La finestra d'oportunitat de les teràpies CAR-T acadèmiques

Producció de fàrmacs de teràpia avançada des d’un hospital públic: una oportunitat per a “conduir” mercès al car-t molt més lluny

Les teràpies CAR-T s'han estès amb gran rapidesa. Una mostra clara del seu gran potencial. Al discurs del Dr. Manuel Juan a la Reial Acadèmia de Ciències Mèdiques trobareu una explicació precisa del que signifiquen i sobretot de l'oportunitat per a desenvolupar CAR-T acadèmiques, lluny de tota patent.

La qualificació regulatòria fa que quasi sigui obligatori que els fàrmacs (al menys en la seva forma “autoritzada”) es facin i es distribueixin a través de les empreses farmacèutiques, però els CAR-T autòlegs tenen un conjunt de característiques que haurien de posar en dubte la idoneïtat en molts casos de la producció comercial, i per tant haurien de justificar que pogués haver, al menys en alguns casos, propostes principalment ofertes des dels propis hospitals i universitats (el que s’anomena propostes  acadèmiques”)

Sobre el cost:

 Cal pensar que gran part de l’alt cost d’aquests productes es deriva de les multimilionàries xifres que la farmaindústria ha pagat i/o estan invertint per aquests productes acadèmics a les institucions acadèmiques que fan els primers passos en la demostració de la seva funció. Pel moment totes les propostes han estat inicialment desenvolupades des dels hospitals i les universitats i han estat “comprades” per les companyies per a portar-les al mercat. Sens dubte aquestes “adquisicions inicials d’alt nivell”13 (cal recordar que per exemple Gilead va adquirir Kite per 11.900 milions de dòlars a l’agost del 2017) condiciona el preu i la rendibilitat de les propostes possibles. Si seguim en el mateix procés per futurs CAR-T ens trobarem amb productes efectius, però malauradament que no es desenvoluparan pel seu alt cost i per la baixa rendibilitat esperable.

i l'oportunitat:

 Estem davant de molts aspectes que cal tenir en compte si volem que el futur del CAR-T vagi més enllà de les malalties hematològiques més prevalents. En l’actualitat estem davant d’una situació a on hem de veure una oportunitat de futur. Els CART acadèmics gràcies a l’esforç de l’equip  ultidisciplinari dels Hospitals HCB, HSJD i altres de l’estat espanyol, han demostrat ser una alternativa possible. La possibilitat de l’exenció hospitalària és i ha de ser un primer pas per aconseguir una  autorització centralitzada. La designació PRIME (Priority Medicine) del CAR-T ARI-000120, pensada per acompanyar als promotors cap aquesta autorització centralitzada, ha obert aquesta via de l’ EMA per primer cop per a un producte acadèmic. Ara cal aconseguir que aquesta aprovació s’obtingui, sent un dels principals reptes actuals del nostre equip, tot i que segueix sent “tractar els nostres pacients” el nostre principal objectiu.

Enhorabona per la iniciativa, tant de bo n'hi hagués moltes més que fossin exitoses. 

Eggleston al KBR

La teràpia cel·lular s'enlaira

 The next-generation CAR-T therapy landscape

He parlat del receptor antígen quimèric en diverses ocasions. Les teràpies CAR-T representen un avenç extraordinari però ha estat difícil fins ara aplicar-ho a tumors sòlids, degut a problemes de seguretat i eficàcia. Aixo està canviant per moments i a aquest article podeu trobar la referència als 200 actius en marxa. Fixeu-vos que el concepte financer ja es troba normalitzar a la literatura clínica, enlloc de parlar d'assaigs clínics en curs.

El plantejament és divers, segons es tracti de l'origen de les cèl·lules, alogèniques o autòlogues. Per altra banda, l'edició genètica i la biologia sintètica ofereixen millores substancials a la tecnologia CAR-T existent i això fa que se superin limitacions anteriors.

El creixement del mercat de les teràpies CAR-T ha estat impressionant. A aquest gràfic podeu veure com apareix el 2017, el 2021 es troba a 1.700 milions de $ i es preveu que arribi a 7.500 milions de $ el 2027, amb creixements de 33% cada any.

Cal preguntar-nos com afectarà això i fins a quin punt les CAR-T acadèmiques poden consolidar-se en aquest entorn o restaran marginals. Per ara no tinc resposta.

