Podem reimaginar-nos un nou capitalisme? (7)

El poder, el poble i els beneficis. Capitalisme progressista a l'era del descontentament

Aquest llibre, "Capitalisme progressista", de Joseph E. Stiglitz, té com a objectiu principal diagnosticar els mals que afecten el creixement econòmic i la distribució desigual dels seus fruits, i alhora proposar una "recepta" sobre què es pot fer per canviar aquesta situació.

Diagnòstic de la situació actual:

Stiglitz assenyala diversos elements interconnectats que expliquen la condició anèmica del creixement econòmic actual i la desigualtat creixent. Aquests inclouen:

• Finançarització desmesurada.
• Globalització mal gestionada. La globalització sovint augmenta el risc i presenta desafiaments contra els quals les empreses i les famílies no poden protegir-se. Els acords comercials recents se centren més en la inversió, la propietat intel·lectual i les regulacions que en el comerç tradicional d'aranzels, sovint amb conflictes entre consumidors i interessos comercials. Aquests acords, com l'ADPIC, poden afavorir les grans farmacèutiques i altres sectors, garantint un flux de diners des dels països pobres cap als Estats Units sense ser equilibrats.
• Poder creixent del mercat. Stiglitz critica com la paraula "poder" està poc representada en els manuals d'economia, igual que "explotació". Aquest poder de mercat es manifesta en oligopolis, com en el sector de les publicacions acadèmiques, on uns pocs editors controlen gran part del mercat, obtenint articles i revisió per parells de manera gratuïta i cobrant elevats preus. També es veu en la capacitat d'algunes empreses de discriminar en els preus aprofitant les dades dels consumidors. L'augment del poder de mercat de les grans corporacions i els seus directius ha resultat en menys poder per als treballadors i els consumidors.
• Explotació. L'autor defineix l'apropiació de riquesa com un procés pel qual un individu pren riquesa d'altres a través de l'explotació. Argumenta que la història ensenya que hi ha qui busca enriquir-se mitjançant l'explotació del poder de mercat, les imperfeccions en la informació i la vulnerabilitat dels altres.
• Desigualtat creixent. La vida de la classe mitjana sembla allunyar-se de gran part de la població, malgrat que el país és molt més ric que abans. Aquesta desigualtat es manifesta en diferències salarials per gènere, raça i ètnia. Les divisions profundes al país per raça, ètnia i gènere, sovint sorgides de la discriminació, són crucials per comprendre les desigualtats en els mercats laborals. Aquesta desigualtat creixent i la disminució de la mobilitat representen una amenaça fonamental per al "somni americà".
• Subversió de la veritat i atac a les institucions. Hi ha un atac coordinat a les institucions i idees que han fet molt per la civilització, inclosa la subversió de la veritat per part de figures polítiques. La divisió del país en faccions que perceben el món de manera diferent dificulta l'elaboració de polítiques consensuades.

La veritable font de la riquesa de les nacions:

Stiglitz diferencia entre la creació de riquesa i la seva apropiació. La veritable font de la riquesa rau en la creació, en la creativitat i productivitat de la gent, les interaccions entre ells, els avenços científics i tecnològics, i el progrés en la comprensió de l'organització social que condueix a institucions com l'imperi del dret i els sistemes de pesos i contrapesos.

El paper del poder i l'explotació en l'economia:

L'autor critica la manca d'atenció que la teoria econòmica tradicional presta als conceptes de "poder" i "explotació". Argumenta que les disparitats salarials i altres formes de desigualtat sovint no s'analitzen adequadament sota la lent d'aquests conceptes. Per a l'explotació, les empreses necessiten una gran quantitat de dades sobre els individus, cosa que atempta contra la privacitat i pot donar poder a governs autoritaris.

Desigualtat i divisions socials:

Les desigualtats van més enllà de les econòmiques i abasten divisions per raça, condició ètnica i gènere, moltes de les quals tenen el seu origen en la discriminació. Cinquanta anys després de la Llei de Drets Civils, aquestes divisions encara persisteixen. La comprensió de les exclusions per raça i gènere en el mercat laboral és fonamental per entendre les desigualtats.

Fallades del mercat i la necessitat de regulació:

El mercat per si sol no sempre produeix resultats eficients. Stiglitz emfatitza la necessitat de regulació per abordar les fallades del mercat, com la manca de lliure competència. Posa exemples com l'oligopoli en les publicacions acadèmiques i les pràctiques de les grans farmacèutiques per bloquejar els medicaments genèrics mitjançant clàusules de propietat intel·lectual en acords comercials. La regulació ha de tenir salvaguardes democràtiques, amb processos transparents d'avís i comentaris.

Globalització, propietat intel·lectual i comerç:

Els acords comercials actuals es centren cada vegada més en la inversió i la propietat intel·lectual que en els aranzels. Les grans corporacions farmacèutiques han utilitzat clàusules de propietat intel·lectual per retardar l'entrada de medicaments genèrics al mercat. L'acord sobre els ADPIC no es va centrar en estimular la innovació, sinó en augmentar els beneficis de les grans farmacèutiques i altres sectors, garantint un flux de liquiditat cap als Estats Units.

L'impacte de les noves tecnologies:

Les noves tecnologies tenen el potencial d'exacerbar els problemes existents relacionats amb l'ocupació, els salaris, la desigualtat i el poder de mercat, i també plantegen nous problemes com la privacitat i la ciberseguretat. Les solucions a aquests problemes no es poden deixar a l'arbitri del mercat. La recopilació massiva de dades ("big data") per part d'empreses i governs pot crear dossiers electrònics molt amplis, amb implicacions per a la privacitat i el potencial de totalitarisme. Es suggereixen reformes per regular les plataformes digitals, com imposar majors deures, introduir retards en la difusió de desinformació i etiquetar missatges verificats o no.

La dimensió política del problema:

La manca de consens polític, la polarització i la creença en "fets alternatius" dificulten l'elaboració de polítiques viables. El poder dels diners en la política és un obstacle important per a les reformes necessàries.

Cap a un capitalisme progressista:

Stiglitz proposa una agenda progressista centrada en la noció de "promoure el benestar general" per a tothom, no només per a l'1%. Aquesta agenda busca una economia més dinàmica, de creixement més ràpid i al servei de la gent. L'autor creu en la possibilitat d'un món alternatiu mitjançant l'acció col·lectiva, amb mercats ben dissenyats i regulats que treballin juntament amb el govern i la societat civil.

En resum, "Capitalisme progressista" ofereix una anàlisi detallada de les interconnexions entre la financiarització, la globalització mal gestionada i el poder creixent del mercat com a causes principals de l'anèmic creixement econòmic i la desigualtat creixent. Stiglitz subratlla la importància de reconèixer el paper de l'explotació i el poder en l'economia, i destaca les profundes divisions socials que acompanyen la desigualtat. Argumenta que el mercat per si sol no és suficient i que es necessiten regulacions intel·ligents i acció col·lectiva per promoure el benestar general. El llibre també examina els desafiaments plantejats per les noves tecnologies i la dimensió política dels problemes econòmics. Finalment, ofereix una visió esperançadora d'un futur on un capitalisme progressista pugui conduir a una prosperitat compartida.

Què passa amb la innovació quan augmenta la despesa farmacèutica?

 The Elasticity of Pharmaceutical Innovation: How Much Does Revenue Drive New Drug Development?

Els autors d'aquest article parlen en general d'innovació i s'han oblidat de l'eficiència en el procés innovador (i això ho canvia tot, ho he explicat moltes vegades). Només un 10% dels assaigs clínics arriben al final. Si fruit de menor despesa farmacèutica, la innovació que reduïm és aquella que no és exitosa o que és excessivament costosa, cap problema. Estem afegint valor.

Resumit amb IA.

L'article "The Elasticity of Pharmaceutical Innovation: How Much Does Revenue Drive New Drug Development?" examina la "elasticitat" de la innovació farmacèutica, que mesura com la innovació (per exemple, l'inici d'assaigs de Fase 1 o l'aprovació de nous fàrmacs) respon a un canvi en els ingressos reals o esperats.

L'estudi destaca que la teoria econòmica suggereix que reduir la despesa en medicaments mitjançant la disminució dels preus reduirà la innovació mèdica futura. Una qüestió política clau és determinar la magnitud d'aquest efecte. L'article revisa la literatura econòmica sobre aquest tema, centrant-se en les estimacions de l'elasticitat de la innovació.

