaris, tenint en compte les necessitats individuals, els beneficis socials i les limitacions pressupostàries.
• Opcions justes: El llibre discuteix com formular objeccions justes a les decisions d'assignació de recursos, incloent-hi la consideració de casos com l'epidèmia i la "loteria".
• La cost-efectivitat deixa de donar prioritat a la severitat?: El llibre examina si l'anàlisi de cost-efectivitat dóna suficient pes a la severitat de la condició d'un pacient en la presa de decisions d'assignació de recursos.
• Agregar o no agregar: El llibre discuteix si els petits danys a moltes persones haurien de ser tractats de la mateixa manera que els grans danys a poques persones.
• Discriminació: El llibre examina com evitar la discriminació en l'assignació de recursos sanitaris, incloent-hi la discriminació contra les persones amb discapacitats.
• Atenció sanitària respectuosa, eficaç en costos i justa: El llibre conclou amb una discussió sobre com estructurar un sistema d'atenció sanitària universal que sigui respectuós amb els individus, eficient en costos i just en l'assignació de recursos.

Hausman argumenta que el cost-efectivitat és una eina útil per a la presa de decisions en l'atenció sanitària, però que ha de ser utilitzada conjuntament amb consideracions ètiques i de justícia. El llibre destaca la importància de respectar els valors individuals i socials en l'assignació de recursos, i de garantir que tothom tingui accés a una atenció sanitària adequada.

A més, el llibre aborda la necessitat d'un sistema sanitari universal que garanteixi l'accés a l'atenció mèdica per a tothom, independentment de la seva capacitat de pagament. Hausman destaca que la justícia i l'eficiència són dos objectius importants en l'atenció sanitària, i que s'han de perseguir conjuntament per tal de crear un sistema que sigui alhora eficaç i equitatiu.

Més enllà del cost-efectivitat

Global Health Priority-Setting: Beyond Cost-Effectiveness 

El llibre, titulat Global Health Priority-Setting: Beyond Cost-Effectiveness, editat per Ole F. Norheim, Ezekiel J. Emanuel i Joseph Millum, ofereix un marc ètic i econòmic detallat per a l'assignació de recursos escassos en salut global. La premissa fonamental del treball, desenvolupat al llarg de 18 capítols per experts en ètica, economia i polítiques públiques, és que la priorització ha d'anar més enllà de la tradicional anàlisi de cost-efectivitat (CEA) per abordar adequadament les qüestions de justícia i equitat.

Context i Necessitat d’un Marc Compartit

L'obra sorgeix de la realitat que l'assistència al desenvolupament per a la salut s'ha estancat mentre els objectius ambiciosos de l'Agenda 2030 per al Desenvolupament Sostenible (ODS) impulsen la Cobertura Sanitària Universal (CSU). Actualment, l'assignació de recursos sovint es basa en la inèrcia burocràtica, els interessos creats, o l'atenció mediàtica (com va passar amb l'Ebola), i no en l'impacte real en la salut o un marc racional compartit.

Eixos Temàtics i Metodologies Sistemàtiques (Parts I i II)

El llibre examina els desafiaments de la priorització des de diverses perspectives, incloent-hi la importància de la titularitat (ownership) nacional de l'ajuda i la reducció de les càrregues administratives en els països en desenvolupament. També destaca els dilemes morals de la priorització a nivell de llit hospitalari, especialment les despeses sanitàries catastròfiques (CHE), que obliguen les famílies a triar entre la salut d'un membre i el benestar econòmic col·lectiu.

El treball avalua quatre enfocaments sistemàtics per a l'assignació de recursos:

1. Anàlisi de Cost-Efectivitat (CEA): Busca maximitzar la salut poblacional (eficiència) sota una restricció pressupostària. Tot i la seva importància, és criticat pels seus fonaments utilitaris que tendeixen a ignorar la distribució dels beneficis.
2. Anàlisi de Cost-Efectivitat Ampliada (ECEA): Aquesta metodologia amplia la CEA per incloure explícitament l'avaluació de la distribució dels resultats i els beneficis no sanitaris, principalment la Protecció contra el Risc Financer (PRF) (evitant que les despeses mèdiques causin pobresa).
3. Anàlisi de Cost-Benefici (BCA): Compara els costos i els beneficis de les polítiques utilitzant una única mètrica monetària (per exemple, el Valor de la Vida Estadística, VSL). Se centra en l'eficiència econòmica general, tot i que reconeix la necessitat d'incloure informes sobre la distribució.
4. Funcions de Benestar Social (SWF): Un enfocament que pretén optimitzar el benestar general i assegurar una distribució justa, aplicant el prioritarisme per donar més pes als beneficis que recauen sobre els individus amb menys benestar. Aquesta funció permet connectar la salut, la longevitat i la renda en l'avaluació de l'impacte d'una política.

Preocupacions Distribucionals (Part III)

La discussió sobre l'equitat esdevé central. El llibre analitza les tensions entre maximitzar els resultats de salut i garantir una distribució justa:

• Igualitarisme: Es distingeixen dues visions. L'Igualitarisme de la Sort Bruta considera injustes només aquelles desigualtats degudes a la mala sort no escollida. L'Igualitarisme Social (o democràtic) condemna les desigualtats que soscaven l'estatus de les persones com a ciutadans iguals.
• ATS i Prioritat als Pitjors Situats: Es proposa la integració de la justícia mitjançant l'aplicació de la prioritat als pitjors situats. Aquesta prioritat es pot quantificar mitjançant llindars de cost-efectivitat diferenciats (com el model proposat a Noruega) que assignen un pes més alt als beneficis de salut per a pacients amb una major pèrdua de salut vitalícia [150-51, 185, 186f, 189f, 196].
• Desigualtat en la Supervivència: Els estudis mostren que la millora de l'esperança de vida i la reducció de la desigualtat en la supervivència (mesurada, per exemple, amb l'índex $r$) solen estar altament correlacionades. Això implica que les polítiques que redueixen la mortalitat prematura (especialment infantil) sovint redueixen també la desigualtat.

Reconceptualització dels Resultats (Part IV)

Aquesta secció qüestiona quins resultats s'han de comptabilitzar més enllà dels QALYs (Anys de Vida Ajustats per Qualitat) i DALYs (Anys de Vida Ajustats per Discapacitat):

• Beneficis No Sanitaris i Indirectes: S'argumenta que les decisions de priorització han de considerar sistemàticament els beneficis no sanitaris (com els guanys econòmics, la protecció financera) i els beneficis indirectes (efectes secundaris en familiars o treballadors). Ignorar-los pot portar a resultats subòptims, especialment per a poblacions econòmicament desfavorides.
• Descompte de la Salut Futura: Es debat si els beneficis de salut futurs haurien de ser "descomptats" (tractats com menys valuosos simplement per ocórrer més tard). Es conclou que una taxa de descompte positiva pot ser apropiada (especialment per incertesa o beneficis instrumentals), però no ha de ser idèntica a la dels béns monetaris.
• Edat i Desvalor de la Mort: Es defensa el gradualisme davant el comparativisme. La pèrdua de salut d'un any no té el mateix valor a qualsevol edat, sinó que s'ha de ponderar segons el desenvolupament cognitiu i la consciència (sentience) de l'individu. S'argumenta que la prevenció de morts perinatals té un valor inferior a la d'adolescents o adults joves. A més, s'insta a integrar els mortinats (morts fetals a partir de les 28 setmanes de gestació) en les mesures de salut poblacional, atorgant-los un valor similar a la mort d'un nounat.

Procés i Pràctica (Part V)

Per garantir que aquests principis s'apliquin, es requereixen marcs de gestió:

• Institucions per a la Priorització (ATS): Es proposa un "marc 7+7" (set principis i set processos) per guiar el desenvolupament de sistemes robustos d'Avaluació de la Tecnologia Sanitària (ATS/HTA) als països d'ingressos baixos i mitjans.
• Participació Pública: La implicació del públic és essencial per garantir la legitimitat de les decisions de racionament, per obtenir informació sobre els valors públics i per millorar la comprensió dels desafiaments de priorització.

Recomanacions Clau (Part VI)

El llibre conclou amb set recomanacions fonamentals per al futur de la priorització en salut global:

1. Adoptar un enfocament més sistemàtic i explícit.
2. Garantir que la priorització s'orienti a la reducció de les desigualtats.
3. Establir criteris clars i operatius que reflecteixin el balanç entre els objectius (per exemple, cost-efectivitat, prioritat als pitjors situats, i PRF).
4. Integrar els mortinats en les mesures de salut poblacional.
5. Integrar els efectes no sanitaris (especialment la protecció financera).
6. Institucionalitzar la participació pública i la rendició de comptes.
7. Desenvolupar i utilitzar noves eines i mètodes que puguin integrar tots els criteris rellevants .

