Pharma, big pharma (65)

 Cost-Effectiveness Thresholds: Overvaluing Innovation, Undervaluing Health

L'article titulat "Cost-Effectiveness Thresholds: Overvaluing Innovation, Undervaluing Health", publicat a Health Affairs el maig de 2026, examina críticament com els llindars utilitzats en l'anàlisi de cost-efectivitat (CEA) sovint inflen el preu dels medicaments nous a costa de la salut general de la població.

1. L'Anàlisi de Cost-Efectivitat (CEA) i els Llindars

L'anàlisi de cost-efectivitat és una eina que ajuda a determinar si el benefici per a la salut que proporciona un medicament està alineat amb el seu cost. El resultat s'expressa generalment com una ràtio (cost per unitat de salut guanyada), utilitzant sovint els Anys de Vida Ajustats per Qualitat (QALY).

• El llindar: És la quantitat màxima de diners per unitat de benefici que es considera "cost-efectiva".
• Impacte en la salut neta: Si un medicament costa més que el llindar per cada QALY guanyat, la seva introducció pot provocar una pèrdua neta de salut en el sistema, ja que els diners utilitzats es deixen d'invertir en altres serveis més eficients.

2. El concepte fonamental del Cost d'Oportunitat

L'argument central dels autors és que els llindars haurien de reflectir el cost d'oportunitat: el fet que els recursos destinats a un medicament car no estaran disponibles per a altres necessitats, com ara contractar més infermeres, finançar l'educació o altres programes socials.

• Nivell ideal del llindar: Idealment, el llindar hauria de basar-se en el "cost marginal de la salut", és a dir, la quantitat que un sistema pot gastar per crear nova salut sense desplaçar o destruir la salut existent en altres parts del sistema.

3. La "Deriva" dels Llindars i l' "Innovation Premium"

L'article documenta com els llindars han anat augmentant sense una base empírica sòlida.

• Evolució als EUA: Als anys 90, la recerca es movia al voltant dels 50.000 $/QALY, però actualment organismes com l'ICER utilitzen un rang de 100.000 a 150.000 $/QALY.
• La bretxa (Innovation Premium): Hi ha una diferència significativa entre els llindars oficials (de guies) i el cost real marginal de la salut (cost d'oportunitat). Aquesta diferència és el que els autors anomenen "prima a la innovació" (innovation premium): un preu extra que els pagadors accepten pagar per la "novetat" del producte, tot i que això resulti en una pèrdua de salut per a la resta de la població.

Dades destacades de la Figura 1 (Exhibit 1) sobre el cost marginal real vs. el llindar de les guies:

• Estats Units: El llindar de les guies és de 100.000-150.000 $, mentre que el cost marginal estimat és d'uns 104.000 $ (o fins i tot tan baix com 24.283 $ en alguns estudis), cosa que representa una prima a la innovació d'entre el 30% i el 73%.
• Anglaterra i Gal·les: Tenen una prima a la innovació d'entre el 55% i el 73%.

4. Conseqüències per a la Salut Pública i l'Equitat

L'ús de llindars artificialment alts per afavorir els preus dels medicaments nous té un impacte negatiu real:

• Pèrdua neta de salut: Es gasta més del que el sistema pot absorbir sense retallar en altres llocs.
• Inequitat: Aquesta pèrdua de salut sol afectar els pacients més vulnerables, com els que no tenen assegurança o tenen cobertures insuficients, que veuen com els recursos es desvien o les primes de les assegurances pugen.

5. Recomanacions dels Autors

L'article conclou que no s'ha d'abandonar el mètode de cost-efectivitat, sinó fer-lo més rigorós:

1. Investigar el cost marginal real: Cal identificar clarament quant costa realment produir una unitat de salut en cada sistema sanitari.
2. Transparència en les decisions: Si un govern decideix pagar una "prima" per un medicament nou per sobre del seu valor de salut, ha de ser una decisió conscient i política, no un biaix ocult dins dels llindars de cost-efectivitat.
3. Qüestionar les afirmacions de la indústria: Els autors conviden a dubtar de l'argument que els mètodes actuals no recompensen la innovació, ja que els llindars inflats ja estan oferint preus molt per sobre del seu valor real de salut.

Exhibit 1: Cost-effectiveness thresholds used in guidelines and estimated opportunity-cost thresholds

Country	Cost per QALY threshold in guidelines (currency)	Marginal cost per QALY (opportunity cost threshold, year)	% of guideline threshold	Innovation premium (%)
Australia	50,000 AUD*	28,033 AUD (2011/12)	56.1	43.9
Canada	50,000 CAD*	26,221–33,088 CAD (2013)	66.2	33.8
England and Wales	20,000–30,000 GBP	8,000 GBP	26.7	73.3
		12,936 GBP (2008)	43.1	56.9
		13,311 GBP (2013)	44.4	55.6
		15,000 GBP (2012)	50.0	50.0
	25,000–35,000 GBP (new)	15,000 GBP (2012)	42.9	57.1
Netherlands	20,000–80,000 EUR	73,600 EUR	92.0	8.0
	41,000 EUR		21.3	48.8
Norway	500,000 NOK	253,597–550,118 NOK (2013)	110.0	-10.0
Spain	30,000 EUR	22,000–25,000 EUR (2012)	83.3	16.7
Sweden	500,000 SEK*	180,000–430,000 SEK	86.0	14.0
United States	50,000–150,000 USD*; 100,000–150,000 USD (ICER)	104,000 USD (2019)	69.3	30.7
		24,283–40,112 USD (2013)	26.7	73.3

Sources: See links in exhibit. Notes: *Designates an “implicit/informal” threshold that is used by decision makers but is not explicitly stated in a country’s guidance. The Canadian threshold is for price negotiation purposes, not reimbursement decision making. aThe calculated threshold is reported as a percentage of the guideline threshold. Where either number is a range, the larger of each was used to determine the percentage of guideline threshold and corresponding “innovation premium.” bFor marginal cost per quality-adjusted life-year calculations that report a range only (that is, Canada), the higher number was used. For countries with a threshold range (that is, England and Wales), the higher value was reported. cMethod: For studies that used US dollars rather than the currency of the guideline, the amount was converted to the same currency as the guideline using Xe.com historical currency on June 1 of the year of the paper.

Exhibit 2: Cost-effectiveness thresholds and the “innovation premium”

Note: This figure shows a cost-effectiveness plane with incremental costs on the vertical axis and incremental health effects, measured in quality-adjusted life-years (QALYs), on the horizontal axis. Two threshold lines are displayed. One represents a higher cost-effectiveness threshold of 150,000 dollars per QALY. The second represents a lower threshold corresponding to the U.S. opportunity cost of health care spending. A point labeled A lies on the lower threshold line, while a point labeled A-prime lies on the higher threshold line for the same level of health gain. The vertical distance between these two points represents the additional cost that is accepted under the higher threshold. This difference is labeled the “innovation premium,” illustrating the extra amount paid for health gains above the opportunity cost threshold when higher cost-effectiveness thresholds are used.

Source: Authors’ analysis.