Les conclusions principals de l'article són:

• L'elasticitat de la innovació amb respecte als ingressos és positiva, és a dir, menys ingressos porten a menys R+D. Tanmateix, les estimacions de la seva magnitud varien considerablement.
• Es considera que l'elasticitat de la innovació a llarg termini associada als ingressos dels EUA es troba en un rang d'aproximadament 0,25 a 1,5. Això implica que per cada reducció del 10% en els ingressos esperats, es pot esperar entre un 2,5% i un 15% menys d'innovació farmacèutica.
• La magnitud d'aquesta elasticitat probablement varia segons l'horitzó temporal estudiat, la magnitud del canvi de preu, el cost del desenvolupament de fàrmacs, les barreres a la fixació de preus basada en el valor i altres factors del mercat.
• Els mètodes transversals i de sèries temporals agregades no són adequats per estimar l'elasticitat de la innovació. Els mètodes creïbles impliquen anàlisis de dades de panell o models computacionals parametritzats.
• Tots els estudis existents que utilitzen mètodes creïbles tenen limitacions.

L'article discuteix els avantatges i desavantatges dels mètodes d'anàlisi de dades de panell i dels models estructurals computacionals parametritzats per estimar l'elasticitat. Els models estructurals poden abordar la crítica de Lucas i facilitar la comprensió que pot ser difícil d'obtenir d'una altra manera.

L'estudi també presenta una revisió d'estudis existents que estimen l'elasticitat, incloent Acemoglu i Linn (2004), Blume-Kohout i Sood (2013), Dubois et al. (2015), Abbott i Vernon (2007), Filson (2012) i Adams (2021). Es discuteixen les seves metodologies, estimacions i limitacions.

Finalment, l'article subratlla que s'ha de tenir molta cura en equilibrar les reduccions de costos a curt termini amb les possibles conseqüències negatives a llarg termini per a la salut de la població quan els responsables polítics avaluen opcions per gestionar els costos de l'assistència sanitària. La Llei de Reducció de la Inflació del 2022, que permet a Medicare negociar preus de medicaments, es menciona com un exemple prominent de política que afecta els ingressos de les empreses innovadores.

El lliure mercat de medicaments és un miratge

 The Myth of the Free Market for Pharmaceuticals

L'article d'en Conti, Frank i Cutler em va passar per alt, va sortir fa un any a NEJM. Com que val la pena, el repasso avui. Va sobre una qüestió que comparteixo plenament i és prou coneguda. El títol ho diu tot, el lliure mercat de medicaments és un mite. Jo fa temps que també ho vaig dir en aquest blog, i els que em seguiu ja ho sabeu.

El missatge és clar i queda resumit en aquest quadre, per guardar.

Veient les diferències entre un mercat lliure i el mercat farmacèutic apareix immediatament la pregunta, perquè es vol insistir en la ficció que ens trobem en un mercat? Doncs perquè això pretén alimentar les expectatives d'algú que en treu profit d'aquest marc mental i el voldria traslladar a Europa.

De fet ja ho van aconseguir, quan la Unió Europea va situar la regulació dels medicaments com a política industrial i de competència, per tant com a mercat competitiu, fora de les polítiques de salut. I a l'OCDE ho han intentat i se n'han sortit en determinades qüestions, però no totes. I si algú encara té dubtes de si és un mercat lliure cal que recordi què va passar amb les vacunes de la COVID-19, qui les va comprar, i a quin preu. 

Resumeixo l'article amb IA, cal que tingueu en compte que es basa en els USA:

L'article "El mite del lliure mercat per als productes farmacèutics" argumenta que el mercat farmacèutic modern dels Estats Units no compleix les característiques d'un mercat lliure. Segons els principis econòmics, en un mercat lliure, els consumidors estarien completament informats i prendrien decisions basades en els beneficis i costos discernibles dels productes, els venedors podrien entrar lliurement als mercats i produir productes similars o idèntics, i els preus serien competitius i no modificats per la intervenció governamental.

L'article detalla com el mercat farmacèutic dels EUA s'allunya d'aquest ideal en diversos aspectes:

• Comportament del consumidor: Els pacients no estan completament informats i depenen dels metges per a les recomanacions de medicaments i de les asseguradores per determinar l'accés. Tot i que els metges tenen coneixements sobre les propietats clíniques dels medicaments, sovint desconeixen els seus costos i rarament avaluen el seu valor econòmic per als pacients en el moment de la prescripció. A diferència de les polítiques de la majoria dels països, els EUA permeten la publicitat de medicaments sense necessitat de discutir-ne el preu, i sovint aquesta publicitat és enganyosa. A més, la majoria dels consumidors estan assegurats, cosa que els fa menys sensibles als preus, i els metges, gestors de beneficis de farmàcia i plans de salut poden beneficiar-se de l'ús de medicaments més cars.
• Comportament del productor: El govern atorga patents a les empreses, establint un període de monopoli per a un medicament durant el qual no es poden vendre versions alternatives. Encara que les patents d'ingredients actius duren 20 anys, les empreses solen obtenir drets d'exclusivitat addicionals, cosa que potencialment estén els monopolis fins a 35 anys. A més, cap medicament es pot vendre sense complir els estàndards de qualitat de fabricació, seguretat i eficàcia, i sense acreditar aquestes característiques a la seva etiqueta, cosa que restringeix la competència.
• Preus: Les empreses que venen medicaments de marca tenen poder de fixació de preus de monopoli gràcies a les patents i als drets d'exclusivitat concedits pel govern. Les polítiques governamentals subvencionen els costos del descobriment i desenvolupament de nous medicaments. A més, les polítiques governamentals exigeixen que les empreses que venen medicaments proporcionin descomptes i rebaixes a compradors seleccionats o es retirin de la cobertura d'assegurances públiques. El resultat net d'aquestes desviacions de l'ideal de lliure mercat és que els preus són alts, cosa que compromet l'accessibilitat. Els Estats Units són el mercat més gran de medicaments i paguen els preus més alts del món. Algunes empreses augmenten considerablement els preus durant anys després del llançament. Per tant, els Estats Units afavoreixen els productors per sobre dels consumidors, permetent que la indústria s'apropiï més del que li pertoca del valor econòmic dels medicaments.

L'article també destaca les polítiques que s'han implementat per promoure l'accessibilitat:

• Medicaments genèrics i biosimilars: La política ha promogut l'accessibilitat accelerant la disponibilitat de medicaments genèrics de la mateixa qualitat, seguretat i eficàcia que els medicaments de marca i produïts per empreses competitives. La Llei de Competència de Preus de Medicaments i Restauració del Termini de Patents de 1984 va modificar les regulacions sobre patents i exclusivitat per facilitar la venda de medicaments genèrics, tot assegurant que els medicaments de marca tinguessin temps suficient per recuperar la seva inversió. Això ha resultat en un mercat de genèrics robust. El 2010, la Llei de Competència de Preus de Productes Biològics i Innovació va establir una via abreujada per a l'aprovació de biosimilar per fomentar la competència en el sector dels biològics.
• Expansió de la cobertura d'assegurances: La política també ha ampliat la cobertura d'assegurances per reduir els costos dels consumidors. La Llei de Modernització de Medicare del 2003 va establir la cobertura de Medicare per als medicaments dispensats per les farmàcies. La Llei d'Atenció Assequible (ACA) del 2010 va ampliar l'accés a l'assegurança a milions de pacients que abans no en tenien. Ambdues polítiques van reduir els costos de butxaca entre les persones acabades d'assegurar, i els beneficis de la indústria van créixer gràcies a l'augment de les vendes de medicaments.
• Suport governamental a la investigació i el desenvolupament: Tot i que les empreses privades introdueixen nous medicaments al mercat, el govern contribueix a la seva creació donant suport a la ciència bàsica subjacent i proporcionant subvencions i formació a investigadors que poden acabar treballant a la indústria. La ciència del descobriment i desenvolupament de fàrmacs s'ha tornat més complexa, arriscada i costosa, i s'està duent a terme més investigació i desenvolupament gràcies a aquest suport governamental. La Llei de Medicaments Orfes del 1993 va proporcionar incentius financers per atraure l'interès de la indústria en medicaments per a malalties rares, inclosos períodes d'exclusivitat ampliats i crèdits fiscals de fins al 50% per a les despeses d'investigació i desenvolupament. Més del 50% dels nous medicaments ara s'aproven amb indicacions per a malalties orfes. El Projecte del Genoma Humà, la iniciativa Cancer Moonshot i la Llei de Cures subvencionen els costos de les empreses privades, contribuint al desenvolupament de la medicina de precisió.