CAR-T a preu assequible

Cutting-edge CAR-T cancer therapy is now made in India — at one-tenth the cost

Les teràpies CAR-T són una realitat i han modificat substancialment el curs de tractament del càncer. A la confrontació acadèmia-indústria s'hi afegeix ara un altre actor: Inmuno ACT, a Nature podeu trobar el detall del que representa: oferir el tractament a la desena part del seu cost. Després de l'acord amb l'hospital Clínic, amb Inmuneel (també de la Índia), ara aquesta empresa amb connexions amb el gegant industrial Tata, ofereix un salt rellevant.

NexCAR19 is similar to its US counterparts, yet distinct in key ways. Like four of the six CAR-T therapies approved by the US Food and Drug Administration (FDA), it is designed to target CD19, a marker found on B-cell cancers2. However, in existing commercial therapies, the antibody fragment at the end of a CAR is typically from mice, which limits its durability because the immune system recognizes it as foreign and eventually eliminates it. Therefore, in NexCAR19, Dwivedi and her colleagues added human proteins to the mouse antibody tips.

Tot plegat és l'anunci de la innovació que ve. Estem acostumats a que Índia i Xina siguin subministradors de principis actius genèrics. En realitat s'està teixint la base perquè els medicaments innovadors sorgeixin allà amb agilitat. I no només medicaments, també els subministraments mèdics.

 Joana Biarnés

El pensament il·lusori sobre els preus de les teràpies genètiques

Sources of Innovation in Gene Therapies — Approaches to Achieving Affordable Prices

Miro el NEJM  i em trobo un article sobre com pagar la innovació farmacèutica que ve, tema molt important del que no s'en parla prou. I allà es recorda el seu origen: 

All gene therapies approved in the United States thus far have their origins in academic institutions or spinoffs from such institutions that developed indispensable know-how and underlying forms of  technology

 I també recorda l'alt preu pagat per l'adquisició d'aquestes noves empreses amb l'expectativa de preus desorbitats.

Pharmaceutical manufacturers have actively participated in latest age clinical development and testing of the approved gene therapies, and a few have played major roles in expanding the market for these therapies, often by buying smaller companies. The costs associated with these acquisitions and licensing agreements can be very high. For example, Gilead was reported to have acquired Kite Pharma (which had rights to axicabtagene ciloleucel and brexucabtagene autoleucel) for $11.9 billion, and Novartis acquired AveXis (which had rights to onasemnogene abeparvovec) for $8.7 billion. The costs of such intellectual property are largely driven by the absence of limits on drug prices in the U.S. market. The resulting high prices can impose an enormous acute financial burden on patients and payers.

I després explica què fer. Una primera opció seria produir acadèmicament teràpies genètiques. L'exemple CAR-T ens sonarà familiar, i cita Suïssa però s'oblida l'Hospital Clínic i de l'Hospital de Sant Pau:

 The cost to produce tisagenlecleucel, for example, was estimated at approximately $70,000 — a fraction of the therapy’s current prices in the United States and Europe. One approach would be for academic and other research institutions to conduct or contract out late-stage development activities — such as managing clinical trials, corresponding with and submitting applications to the FDA, and manufacturing — for publicly funded treatments that they discover. University hospitals in Switzerland have formed an alliance to manufacture gene therapies in-house to reduce costs and improve accessibility.

L'altra opció seria, llicenciar:

 Regulators and policymakers could encourage institutions that receive federal funding to engage in nonexclusive licensing for certain key platform innovations that are part of the gene-therapy processes they have developed, in keeping with their mission and in recognition of the public funding that supports such discoveries. Licensing to multiple manufacturers would spur competition, which could help improve the technology over time and contain treatment prices.

I la tercera, compra conjunta

A third approach would be to facilitate systemwide price negotiation for gene therapies. In industrialized countries that have mechanisms for drug-price negotiation, prices for such therapies are high but still generally lower than prices in the United States 

Més que opcions possiblement són desitjos. La darrera seria la mesura més definitiva de totes.  Les multinacionals són globals, els mercats locals. Però tot i així ens enfrontaríem a gestionar amb transparència la discriminació de preus per part dels pagadors i reguladors. Implica un govern planetari inexistent, i si existís potser l'altra part no voldria negociar...

En definitiva, d'això s'en diu "wishful thinking", pensament il·lusori. D'il·lusió també en viu el NEJM.

