Com es mesura el valor del medicament?

 Challenges and reforms in Spain’s health technology assessment system: analysis of criteria influencing medicines’ reimbursement decisions between 2019 and 2022 in Spain

El desori amb l'avaluació econòmica dels medicaments continua. Aquest article resumeix què ha passat recentment. Comparativament amb altres països, Espanya es troba a la cua, com en tants temes.

Resum amb IA.

L'article analitza els criteris que influeixen en les decisions de reemborsament de medicaments al Servei Nacional de Salut (SNS) espanyol i fins a quin punt aquestes decisions han estat recolzades per l'Avaluació de Tecnologies Sanitàries (HTA), considerant la reforma actual de l'HTA a Espanya.

Context de l'Avaluació de Tecnologies Sanitàries (HTA) a Espanya

• Definició d'HTA: L'HTA és una eina basada en l'evidència que serveix de suport per a la presa de decisions sobre el preu i el reemborsament de les tecnologies sanitàries. Tot i que hi ha processos d'HTA establerts en molts països, el seu impacte real en el suport i la informació de les decisions finals no sempre és clar.
• Reforma Actual a Espanya:
  • El Ministeri de Sanitat d'Espanya va publicar a l'agost de 2024 un esborrany del nou reial decret que regula l'avaluació de les tecnologies sanitàries, incloent medicaments, procediments mèdics, dispositius mèdics, proves de diagnòstic in vitro i altres tecnologies relacionades amb la salut.
  • Aquest esborrany de reial decret es va produir després que una sentència judicial de 2023 del tribunal espanyol declarés nul el procés espanyol d'avaluació de medicaments basat en l'Informe de Posicionament Terapèutic (IPT).
  • La reforma també inclou la publicació de la nova estratègia espanyola de la indústria farmacèutica i un projecte d'un nou reial decret addicional que regularà el sistema de preus i reemborsament de medicaments, ambdós publicats a finals de 2024. Aquests documents subratllen l'abast de la reforma del sistema d'avaluació, preus i reemborsament de medicaments a Espanya.
• Rol de l'IPT abans de 2023: Fins al 2023, l'IPT havia de ser el recurs clau per informar la decisió final de reemborsament del Ministeri de Sanitat espanyol. No obstant això, la qualitat dels IPTs era qüestionable i la seva utilitat per recolzar les decisions de preus i reemborsament era incerta, amb diversos autors que destacaven la falta de transparència, governança i bones pràctiques metodològiques del procés espanyol d'HTA i preus/reemborsament.
• Criteris Legals Anteriors: Les decisions de reemborsament s'havien de justificar segons criteris legals, que incloïen:
  • a) Gravetat.
  • b) Necessitats específiques de certs subgrups.
  • c) Valor social i terapèutic dels medicaments i benefici clínic incremental, considerant també la seva rendibilitat.
  • d) Racionament de la despesa pública en medicaments i impacte pressupostari des de la perspectiva del SNS espanyol.
  • e) Disponibilitat d'opcions terapèutiques alternatives per a la condició al mateix preu o inferior al del medicament en consideració.
  • f) Innovació.
• Separació de Funcions en la Reforma: La reforma en curs preveu la separació de funcions per a l'avaluació, el posicionament terapèutic del medicament i la presa de decisions finals. Es crearà una "Oficina per a l'avaluació de l'eficiència de les tecnologies sanitàries" per centrar-se en l'avaluació de l'evidència, mentre que un "Grup per al posicionament de les tecnologies sanitàries" farà una avaluació final basada en l'HTA i altres evidències rellevants, derivant també una recomanació sobre el posicionament terapèutic adequat del medicament.
• Alineació amb la Legislació HTA de la UE: La reforma també arriba en un moment en què es requereix un canvi en línia amb la implementació del reglament HTA de la UE 2021/2282 el 2025. A partir de 2025, els nous productes oncològics i de teràpia avançada seran avaluats clínicament a nivell de la UE, amb els medicaments orfes i tots els nous medicaments seguint el mateix camí en anys posteriors. La legislació permet que cada país realitzi avaluacions addicionals sempre que no dupliquin les avaluacions conjuntes, podent incloure criteris econòmics o ètics.

Metodologia de l'Estudi

• Objectiu de l'Estudi: L'estudi va analitzar els criteris que van influir en les decisions de preus i reemborsament de medicaments al SNS espanyol i va investigar si aquestes decisions van ser recolzades per les avaluacions d'HTA corresponents basades en els IPTs. També va comparar les decisions espanyoles amb les de França (HAS) i Anglaterra (NICE).
• Recollida de Dades: Es van identificar tots els nous medicaments i noves indicacions sotmesos a preu i reemborsament entre maig de 2019 i desembre de 2022 a Espanya. Es van descarregar informes del Comitè Interministerial de Preus de Medicaments (CIPM) i es van vincular amb els IPTs disponibles.
• Anàlisi de Dades: La metodologia va incloure anàlisi descriptiva, proves estadístiques d'associació (Fisher's exact test, Cramér's V), anàlisi de sentiment de text, extracció de paraules clau, anàlisi de decisions i clustering. Es va utilitzar el programari R per a les anàlisis estadístiques.

