Quin hauria de ser el preu adient dels medicaments?

 The Right Price: A Value-Based Prescription for Drug Costs

Ara que la FDA acaba d'aprovar la primera teràpia d'edició genètica mitjançant CRISPR per anèmia de cèl·lules falciformes, ja sabem el preu que ha decidit VERTEX, l'empresa comercialitzadora, 2,2 milions $. A Catalunya poden haver-hi unes 240 persones afectades i per tant l'impacte pressupostari del cost del tractament seria de més de 500 milions (si el preu final fos el que diuen ara). Aquesta és la dimensió del problema que s'acosta. La EMA l'aprovarà el mes de març proper.

Quin hauria de ser el preu adient d'un medicament?. Bona pregunta per un moment com aquest.  Aquesta és precisament la qüestió que tracta un llibre de Peter Neumann et al. que he llegit recentment. Es tracta d'una obra per a tots els públics centrada als USA però que també va més enllà. L'índex ja dona una idea:

PART I. THE ECONOMICS OF PRESCRIPTION DRUGS

1.Introduction

2.The Prescription Drug Market

3.Proposed Solutions for Rising Drug Prices

4.Measuring the Value of Prescription Drugs

PART II. EXPERIENCES MEASURING A DRUG’S VALUE IN THE US AND ABROAD

5.Measuring Drug Value: Whose Job Is It Anyway?

6.Institute for Clinical and Economic Review

7.Other US Value Assessment Frameworks

8.Do Drugs for Special Populations Warrant Higher Prices?

PART III. GETTING TO VALUE-BASED PRICING FOR DRUGS

9.Improving Value Measurement

10.Aligning Prices With Value

11.The Path Forward

La tercera part m'ha interessat especialment perquè planteja qüestions sobre els QALYs que repetidament he explicat en aquest blog, i diu:

If QALYs were a person, they might receive a lot of hate mail. People complain that QALYs are not patient-focused, that they are used as rationing tools by health insurers, and that putting numbers on people’s health is dehumanizing. “The entire superstructure of the QALY methodology is built upon philosophical sand,” wrote one critic in 2019. As we have seen, the use of cost-per-QALY ratios by payers to inform drug coverage and pricing decisions attracts intense opposition in some quarters.

El racionament existeix però hipòcritament ningú en vol parlar, diu.  I els QALYs tenen problemes però,

A philosopher and ethicist, Peter Singer, has observed (with apologies to Winston Churchill), QALYs may be the worst way to measure health, except for all of the others.

I així és. Som davant d'un llibre d'interès, especialment per a reguladors acabats d'arribar al càrrec i no tenen temps de llegir i s'enfronten al pànic escènic. És un llibre relativament curt que ajudarà a posar les idees en el context acurat.

PS. Tinc la impressió que cal superar la lògica del preu i anar cap una concepció diferent de contracte públic de subministrament de teràpies. Ho he explicat en altres ocasions i en canvi aquest llibre no ho reflecteix.

PS. Tinc la impressió que estem davant d'una teràpia amb gran potencial d'efecte crida, molt preocupant. Encara som a temps per regular-ho i evitar que passi com amb els peruans i el CAR-T. O es fa abans o ja serà massa tard i es farà malament.

PS. Aquí teniu un exemple de recerca en un àmbit on ja s'ha trobat la solució, i per tant és inapropiat invertir-hi. Ara bé, algú no se n'ha volgut adonar i uns altres hi estan abocant diners. Trobo a faltar informes sobre recerca fútil.  Si voleu conèixer com s'ha arribat a la solució, ho trobareu aquí.

PS. Antic post sobre guerra injusta, per rellegir ara mateix.

 

Cartilla de racionament (2)

 The Ethics of Health Care Rationing

El racionament és inevitable, vivim en un món de recursos finits. Però els nostres ulls i el nostre cervell fan com si no se n'adonessin. Passem de llarg del tema com a societat, mentre que com individus hi topem de sobte quan ens trobem a una llista d'espera o quan hem de pagar per una prestació.

En la reedició d'aquest llibre es tracten aquests temes:

• What sort of distributive principles should we rely on when thinking about health care rationing?
• What is the relation between ethics and cost-effectiveness in health care?
• How should we think about controversies surrounding discrimination over disability and age?
• How should we approach controversies surrounding rationing and the price of pharmaceutical drugs and medical therapies?Should patients be held responsible for their health?
• Why does the debate on responsibility for health lead to issues about socioeconomic status and social inequality?

El concepte:

Rationing, in its broadest sense, is the controlled allocation of some scarce resource or good. It implies that limits are placed on the good’s availability. People who need or want the rationed good are restricted to getting it in a certain quantity or size or at a certain time. They are not free to use or consume it in the way they want.

I l'objectiu del llibre:

 Our aim in this book is to show you that health care rationing not only can be ethical, but also it must be. Our case is very simple. We shall argue that the rationing of health care resources is inevitable. It takes place in all health care systems – public or private, rich or poor. It is not only inevitable, it is actually ubiquitous as well. So you might consider it a necessary evil. But then it is crucial that it is done as ethically as possible to reduce its evil effect. Hence, you should care about the ethics of  rationing health care. It is not an oxymoron.