Imatge per guardar i ensenyar quan calgui explicar d'on venen les innovacions...

PD. Fa uns cinc anys vaig fer una conferència on vaig explicar com la farmàcia hospitalària s'enfrontava a un canvi en la funció de producció. I aquest canvi seria provocat inicialment pel receptor antígen quimèric per a les cèl·lules T, CAR-T. Es van sorprendre força. Els temps passa i confirma el que vaig dir. El que sorprèn és que no s'hagi formalitzat com a tal aquest canvi i no es plantegi un canvi organitzatiu profund on s'analitzin les economies d'escala i aprenentatge possibles.

Exposició a Barcelona

Error

La imperfecció humana ens porta a cometre errors, ningú no és perfecte. Ara bé, quan un està avisat i persisteix, aleshores cal buscar-ne els motius. La introducció del copagament per recepta representa un impost pels malalts. És així, podeu mirar-ho per on vulgueu, al final és un impost que sorgeix fruit que algú ha anat al metge i li han prescrit un medicament. I per tant un pot estar o no d'acord amb més impostos, i si aquests han de ser els malalts qui els paguin, i si han de ser els malalts catalans, però el copagament acordat ahir és això.
El meu interès avui no és pas en aquesta qüestió fiscal, el que em preocupa especialment és que algú consideri que això modera el consum. És a dir, que algú pensi que una vegada un metge ha prescrit una recepta el que convé és no anar-la a cercar a la farmàcia. Promoure la ruptura de la relació de confiança metge-pacient mitjançant incentius als darrers em sembla que és el principal error que caldrà esmenar en el futur, un error que pot costar car. I si algú creu que els metges fan una prescripció inacurada, aleshores el que cal és actuar sobre ells i no sobre els pacients.

PS. En la mesura que la pressió fiscal ha pujat des d'ahir a Catalunya, algú convindria que calculés novament el cost-benefici de viure aquí i potser se'n durà una sorpresa. Potser per això ningú no ho calcula.

PS. I ara sabem també que els catalans i valencians rescatarem les autopistes de peatge madrilenyes amb els peatges de les nostres autopistes. Hi haurà un allargament de concessió que ja va caducar fa 20 anys!. Cada vegada que passis per la barrera del peatge recorda que els madrilenys et fan pagar per ells. Ja n'hi ha prou, ho torno a dir, no amb els meus diners.

PS. La carta del darrer adéu d'un broker de Goldman Sachs tal com s'ha publicat al NYT, una peça més per entendre el moment.

Why I Am Leaving Goldman Sachs

By GREG SMITH

Published: March 14, 2012, NEW YORK TIMES

TODAY is my last day at Goldman Sachs. After almost 12 years at the firm — first as a summer intern while at Stanford, then in New York for 10 years, and now in London — I believe I have worked here long enough to understand the trajectory of its culture, its people and its identity. And I can honestly say that the environment now is as toxic and destructive as I have ever seen it.

Share your thoughts.

To put the problem in the simplest terms, the interests of the client continue to be sidelined in the way the firm operates and thinks about making money. Goldman Sachs is one of the world’s largest and most important investment banks and it is too integral to global finance to continue to act this way. The firm has veered so far from the place I joined right out of college that I can no longer in good conscience say that I identify with what it stands for.

It might sound surprising to a skeptical public, but culture was always a vital part of Goldman Sachs’s success. It revolved around teamwork, integrity, a spirit of humility, and always doing right by our clients. The culture was the secret sauce that made this place great and allowed us to earn our clients’ trust for 143 years. It wasn’t just about making money; this alone will not sustain a firm for so long. It had something to do with pride and belief in the organization. I am sad to say that I look around today and see virtually no trace of the culture that made me love working for this firm for many years. I no longer have the pride, or the belief.

But this was not always the case. For more than a decade I recruited and mentored candidates through our grueling interview process. I was selected as one of 10 people (out of a firm of more than 30,000) to appear on our recruiting video, which is played on every college campus we visit around the world. In 2006 I managed the summer intern program in sales and trading in New York for the 80 college students who made the cut, out of the thousands who applied.

I knew it was time to leave when I realized I could no longer look students in the eye and tell them what a great place this was to work.

When the history books are written about Goldman Sachs, they may reflect that the current chief executive officer, Lloyd C. Blankfein, and the president, Gary D. Cohn, lost hold of the firm’s culture on their watch. I truly believe that this decline in the firm’s moral fiber represents the single most serious threat to its long-run survival.