Per fixar preus que reflecteixin millor el valor real de la salut i evitin pèrdues netes en el sistema sanitari, els autors de l'article proposen les següents alternatives i millores al sistema actual:

• Identificar i utilitzar el cost marginal real de la salut: Els autors suggereixen que s'ha de dur a terme una recerca continuada per determinar quin és el cost real d'una unitat de salut (com el QALY) dins de cada sistema sanitari específic. Aquest "llindar de cost d'oportunitat" hauria de ser el resultat primari en qualsevol anàlisi de cost-efectivitat per entendre quina salut s'està desplaçant o perdent en altres parts del sistema en finançar un nou medicament.
• Convertir la "prima a la innovació" en una decisió conscient: En lloc de tenir llindars inflats de manera implícita, els autors proposen que qualsevol pagament que superi el cost marginal de la salut sigui una decisió política explícita i transparent. Això implica que els responsables de les polítiques han de decidir conscientment quina recompensa addicional volen donar als nous medicaments o a condicions específiques, tenint en compte els recursos disponibles.
• Rigor en la determinació dels nivells dels llindars: En lloc d'abandonar els llindars de cost-efectivitat, l'article advoca per determinar els seus nivells de manera més rigorosa. Actualment, molts llindars s'utilitzen sense una base empírica sòlida, cosa que resulta en preus que superen el benefici real que aporten als pacients.
• Avaluar l'impacte en l'equitat i les poblacions vulnerables: Les decisions sobre preus han de tenir en compte que els llindars massa alts poden provocar una pèrdua de salut que afecta sovint els pacients més vulnerables (com els no assegurats), a causa de l'augment de les primes o la retallada d'altres serveis essencials.
• Reconèixer el cost d'oportunitat real: Les alternatives de preus han de basar-se en la comprensió que els diners gastats en un nou fàrmac no estan disponibles per a altres serveis crítics, com la contractació d'infermeres o programes d'educació. El llindar ideal hauria de ser aquell que permeti crear nova salut sense destruir la salut existent en la població.

En resum, la proposta dels autors no és eliminar l'anàlisi de cost-efectivitat, sinó fer-la més honesta i basada en evidències, assegurant que els preus dels medicaments estiguin realment alineats amb els beneficis que aporten i les limitacions pressupostàries dels sistemes de salut.

David Hockney ha traspassat, la seva obra resta entre nosaltres

Precision medicine: a deep breakthrough in life sciences paradigm

Bioscience - Lost in Translation? How precision medicine closes the innovation gap

It is not so easy to translate knowledge into practice, and this is the case of biosciences into clinical applications. However, recently this trend is accelerating and precision medicine is emerging. A new book gives us the highlights to understand precisely what's going on: Bioscience - Lost in Translation? How precision medicine closes the innovation gap.

Richard Barker (the author of 2030 - The future of medicine) says:

The classic definition of diseases has been in terms of the symptoms they cause and/ or where in the body they appear. This was the best that medicine could do when external observation of the patient was the only or primary means of diagnosing disease. The  powerful new tools of molecular biology are reinterpreting disease in terms of aberrant,
defective, or unbalanced molecular mechanisms at the cellular, organ, or organism level. Molecular level diagnosis becomes a real possibility. Such an approach brings effective therapy immediately closer. Molecular diagnostics can separate diseases with similar symptoms but different underlying causes— and often suggest a different starting point for intervention.

If this is so, what should we do?

The seven changes of mindset and of practice are:
1. Advance the molecular definition of disease and the application of systems biology. We need a more decisive move from a classic definition of diseases— in terms of the symptoms they cause and/ or where in the body they appear— to a definition in terms of aberrant, defective, or unbalanced molecular mechanisms at the cellular level. And we need to marry this with a recognition that singular target- based innovation rarely works: we need a systems biology approach.

2. Partner academia and industry in more collaborative, impact- oriented research. We need to extend the ‘open innovation’ approach in which academia and companies invest together and share IP. We need to define new pre- or non- competitive spaces, especially in work on disease mechanisms and disease models. And we need to provide for new types of links and incentives to break down the barriers between these two worlds. 

3. Move decisively to a more adaptive approach to development, trial and approval design. We need to build on successful experiments in more flexible trial design, development pathways, and regulatory appraisal to a globally accepted adaptive approach. This involves collaborative design of the evidence package needed to secure approval and reimbursement, and greater teamwork through the process. 

4. Create new reward and financing vehicles for leading edge innovation. We need to move from reward systems based purely on unit sales of products, irrespective of outcome, to rewarding innovators for positive outcomes, patient by patient. We also need to design financing mechanisms that bridge between cost- effectiveness and affordability. We must be able to accommodate high- cost precision therapies that offer cures and so generate long- term returns for the system.

5. Engineer tools and systems for faster and better innovation adoption and adherence. We need to move from reliance solely on promotion to doctors and passive patient participation to a disciplined approach to establishing new pathways of care. These will be based on modern behavioural science, clinical decision support, and other digital technologies.

6. Develop an infrastructure for real- world data- driven learning. We now have the opportunity to study in large populations how lifestyle and treatment choices lead
to outcomes, learning from every patient as if in a clinical trial. New analytical tools will empower this.

7. Bring patients into the mainstream of decision- making and engage them  hole heartedly throughout the process. It is time to move from a process and mindset in which patients are regarded as passive subjects for clinical trials and recipients of products and procedures. Their input and engagement needs to be sought along the whole innovation chain: on treatment benefits, acceptable risks, optimal clinical trial design, adherence support, and outcomes.

Highly recommended.

Drug pricing overhaul

 Pricing for Medicine Innovation: A Regulatory Approach to Support Drug Development and Patient Access

The message:

We introduce a regulatory approach we term “Pricing for Medicine Innovation” (PMI), which departs dramatically from the market-equilibrium assumptions of conventional (neoclassical) economics. The PMI approach recognizes the centrality of collective investments by government agencies and business firms in the productive capabilities that underpin the drug development process. PMI specifies the conditions under which, at the firm level, drug pricing can support both sustained investment in these capabilities and improved patient access. PMI can advance both of these objectives simultaneously by regulating not just the level of corporate profit but also its allocation to reinvestment in the drug development process. PMI suggests that although price caps are likely to improve drug affordability, there remain two potential issues with this pricing approach. Firstly, in an innovation system where a company’s sales revenue is the source of its finance for further drug development, price caps may deprive a firm of the means to invest in innovation. Secondly, even with adequate profits available for investment in innovation, a firm that is run to maximize shareholder value will tend to use those profits to fund distributions to shareholders rather than for investment in drug innovation. We argue that, if implemented properly, PMI could both improve the affordability of medicines and enhance the innovative performance of pharmaceutical companies.

 David Hockney

Rewardable pharmaceutical innovation

A Review of Current Approaches to Defining and Valuing Innovation in Health Technology Assessment

Key messages, 

Although, formerly, denoting a new drug as innovative was based on the drug having received patent protection or being a new molecular entity, this criterion is no longer sufficient from the perspective of many stakeholders. Rather, it became widely accepted that the central criterion to identify a drug as truly innovative should be the drug’s benefit or usefulness. With usefulness being a relative quality though, innovation is often defined by the particular view of what is deemed important or valuable. 

