Els medicaments que venen i els que ja s'han aprovat el 2023

És bo fer una ullada a quins són els medicaments que previsiblement s'aprovaran l'any 2024, i els de Nature diuen que són aquests:

Medicaments per aprovar el 2024

Biologic name	Sponsor	Properties	Indication	Timing
Zolbetuximab	Astellas	Claudin 18.2-targeted mAb	Gastric cancer	January
Lifileucel	Iovance	Tumour-infiltrating lymphocyte therapy	Melanoma	February
Resmetiroma	Madrigal/Synta	Thyroid hormone receptor β agonist	NASH	March
Sotatercepta	Merck & Co./Acceleron	Fusion protein ligand trap for TGF-β superfamily	PAH	March
mRNA-1345a	Moderna	mRNA-based vaccine	RSV prevention	April
Donanemaba	Eli Lilly	Amyloid-β-targeted mAb	Alzheimer disease	Q1
EB-101a	Abeona	Gene therapy with COL7A2 transgene	RDEB	May
Patritumab deruxtecana	Merck & Co.	HER3-targeted ADC	NSCLC	June
Imetelstat	Geron	Telomerase inhibitor	Transfusion-dependent anaemia with MDS	June
Tarlatamaba	Amgen	DLL3 × CD3 T-cell engager antibody	SCLC	June
Fidanacogene elaparvoveca	Pfizer/Spark	AAV-based gene therapy with factor IX transgene	Hemophilia B	Q2
Bentracimaba	Laboratoires SERB	Ticagrelor-neutralizing antibody	Drug toxicity	1H
Crovalimaba	Roche	C5-targeted mAb	PNH	July
Danicopana	AstraZeneca/Alexion	Factor D inhibitor	PNH	July
Midomafetaminea	MAPS	MDMA	PTSD	August
Xanomeline plus trospium	Karuna/BMS	Muscarinic receptor modulators	Schizophrenia	September
Acoramidis	BridgeBio	TTR stabilizer	TTR amyloidosis	December
Marstacimab	Pfizer	TFPI-targeted mAb	Haemophilia A and B	Q4
Afamitresgene autoleucela	Adaptimmune	MAGE-A4-targeted autologous, engineered T cell therapy	Synovial sarcoma	2024

aBreakthrough designated drug. AAV, adeno-associated virus; ADC, antibody–drug conjugate; mAb, monoclonal antibody; MDS, myelodysplastic syndromes; NASH, non-alcoholic steatohepatitis; NSCLC, non-small-cell lung cancer; PAH, pulmonary arterial hypertension; PNH, paroxysmal nocturnal haemoglobinuria; PTSD, post-traumatic stress disorder; RDEB, recessive dystrophic epidermolysis bullosa; RSV, respiratory syncytial virus; SCLC, small-cell lung cancer; TFPI, tissue factor pathway inhibitor; TTR, transthyretin. Source: BioMedTracker and press releases.

També és bo de veure què ha passat amb l'aprovació de medicaments per la FDA el 2023 i resulta que s'ha arribat a 55 nous medicaments, una xifra considerable si observem el que passava els anys anteriors, només superada el 2018

Fig. 1 | 30 years of novel FDA approvals. Annual numbers of new molecular entities (NMEs) and biologics license applications (BLAs) approved by the FDA’s Center for Drug Evaluation and Research (CDER). See Table 1 for new approvals in 2023. Products approved by the Center for Biologics Evaluation and Research (CBER), including vaccines and gene therapies, are not included in this drug count (Table 2). Source: FDA.

Fig. 2 | CDER approvals by therapeutic area. Indications that span multiple therapeutic areas are classified under only one, based on which FDA office and division reviewed the approval application. Sources: Nature Reviews Drug Discovery, FDA.

Fig. 3 | CDER approvals by modality. Small molecules, including peptides of up to 40 amino acids in length, and oligonucleotides are approved as new molecular entities (NMEs). Protein-based candidates are approved through biologics license applications (BLAs). mAb, monoclonal antibody; siRNA, small interfering RNA. Source: Nature Reviews Drug Discovery.

I la notícia de l'any ha estat CRISPR:

Vertex and CRISPR Therapeutics’ exagamglogene autotemcel (exa-cel; Casgevy) especially is the first CRISPR–Cas9-based gene editor to secure a green light from the FDA, winning an approval for sickle cell disease (SCD). Exa-cel is an ex vivo gene-edited cell therapy: blood cells are harvested from patients, genetically modified at the BCL11a transcription factor to re-enable fetal haemoglobin production, and then re-infused into patients. The therapeutically upregulated fetal haemoglobin compensates for the defects in β-haemoglobin that cause the diseases. Clinical data shows that the gene therapy has curative potential, although longer-term data are needed to assess the durability of the effect.

