Setting priorities explicitly (or not)

PRIORITISING HEALTH SERVICES OR MUDDLING THROUGH

A chapter of this book explains who does what in prioritisation (resource allocation and rationing).
I've found of interest this classification of rationing:

• Rationing by denial. Exclusion of specific services or treatments from the National Health System portfolio (often explicitly) or from one healthcare provider (near always implicitly) that believes that such treatment or service is inappropriate.
• Rationing by selection. Exclusion of some patients of some treatments because they do not meet certain eligibility criteria fixed by the regulator (often explicitly) or the provider (near always implicitly). 
• Rationing by delay. The demand that cannot be met by a rigid offer remains on hold (waiting list) and the wait acts as a barrier to access and, in many cases, as a de facto denial of care. 
• Rationing by deterrence. Barriers placed, either consciously or unconsciously, by the healthcare providers that make it difficult for patients to find out about, and book appointments with, some healthcare services. 
• Rationing by deflection. Patients being shunted off to another institution, agency or programme. 
• Rationing by dilution. Services continue being offered to patients, but with fewer resources, and the quality of care gets worse

 And the summary:

In conclusion, adequate priority setting is not about choosing either to muddle through implicit rationing or to be corseted by an exhaustive, rigid and explicit interventionist structure at the macro, meso and micro decision-making levels. This dichotomy fails to capture the complexity of priority setting in practice. We need more and better explicit priority setting, not to substitute but to improve implicit priority setting.

 

 Weegee by Weegee

Cartilla de racionament (2)

 The Ethics of Health Care Rationing

El racionament és inevitable, vivim en un món de recursos finits. Però els nostres ulls i el nostre cervell fan com si no se n'adonessin. Passem de llarg del tema com a societat, mentre que com individus hi topem de sobte quan ens trobem a una llista d'espera o quan hem de pagar per una prestació.

En la reedició d'aquest llibre es tracten aquests temes:

• What sort of distributive principles should we rely on when thinking about health care rationing?
• What is the relation between ethics and cost-effectiveness in health care?
• How should we think about controversies surrounding discrimination over disability and age?
• How should we approach controversies surrounding rationing and the price of pharmaceutical drugs and medical therapies?Should patients be held responsible for their health?
• Why does the debate on responsibility for health lead to issues about socioeconomic status and social inequality?

El concepte:

Rationing, in its broadest sense, is the controlled allocation of some scarce resource or good. It implies that limits are placed on the good’s availability. People who need or want the rationed good are restricted to getting it in a certain quantity or size or at a certain time. They are not free to use or consume it in the way they want.

I l'objectiu del llibre:

 Our aim in this book is to show you that health care rationing not only can be ethical, but also it must be. Our case is very simple. We shall argue that the rationing of health care resources is inevitable. It takes place in all health care systems – public or private, rich or poor. It is not only inevitable, it is actually ubiquitous as well. So you might consider it a necessary evil. But then it is crucial that it is done as ethically as possible to reduce its evil effect. Hence, you should care about the ethics of  rationing health care. It is not an oxymoron.

 Two relevant, basic moral ideas are the maximization of the benefits from the use of health care resources and the fairness of the distribution of those benefits.

En definitiva, explica clarament moltes coses que els decisors no volen sentir, o que fan veure que no ho senten i així passen de llarg del tema. La política sanitària propera fa temps que prefereix la discrecionalitat a la transparència del cost-efectivitat. No és cap casualitat que no hi hagi cap CATNICE, una experiència catalana semblant al NICE. 

 

Pasimonious medicine

PRÁCTICAS CLÍNICAS EVITABLES: EL COSTE DEL DESPILFARRO

Tilburg and Cassel wrote in JAMA

Parsimonious medicine is not rationing; it means delivering appropriate health care that fits the needs and circumstances of patients and that actively avoids wasteful care—care that does not benefit patients

And Austin Frakt answered in his blog:

Perhaps the consequences of what they support with good intention will include rationing. Perhaps it’s hard to achieve parsimony with out at least a touch of it. If that’s the case, how much rationing will we tolerate to achieve some additional efficiency? Keep in mind, today we have a high level of rationing by ability to pay and a low level of parsimony. (in USA)

Unfortunately we don't now the level of parsimony in our health system. But if you want to know the size of the waste  in spanish health system, these are some figures for primary care:

El estudio APEAS cifraba en 10,1 por 1000 visitas los eventos adversos en atención primaria de los que un 7,3% graves y un 70,2% evitables (40), mientras que el ENEAS los cifraba en 9,3% por cada 100 hospitalizados, con un 16% graves y 42,8% evitables (41). Mientras que ambos estudios tendían a minimizar el impacto de estas cifras, los 300 millones de visitas no urgentes anuales en atención primaria resultarían en 3 millones de efectos adversos anuales, de los que casi 300.000 graves y al menos 2 millones evitables. En el caso de la hospitalización, los 5,2 millones de hospitalizaciones del año en que se realizó el ENEAS ofrecerían cifras de 450.000 efectos adversos anuales, de los que 90.000 serían graves y unos 200.000 evitables. Estas cifras situarían los eventos adversos derivados de la atención sanitaria como la probable tercera causa de morbi-mortalidad en nuestro país, tras las enfermedades cardiovasculares y el cáncer.

