El benestar com objectiu preeminent

 Wellbeing. Science and Policy

Fa uns mesos parlava del llibre anterior de Richard Layard, "Podem ser més feliços?", ara el seu darrer llibre és un compendi del que ell en diu ciència del benestar. Jo no sé ben bé si és una ciència, però el que si és cert és que el tema és prou interessant com per fer-hi una ullada. Aquí el trobareu en accés obert. El primer que cal fer és mirar l'índex:

Part I. The Case for Wellbeing:

1. What subjective wellbeing is and why it matters

2. Wellbeing as the goal for society

Part II. Human Nature and Wellbeing:

3. How our behaviour affects our wellbeing

4. How our thoughts affect our wellbeing

5. Our bodies, our genes and our wellbeing

Part III. How Our Experience Affects Our Wellbeing:

6. The inequality of wellbeing: some basic facts

7. Tools to explain wellbeing

8. Explaining wellbeing: a first exploration

9. Family, schooling and social media

10. Health and healthcare

11. Unemployment

12. The quality of work

13. Income

14. Community

15. The physical environment and the planet

Part IV. Government and Wellbeing:

16. How government affects wellbeing

17. How wellbeing affects voting

18. Cost effectiveness and policy choice.

L'estructura del llibre és prou clara i dedica temps a explicar el problema de les mesures de benestar, qüestió sempre controvertida. 

De què depèn el benestar? Doncs d'aquests factors, diu:

De tots, possiblement el capítol menys encertat és el que parla dels gens i el benestar (p.85). La hipòtesi de que els gens no canvien i tenen un paper en el benestar, oblida l'epigenètica i per tant que podem tenir gens que s'activen o no depenent de les condicions amb les que ens trobem. Tema esbiaixat (cap al predeterminisme) i poc elaborat. A tot el llibre hi ha una èmfasi desproporcionada cap a la salut mental, qüestió que ha preocupat de sempre a l'autor.

I al darrer capítol arriba la qüestió crucial: 

The ultimate purpose of wellbeing science is to help us increase wellbeing. Hopefully, readers of this book will by now have learned a little more about themselves, which they can use to improve their own wellbeing and that of others. But what about  policymakers, be they in central or local government, or in NGOs big and small? Are there steps by which wellbeing science could help them improve their contribution to human wellbeing?

Enlloc de mesurar amb QALYs, ell proposa els WELLBYs, anys de vida ajustats per benestar. I llavors proposa els llindars necessaris per a avaluar si cal una política determinada. Molt ideal tot plegat, i pendent d'elaboració a la pràctica. El títol del llibre és suggerent, el seu contingut encara té moltes qüestions pendents per desenvolupar.

Quant estem disposats a pagar pels tractaments genètics?

 Gene Therapies for Sickle Cell Disease. Evidence Report

L'anèmia de cèl·lules falciformes és una malaltia genètica que afecta l'hemoglobina. És causada per l'hemoglobina S, la qual es crea al canviar una glutamina per una valina en les cadenes polipèptiques beta; això provoca que en una situació de baixa tensió d'oxigen, l'hemoglobina es deforma i l'eritròcit adquireix una aparença d'una falç. Aquesta nova forma provoca dificultats pel que fa a la circulació dels glòbuls vermells, s'obstrueixen els vasos sanguinis i causen símptomes com, per exemple, dolor en les extremitats. Els glòbuls vermells també tenen una vida més curta i, a la vegada, això provoca una anèmia, ja que no poden ser reemplaçats a temps (Wikipedia).

L’única cura per malaltia de cèl·lules falciformes és el trasplantament de medul·la òssia o de cèl·lules mare. Com que aquests trasplantaments són arriscats i poden tenir efectes secundaris greus, en general només es fan servir en nens amb malaltia de cèl·lules falciformes greu. Hi ha tractaments que poden ajudar a alleujar els símptomes, disminuir les complicacions i allargar la vida, però res definitiu per ara com un tractament genètic.