Resultats Clau

• Mostra d'Estudi: De 477 indicacions terapèutiques, 253 van poder ser aparellades amb un informe HTA (IPT). El 90% d'aquestes eren medicaments hospitalaris i gairebé el 50% eren medicaments anticancerígens.
• Decisions de Reemborsament del CIPM:
  • De les 253 indicacions amb IPT aparellat, 59 (23,32%) van ser recomanades per al reemborsament, 49 (19,37%) van ser recomanades amb restriccions, i 142 (56,13%) no van ser recomanades per al reemborsament.
• Criteris que Influeixen en les Decisions:
  • Les recomanacions positives (n=110) es van associar estadísticament de manera significativa amb els criteris de gravetat (a) i valor terapèutic (c), incloent el benefici clínic i la rendibilitat. Específicament, 86 de les 110 recomanacions positives (78,18%) es van basar en els criteris (a) i (c), i 13 (11,82%) es van basar només en el criteri (c).
  • Les recomanacions negatives (n=143) es van associar majoritàriament amb els criteris basats en l'impacte pressupostari (d) i la disponibilitat d'una alternativa més barata (e). Les recomanacions negatives es van basar principalment en els criteris (c) i (d) (n=46, 32,17%), el criteri (d) sol (n=36, 25,17%), o el criteri (e) sol (n=24, 16,78%).
  • El criteri (f) d'innovació no es va utilitzar per recolzar cap de les 253 decisions.
  • Hi ha una dependència moderada entre les decisions i els criteris (Cramér's V = 0.4601).
• Medicaments Orfes i Anticancerígens: La designació de medicament orfe o el fet de ser un medicament anticancerigen no es van relacionar amb la recomanació final, tot i que una recomanació positiva es va associar amb el criteri (c) en indicacions anticancerígenes.
• Enllaç entre IPTs i Criteris de Decisió:
  • Només 24 de les 253 decisions (9,49%) van esmentar l'IPT en la secció de conclusions del CIPM. Totes, excepte una, van ser decisions negatives.
  • Només el 21,74% dels IPTs incloïen paraules clau alineades amb els criteris de presa de decisions específics. Això indica que una proporció significativa de les conclusions de l'IPT no mencionen explícitament els criteris clau que fonamenten la decisió de reemborsament.
  • De les 166 decisions basades en el criteri (c), només 13 (7,83%) tenien un IPT que mencionava l'avaluació econòmica, i només 6 d'elles incloïen una avaluació econòmica. Només 5 incloïen QALYs (anys de vida ajustats per qualitat).
  • Dels 111 decisions que incloïen el criteri (d), només 5 (4,50%) dels IPTs corresponents mencionaven una anàlisi d'impacte pressupostari, i només 4 d'elles la incloïen dins de l'informe d'avaluació.
  • L'anàlisi de sentiment dels IPTs no va mostrar una associació predictiva robusta amb les decisions finals de reemborsament, suggerint que les decisions del comitè estan influenciades per altres factors no capturats en el contingut textual dels IPTs.
• Comparació Internacional:
  • Espanya i NICE (Anglaterra): No sembla haver-hi una relació entre les recomanacions espanyoles i les del NICE (p-value = 0.1560, Cramér’s V = 0.1172). Això pot ser degut a que les decisions del NICE es basen en criteris de rendibilitat clínica i econòmica, mentre que les avaluacions econòmiques rarament s'inclouen en els informes HTA espanyols.
  • Espanya i HAS (França): Quan es van agrupar les recomanacions del HAS basades en ASMR I a III vs. ASMR IV a V, es va observar una relació positiva entre les recomanacions positives d'Espanya i les ASMR I o III de França (p = 0.001, Cramér’s V = 0.2286). Això suggereix una certa similitud en l'avaluació del valor clínic afegit.

Conclusions i Consideracions Polítiques

• Desalineació entre HTA i Decisions: L'estudi mostra que, fins ara, els criteris utilitzats per justificar les decisions de reemborsament de medicaments a Espanya no s'alineen amb la informació inclosa en les avaluacions HTA (IPTs). L'impacte d'aquests informes en les decisions finals ha estat mínim.
• Manca de Transparència i Coherència: Només al voltant del 10% de les decisions mencionaven l'IPT en les seves conclusions, i només el 22% de les conclusions dels IPTs feien referència als criteris de reemborsament. La incoherència entre els criteris de decisió i les conclusions de l'IPT suggereix que altres evidències, no de domini públic, van influir en la decisió final.
• Oportunitat de la Reforma Actual: La reforma en curs ofereix una oportunitat única per desenvolupar un marc de presa de decisions basat en l'evidència que sigui transparent, rigorós i inclusiu. La separació de funcions proposada podria abordar la desconnexió actual, però calen directrius clares sobre com es realitzarà la fase d'avaluació i com integrarà les avaluacions.
• Necessitat d'un Marc d'Avaluació Transparent: Per a un sistema HTA i de reemborsament robust i transparent, la reforma ha d'abordar les llacunes existents, especialment en la definició detallada del marc d'avaluació, la participació significativa dels stakeholders i la claredat sobre com s'equilibraran els criteris clínics, econòmics i d'altres tipus en la presa de decisions. La manca d'un marc de decisió pot generar inconsistències i minar la confiança en el sistema.

Limitacions de l'Estudi: L'anàlisi es va limitar a la informació de domini públic, i la mostra per a la comparació internacional va ser limitada per les diferències en les avaluacions disponibles en cada país. L'estudi es va centrar principalment en les conclusions de l'IPT, tot i que podria haver-se perdut informació rellevant per als criteris de presa de decisions. Tot i això, la metodologia sistemàtica utilitzada proporciona un enfocament sòlid per analitzar una gran mostra de dades no estructurades.