And regarding hospitalizations,

Diversos estudios publicados en la década del 2000 cifran en torno al 10-15% la cuota de este tipo de ingresos hospitalarios sobre el total de hospitalizaciones producidas en España en los años estudiados (42-46). Este porcentaje sería aún mayor para los ingresos por hospitalizaciones evitables en enfermedades crónicas estudiados más recientemente por el grupo Atlas de Variaciones en la Práctica Médica

And the figures for inappropriateness and low value care are more diffiuclt to estimate, though:

En España se han realizado numerosos estudios sobre utilización inapropiada de la hospitalización con cifras que sitúan este problema alrededor del 10% de las admisiones y el 30% del total de estancias hospitalarias

And only one example regarding pharmaceuticals

Añadir lapatinib a capecitabina en el tratamiento en segunda línea del cáncer de mama permite ganar, en promedio, 0,3 meses (10 días) de supervivencia con respecto al tratamiento previo con solo capecitabina, con un coste adicional de 18.298 € (60.996 € por mes de vida adicional) (59). Estas cifras implicarían que socialmente estamos dispuestos a pagar unos 732.000 euros por cada año de vida adicional ganado y, si se tiene en cuenta la baja calidad de vida de estos días ganados en la fase final de los procesos oncológicos, probablemente estaríamos hablando de cifras superiores a los 2 millones de euros por año de vida ajustado por calidad (AVAC o QALY) ganado con la incorporación de este tratamiento a este precio a la cartera de servicios.

If we as a society, we are not able to solve the rationing puzzle, then we could start by a more parsimonious medicine. You'll find more details in the chapter by S. Peiró in this book (p.273).
After reading this chapter, you'll be more concerned than before.

Garry Winogrand

Cartilla de racionament (3)

 Pricing Life: Why It's Time for Health Care Rationing

Llibre resumit amb IA. Han passat els anys i el tema segueix pendent.

El llibre "Pricing Life: Why It's Time for Health Care Rationing" de Peter A. Ubel, publicat l'any 2000, examina la necessitat i els mètodes per al racionament de l'assistència sanitària, movent el debat de si s'ha de racionalitzar a com s'ha de fer. Ubel, professor de medicina, economia de la salut i bioètica, aporta una perspectiva multidisciplinària que abasta l'ètica, l'economia, la psicologia de la investigació i la medicina clínica. El llibre utilitza casos pràctics reals per il·lustrar els seus arguments.

Alguns dels temes clau que s'hi tracten són:

• Anàlisi de cost-efectivitat (CEA): El llibre explora els avantatges i les limitacions del CEA com a eina per a la presa de decisions sobre el racionament de l'assistència sanitària. El CEA pot proporcionar informació explícita i quantitativa sobre les compensacions necessàries per establir prioritats en l'assistència sanitària.
• Política de definició del racionament de l'assistència sanitària: El llibre analitza diferents definicions de "racionament" i com aquestes definicions influeixen en els debats sobre l'assistència sanitària. Es discuteixen tres característiques distintives de les definicions de racionament: mecanismes explícits, recursos absolutament escassos i serveis necessaris.
• La necessitat del racionament de l'assistència sanitària: El llibre argumenta que el racionament de l'assistència sanitària és inevitable a causa dels recursos limitats i la creixent demanda de serveis mèdics.
• El repte de mesurar els valors de la comunitat: El llibre explora les dificultats per incorporar els valors de la comunitat en les decisions sobre l'assistència sanitària, incloent-hi la identificació de la comunitat rellevant i la mesura de les seves preferències.
• Preferències públiques pel racionament: El llibre presenta investigacions empíriques sobre com el públic en general vol que es racionalitzi l'assistència sanitària, incloent-hi la priorització dels pacients greument malalts.
• Racionament a peu de llit: El llibre examina els problemes morals associats amb el racionament a peu de llit, on els metges han de prendre decisions sobre l'assignació de recursos escassos. Es defineix el racionament a peu de llit com la retenció d'un servei que, segons el criteri del metge, és en el millor interès mèdic del pacient, principalment per promoure l'interès financer d'algú altre.
• Incorporació de les preferències públiques de racionament: El llibre proposa maneres d'incorporar les preferències públiques de racionament a l'anàlisi de cost-efectivitat.
• El futur de l'anàlisi de cost-efectivitat i el racionament de l'assistència sanitària: El llibre conclou amb una discussió sobre les possibilitats futures per millorar l'anàlisi de cost-efectivitat i fer que el racionament de l'assistència sanitària sigui més ètic i acceptable per al públic.

Ubel argumenta que la vida té un valor immens, però també té un preu, i que la societat ha de decidir quant vol gastar en assistència sanitària per allargar i millorar les vides. El llibre destaca la importància de tenir debats oberts i honestos sobre el racionament de l'assistència sanitària per tal de prendre decisions informades i ètiques.