Over the course of my career I have had the privilege of advising two of the largest hedge funds on the planet, five of the largest asset managers in the United States, and three of the most prominent sovereign wealth funds in the Middle East and Asia. My clients have a total asset base of more than a trillion dollars. I have always taken a lot of pride in advising my clients to do what I believe is right for them, even if it means less money for the firm. This view is becoming increasingly unpopular at Goldman Sachs. Another sign that it was time to leave.

How did we get here? The firm changed the way it thought about leadership. Leadership used to be about ideas, setting an example and doing the right thing. Today, if you make enough money for the firm (and are not currently an ax murderer) you will be promoted into a position of influence.

What are three quick ways to become a leader? a) Execute on the firm’s “axes,” which is Goldman-speak for persuading your clients to invest in the stocks or other products that we are trying to get rid of because they are not seen as having a lot of potential profit. b) “Hunt Elephants.” In English: get your clients — some of whom are sophisticated, and some of whom aren’t — to trade whatever will bring the biggest profit to Goldman. Call me old-fashioned, but I don’t like selling my clients a product that is wrong for them. c) Find yourself sitting in a seat where your job is to trade any illiquid, opaque product with a three-letter acronym.

Today, many of these leaders display a Goldman Sachs culture quotient of exactly zero percent. I attend derivatives sales meetings where not one single minute is spent asking questions about how we can help clients. It’s purely about how we can make the most possible money off of them. If you were an alien from Mars and sat in on one of these meetings, you would believe that a client’s success or progress was not part of the thought process at all.

It makes me ill how callously people talk about ripping their clients off. Over the last 12 months I have seen five different managing directors refer to their own clients as “muppets,” sometimes over internal e-mail. Even after the S.E.C., Fabulous Fab, Abacus, God’s work, Carl Levin, Vampire Squids? No humility? I mean, come on. Integrity? It is eroding. I don’t know of any illegal behavior, but will people push the envelope and pitch lucrative and complicated products to clients even if they are not the simplest investments or the ones most directly aligned with the client’s goals? Absolutely. Every day, in fact.

It astounds me how little senior management gets a basic truth: If clients don’t trust you they will eventually stop doing business with you. It doesn’t matter how smart you are.

These days, the most common question I get from junior analysts about derivatives is, “How much money did we make off the client?” It bothers me every time I hear it, because it is a clear reflection of what they are observing from their leaders about the way they should behave. Now project 10 years into the future: You don’t have to be a rocket scientist to figure out that the junior analyst sitting quietly in the corner of the room hearing about “muppets,” “ripping eyeballs out” and “getting paid” doesn’t exactly turn into a model citizen.

When I was a first-year analyst I didn’t know where the bathroom was, or how to tie my shoelaces. I was taught to be concerned with learning the ropes, finding out what a derivative was, understanding finance, getting to know our clients and what motivated them, learning how they defined success and what we could do to help them get there.

My proudest moments in life — getting a full scholarship to go from South Africa to Stanford University, being selected as a Rhodes Scholar national finalist, winning a bronze medal for table tennis at the Maccabiah Games in Israel, known as the Jewish Olympics — have all come through hard work, with no shortcuts. Goldman Sachs today has become too much about shortcuts and not enough about achievement. It just doesn’t feel right to me anymore.

I hope this can be a wake-up call to the board of directors. Make the client the focal point of your business again. Without clients you will not make money. In fact, you will not exist. Weed out the morally bankrupt people, no matter how much money they make for the firm. And get the culture right again, so people want to work here for the right reasons. People who care only about making money will not sustain this firm — or the trust of its clients — for very much longer.

Greg Smith is resigning today as a Goldman Sachs executive director and head of the firm’s United States equity derivatives business in Europe, the Middle East and Africa.

A version of this op-ed appeared in print on March 14, 2012, on page A27 of the New York edition with the headline: Why I Am Leaving Goldman Sachs.