Sankey plot showing the flow of funding decisions and criteria used for reimbursement’s decisions by the CIPM in Spain between May 2019 and December 2022

Note: (a) Severity, duration and sequalae of the indicated conditions; (b) Specific needs of certain subgroups; (c) Social and therapeutic value of the medicines and incremental clinical benefit considering also its cost effectiveness; (d) Rationing of public spending on medicines and budget impact from the perspective of the SNHS; (e) Availability of alternative therapeutic options for the condition at the same or inferior price to that of the medicine under consideration; (f) Innovation

Reimbursement decisions of the Interministerial Pricing Committee on Medicines (CIPM) of indications that could be matched with a therapeutic positioning report (IPT) between May 2019 and December 2022 in the Spanish National Health Service, and similarities with France (HAS) and England (NICE)

Abbreviations: ASMR: added therapeutic clinical benefit, CIPM: Interministerial Pricing Committee of Medicines; EMA: European Medicines Agency, HAS: Haute Autorité de santé, IPT: Therapeutic Positioning Report, NICE: National Institute for Health and Care Excellence

Quant costa una atenció urgent a un hospital?

Amb les dades de l'informe de la Sindicatura, podem obtenir la informació detallada de quant costa una urgència a l'Hospital Arnau de Vilanova, 193 €.

El cost tant baix del risc vital immediat només s'entèn perquè s'han traslladat costos a hospitalització o els malalts han traspassat, és comparativament massa baix.

Dada interessant, a Catalunya el 10,4% de les urgències no són urgents. Si el cost mitjà és el d'aquest hospital, llavors ens podem estalviar 33,4 milions €. A l'Hospital Arnau de Vilanova es tarda 88 minuts en resoldre les no urgències. Caldria estimar l'impacte que han representat per a les urgències de veritat.

Sorprèn que a urgències nivell 1, risc vital immediat, es tardin 20 minuts en la primera atenció. Convé que algú ho revisi.

Ensucrats fins al capdamunt

 The World of Sugar: How the Sweet Stuff Transformed Our Politics, Health, and Environment over 2,000 Years

Aquí teniu un resum detallat del llibre amb IA "The World of Sugar: How the Sweet Stuff Transformed Our Politics, Health, and Environment over 2,000 Years" d'Ulbe Bosma.

El llibre explora l'impacte global del sucre al llarg de dos mil anys, abastant la seva influència en la política, la salut i el medi ambient. Un dels objectius de la recerca, segons s'indica en les notes, és reequilibrar la història del sucre que sovint se centra en l'Atlàntic, incloent la producció a Àsia.

Històricament, el sucre preindustrial es classificava principalment pel seu nivell de refinament i gra. A diferència del tabac, que tenia atributs associats a la seva procedència, el sucre "entrava en aquest món sense cognom", i les botigues a Europa en temps de l'abolició el venien embolicat en papers de diferents colors per indicar la seva qualitat, mentre que altres productes es publicitaven per la seva origen, com la mostassa de Dijon o el rom de Jamaica. La història primerenca del sucre en el Mediterrani medieval inclou la seva indústria a Xipre, el Llevant, Egipte, Granada a Espanya i Sicília.

La producció de sucre a les Amèriques va estar profundament lligada a l'esclavitud. A Cuba, la liberalització del comerç d'esclaus per part de la Corona Espanyola va ser impulsada per figures com Francisco Arango y Parreño, que la veia com una manera d'alliberar el comerç de "restriccions mercantilistes". L'esclat de la revolució a la veïna Saint Domingue (Haití) el 1791 va ser vist per Arango y Parreño com una oportunitat per a Cuba, ja que Saint Domingue era el major exportador mundial de sucre, i va instar el govern espanyol a aprofitar la situació. L'influx de plantadors francesos i divuit mil esclaus que escapaven de la revolució a Saint Domingue va beneficiar la producció de sucre a Cuba, aportant coneixements sobre la construcció d'"enginyos" (molins de sucre) d'última generació. Com a resultat, les exportacions de sucre de Cuba van augmentar significativament en la dècada posterior a la revolució.

La tecnologia va tenir un paper important en l'augment de la producció. La introducció de la paila de buit per enginyers com Derosne & Cail va ser crucial. Charles Derosne, un dels fabricants, fins i tot va viatjar a Cuba el 1841 per supervisar l'adaptació del seu equipament a les condicions locals i va escriure un fulletó sobre la tecnologia, traduït per José Luis Casaseca, cap del Departament de Química de la Universitat de l'Havana i protegit d'Arango y Parreño. Aquesta innovació tecnològica va ser descrita per Casaseca com la "Revolució Industrial de Cuba". L'adopció d'aquestes pailes es va estendre ràpidament a Cuba i també va tenir lloc en altres regions productores de sucre com Java, Martinica i Louisiana. Jean-François Cail, soci de Derosne, també va construir una fàbrica de sucre de remolatxa a Ucraïna per demostrar la tecnologia.

Malgrat els avenços tecnològics, el sistema de plantació es basava principalment en el treball d'esclaus, especialment a l'Amèrica. Es calcula que una gran proporció dels africans transportats durant el tràfic transatlàntic d'esclaus estaven destinats a plantacions de sucre. A Pernambuco, Brasil, gairebé el 70% de la població esclavitzada estava directament involucrada en l'economia sucrera. A Louisiana, 139.000 dels 229.000 esclaus treballaven en plantacions de sucre; a Cuba, aproximadament 300.000; a Puerto Rico, 50.000; i a Surinam, 18.000. La persistència i el "ressorgiment" de l'esclavitud en certes regions, sovint anomenada la "Segona Esclavitud", es discuteix en el llibre.