On rationing (ventilators)

Recomendaciones éticas para tomar decisiones en la situación excepcional de crisis por pandemia Covid-19 en las UCI

These are tough times for mankind. We are social animals and current instructions/recommendations are focused to behave exactly the opposite. Once the coronavirus hits someone, the result may be being hospitalised and one may need intensive care and mechanical ventilation. And if supply is not enough for the demand of ventilators, then starts the most difficult question: who gets the ventilator?. A professional answer is needed. Fortunately the scientific society  Sociedad Española de Medicina Intensiva, Crítica y Unidades Coronarias has released a document that helps to provide specific recommendations in such situation.
This is exactly what we can expect from a modern society. Professional decisions need guidance and consensus. There is no role for politicians in this issue and in this moment, scientific societies have to coordinate such efforts. Therefore my congratulations for their recommendations.
Basically, the document highlights the criteria of maximizing capability of benefit, and in the current situation and in intensive care, this has to be applied in a general way, for covid-19 and non covid-19 disease requiring such services. And these criteria should be applied in an uniform way.
In this blog I've been supporting the role of professionalism in taking tough decisions. Today I've to say that these is a good example of rationing to keep in mind.

PS. If projects like this one succeed, then tough decisions could be avoided. Great initiative.

La deconstrucció del racionament clínic

Thinking about rationing

Quan la barrera del preu és inexistent, aleshores apareix d'alguna manera algun mecanisme de racionament. La forma que adopta és diversa i el document de la King's Fund ens ajuda a deconstruir el concepte. I com que el primer que signa és en Rudolf Klein, d'entrada ja cal llegir-lo. Destaco:

When population-based criteria for allocating resources (priority-setting) have to be translated into what the results mean for individual patients (rationing), that a new set of criteria or ethical principles comes into play. Here two principles compete. The first is that resources are allocated according to the capacity to benefit: the doctor’s attention or the scarce kidney goes to the patient with the best prospect of surviving longest. The other is the rule of rescue: the patient with the highest risk of death has first claim on the available care, no matter what the costs.

I més endavant fa referència a l' Accountability for Reasonableness Framework de Norman Daniels. Convé que tots aquells que es dediquen a l'avaluació econòmica, i aquells que els toca prendre decisions clíniques cada dia, li facin una ullada. Però també els gestors i els que es dediquen a la política sanitària. Molts volen passar de puntetes davant la realitat del racionament, una realitat tossuda que tenim davant els nostres ulls i sobre la que ens cal criteri fonamentat.

PS. Magnífic discurs d'en Puyal.  En una paraula, impressionant.

Foto de Cindy Sherman, no cal afegir res més

On rationing (ventilators) (2)

Fair Allocation of Scarce Medical Resources in the Time of Covid-19

The four fundamental values for allocating resources, according Ezequiel Emanuel and colleagues are those included in this article:

Maximizing the benefits produced by scarce resources, treating people equally, promoting and rewarding instrumental value, and giving priority to the worst off. Consensus exists that an individual person’s wealth should not determine who lives or dies.

And,

Maximization of benefits can be understood as saving the most individual lives or as saving the most life-years by giving priority to patients likely to survive longest after treatment. Treating people equally could be attempted by random selection, such as a lottery, or by a first-come, first-served allocation. Instrumental value could be promoted by giving priority to those who can save others, or rewarded by giving priority to those who have saved others in the past. And priority to the worst off could be understood as giving priority either to the sickest or to younger people who will have lived the shortest lives if they die untreated.

The proposals for allocation discussed above also recognize that all these ethical values and ways to operationalize them are compelling. No single value is sufficient alone to determine which patients should receive scarce resources.24-33 Hence, fair allocation requires a multivalue ethical framework that can be adapted, depending on the resource and context in question.

Here you'll find some reflections on how to put this into practice.

Eating in pandemic times

The price of life

A documentary about the rationing of high cost cancer drugs by the National Institute for Health and Clinical Excellence.

Cartilla de Racionament

The Real Meaning of Rationing

La capacitat de sorpresa ha desaparegut definitivament. Si algú hagués dit que el pressupost públic de l'any que ve seria inferior a l'any anterior aleshores hauria invocat als factors inevitables: demografia i tecnologia per a justificar la necessitat de creixement. Doncs bé, resulta que ja no passa res, sembla que l'any 2011 no hi haurà més envelliment ni més tecnologia. Les comunitats autònomes estan reduint el pressupost sanitari. I en realitat el que hi ha són sous més baixos, perquè els factors inevitables (?) són un anclatge per al discurs (Evans dixit).
Ara bé, sabem que més enllà de la reducció salarial, el que convé és explicitar com cal complir la restricció pressupostària. El pressupost ens imposa una racionament, ens assenyala que la bota de Sant Ferriol només existeix a la llegenda. I si no volem viure en una llegenda convé començar a fer explícit quins són els criteris de racionament. En Detsky i Meltzer en parlen al JAMA aquesta setmana, però jo em vaig quedar amb les idees d'Emmanuel el "Complete Lives Systems"(remake de Williams, "Fair Innings"), - recomano llegir l'article sencer i no només aquestes cites per tal de situar les afirmacions en el context-:

We recommend an alternative system--the complete lives system--which prioritises younger people who have not yet live a complete life and also incorporates prognosis, save the most lives, lottery, and instrumental value principles.

Unlike allocation by sex or race, allocation by age is not invidious discrimination; every person lives through different states rather than being a single age. Even if 25-year-olds receive priority over 65-year-olds, everyone who is 65 years now was previously 25 years.

Consideration of the importance of complete lives also supports modifying the youngest-first principle by prioritising adolescents and young adults over infants. Adolescents have received substantial education and parental care, investments that will be wasted without a complete life. Infants by contrast, have not yet received these investments. Similarly, adolescence brings with it a developed personality capable of forming and valuing long-term plans whose fulfillment requires a complete life.