 Two relevant, basic moral ideas are the maximization of the benefits from the use of health care resources and the fairness of the distribution of those benefits.

En definitiva, explica clarament moltes coses que els decisors no volen sentir, o que fan veure que no ho senten i així passen de llarg del tema. La política sanitària propera fa temps que prefereix la discrecionalitat a la transparència del cost-efectivitat. No és cap casualitat que no hi hagi cap CATNICE, una experiència catalana semblant al NICE. 

 

El medicament més car de la història de la humanitat

A Europa s'ha aprovat un nou medicament per tractar la deficiència de lipoproteinlipasa.Una malaltia que afecta 1-2 persones de cada milió, diuen. El tractament sortirà a un preu ajustat  de 1.250.000 euros a pagar durant els cinc anys que dura. El motiu d'aquest preu tant alt és que el "mercat" és estret i per això a més a més té deu anys més de comercialització exclusiva. Es desconeixen detalls d'efectivitat i per tant encara menys del cost efectivitat. Intueixo que el llindar del NICE resultarà dificil de passar, però disposen d'excepcions que potser seran d'aplicació. Aquí caldrà veure com es resol, però ja ho puc aventurar. El govern central ho aprovarà i les comunitats autònomes (sense pressupost) ho hauran d'afrontar. Mentrestant la reflexió sobre el racionament fonamentat es deixarà per un altre dia. Ho deixo dit.

PS. A FT m'expliquen que l'aprovació del medicament ha estat controvertida. Només 27 persones a l'assaig clínic.  La primera decisió va ser de rebuig, la posterior aprovació només va dirigida a aquells que sofreixin pancreatitis repetida. Al ser la primera teràpia gènica aprovada, cal estar atents a la seguretat. Un vector viral permet aplicar el gen de la proteína a les cel.lules musculars.

PS. Estigueu alerta. Si ja sabem que els hospitals concertats no cobraran aquest mes de juliol els 345 milions de euros de la Generalitat, els propers dies podem veure un procés singular anomenat: AUTORESCAT. No cerqueu el terme al diccionari, és nou. Serem l'únic país del món que demanem liquiditat als veïns perquè ens la donin amb els nostres diners!!!. És indignant haver d'admetre que tenim 42 mil milions de deute públic, que podem cancel.lar amb dos anys i mig de cop sense cap problema. Només necessitem que no ens prenguin els 16 mil milions anuals de dèficit fiscal, i ens tornin els que ja ens han pres. Avui ho explica amb tot detall FT.:

“If there is anyone who believes the problem is Spain’s territorial structure they haven’t understood anything,” Andreu Mas Colell, a former Harvard economics professor and now the Catalan government finance chief, told the FT. “We are being treated as subjects not partners,” he said after a bruising meeting with Mr Montoro.
Mr Mas Colell argues that the Catalan government now contributes much more to the central government than it receives. He wants to see the Catalans gain the right to collect their own taxes, much like the Basques.
The Basque government collects nearly all taxes and has kept its debt and regional deficit under control, providing high-quality public services but transferring about eight times less per capita to the Spanish fiscal pot than the Catalans. In the future, Mr Mas Colell says, Catalonia should have the same right to raise taxes and contribute less than the €16bn, or 9 per cent of regional GDP, it sends to Madrid each year.

I com que no ens els tornaran i ens els seguiran prenent, s'ha acabat el bròquil, és l'hora de dir tots plegats cordialment només una paraula: Adeu-siau.

PS. En aquests moments tant difícils només em tranquilitza tenir el conseller d'economia que tenim. Només ell podia encabir avui a FT un missatge com aquest el mateix dia que un ministre es troba amb un altre ministre i que es quedarà de pedra quan ho vegi.

PS. Ja sabeu que he manifestat repetidament que les vendes a curt s'havien de prohibir el 2008, a l'inici de la crisi. Ho fan ara i només per tres mesos...

La deconstrucció del racionament clínic

Thinking about rationing

Quan la barrera del preu és inexistent, aleshores apareix d'alguna manera algun mecanisme de racionament. La forma que adopta és diversa i el document de la King's Fund ens ajuda a deconstruir el concepte. I com que el primer que signa és en Rudolf Klein, d'entrada ja cal llegir-lo. Destaco:

When population-based criteria for allocating resources (priority-setting) have to be translated into what the results mean for individual patients (rationing), that a new set of criteria or ethical principles comes into play. Here two principles compete. The first is that resources are allocated according to the capacity to benefit: the doctor’s attention or the scarce kidney goes to the patient with the best prospect of surviving longest. The other is the rule of rescue: the patient with the highest risk of death has first claim on the available care, no matter what the costs.