La vida dels esclaus a les plantacions de sucre era dura. Les notes fan referència a la nutrició i l'economia domèstica dels esclaus. La resistència a l'esclavitud es va manifestar de diverses maneres.

Després de l'abolició de l'esclavitud en moltes regions, van sorgir noves formes de treball i conflicte laboral. Es va utilitzar treball contractat (indentured labor), particularment a l'Índia i altres llocs. També es va practicar el metayage (aparcera), per exemple, a les Illes de Barlovento britàniques. Les condicions laborals a les plantacions de sucre van portar a la mobilització de treballadors i vagues en diverses regions com Hawaii, Cuba, Puerto Rico, les Filipines i els Estats Units (en la indústria de la remolatxa sucrera). El llibre esmenta la pobresa, les condicions de vida i la fam en les zones de producció de sucre. Economistes com W. Arthur Lewis van estudiar el treball i el desenvolupament econòmic en les economies de plantació.

El llibre també tracta les dimensions polítiques i socials. A Brasil, figures com Karl Friedrich Philipp von Martius i Francisco Soares Franco promovien polítiques per "emblanquir" la població i marginar la població africana, veient-la com un obstacle per al progrés nacional. Els canvis en la legislació hipotecària i el finançament van ser importants en l'estructura de la indústria sucrera. La influència dels creditors i la desaparició de les "habitation-sucreries" a Guadalupe després de l'abolició són esmentades. L'ascens de grans companyies i el concepte de l'"American Sugar Kingdom" són examinats, incloent la intervenció dels Estats Units en llocs com la República Dominicana i Puerto Rico. La relació entre els grans plantadors i la burgesia a Cuba, Louisiana, Brasil i Hawaii també es descriu. Les notes també mencionen la relació entre el sucre i les identitats nacionals.

Pel que fa a la salut, a part de formar part del subtítol, les notes esmenten la connexió del sucre amb la diabetis tipus 2 i l'oposició de "grups d'interessos creats" a les mesures basades en la ciència contra el sucre. El llibre també aborda l'aparició d'edulcorants artificials com l'aspartam i l'estèvia, i la controvèrsia al voltant de la seva seguretat, involucrant figures com Donald Rumsfeld i empreses com Tate & Lyle.

L'impacte ambiental també és un tema. Les notes mencionen la depleció de combustible (fusta) a l'est del Brasil com a conseqüència de la producció de sucre.

El llibre "The World of Sugar" ofereix una perspectiva global sobre com un producte bàsic com el sucre ha modelat societats, economies i paisatges arreu del món, des de les primeres produccions fins a la indústria moderna, posant un èmfasi particular en les dures realitats del treball, sovint forçat, que ha estat històricament la seva base.

PS. Més sobre el sucre.

Una crítica als que mouen els fils de la tecnologia

The Technological Republic: Hard Power, Soft Belief, and the Future of the West

Llibre resumit amb IA 

Aquest és un resum detallat del llibre "The Technological Republic: Hard Power, Soft Belief, and the Future of the West", 

Part I: The Software Century

• One: Lost Valley: Aquest capítol probablement critica Silicon Valley per la seva arrogància i miopia, suggerint que ha perdut el rumb i s'ha allunyat dels valors occidentals en un context d'amenaces globals creixents. 

• Two: Sparks of Intelligence: Aquest capítol tracta  sobre la intel·ligència artificial, possiblement comparant el seu desenvolupament amb el de les armes nuclears (com es menciona en assajos previs dels autors). Examina les "espurnes" inicials de la IA i les seves futures implicacions.

• Three: The Winner’s Fallacy: Aquest capítol explora la fal·làcia del guanyador, argumentant que Occident ha caigut en una cultura de complaença i creu erròniament que el seu èxit actual garanteix la seva continuïtat futura. Podria tractar sobre el perill de no reconèixer les amenaces globals creixents i la importància de la vigilància i la proactivitat.

• Four: End of the Atomic Age: El títol suggereix una discussió sobre la caducitat de l'era atòmica com a paradigma de poder i dissuasió. Probablement explora com les noves tecnologies estan transformant la guerra i la geopolítica, fent que les concepcions tradicionals de la dissuasió nuclear siguin menys rellevants.

Part II: The Hollowing Out of the American Mind

• Five: The Abandonment of Belief: Dins d'aquesta part, aquest capítol possiblement examina la pèrdua de creences i conviccions en la societat americana, argumentant que aquest abandonament contribueix a la complacença i a una manca de propòsit nacional clar.

• Six: Technological Agnostics: Aquest capítol critica els líders actuals de Silicon Valley per ser "agnòstics tecnològics", és a dir, per no considerar prou les implicacions ètiques, socials o geopolítiques de les seves innovacions, centrant-se només en el progrés tecnològic per si mateix.

• Seven: A Balloon Cut Loose: Aquest títol evoca una imatge de deriva i falta de direcció. El capítol  tracta sobre la pèrdua d'un currículum bàsic compartit en l'educació occidental, com la decadència dels cursos de "Civilització Occidental", suggerint que sense un fonament cultural i històric comú, la societat occidental esdevé sense rumb.