Tema massa controvertit per a resoldre en una entrada del blog. En algun moment caldrà fer explícits els criteris per a prioritzar, ara que el pressupost es redueix hi ha més motiu encara. Algú creu que aixó serà per poc temps, però tampoc ningú no pensava que durés tant la cartilla de racionament.

Per cert no busqueu el pressupost de Catalunya per al 2011. No n'hi ha (per ara).

The pandemic in US

 Uncontrolled Spread. Why COVID-19 Crushed Us and How We Can Defeat the Next Pandemic

New book by Scott Gottlieb , former FDA comissioner

COVID revealed dangerous gaps in the US public health preparedness, medical infrastructure, and healthcare system. We lacked the public health capacity and resiliency we thought we had. In the most advanced healthcare system in the world, we ran out of medical masks. We had to retrofit anesthesia machines and turn them into respirators. We didn’t have enough swabs to collect samples from patients’ noses.

Our system was set up well to handle singular, technology-intensive, and complex problems like developing a novel vaccine or antibody drugs. We do this better than anyone. But it faltered when we were faced with more mundane problems like manufacturing those vaccines in bulk, deploying testing centers, or making nose swabs to collect respiratory samples. When we finally developed safe and effective therapeutics and vaccines that could treat or prevent infection, we couldn’t manufacture enough of them in time to supply the nation for the winter surge. We had to set up elaborate rationing schemes. Then, we were unable to establish an efficient distribution plan. Antibody drugs went unused because we couldn’t deliver them. 

The virus made clear that we’ll need to fundamentally alter the way we approach all of these risks. If we don’t, our society will remain excessively vulnerable. For starters, we’ll have to lean much more on our intelligence agencies, and in a different fashion. International agreements alone haven’t provided us with the information we need about emerging threats. There’s little reason to believe they’ll perform much better in the future. The devastation caused by the pandemic proved that these risks, and our preparedness for them, is a matter of national security on par with other threats. We’re going to have to build the capacity to seek out the information we need to protect ourselves. Sometimes that will demand that we avail ourselves of the tools and tradecraft of our clandestine services. The challenge will be to maintain collaboration and multilateral efforts even as we turn more heavily toward intelligence services to guard against the risk of new contagions. 

 

Cancer Economics

 Regulatory and Economic Aspects in Oncology

Topics:

Cost of Cancer: Healthcare Expenditures and Economic Impact

Oncology from an HTA and Health Economic Perspective

Heterogeneous Recommendations for Oncology Products Among Different HTA Systems: A Comparative Assessment

Patient-Reported Outcomes in Oncology, Beyond Randomized Controlled Trials

Patient-Reported Outcomes in Health Economic Decision-Making: A Changing Landscape in Oncology

Approaches to Capturing Value in Oncology

Orphan Drugs in Oncology

Recent Developments in Health Economic Modelling of Cancer Therapies

Drug Pricing and Value in Oncology

Regulatory and Evidence Requirements and the Changing Landscape in Regulation for Marketing Authorisation

Prioritization not Rationing in Cancer Care

Quin hauria de ser el preu adient dels medicaments?

 The Right Price: A Value-Based Prescription for Drug Costs

Ara que la FDA acaba d'aprovar la primera teràpia d'edició genètica mitjançant CRISPR per anèmia de cèl·lules falciformes, ja sabem el preu que ha decidit VERTEX, l'empresa comercialitzadora, 2,2 milions $. A Catalunya poden haver-hi unes 240 persones afectades i per tant l'impacte pressupostari del cost del tractament seria de més de 500 milions (si el preu final fos el que diuen ara). Aquesta és la dimensió del problema que s'acosta. La EMA l'aprovarà el mes de març proper.

Quin hauria de ser el preu adient d'un medicament?. Bona pregunta per un moment com aquest.  Aquesta és precisament la qüestió que tracta un llibre de Peter Neumann et al. que he llegit recentment. Es tracta d'una obra per a tots els públics centrada als USA però que també va més enllà. L'índex ja dona una idea:

PART I. THE ECONOMICS OF PRESCRIPTION DRUGS

1.Introduction

2.The Prescription Drug Market

3.Proposed Solutions for Rising Drug Prices

4.Measuring the Value of Prescription Drugs

PART II. EXPERIENCES MEASURING A DRUG’S VALUE IN THE US AND ABROAD

5.Measuring Drug Value: Whose Job Is It Anyway?

6.Institute for Clinical and Economic Review

7.Other US Value Assessment Frameworks

8.Do Drugs for Special Populations Warrant Higher Prices?

PART III. GETTING TO VALUE-BASED PRICING FOR DRUGS

9.Improving Value Measurement

10.Aligning Prices With Value

11.The Path Forward

La tercera part m'ha interessat especialment perquè planteja qüestions sobre els QALYs que repetidament he explicat en aquest blog, i diu:

If QALYs were a person, they might receive a lot of hate mail. People complain that QALYs are not patient-focused, that they are used as rationing tools by health insurers, and that putting numbers on people’s health is dehumanizing. “The entire superstructure of the QALY methodology is built upon philosophical sand,” wrote one critic in 2019. As we have seen, the use of cost-per-QALY ratios by payers to inform drug coverage and pricing decisions attracts intense opposition in some quarters.