Les bones intencions i la dura realitat

Previsiblement la crisi econòmica ens recordarà novament que els recursos són limitats també en l’àmbit de les polítiques socials. Sovint es prenen decisions que afecten seriosament la despesa futura i que obliden les implicacions de tot ordre que tenen. El termini d’una legislatura permet a uns alliberar-se de donar explicacions després i als altres de carregar les culpes als anteriors. Els ciutadans segueixen sent els mateixos malgrat els canvis de legislatura i per tant paguen impostos i tenen necessitats que algunes són satisfetes i d’altres no tant.
Pel que fa a l’assistència sanitària pública, abans de finançar una nova prestació caldria preguntar-se en primer lloc si és efectiva. Si pot assolir allò que pretén i en la mesura que diferents prestacions o productes “competeixen” per satisfer una necessitat, decidir socialment la cobertura només d’aquella que mostra una efectivitat contrastada. Tot això seria relativament senzill si la informació fos acurada i fidel. La segona qüestió seria revisar-ne el cost, i comparar el cost-efectivitat de la prestació/producte en relació als rivals.
Malgrat que els criteris anteriors semblen de sentit comú, l’estratègia més exitosa del moment de la indústria farmacèutica és iniciar el registre d’un medicament per a una indicació i després estendre’l a d’altres que en alguns casos no mostren cost-efectivitat. Si un medicament ja s’ha incorporar a les prestacions públiques la dificultat de vetllar per tal que s’utilitzi en les indicacions acurades és extraòrdinària. És el cas per exemple de la notícia d’avui, quan Zeltia vol estendre la indicació de Yondelis cap a càncer d’ovari. En el cas que fos certa l’efectivitat, hauria de ser necessari avaluar-lo novament, però això ja no passa mai. Una vegada ha entrat una prestació al catàleg s’utilitza per a totes les indicacions sense contrastar-ne el seu cost-efectivitat.
Alhora hi ha una altra vessant menys explícita i que representa un avantatge competitiu deslleial respecte als innovadors convencionals. Per exemple, el cas de Yondelis s’ha registrat com medicament per a malalties rares, que afecten a menys de 5 de cada 10.000 europeus. Amb això pot tenir una exclusivitat en el mercat de 10 anys després de l’autorització de comercialització, una protecció més gran que l’habitual de les patents. Si s’estén cap a altres indicacions, aquesta exclusivitat no hauria de ser aplicable. Malauradament això tampoc és possible fer-ho complir.
Vist tot plegat, una estratègia clau per la indústria és registrar els medicaments com orfes, i després explicar que tenen indicacions per a població general. És una forma de blindar el mercat i crear monopolis antinaturals. Algú s’hauria de preguntar si això és el que volem com a ciutadans o altrament que els recursos provinents dels nostres impostos s’utilitzin acuradament i per tant assolint el màxim valor. El criteri de cost-efectivitat hauria de ser un referent per a tota indicació sigui del medicament que sigui, orfe o no.
Mentrestant, l’anunci de l’agència britànica NICE de no admetre determinats medicaments existents per a la indicació de cancer de ronyó avançat pot ser un nou exemple de controvèrsia regulatòria. Els medicaments ja són al mercat, qui vetllarà per tal que no es dispensin als 1700 britànics que tenen la malaltia?. Si els recursos són limitats, les decisions que cal prendre han de ser aplicables. Les bones intencions són insuficients davant la dura realitat del moment.

L'avaluació econòmica, on són?, on van?

 Exploring the uptake of economic evaluation in Spanish reports positioning medicines for public reimbursement

Aquest article, titulat  "Exploring the uptake of economic evaluation in Spanish reports positioning medicines for public reimbursement" (Explorant l'adopció de l'avaluació econòmica en els informes de posicionament de medicaments espanyols per al reemborsament públic), escrit per Laura Vallejo-Torres, Juan Oliva-Moreno i Félix Lobo, examina l'aplicació de l'Avaluació Econòmica (AE) en els Informes de Posicionament Terapèutic (IPTs) a Espanya després de la reforma del 2020.

L'AE és una eina crucial per a la presa de decisions informades sobre la fixació de preus i el reemborsament públic de les innovacions mèdiques, ja que té com a objectiu maximitzar els guanys generals de salut en una població, donats els fons disponibles.

1. Context i Motivació de la Reforma

El context global d'augment dels costos sanitaris ha impulsat molts governs a confiar en l'anàlisi de cost-efectivitat (ACE) per a decisions de reemborsament. Espanya ha estat un país d'adopció tardana de l'AE en l'avaluació de medicaments.

Antecedents a Espanya:

• Malgrat tenir investigadors competents i agències d'ATS (Avaluació de Tecnologia Sanitària) a nivell central i regional (RedETS), el procés d'avaluació de medicaments va mancar de la claredat regulatòria i el desenvolupament organitzacional comparable a l'avaluació d'altres tecnologies no farmacològiques.
• Tot i que les regulacions generals espanyoles emfatitzaven l'eficiència, les directrius específiques per a l'avaluació de fàrmacs no es van desenvolupar. Una esmena del 2011 a la Llei de Medicaments va incloure l'AE com un criteri de reemborsament, però no es van proporcionar els reglaments detallats, l'organització i els recursos necessaris per a la seva incorporació.
• La resistència a incorporar l'AE es va deure a barreres com la naturalesa controvertida del racionament, la reticència dels polítics a perdre el control total de les decisions i una història d'una provisió farmacèutica "extraordinàriament generosa".

La Reforma del 2020:

• En anys recents, s'han dut a terme accions per canviar la situació, incloent la creació del Comitè Assessor per al Finançament de la Prestació Farmacèutica (CAPF) el 2019.
• El 2020, el Ministeri de Sanitat (MoH) va aprovar el Pla per a la consolidació dels Informes de Posicionament Terapèutic (IPTs), que per primera vegada va establir explícitament la necessitat d'incorporar avaluacions econòmiques (cost-utilitat, cost-efectivitat o anàlisi de minimització de costos) en els IPTs. Aquesta acció va marcar una fita.
• Els IPTs, creats el 2013, serveixen com a eina de referència per a la fixació de preus i decisions de reemborsament. Abans del 2020, només determinaven la utilitat terapèutica (eficàcia, seguretat i tolerabilitat), però no el valor terapèutic i social afegit del medicament en comparació amb les alternatives.

2. Anul·lació Judicial i Marc Regulatori Futur

L'aplicació d'AE als IPTs va començar amb un projecte pilot el 2021. No obstant això, el 2023, l'Audiència Nacional va anul·lar el Pla del 2020 per motius formals, incloent la incompetència de l'òrgan que el va dissenyar, la necessitat de processar-lo com un reglament formal de l'Estat, la dubtosa base legal per incloure avaluacions econòmiques en els IPTs i el fet que REvalMed (la xarxa d'avaluació de medicaments creada pel Pla) no era un òrgan legalment reconegut. Després d'aquesta sentència, els IPTs han tornat a l'Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris (AEMPS) i no s'han publicat més IPTs que incorporin una AE.

Aquesta anul·lació ha impulsat el MoH a desenvolupar una nova regulació integral per a l'ATS. La recent Regulació (UE) 2021/2282 sobre ATS ofereix una oportunitat per al desenvolupament d'aquesta nova legislació nacional, que s'espera que inclogui l'AE de medicaments dins del seu marc. Un esborrany de Reial Decret per regular l'ATS a Espanya es va sotmetre a consulta pública el setembre del 2024, que preveu la creació d'una nova organització per desenvolupar la Regulació de la UE i incorporar sistemàticament les AEs en les decisions tant de fàrmacs com de tecnologies no farmacològiques.

3. Anàlisi del Projecte Pilot (Juny 2021 – Juliol 2023)

L'estudi se centra en l'anàlisi de l'adopció i la metodologia utilitzada durant el projecte pilot de dos anys, des del juny del 2021 fins al juliol del 2023.

Adopció de l'AE (Uptake):

• Durant el període d'estudi, es van publicar un total de 181 IPTs, dels quals 19 (10,5%) van incorporar una secció d'Avaluació Econòmica.
• La majoria dels IPTs (60% del total i 63% dels que incloïen AE) eren sobre medicaments del Grup ATC L (agents antineoplàstics i immunomoduladors).

Metodologia i Heterogeneïtat:

• De les 19 IPTs amb secció d'AE, sis no van dur a terme una AE de novo. En dos casos, es van utilitzar AEs ja publicades (per l'empresa farmacèutica o per agències internacionals com NICE o CADTH). Les altres quatre es van justificar per la manca de dades de comparació directa.
• Les 13 IPTs que van realitzar una AE de novo van mostrar una heterogeneïtat significativa:
  • Tipus d'AE: Quatre es van limitar a una Anàlisi de Minimització de Costos (AMC), quatre a una Anàlisi de Cost-Efectivitat (ACE) (utilitzant mesures com la supervivència global, anys de vida guanyats o supervivència lliure de progressió), i cinc a una Anàlisi de Cost-Utilitat (ACU) (utilitzant QALYs).
  • Perspectiva: Només la meitat dels estudis van indicar clarament una perspectiva del sistema de salut. Sis no van especificar la perspectiva, i diversos només van considerar els costos del medicament, fins i tot quan afirmaven adoptar una perspectiva del sistema de salut.
  • Descompte i Horitzó Temporal: Només quatre IPTs van informar la taxa de descompte (consistentment 3% per costos i resultats). Es van utilitzar horitzons temporals curts en diversos casos.
  • Modelling: Sis IPTs van utilitzar models, sent l'anàlisi de supervivència per particions el mètode més comú.
  • Incertesa: Set estudis van manejar la incertesa mitjançant l'anàlisi de sensibilitat determinista (SA), i només tres també van realitzar SA probabilístic.
  • Llindars de Cost-Efectivitat (LCE): Només tres IPTs van fer referència als valors llindar utilitzats. Dos van considerar xifres de 25.000, 30.000 i 60.000 €/QALY en les seves SA, i un altre va utilitzar 30.000 i 40.000 €/QALY. Els ACUs restants simplement van concloure que el cost per QALY estimat estava "per sobre de qualsevol llindar acceptable als països veïns" o que el medicament no era "una alternativa econòmicament competitiva".
  • Resultats (ICER): En les ACUs, la ràtio cost-efectivitat incremental (ICER) va superar els 100.000 €/QALY en tots els casos excepte un.

Relació amb la Decisió de Finançament:

• Tots els IPTs analitzats van incloure també una Anàlisi d'Impacte Pressupostari (AIP).
• No es va observar una relació clara entre els resultats de l'AE i la decisió final de finançament. Diversos medicaments amb resultats d'ACE desfavorables van ser finançats.