• Eight: “Flawed Systems”: El títol suggereix una anàlisi de sistemes defectuosos dins de la societat americana, referint-se a ineficiències en el govern, la burocràcia o els processos tecnològics, potser en àrees crítiques com la defensa.

• Nine: Lost in Toyland: Aquest títol suggereix una pèrdua de focus en allò que realment importa, possiblement una societat distreta per coses trivials o superficials, allunyant-se de la "grim realitat d'una lluita geopolítica en curs pel poder". També podria fer referència a la bombolla de les puntcom com a exemple d'aquesta distracció.

• Ten: The Eck Swarm: Aquest capítol utilitza la metàfora de l'"Eck Swarm", basada en l'estudi del comportament dels eixams d'abelles mel·líferes a Munic. Utilitza la intel·ligència col·lectiva i els processos de presa de decisions descentralitzats dels eixams d'abelles com a analogia per il·lustrar principis d'organització o innovació.

Part III (Implicita pel número de capítols):

• Eleven: The Improvisational Startup: Aquest capítol se centra en la filosofia de gestió de Palantir, revelant que els nous empleats rebien un llibre sobre teatre d'improvisació de Keith Johnstone. Explora com els principis de la improvisació són fonamentals per a la manera com Palantir aborda la construcció de programari i la resolució de problemes de manera "improvisacional". També es menciona l'adopció d'un enfocament de cinc per què per a l'anàlisi de la causa arrel inspirat en Taiichi Ohno de Toyota.

• Twelve: The Disapproval of the Crowd: Aquest capítol explora la pressió social i la conformitat en el context de la tecnologia i la societat occidental. La referència a Solomon Asch i els seus experiments sobre la conformitat suggereix una anàlisi de com la "multitud" influeix en el pensament i la innovació. També es menciona Stanley Milgram i els seus experiments sobre l'obediència a l'autoritat, indicant una discussió sobre la submissió a les normes socials o tecnològiques. La cita de John Mulaney, "'Likability is a jail'", es menciona com una possible suma de l'estil iconoclasta de Karp.

• Thirteen: Building a Better Rifle: Aquest capítol tracta sobre la innovació i el desenvolupament de tecnologia, amb un focus en la tecnologia militar. La referència a un oficial d'intel·ligència a l'Afganistan que va destacar la necessitat de millorar l'equipament suggereix una crítica als processos d'adquisició existents i una defensa d'enfocaments més àgils i eficaços per a la "construcció d'un rifle millor".

• Sixteen: Piety and Its Price: Aquest capítol explora el concepte de la fidelitat i el seu cost en el context del lideratge i la societat. La menció de Jerome Powell i la seva compensació podria ser un punt de partida per a una discussió sobre la motivació i la integritat dels líders. La referència a Lee Kuan Yew de Singapur i els seus arguments sobre la necessitat de pagar bé als ministres suggereix una anàlisi de com els valors i els incentius financers influeixen en el govern. També es menciona l'almirall Hyman Rickover i la seva dedicació, així com la controvèrsia sobre els regals que va rebre.

• Seventeen: The Next Thousand Years: Aquest capítol fa una mirada cap al futur d'Occident, possiblement basant-se en els temes explorats anteriorment. La menció de Robin Dunbar i la mida del neocòrtex i la mida del grup en humans podria indicar una perspectiva antropològica sobre els límits i les possibilitats de l'organització social i cultural a llarg termini. La discussió sobre la campanya "Speak Mandarin" a Singapur suggereix una reflexió sobre la importància de la cohesió cultural i lingüística per al futur. La referència a Ernest Renan i la seva definició de nació també podria ser rellevant.

• Eighteen: An Aesthetic Point of View: Aquest capítol se centra en la importància de l'estètica i la cultura. La menció de la sèrie "Civilisation" de Kenneth Clark i les discussions posteriors sobre la seva perspectiva eurocèntrica suggereixen una anàlisi de com es percep i es valora la cultura occidental. La referència a Mary Beard i la seva crítica indica una consideració de les perspectives inclusives. La menció de Thorstein Veblen i la teoria de la classe ociosa podria explorar com el consum i les modes estètiques reflecteixen i influeixen en la societat.

Els límits de la vida

Els límits de la vida 

Llibre d'interès.La seva lectura atrapa. Llegiu sobretot el capítol 5 tantes vegades com calgui, la descripció de la vida cel·lular.  Bona feina de Salvador Macip, i Eduard Martorell i David Bueno.

Resum detallat del llibre-novel·la amb IA. 

Context i personatges principals: La història se centra en la Lara, una noia que no ha complert els quinze anys i es troba en la Unitat de Vigilància Intensiva (UVI) debatint-se entre la vida i la mort a causa d'un brot de la seva malaltia. Ha de passar una nit sola que pot ser decisiva. La seva habitació és asèptica, amb una petita finestra i un vidre que dona a la sala on hi ha les infermeres. Està connectada a màquines per monitoritzar el seu cor, rebre fàrmacs, i drenar líquid del pulmó. Malgrat la situació, té a prop els seus llibres i el mòbil, objectes que agraeix com a punts de referència.

En aquesta nit crítica, apareix la Carme, una doctora (inicialment percebuda així) que la Lara no havia vist mai abans. La Carme es queda amb ella per fer-li companyia i comença a explicar-li una història apassionant: la història de la vida mateixa. El seu objectiu és distreure-la, animar-la i convèncer-la de la importància de lluitar.