On the one hand, there is the notion that the value of innovation derives exclusively from the effect that the innovative drug has on the therapeutic benefit. What matters most for patients is whether a drug is the best choice to achieve treatment goals. It is this basic principle that guides most of the work on how to define rewardable innovation in the context of drug value assessments. The main argument is that, assuming a limited budget for healthcare expenditures, valuing anything beyond this therapeutic benefit in pricing and reimbursement decisions would reduce population health by displacing more cost-effective therapies. Furthermore, as a consequence, pharmaceutical companies might be incentivized to increasingly invest in R&D of slightly modified but basically similar products as opposed to drugs with a potentially larger positive therapeutic impact on patients.

On the other hand, it is argued that there might also be other, less obvious benefits from innovation in a wider sense. First, there may be benefits related to health or well-being that are not captured in measures of health outcomes typically used in clinical trials. A novel drug with less side effects or one that allows a more convenient treatment, for example, oral versus intravenous administration, may have the same effect on the therapeutic outcome but still improve the subjective well-being of the patients.

 

Tuscany, man made landscape

Are we paying too much for pharmaceutical innovation?

Economics of the Pharmaceutical Industry

The question of whether innovation is too high or too low is a first-order—perhaps the first- order—policy question in the economics of the pharmaceutical industry. Yet, economists have not produced a definitive answer. At best, we have suggestive analyses that point to the low rate of surplus capture by innovators, and modeled estimates suggesting that the social return to innovation is positive on the margin. While helpful, these findings each require a speculative leap in order to draw an inference about the social efficiency of innovation. Much rides on the answer to this question. If innovation is indeed excessive, then public and private payers are wasting money paying excessively high rewards to firms producing innovations. In contrast, if innovation is too low, lives are being lost prematurely due to a lack of medical progress.

This is the "answer" that Lackdawalla gives in an interesting article in Journal of Economic Literature (more details inside). If you want a review in 50 pages of the main issues surrounding the industry, this is the article you have to read.

Courtauld Impressionists exhibition at the National Gallery
Video

Repensar la innovació en medicaments

 Rethinking Innovation in Drugs: A Pathway to Health for All

En un article recent la Mariana Mazucatto insisteix en el seu argument. És prou conegut i alhora encara convé insistir més. Cal reconèixer el paper del finançament públic a la recerca i innovació en nous medicaments. L'exemple de Moderna i la vacuna de la Covid és prou clar i ja l'he explicat anteriorment. Moderna va rebre 1000 milions $ del govern en ajudes per la recerca i alhora va comprar 1500 milions $ en vacunes per a 100 milions de dosis. El total dedicat pel govern nordamericà a la tecnologia de vacunes mRNA va ser de 31.900 milions $.

Els missatges:

• It is essential to recognize that health innovation emerges from collective intelligence
• It is imperative to bolster financial commitments to medical research and development, viewing this as a strategic long-term investment rather than a short-term expenditure, and to protect existing budgets
• It is crucial to leverage procurement mechanisms to shape market opportunities that align with public health needs  

Malgrat que el finançament és imprescindible, cal una nova governança de la innovació. Unes noves prioritats de recerca i una revisió del problema de les patents. Una proposta que ja s'ha fet moltes vegades però que ningú gosa encapçalar. En altres ocasions ja ho he explicat. Malgrat que les regles del mercat són transnacionals, els governs actuen a l'àmbit nacional. S'han creat organismes multilaterals per garantir el comerç mundial però no per a la regulació necessària de la política sanitària. La OMS en aquest sentit i a l'àmbit dels medicaments afegeix poc.

La Mariana Mazucatto resumeix en aquest article la seva posició sobre la innovació al sector farmacèutic. Ho ha dit en altres llocs, però insisteix que cal una nova governança de la innovació. Bàsicament el missatge és que el govern no pot restar passiu com ara. Reprodueixo el paràgraf clau:

While funding is essential, it alone is not the solution. Government should adopt a mission-oriented approach to drug innovation, setting bold goals related to public health that serve to catalyze innovation and investment — goals that prioritize improved patient outcomes, reduction in disease prevalence, and access equity.Achieving such bold goals would necessitate a reform of intellectual property rights. Moreover, it would require a shift in how collaborations between the public and private sectors are structured to recognize that innovation results from a collective effort, valuing contributions from both public and private entities. And it would require governments to foster collaboration across different ministries, thereby avoiding the compartmentalized governance of health. The excessive tendency of governments to outsource key operations has unfortunately weakened these capacities.

Monet, ara a Orsay

 

Pharma, big pharma (32)

Knowledge accumulation and industry evolution: the case of Pharma-Biotech 

Llibre resumit amb IA

El llibre "Knowledge accumulation and industry evolution: the case of Pharma-Biotech" editat per Giovanni Dosi i Mariana Mazzucato explora detalladament la dinàmica de la indústria farmacèutica i biotecnològica, amb un focus en la generació de coneixement, l'evolució del mercat, el comportament de les empreses i el paper de les institucions, les lleis i les regulacions.

La Introducció de Giovanni Dosi i Mariana Mazzucato estableix el marc del llibre, que pretén il·luminar aspectes importants dels processos evolutius que guien una de les indústries centrals de les economies modernes. El llibre busca estimular debats sobre la interpretació de la història i el rendiment de la indústria, així com els acords institucionals per als quals s'hauria de regir.

La Part I: Innovació i evolució de la indústria comença amb el capítol 2, "Pharmaceutical innovation as a process of creative destruction" de Frank R. Lichtenberg. Aquest capítol avalua com de destructiva és la destrucció creativa en la indústria farmacèutica, examinant l'impacte de la introducció de nous fàrmacs en la demanda dels antics dins de la mateixa classe terapèutica i en la mida total del mercat. També considera breument l'efecte de la introducció de nous fàrmacs en l'estructura del mercat. La major part del capítol intenta determinar com de creativa és la destrucció creativa, centrant-se en el benefici del consumidor. Taules com la 2.10 mostren la història de noves entitats moleculars aprovades dins de classes de fàrmacs seleccionades.

El capítol 3, "The evolution of pharmaceutical innovation" de Paul Nightingale i Surya Mahdi, explica i destaca un patró consistent de canvis dins dels processos de R+D farmacèutica que produeixen terapèutiques de "molècules petites". Es proposa una alternativa a la concepció tradicional de la "revolució biotecnològica". El capítol argumenta que els canvis en la innovació farmacèutica estan impulsats per la necessitat de difondre els creixents costos fixos i la naturalesa cada vegada més especialitzada del coneixement científic, creant un èmfasi en la integració del coneixement al llarg del procés de descobriment de fàrmacs, particularment entre R+D i màrqueting. La figura 3.1 il·lustra aquesta jerarquia de tradicions tecnològiques. Es destaca que les etapes més primerenques d'aquest canvi es van dur a terme en el sector públic.