4. Lliçons i Recomanacions

L'experiència del pilot es considera insuficientment reeixida a causa del baix ritme d'incorporació de l'AE (menys de l'11%) i l'alta heterogeneïtat metodològica. Les mancances inclouen la limitació de recursos, la falta d'avaluadors i els terminis clarament insuficients (10 dies per a l'avaluació farmacoeconòmica).

L'anàlisi d'aquesta primera experiència ofereix diverses lliçons i recomanacions per al desenvolupament de la nova regulació d'ATS:

1. Marcs Regulators i Recursos: La voluntat política ambiciosa no és suficient. És essencial implementar un marc regulador, organitzacional i de governança adequat, així com recursos humans especialitzats i suficients.
2. Criteris de Priorització: S'han d'establir regulacions i directrius clares per identificar els criteris de priorització d'AE entre els nombrosos medicaments que sol·liciten reemborsament anualment. L'AE s'hauria de prioritzar quan un fàrmac té un alt impacte pressupostari i/o un alt valor terapèutic afegit.
3. Participació de la Indústria: Considerar un procés on les empreses farmacèutiques proporcionin les AEs (com es fa en altres països) que després serien avaluades per les agències o experts externs. El CAPF ja ha emès una recomanació en aquest sentit.
4. Coherència Metodològica: Calen directrius explícites sobre la metodologia requerida, especialment quan no hi ha comparacions directes disponibles. L'ús injustificat de l'AMC, els horitzons temporals curts i la manca d'anàlisis de sensibilitat (probabilístiques) van ser deficiències comunes.
5. Coordinació Institucional: Cal millorar la coordinació i aprofitar les sinergies entre l'AEMPS (per a fàrmacs) i la RedETS (per a tecnologies no farmacològiques), que ja té una experiència ben establerta en la realització d'AEs. Malgrat això, la proposta actual de Reial Decret manté la separació de l'avaluació en dues agències diferents.

En resum, malgrat els inicis prometedors, el projecte pilot per incorporar l'AE en els IPTs espanyols va destacar la baixa velocitat d'implementació i l'alta heterogeneïtat metodològica. Aquesta experiència proporciona lliçons valuoses per guiar les futures millores en el nou marc regulatori d'ATS d'Espanya.

Hi ha alternatives al llindar dels QALYs? (2)

 Measuring the Budget Impact of Nondiscriminatory Cost-Effectiveness

Resum de l'article "Measuring the Budget Impact of Nondiscriminatory Cost-Effectiveness". Aquesta avaluació econòmica compara l'anàlisi tradicional de cost-efectivitat (CEA) amb una metodologia alternativa i no discriminatòria, anomenada Anàlisi de Cost-Efectivitat Generalitzada i Ajustada al Risc (GRACE), en el context de les regulacions federals dels EUA.

Context i Objectiu

L'article aborda la problemàtica generada per la Llei de Reducció de la Inflació (IRA) dels EUA, que prohibeix als Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS) utilitzar mètodes discriminatoris, com l'Anàlisi de Cost-Efectivitat (CEA) tradicional basat en els QALYs (anys de vida ajustats per qualitat). La preocupació és que els QALYs poden assignar un valor inferior a l'extensió de la vida de persones grans, discapacitades o amb malalties terminals.

L'objectiu de l'estudi va ser comparar els preus de medicaments basats en el valor utilitzant el CEA tradicional amb els basats en el marc GRACE, una alternativa no discriminatòria que compleix amb la IRA. Aquesta comparació va servir per avaluar-ne les implicacions en els pressupostos sanitaris totals.

GRACE (Generalized Risk–Adjusted Cost-Effectiveness)

GRACE és una metodologia econòmica que permet que el valor dels guanys de salut variï segons la salut de referència d'un individu (per exemple, els guanys són més valuosos per a persones amb malalties més greus). A diferència del CEA tradicional, GRACE pot reconèixer que una millora de la salut pot valer més per a aquells amb menys salut de base. Implementada correctament, GRACE pot assignar el mateix valor a l'extensió de la vida de persones discapacitades i no discapacitades, complint així amb la IRA.

Metodologia i Resultats Clau

Els autors van realitzar una avaluació econòmica, implementant GRACE utilitzant dades de 302 resultats de CEA per a productes farmacèutics publicats per l'Institute for Clinical and Economic Review (ICER) entre 2014 i 2024, analitzant finalment 259 observacions a través de 53 malalties diferents.

1. Impacte en els Preus: El preu mitjà basat en el valor va resultar ser un 7,5% més alt sota GRACE que sota CEA.
2. Redistribució de Recursos: GRACE augmenta els preus basats en el valor per a les malalties més greus i els redueix per a les malalties més lleus, en comparació amb el CEA.
3. Impacte Pressupostari Total: Tot i l'augment mitjà dels preus, l'efecte net de l'aplicació de GRACE sobre el pressupost sanitari total és mínim. L'ús de preus basats en GRACE va resultar en un increment del pressupost total de només el 2% en comparació amb l'ús dels preus basats en CEA (assumint un llindar de disposició a pagar de $150.000).

Aquest impacte mínim es deu, en part, al fet que GRACE redistribueix els recursos cap a malalties més greus i menys prevalents.

Conclusions

L'avaluació econòmica conclou que, malgrat que GRACE augmenta de mitjana els preus basats en el valor, l'efecte net sobre la despesa sanitària total és mínim.

GRACE proporciona una alternativa al CEA que compleix amb les prohibicions federals dels EUA sobre mètodes discriminatoris en l'avaluació de cost-efectivitat. Aquesta metodologia facilita la transparència en la fixació de preus per a medicaments sense sacrificar els guanys generals d'eficiència de costos del CEA tradicional. A més, si els fabricants preveuen l'ús generalitzat de GRACE, podria incentivar el canvi en el desenvolupament de fàrmacs de malalties menys greus a malalties més greus, ja que els preus basats en el valor tendeixen a ser més alts per a aquestes últimes.

Què cal fer amb les teràpies cost-inefectives que "milloren" l'equitat?

 Distributional Cost-Effectiveness of Equity-Enhancing Gene Therapy in Sickle Cell Disease in the United States

Ara fa un mes parlava de que la mesura del cost-efectivitat d'un medicament amb el cost per any de vida ajustat per qualitat (QALY) se n'havia anat en orris. Dos factors  hi havien contribuït, els preus confidencials i la superació de llindars raonables. Tot plegat posava en qüestió una dinàmica que ha durat dècades i que ha estat el referent de les agències d'avaluació de tecnologies.

Doncs bé, des d'aquí també fa temps que he explicat que calia incorporar la dimensió d'equitat i no només la d'eficiència en l'avaluació econòmica. I justament ara ha començat una nova època, on cal preguntar-nos què hem de fer quan un medicament és cost-inefectiu però en canvi pot ser una estratègia terapèutica equitativa. La metodologia és coneix com Distributional Cost-Effective Analysis (DCEA).

El resultat d'un article recent sobre teràpia genètica en anèmia de cèl·lules falciformes indica això:

Gene therapy versus Standard Of Care for females yielded 25.5 versus 15.7 (males: 24.4 vs. 15.5) discounted lifetime QALYs at costs of $2.8 million and $1.0 million (males: $2.8 million and $1.2 million), respectively, with an ICER of $176 000 per QALY (full SCD population). The inequality aversion parameter would need to be 0.90 for the full Sickle Cell Disease population for gene therapy to be preferred per DCEA standards.

El cost incremental per any de vida ajustat per qualitat està a 176.000$, i això és molt, molt per sobre del llindar. Però llavors entra en joc el paràmetre d'aversió a la diferència (inequality). Diuen que als USA està entre 0,5 i 3,0 i els porta a una conclusió diferent en termes d'equitat. He de revisar com han arribat a aquestes xifres i què signifiquen, cosa que desconec. Ho faré més endavant.

Aquest és el missatge clau en un paràgraf:

Although gene therapy priced across known costs ranging from $2.1 million to $2.8million did not meet conventional standards for cost-effectiveness, our distributional cost-effectiveness findings suggest that gene therapy could meet distributional cost-effectiveness standards based on commonly used equity weights for the U.S. setting in this price range. If one assumes similar therapeutic efficacy in patients  with mild and moderate disease and patients with severe disease, once gene therapy is approved, it could be an equity-enhancing therapeutic strategy for all patients with SCD whose values and  references align with pursuing this course of therapy.

Amb aquest estudi s'inicia doncs el nou paradigma necessari per a justificar preus de teràpies superiors 2 milions de $ per cas: encara que sigui cost-inefectiu, redueix les diferències en salut, malgrat no sabem quin és el nivell de diferència admisible. A aquest paradigma s'hi arriba amb una caixa negra, que és el paràmetre d'aversió a les diferències (inequality) creat per "experts". Desconec quin recorregut li espera a tot això, justificarem els preus desorbitats per motius d'equitat? Caldrà seguir-ho amb atenció.

PS. Si això resol el problema del llindar dels QALYS, alhora en crea un de nou, el del paràmetre d'aversió a la diferència, que alguns en diuen desigualtat. Com es fixa?

PS. Pregunta pertinent davant el nou fàrmac a preu 3,3 milions €, és cost-inefectiu però millora l'equitat, segur? Va dirigit a uns 520 casos de hemofilia A i 60 d'hemofilia B aproximadament. Suposa gastar el 12% del pressupost d'enguany en 580 casos.

PS. Per aquí aprop no preocupa massa ni el cost-efectivitat ni el cost-efectivitat distributiu, massa feina per un regulador que creu molt més en la discrecionalitat ad hoc com a criteri per a la presa de decisions.

