Cost-Effectiveness Thresholds: Overvaluing Innovation, Undervaluing Health
L'article titulat "Cost-Effectiveness Thresholds: Overvaluing Innovation, Undervaluing Health", publicat a Health Affairs el maig de 2026, examina críticament com els llindars utilitzats en l'anàlisi de cost-efectivitat (CEA) sovint inflen el preu dels medicaments nous a costa de la salut general de la població.
1. L'Anàlisi de Cost-Efectivitat (CEA) i els Llindars
L'anàlisi de cost-efectivitat és una eina que ajuda a determinar si el benefici per a la salut que proporciona un medicament està alineat amb el seu cost. El resultat s'expressa generalment com una ràtio (cost per unitat de salut guanyada), utilitzant sovint els Anys de Vida Ajustats per Qualitat (QALY).
- El llindar: És la quantitat màxima de diners per unitat de benefici que es considera "cost-efectiva".
- Impacte en la salut neta: Si un medicament costa més que el llindar per cada QALY guanyat, la seva introducció pot provocar una pèrdua neta de salut en el sistema, ja que els diners utilitzats es deixen d'invertir en altres serveis més eficients.
2. El concepte fonamental del Cost d'Oportunitat
L'argument central dels autors és que els llindars haurien de reflectir el cost d'oportunitat: el fet que els recursos destinats a un medicament car no estaran disponibles per a altres necessitats, com ara contractar més infermeres, finançar l'educació o altres programes socials.
- Nivell ideal del llindar: Idealment, el llindar hauria de basar-se en el "cost marginal de la salut", és a dir, la quantitat que un sistema pot gastar per crear nova salut sense desplaçar o destruir la salut existent en altres parts del sistema.
3. La "Deriva" dels Llindars i l' "Innovation Premium"
L'article documenta com els llindars han anat augmentant sense una base empírica sòlida.
- Evolució als EUA: Als anys 90, la recerca es movia al voltant dels 50.000 $/QALY, però actualment organismes com l'ICER utilitzen un rang de 100.000 a 150.000 $/QALY.
- La bretxa (Innovation Premium): Hi ha una diferència significativa entre els llindars oficials (de guies) i el cost real marginal de la salut (cost d'oportunitat). Aquesta diferència és el que els autors anomenen "prima a la innovació" (innovation premium): un preu extra que els pagadors accepten pagar per la "novetat" del producte, tot i que això resulti en una pèrdua de salut per a la resta de la població.
Dades destacades de la Figura 1 (Exhibit 1) sobre el cost marginal real vs. el llindar de les guies:
- Estats Units: El llindar de les guies és de 100.000-150.000 $, mentre que el cost marginal estimat és d'uns 104.000 $ (o fins i tot tan baix com 24.283 $ en alguns estudis), cosa que representa una prima a la innovació d'entre el 30% i el 73%.
- Anglaterra i Gal·les: Tenen una prima a la innovació d'entre el 55% i el 73%.
4. Conseqüències per a la Salut Pública i l'Equitat
L'ús de llindars artificialment alts per afavorir els preus dels medicaments nous té un impacte negatiu real:
- Pèrdua neta de salut: Es gasta més del que el sistema pot absorbir sense retallar en altres llocs.
- Inequitat: Aquesta pèrdua de salut sol afectar els pacients més vulnerables, com els que no tenen assegurança o tenen cobertures insuficients, que veuen com els recursos es desvien o les primes de les assegurances pugen.
5. Recomanacions dels Autors
L'article conclou que no s'ha d'abandonar el mètode de cost-efectivitat, sinó fer-lo més rigorós:
- Investigar el cost marginal real: Cal identificar clarament quant costa realment produir una unitat de salut en cada sistema sanitari.
- Transparència en les decisions: Si un govern decideix pagar una "prima" per un medicament nou per sobre del seu valor de salut, ha de ser una decisió conscient i política, no un biaix ocult dins dels llindars de cost-efectivitat.
- Qüestionar les afirmacions de la indústria: Els autors conviden a dubtar de l'argument que els mètodes actuals no recompensen la innovació, ja que els llindars inflats ja estan oferint preus molt per sobre del seu valor real de salut.
Exhibit 1: Cost-effectiveness thresholds used in guidelines and estimated opportunity-cost thresholds
Sources: See links in exhibit. Notes: *Designates an “implicit/informal” threshold that is used by decision makers but is not explicitly stated in a country’s guidance. The Canadian threshold is for price negotiation purposes, not reimbursement decision making. aThe calculated threshold is reported as a percentage of the guideline threshold. Where either number is a range, the larger of each was used to determine the percentage of guideline threshold and corresponding “innovation premium.” bFor marginal cost per quality-adjusted life-year calculations that report a range only (that is, Canada), the higher number was used. For countries with a threshold range (that is, England and Wales), the higher value was reported. cMethod: For studies that used US dollars rather than the currency of the guideline, the amount was converted to the same currency as the guideline using Xe.com historical currency on June 1 of the year of the paper.
Exhibit 2: Cost-effectiveness thresholds and the “innovation premium”
Source: Authors’ analysis.
Per fixar preus que reflecteixin millor el valor real de la salut i evitin pèrdues netes en el sistema sanitari, els autors de l'article proposen les següents alternatives i millores al sistema actual:
- Identificar i utilitzar el cost marginal real de la salut: Els autors suggereixen que s'ha de dur a terme una recerca continuada per determinar quin és el cost real d'una unitat de salut (com el QALY) dins de cada sistema sanitari específic. Aquest "llindar de cost d'oportunitat" hauria de ser el resultat primari en qualsevol anàlisi de cost-efectivitat per entendre quina salut s'està desplaçant o perdent en altres parts del sistema en finançar un nou medicament.
- Convertir la "prima a la innovació" en una decisió conscient: En lloc de tenir llindars inflats de manera implícita, els autors proposen que qualsevol pagament que superi el cost marginal de la salut sigui una decisió política explícita i transparent. Això implica que els responsables de les polítiques han de decidir conscientment quina recompensa addicional volen donar als nous medicaments o a condicions específiques, tenint en compte els recursos disponibles.
- Rigor en la determinació dels nivells dels llindars: En lloc d'abandonar els llindars de cost-efectivitat, l'article advoca per determinar els seus nivells de manera més rigorosa. Actualment, molts llindars s'utilitzen sense una base empírica sòlida, cosa que resulta en preus que superen el benefici real que aporten als pacients.
- Avaluar l'impacte en l'equitat i les poblacions vulnerables: Les decisions sobre preus han de tenir en compte que els llindars massa alts poden provocar una pèrdua de salut que afecta sovint els pacients més vulnerables (com els no assegurats), a causa de l'augment de les primes o la retallada d'altres serveis essencials.
- Reconèixer el cost d'oportunitat real: Les alternatives de preus han de basar-se en la comprensió que els diners gastats en un nou fàrmac no estan disponibles per a altres serveis crítics, com la contractació d'infermeres o programes d'educació. El llindar ideal hauria de ser aquell que permeti crear nova salut sense destruir la salut existent en la població.
En resum, la proposta dels autors no és eliminar l'anàlisi de cost-efectivitat, sinó fer-la més honesta i basada en evidències, assegurant que els preus dels medicaments estiguin realment alineats amb els beneficis que aporten i les limitacions pressupostàries dels sistemes de salut.