La situació de la Lara: La Lara se sent "de tornada de tot" i té poques ganes de lluitar. Reconeix que les properes hores són crítiques i que no sap si se'n sortirà. La seva malaltia prové de les seves pròpies cèl·lules. Se sent aïllada i cansada de patir. La malaltia l'ha transformat, fent-la sentir com si hagués perdut la seva ànima i sentit que ja no és la persona que era abans. Se sent diferent i com un "bitxo raro" a causa de la seva malaltia. Creu que la malaltia li impedeix ser "normal" del tot. Se sent culpable per haver-se aïllat dels seus amics, especialment del Gerard, un noi que també dibuixa i és curiós. Ella l'havia forçat a acostar-se, però després es va allunyar per sentir que la seva malaltia feia que la seva relació fos massa complicada o que ella no era "normal" per a ell.

La conversa sobre la vida i la ciència: La Carme utilitza la ciència per distreure i involucrar la Lara. Explica conceptes de biologia, física i química, relacionant-los amb la vida quotidiana i l'univers. Alguns dels temes tractats són:

• L'aigua: És essencial per a la vida, present arreu. La vida apareix allà on hi ha aigua. Es pot veure com una "gran sopa plena d'animalets". L'aigua té una propietat única: la seva densitat màxima és a quatre graus, i en estat sòlid (gel) és menys densa que en líquid, fet que explica per què el gel sura.
• Els microbis: Són milions i milions per tot arreu, no només a l'aigua, sinó també a l'aire (núvols) i dins del nostre cos. No tots causen malalties; la majoria són beneficiosos. Hi ha aproximadament deu bacteris per cada cèl·lula humana. Els bacteris s'alimenten, es reprodueixen (per bipartició) i es relacionen, captant informació i comunicant-se químicament (percepció de quòrum). Aquesta comunicació els permet, per exemple, brillar junts o posar-se d'acord per ser més virulents i causar malalties.
• Els virus: Necessiten infectar una cèl·lula per reproduir-se, "segrestant" la seva maquinària. La Lara els compara amb zombis. Tot i ser fascinants com a màquines de reproducció, la Carme no els anomenaria vida.
• La combustió: És una reacció química on un element que crema (combustible) es combina amb un altre (comburent, normalment oxigen) i desprèn calor, llum, vapor d'aigua i un òxid (com monòxid o diòxid de carboni). L'absència d'oxigen impedeix el foc.
• L'escala de la vida i els ecosistemes: La vida existeix des d'organismes invisibles fins a gegants com la balena blava, l'animal més gran que existeix. S'esmenten els fongs com a possibles éssers vius més extensos. Es discuteix com animals que viuen en colònies amb feines especialitzades (com les formigues) poden ser vistos com un sol organisme. Aquesta idea s'estén a la possibilitat de considerar un ecosistema sencer com un sol ésser viu gegant format per parts interconnectades.
• La coevolució: És l'adaptació mútua entre dues o més espècies, com en relacions de simbiosi, parasitisme o presa-depredador. S'explica l'exemple de la coevolució entre el catxalot i el calamar gegant, on el calamar pot escapar refredant l'espermaceti del catxalot. S'esmenta la relació amb el llibre "20.000 llegües de viatge submarí" de Jules Verne.
• L'origen de la vida: Va aparèixer espontàniament sota circumstàncies específiques a la Terra primitiva. També és possible que algunes de les molècules necessàries apareguessin a l'espai i arribessin a la Terra en meteorits.
• Ciència i fe: La ciència busca certeses basades en dades i fets demostrables, mentre que la fe és diferent. No són incompatibles si no interfereixen; intentar explicar fets científics amb fe porta a l'endarreriment.
• L'evolució i l'avantpassat comú: Tots els éssers vius provenen d'un únic avantpassat que va viure fa uns 3.800 milions d'anys. L'evolució, a través de mutacions i selecció natural, és el motor dels canvis que fan que les espècies canviïn i se'n formin de noves a partir d'altres. Charles Darwin va ser clau per entendre-ho.
• La importància de la perspectiva: La Lara se sent insignificant, però la Carme li explica que la importància depèn de l'escala, des de l'individu fins a la humanitat o el planeta. La fragilitat d'una part no li treu mèrit ni importància a la seva existència.
• L'ADN: És la clau de la tremenda complexitat de la vida. És una llarguíssima cadena de molècules repetides (A, T, C, G). L'ordre d'aquestes "lletres" conté la informació genètica, com un codi secret o un llibre d'instruccions. L'ADN no està "viu" en si mateix, però és indispensable per a la vida.
• El genoma i la complexitat: El genoma és el conjunt de tots els gens d'un organisme. La mida del genoma (llargada de l'ADN) no sempre es correlaciona directament amb la complexitat de l'ésser viu; hi ha organismes (plantes, peixos) amb genomes molt més grans que l'humà. Això es deu a que no tot l'ADN conté gens (hi ha parts reguladores o funcions encara desconegudes, "ADN escombraria") i per la presència de gens "saltadors". La complexitat humana, especialment del cervell, es deu al fet que un sol gen pot produir múltiples proteïnes (més proteïnes que gens), augmentant enormement la varietat d'eines cel·lulars.
• Els prions: Són proteïnes que s'han plegat de manera incorrecta. Aquest plegament erroni impedeix que funcionin correctament, s'acumulen i poden causar malalties neurodegeneratives greus (com la de les vaques boges en animals o la síndrome de Creutzfeldt-Jakob en humans). Aquestes proteïnes anòmales poden fer que proteïnes normals també es pleguin incorrectament.
• L'envelliment: És un procés complex explicat per diverses teories. Una és l'oxidació: subproductes tòxics del processament d'aliments danyen components cel·lulars com les proteïnes i l'ADN ("rovellen"). Una altra teoria és el "rellotge intern" de les cèl·lules: els telòmers, estructures a les puntes dels cromosomes, s'escurcen amb cada divisió cel·lular, limitant el nombre de vegades que una cèl·lula es pot dividir. Quan els telòmers són massa curts, la cèl·lula es "retira". Les cèl·lules canceroses són immortals perquè produeixen telomerasa, una proteïna que allarga els telòmers, però aquesta podria ser perillosa si s'utilitzés en cèl·lules normals. Una altra teoria és la pèrdua de cèl·lules mare, que ajuden a la regeneració de teixits.
• Avenços mèdics i ètica: Es discuteix el trasplantament d'òrgans com un avenç increïble, tot i el desafiament del rebuig immunitari. També es parla de la medicina regenerativa amb cèl·lules mare, que té un gran potencial però requereix molta investigació per controlar-les (evitant, per exemple, que es transformin incontroladament). La manipulació genètica per prevenir malalties (modificant gens de risc) o millorar el cos sa és una possibilitat, però genera dilemes ètics. Es planteja la qüestió de l'accés a aquests tractaments (inicialment cars i limitats als rics), comparant-ho amb la introducció de fàrmacs com la penicil·lina, medicaments contra el càncer o antiretrovirals, que també van tenir fases inicials d'accés limitat. La ciència avança lentament i la paciència és crucial.
• El cervell i la consciència: El cervell humà, malgrat la seva aparença ("grandària d'un coco, forma d'una nou, color de fetge cru, consistència de mantega freda"), és extremadament complex i genera la rica vida mental humana. Permet la consciència de la pròpia existència. Les diferències clau amb altres animals (com els ximpanzés) són un cervell més gran (especialment l'àrea frontal i lateral per pensaments complexos), una comunicació neuronal molt més extensa i una maduració lenta que permet un aprenentatge prolongat. La consciència d'acció sembla implicar un doble senyal cerebral (un per fer l'acció, un altre per comparar-la). La capacitat humana d'imaginar el futur, recordar el passat i crear històries és única.
• La mort: Fa por, però la humanitat ha creat històries i principis religiosos que l'ajuden a fer-la més comprensible i donar esperança. El dubte sobre el que hi ha després és pitjor que una possible resposta de "res". La curiositat i les ganes de saber són el motor del progrés humà.
• El sentit de la vida: El que realment importa és el viatge, no la destinació inevitable (la mort). Cal gaudir del moment present, de cada respiració. Formar part de l'ecosistema ("gran Gaia"), interaccionar amb els altres éssers vius, estimar i ser estimat dona sentit a tot. No s'ha de deixar que la malaltia defineixi la persona ni construir barreres amb la vida o els altres. L'escriptor Anatole Broyard volia "estar viu" quan arribés el moment de morir.