When Harvard Medical School and HHMI’s Stuart Orkin and colleagues discovered the role of BCL11a in fetal haemoglobin production in 2008, it was unclear how to drug the transcription factor. The arrival of CRISPR–Cas9 gene-editing system in 2012 provided a path forward for haemoglobinopathies. The development of the programme was “remarkably fast”, said Orkin. “It is a perfect example of how the ecosystem can work.”

Vertex and CRISPR have priced the one-off treatment at $2.2 million. It also requires a harsh preconditioning chemotherapy regimen, to make room for the edited cells. The therapy will consequently remain out of reach for many patients. “This is not the end game,” says Orkin, who has his eye on next-generation gene editors and small molecules that might be more accessible.

PS. Un breu missatge per aquells que mitjançant la seva recerca "obren la porta" a tractaments i ho expliquen al Telenotícies. No n'hi ha cap d'aquesta llista del 2024 ni del 2023 d'aquí sota que sigui un d'ells, la porta segueix oberta, o potser no hi havia porta per obrir. Millor no haver d'estar sentint això sempre, sense explicar-ne el resultat.

PS. La història de exa-cel.

PS. The economist sobre el tema

PS. El llistat de medicaments:

Table 1 | CDER approvals in 2023

Drug (brand name)	Sponsor	Properties	Indication
Lecanemab (Leqembi)a	Eisai/Biogen	Amyloid-β-targeted mAb	Alzheimer disease
Bexagliflozin (Brenzavvy)	Theracosbio	SGLT2 inhibitor	Glycaemic control in type 2 diabetes mellitus
Pirtobrutinib (Jaypirca)	Loxo/Eli Lilly	BTK inhibitor	Mantle cell lymphoma
Elacestrant (Orserdu)	Stemline	ER antagonist	ER-positive, HER2-negative, ESR1-mutant breast cancer
Daprodustat (Jesduvroq)	GSK	HIF-PH inhibitor	Anaemia caused by CKD for adults on dialysis
Velmanase alfa (Lamzede)a	Chiesi	Recombinant α-mannosidase	Non-CNS manifestations of α-mannosidosis
Sparsentan (Filspari)	Travere	Endothelin and angiotensin II receptor antagonist	Proteinuria in primary IgA nephropathy
Omaveloxolone (Skyclarys)	Reata/Biogen	Mechanism unknown, NRF2 activator	Friedrich’s ataxia
Zavegepant (Zavzpret)	Pfizer	CGRP receptor antagonist	Migraine
Trofinetide (Daybue)	Acadia	Mechanism unknown	Rett syndrome
Retifanlimab (Zynyz)a	Incyte	PD1-targeted mAb	Merkel cell carcinoma
Rezafungin (Rezzayo)	Cidara	Echinocandin antifungal	Candidemia and invasive candidiasis
Leniolisib (Joenja)	Pharming	PI3Kδ inhibitor	Activated PI3Kδ syndrome
Tofersen (Qalsody)	Biogen	SOD1-targeted ASO	SOD1 amyotrophic lateral sclerosis
Pegunigalsidase alfa (Elfabrio)a	Chiesi	PEGylated recombinant α-galactosidase Α	Fabry disease
Fezolinetant (Veozah)	Astellas	Neurokinin 3 receptor antagonist	Hot flashes caused by menopause
Perfluorohexyloctane (Miebo)	Bausch + Lomb	Semifluorinated alkane	Dry eye disease
Epcoritamab (Epkinly)a	Genmab/AbbVie	CD20 × CD3 T-cell engager	DLBCL and high-grade B-cell lymphoma
Sulbactam, durlobactam (Xacduro)	Entasis	β-lactam antibacterial plus a β-lactamase inhibitor	Hospital-acquired and ventilator-associated bacterial pneumonia caused by susceptible ABC