Khan el-Khalili based drug pricing

When is it too expensive? Cost-effectiveness thresholds and health care decision-making

In one week of difference, the same technology: CAR T-cells has had two different options for drug pricing. Last week, under NICE review the answer was no to Gilead, and yesterday was yes to Novartis. The first paradigm applied to Yescarta is well known: marginal effectiveness should be acceptable at an affordable cost (NICE). The second one applied to Kymriah is based on preferences and willingness to pay under confidential prices. It is also a well known system specially at bazaars like Khan el-Khalili in Cairo.
This is an example of how two systems are applied in practice and nobody cares about it. I'm concerned about transparency, and that's why I can't understand why with public money the expenditure is confidential. I would agree if somebody explain the budget impact that have been agreed, otherwise with public money Kahn el-Khalili system is not acceptable. After more than four decades, Torrance would ask himself if all this effort on cost-effectiveness analysis has had any sense to arrive at this point.
Anyway, the remaining question is: when is too expensive? This is precisely what this editorial asks. And the and the answer (?) is:

For deciding whether something is too expensive, thresholds are crucial. Depending on which perspective is taken, the word ‘threshold’ may either refer to the consumption value of health or the marginal cost-effectiveness of current spending. 

This is a standard health economics perspective that no health politician nowadays will buy. Right now they are not buying the idea, and I think that they prefer confidential prices. It allows to reflect power,  discretionality, or even worse arbitrariness. Khan el-Khalili system has won.

Alternative payment models for pharmaceuticals

Outcomes-based reimbursement for gene therapies in practice: the experience of recently launched CAR-T cell therapies in major European countries

Kymriah® and Yescarta® have relatively uniform list prices across the EU5, and are reimbursed according to their marketing authorisations. In France and the UK, reimbursement is on the condition of collecting additional data (at the cohort level) and subject to future reassessments; elsewhere, rebates (Germany) or staged payments (Italy and Spain) are linked to individual patient outcomes.

 Kymriah® and Yescarta® were two of the subject therapies used to pilot and validate the Valtermed system for roll-out in November. Kymriah® is reimbursed in the Spanish NHS through two outcomesbased, staged payments based on data collected through the Valtermed system: one at the time of treatment (reported to be 52% of the total €320,000 ), and a second payment at 18 months (reportedly the remaining 48%), provided that the patient has achieved and sustained a complete response to the treatment. Yescarta® was approved for reimbursement in July 2019, and follows a similar approach to Kymriah®, however, with payments linked to survival as collected through Valtermed: reportedly a first payment of €118,000, and a second payment of €209,000

 Adolf Mas (1907) exhibition at KBR

Repairing DNA: a review

The promise and challenge of therapeutic genome editing

Jenifer Doudna publishes a must read review article on genome editing in Nature this week. 

Current clinical trials using the CRISPR platform aim to improve chimeric antigen receptor (CAR) T cell effectiveness, treat sickle cell disease and other inherited blood disorders, and stop or reverse eye disease. In addition, clinical trials to use genome editing for degenerative diseases including for patients with muscular dystrophy are on the horizon.

 Notably, all of the genome-editing therapeutics under development aim to treat patients through somatic cell modification. These treatments are designed to affect only the individual who receives the treatment, reflecting the traditional approach to disease mitigation. However, genome editing offers the potential to correct disease causing mutations in the germline, which would introduce genetic changes that would be passed on to future generations.

 At the time of writing, international commissions convened by the World Health Organization (WHO) and by the US National Academy of Sciences and National Academy of Medicine, together with the Royal Society, are drafting detailed requirements for any potential future clinical use.

Meanwhile, CRISPR is closer than you think.

Fig. 1: Ex vivo and in vivo genome editing to treat human disease.

Fig. 2: The genome editing toolbox.

Fig. 3: Emerging tools.

Fig. 4: Editing the human germline.

Quin hauria de ser el preu adient dels medicaments?

 The Right Price: A Value-Based Prescription for Drug Costs

Ara que la FDA acaba d'aprovar la primera teràpia d'edició genètica mitjançant CRISPR per anèmia de cèl·lules falciformes, ja sabem el preu que ha decidit VERTEX, l'empresa comercialitzadora, 2,2 milions $. A Catalunya poden haver-hi unes 240 persones afectades i per tant l'impacte pressupostari del cost del tractament seria de més de 500 milions (si el preu final fos el que diuen ara). Aquesta és la dimensió del problema que s'acosta. La EMA l'aprovarà el mes de març proper.