El canvi de perspectiva de la Lara: La conversa amb la Carme anima la Lara, la distreu dels seus problemes, i li fa adonar-se que no estava prestant atenció als senyals del seu cos perquè tenia el cap ple de les idees de la Carme. La Carme l'encoratja a lluitar "amb les dents, amb les ungles" i a voler continuar, assegurant-li que no tot està perdut i que té esperança. Li diu que acceptar ajuda no la fa feble i que els sentiments dels seus amics poden ser sincers. Finalment, la Lara decideix que ho intentarà, que vol tenir alguna cosa a dir en el seu destí i que vol tornar a ser la Lara d'abans, la que no es rendia.

La revelació: Al despertar, la Lara es troba fora de la UVI, en una habitació normal, amb la seva família (germà Pau, mare, pare) i el doctor Rovira. Ha sobreviscut la nit crítica, el seu cos ha guanyat la batalla "de moment". Es sent millor i té ganes de menjar, com si es reconstruís per dins. En preguntar per la Carme, la infermera li diu que no hi ha cap metgessa ni infermera amb aquest nom a l'UVI. La Lara no s'ho pot creure al principi, però acaba acceptant que la Carme podria no haver estat real en el sentit físic.

Interpretació de la Carme: La Lara reflexiona sobre d'on venia tota la informació que li va explicar la Carme. S'adona que ja la tenia emmagatzemada al cap, fruit de llibres (Verne, Asimov, revistes Muy Interesante, Mètode, llibre de Naturals), documentals i reportatges. Es pregunta si la Carme va ser un àngel, enviat per ajudar-la quan estava a punt de rendir-se. Però també considera l'explicació racional: una ment al límit, sota l'efecte de la medicació, que busca un punt on aferrar-se i trobar un nou camí mirant cap endins. Independentment de si va ser real o no, la Lara està segura que la Carme l'ha ajudat a trobar la força per continuar.

La decisió final de la Lara: Sentint-se millor i amb ganes de viure, la Lara decideix actuar. Agareix el mòbil i, amb dificultat, escriu un missatge al Gerard: "Gerard, k fas demà? Vine. Tinc ganes de veure't". Això indica la seva voluntat de reconnectar amb la vida i les persones que li importen, aplicant el consell de la Carme de no construir barreres i aprofitar cada segon.