Hi ha dos tractaments genètics en desenvolupament i pendents de propera aprovació a la FDA, lovo-cel i exa-cel. Aquest darrer basat en CRISPR. Miro una anàlisi d'efectivitat comparada i costos per QALY i veig que ens situem en 193.000$ de cost per QALY amb el supòsit d'un cost d'adquisició de 2.000.000 $, tant per lovo-cel, com per exo-cel.

El debat sobre els llindars dels QALYs és de final incert. Si ens situem a 30.000€ per QALY, hauriem d'acceptar més de 6 vegades el llindar pel cas d'exa-cel. Si tenim present els costos mitjans sanitaris de la vida, el nostre article de fa 10 anys deia: 111.936€ dones, 81.566€ homes (per cert, convé actualitzar-lo). És a dir que pagaríem per any ajustat per qualitat dues vegades el cost sanitari mitjà de tota la vida. Aquesta és una mètrica que crec interessant de considerar en el debat sobre els llindars. Però malauradament ningú hi pensa per ara.

Crec que convé reflexionar seriosament sobre tot el que ve, ho tenim a prop i no podrem dir que ens ha agafat per sorpresa. Perquè altrament ja sabem el que passarà, aplicarem la regla de rescat i qui dia passa any empeny, que això ho sabem fer molt bé.

Economic evaluation of vaccination

 Evaluating Vaccination Programs That Prevent Diseases With Potentially Catastrophic Health Outcomes: How Can We Capture the Value of Risk Reduction?

Why QALYs doesn't fit for CEA of vaccination?

In the last 5 years, guidelines have been developed for performing cost-effectiveness analyses (CEAs) for the economic evaluation of vaccination programs against infectious diseases. However, these cost-effectiveness guidelines do not provide specific guidance for including the value of reducing the risk of rare but potentially catastrophic health outcomes, such as mortality or long-term sequelae. Alternative economic evaluation methods, including extended CEA, the impact inventory, cost-benefit analyses, willingness to pay or the value of a statistical life, to capture the value of this risk reduction could provide more complete estimates of the value of vaccination programs for diseases with potentially catastrophic health and nonhealth outcomes. In this commentary, using invasive meningococcal disease as an example, we describe these alternative approaches along with examples to illustrate how the benefits of vaccination in reducing risk of catastrophic health outcomes can be valued. These benefits are not usually captured in CEAs that only include population benefits estimated as the quality adjusted life-years gained and reduced costs from avoided cases.

 

Ara que els ametllers ja han florit

Accounting for Health and Health Care: Approaches to Measuring the Sources and Costs of Their Improvement

Precisament ara és quan el pressupost de salut s'ha congelat per segon any consecutiu. L'any passat es van congelar 850 milions i aquest any una altra vegada s'ha de congelar pel mateix import, per tant en dos anys haurem d'haver gastat 1.700 milions menys a la sanitat pública. Aquesta és una xifra considerable, estem parlant del 9% del pressupost d'un sol any. I malgrat això estic pendent de trobar algú que pugui explicar quin és l'impacte en la salut dels ciutadans. És a dir, parlem de recursos econòmics i la lògica del sistema és que mai no n'hi ha prou, això ja ens ho coneixem. Ara bé hauríem de ser capaços d'explicar que n'obtenim a canvi dels recursos que dediquem a la salut, i alhora què deixarem de tenir fruit de la reducció del 9%.
Sobre els recursos i el que obtenim a canvi resulta que el National Research Council acaba de publicar a NAP un interessant llibre on mostra les recomanacions que ha de seguir el govern per tal de mesurar-ho. És cert que són recomanacions d'alta volada, però és la guia per avançar, per explicar a la ciutadania què es fa amb els seus impostos.
M'ha interessat especialment la perspectiva de l'Esperança de vida ajustada per qualitat (QALE), una forma d'anar més enllà dels QALYs. Fa anys que molts autors consideren que aquesta mesura o d'altres com l'Esperança de Vida Activa (ALE) haurien de tenir-se en compte alhora de relacionar-les amb els recursos que es destinen a la salut. Jo també crec que convindria.

PD. Bé suposo que ja heu caigut al parany, l'any passat es va gastar sense pressupost, i aquest podria passar el mateix. Per tant la congelació és de pissarra. La credibilitat del pressupost com eina de gestió i la seguretat jurídica trontollen des de fa dies.