El capítol 4, "Firm and regional determinants in innovation" de Massimiliano Mariani, investiga la influència de les competències de les empreses i la proximitat geogràfica en la producció d'innovacions a la indústria química europea, incloent-hi la biotecnologia i els productes químics tradicionals. L'anàlisi empírica utilitza dades de patents de l'Oficina Europea de Patents (EPO) entre 1987 i 1996, combinant informació de patents amb característiques de les empreses i regions. Es compara l'efecte de les característiques de l'empresa (com la mida, la intensitat de R+D i l'especialització tecnològica) amb les característiques regionals (com el nombre de laboratoris d'alta tecnologia i l'activitat de patent regional) en la probabilitat de produir patents molt citades. Les taules 4.2 i 4.3 presenten estadístiques descriptives i resultats de regressions binomials negatives. La secció 4.5 compara les externalitats geogràfiques en biotecnologia amb les de la indústria química tradicional. Les figures 4.1 i 4.2 mostren les característiques mitjanes de les empreses amb patents en ambdues categories. La taula 4.4 proporciona estadístiques descriptives per a ambdues categories.

La Part II: Creixement de l'empresa i estructura del mercat inclou el capítol 6, "Heterogeneity and firm growth in the pharmaceutical industry" d'Elena Cefis, Matteo Ciccarelli i Luigi Orsenigo. Aquest capítol investiga algunes propietats dels patrons de creixement de les empreses a la indústria farmacèutica. Es destaca que la qüestió del creixement de les empreses és interessant per si mateixa i per raons relacionades amb la dinàmica de l'innovació i l'evolució de l'estructura del mercat. El capítol argumenta que els resultats tradicionals sobre la llei de Gibrat podrien estar esbiaixats economètricament per la manca de consideració de la possible heterogeneïtat en les dades. S'utilitza una metodologia bayesiana per abordar aquesta heterogeneïtat. La taula 6.1 i la figura 6.2 presenten resultats sobre la velocitat de convergència. La secció 6.4 comprova la robustesa dels resultats utilitzant un conjunt de dades diferent i supòsits previs diferents. La figura 6.6 mostra la distribució industrial de les empreses amb un paràmetre específic. Les figures 6.9 i 6.10 mostren histogrames de dades replicades per comprovar el model.

El capítol 7, "Pharmaceuticals: growth, diversification patterns" de Giorgio Bottazzi, Fabio Pammolli i Andrea Secchi, presenta una àmplia gamma d'anàlisis sobre la indústria farmacèutica mundial, tenint en compte tant la dinàmica a curt termini de l'estructura sectorial com el comportament de les empreses individuals. Un dels objectius és comprovar si les regularitats empíriques ben conegudes que caracteritzen altres sectors també es mantenen en aquest cas. S'analitzen les distribucions de mida de les empreses i la seva dinàmica al llarg del temps, així com els patrons de diversificació. Les figures 7.3 i 7.4 mostren les relacions entre la mida de l'empresa i la volatilitat del creixement, així com la distribució de la mida de l'empresa. La figura 7.5 presenta les densitats empíriques de les taxes de creixement reescalades. La figura 7.9 examina la relació entre la mida de l'empresa i l'heterogeneïtat de la diversificació. La taula 7.1 mostra els pendents i els errors estàndard de l'ajustament lineal. La taula 7.2 presenta els coeficients estimats de la distribució de Subbotin asimètrica.

El capítol 8, "Entry, market structure, and innovation in a ‘history-friendly’ model of the evolution of the pharmaceutical industry" de Christian Garavaglia, Franco Malerba i Luigi Orsenigo, explora les relacions entre l'entrada, l'estructura del mercat i la innovació en la indústria farmacèutica, basant-se en un model "history-friendly" (HFM) previ. Els HFM són un enfocament per a la construcció de models econòmics evolutius formals que tenen com a objectiu capturar teories qualitatives sobre els mecanismes i factors que afecten l'evolució de la indústria i el canvi tecnològic i institucional, suggerides per la investigació empírica. La indústria farmacèutica es considera un subjecte ideal per a l'anàlisi "history-friendly". L'equació 8.3 defineix el "mèrit" d'un fàrmac. La figura 8.5 mostra la concentració global, mentre que la figura 8.6 il·lustra la concentració en cada categoria terapèutica. La figura 8.7 compara el nombre d'entrades potencials i empreses amb productes en la simulació estàndard i en el cas "continu". La figura 8.9 i 8.10 presenten resultats d'una simulació amb costos elevats.

El capítol 9 ofereix un comentari sobre el creixement de les empreses farmacèutiques per Boyan Jovanovic.

La Part III: Qüestions de política inclou diversos capítols que aborden temes relacionats amb la regulació, la propietat intel·lectual i l'impacte en la salut pública.

El capítol 10, "Patents, licensing, biomedical innovation" de Bronwyn H. Hall i Rosemarie Ham Ziedonis, investiga l'evidència sobre la "tragèdia de l'anticommons" a la investigació biomèdica causada per patents sobre descobriments "upstream" i eines de recerca. Els autors presenten resultats d'entrevistes amb empreses farmacèutiques i biotecnològiques per avaluar si es produeixen ruptures rutinàries en les negociacions sobre drets de propietat intel·lectual. Tot i que troben poca evidència de tals ruptures, observen que les patents sobre eines de recerca imposen una sèrie de costos socials i hi ha certa restricció d'accés. Es discuteix l'impacte de l'accés restringit a les eines de recerca en la innovació biomèdica. Es diferencien les eines de recerca segons la seva "upstreamness" i el seu abast.

El capítol 11, "Patents and public health: breast cancer" de Fabiana Orsi, Carmen Sevilla i Benjamin Coriat, examina l'impacte de les patents sobre la salut pública, centrant-se en el cas de les patents sobre els gens del càncer de mama. Es descriu l'estratègia adoptada per Myriad Genetics als Estats Units per a l'explotació de les seves patents i s'explora una extensió d'aquesta estratègia a les pràctiques franceses actuals. Es discuteix com les patents de gran abast sobre gens "upstream" poden afectar l'organització de la investigació i l'accés als tests genètics.

El capítol 12, "Competition, regulation, IP management in GM foods" de Pierre Regibeau i Kathy Rockett, se centra en la estructura i el comportament de la indústria dels aliments modificats genèticament (GM). Els autors presenten els resultats d'una enquesta realitzada a empreses, universitats i agències governamentals als Estats Units, Canadà i Europa per comprendre millor les qüestions de competència, regulació i gestió de la propietat intel·lectual en aquest sector. Es discuteixen les hipòtesis sobre la definició de la indústria, la concentració del mercat i el paper de la propietat intel·lectual.

El capítol 13, "Regulatory strategies, firm behaviour and innovation in the agrochemical industry: comparing pesticide regulation in the United States and the European Union" de Joyce Tait, James Wilsdon, Pam Garside i Julia Calvert, compara les estratègies regulatòries per als pesticides als Estats Units i la Unió Europea i il·lustra l'impacte diferencial de diverses categories de polítiques sobre les estratègies corporatives i els compradors potencials. La figura 13.1 mostra "pastanagues i bastons" de les polítiques, mentre que la figura 13.2 presenta les dimensions de la política de pesticides des de la perspectiva de la indústria agroquímica.