Nirmatrelvir, ritonavir (Paxlovid)	Pfizer	SARS-CoV-2 main protease inhibitor plus a CYP3A inhibitor	Mild-to-moderate COVID-19
Flotufolastat F18 (Posluma)	Blue Earth	Radioactive diagnostic agent	PET imaging in prostate cancer
Sotagliflozin (Inpefa)	Lexicon	SGLT1/2 inhibitor	Heart failure
Glofitamab (Columvi)a	Genentech	CD20 × CD3 T-cell engager	DLBLC or large B-cell lymphoma
Ritlecitinib (Litfulo)	Pfizer	JAK3 inhibitor	Alopecia areata
Rozanolixizumab (Rystiggo)a	UCB	FcRn-targeted mAb	AChR- or MuSK-antibody-positive gMG
Somatrogon (Ngenla)a	Pfizer	Human growth hormone analogue	Growth hormone deficiency
Nirsevimab (Beyfortus)a	AstraZeneca	RSV F protein-targeted mAb	RSV lower respiratory tract disease
Quizartinib (Vanflyta)	Daiichi Sankyo	FLT3 kinase inhibitor	AML
Lotilaner (Xdemvy)	Tarsus	Ectoparasiticide	Demodex blepharitis
Zuranolone (Zurzuvae)	Sage	GABAA receptor PAM	Postpartum depression
Avacincaptad pegol (Izervay)	Iveric/Astellas	C5-targeted aptamer	Geographic atrophy secondary to AMD
Talquetamab (Talvey)a	Janssen	GPRC5D × CD3 T-cell engager	Multiple myeloma
Elranatamab (Elrexfio)a	Pfizer	BCMA × CD3 T-cell engager	Multiple myeloma
Palovarotene (Sohonos)	Ipsen	Retinoic acid receptor agonist	Fibrodysplasia ossificans progressiva
Pozelimab (Veopoz)a	Regeneron	C5-targeted mAb	CHAPLE disease
Motixafortide (Aphexda)	Biolinerx	CXCR4 inhibitor	Hematopoietic stem cell mobilization for autologous transplantation in multiple myeloma
Momelotinib (Ojjaara)	GSK	JAK1/2, ALK2 inhibitor	Myelofibrosis in adults with anaemia
Gepirone (Exxua)	Fabre-Kramer	5HT1A receptor agonist	Major depressive disorder
Cipaglucosidase alfa (Pombiliti)a	Amicus	Recombinant α-glucosidase	Pompe disease
Nedosiran (Rivfloza)	Novo Nordisk	LDHA-targeted siRNA	Primary hyperoxaluria type 1
Etrasimod (Velsipity)	Pfizer	S1P receptor modulator	Ulcerative colitis
Zilucoplan (Zilbrysq)	UCB	Complement C5 inhibitor	AChR-antibody positive gMG
Bimekizumab (Bimzelx)a	UCB	IL-17A/F-targeted mAb	Plaque psoriasis
Vamorolone (Agamree)	Santhera	Corticosteroid	Duchenne muscular dystrophy
Mirikizumab (Omvoh)a	Eli Lilly	IL-23-targeted mAb	Ulcerative colitis
Toripalimab (Loqtorzi)a	Coherus	PD1-targeted mAb	Nasopharyngeal carcinoma
Fruquintinib (Fruzaqla)	Takeda	VEGFR1/2/3 kinase inhibitor	Colorectal cancer
Taurolidine, heparin (Defencath)	Cormedix	Thiadiazinane antimicrobial plus an anticoagulant	Incidence of catheter-related bloodstream infections
Repotrectinib (Augtyro)	Bristol Myers Squibb	ROS1 and TRK kinase inhibitor	ROS1-positive NSCLC
Efbemalenograstim alfa (Ryzneuta)a	Evive	Recombinant leukocyte growth factor	Neutropenia
Capivasertib (Truqap)	AstraZeneca	AKT kinase inhibitor	Breast cancer
Nirogacestat (Ogsiveo)	Springworks	γ-secretase inhibitor	Desmoid tumours
Iptacopan (Fabhalta)	Novartis	Complement factor B inhibitor	Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria
Birch triterpenes (Filsuvez)	Chiesi	Mechanism unknown	Epidermolysis bullosa
Eplontersen (Wainua)	Ionis/AstraZeneca	TTR-targeted ASO	hATTR with polyneuropathy