PD. Per cert, fa uns dies parlava de l'efecte de grup i un llibre desencertat parcialment en l'objectiu. Us diré que estic repassant alguns capítols de Healthy Ties i aquest m'interessa més.

PD. Fins el 13 de febrer al Romea podeu assistir a la representació del "Quadern Gris" obra de l'escriptor més gran entre els grans, Josep Pla. Serà un remake de Flotats i "Ara que els ametllers ja estan batuts" o serà millor?. Ja us ho diré en uns dies.

Hi ha alternatives al llindar dels QALYs?

Determining the efficiency path to universal health coverage: cost-effectiveness thresholds for 174 countriesbased on growth in life expectancy and health expenditures

Alternatives To The QALY For Comparative Effectiveness Research 

Alternatives to QALY-Based Cost-Effectiveness Analysis for Determining the Value of Prescription Drugs and Other Health Interventions

Novel Approaches to Value Assessment Beyond the Cost-Effectiveness Framework

Des d'aquí he mostrat repetidament les dificultats de la fixació de llindars d'anys de vida ajustats per qualitat per decidir cobertura i copsar així el valor de la longevitat i qualitat de vida de les opcions terapèutiques. Avui recupero alguns materials recents que busquen anar més enllà d'aquesta mesura. Es tracta d'una orientació nordamericana perquè les lleis allà no afavoreixen la seva utilització, ans el contrari.

Poso tres referències, una al blog de Health Affairs, un altre oficial, i una tercera de ISPOR. Les alternatives tampoc són del tot satisfactòries però contribueixen al debat.

Ara que Medicare ha de fixar preus màxims per primera vegada, necessita un esquema i aquí va la comparació del que pot fer:

Illustrative comparison of different approaches for CMS to set a maximum fair price

Source: Illustrative evaluation based on author opinion. Notes: evLYG is equal value of life year gained. GRACE is generalized risk-adjusted cost-effectiveness. QALY is quality-adjusted life year. R&D is research and development. Low/Moderate/High refer to the potential of each criterion to achieve the objective.

Cal analitzar en detall la darrera opció, el llindar basat en GRACE+evLYG, ho deixo per un altre dia.

Si voleu tenir els llindars de cost-efectivitat de 174 països fets des d'una perspectiva nova podeu consultar el Lancet:

Cost-effectiveness thresholds per quality-adjusted life-year (QALY) ranged between US$87  (Democratic Republic of the Congo) and $95 958 (USA) and were less than 0·5 gross domestic product (GDP) per capita in 96% of low-income countries, 76% of lower-middle-income countries, 31% of upper-middle-income countries, and 26% of high-income countries. Cost-effectiveness thresholds per QALY were less than 1 GDP per capita in 168 (97%) of the 174 countries. Cost-effectiveness thresholds per life-year ranged between $78 and $80 529 and between 0·12 and 1·24 GDP per capita, and were less than 1 GDP per capita in 171 (98%) countries.

 Si voleu conèixer també les limitacions, s'expliquen a aquest comentari.

Valuing health

 Measuring and Valuing Health Benefits for Economic Evaluation

This book addresses the theoretical and practical considerations in the measurement and valuation of health benefit with empirical examples and applications to help clarify understanding and make relevant links to the real world. It includes a glossary of key terms and provides guidance on the use of different methods and instruments. This updated edition provides an-up-to date review of the theoretical basis of the QALY; the definition of health; the techniques of valuation (including ordinal); the modelling of health state values (including mapping between measures); a detailed review of generic preference-based measures and other instruments for obtaining health state utility values (with recent developments); cross-cultural issues (including the disability-adjusted life year); the aggregation of QALYs; and the practical issues surrounding the use of utility values in cost-effectiveness models. The book concludes with a discussion on the way forward in light of the substantial methodological differences, the role of normative judgements, and where further research is most likely to take forward this fascinating component of health economics.

What the hell do these people actually mean by "value" in healthcare?