El capítol de conclusió, "Knowledge accumulation, regulation, and appropriability in the pharma-biotech sector: policy issues" de Luigi Orsenigo, Giovanni Dosi i Mariana Mazzucato, reflexiona sobre les implicacions polítiques associades a la dinàmica del coneixement i la seva influència en les empreses i les estructures de la indústria farmacèutica i biotecnològica. Es discuteixen temes com l'apropiabilitat, la regulació i el futur del procés d'innovació en aquest sector.

PharmaXina

The rise of China’s pharmaceutical industry from 2015–2024: a decade of innovation 

L'article "L'article "The rise of China’s pharmaceutical industry from 2015–2024: a decade of innovation" analitza la transformació radical de l'ecosistema farmacèutic xinès, que ha passat de ser un fabricant de genèrics a un centre emergent d'innovació biofarmacèutica global gràcies a una dècada de reformes reguladores i inversió.

A continuació, es presenta un resum detallat dels punts clau:

1. Transformació Impulsada per la Reforma Regulatòria

Des del 2015, la Xina ha implementat una sèrie de reformes reguladores fonamentals que han remodelat el seu panorama farmacèutic:

• Acceleració del Procés: Polítiques com les "Opinions on the Reform of Review and Approval Process for Drugs and Medical Devices" (2015) van iniciar la reforma del procés de revisió, reduint els endarreriments i fomentant la innovació.
• Eficiència Clínica: Les "Opinions on Deepening the Reform of the Review and Approval Processes to Encourage Innovation" (2017) van ser crucials per reduir el termini de revisió de l'Investigational New Drug (IND) a 60 dies. Aquestes mesures, juntament amb la implementació de programes accelerats (com la revisió prioritària, l'aprovació condicional i la designació de teràpia innovadora del 2020), han augmentat l'eficiència de la R+D.
• Validació Global: Aquests canvis sistèmics han millorat l'eficiència de la R+D i han augmentat la penetració global al mercat de les teràpies desenvolupades a nivell nacional.

2. Creixement de la Innovació i Posició Global

L'efecte d'aquestes reformes es reflecteix directament en l'augment de l'aprovació de nous fàrmacs:

• Aprovacions Nacionals: El 2024, es van aprovar per primera vegada a la Xina un total de 93 fàrmacs innovadors, la xifra més alta en una dècada. El 42% d'aquests van ser desenvolupats a nivell nacional.
• Lideratge Mundial: A escala mundial (entre 2015 i 2024), els Estats Units es van mantenir com el mercat predominant per a les primeres aprovacions (50% del total). No obstant això, la Xina va augmentar constantment la seva quota i va superar el Japó i Europa el 2021 per convertir-se en la segona regió més gran per a les primeres aprovacions. El 2024, la quota de la Xina va assolir el 39%, acostant-se a la dels Estats Units.
• Pipeline de Candidats: Les empreses xineses van tenir 4.382 candidats a fàrmacs innovadors que van entrar en assajos de primera prova en humans a tot el món durant el període. Tot i que la majoria (89%) es troben en fases inicials (fase I o II), el perfil terapèutic es compon principalment de teràpies cel·lulars (28%), molècules petites (19%) i anticossos monoclonals (9%).

3. Inversió i Finances del Sector

El capital d'inversió ha estat un motor clau per a la innovació:

• Finançament Rècord: Durant la darrera dècada, el sector biofarmacèutic xinès va atreure més de ¥418.4 mil milions (yuan xinès) en finançament del mercat primari. El finançament va assolir el seu punt màxim el 2021 amb ¥103.4 mil milions, dirigit principalment a molècules petites (34%), teràpies cel·lulars (21%) i vacunes terapèutiques (12%).
• Nous Canals: Les reformes financeres, incloses les normes de cotització 18A de Hong Kong (2018) i el llançament del STAR Market (2019) i el Beijing Stock Exchange (2021), van obrir nous canals de finançament per als innovadors en fase inicial.
• Contracció Post-2021: Després del 2021, la inversió va experimentar una contracció generalitzada, impulsada per la volatilitat del mercat i els vents en contra de l'economia global. Tot i això, àrees d'alt potencial com els conjugats anticòs-fàrmac (ADCs), els radiofàrmacs i les teràpies amb àcids nucleics van mantenir una inversió constant el 2024.

4. Estratègia de Globalització i Llicenciament (Out-Licensing)

La creixent competència interna i les restriccions de finançament des del 2021 han obligat les empreses xineses a accelerar les estratègies de globalització:

• Expansió Internacional: El 2019 va ser una fita, ja que la teràpia oncològica zanubrutinib es va convertir en el primer fàrmac innovador desenvolupat a la Xina a rebre una aprovació internacional. El 2024, 18 fàrmacs d'origen xinès havien obtingut aprovacions a l'estranger, amb més del 60% d'aquests per a indicacions oncològiques.
• Model de Col·laboració: Per mitigar els reptes regulatoris i comercials de l'expansió independent, les empreses xineses han prioritzat un model d'associació estratègica a través d'acords de llicenciament de sortida (out-licensing). Aquesta estratègia permet aprofitar les xarxes comercials i l'R+D dels socis multinacionals, assegurant capital extern i optimitzant la valoració dels actius.
• Volum dels Acords: Entre el 2015 i el 2024, el nombre d'acords de llicenciament de sortida va augmentar significativament, amb 94 acords tancats només el 2024. El valor potencial acumulat d'aquests acords (inclosos els pagaments per fites) va arribar als 51.9 mil milions de dòlars EUA.
• Receptors Clau: Les empreses amb seu als Estats Units van ser els llicenciataris principals, representant el 47% de tots els acords.
• Focus en Actius Primerencs: El 64% dels acords de llicenciament de sortida el 2024 van involucrar actius en fase preclínica, reflectint un canvi estratègic cap a associacions globals per a candidats prometedors en etapes inicials.

5. Perspectives i Desafiaments Persistents

Malgrat els avenços, la indústria xinesa encara s'enfronta a diversos reptes que influiran en el seu desenvolupament futur:

• Homogeneïtzació de l'R+D: La competitivitat a llarg termini es veu obstaculitzada per la innovació original limitada i una àmplia homogeneïtzació de l'R+D.
• Restriccions Comercials: Tot i que les reformes han accelerat l'adopció de fàrmacs, els rendiments comercials es limiten per les reduccions de preus que segueixen a la inclusió a la Llista Nacional de Reemborsament de Medicaments i les baixes taxes d'adopció hospitalària.
• Competitivitat Global: L'expansió global requereix alinear-se amb els estàndards reguladors internacionals i el desenvolupament de teràpies veritablement diferenciades.