El racionament existeix però hipòcritament ningú en vol parlar, diu.  I els QALYs tenen problemes però,

A philosopher and ethicist, Peter Singer, has observed (with apologies to Winston Churchill), QALYs may be the worst way to measure health, except for all of the others.

I així és. Som davant d'un llibre d'interès, especialment per a reguladors acabats d'arribar al càrrec i no tenen temps de llegir i s'enfronten al pànic escènic. És un llibre relativament curt que ajudarà a posar les idees en el context acurat.

PS. Tinc la impressió que cal superar la lògica del preu i anar cap una concepció diferent de contracte públic de subministrament de teràpies. Ho he explicat en altres ocasions i en canvi aquest llibre no ho reflecteix.

PS. Tinc la impressió que estem davant d'una teràpia amb gran potencial d'efecte crida, molt preocupant. Encara som a temps per regular-ho i evitar que passi com amb els peruans i el CAR-T. O es fa abans o ja serà massa tard i es farà malament.

PS. Aquí teniu un exemple de recerca en un àmbit on ja s'ha trobat la solució, i per tant és inapropiat invertir-hi. Ara bé, algú no se n'ha volgut adonar i uns altres hi estan abocant diners. Trobo a faltar informes sobre recerca fútil.  Si voleu conèixer com s'ha arribat a la solució, ho trobareu aquí.

PS. Antic post sobre guerra injusta, per rellegir ara mateix.

 

Pandemethics

The Ethics of Pandemics

From this timely book I'm specially interested in Chapter 4: Scarce Resource Allocation. The whole book offers an overview of some of the most pressing issues of our time. Outline of chapter 4:

4.1 Ezekiel J. Emanuel et al., Fair Allocation of Scarce Medical Resources in the Time of COVID-19

4.2 Angela Ballantyne, ICU Triage: How Many Lives or Whose Lives?

4.3 Jackie Leach Scully, Disablism in a Time of Pandemic

4.4 Joseph J. Fins, Disabusing the Disability Critique of the New York State Task Force Report on Ventilator Allocation

4.5 Franklin G. Miller, Why I Support Age-Related Rationing of Ventilators for COVID-19 Patients

4.6 Shai Held, The Staggering, Heartless Cruelty toward the Elderly: A Global Pandemic Doesn’t Give Us Cause to Treat the Aged Callously

Case Study: Ventilator Shortages: Who Should Live?

Com es mesura el valor del medicament?

 Challenges and reforms in Spain’s health technology assessment system: analysis of criteria influencing medicines’ reimbursement decisions between 2019 and 2022 in Spain

El desori amb l'avaluació econòmica dels medicaments continua. Aquest article resumeix què ha passat recentment. Comparativament amb altres països, Espanya es troba a la cua, com en tants temes.

Resum amb IA.

L'article analitza els criteris que influeixen en les decisions de reemborsament de medicaments al Servei Nacional de Salut (SNS) espanyol i fins a quin punt aquestes decisions han estat recolzades per l'Avaluació de Tecnologies Sanitàries (HTA), considerant la reforma actual de l'HTA a Espanya.

Context de l'Avaluació de Tecnologies Sanitàries (HTA) a Espanya

• Definició d'HTA: L'HTA és una eina basada en l'evidència que serveix de suport per a la presa de decisions sobre el preu i el reemborsament de les tecnologies sanitàries. Tot i que hi ha processos d'HTA establerts en molts països, el seu impacte real en el suport i la informació de les decisions finals no sempre és clar.
• Reforma Actual a Espanya:
  • El Ministeri de Sanitat d'Espanya va publicar a l'agost de 2024 un esborrany del nou reial decret que regula l'avaluació de les tecnologies sanitàries, incloent medicaments, procediments mèdics, dispositius mèdics, proves de diagnòstic in vitro i altres tecnologies relacionades amb la salut.
  • Aquest esborrany de reial decret es va produir després que una sentència judicial de 2023 del tribunal espanyol declarés nul el procés espanyol d'avaluació de medicaments basat en l'Informe de Posicionament Terapèutic (IPT).
  • La reforma també inclou la publicació de la nova estratègia espanyola de la indústria farmacèutica i un projecte d'un nou reial decret addicional que regularà el sistema de preus i reemborsament de medicaments, ambdós publicats a finals de 2024. Aquests documents subratllen l'abast de la reforma del sistema d'avaluació, preus i reemborsament de medicaments a Espanya.
• Rol de l'IPT abans de 2023: Fins al 2023, l'IPT havia de ser el recurs clau per informar la decisió final de reemborsament del Ministeri de Sanitat espanyol. No obstant això, la qualitat dels IPTs era qüestionable i la seva utilitat per recolzar les decisions de preus i reemborsament era incerta, amb diversos autors que destacaven la falta de transparència, governança i bones pràctiques metodològiques del procés espanyol d'HTA i preus/reemborsament.
• Criteris Legals Anteriors: Les decisions de reemborsament s'havien de justificar segons criteris legals, que incloïen:
  • a) Gravetat.
  • b) Necessitats específiques de certs subgrups.
  • c) Valor social i terapèutic dels medicaments i benefici clínic incremental, considerant també la seva rendibilitat.
  • d) Racionament de la despesa pública en medicaments i impacte pressupostari des de la perspectiva del SNS espanyol.
  • e) Disponibilitat d'opcions terapèutiques alternatives per a la condició al mateix preu o inferior al del medicament en consideració.
  • f) Innovació.
• Separació de Funcions en la Reforma: La reforma en curs preveu la separació de funcions per a l'avaluació, el posicionament terapèutic del medicament i la presa de decisions finals. Es crearà una "Oficina per a l'avaluació de l'eficiència de les tecnologies sanitàries" per centrar-se en l'avaluació de l'evidència, mentre que un "Grup per al posicionament de les tecnologies sanitàries" farà una avaluació final basada en l'HTA i altres evidències rellevants, derivant també una recomanació sobre el posicionament terapèutic adequat del medicament.
• Alineació amb la Legislació HTA de la UE: La reforma també arriba en un moment en què es requereix un canvi en línia amb la implementació del reglament HTA de la UE 2021/2282 el 2025. A partir de 2025, els nous productes oncològics i de teràpia avançada seran avaluats clínicament a nivell de la UE, amb els medicaments orfes i tots els nous medicaments seguint el mateix camí en anys posteriors. La legislació permet que cada país realitzi avaluacions addicionals sempre que no dupliquin les avaluacions conjuntes, podent incloure criteris econòmics o ètics.