aBiologic approval. A, accelerated; ABC, Acinetobacter baumannii-calcoaceticus complex; AChR, anti-acetylcholine receptor; AMD, age-related macular degeneration; AML, acute myelogenous leukaemia; ASO, antisense oligonucleotide; B, breakthrough; CGRP, calcitonin gene-related peptide; CKD, chronic kidney disease; CNS, central nervous system; DLBCL, diffuse large B-cell lymphoma; ESR1, estrogen receptor 1; ER, estrogen receptor; FcRn, neonatal Fc receptor; gMG, generalized myasthenia gravis; hATTR, hereditary TTR amyloidosis; HER2, human epidermal growth factor receptor 2; HIF-PH, hypoxia-inducible factor prolyl hydroxylase; IgA, immunoglobulin A; mAb, monoclonal antibody; MuSK, muscle-specific tyrosine kinase; NSCLC, non-small-cell lung cancer; O, orphan; P, priority; PAM, positive allosteric modulator; PD1, programmed death receptor 1; RSV; respiratory syncytial virus; S, standard; S1P, sphingosine 1-phosphate; siRNA, small interfering RNA; TTR, transthyretin. Source: Drugs@FDA.

Table 2 | Selected CBER approvals in 2023

Biologic name (brand)	Sponsor	Properties	Indication
Fc-vwf-xten fusion protein (Altuviiio)	Bioverativ	Recombinant antihaemophilic factor	Haemophilia A
Omidubicel (Omisirge)	Gamida Cell	Nicotinamide modified allogeneic haematopoietic progenitor cell therapy	Neutrophil recovery in patients with haematologic malignancies
Fecal microbiota spores, live (Vowst)	Seres	Bacterial spore suspension in capsules for oral administration	C. difficile recurrence
RSV vaccine, adjuvanted (Arexvy)	GSK	Stabilized prefusion F subunit vaccine	RSV prevention, in over 60s
Beremagene geperpavec (Vyjuvek)	Krystal	HSV-based gene therapy with COL7A1 transgene	Skin wounds in COL7A1-mutated DEB
RSV vaccine (Abrysvo)	Pfizer	Bivalent stabilized prefusion F subunit vaccine	RSV prevention, in over 60s and pregnant women
Delandistrogene moxeparvovec (Elevidys)	Sarepta	AAV-based gene therapy with a micro-dystrophin transgene	DMD patients aged 4–5
Donislecel (Lantidra)	Celltrans	Allogeneic pancreatic islets	Type 1 diabetes patients unable to approach target HbA1c
Valoctocogene roxaparvovec (Roctavian)	Biomarin	AAV-based gene therapy with modified factor VIII transgene	Haemophilia A
Anthrax vaccine adsorbed, adjuvanted (Cyfendus)	Emergent	Protective antigen protein-based vaccine	Post-exposure prophylaxis
Prothrombin complex concentrate, human (Balfaxar)	Octapharma	Prothrombin complex concentrate containing factor II, VII, IX and X, and proteins C and S	Urgent warfarin reversal
Meningococcal groups A, B, C, W, and Y vaccine (Penbraya)	Pfizer	Conjugate and recombinant protein vaccine, pentivalent	Meningococcal disease prevention
Chikungunya vaccine, live (Ixchiq)	Valneva	Live, attenuated chikungunya virus vaccine	Chikungunya virus prevention
ADAMTS13, recombinant (Adzynma)	Takeda	Recombinant rADAMTS13	cTTP
Exagamglogene autotemcel (Casgevy)	Vertex/CRISPR	CRISPR–Cas9-based BCL11a-gene-editing therapy	Sickle cell disease
Lovotibeglogene autotemcel (Lyfgenia)	Bluebird	Lentivirus-based gene therapy with HbAT87Q transgene	Sickle cell disease

AAV, adeno-associated virus; C. difficile, Clostridioides difficile; cTTP, congenital thrombotic thrombocytopenic purpura; DEB, dystrophic epidermolysis bullosa; DMD, Duchenne muscular dystrophy; HbA1c; glycated haemoglobin; HSV, herpes simplex virus; RSV, respiratory syncytial virus. Source: FDA.

 PS. I els medicaments que no s'han aprovat:

Table 3 | Selected rejected drugs of 2023

Drug	Sponsor	Properties	Indication
Donanemab	Eli Lilly	Amyloid-β-targeted mAb	Alzheimer disease
Omecamtiv mecarbil	Cytokinetics	Myosin activator	Chronic heart failure
Inbakicept	ImmunityBio	IL-15 agonist fusion protein	Bladder cancer
Concizumab	Novo Nordisk	TFPI-targeted mAb	Haemophilia A and B
Obeticholic acid (Ocaliva)a	Alfasigma	Farnesoid X receptor agonist	NASH
Zuranolone (Zurzuvae)b	Sage	GABAA receptor PAM	MDD
Avasopasem manganese	Galera	Superoxide dismutase mimetic	Mucositis
Lebrikizumab	Eli Lilly	IL-13-targeted mAb	Atopic dermatitis
Gefapixant	Merck & Co.	P2X3 receptor antagonist	Chronic cough