 On the Much Used (and Abused) Word "Value" in Healthcare 

A must read speech by Uwe Reinhardt (RIP). Selected statements:

Now, when I listen to all this prattle on value among people of the real world, I ask myself, what the hell do these people actually mean by that? Well, you typically find it defined as outcomes relative to cost, and then encompassing efficiency. Now, you can have fun with this expression in New England as I had, there were all providers, they were all from the supply side and I said, “It’s a great expression, I never thought of it as an economist but let me play with it. See what you can do with this.” So let’s look at this equation. The first thing you’ll know is that quality is multi-dimensional, it’s a vector. We geeks, have a certain aversion to dividing a vector by a dollar figure. Somehow it is hard to teach this, so we invented this little magic machine that can mush up vectors of quality with vectors of utility, feelings, and out comes this thing called a “qaly” (quality adjusted live year). And you know, Bismarck says you should never inquire how laws are made it’s like making sausages. This is worse, this is actually a little bit like making dog food, but you know earnings per share on an income statement is worse in terms of its reliabilities. So let us look at this ratio where we have value equalling qaly over cost, which, by the way, the inverse of that is just what we call cost effectiveness. 

The more you think about this ratio, you run into a very famous law, Alfred E. Newman’s. Now, who in this audience knows Alfred E. Newman? You’re the most educated. You know kids nowadays don’t know anything, no wonder they’re so weird. They’re not well-read. We all grew up on Mad Magazine which kept us sane. If you hadn’t read Mad Magazine you’d all be nuts by now because Alfred E. Newman understood the world. Here is this famous law, one person’s healthcare cost is another ones healthcare income. Now that’s worth a Nobel laureate. So following Alfred E. Newman’s law, I’m going to write it like this and you can do that to healthcare providers and you see their little eyes ask, could this be true? Who here has ever served on a hospital board? I have on both for profit and not for profit. At any health clinic, what do they talk about: growth, growth, growth. It means revenue, so they don’t want to hear this. They want more qalys and more revenue, that’s what they really want. So, ask yourself this question; has anyone ever thought that the supply side folks want to create value for the patient by cutting their own revenue? I’ve never heard of that. 

Imagine a hospital board with an agenda item: 30 minutes on enhancing value for patients by lowering our revenue. Not thinkable. Has anyone ever seen such a board, or even an agenda item? I have served for over a decade on these boards, and not once. You know growth usually gets an hour; patient safety now gets a half hour. But efficiency, not once have I ever heard of it. It gets worse. We have this equation: revenue equals price times quantity times volume. Can you imagine how obscene that is to a hospital executive? Because they ask, “You mean we can create value by cutting prices? Aren’t prices and quality positively correlated?” And you say, “Why would you say that?” Even if you’re drunk, why would you ever say that? You know, so the hospital raises its price and you get more value.

 Highly recommended!

Toolkit for comparative effectiveness

Methods in comparative effectiveness research

If comparative effectiveness is the new fram for valuing health technologies, then we need the appropriate toolkit. This is not new, I said the same in 2010 and afterwards in this blog. Right now there is a difference, you may read in this 600 pages book all the details about it (a chapter on machine learnisn is missing).
A clear understanding of comparative effectiveness is precisely what the authors of this report have neglected, unfortunately. It doesn't make any sense to start economic evaluation without an assessment of comparative effectiveness. It doesn't make any sense to back for QALYs as an accounting approach. Forget this guidelines, and suggest to read this book.

This volume covers the main areas of quantitative methodology for the design and analysis of CER studies. The volume has four major sections—causal inference; clinical trials; research synthesis; and specialized topics. The audience includes CER methodologists, quantitative-trained researchers interested in CER, and graduate students in statistics, epidemiology, and health services and outcomes research. The book assumes a masters-level course in regression analysis and familiarity with clinical research.

The costs of inaccuracy

The Lifetime Economic Burden of Inaccurate HER2 Testing: Estimating the Costs of False-Positive and False-Negative HER2 Test Results in US Patients with Early-Stage Breast Cancer

Diagnostic tests show different levels of false positive and negatives in the results. The impact of such unwanted results by physicians finally have an impact on health and quality of life of patients. You can check what does this means for HER-2 test in breast cancer in US in this article.