Metodologia de l'Estudi

• Objectiu de l'Estudi: L'estudi va analitzar els criteris que van influir en les decisions de preus i reemborsament de medicaments al SNS espanyol i va investigar si aquestes decisions van ser recolzades per les avaluacions d'HTA corresponents basades en els IPTs. També va comparar les decisions espanyoles amb les de França (HAS) i Anglaterra (NICE).
• Recollida de Dades: Es van identificar tots els nous medicaments i noves indicacions sotmesos a preu i reemborsament entre maig de 2019 i desembre de 2022 a Espanya. Es van descarregar informes del Comitè Interministerial de Preus de Medicaments (CIPM) i es van vincular amb els IPTs disponibles.
• Anàlisi de Dades: La metodologia va incloure anàlisi descriptiva, proves estadístiques d'associació (Fisher's exact test, Cramér's V), anàlisi de sentiment de text, extracció de paraules clau, anàlisi de decisions i clustering. Es va utilitzar el programari R per a les anàlisis estadístiques.

Resultats Clau

• Mostra d'Estudi: De 477 indicacions terapèutiques, 253 van poder ser aparellades amb un informe HTA (IPT). El 90% d'aquestes eren medicaments hospitalaris i gairebé el 50% eren medicaments anticancerígens.
• Decisions de Reemborsament del CIPM:
  • De les 253 indicacions amb IPT aparellat, 59 (23,32%) van ser recomanades per al reemborsament, 49 (19,37%) van ser recomanades amb restriccions, i 142 (56,13%) no van ser recomanades per al reemborsament.
• Criteris que Influeixen en les Decisions:
  • Les recomanacions positives (n=110) es van associar estadísticament de manera significativa amb els criteris de gravetat (a) i valor terapèutic (c), incloent el benefici clínic i la rendibilitat. Específicament, 86 de les 110 recomanacions positives (78,18%) es van basar en els criteris (a) i (c), i 13 (11,82%) es van basar només en el criteri (c).
  • Les recomanacions negatives (n=143) es van associar majoritàriament amb els criteris basats en l'impacte pressupostari (d) i la disponibilitat d'una alternativa més barata (e). Les recomanacions negatives es van basar principalment en els criteris (c) i (d) (n=46, 32,17%), el criteri (d) sol (n=36, 25,17%), o el criteri (e) sol (n=24, 16,78%).
  • El criteri (f) d'innovació no es va utilitzar per recolzar cap de les 253 decisions.
  • Hi ha una dependència moderada entre les decisions i els criteris (Cramér's V = 0.4601).
• Medicaments Orfes i Anticancerígens: La designació de medicament orfe o el fet de ser un medicament anticancerigen no es van relacionar amb la recomanació final, tot i que una recomanació positiva es va associar amb el criteri (c) en indicacions anticancerígenes.
• Enllaç entre IPTs i Criteris de Decisió:
  • Només 24 de les 253 decisions (9,49%) van esmentar l'IPT en la secció de conclusions del CIPM. Totes, excepte una, van ser decisions negatives.
  • Només el 21,74% dels IPTs incloïen paraules clau alineades amb els criteris de presa de decisions específics. Això indica que una proporció significativa de les conclusions de l'IPT no mencionen explícitament els criteris clau que fonamenten la decisió de reemborsament.
  • De les 166 decisions basades en el criteri (c), només 13 (7,83%) tenien un IPT que mencionava l'avaluació econòmica, i només 6 d'elles incloïen una avaluació econòmica. Només 5 incloïen QALYs (anys de vida ajustats per qualitat).
  • Dels 111 decisions que incloïen el criteri (d), només 5 (4,50%) dels IPTs corresponents mencionaven una anàlisi d'impacte pressupostari, i només 4 d'elles la incloïen dins de l'informe d'avaluació.
  • L'anàlisi de sentiment dels IPTs no va mostrar una associació predictiva robusta amb les decisions finals de reemborsament, suggerint que les decisions del comitè estan influenciades per altres factors no capturats en el contingut textual dels IPTs.
• Comparació Internacional:
  • Espanya i NICE (Anglaterra): No sembla haver-hi una relació entre les recomanacions espanyoles i les del NICE (p-value = 0.1560, Cramér’s V = 0.1172). Això pot ser degut a que les decisions del NICE es basen en criteris de rendibilitat clínica i econòmica, mentre que les avaluacions econòmiques rarament s'inclouen en els informes HTA espanyols.
  • Espanya i HAS (França): Quan es van agrupar les recomanacions del HAS basades en ASMR I a III vs. ASMR IV a V, es va observar una relació positiva entre les recomanacions positives d'Espanya i les ASMR I o III de França (p = 0.001, Cramér’s V = 0.2286). Això suggereix una certa similitud en l'avaluació del valor clínic afegit.