El món és cada vegada menys diferent

 Entre els llibres de l'any citava el de Branko Milanovic, Visions of inequality. Un dels motius de preocupació són el nivell de diferències de renda entre països i poblacions. Fer una ullada a què ha passat els darrers vint anys esdevé oportú en un moment on hi ha gent instal·lada en el mantra de que hi ha més desigualtat. I el resum és en aquest gràfic. L'índex de Gini ha caigut notablement, la caiguda màxima en 128 anys de registre i augment continuat:

Resulta que coincideix  la renda a Xina, s'ha multiplicat per 3 en dues dècades. I també d'altres com Indonèsia i India.

Resulta que la Xina ja subministra un terç de les exportacions electròniques mundials, abans, el 2000, era només el 9%:

El missatge és diàfan, el món és menys diferent pel que fa a la renda. Ara bé, això no exclou que dins determinades geografies no observem el mateix . Pel conjunt de Catalunya any 2013, índex de Gini 31,9% ara a 2022 30%. Han disminuït les diferències i algú segueix dient el que deia perquè li va bé, per als seus interessos polítics, encara que no sigui cert.

El trilerisme pressupostari (4)

Informe mensual d'execució

Imagineu un país que acaba els seus recursos pressupostaris per gastar en la salut dels seus ciutadans el dia 1 de desembre. El mes que resta fins a final d'any s'haurà de fer sense pressupost. Això és exactament el que ha passat sense que ningú en parli, com aquell que no fa res i no passa res.

Ho podeu contrastar a l'informe mensual d'execució del novembre (p.71),

Fins al mes de novembre el departament ha disposat el 99,6% del seu pressupost definitiu. El pressupost compromès ha estat superior a l’executat en pràcticament totes les partides, especialment en les transferències i aportacions al CatSalut on s’ha compromès el gruix del pressupost previst.

El pressupost inicial de 2023 era de 11.635,7 M€. Però per tapar forats d'anys anteriors, fins al mes de novembre el pressupost ha augmentat en 2.521,9 M€, un augment d'un 21,6% en els passats 11 mesos!!!

El pressupost definitiu és de 14.157 M€ però a 30 de novembre ja s'ha exhaurit pràcticament. I això hauria de representar una crisi política i de gestió, perquè ningú hauria de poder autoritzar despesa sense pressupost disponible, però no passa res de res.

El trilerisme pressupostari, al que he dedicat anteriors escrits, va camí de l'excel·lència, d'assolir nivells mai coneguts. La boleta va d'una banda a l'altra i els ciutadans ni se n'adonen, mentre alguns en tenen el control i la fan circular com volen. Cal dir que malauradament aquest ha estat tant sols un capítol més.

Jaume Jorba

Els llibres més inspiradors de l'any

Avui toca mostrar la selecció d'aquells llibres que m'han interessat més aquest any 2023. Alguns els he llegit i hi he dedicat un escrit en aquest blog, d'altres els he fullejat, i alguns els tinc pendents encara. Alguns d'ells són imprescindibles per anar pel món.  La lectura enriqueix l'esperit i ens reconforta.

Som a un món on la llibertat d'expressió està amenaçada, i això ve de lluny. Irene Vallejo ens diu al llibre magnífic "L'infinit dins un jonc":

Els emperadors van obtenir èxits influint sobre els escriptors a qui protegien, però poques vegades se’n van sortir amb les prohibicions, tal com ho proven els intents fallits de destruir els poemes eròtics d’Ovidi o la crònica republicana de Cremuci Corde. El sistema de circulació de llibres a l’Antiguitat —sense distribuïdores ni editores— era massa incontrolable perquè la censura del poder es pogués imposar. Amb esclaus entrenats per copiar llibres o amb els amanuenses professionals, era fàcil multiplicar de manera clandestina les obres condemnades.

Tal com Tàcit bé ho sabia, l’efecte més poderós d’aquesta obsessió persecutòria és principalment atemorir els altres, els menys valents, i perjudicar la creativitat. Sempre és més decisiva l’autocensura que la censura. L’historiador la va anomenar inertiae dulcedo (‘la dolça inèrcia’). Es referia a la renúncia acomodatícia a córrer cap risc, a la temptació íntima de no transgredir l’escala de valors vigents per evitar-se conflictes o preocupacions; la perillosa covardia que tenalla els creadors. Tàcit va ser testimoni d’una època submisa, en què fins i tot els rebels callaven i obeïen. Va escriure: «Hem ofert, sens dubte, una gran mostra de paciència. Hauríem perdut la memòria juntament amb la veu, si haguéssim tingut capacitat d’oblidar com de callar». Els seus textos freguen la dolorosa ferida, ens obren els ulls: a totes les èpoques, el camp de batalla no és només la censura del poder, sinó també les pors interiors.