Patients with breast cancer whose tumors test positive for human epidermal growth factor receptor 2 (HER2) are treated with HER2-targeted therapies such as trastuzumab, but limitations with HER2 testing may lead to false-positive (FP) or false-negative (FN) results.

Among 226,870 women diagnosed with EBC in 2012, 3.12% (n = 7,070) and 2.18% (n = 4,955) were estimated to have had FP and FN test results, respectively. Approximately 8400 QALYs (discounted, lifetime) were lost among women not receiving trastuzumab because of FN results. The estimated incremental per-patient lifetime burden of FP or FN results was $58,900 and $116,000, respectively. The implied incremental losses to society were $417 million and $575 million, respectively.

That's a lot. Something should be done to improve accuracy in such tests. It was already known partially. Its cost-effectiveness is sensitive to HER-2 test properties.
However, as Kassirer said:

Absolute certainty in diagnosis is unattainable, no matter how much information we gather, how many observations we make, or how many tests we perform. A diagnosis is a hypothesis about the nature of a patient's illness, one that is derived from observations by the use of inference. Our task is not to attain certainty, but rather to reduce the level of diagnostic uncertainty enough to make optimal therapeutic decisions.

That's it.

Rafel Joan

Cost-effectiveness of genome sequencing (3)

Application of next-generation sequencing to improve cancer management: A review of the clinical effectiveness and cost-effectiveness

Once again, there is no need for cost-effectiveness if there is not a clear message on the analytical validity, clinical validity and utility of a diagnostic test.
A new article want to shed light on cancer and NGS, and says:

Our search for cost‐effectiveness studies on NGS in cancer care yielded 2037 articles. Only 6 articles included cost‐effectiveness studies of the application of NGS (targeted gene panel) in cancer

The 6 selected reports could be separated into 2 types. Three of the articles assessed the cost‐effectiveness of recommending patients receiving targeted therapy matching their genetic mutation identified via NGS; and the remaining 3 articles assessed the cost‐effectiveness of using NGS as part of the screening program to direct patients or high risk family members into prophylactic treatment

Two out of 3 articles in the “targeted therapy” group reported that NGS and targeted therapy was not cost-effective (Table 3A), using an ICER threshold of US$100 000 per Quality Adjusted Life
Year (QALY) gained. An ICER of less than US$100 000/QALYs gained is generally considered favourable for funding in the United States

Two out of the 3 articles in the “screening” group reported that the use of NGS was cost‐effective (Table 3B), that is, under US$100 000 per QALY gained.loser surveillance.

 In our evaluation of the effectiveness of NGS, we found that NGS is effective at identifying mutations in cancer patients, and we reported that 37% of the diagnosed patients proceeded to receive therapy matching their genetic profile. However, with only 6 articles available that assess the cost-effectiveness of NGS in various settings, it remains an area for future research to determine whether the technology is cost-effective in routine cancer management

Summary: the message is that there is no message with such a few observations!


Something is being missed...

Guillem Roma and Marta Roma

Els dos dracs (2)

Algorithms and heuristics of health technology assessments: A retrospective analysis of factors associated with HTA outcomes for new drugs across seven OECD countries

Fa una dècada parlava dels dos dracs que en Tony Culyer va mostrar com a metàfora de l'avaluació de tecnologies. 

En Culyer ens explica la història de dos dracs que si desperten poden ser molt entremaliats, necessiten atacar i matar. El primer drac és l'equitat, i com s'incorpora a l'avaluació de tecnologies sanitàries i el segon és la nostra ignorància del procés sobre com integrar precisament l'equitat en aquesta avaluació de tecnologies. La dificultat de combinar evidència per articular conceptes poc evidents com és el cas de l'equitat. Si no som capaços de defensar-nos del segon drac o el desterrem, difícilment ens haurem salvat de l'atac del drac número 1. 

Ara, en Panos Kanavos i col.laboradors revisen què ha passat. S'ha basat l'avaluació de tecnologies en una posició welfarista o extra-welfarista?. Per a contrastar-ho miren a 7 països entre 2009 i 2018. 