Per abordar aquests reptes, la iniciativa "Full-Chain Support Plan for Innovative Drugs" (2024) va introduir mesures per fomentar la innovació original d'alt valor, optimitzar els marcs reguladors i millorar el suport financer mitjançant ofertes públiques inicials i fusions estratègiques.: a decade of innovation" analitza la transformació radical de l'ecosistema farmacèutic xinès, que ha passat de ser un fabricant de genèrics a un centre emergent d'innovació biofarmacèutica global gràcies a una dècada de reformes reguladores i inversió.

A continuació, es presenta un resum detallat dels punts clau:

1. Transformació Impulsada per la Reforma Regulatòria

Des del 2015, la Xina ha implementat una sèrie de reformes reguladores fonamentals que han remodelat el seu panorama farmacèutic:

• Acceleració del Procés: Polítiques com les "Opinions on the Reform of Review and Approval Process for Drugs and Medical Devices" (2015) van iniciar la reforma del procés de revisió, reduint els endarreriments i fomentant la innovació.
• Eficiència Clínica: Les "Opinions on Deepening the Reform of the Review and Approval Processes to Encourage Innovation" (2017) van ser crucials per reduir el termini de revisió de l'Investigational New Drug (IND) a 60 dies. Aquestes mesures, juntament amb la implementació de programes accelerats (com la revisió prioritària, l'aprovació condicional i la designació de teràpia innovadora del 2020), han augmentat l'eficiència de la R+D.
• Validació Global: Aquests canvis sistèmics han millorat l'eficiència de la R+D i han augmentat la penetració global al mercat de les teràpies desenvolupades a nivell nacional.

2. Creixement de la Innovació i Posició Global

L'efecte d'aquestes reformes es reflecteix directament en l'augment de l'aprovació de nous fàrmacs:

• Aprovacions Nacionals: El 2024, es van aprovar per primera vegada a la Xina un total de 93 fàrmacs innovadors, la xifra més alta en una dècada. El 42% d'aquests van ser desenvolupats a nivell nacional.
• Lideratge Mundial: A escala mundial (entre 2015 i 2024), els Estats Units es van mantenir com el mercat predominant per a les primeres aprovacions (50% del total). No obstant això, la Xina va augmentar constantment la seva quota i va superar el Japó i Europa el 2021 per convertir-se en la segona regió més gran per a les primeres aprovacions. El 2024, la quota de la Xina va assolir el 39%, acostant-se a la dels Estats Units.
• Pipeline de Candidats: Les empreses xineses van tenir 4.382 candidats a fàrmacs innovadors que van entrar en assajos de primera prova en humans a tot el món durant el període. Tot i que la majoria (89%) es troben en fases inicials (fase I o II), el perfil terapèutic es compon principalment de teràpies cel·lulars (28%), molècules petites (19%) i anticossos monoclonals (9%).

3. Inversió i Finances del Sector

El capital d'inversió ha estat un motor clau per a la innovació:

• Finançament Rècord: Durant la darrera dècada, el sector biofarmacèutic xinès va atreure més de ¥418.4 mil milions (yuan xinès) en finançament del mercat primari. El finançament va assolir el seu punt màxim el 2021 amb ¥103.4 mil milions, dirigit principalment a molècules petites (34%), teràpies cel·lulars (21%) i vacunes terapèutiques (12%).
• Nous Canals: Les reformes financeres, incloses les normes de cotització 18A de Hong Kong (2018) i el llançament del STAR Market (2019) i el Beijing Stock Exchange (2021), van obrir nous canals de finançament per als innovadors en fase inicial.
• Contracció Post-2021: Després del 2021, la inversió va experimentar una contracció generalitzada, impulsada per la volatilitat del mercat i els vents en contra de l'economia global. Tot i això, àrees d'alt potencial com els conjugats anticòs-fàrmac (ADCs), els radiofàrmacs i les teràpies amb àcids nucleics van mantenir una inversió constant el 2024.

4. Estratègia de Globalització i Llicenciament (Out-Licensing)

La creixent competència interna i les restriccions de finançament des del 2021 han obligat les empreses xineses a accelerar les estratègies de globalització:

• Expansió Internacional: El 2019 va ser una fita, ja que la teràpia oncològica zanubrutinib es va convertir en el primer fàrmac innovador desenvolupat a la Xina a rebre una aprovació internacional. El 2024, 18 fàrmacs d'origen xinès havien obtingut aprovacions a l'estranger, amb més del 60% d'aquests per a indicacions oncològiques.
• Model de Col·laboració: Per mitigar els reptes regulatoris i comercials de l'expansió independent, les empreses xineses han prioritzat un model d'associació estratègica a través d'acords de llicenciament de sortida (out-licensing). Aquesta estratègia permet aprofitar les xarxes comercials i l'R+D dels socis multinacionals, assegurant capital extern i optimitzant la valoració dels actius.
• Volum dels Acords: Entre el 2015 i el 2024, el nombre d'acords de llicenciament de sortida va augmentar significativament, amb 94 acords tancats només el 2024. El valor potencial acumulat d'aquests acords (inclosos els pagaments per fites) va arribar als 51.9 mil milions de dòlars EUA.
• Receptors Clau: Les empreses amb seu als Estats Units van ser els llicenciataris principals, representant el 47% de tots els acords.
• Focus en Actius Primerencs: El 64% dels acords de llicenciament de sortida el 2024 van involucrar actius en fase preclínica, reflectint un canvi estratègic cap a associacions globals per a candidats prometedors en etapes inicials.

5. Perspectives i Desafiaments Persistents

Malgrat els avenços, la indústria xinesa encara s'enfronta a diversos reptes que influiran en el seu desenvolupament futur:

• Homogeneïtzació de l'R+D: La competitivitat a llarg termini es veu obstaculitzada per la innovació original limitada i una àmplia homogeneïtzació de l'R+D.
• Restriccions Comercials: Tot i que les reformes han accelerat l'adopció de fàrmacs, els rendiments comercials es limiten per les reduccions de preus que segueixen a la inclusió a la Llista Nacional de Reemborsament de Medicaments i les baixes taxes d'adopció hospitalària.
• Competitivitat Global: L'expansió global requereix alinear-se amb els estàndards reguladors internacionals i el desenvolupament de teràpies veritablement diferenciades.

Per abordar aquests reptes, la iniciativa "Full-Chain Support Plan for Innovative Drugs" (2024) va introduir mesures per fomentar la innovació original d'alt valor, optimitzar els marcs reguladors i millorar el suport financer mitjançant ofertes públiques inicials i fusions estratègiques.

Sigfrid Casals

PS. Els medicaments més cars als USA.

Drug pricing 101 (2)

The New Drug Reimbursement Game. A Regulator’s Guide to Playing and Winning

In my former post I was backing a complete review of current drug pricing regulation. Any official that has to perform this task needs some fresh ideas and knowledge and this is precisely what a new book provides. In The New Drug Reimbursement Game by Brita A.K. Pekarsky you'll find the economic foundations for a new drug pricing regulation.
The basic argument:

Higher prices today mean increased economic rent for the pharmaceutical industry (Pharma) otherwise firms would not lobby for them. It is in Pharma’s interest to protect and seek these economic rents. Whether higher prices and more R&D today increase future health remains an empirical question. If higher prices also mean a higher net present value of the population’s health, then it is in the institution’s interest to increase prices. Given the institution’s objectives, the most effective strategy Pharma can use to protect these rents is “the Threat”: lowering prices is against the interest of health funders because it will reduce a population’s future health.