Malauradament, en temps on la llibertat d'expressió queda ofuscada mitjançant la correcció política, l'autocensura n'és la conseqüència, i funciona massa bé. Es compren moltes voluntats i minva el pensament crític. Si poguessin, fins i tot alguns eliminarien la llibertat de pensament. Però mentrestant, un altre mecanisme molt potent està actuant, fruit de les xarxes socials, i és la pèrdua de l'atenció (i alhora de la curiositat). Això afecta, entre d'altres coses, a la lectura i als llibres que interessen a la gent. Lluitem per tant contra la dolça inèrcia que deia Tàcit i tant de bo algun dia reverteixi tot plegat.

Que tingueu un venturós any 2024!!!

 

El llibre imprescindible des de fa 50 anys!!! Ara l'han reeditat el setembre passat, i en Victor Fuchs ens va deixar aleshores.

La geopolítica dels opioides sintètics

 Why America Is Struggling to Stop the Fentanyl Epidemic. The New Geopolitics of Synthetic Opioids

THE ECONOMIC TOLL OF THE OPIOID CRISIS REACHED NEARLY $1.5 TRILLION IN 2020

Hi ha dos tipus d'epidèmies les naturals i les artificials. Aquesta classificació no la trobareu als llibres d'epidemiologia. Les artificials són les que crea l'home amb l'objectiu de destruir la humanitat, i que generalment persegueixen poder i diners.

Hi ha una epidèmia artificial que ha agafat molta volada des de fa més de dues dècades als USA, es tracta de l'epidèmia dels opioides sintètics, del fentanil. Em refereixo a l'ús recreatiu del fentanil, és clar. L'ús mèdic està ben definit i l'efectivitat desmostrada. He escrit repetidament a aquest blog sobre aquesta qüestió.

Llegeixo els articles destacats de l'any a Foreign Affairs i en trobo un que m'interessa especialment i va sobre la geopolítica dels opioides sintètics. Als USA hi ha hagut 73.654 morts el 2022 fruit de sobredosi de fentanil. La suma va creixent any rera any.

L'article explica que tot el fentanil que circula als USA prové de la Xina i Mèxic i es pregunta del perquè del fracàs de la lluita contra la distribució d'aquesta droga i del que caldria fer. Tot el que s'ha fet fins ara no ha assolit el que pretenia i assenyala una estratègia geopolítica a endegar.

El cost que representa aquesta epidèmia als USA ha estat quantificat en 1.500.000.000.000$, és a dir un bilió i mig durant l'any 2020. Aquesta és una xifra descomunal, 6 vegades el PIB de Catalunya. Em fa dubtar del seu càlcul, però és una estimació oficial amb metodologia contrastada.

Aquesta setmana ja sabem que la droga ha arribat al mercat i·lícit a Mallorca. Fa uns mesos es va presentar el documental sobre la petjada del fentanil a Catalunya, on es diu que no s'ha decomissat encara però tot assenyalaria que ja circula. Motius més que suficients com per la preocupació i la necessitat de reacció immediata. El que cal fer segons l'OCDE és això.

Carry Mae Weems a Foto Colectania

Pharma confidential (4)

Imagineu un govern que ha de comprar uns quants ordinadors i fa un concurs on diu quants en vol i quin és l'import màxim. Després diu que vol una marca d'ordinador perquè només n'hi ha una que pot fer allò que vol, i per tant el concurs es converteix en una negociació del preu amb un monopolista. L'empresa que fa? Doncs no vol que se sàpiga el preu final per ordinador, perquè això li minva la seva capacitat negociadora amb altres clients. I llavors el govern, com que li interessen els ordinadors diu que no dirà la quantitat que n'ha comprat, només l'import total i censura aquesta informació a la resolució d'adjudicació a tota la ciutadania. Ningú sabrà si el preu era correcte o havia estat manipulat o va ser la llavor de la corrupció política.

Doncs això és exactament el que passa, però no amb els ordinadors sinó amb els medicaments. Una pràctica que ha esdevingut habitual, i no per això pot considerar-se admissible.