Conclusions i Consideracions Polítiques

• Desalineació entre HTA i Decisions: L'estudi mostra que, fins ara, els criteris utilitzats per justificar les decisions de reemborsament de medicaments a Espanya no s'alineen amb la informació inclosa en les avaluacions HTA (IPTs). L'impacte d'aquests informes en les decisions finals ha estat mínim.
• Manca de Transparència i Coherència: Només al voltant del 10% de les decisions mencionaven l'IPT en les seves conclusions, i només el 22% de les conclusions dels IPTs feien referència als criteris de reemborsament. La incoherència entre els criteris de decisió i les conclusions de l'IPT suggereix que altres evidències, no de domini públic, van influir en la decisió final.
• Oportunitat de la Reforma Actual: La reforma en curs ofereix una oportunitat única per desenvolupar un marc de presa de decisions basat en l'evidència que sigui transparent, rigorós i inclusiu. La separació de funcions proposada podria abordar la desconnexió actual, però calen directrius clares sobre com es realitzarà la fase d'avaluació i com integrarà les avaluacions.
• Necessitat d'un Marc d'Avaluació Transparent: Per a un sistema HTA i de reemborsament robust i transparent, la reforma ha d'abordar les llacunes existents, especialment en la definició detallada del marc d'avaluació, la participació significativa dels stakeholders i la claredat sobre com s'equilibraran els criteris clínics, econòmics i d'altres tipus en la presa de decisions. La manca d'un marc de decisió pot generar inconsistències i minar la confiança en el sistema.

Limitacions de l'Estudi: L'anàlisi es va limitar a la informació de domini públic, i la mostra per a la comparació internacional va ser limitada per les diferències en les avaluacions disponibles en cada país. L'estudi es va centrar principalment en les conclusions de l'IPT, tot i que podria haver-se perdut informació rellevant per als criteris de presa de decisions. Tot i això, la metodologia sistemàtica utilitzada proporciona un enfocament sòlid per analitzar una gran mostra de dades no estructurades.

Sankey plot showing the flow of funding decisions and criteria used for reimbursement’s decisions by the CIPM in Spain between May 2019 and December 2022

Note: (a) Severity, duration and sequalae of the indicated conditions; (b) Specific needs of certain subgroups; (c) Social and therapeutic value of the medicines and incremental clinical benefit considering also its cost effectiveness; (d) Rationing of public spending on medicines and budget impact from the perspective of the SNHS; (e) Availability of alternative therapeutic options for the condition at the same or inferior price to that of the medicine under consideration; (f) Innovation

Reimbursement decisions of the Interministerial Pricing Committee on Medicines (CIPM) of indications that could be matched with a therapeutic positioning report (IPT) between May 2019 and December 2022 in the Spanish National Health Service, and similarities with France (HAS) and England (NICE)

Abbreviations: ASMR: added therapeutic clinical benefit, CIPM: Interministerial Pricing Committee of Medicines; EMA: European Medicines Agency, HAS: Haute Autorité de santé, IPT: Therapeutic Positioning Report, NICE: National Institute for Health and Care Excellence

A primer on health economics and policy

Social values in health and social care

In just 38 pages Tony Culyer explains  the basics of health policy. It is not a review, these are a collection of key insights that basically come from his book. This is the outline:

• Introduction
• Liberalism versus libertarianism
• The market versus the state
• Public versus private insurance
• Equity versus equality
• Inequalities of health versus inequalities of health care
• Equity versus efficiency
• Needs versus wants
• Prices versus rationing
• Financial protection versus quality of life
• Public versus private
• Agents versus principals
• Universality versus selectivity
• Comprehensiveness versus limited benefit bundles
• Centralisation versus decentralisation
• Competition versus collaboration
• Experts versus citizens
• Mixing values and other things
• Key messages 

Take this sentence, as an exemple:

Cost is also a value and no mere matter of accountancy. If we introduce a new
health care procedure, the cost will have to come out of expenditure elsewhere
in the NHS –unless there is a concurrent increase in the NHS budget. But less
expenditure elsewhere will normally imply reduction of service elsewhere and
a consequential health loss. The true cost of getting more care (and hence
health) in one area of activity is therefore the minimum necessary loss of care
(and loss of health) elsewhere. This is the important notion of opportunity cost.

Many politicians don't want to hear such messages. I stronlgy suggest you to read this booklet from Kings' Fund.
.