Quin hauria de ser el preu adient d'un medicament?. Bona pregunta per un moment com aquest.  Aquesta és precisament la qüestió que tracta un llibre de Peter Neumann et al. que he llegit recentment. Es tracta d'una obra per a tots els públics centrada als USA però que també va més enllà. L'índex ja dona una idea:

PART I. THE ECONOMICS OF PRESCRIPTION DRUGS

1.Introduction

2.The Prescription Drug Market

3.Proposed Solutions for Rising Drug Prices

4.Measuring the Value of Prescription Drugs

PART II. EXPERIENCES MEASURING A DRUG’S VALUE IN THE US AND ABROAD

5.Measuring Drug Value: Whose Job Is It Anyway?

6.Institute for Clinical and Economic Review

7.Other US Value Assessment Frameworks

8.Do Drugs for Special Populations Warrant Higher Prices?

PART III. GETTING TO VALUE-BASED PRICING FOR DRUGS

9.Improving Value Measurement

10.Aligning Prices With Value

11.The Path Forward

La tercera part m'ha interessat especialment perquè planteja qüestions sobre els QALYs que repetidament he explicat en aquest blog, i diu:

If QALYs were a person, they might receive a lot of hate mail. People complain that QALYs are not patient-focused, that they are used as rationing tools by health insurers, and that putting numbers on people’s health is dehumanizing. “The entire superstructure of the QALY methodology is built upon philosophical sand,” wrote one critic in 2019. As we have seen, the use of cost-per-QALY ratios by payers to inform drug coverage and pricing decisions attracts intense opposition in some quarters.

El racionament existeix però hipòcritament ningú en vol parlar, diu.  I els QALYs tenen problemes però,

A philosopher and ethicist, Peter Singer, has observed (with apologies to Winston Churchill), QALYs may be the worst way to measure health, except for all of the others.

I així és. Som davant d'un llibre d'interès, especialment per a reguladors acabats d'arribar al càrrec i no tenen temps de llegir i s'enfronten al pànic escènic. És un llibre relativament curt que ajudarà a posar les idees en el context acurat.

PS. Tinc la impressió que cal superar la lògica del preu i anar cap una concepció diferent de contracte públic de subministrament de teràpies. Ho he explicat en altres ocasions i en canvi aquest llibre no ho reflecteix.

PS. Tinc la impressió que estem davant d'una teràpia amb gran potencial d'efecte crida, molt preocupant. Encara som a temps per regular-ho i evitar que passi com amb els peruans i el CAR-T. O es fa abans o ja serà massa tard i es farà malament.

PS. Aquí teniu un exemple de recerca en un àmbit on ja s'ha trobat la solució, i per tant és inapropiat invertir-hi. Ara bé, algú no se n'ha volgut adonar i uns altres hi estan abocant diners. Trobo a faltar informes sobre recerca fútil.  Si voleu conèixer com s'ha arribat a la solució, ho trobareu aquí.

PS. Antic post sobre guerra injusta, per rellegir ara mateix.

 

Living drugs

The Promise and Price of Cellular Therapies

The op-ed of The New Yorker provides a clear understanding of the development of CAR-T therapies and the birth of a new class of drugs: the "living drugs". Their implications are huge, from manufacturing to pricing. A must read or listen.

Sopa de lletres

A l'Economist ens diuen que cada dia tenim més aprop la prova que ens permetrà disposar del genoma complet d'una persona en quinze minuts a 1.000 €. Separar el que hi ha de cert del que té de desig per l'empresa que els subministra la informació i per la que cotitza en borsa, esdevé complicat per ara. En qualsevol cas, ens parlen d'una tecnologia alternativa a l'amplificació i seqüenciació de ADN, mitjançant nanopors.
Un investigador de la Universitat d'Oxford ja té l'empresa muntada des de fa 5 anys, Oxford nanopore. Aquí segons la llei de la ciència, ja no estaria a la Universitat o no tindria l'empresa, recordeu el que deia fa uns dies.
El procés és realment extraordinari, es tracta de llegir 3 mil milions de lletres A,C,G,T de l'alfabet genètic! Però més enllà de la fascinació científica i tecnològica algú convé que es pregunti ara i no més endavant per què serveix tot això. I la pregunta cal fer-la en concret, repetim-ho una vegada més: quina és l'efectivitat de la prova per a ....?
Quan més tardem en ser capaços en respondre a això, més aviat ens trobarem amb el test al carrer sense capacitat ni interès social per a trobar una resposta. Convé evitar que la fascinació per 3 mil milions de lletres capturi tota la nostra atenció i acabi creant un món inexistent de probabilitats no contrastades i inútils, que alhora ens costi molt car.