 HARDIJANTO BUDIMAN / ALL ABOUT PHOTO AWARDS 2022/

Els preus dels medicaments (2)

How should medicines reimbursement work? The views of Spanish experts

 Aquest article, titulat "How should medicines reimbursement work? The views of Spanish experts" (Com hauria de funcionar el reemborsament de medicaments? Les opinions d'experts espanyols), escrit per Juan Carlos Rejon-Parrilla, David Epstein, Daniel Pérez-Troncoso i Jaime Espin, presenta els resultats d'una enquesta a especialistes sobre com s'haurien de mesurar i ponderar els criteris que informen les decisions de fixació de preus i reemborsament (P&R) dels medicaments a Espanya.

Context i Objectiu

A Espanya, la legislació estableix sis criteris per a les decisions de reemborsament de nous medicaments dins del Sistema Nacional de Salut (SNS), però manca un desenvolupament normatiu que defineixi i mesuri aquests criteris. Aquesta manca ha generat preocupacions sobre la manca de transparència, predictibilitat i coherència metodològica de les decisions.

L'objectiu de l'estudi va ser obtenir les opinions d'una mostra d'especialistes tècnics espanyols (que treballen en l'avaluació de tecnologia sanitària (ATS), farmàcia hospitalària, ministeri de salut i indústria) sobre la manera òptima de mesurar els criteris legals, la seva ponderació i l'adequació de la llista actual.

Metodologia

Es va distribuir una enquesta a membres d'organitzacions científiques, professionals, acadèmiques i industrials que participen en el procés d'ATS a nivell nacional o regional a Espanya. Es van rebre 90 respostes, principalment d'experts amb 8 o més anys d'experiència (80%).

L'enquesta constava de quatre blocs de preguntes, que preguntaven sobre:

1. Característiques del respondent.
2. Adequació de les opcions de mesura per a cada criteri legal.
3. Ponderació relativa de cada criteri (la suma de pesos havia de ser 100).
4. Adequació dels criteris i inclusió de la perspectiva del pacient.

Resultats per Criteri

La legislació espanyola exigeix que les decisions de P&R tinguin en compte sis criteris.

1. Severitat, Duració i Seqüeles de les Diferents Patologies

• Mesures Preferides: El 68% dels enquestats van votar el QALY (Anys de Vida Ajustats per Qualitat) i l'ús de marcadors clínics de severitat, duració i seqüeles com a instruments per mesurar la severitat basal.
• Context: L'estimació del QALY basal permet la comparació de la severitat a través de totes les poblacions, mentre que les unitats clíniques són més senzilles per a la comparació dins d'una malaltia donada.

2. Necessitats Específiques de Certs Grups

La llei espanyola exigeix considerar les necessitats específiques de certs grups sense especificar-los.

• Grups que Reben Més Suport per a Consideració Especial: La majoria dels enquestats van considerar que els pacients amb necessitat mèdica no coberta (unmet need) (91%) i les malalties rares/medicaments orfes (71%) haurien de tenir una consideració especial en les decisions de reemborsament.
• Grups amb Menys Suport: Hi va haver menys suport per donar consideració especial a les poblacions pediàtriques (47%) i als pacients al final de la vida (36%).
• Observacions Específiques: Els acadèmics van ser menys propensos a pensar que la designació de medicament orfe mereix consideració especial. Una de les respostes del text lliure va suggerir que qualsevol consideració especial s'hauria de basar en evidència empírica de preferències socials.

3. Valor Terapèutic i Social del Medicament i el seu Benefici Clínic Incremental, Tenint en Compte la seva Cost-Efectivitat

Aquest criteri es va dividir en tres àmbits: valor terapèutic, cost-efectivitat i valor social.

Valor Terapèutic i Benefici Clínic:

• El QALY va ser la mesura més votada per al benefici terapèutic (80%).
• Aproximadament la meitat va considerar apropiat l'ús de variables clíniques o un sistema de qualificació similar a l'enfocament francès (ASMR/SMR).
• Diferències Institucionals: El personal tècnic de l'Agència Espanyola de Medicaments (AEMPS) va ser menys procliu a acceptar el QALY que el personal de les agències d'ATS regionals.

Cost-Efectivitat i Llindar:

• La majoria dels enquestats va preferir la ràtio cost-utilitat incremental (ICUR) (78%) en lloc de la ràtio cost-efectivitat incremental (ICER) (67%) per mesurar l'eficiència.
• Una àmplia majoria (93%) va considerar necessari l'ús d'un llindar de cost-utilitat (CUT) a Espanya.
• Dels que van considerar necessari un llindar, el 78% va preferir un llindar explícit.
• El 82% de la mostra total va considerar apropiat aplicar llindars diferencials per a situacions o grups poblacionals particulars.
• Diferències Institucionals: El personal de l'AEMPS va ser menys propens a afavorir l'anàlisi de cost-utilitat incremental i l'ús d'un CUT explícit que els respondents de les agències d'ATS regionals.

Valor Social:

• La mesura més votada (97%) per al valor social va ser la millora de la productivitat (o el retorn anticipat a la feina) del pacient i dels seus cuidadors informals.
• També es va votar molt (81%) la mesura de la millora de la qualitat de vida dels cuidadors informals.
• L'opció menys votada (28%) va ser la consideració de l'impacte econòmic potencial de l'empresa farmacèutica (com la generació d'ocupació o els beneficis econòmics amplis).

4. Racionalització de la Despesa Pública i Impacte Pressupostari

• El 87% dels enquestats va considerar que l'anàlisi d'impacte pressupostari (BIA) hauria de mesurar tots els costos rellevants per al sistema sanitari (i no només els costos del sector farmacèutic) dins d'un horitzó de 3 a 5 anys.
• El personal de les agències reguladores (AEMPS) va ser menys propens a incloure costos al SNS més enllà dels costos farmacèutics que el personal d'ATS regional.

5. Disponibilitat de Medicaments o Altres Alternatives Terapèutiques

• El 66% va indicar que la metodologia d'"equivalència terapèutica" seria apropiada per informar aquest criteri.
• Els grups ATC (Anatomical, Therapeutic, and Chemical Classification) de nivell 5 (38%) i de nivell 4 (12%) van rebre menys atenció.
• El personal de les agències reguladores va ser menys propens a considerar l'ATC5 com a alternativa equivalent que el personal d'ATS regional.

6. Grau d'Innovació del Nou Medicament

• Atès que només es permetia una resposta, la més votada (54%) va ser l'ús d'una "checklist" (llista de verificació) dissenyada per mesurar el grau d'innovació.
• L'anàlisi de decisió multicriteri (MCDA) va rebre menys suport (36%).
• Proporcionar una definició clara del grau d'innovació, que actualment gairebé no s'invoca a la pràctica, afegiria robustesa i transparència al procés de P&R.

Ponderació dels Criteris i Adequació de la Llei

• Ponderació: Els experts van assignar el major pes (mitjana de 100) al Valor terapèutic i social, benefici incremental i cost-efectivitat (26), seguit per la Severitat (21). El Grau d'innovació va rebre el pes més baix (10).
• Criteris Addicionals: Només el 44% dels enquestats va considerar que els criteris actuals de la llei són adequats. El 77% va pensar que s'haurien d'afegir altres criteris, i el 74% va considerar que la perspectiva dels pacients hauria de ser un criteri addicional. Això s'alinea amb les reformes en curs a Espanya per incorporar representants de grups de pacients en els processos de decisió.

Conclusions i Implicacions

L'informe subratlla la necessitat que Espanya desenvolupi guies més clares i predictibles per prendre decisions de reemborsament, promovent una major coherència i legitimitat.

Recomanacions Clau (Taula 3):

• QALY i Llindar Explícit: Es recomana el QALY com a mesura de salut en les avaluacions econòmiques i l'adopció d'un llindar de cost-utilitat explícit (CUT) que es pugui modular per a grups particulars, com aquells amb necessitats mèdiques no cobertes.
• Impacte Pressupostari: El BIA hauria de capturar tots els costos rellevants per al sistema sanitari dins d'un horitzó de 3–5 anys.
• Equivalència Terapèutica: Cal desenvolupar el concepte d'"equivalència terapèutica" per a situacions on el nou medicament no és millor que una alternativa existent.
• Innovació: Es recomana el desenvolupament d'una checklist per capturar el grau d'innovació.
• Perspectiva del Pacient: S'ha d'incorporar de manera sistemàtica i robusta.
• Investigació Addicional: Els experts van suggerir realitzar un gran estudi per obtenir les preferències de la societat espanyola sobre quins grups mereixen consideració especial, en línia amb la necessitat d'una major participació pública.

L'estudi es realitza en un moment favorable per a Espanya, ja que el Ministeri de Sanitat va anunciar una reforma de la llei que regula l'arquitectura del sistema d'ATS i s'espera una nova llei que reformi la regulació de P&R de medicaments, en part a causa dels desafiaments legals i la necessitat d'adaptació al nou reglament europeu d'ATS.

Cartilla de racionament (3)

 Pricing Life: Why It's Time for Health Care Rationing

Llibre resumit amb IA. Han passat els anys i el tema segueix pendent.

El llibre "Pricing Life: Why It's Time for Health Care Rationing" de Peter A. Ubel, publicat l'any 2000, examina la necessitat i els mètodes per al racionament de l'assistència sanitària, movent el debat de si s'ha de racionalitzar a com s'ha de fer. Ubel, professor de medicina, economia de la salut i bioètica, aporta una perspectiva multidisciplinària que abasta l'ètica, l'economia, la psicologia de la investigació i la medicina clínica. El llibre utilitza casos pràctics reals per il·lustrar els seus arguments.