Desmesura

Que a aquestes alçades en Kaplan i en Porter diguin que la forma de resoldre la creixent escalada de despesa sanitària sigui mitjançant una millor mesura dels costos i dels resultats és una novetat sorprenent. A més a més això ho publiquen a la portada de HBR com "la gran idea" i alhora l'editorial va sobre el tema tot dient:

The problem, Kaplan and Porter demonstrate, is that we simply don’t measure the right things. Few providers track actual patient outcomes or the costs incurred to attain them. As the axiom holds, if you don’t measure something, you can’t manage or improve it. In the current environment this means that effective and efficient providers often go unrewarded, while inefficient ones have little or no incentive to improve.
The authors argue that the key is to make patients and their conditions—rather than organizational divisions or diagnostic treatments—the fundamental unit of analysis for measuring costs and outcomes. That would foster a system focused on improving the quality of care while reducing overall costs: an impressive win-win in an era when cost control is often equated with rationing care.

Podeu evitar de llegir-lo i estalviareu temps i diners. Entre d'altres motius pel desconeixement que mostra al conjunt de treballs que precisament fan això des de fa temps. I no seré jo qui digui que no és important mesurar costos i resultats. Ara bé que això sigui una gran idea i la solució del creixement de la despesa sanitària és com a mínim una visió naïf. Obliden que la pregunta prèvia és quins incentius hi ha per a mesurar i que es pot fer per canviar-ho.
Donaré només una pista als autors, es tracta del treball que acabem de publicar a EJHE el mes passat amb el títol: Estimates of patient costs related with population morbidity: can indirect costs affect the results? (en versió prèvia online ho trobareu aquí)

PS. La liquidació del regulador dels medicaments mostra un cash-flow de 30 milions el 2010, i de 43 milions el 2009. El fet que no ha gastat gairebé el 20% del pressupost públic de 2010 (que és de 53 milions d'euros anuals) té a veure amb tres opcions possibles: un problema pressupostari, un problema de gestió, o les dues coses anteriors alhora. Em trobo que la provisió per riscos de devolució de taxes és de 32 milions d'euros(!) i no dic res més (el 60% del pressupost d'un any).

Book choice

Rationing and Resource Allocation in HealthcareEssential Readings

How universal is universal coverage?

An analysis of perceived access to health care in Europe:How universal is universal coverage?

Two different realities are intertwined: healthcare access right and needs-based access. The first is widely acknowledged in European countries, the second depends on the specific measurement of geographic (and financial) barriers to healthcare providers.
An article in Health Policy sheds some light on the issue. And its results are compelling:

Despite clear commitments to move towards universal health coverage in Europe, our results suggest that there remains significant heterogeneity among individuals in terms of their perceptions of access to care across and within countries. Overall, we find that the poorest groups are still the most likely to feel they will be unable to accesscare if they need it. In some countries however, differences in the probabilities of perceiving access barriers between low and high-income individuals are relatively small. This insinuates that rationing mechanisms that affect all income groups, such as low quality care and long waiting times may serve as important barriers.

PS. There is no clear pattern between out of pocket expenditure as a percentage of total health expenditure, and the predicted probability of perceived inability to access care:

El cost sanitari de la longevitat

Health Care Expenditures and Longevity: Is there a Eubie Blake Effect?

Eubie Blake va dir quan suposadament va fer 100 anys:

If I’d known I was going to live this long, I would have taken better care of myself.

Era el 1983, i just 5 dies abans de morir, però potser no en feia 100. Tant és. En Breyer et al. aprofiten la cita per construir un article suggerent amb l'objectiu de:

to demonstrate that percapita health care expenditures are significantly influenced by the age composition of the population, by mortality rates and by the development of longevity, as measured by the age-specific 5-year survival rates. We believe that this effect mirrors the medical profession’s willingness to perform expensive treatments on elderly patients if the patients can be expected to live long enough to enjoy the effects of the treatment.
The results of the simulations based on the regression coefficients show that if past trends continue, per-capita health care expenditures would rise by between 1.5 and 2 per cent per year even without demographic change.

El seu resultat és interessant perquè s'afegeix a la polémica de si la longevitat augmenta els costos sanitaris (resultat del cost sanitari que augmenta amb l'edat) o si ens trobem davant costos incrementals del darrer any de vida (esforç terapèutic desmesurat) o si tindrem una compressió de la morbiditat i els costos disminuiran. De tot plegat, pensen que potser els costos del darrer any de vida tendeixen a disminuir en la mesura que l'edat augmenta. I diuen:

We suggest that physicians, e.g. when implanting an artificial hip into a patient, will make a conjecture how long the patient will benefit from this treatment, and this depends upon his expected longevity. In that respect, the physician (and maybe the patient, too) will behave in a way described in the famous quotation by Eubie Blake. This effect will lead to a similar physician behaviour as “age-based rationing” of health care services when the notion of a “normal life span” (Callahan (1987), Daniels (1985)) shifts over time with rising longevity.

Bé, no sé si aquesta hipòtesi són capaços de demostrar-la completament, més aviat diria que és una intuició difícil de comprovar. En qualsevol cas, quan apliquen els seus resultats a Alemanya, per al conjunt de factors troben que si, que la despesa sanitària augmentarà amb el canvi demogràfic, a una taxa de creixement d'un 0,5 a un 0,9%. Qüestió a tenir en compte també per aquí aprop i que algú s'hauria de mirar amb atenció.

PS. Al Congrés Europeu d'Economia de la Salut presenten aquest paper.

PS. Lectura necessària d'avui: en Martin Wolf a FT i Roubini sobre com els guanys s'han privatitzat i les pèrdues s'han socialitzat.

Setting priorities explicitly (or not) (2)

 REASONABLE RATIONING. International Experience of Priority Setting in Health Care