PD. La notícia de la mort accidental d'en Phil Musgrove ha estat un cop dur per aquest matí. Vaig conèixer Phil fa molts anys. Era una persona culta que oferia hospitalitat i bona conversa. Al Banc era la persona de referència per a Amèrica Llatina. Era una persona sensata i respectada, capaç de capturar l'atenció del públic amb un llenguatge i dicció clar. La capacitat per a transmetre coneixement d'economia de la salut en conferències per a públics diversos era de les més grans que he conegut. Els seus llibres i articles evitaven la tendència del moment sense més i en l'entorn nord-americà era capaç de contrarestar les prescripcions a favor de la competència en sanitat per criteris basats en les realitats dels països i de l'economia de la salut. Això li va implicar més d'una crítica.
Recordaré ara dues contribucions seves. L'informe del Banc Mundial, Investing in Health del 1993, o el de la OMS World Health Report 2000 – Health Systems: Improving Performance, que tanta polèmica va generar. Fixeu-vos que les idees que van introduir aquests dos informes segueixen vigents passats els anys. Podeu veure el seu CV. i també un text suggerent sobre assegurança privada voluntària, al cap 6 d'aquest llibre del WB.
Ho he sabut per HA però podeu trobar més notícies a la web. Va ser a les cascades d'Iguazú quan una embarcació turística va bolcar i dues persones van morir.
El recordarem per sempre.

El medicament més car de la història de la humanitat

A Europa s'ha aprovat un nou medicament per tractar la deficiència de lipoproteinlipasa.Una malaltia que afecta 1-2 persones de cada milió, diuen. El tractament sortirà a un preu ajustat  de 1.250.000 euros a pagar durant els cinc anys que dura. El motiu d'aquest preu tant alt és que el "mercat" és estret i per això a més a més té deu anys més de comercialització exclusiva. Es desconeixen detalls d'efectivitat i per tant encara menys del cost efectivitat. Intueixo que el llindar del NICE resultarà dificil de passar, però disposen d'excepcions que potser seran d'aplicació. Aquí caldrà veure com es resol, però ja ho puc aventurar. El govern central ho aprovarà i les comunitats autònomes (sense pressupost) ho hauran d'afrontar. Mentrestant la reflexió sobre el racionament fonamentat es deixarà per un altre dia. Ho deixo dit.

PS. A FT m'expliquen que l'aprovació del medicament ha estat controvertida. Només 27 persones a l'assaig clínic.  La primera decisió va ser de rebuig, la posterior aprovació només va dirigida a aquells que sofreixin pancreatitis repetida. Al ser la primera teràpia gènica aprovada, cal estar atents a la seguretat. Un vector viral permet aplicar el gen de la proteína a les cel.lules musculars.

PS. Estigueu alerta. Si ja sabem que els hospitals concertats no cobraran aquest mes de juliol els 345 milions de euros de la Generalitat, els propers dies podem veure un procés singular anomenat: AUTORESCAT. No cerqueu el terme al diccionari, és nou. Serem l'únic país del món que demanem liquiditat als veïns perquè ens la donin amb els nostres diners!!!. És indignant haver d'admetre que tenim 42 mil milions de deute públic, que podem cancel.lar amb dos anys i mig de cop sense cap problema. Només necessitem que no ens prenguin els 16 mil milions anuals de dèficit fiscal, i ens tornin els que ja ens han pres. Avui ho explica amb tot detall FT.:

“If there is anyone who believes the problem is Spain’s territorial structure they haven’t understood anything,” Andreu Mas Colell, a former Harvard economics professor and now the Catalan government finance chief, told the FT. “We are being treated as subjects not partners,” he said after a bruising meeting with Mr Montoro.
Mr Mas Colell argues that the Catalan government now contributes much more to the central government than it receives. He wants to see the Catalans gain the right to collect their own taxes, much like the Basques.
The Basque government collects nearly all taxes and has kept its debt and regional deficit under control, providing high-quality public services but transferring about eight times less per capita to the Spanish fiscal pot than the Catalans. In the future, Mr Mas Colell says, Catalonia should have the same right to raise taxes and contribute less than the €16bn, or 9 per cent of regional GDP, it sends to Madrid each year.

I com que no ens els tornaran i ens els seguiran prenent, s'ha acabat el bròquil, és l'hora de dir tots plegats cordialment només una paraula: Adeu-siau.