L'article se centra especialment en la Llei de Reducció de la Inflació (IRA) com la política més recent destinada a millorar l'accessibilitat dels medicaments per a Medicare, els seus beneficiaris i els contribuents. Els canvis de política anteriors no havien aconseguit reduir els preus generals dels medicaments, només la porció que paguen els consumidors. Medicare paga preus molt més alts pels medicaments de marca que els plans estatals de Medicaid, altres compradors governamentals i els pagadors públics internacionals. Els preus elevats de Medicare causen problemes d'accessibilitat per als beneficiaris que requereixen tractament i per als contribuents. A diferència de les asseguradores comercials nord-americanes i els pagadors d'altres països, Medicare paga els medicaments fins i tot quan les proves suggereixen que tenen un benefici limitat o poden no ser rendibles.

La IRA aborda algunes d'aquestes preocupacions. Potser el més controvertit és que dona a Medicare autoritat per negociar els preus d'alguns medicaments de marca cars. Les negociacions amb les empreses participants per al primer grup de medicaments van començar el 2023, i els preus negociats entraran en vigor el 2026. Els 10 primers medicaments elegibles per a la negociació són utilitzats per uns 9 milions de beneficiaris per a afeccions com ara coàguls de sang, diabetis, malalties cardiovasculars, insuficiència cardíaca i malalties autoimmunes, i van representar 50.500 milions de dòlars en despeses de la Part D entre juny de 2022 i maig de 2023. També van representar 3.400 milions de dòlars en despeses de butxaca per als beneficiaris el 2022. Medicare seleccionarà per a la negociació medicaments addicionals coberts per la Part D per al 2027, fins a 15 medicaments coberts per la Part D o B per al 2028, i fins a 20 medicaments coberts per la Part D o B cada any a partir de llavors.

La negociació té com a objectiu retornar part del poder de negociació als contribuents perquè Medicare pagui per determinats medicaments amb períodes d'exclusivitat de mercat prolongats preus més propers als que es podrien pagar en un mercat que funcionés millor. Les reduccions previstes són del 30 al 70% dels preus actuals. Els mètodes de negociació de la IRA són similars als utilitzats per l'Administració de Veterans, el Departament de Defensa, les agències estatals de Medicaid i altres països per obtenir preus assequibles dels medicaments. En dirigir-se a medicaments de marca de llarga durada que representen una despesa elevada, la IRA pretén obtenir efectes similars als de les polítiques que promouen l'estalvi de costos mitjançant la competència de medicaments genèrics o biosimilars. Els medicaments inicials seleccionats per a la negociació van obtenir ingressos acumulats després del llançament que van superar amb escreix els seus costos de desenvolupament.

Algunes empreses ja han evitat la negociació permetent que es produeixi la competència de genèrics i biosimilars. La IRA també limita els augments de preus dels medicaments de marca a la taxa d'increment de l'índex de preus al consum, imposant a Medicare una restricció que ja opera en els plans estatals de Medicaid i alguns altres països.

La IRA deixa àmplies oportunitats per a la rendibilitat de les empreses, mantenint els incentius per invertir en nous medicaments. No restringeix els preus de llançament i limita la negociació a medicaments sense competidors significatius. També limita els costos de butxaca per als productes de preu elevat, inclosos els medicaments per a la diabetis i les malalties cardiovasculars, cosa que impulsarà les seves vendes; i elimina els costos de butxaca per a les vacunes per a adults. Eximeix de la negociació els medicaments que només estan aprovats per tractar malalties rares. I duplica el crèdit fiscal per a la investigació i el desenvolupament per a les petites empreses farmacèutiques i n'amplia les condicions d'ús.

L'efecte net esperat d'aquestes reformes és una desacceleració de la despesa en medicaments per part de Medicare i els seus beneficiaris, sense efectes substancials en els ingressos de les empreses ni en els incentius per a la innovació. Les asseguradores comercials i els empresaris també poden beneficiar-se incorporant els preus negociats dels medicaments a les seves polítiques.

L'article conclou que el mercat farmacèutic nord-americà sempre ha estat una construcció del govern, no un mercat lliure. La política governamental té com a objectiu establir regles que promoguin l'accés ampliat i una millor assequibilitat, alhora que donen suport al desenvolupament de nous medicaments que millorin la salut dels pacients i de la població. La IRA és la darrera política que intenta equilibrar aquests objectius i no serà la darrera.

PS. Per cert, som a 25 de març i encara no s'ha publicat l'informe d'execució pressupostària de tancament del 2024!!! I no passa res...

Gauri Gill

Polítiques i estratègies per al càncer

Malignant: How Bad Policy and Bad Evidence Harm People with Cancer 

Les estratègies per afrontar el càncer són objecte de controvèrsia i el llibre de Vinayak Prasad ho explica amb deteniment. Va el llibre resumit amb IA.

El llibre "Malignant: How Bad Policy and Bad Evidence Harm People with Cancer" de Vinayak K. Prasad critica les polítiques actuals sobre el càncer, els estàndards d'evidència i la regulació de medicaments, argumentant que aquests incentiven la recerca de teràpies marginals o no provades a preus elevats i insostenibles. El llibre se centra en com les accions humanes, incloses les polítiques, els estàndards d'evidència i la regulació de fàrmacs, influeixen en el progrés contra el càncer.

Una part important del llibre es dedica a l'anàlisi de les proves mèdiques i els assajos clínics en oncologia. Prasad examina els dissenys d'estudi comuns, com els estudis observacionals i els assajos controlats aleatoritzats (ECA), i destaca les característiques úniques dels assajos en medicina oncològica. El llibre posa en relleu les limitacions dels estudis controlats històricament i la importància de la randomització per avaluar l'eficàcia dels tractaments.

El llibre també explora les forces socials, polítiques i culturals que afecten la medicina del càncer, com la prevalença del hype i els conflictes d'interès financers. Prasad analitza com el hype pot distorsionar la percepció de l'eficàcia dels medicaments, fins i tot quan no mostren un benefici de supervivència global. Es discuteix el concepte de "spin" com una manera de desviar l'atenció dels resultats negatius dels assajos.

Un altre tema clau és l'examen dels objectius finals substituts utilitzats en els assajos de càncer i la seva correlació amb la supervivència global. El llibre adverteix contra la confiança excessiva en les taxes de resposta com a objectiu final primari, ja que una alta taxa de resposta no sempre es tradueix en una millora de la supervivència.

El llibre també aborda la oncologia de precisió, definint-la com la prescripció de fàrmacs basada en proves genètiques i moleculars. Tot i això, qüestiona la seva capacitat per "salvar-nos", assenyalant les baixes taxes de resposta observades en alguns estudis.

A la part IV del llibre, es proposen solucions per millorar el desenvolupament i l'aprovació de fàrmacs contra el càncer. Prasad suggereix la necessitat d'una agenda d'assajos clínics i d'aprovació de fàrmacs establerta per experts sense conflictes d'interès. També es discuteix la realització d'assajos aleatoritzats per a malalties rares.

Finalment, el llibre ofereix consells per a les persones amb càncer, emfatitzant la importància de comprendre la seva situació específica, fer preguntes informades sobre el tractament i mantenir-se al dia amb la literatura. També ofereix orientació per a estudiants, residents i fellows sobre com avaluar críticament la informació oncològica i convertir-se en aprenents continus.

En conclusió, "Malignant" és una crítica del sistema actual de desenvolupament i regulació de fàrmacs contra el càncer, destacant els problemes amb l'evidència, les polítiques i les influències socials i financeres. El llibre proposa diverses solucions per millorar el sistema i oferir una millor atenció a les persones amb càncer.

Té múscul la indústria biotech? (4)

 Biopharma dealmaking in 2024

Un amic em pregunta: Sincerament, vista la situació incerta que vivim, què caldria fer com a país per millorar el benestar dels ciutadans?. Jo li contesto que això requereix un llibre sencer. I afegeixo, abans de fixar uns objectius de futur, cal estar segur del diagnòstic, cal saber on som. Hi ha gent que no sap a quin país viu, i d'altres que ni ho volen saber i que tant sols es troben en un territori. Cal que els governants sàpiguen quin és el país real que han de governar. I afegeixo, he constatat que massa sovint els decisors públics s'imaginen un país inexistent. Si no sabem on som, poc sabrem què cal fer per avançar. 