Alguns dels temes clau que s'hi tracten són:

• Anàlisi de cost-efectivitat (CEA): El llibre explora els avantatges i les limitacions del CEA com a eina per a la presa de decisions sobre el racionament de l'assistència sanitària. El CEA pot proporcionar informació explícita i quantitativa sobre les compensacions necessàries per establir prioritats en l'assistència sanitària.
• Política de definició del racionament de l'assistència sanitària: El llibre analitza diferents definicions de "racionament" i com aquestes definicions influeixen en els debats sobre l'assistència sanitària. Es discuteixen tres característiques distintives de les definicions de racionament: mecanismes explícits, recursos absolutament escassos i serveis necessaris.
• La necessitat del racionament de l'assistència sanitària: El llibre argumenta que el racionament de l'assistència sanitària és inevitable a causa dels recursos limitats i la creixent demanda de serveis mèdics.
• El repte de mesurar els valors de la comunitat: El llibre explora les dificultats per incorporar els valors de la comunitat en les decisions sobre l'assistència sanitària, incloent-hi la identificació de la comunitat rellevant i la mesura de les seves preferències.
• Preferències públiques pel racionament: El llibre presenta investigacions empíriques sobre com el públic en general vol que es racionalitzi l'assistència sanitària, incloent-hi la priorització dels pacients greument malalts.
• Racionament a peu de llit: El llibre examina els problemes morals associats amb el racionament a peu de llit, on els metges han de prendre decisions sobre l'assignació de recursos escassos. Es defineix el racionament a peu de llit com la retenció d'un servei que, segons el criteri del metge, és en el millor interès mèdic del pacient, principalment per promoure l'interès financer d'algú altre.
• Incorporació de les preferències públiques de racionament: El llibre proposa maneres d'incorporar les preferències públiques de racionament a l'anàlisi de cost-efectivitat.
• El futur de l'anàlisi de cost-efectivitat i el racionament de l'assistència sanitària: El llibre conclou amb una discussió sobre les possibilitats futures per millorar l'anàlisi de cost-efectivitat i fer que el racionament de l'assistència sanitària sigui més ètic i acceptable per al públic.

Ubel argumenta que la vida té un valor immens, però també té un preu, i que la societat ha de decidir quant vol gastar en assistència sanitària per allargar i millorar les vides. El llibre destaca la importància de tenir debats oberts i honestos sobre el racionament de l'assistència sanitària per tal de prendre decisions informades i ètiques.

Ara toca (prioritzar) (2)

La decisió d'ahir del NICE suposa tot un repte per a d'altres governs europeus. Va considerar que el fingolimod per a esclerosi múltiple no havia de ser finançat pel NHS. Destaco dos paràgrafs clau de la resolució:

In summary, the Committee believed that the manufacturer’s base case ICER for fingolimod of £55,600 per QALY gained compared with Avonex for population 1b was subject to considerable uncertainty and an underestimation of the most plausible ICER for the following reasons:

• Avonex is not an appropriate comparator for population 1b. Using more appropriate comparators such as best supportive care or Rebif-44 for population 1b increased the ICERs substantially. To establish the most plausible ICERs for population 2, a comparison with natalizumab would need to be considered.
• More plausible assumptions regarding the long term treatment effectiveness increased the ICERs.
• Inaccuracies in the administration costs employed in the model are likely to have led to an underestimation of the ICERs.
• Data chosen to model the natural history of disease progression were derived from a population that was unrepresentative of the current UK population with multiple sclerosis. This led to uncertainty in the model results.
• Utility data from the clinical trials should have been used in the model and supplemented by published sources only for estimates for higher EDSS scores not represented by the populations in the trials. This led to uncertainty in the model results.

The Committee concluded that an analysis that relied on a combined set of plausible assumptions (see section 4.17) would be certain to produce ICERs that substantially exceed the range it could consider to represent a cost-effective use of NHS resources. The most plausible ICERs for fingolimod for the treatment of relapsing–remitting multiple sclerosis in the base case population (population 1b) is likely to be above £94,000 per QALY gained compared with best supportive care and above £79,000 per QALY gained in the subgroup of population 1b in which people with rapidly evolving severe disease were excluded. Therefore fingolimod cannot be recommended as a cost-effective use of NHS resources.

Cal llegir el document sencer perquè esdevé més interessant comprendre l'avaluació de l'efectivitat abans que el cost-efectivitat. Les notícies que en sorgiran poden contenir biaixos interessats. Observo una preocupació per l'efectivitat que aporta i en canvi les notícies se centraran en el cost-efectivitat. Ara hi ha unes setmanes per avaluar aquesta decisió i després hi haurà la resolució definitiva.
El medicament ja està aprovat al mercat tant a UK com aquí i podria suposar un nou serial com va succeir amb Tysabri, si bé en aquell cas centrat en qüestions de seguretat.
L'esclerosi múltiple és una malaltia que demana noves teràpies però que hi ha dificultats fonamentals per l'abordatge. El NICE va mantenir un conflicte important amb els interferons ja fa uns anys. Ara amb aquesta decisió pot ser un pròleg de nova controvèrsia. Aquest conflicte es podria resoldre en primer lloc aportant dades sobre efectivitat o també canviant el preu, de fet el preu britànic és un terç inferior al dels USA, però no n'hi hauria prou. Podria ser que aquí la propera reunió de la comissió interministerial de preus ho aprovés sense cap anàlisi similar (preu aprox. tractament anual 22.000 euros). En definitiva, ara tocaria prioritzar sobre bases fonamentades i tinc la impressió que ho deixarem per un altre moment. Crec que per al regulador d'aquí tant li fa la decisió del NICE. Ara bé, i als ciutadans?.

Un pioner de l'economia de la salut ens ha deixat

 Als 99 anys ha mort Victor Fuchs, un economista que ha estat un punt de referència per a l'economia de la salut i la política sanitària. Des del seu llibre inicial "Who shall live?" fins a tants i tants articles que hem llegit, escrivia sempre ponderat i amb sentit comú. La seva defensa de la cobertura universal d'accés als serveis, especialment junt amb Ezequiel Emanuel va ser una mostra de que hi havia una opció de sistema sanitari no mercantilista als USA, tot i mantenint les preferències individuals.

En Bob Evans va classificar els tres paradigmes de l'economia de la salut, en:

• The “Naïve Clinical”,
• The “Mainstream Economic” and
• The “Eclectic Structuralist”.

I cadascun té tres elements, amb una èmfasi diferencial:

• Una visió normativa de com els nivells i patrons d'utilització de serveis han de definir-se
• Una visió positiva de com es defineixen, en determinades condicions,
• Una visió pràctica que fa confluir la recerca, anàlisi i política en allò que realment importa de la salut poblacional

I diu:

For the naïve clinicians, utilization should be determined by patients’ needs, as judged by clinicians. And it will be, subject to the availability of appropriate resources, professionally directed, and the removal of access barriers. This paradigm has very powerful intuitive appeal, to clinicians and patients alike. Research focuses on identifying presently unmet and new needs, and finding better ways to meet them.

For the mainstream economist, utilization should be determined by patients’ preferences and personal resources, as expressed in their willingness to pay at prices reflecting resource opportunity costs. And it will be approximated, subject to the trade-off imposed by insurance that reduces risk but promotes and “overuse”. The paradigm has minimal normative appeal or positive plausibility even to economists outside their professional work. Its’ strength derives from the fact that its predictions and prescriptions can be rigorously formulated, and that it yields recommendations with strong and highly regressive distributive implications. Research focuses on measuring a hypothetical “elasticity of demand” so as to optimize a hypothetical “trade-off” between risk and an idiosyncratic concept of “overuse”. Holders of this perspective seem ambivalent as to whether this would require dismantling the extensive regulatory structure erected in response to the clinical perspective, or whether that structure is simply a mirage that can be ignored.

Eclectic Structuralists essentially accept the normative position of clinicians, but reject their positive claims on empirical grounds. Extensive analysis of actual utilization patterns shows very powerful effects from capacity levels, and the incentives faced by and the motivations embedded in provider organizations. Research focuses on provider behaviour in differing settings, and its relation to evidence of the effectiveness of care.

Doncs bé, jo diria que Victor Fuchs era un estructuralista eclèctic i així ho va mostrar amb els seus treballs. Una visió que evitava la perspectiva normativa si no s'explicitava amb claredat els valors que la sustenten. Es preocupava de la perspectiva positiva i encara més de la narrativa pràctica del significat de la salut poblacional i com assolir-la.

El mes de juny passat feia referència en aquest blog a un llibre que reuneix els seus millors articles. Allà destacava la importància d'explicitar els valors i del treball multidisciplinar en l'economia de la salut. Molts autors malauradament no ho han llegit encara o se n'han oblidat. 

En el fons Victor Fuchs va mostrar que l'economia podia tenir una influència pràctica en la política sanitària nord-americana. Ara bé, malauradament a la balança entre coneixement acadèmic i lobbies empresarials, els segons han superat constantment als primers. I això té a veure en com es finança una democràcia, no amb l'economia de la salut.

Fa anys a un congrés internacional d'economia de la salut (iHEA) estàvem parlant abans d'entrar a una sessió. Ho recordo perfectament. Deia: tot això de l'avaluació econòmica i el cost-efectivitat que estem discutint, està molt bé. Explicar el canvi incremental en el cost efectivitat és necessari. Però ens oblidem del dia que l'efectivitat serà molt elevada i el cost també, llavors el cost incremental segons efectivitat assolida superarà qualsevol llindar que ens poguem imaginar. I llavors què farem?. Ja hi som en aquest dia, i mirem cap una altra banda.

Una entrevista magnífica del New York Times l'any 2000, començava així:

Dr. Victor Fuchs is an economist who also sees himself as a humanist, a person who is interested in values and who inquires how economics can help people to think about social problems and arrive at solutions. Economics, he explains, is about choice. It asks how people respond to incentives, how they respond to constraints. And so, Dr. Fuchs observes, ''economics is the quintessential policy science.