L'exemple darrer ha estat l'adquisició de l'anticòs monoclonal Nirsevimab per a la prevenció de la malaltia produïda pel Virus Respiratori Sincitial (VRS) en infants que no hagin estat en contacte amb el virus. El govern fa una procés d'adquisició on no hi posa la quantitat de vacunes que compra, només l'import. Sembla una broma però és real. I quan fa l'adjudicació llavors censura la quantitat en tots els documents oficials.

Sabem que la vaccinació ens ha costat als catalans 9,7 milions d'euros i quan mirem la comunicació al govern és quan observem que s'han comprat 45.000 dosis, i per tant que el preu unitari ha estat finalment de 217€. La Comissió Interministerial de Preus va posar el preu màxim de 756€, la negociació ha assolit una rebaixa d'un 71% en el preu. Pas mal.

Si volem saber si hem pagat el que calia, podem mirar com han negociat altres governs i amb l'ajuda de la gent de CIVIO podem saber que uns quants governs l'han pagat al mateix preu, 209€ (sense IVA). El laboratori va intentar en una argumentació de que la publicació del preu perjudicava els seus interessos econòmics i comercials. I el laboratori se'n va sortir amb la seva, la secretaria general del Departament va accedir a la petició.

Tot plegat és un despropòsit i he dit i repetit que ens trobem davant d'una farsa recurrent de censura de la informació de preus dels medicaments. Els manteniment del poder de negociació privat acaba estant per sobre de la transparència necessària de la despesa pública, un principi que recull la nostra legislació i jurisprudència. Aquesta és una situació vergonyant que cap Interventor ni Secretaria General hauria de poder admetre.

Cal aturar aquesta farsa quan més aviat millor, l'interès general preval sobre l'interès privat. 

PS. Anteriors escrits sobre el mateix tema.

PS. Cal dir que l'efectivitat de la vaccinació està fora de dubte. Era necessària  i ha assolit els objectius. La nota de premsa ho mostra.

PS. Vaccí és la forma preferent al diccionari normatiu.

PS. Imagineu com es pot fer avaluació econòmica sense saber el preu real que es paga, un 71% inferior al preu publicat!!!. Amb les dades que ara estan sorgint, aquest seria un bon cas per avaluar el seu gran impacte.

PS. A L.A. Confidential de James Ellroy, tres inspectors d'estils radicalment diferents hauran de cooperar per desenredar els fils d'una història més complicada del que sembla. Aquí a Pharma Confidential tenim també una  altra història complicada, l'opacitat dels preus dels medicaments.

Antonio López, ara a BCN

Què ens fa feliços?

World Happiness Report 2023

L'informe mundial de la felicitat ens explica en sis variables quin són els països on els seus habitants són més feliços. Aquestes variables són: PIB per càpita, suport social, esperança de vida en bona salut, llibertat per escollir a la vida, generositat, i inexistència de corrupció. I el resultat és aquest:

Malauradament, no hi sortim en aquest informe. Però fa temps vaig explicar com ho calcula l'OCDE i allà si que hi sortim.

La comparació de sistemes sanitaris

COMPARING HEALTH SYSTEMS

He repassat aquest llibre. M'interessa el tema perquè habitualment quan es comparen sistemes sanitaris no som capaços de copsar més enllà d'un indicador concret o d¡un conjunt d'indicadors. El treball planteja una metodologia de Qualitative Comparative Analysis basada en conjunts difusos que desconeixia. 

M'ha semblat suggerent però encara he d'aprofundir més en el seu funcionament per tenir un criteri sobre la seva utilitat. La forma com es presenta al llibre no resulta del tot comprensible, segons el meu parer.

Veus el que beus?

 Alcohol: No Ordinary Commodity.Research and public policy

Aquest és un llibre que explica els diferents aspectes de la regulació de l'alcohol, una qüestió que els governs propers hi passen de puntetes i fan com si no passés res.

L'índex és prou clar del seu contingut:

1. Setting the policy agenda 1

2. Alcohol: no ordinary commodity 13

3. Alcohol consumption trends and patterns of drinking 26

4. The burden of alcohol consumption 44

5. The alcohol industry: a nexus of considerable influence 72

6. Overview of strategies and interventions to prevent and reduce

alcohol- related harm 92

7. Controlling affordability: pricing and taxation strategies 103

8. Regulating the physical availability of alcohol 129

9. Restrictions on marketing 156

10. Education and persuasion strategies 180

11. Drinking and driving: prevention and countermeasures 200

12. Modifying the drinking context: reducing harm in the licensed

drinking environment and other contexts 225

13. Treatment and early intervention services 255

14. The policy process: multiple stakeholders and multiple agendas 275

15. Economic interests, public health priorities, and global governance of

alcohol 294

16. Alcohol policies: a consumer’s guide

Aquí hi ha el resum de les estratègies fiscals i de preu, p. 121 del llibre. I si enlloc d'estratègies, vols una calculadora, aquí n'hi ha una.