Per exemple, mirem primer la renda disponible per als ciutadans. Si ens limitem a considerar la renta neta per càpita ens trobarem que al 2024 és inferior a la de 2009 ajustant per la inflació. És a dir que quinze anys després (!), la disponibilitat d'ingressos reals dels ciutadans no només no ha augmentat sinó que ha disminuït un 3,8%. Any 2024: 16.546€  Any 2009: 17.216€  (ajustat per la inflació 2009-2024: 35,2%). Això no ho veureu explicat habitualment a la premsa. Les dades són dures, 15 anys d'estancament econòmic són molts anys. 

I si enlloc de referir-nos a la renda, ens mirem la producció sectorial veurem alts i baixos notables. No correspon ara fer-ne una anàlisi detallada. Però em referiré a un sector. Resulta que a la presentació d'un informe sobre el sector biofarmacèutic a Catalunya he observat un optimisme patològic que caldria ajustar amb un toc de realisme profund. No seré jo qui discuteixi el volum econòmic del sector, que diuen que és de 44 mil milions de facturació i que ho barreja tot, recerca, fabricació i assistència sanitària, un embolic notable. No seré jo qui discuteixi altres afirmacions de l'informe anual com les patents generades o d'altres estadístiques inexistents.

El que a aquestes alçades si que convé dir és que el conjunt de la biotecnologia no ha sabut reflectir a l'informe quins productes innovadors ha generat, quantes mol·lècules noves han aportat valor a la societat. No sabem que n'hem tret a canvi. Tant sols hi apareix l'exemple destacat del CAR-T de l'Hospital Clínic, una tecnologia desenvolupada originalment a Pensylvania. Hi deuen haver altres exemples però no surten. I llavors cal preguntar-nos perquè no s'explica què s'ha assolit amb tantes inversions (347 milions per ser exactes el 2024) o amb les inversions dels darrers cinc anys? I amb la inversió pública?

A Nature miro les fusions i adquisicions de l'any a nivell mundial, i repasso els imports. Les dades de cada operació són abismals si les volem comparar amb tot el que estem veient al nostre voltant. Són la mostra del procés de desarriscar a la innovació i de financialització del sector al que m'he referit tantes vegades i que pagarem car en els preus dels nous medicaments.

Això és el més destacat que ha passat el 2024:

I aquestes són les aliances,

Les dades parlen. No afegiré res més. Només diré que cal una dosi extra de realisme per saber on som, abans de decidir cap a on anem. Cal saber que com a sector productiu, la recerca no pot ser un objectiu en si mateix sinó que cal anar més enllà i convé traslladar-la a benestar i salut. Cal saber si tenim múscul abans de començar a caminar.

Yasmine Belkaid

La regulació farmacèutica als USA

 FDA in the Twenty-First Century: The Challenges of Regulating Drugs and New Technologies

Sempre m'ha intrigat com la FDA o l'EMA assenyalen criteris diferents per als mateixos medicaments, i en determinats casos aproven o els deixen d'aprovar. Però no hi ha un anàlisi al respecte. La regulació dels medicaments és un procés complex i delicat, on hi ha molt en joc. La professionalitat i la independència de criteri no sempre està assegurada. En el llibre d'avui es mostren els reptes als que s'enfronten la FDA (i també l'EMA) als nostres dies. Resumit amb IA.

Aquest llibre, "FDA in the Twenty-First Century: The Challenges of Regulating Drugs and New Technologies," és una col·lecció d'assajos que examinen els reptes que afronta la Food and Drug Administration (FDA) dels Estats Units en el context del segle XXI. Aquests reptes inclouen la regulació de nous fàrmacs i tecnologies, la protecció de la salut pública dins dels límits constitucionals, i la gestió de la complexitat de les cadenes de subministrament globals. El llibre cobreix una àmplia gamma de temes, des de l'aplicació de la llei fins a la regulació de medicaments genèrics i biosimilars, i fins a les noves tecnologies com la medicina regenerativa i les proves genètiques directes al consumidor.

Aquí hi ha alguns dels temes principals que s'aborden al llibre:

• Protecció de la salut pública: El llibre explora la importància de la protecció de la salut pública com a objectiu primordial de la FDA, incloent-hi l'aplicació de la llei per evitar la introducció de medicaments adulterats o mal etiquetats. També es parla de la importància de la seguretat dels medicaments i la necessitat de sistemes efectius de farmacovigilància.
• Regulació de nous medicaments i tecnologies: El llibre examina els reptes que planteja la regulació de noves tecnologies com la medicina regenerativa, els assaigs genètics directes al consumidor i les aplicacions mòbils de salut. Es planteja la necessitat d'un marc regulador adequat per a aquestes tecnologies, que sovint sobrepassen les lleis del segle XX sota les quals opera la FDA.
• Transparència i compartició de dades: El llibre destaca la importància de la transparència en la compartició de dades d'assaigs clínics a nivell de participant per a la investigació secundària i la col·laboració científica. S'exploren els riscos i beneficis d'aquestes pràctiques, així com els esforços per desenvolupar models efectius per compartir dades.
• Regulació dels medicaments genèrics i biosimilars: El llibre també analitza el marc regulador per a la regulació dels medicaments genèrics i els biosimilars, incloent-hi els aspectes legals i les dificultats que plantegen aquests productes. S'examina com la Biologics Price Competition and Innovation Act (BPCIA) intenta fomentar la competència de preus en els productes biològics, i com la FDA regula els biosimilars per garantir la seguretat i eficàcia.
• Ús de la tecnologia digital per a la regulació: Un aspecte innovador és la proposta de vincular la FDA amb els metges i els registres de pacients mitjançant prescripcions electròniques per millorar la seguretat i l'eficàcia dels productes mèdics. Es destaca com aquest sistema pot proporcionar dades valioses sobre l'ús i els efectes dels medicaments que no es capturen completament pels sistemes existents.
• Exclusivitats reguladores: El llibre discuteix les exclusivitats reguladores i els seus efectes en la innovació i la competència, inclòs el cas dels medicaments orfes. Es qüestiona si l'exclusivitat del mercat per a medicaments orfes "reciclats" condueix a un augment injustificat dels costos.
• L'impacte de la raça i l'etnicitat en la regulació: El llibre també explora com la recollida de dades sobre raça i ètnia en els assaigs clínics pot impactar la capacitat de les empreses farmacèutiques per reclutar subjectes humans a nivell global. Es destaca com les categories de raça i ètnia poden ser inconsistents en diferents països i plantejar barreres en els estudis globals.
• Aspectes legals i constitucionals: El llibre examina els límits constitucionals de la regulació de la FDA, especialment pel que fa a la llibertat d'expressió comercial i la promoció de fàrmacs per a usos no aprovats.

En conclusió, "FDA in the Twenty-First Century" ofereix una anàlisi detallada i crítica de la FDA i els reptes que afronta en l'actualitat. Els autors ofereixen perspectives diverses i innovadores sobre la regulació de medicaments i tecnologies, destacant la importància de la transparència, la seguretat i l'eficàcia, i també els aspectes legals i constitucionals que influeixen en aquesta tasca. Aquest llibre és una font valuosa per a qualsevol persona interessada en la regulació farmacèutica i la salut pública.

El contracte social entre la indústria farmacèutica i el govern

 The Great American Drug Deal

Resum amb IA

Aquest llibre tracta sobre el sistema farmacèutic als Estats Units i proposa solucions per a fer que els medicaments innovadors siguin assequibles.