No sé fer un resum millor. Ens ha deixat un humanista.

PS. I aquest és l'article que recomanaria a qualsevol que vulgui començar a entendre l'economia de la salut. 

 

La cruïlla holandesa (4)

Sustainability and Resilience in the Dutch Health System 

Aquest informe, produït com a part del Partnership for Health System Sustainability and Resilience (PHSSR), ofereix una avaluació crítica del sistema de salut dels Països Baixos, reconegut com un dels millors del món en accés, equitat i resultats clínics, però que s'enfronta a importants desafiaments de sostenibilitat i resiliència, molts dels quals es van fer evidents i es van exacerbar durant la pandèmia de COVID-19.

L'informe estructura la seva avaluació en set dominis clau del marc PHSSR i presenta dues anàlisis de cas detallades.

---

Estructura i Governança (Domain 1)

El sistema neerlandès es basa en la competència regulada i garanteix una àmplia cobertura sanitària universal. La seva estructura es basa en quatre lleis sanitàries bàsiques que asseguren l'accés a l'atenció, la solidaritat mitjançant l'assegurança obligatòria i serveis d'alta qualitat.

Punts Forts:

• Accés a l'atenció, solidaritat i serveis d'alta qualitat estan garantits per quatre lleis bàsiques.
• Durant la COVID-19, els interessos públics i privats es van alinear inicialment amb èxit.

Punts Febles i Amenaces:

• La descentralització de responsabilitats i l'alta autonomia de les organitzacions sanitàries generen manca de coordinació i col·laboració, dificultant la innovació i la transformació necessària.
• La interacció de les quatre lleis de salut (HIA, LTCA, Wmo, Youth Act) sovint resulta en interessos en conflicte i desalineació d'incentius financers.
• En absència d'una autoritat central decisiva, l'estructura nacional de crisi no és totalment capaç d'afrontar una crisi sanitària.

Recomanacions Clau:

• Introduir una autoritat decisiva centralitzada a nivell del govern nacional per evitar que els interessos conflictius obstrueixin els canvis fonamentals.
• Implementar mètodes de pagament transsectorials i innovadors per incentivar la coordinació de l'atenció als pacients crònics.
• Implementar les recomanacions del Consell de Seguretat Neerlandès (Dutch Safety Board) per garantir una governança efectiva durant una crisi, atorgant al Ministre de Salut una major autoritat.

Finançament (Domain 2)

El finançament es basa en primes obligatòries d'assegurança social i impostos, amb una forta redistribució dels sans als malalts, dels joves als vells i dels rics als pobres. El creixement de la despesa s'ha contingut de manera efectiva en l'última dècada.

Punts Forts:

• La cobertura universal i integral garanteix un accés baix en despeses de butxaca *(out-of-pocket payments).
• El creixement de la despesa s'ha contingut eficaçment gràcies a acords nacionals per a restriccions de despesa anuals.
• La resposta financera a la COVID-19 es va abordar de manera efectiva mitjançant una combinació de la clàusula de compensació de costos catastròfics de la Llei d'Assegurança de Salut (HIA) i mesures ad-hoc.

Punts Febles i Amenaces:

• La despesa sanitària és relativament alta (com a percentatge del PIB i per càpita).
• Els asseguradors tenen pocs incentius per invertir en l'atenció de malalts crònics, ja que el sistema de compensació de risc actual no els compensa suficientment per aquests pacients.
• Els asseguradors han de reemborsar la majoria dels costos dels proveïdors sense contracte (non-contracted providers), cosa que dificulta la sostenibilitat financera i l'eliminació de la incertesa legal.
• Les mesures financeres preses per absorbir el xoc de la COVID-19 van ser innecessàriament complexes i van distorsionar el mercat (vegeu Cas d'Estudi 1).

Recomanacions Clau:

• Lligar la cobertura de l'assegurança social de manera més estricta a l'anàlisi de l'efectivitat clínica i cost-efectivitat.
• Fomentar els mètodes de pagament integrats i basats en resultats (com el pagament per paquets, bundled payments) a través de diferents proveïdors i règims de finançament.
• Millorar el sistema de compensació de risc (risk equalisation) per eliminar les pèrdues predictibles dels asseguradors en pacients crònics.
• Permetre que els asseguradors de salut redueixin el nivell de reemborsament per als proveïdors sense contracte, aclarint el mínim legal acceptable.

Força Laboral (Domain 3)

Tot i que la planificació de la força laboral és una prioritat política, l'envelliment de la població i l'augment de la demanda continuen causant problemes de sostenibilitat.

Punts Forts:

• L'ús d'e-salut i altres tecnologies es va veure impulsat per la pandèmia, alleujant la càrrega de treball.
• Hi ha una forta inversió governamental en la sostenibilitat de la força laboral sanitària.
• S'està formalitzant una Reserva Nacional de Salut (NHR) (amb antics professionals de la salut) com a tasca pública per a la preparació davant la pandèmia.

Punts Febles i Amenaces:

• L'escassetat de personal és substancial i persistent en tots els sectors (hospitals, atenció primària, residències).
• El pagament de salaris més alts, destinat a millorar la sostenibilitat de la força laboral, entra en conflicte amb l'objectiu públic de sostenibilitat financera.
• No s'aprofita plenament els beneficis de les tecnologies mèdiques que estalvien mà d'obra.
• El creixement de professionals mèdics autònoms (self-employed) provoca problemes, incloent despeses més altes i la selecció dels torns més convenients (cherry picking).

Recomanacions Clau:

• Evitar centrar-se en una única mesura (com ara salaris més alts) per resoldre l'escassetat, i prioritzar la reducció de la càrrega de treball i la millora de les oportunitats de carrera.
• Reduir la necessitat d'ampliar la plantilla mitjançant un enfocament més fort en l'atenció apropiada (appropriate care), la des-medicalització, la prevenció i la facilitació de tecnologies innovadores que estalviïn mà d'obra.
• Prioritzar la formalització de la Reserva Nacional de Salut (NHR).

Medicines i Tecnologia (Domain 4)

Els Països Baixos tenen una de les despeses farmacèutiques més baixes de l'OCDE gràcies a la regulació de preus i les licitacions d'asseguradors per a genèrics.

Punts Forts:

• Accés universal i relativament ràpid a nous medicaments i tecnologies a través del sistema obert de l'assegurança bàsica de salut.
• El "sistema de reclusa" (sluice system) per a medicaments innovadors cars mitiga el ràpid creixement de la despesa mitjançant anàlisis de cost-efectivitat i negociacions col·lectives de preus a nivell nacional.

Punts Febles i Amenaces:

• El sistema obert del paquet de beneficis bàsics amenaça la sostenibilitat financera, ja que pot facilitar l'accés a medicaments no cost-efectius o un ús ineficaç de tecnologies.
• Els preus baixos dels medicaments genèrics fan que el país sigui poc atractiu per als proveïdors, la qual cosa el fa vulnerable a l'escassetat de subministrament.
• La manca d'informació sobre la relació entre preus i costos de producció de medicaments cars dificulta l'establiment de preus "socialment acceptables".
• La pandèmia va revelar la vulnerabilitat d'un país petit amb capacitat de producció nacional limitada per garantir un subministrament oportú de medicaments i tecnologies crítiques.
• L'augment de la despesa en tecnologies mèdiques cares i no cost-efectivament implementades posa en risc la sostenibilitat financera.

Recomanacions Clau:

• Mantenir el sistema obert d'admissió de nous medicaments, però acompanyar-lo de restriccions per contrarestar l'ús ineficient en costos.
• Fer més efectiu el procediment de reclusa (sluice procedure) adoptant la regla que els preus negociats no poden superar el preu màxim recomanat basat en el llindar de cost-efectivitat socialment acceptable del ZIN.
• Compensar retroactivament els fabricants per lliurar medicaments cars durant les negociacions de preus per garantir l'accés continu dels pacients.
• Introduir un sistema d'exploració d'horitzó (horizon scanning) per identificar tecnologies mèdiques cares amb preus excessius o que no siguin cost-efectives.
• Reforçar la cooperació internacional dins de la UE per contrarestar la vulnerabilitat del subministrament.

Prestació de Serveis (Domain 5)

La qualitat de l'atenció és alta, i el sistema neerlandès incentiva la reducció de les taxes de reingrés hospitalari i té un paper important l'atenció primària.

Punts Forts:

• El sistema de reemborsament incentiva la reducció de les taxes de reingrés, contribuint a la disminució de la mitjana d'estada hospitalària.
• L'atenció primària actua com a porter (gatekeeper) i el govern recolza la iniciativa "Atenció Adequada al Lloc Adequat" (Right Care at the Right Place, JZOJP) per estimular la substitució de l'atenció.
• La COVID-19 va actuar com a catalitzador de la digitalització (e-consultes, videotrucades).

Punts Febles i Amenaces:

• Els contractes actuals entre proveïdors i asseguradors sovint no recompensen explícitament la qualitat.
• La manca de models de pagament integrats i basats en resultats, juntament amb l'absència d'un sistema nacional d'historial clínic electrònic, dificulta la potencial substitució de l'atenció (p. ex., canviar l'atenció d'hospitals a metges de capçalera).
• La baixa quantitat de llits d'UCI va afectar greument el lliurament de serveis durant els primers mesos de la pandèmia.
• Durant la primera onada de COVID-19, gairebé tota l'atenció electiva es va cancel·lar a causa de la restricció de capacitat i l'escassetat de personal.

Recomanacions Clau:

• Millorar la coordinació de l'atenció i ajustar els models de pagament per recompensar l'atenció multidisciplinària i els models de substitució.
• Invertir en una estratègia centralitzada i nacionalment coordinada per millorar el lliurament de serveis en temps de crisi, incloent-hi un pla d'ampliació d'UCI realista.
• Fer més transparent la informació de qualitat, millorant la disponibilitat pública de dades fiables i comprensibles, ajustades pel cas-mix.