I més endavant fa referència a l' Accountability for Reasonableness Framework de Norman Daniels. Convé que tots aquells que es dediquen a l'avaluació econòmica, i aquells que els toca prendre decisions clíniques cada dia, li facin una ullada. Però també els gestors i els que es dediquen a la política sanitària. Molts volen passar de puntetes davant la realitat del racionament, una realitat tossuda que tenim davant els nostres ulls i sobre la que ens cal criteri fonamentat.

PS. Magnífic discurs d'en Puyal.  En una paraula, impressionant.

Foto de Cindy Sherman, no cal afegir res més

En Brook i el racionament

What If Physicians Actually Had to Control Medical Costs?

La pregunta d'en Brook és pertinent:

What if, at the beginning of a year, a physician were to face the following situation? A physician has been told that enough money is available to treat 100 patients who have either condition A or condition B and treating each patient costs US $1000. Based on epidemiological data, the physician is expected to have 100 patients with condition A and 100 patients with condition B during the calendar year. The health benefit of treating patients with condition A is 4 times as great as the health benefit of treating patients with condition B. There is only $100 000 available, which is only enough money to treat half of the 200 patients.

Preguntar-se sobre el racionament explícit obre molts interrogants. Preferim mirar a l'altra banda. Sabem molt poc sobre com els metges racionen. En Brook cita en Mechanic i el seu article on parla de que el racionament és tan implícit que difícilment pot ser explícit.
I tanca dient, els metges han de ser una veu constructiva a l'hora de decidir com els costos sanitaris poden reflectir millor els valors i necessitats socials. Completament d'acord.

 

El pescador. Sorolla a Sothebysper 3m

Cartilla de Racionament

The Real Meaning of Rationing

La capacitat de sorpresa ha desaparegut definitivament. Si algú hagués dit que el pressupost públic de l'any que ve seria inferior a l'any anterior aleshores hauria invocat als factors inevitables: demografia i tecnologia per a justificar la necessitat de creixement. Doncs bé, resulta que ja no passa res, sembla que l'any 2011 no hi haurà més envelliment ni més tecnologia. Les comunitats autònomes estan reduint el pressupost sanitari. I en realitat el que hi ha són sous més baixos, perquè els factors inevitables (?) són un anclatge per al discurs (Evans dixit).
Ara bé, sabem que més enllà de la reducció salarial, el que convé és explicitar com cal complir la restricció pressupostària. El pressupost ens imposa una racionament, ens assenyala que la bota de Sant Ferriol només existeix a la llegenda. I si no volem viure en una llegenda convé començar a fer explícit quins són els criteris de racionament. En Detsky i Meltzer en parlen al JAMA aquesta setmana, però jo em vaig quedar amb les idees d'Emmanuel el "Complete Lives Systems"(remake de Williams, "Fair Innings"), - recomano llegir l'article sencer i no només aquestes cites per tal de situar les afirmacions en el context-:

We recommend an alternative system--the complete lives system--which prioritises younger people who have not yet live a complete life and also incorporates prognosis, save the most lives, lottery, and instrumental value principles.

Unlike allocation by sex or race, allocation by age is not invidious discrimination; every person lives through different states rather than being a single age. Even if 25-year-olds receive priority over 65-year-olds, everyone who is 65 years now was previously 25 years.

Consideration of the importance of complete lives also supports modifying the youngest-first principle by prioritising adolescents and young adults over infants. Adolescents have received substantial education and parental care, investments that will be wasted without a complete life. Infants by contrast, have not yet received these investments. Similarly, adolescence brings with it a developed personality capable of forming and valuing long-term plans whose fulfillment requires a complete life.

Tema massa controvertit per a resoldre en una entrada del blog. En algun moment caldrà fer explícits els criteris per a prioritzar, ara que el pressupost es redueix hi ha més motiu encara. Algú creu que aixó serà per poc temps, però tampoc ningú no pensava que durés tant la cartilla de racionament.

Per cert no busqueu el pressupost de Catalunya per al 2011. No n'hi ha (per ara).

El principi del final

NICE to lose powers to decide on new drugs

Sempre cal tenir present els senyals que ens mostren el que pot canviar en la política sanitària. I si bé encara ens cal esperar decisió ferma, el senyal arriba ara des del Guardian. Segons el que diu, el NICE perdria la capacitat d'influir decisivament en el racionament dels medicaments segons efectivitat. Separar de si és informació de part interessada o si és objectiva queda a les mans de cadascú
Si fos tal com diu, tots aquells que s'han emmirallat en el NICE perdrien la referència clau. Sempre he pensat que la contribució del NICE ha estat d'interès, però sobretot ho va ser al principi. L'impacte que han tingut algunes de les seves decisions i contra-decisions ha restat força institucional.
En qualsevol cas l'alternativa "value based pricing" (p. 26 del document) es possiblement pitjor si el que fa finalment és diluir l'avaluació del NICE a caràcter indicatiu, caldrà veure-ho. L'anunci es va fer el passat juliol, però no és altra cosa que això.
L'experiència ens mostra que les negociacions de preu dels medicaments es fan a les fosques i si no hi ha capacitat d'introduir llum, esdevindrà més preocupant encara que el NICE.