A continuació, et presento un resum dels temes clau del nou llibre "The Great American Drug Deal":

• El contracte social biotecnològic: El llibre argumenta que hi ha un contracte social entre les companyies biotecnològiques i la societat. Les empreses tenen la responsabilitat de desenvolupar nous medicaments, mentre que el govern ha d'assegurar que aquests medicaments siguin assequibles.
• Medicaments genèrics: El llibre destaca la importància dels medicaments genèrics per a fer que els tractaments siguin accessibles. Els medicaments genèrics són versions més econòmiques dels medicaments de marca després que expiren les seves patents.
• Medicaments de marca: El llibre analitza el paper dels medicaments de marca i la necessitat d'incentivar la innovació, tot i que reconeix que els preus poden ser un problema.
• Assegurances mèdiques: El llibre critica el sistema d'assegurances mèdiques dels EUA, argumentant que no compleix amb el contracte social biotecnològic. El sistema ha de permetre als pacients accedir als medicaments que necessiten.
• Preus dels medicaments: El llibre explora maneres de mantenir els preus dels medicaments sota control, com ara l'adopció de "fast-followers" (medicaments similars que surten després del primer en la seva classe) i l'extensió de l'exclusivitat de mercat per incentivar millores incrementals als medicaments existents.
• Publicitat directa al consumidor: El llibre argumenta que la publicitat directa al consumidor és essencial per a conscienciar als pacients sobre les opcions de tractament, però entén per què és un tema controvertit.
• Genèrics contractuals: El llibre proposa la generació contractual per tal d'assegurar que tots els medicaments, inclosos els biològics, acabin per convertir-se en genèrics per fer-los accessibles a la població.
• Incentius per a la innovació incremental: El llibre proposa incentius per a les companyies farmacèutiques perquè millorin els medicaments existents, com ara la conversió de píndoles de dosi diària a píndoles d'una dosi diària.
• El cas especial dels antibiòtics: El llibre ressalta la necessitat d'incentivar el desenvolupament d'antibiòtics nous per combatre la resistència antimicrobiana.
• El paper de la FDA: El llibre tracta sobre el paper de l'FDA i els seus programes de seguretat com ara REMS, que tenen per objectiu protegir el públic dels riscos associats a alguns medicaments.
• El problema dels opioides: El llibre analitza la crisi dels opioides i les lliçons que es poden aprendre per a la gestió del risc en el desenvolupament i distribució de medicaments.
• La importància de la investigació: El llibre exposa que gran part del finançament de la investigació biomèdica prové de la indústria farmacèutica, cosa que posa de manifest la importància d'incentivar la investigació per part d'aquestes empreses.

Aquest llibre, a través dels seus arguments i propostes, vol ser una guia per a fer que el sistema farmacèutic nord-americà sigui més eficient i just.

Herois o bandolers?

 The Transformation of American Health Insurance

Si fem una ullada a les companyies amb més beneficis del 2024 al món (en valor absolut), veurem el següent:

I de sanitat, trobem J&J, UnitedHealthcare i Novartis. United, l'asseguradora de salut més gran als USA, va assolir la xifra de 22,4 mil milions de dòlars de benefici. (Uns beneficis equivalents a la despesa sanitària total dels catalans el 2022). 

I si mirem el panorama del sector assegurador als USA veurem el següent:

L'empresa més gran és United i factura 473 mil milions de $. Té uns beneficis equivalents a 4,7% dels ingressos. Encara que sorprengui, això és la meitat del que assoleixen les companyies de S&P500. Quan van assessinar el seu director el passat desembre enmig d'un onada d'informacions sobre restriccions d'accés, Noah Smith es va preguntar si els beneficis eren molts o pocs, i quant dedicaven a la prestació assistencial. Va mostrar les dades de 2023 a aquest gràfic al seu blog:

El seu argument era que les asseguradores no eren tant gasives ni restrictives en l'accés per a obtenir beneficis, que el problema del cost venia per la banda de la provisió: 

So the fundamental reason your health care costs so much is not that the health insurance companies are lining their pockets. And it’s not that insurers are an inefficient mess. It’s that the actual provision of America’s health care itself just costs way too much in the first place.

Això el va portar a que fos criticat i ell va replicar-ho mantenint l'argument original. Ara bé si mirem el ROE, s'acosta al 26% i això és molt més que la mitjana del 15% de S&P 500 i alhora menys que molts proveïdors assistencials.

Es bo comprendre què ha passat al sector als USA i ho podem fer amb el llibre "The Transformation of American Health Insurance" de Troyen A. Brennan on s'examina l'evolució històrica de l'assegurança mèdica als Estats Units i ofereix prediccions sobre el seu futur. L'autor utilitza una perspectiva empresarial per analitzar el sistema, enfocant-se en qui es beneficia i com. 

Estructura i contingut del llibre:

• El llibre està organitzat en deu capítols que tracen l'evolució de l'assegurança mèdica als EUA.
• Capítol 1: Examina la vinculació de l'assegurança mèdica amb la feina.
• Capítol 2: Descriu les funcions de les asseguradores mèdiques.
• Capítol 3: Analitza l'assistència sanitària als anys 90 i la introducció de la gestió de l'atenció.
• Capítol 4: Presenta les xifres del segle XXI relatives a l'assegurança mèdica.
• Capítol 5: Aborda el comerç de productes farmacèutics.
• Capítol 6: Detalla les parts comercials de Medicare, com ara les parts C i D.
• Capítol 7: Examina la Llei d'Assistència Assequible (ACA) i la seva reforma del mercat de les assegurances individuals.
• Capítol 8: Analitza els problemes que afronta el sistema sanitari a la dècada de 2020.
• Capítol 9: Explora l'evolució de l'assegurança mèdica cap a un futur amb Medicare Advantage per a tothom.
• Capítol 10: Tracta sobre Medicare per a tothom com a sistema de pagador únic.

Temes clau i arguments:

• Assegurança basada en la feina: El llibre destaca que la majoria de les persones als EUA estan cobertes per assegurances proporcionades pels empresaris, cosa que es considera la base del sistema sanitari.
• Evolució cap a un sistema socialitzat: El llibre argumenta que el sistema sanitari nord-americà s'està movent gradualment cap a un sistema d'assegurança mèdica més just i socialitzat, tot i que el camí és lent i sinuós.
• Paper del govern: El llibre preveu un paper més gran del govern en el control dels costos de salut i la cobertura, amb el programa federal de Medicare com a model per a la racionalització de l'assegurança mèdica.
• Importància de la perspectiva històrica: El llibre reitera la importància d'una perspectiva històrica, ja que els programes de salut evolucionen amb el temps. Per exemple, les negociacions sobre els preus dels medicaments o els ajustaments en els mètodes de codificació es consideren part de l'evolució natural d'un programa patrocinat per entitats privades amb supervisió governamental.
• Interessos empresarials: El llibre posa èmfasi en la importància d'analitzar els interessos econòmics per entendre el sistema sanitari, i esmenta la seva pròpia experiència en el sector privat d'assegurances.
• Complexitat i manca de transparència: El llibre destaca que el sistema sanitari és complex i poc transparent, i fins i tot les persones que hi estan immerses no sempre entenen les raons subjacents de les coses.

Punts de vista sobre el futur:

• El llibre preveu un futur en què l'assegurança mèdica patrocinada pels empresaris esdevindrà cada cop més inassequible i serà substituïda per programes de salut federals.
• L'autor creu que la integració vertical de les companyies d'assegurances, especialment les que gestionen beneficis farmacèutics, pot generar beneficis però requerirà més transparència.
• El llibre suggereix que l'àrea del comerç farmacèutic, tot i ser diferent dels hospitals i els metges, demostra temes similars i dóna suport a la predicció d'un futur amb assegurança mèdica socialitzada.
• L'autor argumenta que l'evolució del sistema sanitari nord-americà es dirigeix cap a un sistema de pagador únic, ja que s'alinea amb valors socials canviants que consideren l'assistència sanitària com un dret, no com un bé adquirit.

PS. El ROE a les asseguradores properes

PS. Els marcs mentals de Trump segons Gutierrez-Rubí

La financiarització dels medicaments i el seu impacte en la innovació

Innovación y financiarización en la industria farmacéutica

Acabo de publicar un nou Health Policy Paper a la col·lecció UPF-CRES titulat: "Innovación y financiarización en la industria farmacéutica". Aquest és el resum amb IA.

L'article examina la innovació i la financiarització en la indústria farmacèutica, destacant com el desenvolupament de medicaments innovadors és un procés arriscat amb una productivitat limitada. Les estratègies per "desarriscar" aquest procés han coincidit amb una creixent financiarització del medicament, que ara es considera un actiu financer més enllà d'un simple producte. Això provoca tensions entre dedicar recursos a la investigació i desenvolupament (I+D) i satisfer les demandes del mercat de capitals, resultant en preus elevats que qüestionen el nivell d'extracció de valor.