Salut Poblacional (Domain 6)

La majoria dels neerlandesos reporten una bona salut. No obstant això, la sostenibilitat a llarg termini es veu amenaçada per les desigualtats significatives.

Punts Forts:

• El govern central organitza i finança programes de cribratge de càncer i programes de vacunació extensos.
• El govern va anunciar el 2022 "un major enfocament en la prevenció i en un estil de vida saludable des d'una edat primerenca".

Punts Febles i Amenaces:

• Hi ha grans disparitats sanitàries entre els grups socioeconòmics. Les persones amb ingressos i educació baixos viuen, de mitjana, 15 anys menys amb bona salut.
• El tabaquisme, l'angoixa financera, l'exclusió social i la baixa alfabetització sanitària (health literacy) són més prevalents en grups socioeconòmics baixos.
• La despesa en prevenció com a percentatge de la despesa sanitària total ha disminuït en els darrers 10 anys.
• L'Acord Nacional de Prevenció (NPA) de 2018 és temporal i els seus objectius no són legalment vinculants.

Recomanacions Clau:

• Reconèixer que la salut poblacional es determina principalment per polítiques que van més enllà del sector sanitari (Health in All Policies).
• Establir un marc nacional amb objectius de salut legalment vinculants i mesurables, acompanyats d'incentius financers adequats per invertir en prevenció.
• Considerar seriosament mesures més dures, com un impost al sucre (sugar tax), i eliminar la influència de les indústries de l'alcohol i l'alimentació en la formulació de polítiques de promoció de la salut.

Sostenibilitat Ambiental (Domain 7)

El sector sanitari neerlandès és responsable del 8% de la petjada de carboni total del país.

Punts Forts:

• Les organitzacions sanitàries estan legalment obligades a complir les normes ambientals bàsiques.
• El 2022 es va signar el tercer Acord Verd (Green Deal) amb objectius per reduir l'impacte ambiental (com la reducció d'emissions de CO2 i la millora de la circularitat).

Punts Febles i Amenaces:

• Una quantitat substancial de residus farmacèutics i agents de contrast contaminen anualment l'aigua superficial.
• Manca d'una estratègia més centralitzada amb una visió clara i vinculant per a la sostenibilitat ambiental.
• Tot i ser rellevant per als Països Baixos, la qualitat de l'aire no s'aborda específicament en els objectius de l'Acord Verd.

Recomanacions Clau:

• Assumir la responsabilitat d'una política nacional amb objectius i regles vinculants per reduir l'impacte ambiental de l'atenció sanitària (p. ex., emissions de CO2 i residus farmacèutics).
• Adoptar els estàndards de qualitat de l'aire més recents de l'OMS en l'Acord Verd.

Cas d'Estudi 1: Finançament de Costos COVID-19

Aquest cas examina la resiliència del finançament del sistema competitiu neerlandès davant el xoc financer de la pandèmia.

• El xoc financer (costos addicionals, reducció d'ingressos per atenció electiva cancel·lada, i despeses massives en salut pública) es va gestionar mitjançant cinc mecanismes:
  1. Clàusula de Costos Catastròfics (Article 33 HIA): Va compensar els asseguradors per gairebé tots els costos relacionats amb la COVID-19.
  2. Contribucions de Continuïtat: Pagaments d'asseguradors a proveïdors per compensar els ingressos perduts a causa de l'atenció electiva cancel·lada o posposada.
  3. Acords de Solidaritat: Els asseguradors van compartir les diferències entre els costos reals i esperats per mantenir la competència lleial.
  4. Finançament Governamental Directe: La majoria dels costos de salut pública (EPI, proves, vacunes) van ser finançats directament per impostos, fora del sistema d'assegurança social.
  5. Càlcul Macro Ex-post: Acord de risc compartit per un any (2021) entre el govern i els asseguradors per protegir-se de la manca de càlcul dels pagaments totals de compensació de risc.
• Anàlisi: La gestió va ser efectiva i el sistema va resultar resilient. Tanmateix, les mesures van ser innecessàriament complexes i distorsionadores del mercat. Per exemple, la regulació de costos catastròfics va ser massa restrictiva perquè no incloïa la reducció de costos per l'atenció perduda, cosa que va fer que els acords de solidaritat anticompetitius fossin necessaris.

Cas d'Estudi 2: Competència i Col·laboració

Aquest cas examina com l'Autoritat Neerlandesa per als Consumidors i Mercats (ACM) concilia la competència amb la creixent necessitat de col·laboració i integració.

• La col·laboració i la integració són crucials per a la sostenibilitat i la resiliència, però poden reduir els incentius a l'eficiència i augmentar el poder de mercat.
• Guia Informal de l'ACM: Des de 2012, l'ACM ha canviat el focus de l'aplicació punitiva formal del càrtel a la prestació de guies informals (informal guidance). Aquesta guia demostra que la col·laboració i la competència són reconciliables si no van més enllà del que és estrictament necessari per a aconseguir eficiències.
• L'ACM ha permès acords sobre "Atenció Adequada al Lloc Adequat" (JZOJP) que restringeixen la competència si es basen en una anàlisi factual de necessitats, involucren totes les parts, i els objectius (qualitat, accessibilitat, assequibilitat) són verificables i públics.
• COVID-19 i Flexibilitat: Durant la pandèmia, la llei de competència es va relaxar temporalment per permetre la col·laboració necessària per a la continuïtat de l'atenció i la distribució de medicaments essencials.
• Conclusió: El reeixit ús de la guia informal i la flexibilitat demostrada durant la crisi fan que la col·laboració i la competència siguin reconciliables en el sistema neerlandès.

---

En resum, l'informe conclou que el sistema de salut neerlandès és fort en principis bàsics (accés, cobertura, qualitat) però necessita reformes estructurals urgents per abordar la complexitat de la governança, les desalineacions d'incentius financers i l'escassetat persistent de mà d'obra, especialment a la llum dels creixents reptes de la població envellida i les lliçons apreses durant la COVID-19.

PS. Només cal revisar les dades per comprendre la magnitud de la qüestió. 

Cartilla de racionament (4)

 The Ethics of Health Care Rationing: An Introduction

El llibre "The Ethics of Health Care Rationing: An Introduction", escrit per Greg Bognar i Iwao Hirose, és una introducció clara i oportuna al tema universal i inevitable del racionament de l'atenció sanitària. El racionament es produeix tant en països pobres com en els rics, i en sistemes finançats públicament com en els privats. La segona edició del llibre, publicada el 2022, inclou capítols nous sobre la discriminació per discapacitat i edat, i sobre el preu dels fàrmacs i teràpies mèdiques.

Els autors, Greg Bognar (professor sènior a la Universitat d'Estocolm) i Iwao Hirose (catedràtic d'Investigació del Canadà a la Universitat McGill), argumenten que el racionament sanitari no només és inevitable i omnipresent, sinó que també és desitjable, ja que permet l'assignació de recursos d'una manera moralment defensable. Per tal que el racionament sigui ètic, ha de basar-se en principis morals sòlids.

Estructura i Temes Clau del Llibre

El llibre examina les controvèrsies ètiques mitjançant exemples dels Estats Units, el Regne Unit i altres països. Els temes centrals abordats són:

• Quins principis distributius haurien de guiar el racionament sanitari?
• Quina relació hi ha entre l'ètica i la rendibilitat (cost-effectiveness) en l'atenció sanitària?
• Com s'hauria d'abordar la controvèrsia sobre la discriminació per discapacitat i edat?
• Com s'han de tractar les polèmiques entorn del racionament i el preu dels fàrmacs?
• S'ha de fer responsables els pacients de la seva salut?
• Com es relaciona el debat sobre la responsabilitat amb l'estatus socioeconòmic i la desigualtat social?

Els autors destaquen dos principis morals bàsics per al racionament sanitari: la maximització dels beneficis derivats de l'ús dels recursos i la justícia (fairness) en la distribució d'aquests beneficis. A continuació, es resumeixen detalladament els capítols:

Introducció i Fonaments (Capítols 1 i 2)

Capítol 1: Ètica i atenció sanitària El racionament es defineix com l'assignació controlada de recursos o béns escassos, cosa que implica limitar la seva disponibilitat. El racionament sanitari és inevitable a causa de l'escassetat dels recursos. Aquesta escassetat sorgeix de l'avanç tecnològic (que augmenta la despesa), l'ús excessiu de recursos (com els antibiòtics), i les dificultats d'accés que creen desigualtats.

El capítol utilitza l'exemple dels programes de vacunació per il·lustrar que la majoria de la gent creu que tant la maximització dels beneficis com la justícia (equitat) són consideracions morals rellevants. El racionament es manifesta en la priorització d'intervencions, serveis o fàrmacs, i només ocasionalment implica la selecció de pacients concrets (racionament a la capçalera del llit). Els autors introdueixen els conceptes d'ètica (conceptes deòntics) i conseqüencialisme (conceptes axiològics), essent el conseqüencialisme la visió que la bondat o maldat de les conseqüències determinen la correcció d'un acte.

Capítol 2: El valor de la salut Per maximitzar els beneficis, cal poder comparar l'assignació de recursos. Com que la salut no és una quantitat mesurable directament, s'ha de mesurar el valor de la salut a través del seu impacte en el benestar o la qualitat de vida (quality of life).