Therefore,

 The regulator’s challenge is to answer the following question:
• “How should rational institutions respond to the Threat?” (A rational response is one that is consistent with a given institution’s stated objective function, whatever this may be.)
This introduction places this research question in the context of current evidence and research, by addressing the following three questions.
• Is it plausible that the Threat exists and that it influences the price of new drugs?
• Is there rigorous empirical evidence that suggests that lower drug prices will result in reduced future health?
• Are economists in agreement as to the value of a decision threshold for new  drugs that accommodates characteristics of the health budget such as allocative and technical inefficiency?

And the conclusion:

When the Institution buys this new drug, it buys the health effects from this drug and the health benefits from future innovation. This is not the case with other health programmes. Therefore, unless the Institution pays a premium for the health effects from the new drug, the population will be worse off because innovation will be suboptimal and the future drug will not be produced.

Unfortunately, when you get to the end you'll miss any consideration about what innovation means. If you look at recent patterns of effectiveness of new drugs, you'll see that the value of innovation is under scrutiny, and most drugs would not pass the test. In my opinion, the regulator has to send signals about the value of health improvement in certain diseases and pharmaceutical companies should focus R+D on such fields and avoid others.
Therefore, a new companion to this book should be written. This is only a regulator's guide to play, but not to win. Take it only as a starting point.

PS. Just FYI, you'll not find the term "Budget impact analysis"  in the book, a close term Programme budgeting marginal analysis PBMA is what you'll find. It is suggested a price effectiveness analysis as a previous requirement for any PBMA, otherwise it makes no sense. This approach seems quite different to  yesterday's news.

Thomas Piketty speech at UPF Oct 2014, it starts at min 8:10. My post, last May.

COVID-19 innovation response

 The COVID-19 Innovation System

EIT Community COVID-19 Response

 The COVID-19 innovation system represents a departure from business as usual. Considering the remarkable progress to date, especially on vaccine development, this raises the question of whether this model is useful only for crisis times, or whether biomedical innovation policy in “normal” times might productively incorporate some elements of the COVID-19 model as well.

The largest funding response has been from the US government. Roughly $14–$15 billion of the $4 trillion allocated to the COVID-19 response was for R&D for vaccines and treatments.8,9 Though this increased US federally funded biomedical R&D by about one-third (compared to previous NIH funding; see “NIH Data” in the online appendix),10 it is small compared with the potential value of these interventions for ameliorating or preventing the disease and securing a return to normalcy

 

 

 

Creative construction or how big companies innovate

 Creative Construction. The DNA of Sustained Innovation

The conventional wisdom is that only disruptive, nimble startups can innovate; once a business gets bigger and more complex, corporate arteriosclerosis sets in. Over the last three decades, I’ve researched innovation and have had extraordinary on-the-ground experience with big companies and fast-growing ones that have moved beyond the startup stage. The culmination of that work is “Creative Construction,” which yields a new perspective about how bigger companies can leverage scale for competitive advantage in innovation.

You can check in this book how innovation is misunderstood quite often, and how to create a culture, strategy and organizational system that embraces it.

 

Mazzucato as a supplier of a flattering narrative for politicians (2)

Mission Economy. A Moonshot Guide to Changing Capitalism

My former post on a recent book by Mazzucato was based on a comment by McCloskey. Now, she has published a new one, and the best comment has been made by John Kay, clear message, I don't have anything to add.

Ever since 1969, people have asked themselves why if humans can land on the moon, can’t they solve pressing problems here on Earth, such as poverty, dementia and climate change. Mariana Mazzucato offers an answer: if only governments would apply the mission-driven methods of the Apollo project, they could.

Mission Economy, the new book from the high-profile economist noted for her advocacy of a more active state, contains many screenshots of the whiteboards beloved of brainstorming meetings, each with an ambitious goal at the top: secure the future of mobility, clean oceans, defeat cancer; below is a jumble of boxes and circles linked by multidirectional arrows.

We need a “solutions based economy”, driven and co-ordinated by more powerful governments engaged in every stage of the process of innovation.

But Apollo was a success because the objective was specific and limited; the basic science was well understood, even if many subsidiary technological developments were needed to make the mission feasible; and the political commitment to the project was sufficiently strong to make budget overruns almost irrelevant. Centrally directed missions have sometimes succeeded when these conditions are in place; Apollo was a response to the Soviet Union’s pioneering launch of a human into space, and the greatest achievement of the USSR was the mobilisation of resources to defeat Nazi Germany.

Nixon’s war on cancer, explicitly modelled on the Apollo programme, was a failure because cancer is not a single illness and too little was then — or now — understood about the science of cell mutation. Mao’s Great Leap Forward, a vain bid to create an industrial society within five years, proved to be one of the greatest economic and humanitarian disasters in human history. At least 30m people died.

Democratic societies have more checks and balances to protect them from visionary leaders driven by missions and enthused by moonshots, but the characteristics which made the Great Leap Forward a catastrophe are nevertheless still evident in attenuated version.

With political direction of innovation we regularly encounter grandiosity of ambition and scale; the belief that strength of commitment overcomes practical problems; an absence of honest feedback; the suppression of sceptical comment and marginalisation of sceptical commentators. All these were seen in Britain’s experience with Concorde, the Channel Tunnel and the AGR nuclear reactor programme, some of the worst commercial projects in history. More recently, there is the £12bn wasted on the NHS computerisation programme — a project that Mazzucato mentions, though only to blame private contractors for their failure to deliver on the political imperative.

On a smaller scale, Britain has suffered in the last year from the delays resulting from Public Health England’s insistence on central control of the coronavirus testing programme and the predictable fiasco of the attempt to sideline the expertise of Apple and Google in order to develop a uniquely advanced NHS test and trace app. And in September there was prime minister Boris Johnson’s “operation moonshot”, designed to control the coronavirus by testing 10m people daily in early 2021.

In contrast to these failures, the rapid development of vaccines is, at least provisionally, a success story. That development is not the product of visionary central direction but is the result of a competitive process with many different teams around the world attempting to be among the first across the finishing line.

Their work has drawn on a combination of existing academic science with the expertise in development and testing and the manufacturing and logistics capabilities of the global pharmaceutical industry. The role of government, appropriately, has primarily been in funding basic research and assuring that there will be a rewarding market for successful products.

Mazzucato lists “twenty things we wouldn’t have without space travel”. Athletic shoes, CAT scanners, home insulation, baby formula, artificial limbs. Yes, really. But beyond the ridiculous headline, we see the reality of productive innovation: a decentralised process in which developers draw on and help create the collective intelligence that leads to constant incremental improvement in so many fields — including better running shoes.

When historians of technology review the past 50 years, they may conclude that Neil Armstrong exaggerated when he announced “one giant leap for mankind”. The “new frontier” of the late 1960s turned out to be, not space, but information technology. And the development of IT was characterised by a striking absence of centralised vision and direction.