Aquí hi ha alguns punts clau de l'article:

• Financiarització: La creixent influència dels motius, mercats, actors i institucions financeres en l'economia ha portat a considerar els medicaments com a actius financers. Això ha impactat les prioritats i recursos per a la innovació.
• Productivitat de la I+D: La baixa productivitat de la I+D en la indústria farmacèutica, juntament amb el risc inherent de la innovació, ha impulsat un canvi de model, amb fusions i adquisicions d'empreses amb productes prometedors. Les noves empreses biotecnològiques, tot i ser una font d'innovació, s'enfronten a alts costos per accedir al mercat.
• Inversió pública: La inversió pública en I+D és rellevant, com es va veure en el desenvolupament de les vacunes per la COVID-19. En el cas d'Oxford-AstraZeneca, la inversió pública va ser més del 95%. Aquest fet planteja qüestions sobre l'apropiació del valor i la fixació de preus.
• Preus elevats: Els preus elevats dels medicaments, especialment als Estats Units, no sempre es justifiquen pels costos de I+D. Les empreses farmacèutiques generen ingressos addicionals significatius gràcies als preus elevats, superant la despesa global en I+D.
• Estratègies de "desarriscar": La indústria farmacèutica ha adoptat l'estratègia de "desarriscar" la innovació mitjançant la compra d'actius en fases avançades a empreses biotecnològiques. Això ha augmentat el cost d'aquestes operacions, però redueix el risc de fracàs en els assajos clínics.
• Extracció de valor: Les empreses farmacèutiques es troben en una tensió entre innovació i financiarització. Algunes companyies utilitzen els beneficis per a la recompra d'accions i el repartiment de dividends, en lloc d'invertir en innovació. La recompra d'accions augmenta el valor de les accions restants, beneficiant els accionistes, però no necessàriament la innovació.
• Exemples de financiarització: L'article destaca casos com el del Sofosbuvir per a l'hepatitis C i l'Ibrutinib per a la leucèmia, com a exemples de com la financiarització pot influir en els preus dels medicaments. En el cas del Sofosbuvir, l'empresa Gilead va adquirir Pharmasset per 11.200 milions de dòlars, mentre que la investigació havia costat 62 milions de dòlars, i el preu de inicial va ser de 94.200 dòlars.
• Alternatives a la financiarització: Algunes empreses, com AstraZeneca i GlaxoSmithKline, han fet una transició cap a un enfocament més innovador, reduint la recompra d'accions i invertint en el desenvolupament de nous medicaments.

L'article conclou que la financiarització del medicament, tot i que pot reduir el risc per a les grans empreses farmacèutiques, pot conduir a preus més elevats i afectar la capacitat de les empreses d'invertir en innovació futura. Cal repensar sobre els mecanismes de creació i apropiació del valor en el sector farmacèutic.

Lee Miller

PS. Aquest article ha estat rebutjat per Gaceta Sanitaria. No és d'interès la seva difusió.

La relació entre el cost i el preu dels medicaments

 Association of Research and Development Investments With Treatment Costs for New Drugs Approved From 2009 to 2018

Els preus dels medicaments en un entorn de monopoli es fixen segons el màxim que està disposat a pagar qui els finança, no tenen res a veure amb el cost incorregut. Això és el que mostra aquest article. En definitiva, conclou el que ja sabem i no imaginàvem que fos d'altra manera, fruit de les patents. I tampoc troba cap relació entre benefici clínic i preu. I com que està fet a l'entorn nordamericà, també és el que podem esperar. El cost-efectivitat no és cap criteri per finançar un medicament allà, com tampoc ho és aquí. En resum, no hi ha justificació per a preus elevats dels medicaments per a compensar l'alt cost de la inversió en I+D, perquè les dues variables no estan relacionades, diu. Cosa que també sabem.

El resum amb IA és aquest:

Aquest estudi investiga la relació entre la inversió en recerca i desenvolupament (R+D) de nous fàrmacs i els seus preus de venda als Estats Units. L'estudi analitza 60 nous fàrmacs aprovats per la FDA entre el 2009 i el 2018 per als quals hi havia dades disponibles sobre inversions en R+D i preus.

Objectiu i Metodologia

• L'objectiu principal era examinar si hi ha una associació entre els costos de tractament i les inversions en R+D per a nous medicaments aprovats per la FDA.
• Es va realitzar un estudi transversal, analitzant dades de 60 fàrmacs per als quals es disposava de dades públiques sobre inversions en R+D. Les dades es van obtenir de la FDA i de la base de dades SSR Health.
• Les dades d'inversió en R+D es van obtenir d'informes d'inversors publicats pels fabricants de medicaments, ajustant-se per les taxes d'èxit dels assaigs clínics i el cost de capital.
• Els costos de tractament es van estandarditzar per a fàrmacs aguts, crònics i de cicle, calculant els costos anuals o per a la durada màxima de tractament recomanada. Es van calcular els costos utilitzant tant els preus de llista com els preus nets, en el moment del llançament i el 2021.
• Es van utilitzar models de regressió lineal i correlacions per avaluar l'associació entre les inversions en R+D i els costos de tractament, tenint en compte altres factors que podrien influir en els preus dels medicaments, com l'estatus de medicament orfe o la categoria de tractament.

Resultats Principals

• No es va trobar cap correlació significativa entre les inversions en R+D i els costos dels medicaments, ni utilitzant preus de llista en el moment del llançament (R = −0.02, P = .87), ni utilitzant preus nets un any després del llançament (R = 0.08, P = .73). Aquest resultat es va mantenir en utilitzar preus de 2021.
• Els models de regressió lineal no van mostrar cap associació entre la inversió en R+D i els costos del medicament, tant en el model ajustat com en el model més parsimoniós.
• Un model de regressió lineal generalitzat va mostrar una petita associació inversa entre la inversió en R+D i els costos de tractament del 2021, però aquesta associació va desaparèixer quan es van excloure variables correlacionades.
• L'estatus de medicament orfe i la categoria de tractament (agut, crònic o de cicle) van ser factors associats als costos de tractament, però no la inversió en R+D.
• Altres factors com ser el primer de la seva classe, la designació de revisió prioritària i l'aprovació accelerada també es van associar amb costos més elevats, però aquests factors estaven correlacionats amb l'estatus de medicament orfe.
• No es va trobar cap associació consistent entre el benefici clínic d'un fàrmac i el seu preu.

Conclusions i Implicacions

• Les inversions en R+D no expliquen la variació en els preus dels medicaments als Estats Units, cosa que suggereix que les empreses farmacèutiques poden estar fixant preus basats en la capacitat de pagament dels consumidors i la maximització de beneficis.
• Les empreses farmacèutiques argumenten que els preus elevats dels medicaments són necessaris per recuperar les inversions en R+D, però aquest estudi no troba evidències d'aquesta relació. Per tant, l'estudi qüestiona aquesta justificació.
• Hi ha diversos factors que podrien influir en els preus dels medicaments, com ara el valor terapèutic, la demanda, la durada de l'exclusivitat del mercat i la competència. No obstant això, l'estudi no va trobar una associació consistent entre el benefici clínic d'un fàrmac i el seu preu.

Limitacions

• La mida de la mostra va ser limitada a causa de la falta de dades públiques sobre les inversions en R+D.
• L'estudi es va centrar principalment en els preus de llista, que poden no reflectir els descomptes i els preus nets reals.
• No es van poder tenir en compte tots els factors que influeixen en els preus dels medicaments, com el nombre de competidors al mercat.
• Va ser difícil aïllar els costos de R+D per a cada producte individual, ja que les inversions poden reflectir coneixement i recursos de projectes anteriors.

En resum, aquest estudi proporciona evidència que la inversió en R+D no justifica els preus elevats dels medicaments als Estats Units, i suggereix que les empreses farmacèutiques haurien de proporcionar més dades per donar suport a aquesta afirmació.

Lee Miller 1944

L'accés als medicaments pel càncer

 Access to oncology medicines in EU and OECD countries

Resum amb IA

Aquest document de treball de l'OCDE analitza l'accés als medicaments oncològics als països de la UE i de l'OCDE, destacant les desigualtats i els reptes que afronten els sistemes de salut. El document se centra en tres etapes principals del cicle de vida d'un medicament contra el càncer: l'aprovació reguladora, la fixació de preus i el reemborsament, i l'adopció i la utilització.

Aprovació reguladora

●L'Agència Europea de Medicaments (EMA) és responsable de l'autorització de comercialització a nivell europeu.

●Els medicaments genèrics i biosimilars han de passar per processos d'aprovació específics. Els genèrics són còpies de medicaments de molècules petites, mentre que els biosimilars són còpies de medicaments biològics.

●La legislació farmacèutica proposada per la UE busca accelerar l'autorització de medicaments innovadors.

Fixació de preus i reemborsament

●La majoria dels països de la UE/EEE tenen agències d'avaluació de tecnologies sanitàries (HTA) per informar les decisions de fixació de preus i reemborsament.

●Les decisions de reemborsament es prenen principalment a nivell nacional, però alguns països tenen enfocaments descentralitzats, el que pot crear desigualtats d'accés.