• Mesures de la Qualitat de Vida Relacionada amb la Salut (HRQoL): Els autors examinen mètodes per mesurar l'HRQoL, com l'EQ-5D, que descriu estats de salut mitjançant cinc dimensions.
• Mètodes d'Avaluació: Es descriuen el mètode d'escala de qualificació (rating scale), el mètode de risc estàndard (standard gamble) i el mètode d'intercanvi de temps (time trade-off). Els dos últims s'utilitzen per crear una escala d'interval que permet comparar magnituds de millora.
• QALYs i DALYs: Les avaluacions de l'estat de salut es combinen amb la durada de la vida per crear mesures ajustades a la qualitat, com els Anys de Vida Ajustats per Qualitat (QALY) i els Anys de Vida Ajustats per Discapacitat (DALY).
  • QALY: Representa un any de vida en salut plena (valor 1).
  • DALY: Mesura la càrrega de malaltia com la diferència entre la salut real i la ideal (valor 0 = salut plena, 1 = mort).
• Problema de qui preguntar: Es qüestiona si s'han d'utilitzar avaluacions de la població general, professionals sanitaris o pacients. Els pacients amb discapacitat sovint s'adapten a la seva condició, valorant-la menys negativament que la població general, la qual cosa pot generar una paradoxa en la priorització.

L'Anàlisi Cost-efectivitat (Capítols 3, 4 i 5)

Capítol 3: Ètica i anàlisi de cost-efectivitat (CEA) L'Anàlisi cost-efectivitat (Cost-Effectiveness Analysis, CEA) és l'eina principal per avaluar els beneficis per a la salut tenint en compte els costos. Es basa en la ràtio entre el cost i la unitat de benefici (normalment QALYs o DALYs).

• Aplicació: La CEA s'utilitza per crear una llista de prioritats i establir un llindar de rendibilitat.
• Controvèrsia: Els autors defensen la CEA, argumentant que no posa un valor monetari a les vides, sinó que compara el valor de les intervencions.
• Exemples d'ús: Es descriuen casos reals com el Pla de Salut d'Oregon (EUA), que intentava utilitzar la CEA per ampliar la cobertura de Medicaid, la PHARMAC a Nova Zelanda, i el NICE al Regne Unit.
• Ponderació per Equitat (Equity Weighting): Per abordar els problemes de justícia distributiva, es proposa assignar més pes moral als beneficis que recauen en els més desafavorits. Aquest enfocament es basa en el prioritarianisme.
• Descompte (Discounting): Es discuteix la pràctica de descomptar (reduir el valor) els costos i beneficis futurs en els càlculs de CEA. L'abandonament del descompte de DALYs per part del projecte Global Burden of Disease s'esmenta com un cas on els arguments filosòfics van influir en la pràctica.

Capítol 4: Discriminació per discapacitat S'aborda l'Objecció de Discriminació per Discapacitat, que al·lega que la CEA desavantatja injustament les persones amb discapacitat o malalties cròniques.

• Refutació de l'objecció: L'objecció sovint confon el valor de les persones (que és igual per a tothom) amb la qualitat de la seva vida (que pot ser menor a causa de la discapacitat). A més, la CEA normalment classifica intervencions, no pacients. La CEA tendeix a afavorir el tractament dels que tenen una qualitat de vida baixa, ja que poden aconseguir una millora major.
• Limitació de la capacitat de benefici: Es reconeix que els pacients amb discapacitat permanent poden tenir una capacitat de benefici limitada, donant lloc a una ràtio cost/QALY menys favorable per a certes intervencions que coexisteixen amb la seva discapacitat.
• Problema de Desavantatge: El veritable problema moral no és la discriminació, sinó la possibilitat que grups específics (per exemple, amb una malaltia rara) quedin desavantatjats si la seva única intervenció possible no és rendible. Es suggereix que aquest desavantatge s'ha d'abordar mitjançant la ponderació per equitat.

Capítol 5: La qüestió de l'edat Aquest capítol examina si l'edat hauria de ser un criteri per al racionament.

• Argument del "Fair Innings" (Oportunitat Justa): Aquesta visió sosté que la prioritat s'ha de donar als joves per garantir que tothom tingui l'oportunitat de viure una vida completa ("fair innings"), establint un llindar d'edat (per exemple, 70 anys).
• Edatisme Utilitari: La CEA sovint afavoreix els joves de manera natural, ja que un tractament per a un jove genera més QALYs (benefici a llarg termini) que el mateix tractament per a una persona gran. Això s'anomena edatisme utilitari.
• Ponderació per Edat (Age-Weighting): Es proposa modificar la CEA amb una ponderació per edat per reflectir la rellevància moral de l'edat.
• Racionament a la Capçalera del Llit (Bedside Rationing): L'edat esdevé crucial en situacions d'escassetat extrema, com durant la pandèmia de COVID-19. Alguns sistemes van utilitzar l'edat com a criteri (o "trencador d'empat") per a l'admissió a l'UCI.
• DALYs i Ponderació per Edat: Les primeres versions dels DALYs aplicades al projecte Global Burden of Disease utilitzaven una funció de ponderació per edat amb forma de gep (donant el màxim pes entre els 20 i 30 anys). Aquesta pràctica va ser abandonada el 2010 a causa de la controvèrsia.

Problemes d'Agregació i Distribució (Capítols 6 i 7)

Capítol 6: L'agregació dels beneficis per a la salut El principi de maximització dels beneficis es basa en la Tesi d'Agregació, que permet sumar els beneficis individuals (QALYs) per a l'avaluació moral.

• Problema de l'Agregació: Sorgeix quan petits beneficis per a un gran nombre de persones podrien superar grans beneficis per a un petit nombre. L'exemple d'Oregon de classificar l'obtenció de fundes dentals (tooth capping) per sobre de l'apendicectomia il·lustra aquesta possible implicació contraintuïtiva de la CEA.
• Problema del Nombre: Si es rebutja la Tesi d'Agregació (com en el principi de comparació per parelles), es genera el problema del nombre: hauríem de ser indiferents entre salvar moltes vides i salvar-ne una, ja que la pèrdua individual és la mateixa.
• Prioritarianisme: Es presenta com una solució que permet l'agregació (evitant el problema del nombre) alhora que dóna més pes als beneficis que recauen en els més desafavorits. Així, es mitiga la implicació contraintuïtiva de la CEA.
• Loteria Ponderada: S'examina com un mètode per assignar una "oportunitat justa" (fair chance) als individus, sent sensible al nombre sense sumar els beneficis.

Capítol 7: Responsabilitat per la salut Es qüestiona si la responsabilitat individual per la salut (per exemple, fumar o obesitat) hauria d'afectar la prioritat en l'assignació de recursos sanitaris.

• Igualitarisme de la Sort (Luck Egalitarianism): Aquesta filosofia sosté que les desigualtats degudes a la sort bruta (fora del control individual) s'han de compensar, però les degudes a la sort d'opció (resultat de decisions intencionals) no generen preocupacions de justícia. Segons aquesta visió, un fumador amb malaltia cardíaca (sort d'opció) hauria de tenir menys prioritat que un no fumador amb la mateixa malaltia (sort bruta).
• Objecció d'Abandonament (Abandonment Objection): L'igualitarisme de la sort es considera massa dur (harsh) perquè implica que la societat no té l'obligació de justícia d'ajudar aquells responsables de la seva mala sort, fins i tot si es disposa de recursos.
• Alternatives: Es proposa que la responsabilitat s'abordi fora del sistema sanitari (per exemple, mitjançant impostos elevats sobre el tabac o l'alcohol), de manera que al punt de tractament tots els pacients siguin tractats per igual.
• Gradient Social de la Salut: Es discuteix la forta correlació entre l'estatus socioeconòmic (ingressos, educació) i els resultats de salut, suggerint que la mala salut no és una "elecció" lliure, sinó que està determinada per factors socials. Això desafia la idea d'una responsabilitat individual clara i limita el paper de la responsabilitat en el racionament sanitari.

El Preu dels Fàrmacs (Capítol 8)

Capítol 8: El preu dels fàrmacs Aquest capítol, nou en la segona edició, examina el paper dels costos dels fàrmacs en el racionament i en la sostenibilitat del sistema sanitari.

• La CEA com a eina de control de preus: La CEA, mitjançant l'establiment d'un llindar de rendibilitat, pot obligar les empreses farmacèutiques a oferir descomptes (com el Patient Access Scheme del NICE al Regne Unit) per mantenir el preu d'un fàrmac dins del que la societat considera raonable.
• Contrast Japó vs. Regne Unit:
  • Japó: El govern estableix els preus mitjançant el mètode de càlcul de costos, independentment dels beneficis per a la salut, la qual cosa incentiva els fabricants a inflar els costos i pot conduir a preus extremadament alts per a fàrmacs innovadors sense comparador.
  • Regne Unit (NICE): Utilitza la CEA per avaluar la rendibilitat. La possibilitat de no ser recomanat pel NICE actua com una amenaça creïble que indueix els fabricants a negociar preus més baixos.
• Fàrmacs "Massa Barats": Es discuteix la paradoxa que preus massa baixos redueixen els marges de benefici de la indústria, cosa que pot conduir a l'escassetat mundial d'antibiòtics o a la manca d'incentius per a la R+D de fàrmacs orfes (per a malalties rares).

Conclusió

Els autors reiteren que el racionament és desitjable, ja que garanteix una assignació de recursos justa, transparent i rendible, i evita que les decisions difícils recaiguin exclusivament en els metges a la capçalera del llit. El llibre conclou que, tot i la complexitat dels principis de justícia, la rendibilitat i la justícia són ideals ètics essencials per guiar el racionament sanitari.

El llibre no pren posició sobre la millor organització o finançament del sistema sanitari, ja que els arguments presentats són independents de si el sistema és públic o privat. A més, cap argument en el llibre suggereix que l'única manera de fer front a l'escassetat sigui reduir la despesa sanitària.

PS. Tasa de fertilitat