Del narcotràfic a la narcosocietat

Documetal: Les arrels del narcotràfic

Quin és el valor de les vacunes?

 Handbook of Applied Health Economics in Vaccines

Economic evaluation of COVID-19 vaccination: A systematic review

Després de l'èxit de les vacunes durant la pandèmia de COVID és un bon moment per revisar com l'avaluació econòmica de les vacunes esdevé una tasca necessària i alhora complicada. Les vacunes de la COVID es van desenvolupar amb una rapidesa mai vista. L'aplicació dels desenvolupaments de RNA missatger, que ja portaven més d'una década en marxa, van permetre entrenar les cèl·lules a fer una proteïna per crear resposta immunitària sense infectar l'individu. I és clar, el més destacat de les vacunes és que creen immunitat de grup, i alhora són béns públics en el sentit que la gent que rep la vacuna és protegeixen a ells mateixos però alhora provoquen un benefici a la resta de població, reduint el contagi. Perquè això succeeixi, cal una regulació de salut pública obligatòria perquè els incentius privats a vacunar-se són insuficients (El manual d'en Phelps ho explica al capítol d'externalitats). 

Si voleu fer una avaluació econòmica de vacunes cal que llegiu aquest manual que acaba de sortir. Jo he mirat el capítol 3, que va concretament d'avaluació. I aquests són els gràfics clau:

I si voleu conèixer una revisió de tots els estudis sobre el valor de les vacunes per la COVID, mireu aquí.

Per als que ho vulguin replicar, aquest és el llibre de referència que faltava on hi ha aportacions rellevants:

I la "salut a totes les polítiques", on ha anat a parar?

MAKING HEALTH PUBLIC. A Manifesto for a New Social Contract

Lessons from the demise of Public Health England: where next for UK public health? 

A Anglaterra després de la pandèmia, l'agència de salut pública en va sortir perjudicada per tot el que havia passat. Va desaparèixer i en van crear dues: UK Health Security Agency and the Office for Health Improvement and Disparities. Però en Peter Littlejohns et al. en un llibre acabat de sortir ens expliquen que caldria una alternativa diferent, caldria bastir un nou contracte social.

Al llibre primer repassen com han arribat fins aquí, i aquest gràfic ho resumeix:

i com diferents determinants de la salut es dilueixen en moltes agències:

i precisament per això cal revisar en profunditat l'organització i la coordinació.

I acaba així:

Unless our broken political and governance system, with its numerous systemic failings, is confronted, then attempts to tackle complex problems like public health, which requires long- term commitment, proper investment and a relentless focus on delivery, will fail.

Tinc la impressió que els britànics han fet marxa enrera els darrers anys en moltes de les polítiques de salut, i no només en els resultats, també en les idees i la capacitat de dur-les a la pràctica. Ara bé tenen una capacitat d'explicar-ho i criticar-ho que no tenim aquí. Una reflexió sobre l'organització que tenim de la salut pública seria especialment desitjable. Es precisament aquest pensament crític el que crec que ens convindria replicar.

El Pla Interdepartamental i Intersectorial de Salut Pública (PINSAP) de la Generalitat de Catalunya era una iniciativa pionera alineada amb les recomanacions de l’Organització Mundial de la Salut (OMS) per impulsar la salut des de tots els àmbits de l’acció del Govern i la societat, és a dir “salut a totes les polítiques” i va desaparèixer de les prioritats governamentals d'aquí el 2020, i ningú ha dit res al Parlament a hores d'ara. Ara farà una dècada que va començar i no he sabut veure cap avaluació recent de l'impacte. Molt trist tot plegat, podem fer desaparèixer prioritats i polítiques sense dir res, i no passa res. Després de tants esforços, ha anat a parar a la paperera de la història?

PS. Si voleu donar pistes a la nova ministra sobre com posar en marxa l'agència de salut pública o com no fer-ho, l'informe original en pdf és de fet millor que el llibre. El títol de llibre té atractiu, però el contingut del contracte social és imprecís.