●Els criteris per al reemborsament poden incloure el benefici terapèutic, la necessitat mèdica, la relació cost-eficàcia i l'impacte pressupostari. L'impacte pressupostari dels nous medicaments contra el càncer influeix cada vegada més en les decisions de reemborsament.

●Els acords d'entrada gestionada (MEA) són cada cop més importants per fer front a la incertesa en les decisions de cobertura i preus. Els MEA poden ser financers o basats en el rendiment. Els MEA financers són més utilitzats pels països a causa de la seva facilitat de gestió.

●El temps entre l'autorització de comercialització per l'EMA i la decisió de reemborsament varia molt, des de menys de 100 dies a Alemanya i Suècia fins a més de tres anys a Xipre, Letònia i Lituània.

●Alguns països restringeixen el reemborsament de medicaments contra el càncer a poblacions de pacients més petites que les definides en l'autorització de comercialització.

Adopció i utilització

●Les despeses en medicaments contra el càncer han augmentat considerablement, principalment a causa dels alts preus dels medicaments nous i de l'augment del seu ús.

●L'accés als assajos clínics d'oncologia varia entre els països de la UE.

●Els sistemes d'accés primerenc s'utilitzen per millorar l'accés als nous medicaments contra el càncer, però sovint només beneficien una petita part dels pacients elegibles. Els programes d'accés primerenc poden ser de base poblacional o de pacient designat, sent aquest últim el més comú.

●Els marcs de valor, com ara l'Escala de magnitud del benefici clínic de l'ESMO (MCBS), poden ajudar a racionalitzar les decisions de reemborsament.

●El reemborsament de les proves de diagnòstic complementàries no sempre està vinculat al reemborsament del medicament corresponent, el que pot frenar l'adopció de la medicina personalitzada.

●Les polítiques per fomentar l'ús de genèrics i biosimilars varien entre els països. La substitució de medicaments de marca per genèrics i biosimilars pot comportar importants estalvis.

Conclusions i opcions de política

●Cal accelerar l'avaluació de nous medicaments i ampliar l'ús de MEA per gestionar la incertesa i els impactes pressupostaris.

●S'hauria de dur a terme una avaluació exhaustiva de tecnologies sanitàries per a tots els nous medicaments i extensions a noves indicacions, incloent l'anàlisi del benefici terapèutic i els costos associats.

●Es pot capitalitzar una avaluació conjunta europea de tecnologies sanitàries per agilitzar les decisions de reemborsament i explorar la contractació conjunta transfronterera.

●Cal fer front als obstacles que dificulten l'accés dels pacients als medicaments ja reemborsats i als nous medicaments contra el càncer.

●S'hauria de garantir un pressupost públic adequat, una decisió conjunta de reemborsament d'un medicament amb la seva prova complementària, actualitzacions periòdiques de les guies clíniques i una formació contínua del personal clínic.

●L'accés a medicaments oncològics varia molt entre els països de la UE/EEE/CH.

●Els sistemes d'accés primerenc haurien de passar a un model basat en la població per reduir les desigualtats.

●S'ha d'incentivar l'ús de genèrics i biosimilars.

En resum, el document destaca els reptes per garantir un accés equitatiu i oportú als medicaments contra el càncer a la UE i als països de l'OCDE, i presenta diverses opcions polítiques per millorar la situació.

PS. Els llibres de l'any segons Eric Topol

Els medicaments i el seu cost

En la mesura que tots els ciutadans disposem de cobertura asseguradora obligatòria finançada públicament no som del tot conscients del que representa la despesa sanitària. Si considerem la despesa farmacèutica únicament, el 81% dels catalans consumim algun medicament en un any, i això correspon de mitjana a un consum d’unes 19 receptes per persona i any. La magnitud de la despesa farmacèutica pública és notable, el 2023 vam gastar 3.861 milions € en total, un 24% del total que gastem en sanitat pública.

Ben segur que aquestes xifres fan reflexionar sobre la necessitat d’un ús eficient dels recursos. Molta gent no n’és coneixedora, però en realitat, la despesa farmacèutica feta als hospitals és lleugerament superior a les que es produeix a les farmàcies. El 2023 vam gastar 1.894 milions als hospitals, i en canvi, 1.787 milions a través de farmàcies. Aquest patró  d’augment del cost als hospitals seguirà creixent.

Tot plegat es resumeix en una dada que reflecteix la situació en cada moment, i que és la despesa mitjana pública per persona en farmàcia, que el 2023 va ser de 462€. A aquesta quantitat caldria afegir-hi la despesa privada que és una xifra que no apareix a les estadístiques. 

La despesa farmacèutica de les farmàcies va créixer un 3,7%  el 2023, per la quantitat de receptes (3,5%) i també pel preu dels medicaments (0,2%). Però la despesa als hospitals va créixer molt més, un 6%. Cal tenir en compte que a les farmàcies es on es dispensen fonamentalment els medicaments genèrics (que han perdut la patent) i que estan subjectes a un sistema de preus de referència que conté la despesa. En canvi als hospitals es concentren els medicaments més innovadors sota patent, ja sigui per pacients hospitalitzats o ambulatoris.

Les patents atorguen un monopoli temporal de 20 anys al fabricant innovador, però a la pràctica és menys temps. Es tarda fins a 10 anys en situar el medicament al mercat.  Els fabricants tenen aquesta protecció singular per tal de poder rendibilitzar el cost que representa desenvolupar un nou principi actiu. Es diu que són 2.500 milions $, però és una xifra molt controvertida i difícil de contrastar. El que si sabem és que la indústria farmacèutica innovadora és altament rendible. Si agafem les 500 empreses que segueix la revista Fortune al llarg del temps observarem que la indústria farmacèutica és la que té el marge més gran de totes.

Un altre element controvertit són els preus confidencials. Resulta que des de fa una dècada la indústria ha demanat que no es coneguin els preus dels nous medicaments que aprova i finança el govern amb diners públics. La indústria ho demana per motius comercials, per tal que altres països no aprenguin quin són els descomptes que apliquen i això els doni avantatges. Ara bé, si acceptem la confidencialitat del preu, com es fa possible la transparència de la despesa pública?

Hi ha per tant molts elements que trontollen i requereixen una reforma. Tenim preus de medicaments genèrics molt més alts que Suècia per exemple (fins a un 40%) i seguim acceptant que el preu dels medicaments patentats sigui confidencial, però pagat amb diner públic. Algú hauria d’assumir que tot plegat obliga a una revisió en profunditat.

Article per a la revista de l'Ateneu

PS. Durant el mes de novembre, un algoritme d'intel·ligència artificial, NotebookLM, ha anat fent resums de llibres. Potser alguns us n'heu adonat i altres no. He estat experimentant i he trobat que ho fa prou bé. En qualsevol cas, queda dit. 

Cartier-Bresson al KBR ara

Cal augmentar la dosi de competència en els medicaments patentats

 Enhancing competition in onpatent markets

Podria semblar una contradicció però no ho és. Pot existir competència quan els medicaments gaudeixen d'un monopoli temporal?. Doncs si. Els medicaments patentats amb mecanismes similars d'acció potser no són directament substituïbles, però, tanmateix, poden representar una alternativa terapèutica raonable. En teoria, es podria esperar que si hi ha diferents productes patentats dins d'una classe terapèutica, es podria crear pressió a la baixa sobre els preus. Però no hi ha massa evidència d'això, excepte la que ens ofereix l'OCDE.

L'informe recent de l'OCDE mostra que a la pràctica la competència en preus és inexistent entre medicaments patentats que ofereixen mecanisme similar d'acció. És per aquest motiu que proposa una sèrie d'estratègies a seguir per parts dels governs. Una d'elles és l'adjudicació mitjançant indicació o classe terapèutica.

Aquest és l'informe que alguns han passat per alt i que els governs haurien de revisar de dalt a baix. Massa sovint considerem que als medicaments patentats no competeixen, però a la pràctica sabem que no és així. El que no sabem ben bé és quin és l'impacte final de les estratègies que suggereix l'OCDE, són suggeriments a considerar.

La teranyina que sosté la financialització dels medicaments, la salut i la vida (2)

 Sick with “Shareholder Value”: US Pharma’s Financialized Business Model During the Pandemic

Als USA, la Inflation Reduction Act ha obert la caixa dels trons. La possibilitat que el govern pugui negociar els preus dels medicaments finançats públicament ha desesperat a la indústria que ha engegat una campanya de lobby inusual. Es tracta de protegir els preus alts perquè altrament no hi haurà innovació, això diuen. Però malgrat aquesta campanya, fa pocs dies el WP ja deia que no se n'han sortit i que estem propers a grans canvis, que es resumeixen en aquests 6:

1) Drug price negotiation

2) A cap on out-of-pocket spending

3) Lower prices for insulin

4) Free vaccines

5) Inflation penalty for drug manufacturers. 

