Ara fa un mes parlava de que la mesura del cost-efectivitat d'un medicament amb el cost per any de vida ajustat per qualitat (QALY) se n'havia anat en orris. Dos factors hi havien contribuït, els preus confidencials i la superació de llindars raonables. Tot plegat posava en qüestió una dinàmica que ha durat dècades i que ha estat el referent de les agències d'avaluació de tecnologies.
Doncs bé, des d'aquí també fa temps que he explicat que calia incorporar la dimensió d'equitat i no només la d'eficiència en l'avaluació econòmica. I justament ara ha començat una nova època, on cal preguntar-nos què hem de fer quan un medicament és cost-inefectiu però en canvi pot ser una estratègia terapèutica equitativa. La metodologia és coneix com Distributional Cost-Effective Analysis (DCEA).
El resultat d'un article recent sobre teràpia genètica en anèmia de cèl·lules falciformes indica això:
Gene therapy versus Standard Of Care for females yielded 25.5 versus 15.7 (males: 24.4 vs. 15.5) discounted lifetime QALYs at costs of $2.8 million and $1.0 million (males: $2.8 million and $1.2 million), respectively, with an ICER of $176 000 per QALY (full SCD population). The inequality aversion parameter would need to be 0.90 for the full Sickle Cell Disease population for gene therapy to be preferred per DCEA standards.
El cost incremental per any de vida ajustat per qualitat està a 176.000$, i això és molt, molt per sobre del llindar. Però llavors entra en joc el paràmetre d'aversió a la diferència (inequality). Diuen que als USA està entre 0,5 i 3,0 i els porta a una conclusió diferent en termes d'equitat. He de revisar com han arribat a aquestes xifres i què signifiquen, cosa que desconec. Ho faré més endavant.
Aquest és el missatge clau en un paràgraf:
Although gene therapy priced across known costs ranging from $2.1 million to $2.8million did not meet conventional standards for cost-effectiveness, our distributional cost-effectiveness findings suggest that gene therapy could meet distributional cost-effectiveness standards based on commonly used equity weights for the U.S. setting in this price range. If one assumes similar therapeutic efficacy in patients with mild and moderate disease and patients with severe disease, once gene therapy is approved, it could be an equity-enhancing therapeutic strategy for all patients with SCD whose values and references align with pursuing this course of therapy.
Amb aquest estudi s'inicia doncs el nou paradigma necessari per a justificar preus de teràpies superiors 2 milions de $ per cas: encara que sigui cost-inefectiu, redueix les diferències en salut, malgrat no sabem quin és el nivell de diferència admisible. A aquest paradigma s'hi arriba amb una caixa negra, que és el paràmetre d'aversió a les diferències (inequality) creat per "experts". Desconec quin recorregut li espera a tot això, justificarem els preus desorbitats per motius d'equitat? Caldrà seguir-ho amb atenció.
PS. Si això resol el problema del llindar dels QALYS, alhora en crea un de nou, el del paràmetre d'aversió a la diferència, que alguns en diuen desigualtat. Com es fixa?
PS. Pregunta pertinent davant el nou fàrmac a preu 3,3 milions €, és cost-inefectiu però millora l'equitat, segur? Va dirigit a uns 520 casos de hemofilia A i 60 d'hemofilia B aproximadament. Suposa gastar el 12% del pressupost d'enguany en 580 casos.
PS. Per aquí aprop no preocupa massa ni el cost-efectivitat ni el cost-efectivitat distributiu, massa feina per un regulador que creu molt més en la discrecionalitat ad hoc com a criteri per a la presa de decisions.