PS. En aquests moments tant difícils només em tranquilitza tenir el conseller d'economia que tenim. Només ell podia encabir avui a FT un missatge com aquest el mateix dia que un ministre es troba amb un altre ministre i que es quedarà de pedra quan ho vegi.

PS. Ja sabeu que he manifestat repetidament que les vendes a curt s'havien de prohibir el 2008, a l'inici de la crisi. Ho fan ara i només per tres mesos...

Caiguda lliure

Veig aquesta crisi econòmica com una evolució cap una tendència que ha vingut per quedar-se. Si fem cas a Expansión, a Catalunya el 2010 la renda per càpita va disminuir un 3,08 %. L'any 2009 el PIB va caure un 4%. I resulta que el PIB per habitant de Catalunya del 2009 va retrocedir a nivells de feia 3 anys, i amb l'estadística d'IDESCAT a preus corrents!. És un fet, i ningú pot ser qualificat de pessimista quan esmenta aquesta realitat. Alguns veuen que ja s'ha aturat la destrucció d'ocupació i és evident que aquest hauria de ser el primer símptoma d'un canvi de tendència. Però les dades són per ara febles i interessades.
Ara resultarà que la despesa sanitària respecte el PIB augmentarà, però no perquè augmenti el numerador sinó perquè disminueix el denominador.

"Caiguda lliure" és el títol del llibre de l'Stiglitz que tinc per llegir damunt la taula. El problema és com t'aixeques, no només saber com has caigut quan ja ets a terra. Alguns ja han sabut aixecar-se, nosaltres per ara ni idea. Bé no pas tothom, alguns ja publiquen com serà Catalunya després de la crisi.(?)
Voldria pensar que tenim la capacitat de capgirar la direcció d'aquesta caiguda, però no ho sé veure per ara mentre ens costi tant car de mantenir els veïns.

PD. A Catalunya s'adopta la recepta Krugman per la via dels fets consumats en un sol any i per a l'ocupació pública i parapública. Reduccció d'un 5% del sou d'empleats+ 3% d'inflació+12% d'espoli fiscal= 20% . Bé diguem-ho millor, en realitat, el 8% es reducció de capacitat adquisitiva en un any (recepta Krugman), i la resta és reducció de "benestar" fruit de serveis públics insuficients per dèficit fiscal (que merma la capacitat adquisitiva perquè cal suplir-la amb altres serveis o que limita el benestar i creixement futur). Però encara  són els salaris massa alts?

PD. Per cert al document de FAES (res a veure amb les píndoles) que m'arriba sense demanar-lo, trobem  Elorriaga, falàcies sense embuts:

Cuando una persona o una fuerza política critican por excesivas o por escasas las balanzas fiscales entre los distintos territorios que integran una misma nación, lo que están haciendo, en principio, es manifestar su discrepancia con la progresividad de la estructura de ingresos impositivos o con el alcance redistributivo del gasto público. Para reducir la balanza fiscal de un territorio más próspero que el resto bastaría con disminuir el volumen total de la actividad financiera del sector público (la balanza fiscal arroja un saldo menor si los recursos administrados por el sector público son el 25% del PIB que si son el 50%, permaneciendo las demás características iguales), con reducir la progresividad del sistema tributario o con limitar el efecto redistributivo de los gastos. Cualquiera de estas tres acciones tendría la misma consecuencia: disminuiría la aportación de los residentes en esa región al sostenimiento de los gastos públicos necesarios en las regiones menos prósperas.

Alerta:

En este debate las diferencias ideológicas son consustanciales y, razonablemente, las posiciones de unos y otros serán distintas. Pero si de lo que discutimos es de las bases
de articulación del Estado, sólo el acuerdo entre las dos grandes fuerzas políticas tiene la fuerza legitimadora suficiente para transformarlas. No existe un criterio de equidad financiera incuestionable, ni unos niveles óptimos de imposición para cualquier tiempo y circunstancia desde una perspectiva de eficiencia. Lo que sí existe en una democracia son unos procedimientos legítimos que exigen que la estructura de ingresos y gastos públicos sea debatida y aprobada con transparencia entre los representantes de la soberanía.

Ha quedat clar?. Algú sap què hi fem en una "democràcia" on només ens volen per pagar impostos?

Tocarà fer les maletes?