6) Extra help for the most vulnerable

El govern vol estalviar fins a 100.000 milions $ en aquests propers anys. I destacaria especialment, això de que si volen augmentar el preu més que la inflació (d'aquells medicaments ja en el mercat) hauran de fer descomptes al finançador públic. Dissuasió per tant de provocar preus excessius.

I aquí és on entra Wall Street que ho rebutja de dalt a baix i que ho veu com una amenaça al model de financialització que ha funcionat fins ara. Diuen que fins a 100 medicaments ja no arribaran al mercat. I aquesta amenaça no creïble no és certa perquè sabem això:

Data for the 474 corporations included in the S&P 500 Index in January 2022 and publicly traded from 2012 through 2021 reveal that these corporations distributed $5.7 trillion as share repurchases during the 2012-2021 fiscal years, representing 55 percent of net income, and $4.2 trillion as dividends, an additional 41 percent of net income.

Les recompres d'accions a la borsa per part de les companyies són un 13% superiors al que dediquen a la innovació.

As shown in Table 1, for the decade 2012-2021, distributions to shareholders by the 14 pharmaceutical companies that were among the 474 S&P 500 companies in the database represented 110 percent of net income,7 a larger proportion than the highly financialized 96 percent for all 474 companies. At 55 percent, the stock buybacks of the subset of pharmaceutical companies was the same proportion of net income as the 474 companies, but, at 54 percent versus 41 percent, pharmaceutical dividends as a proportion of net income far exceeded that of all the companies in the dataset. The 14 pharmaceutical companies accounted for 3.1 percent of the revenues of all 474 companies but 6.6 percent of the net income, 6.6 percent of the buybacks, and 8.8 percent of the dividends. The $747 billion that the pharmaceutical companies distributed to shareholders was 13 percent greater than the $660 billion that these corporations expended on research & development over the decade.

En aquest article de Lazonick hi trobareu molts més detalls sobre com ha canviat el model de negoci amb la biotecnologia. Si amb el model anterior el paper de la borsa era el típic de separació de propietat-control, en el nou les opas eren la forma de control per part de fons de capital-risc i després el paper del NASDAQ va oferir opcions d'entrada i sortida que abans no existien. L'article ho explica magníficament, no ho he vist enlloc més. La interacció de les recompres d'accions amb retribució escandalosa als directius de les companyies farmacèutiques esdevé una cosa mai vista a cap altra indústria.

Any 2021, el màxim directiu de Regeneron va ingressar 452 milions de $. No cal dir res més, tota la taula és una desmesura.

Què cal fer segons Lazonick?. El canvi en la regulació de preus és només el primer pas. Cal prohibir la recompra d'accions, deslligar el pagament dels directius dels valors de l'acció a borsa, posar representants dels accionistes al consell, reformar la fiscalitat de les empreses, encoratjar carreres professionals. 

Molta feina per endavant si es vol capgirar la tendència de financialització dels medicaments que vivim. Altrament, un avís, tot el que als USA es disminueixi com ingressos, voldran que sigui compensat amb fons provinents d'altres països. Per tant cal estar alerta als moviments propers i avançar-se als esdeveniments.

 

El cost d'oportunitat dels preus desmesurats dels medicaments pel càncer (2)

 Cancer medicines: a private vice for public benefit?

El que costa un medicament pel càncer:

Over 23 years of cancer medicine R&D the mean cost in USD of developing a cancer medicine to pharmaceutical companies has been around $4.4 billion. But this hides a huge range of costs from ‘just’ 276 million USD for Dinutuximab for post consolidation therapy for childhood high risk neuroblastoma to 13.4 and 15.8 billion USD, respectively, for Durvalumab (used to treat certain types of bladder, lung, and biliary tract cancer) and Isatuximab (used in treatment of blood cancer multiple myeloma).

I el retorn de la inversió (ROI):

 Overall, ROI for cancer medicines with sufficient maturity i.e., launched between 1997-2015 is between 435 to 551%. Again, this hides huge variation. A substantial number of cancer medicines to date have negative or flat ROI’s as low as minus 78-87% in some cases. However, some cancer medicines launched in late 1990’s to mid 2000 have generated astronomical ROIs; for example, Erlotinib (2794%) (pancreatic and lung cancer), Trastuzumab (3421%) (breast cancer), Rituximab (2523%) (Non Hodgkin’s Lymphoma) and Bevacizumab (3200%) (colon, lung, glioblastoma and renal cell cancers). This reflects the fact the the oncology business model is still driven by blockbusters.

I el missatge:

 The problem thus is that the entire structure and incentive framework governing the biotechnology and pharmaceutical industry are geared towards a specific type of behaviour. Short of completely reforming the entire capital-industrial market, starting in the USA, expecting industry to behave any differently from what it is doing right now is a dead end. It is an ideological and technical cul-de-sac. Arguing about the rights and wrongs of industry profits in oncology misses the point. The system is geared towards profit maximisation that is completely independent of R&D costs, it is insensitive to whether the drugs deliver meaningful therapeutic benefit, or whether the cancer medicines are priced ‘fairly’ for any given country.

Les opcions:

One is faced with two choices. Accept that progress is a private vice with public benefit. Essentially align with Bernard Mandeville’s position in Fable of the Bees (1705) that vicious greed, properly channelled by skilful politics, will lead to invisible co-operation and public benefit. Espousing any higher virtue is mere hypocrisy. In this world the only challenge is external. If, for example, China was to exercise its considerable biopharmaceutical muscle in oncology to massively undercut global prices. The other choice falls more in line with the Rawlsian idea of social justice. In this world a new social contract is constructed that truly reflects equitable value. Respective institutions all align along this common public good backbone. Prices truly reflect clinical benefit and are set to a fair level that maximises patient access. R&D is incentivised on societal worth and not profit.

Article per guardar i per reflexionar. El cost d'oportunitat dels medicaments pel càncer és precisament tot aquest valor social que som incapaços de capturar i que deixem de dedicar a altres usos més valuosos.

World Press Photo 2024

 

 

Què cal fer per desarriscar a la R+D farmacèutica? (3)

Biopharma dealmaking in 2023

Per a desarriscar en la recerca cal comprar l'actiu financer ben embolicat "prêt-à-porter", així de clar. Avui torno a insistir en aquest fet rellevant de la indústria farmacèutica actual. I el missatge va dedicat a tots aquells que parlen d'innovació sense mirar les dades del que està passant. Les grans empreses han decidit que és millor comprar actius financialitzats que invertir en la recerca, que és millor pagar per accedir a informació (aliances) que invertir directament en assaigs clínics. Per això el 2023 ha augmentat el cost de les operacions  un 84% en un any fins a 160 mil milions $ quan l'any 2022 van ser 87 mil milions $. Cal tenir en compte l'impacte en el conjunt de l'operació Pfizer-Seagen per comprar inmunoteràpia de càncer, els ADC, anticossos inmunoconjugats, per un import de 43 mil milions $. Oncologia ocupa 18% de les adquisicions i 35% de tots els acords i sabem que això té a veure amb la prima de 3 vegades el preu que tenen.

Aquí teniu la llista de les 10 adquisicions més importants:

I aquestes les aliances:

Amb tot això que ja sabem, cal esperar un impacte notable en els preus futurs dels medicaments. I qui diu futurs, pot dir actuals. El preu mitjà del nou medicament als USA s'ha situat en 300.000$, i aquesta és la llista (aquí aprop els preus són secrets i no podem fer aquesta llista):

Desarriscar és una estratègia efectiva (per a la gran indústria) que a la fi trasllada cost a la societat. La recerca arriscada acaba en petites empreses noves, que aspiren a una compensació exagerada que de vegades surt bé i moltes no. El 90% de fracàs dels assaigs clínics es converteix en 100% d'èxit quan es paga per l'actiu. Aquest és el resum, si la compensació per la innovació podia ser exagerada , per desarriscar ho serà encara més.

PS. Sense cap comentari addicional adjunto taula que mostra els més de 12 mil milions de  $ en pagaments de la indústria cap alguns metges als USA entre 2013 i 2022:

PS. Aquí trobareu el que ha pagat la indústria a cada professional d'aquí. 

PS. Sobre el paper de McKinsey en el cas dels opioides, Oxycontin.