No moonshots; but piecemeal innovation through disciplined pluralism in which temporary winners were almost always displaced as they failed to anticipate the next step of the journey. Do you remember Digital Equipment, Word Perfect, Wang Laboratories, CompuServe, Netscape, AOL, BlackBerry? Each once a leader, now forgotten. Even Apple suffered more than one near-death experience, Microsoft failed to anticipate mobile computing or the cloud, IBM was swept out of the industry it had created.

Mazzucato has correctly emphasised the contribution of state funded basic research to Silicon Valley, but thank goodness the development was in the hands of Steve Jobs, Travis Kalanick and Elon Musk rather than a committee in the department of commerce.

No one has, or could have, the knowledge of present or future required to create or implement successfully the strategies that Mazzucato recommends. Take her modern signature example — Germany’s Energiewende, or energy transition to renewables. You will not learn from Mission Economy that this highly political, much publicised and wildly expensive project has brought about significantly smaller reductions in carbon emissions than Britain’s quiet, economically and socially beneficial substitution of gas for coal.

The failure of the Energiewende illustrates the dangers of moonshots and the mission economy. As talk of a “Green New Deal” becomes more frequent on both sides of the Atlantic, the prospect of more large, costly and ineffectual visionary projects grows.

Politicians readily fall in love with such proposals, and Mazzucato is not shy in reminding us how anxious they are to engage with her in discussing them. But the vision that propelled China’s economic development was not Mao’s Great Leap Forward or Cultural Revolution, but Deng’s “it doesn’t matter whether a cat is black or white if it catches mice”. It is more rewarding and effective to build better mousetraps than to shoot for a mice-free world.

John Kay is an economist, author and fellow of St John’s College, Oxford

 

Risky business

The productivity crisis in pharmaceutical R&D

L'evolució dels processos actuals d'innovació farmacèutica queden ben explicats a Nature. En Pammoli et al. ho descriuen i analitzen en un article clar. Selecciono aquest paràgraf:

The rate and direction of pharmaceutical innovation will continue to be affected by the interplay between patterns of technological change and market regulation. In our view, the value and cost of innovation should be assessed not only from a static efficiency perspective, but also from a dynamic one. From a static efficiency perspective, when two projects with the same potential market value but different POS values are compared, it is rational to drop the riskier project. However, such a
perspective fails to take into account the dynamic effects of competition among different organizations on market value and the risk of R&D projects. First, if all the organizations choose to invest in therapeutic areas in which the POS is high, those markets will experience fierce price competition, also due to the incentives designed by regulators and institutional payers through reimbursement and pricing schemes. If payers do not recognize any premium for incremental innovation, it is rational for investors to aim to achieve market exclusivity in difficult areas, which are characterized by a low POS, rather than being forced to compete on price in a low-risk but highly crowded market. Second, the benchmark to measure the degree of risk is endogenous: at the aggregate level, the more firms invest in high-risk markets, the lower is the risk premium each of them has to pay to investors. Taken together, these two effects have pushed pharmaceutical companies to focus on high-risk, high-potential areas of activity.

El que no expliquen és si aquestes àrees d'elevat potencial (valor de mercat), són també pels problemes de salut més rellevants (valor de salut). Aquesta qüestió acostuma a quedar pendent.

Ill-prepared for the arrival of new medicines

Pharmaceutical Innovation and Access to Medicines

While in the last years the number of new drugs in the market has been limited, this trend has changed and countries may expect larger bills in the next future. The OECD report explains the main challenges of pharmaceutical innovation and says:

Despite a slowdown in growth in the 2000s, pharmaceutical spending has nevertheless increased sharply in some therapeutic areas, such as oncology and certain rare diseases where many new medicines target small population groups and command high prices. While these may well address unmet needs, they often have prices that may not be justified by the health benefits they confer.

Countries may be ill-prepared for the arrival of novel medicines targeting wide  population groups. In 2013, the first of a new class of very effective but expensive
drugs known as direct-acting anti-virals (DAAs) for hepatitis C created a shock due to the potential budget impact of treating all infected people. Many countries initially restricted access to the most severely affected patients, creating frustration among patients and clinicians alike. Although subsequent entries of alternative products have created competition on prices and allowed payers to expand eligibility to treatment, the initial shock highlighted the lack of readiness of payers for such events.

In some countries, sudden, large price increases for off-patent medicines have made important treatments unaffordable for patients.

Finally, innovation is lacking in certain areas of high-unmet need, such as new antimicrobials, non-vascular dementia, and some rare diseases.

The report summarises different proposals and measures that would be helpful for a government that cares about citizens' welfare. Unfortunately, this is not our case.

Exhibition at Foto Collectanea

On ecosystems

 ECOSYSTEM EDGE.Sustaining Competitiveness in the Face of Disruption

Selected statements from the book:

Each of the four ways in which the development of an ecosystem can unlock new value—through new product bundles, new customer solutions, new platform economies, and spawning new industries—shares a common characteristic: they require a process by which new customer value is discovered. The new value is not just assembled or delivered from existing elements by following a predetermined blueprint; it has to be identified. Business ecosystems come into their own by facilitating the process of discovery.

Discovering new sources of value requires the three key capabilities that ecosystems excel at: a huge potential for rapid, joint learning and innovation; the ability to harness the capabilities of diverse players and channel them toward a common goal through the leadership of an enlightened company; and the flexibility for continuous reconfiguration in the face of an uncertain, fast-changing environment.

Given these demands, what can you do as an ecosystem leader to catalyze and promote the discovery of new value through your ecosystem strategy?

The rise of ecosystems will also rewrite the rules of competition and strategy as we have come to know them, encapsulated in the seminal work of Michael Porter. The classic cost-leadership strategy based on growing the volume of products and services a company produces to reap economies of scale that drive down costs below competitors, will be replaced. In a world of competing ecosystems, cost advantage will come from aggregating the scale of your entire partner network to spread the fixed costs of investments in everything from design and innovation through to production and distribution. Your ability to reap network economies will become decisive.

As competition between ecosystems grows, rewriting the rules of competition in the process, the demands on ecosystem leaders are only set to increase. The pressure to discover new sources of value for customers and to craft unique and attractive offerings will intensify. Partners will evaluate whether joining an ecosystem can deliver benefits, as well as how one ecosystem’s value proposition compares with that of another network. A potential ecosystem leader’s value proposition to partners will need to be top-notch. In the competition between ecosystems, the speed with which a leader kick-starts a virtuous spiral of cooperation and the rate at which it can scale its ecosystem are both critical. Those that get ahead because of network economies will surge forward in what could easily become a winner-take-all game. However, to sustain the ecosystem leader’s competitive position, the amount of learning and innovation generated by the ecosystem, and its ability to capture that learning, will be critical. Ecosystems that are less productive and efficient will be unable to compete. Mastering the strategies and capabilities we described earlier will become even more essential tomorrow than they are today.

This is the only book that finally provides some clear conceptualisation on ecosystems., as far as I know.