I els resultats són:

Our study reinforces arguments in favour of explicitly accounting for social value judgements, adopting risk mitigation strategies for novel therapies with early phase or immature evidence, and sharing of HTA practices across settings in order to avoid duplication of effort when assessing clinical evidence. Overall, our analysis adds to the debate between welfarist and extrawelfarist approaches in health technology  assessment by demonstrating that HTA agencies adopt the latter when making resource allocation  decisions.

Doncs això és el que sembla, una visió utilitarista dels QALYs és del tot insuficient, hem superat el segon drac de Culyer i ha estat vençut, i podem estar satisfets perquè el primer drac ha triomfat. Bé, això és parlar per parlar. Només val per als països de l'estudi i el nostre no hi és, ni hi pot ser...per ara.

PS: Aquí hi ha la referència clau al cost-effectivitat distributiu.

 

La productivitat dels professionals assistencials

La productivitat del treball es pot conèixer mitjançant la mesura de l'output ajustat per les hores treballades. El que pretén és identificar la quantitat del PIB real produïda per una hora de treball. Sabem que la productivitat depèn més enllà de les persones, de la inversió i infraestructures físiques i de l'organització i tecnologia. Quan mirem al sector salut, les coses es compliquen perquè l'output podríem dir que són anys de vida ajustats per qualitat (QALYs), o canvis en esperança de vida saludable però això esdevé molt complex de mesurar i en especial en períodes curts. El que si que podem mesurar és quantes visites i hospitalitzacions s'han realitzat en un període i quants recursos humans en hores s'hi han esmerçat. És una mesura parcial però si fem la mateixa al llarg del temps podrem comparar canvis en la productivitat.

Doncs bé, a Catalunya tenim aquesta mesura aproximada al SISCAT i es diu UME, unitat de mesura estadarditzada, i el detall de com es calcula el trobareu a la p.50 d'aquest informe. Aquesta mesura es troba disponible per a cada hospital i també el número de professionals titulats de grau superior assistencials (en hores a ple temps). La comparació entre hospitals pot donar lloc a alguns equívocs perquè aquesta mesura no ajusta segons risc i per tant hi ha alguns centres que surten "perjudicats" per una mesura imperfecta. No comentaré per tant quins són els millors ni quins els pitjors perquè pot donar lloc a equívocs. Jutgeu vosaltres mateixos mirant la p. 14.

Fixem-nos amb la productivitat agregada dels professionals titulats superiors assistencials que treballen als hospitals, el 2020, un any excepcional de pandèmia, cadascun d'ells va fer 134 UMEs. L'any anterior, el 2019 en van fer 129. L'any 2015 la productivitat en UMEs per professional va ser de 128. Per tant entre 2015 i 2020 la productivitat per professional va augmentar un 4,7%. Però entre el 2015 i el 2019, un 0,8%. A Catalunya per exemple la productivitat del treball al sector serveis va ser de -1,2% entre 2007 i 2013, anys de greu crisi econòmica (p.148). I entre 2001-2013 va ser de -1,1% (p.178). L'output del sector serveis esdevé especialment complex de mesurar i ha donat lloc a molts debats. Qui en vulgui detalls haurà de llegir Baumol.

Així doncs, encara que sabem que la mesura de la productivitat és imperfecta i no considera la qualitat, la comparació en el temps (si el capital, tecnologia i organització es mantenen constants...) ens mostra que els professionals assistencials de grau superior en atenció hospitalitzada va creíxer un 4,7% entre 2015 i 2020 especialment a causa de la pandèmia, perquè altrament fins el 2019 havia crescut el 0,8%. Amb totes les precaucions, aquesta és la dada amb i sense pandèmia. I qui en vulgui conèixer més sobre la controvèrsia de la productivitat al sector salut i serveis en general, aleshores haurà de llegir aquest llibre:

 

PD. Per cert, la darrera dada publicada de la Central de Balanços és de 2020, potser convindria afanyar-se i oferir dades més recents...

PD. Per cert, no trobo els acords que han fet desconvocar la vaga de metges. En un moment que el pressupost de 2023 és un 6,1% inferior, seria encara més rellevant conèixer si hi ha implicacions econòmiques, perquè voldrien dir o reassignació de partides o ampliació de crèdit (més dèficit).