El llibre, escrit per Salvador Macip, David Bueno i Eduard Martorell, utilitza aquesta conversa nocturna per explorar conceptes científics sobre la vida, els seus límits, i reflexionar sobre la fragilitat, la complexitat i el sentit de l'existència humana davant la malaltia i la mort. Salvador Macip és metge i investigador sobre càncer i envelliment, entre altres camps. Eduard Martorell és biòleg i professor de didàctica de les ciències.

La salut mental de la població (2)

Culturas del diagnóstico. Una aproximación cultural a la patologización de la vida moderna

Llibre resumit amb IA.

El llibre, titulat "Culturas del diagnóstico" i escrit per Svend Brinkmann, aborda el fenomen de les cultures del diagnòstic a les societats occidentals contemporànies. L'autor examina com els diagnòstics psiquiàtrics estan afectant molts àmbits de l'esfera social, incloent l'educació, el treball i la vida privada. Una de les qüestions principals és que progressivament se'ns està ensenyant a interpretar els nostres problemes i el nostre sofriment utilitzant un llenguatge diagnòstic.

El llibre ofereix una anàlisi des d'un enfocament psicològic cultural. Aquest enfocament és considerat apropiat per analitzar les cultures del diagnòstic perquè ajuda a comprendre les persones com a éssers culturals. La psicologia cultural busca estudiar les complexitats de les persones i les pràctiques, la semiosis i les materialitats, totes dins de relacions dialèctiques, requerint un marc ampli i precís. Té un origen clar en el treball de Lev Vygotsky. El llibre busca desenvolupar una comprensió global del trastorn mental des d'aquesta perspectiva.

Un dels conceptes centrals és l'estudi dels diagnòstics psiquiàtrics com a objectes epistèmics. L'autor argumenta que la noció actual d'especificitat de la malaltia és una invenció recent i sovint espúria en psiquiatria, ja que els diagnòstics no es refereixen generalment a tipus naturals. Això es demostra pel fet que les categories estan lligades a símptomes superficials en lloc de mecanismes subjacents de la malaltia, i no s'han trobat marcadors biològics fiables. Perquè sorgeixin objectes epistèmics en les ciències de la psique, calen: (1) éssers humans interessats en conèixer fenòmens com el sofriment, (2) pràctiques socials (formes d'acció coordinada per resoldre problemes), i (3) instruments com proves diagnòstiques per descriure i mesurar.

En examinar els diagnòstics com a objectes epistèmics, l'autor situa la persona que participa en una pràctica social al centre, destacant que no és el cervell o el cos els que pateixen i són diagnosticats, sinó les persones. Quan una persona té un problema en les pràctiques en què participa i aquest problema es classifica amb un diagnòstic (per exemple, TDAH o depressió), és important atendre als tres aspectes del sofriment experimentat: tenir, fer i ser.

• Tenir: Es refereix a l'aspecte d'entitat, on es creu que els diagnòstics es refereixen a objectes que es poden tenir o no (com tenir TDAH). Es compleixen els criteris dels manuals de diagnosi.
• Ser: Es refereix a la identitat. Es pot no només tenir TDAH, sinó també "ser TDAH" o hiperactiu/impulsiu. Les persones poden identificar-se a si mateixes i als altres a través de la categoria diagnòstica, encara que la seva subjectivitat no es redueix completament al diagnòstic. Centrar-se només en l'aspecte de ser (identitat) pot portar al risc de la cronificació.
• Fer: Es refereix a les accions i activitats realitzades en el context de les pràctiques socials. El diagnòstic pot funcionar com un "guió" per interpretar el sofriment, ajustant formes idiosincràtiques o difuses a models normatius. Les persones diagnosticades utilitzen el diagnòstic de manera flexible, alternant entre tenir, ser i fer segons el context social.

El llibre també aborda les crítiques contra la psiquiatria. Es resumeixen quatre crítiques importants:

1. Que la psiquiatria és inhumana.
2. Que el seu model categòric és fallit.
3. Que la idea mateixa de la malaltia mental és equivocada.
4. Que els diagnòstics, o almenys alguns, patologitzen.

La transició cap a un enfocament purament diagnòstic basat en símptomes es va produir al voltant del 1980 amb la creació del DSM-III, reemplaçant l'antic enfocament etiològic basat en la biografia del pacient i teories com el psicoanàlisi. Els manuals contemporanis (DSM i CIE) es basen en supòsits clau: l'existència d'una frontera entre normal i malalt, malalties mentals diferenciades, i un enfocament principalment biològic. Tanmateix, es destaca que el DSM-5 és molt similar al DSM-IV malgrat els esforços per canviar a un enfocament dimensional.

Un altre concepte clau és el dels "llenguatges del sofriment". L'autor conceptualitza els recursos interpretatius per donar sentit al sofriment com a llenguatges. Argumenta que molts llenguatges interpretatius (religiós, existencial, moral, polític) s'han debilitat, mentre que el vocabulari psiquiàtric-diagnòstic s'ha expandit enormement i és el dominant o hegemònic avui en dia. El llenguatge diagnòstic entén el sofriment en termes de símptomes enumerats en manuals. Tot i que aquest llenguatge no és inútil, és només un d'una varietat de llenguatges valuosos per comprendre les dimensions de la vida humana i els seus problemes.

Els diagnòstics funcionen com a mediadors semiòtics en la vida de les persones. L'autor identifica tres funcions específiques que els diagnòstics psiquiàtrics poden tenir com a mediadors semiòtics:

1. Mediación explicativa: El diagnòstic s'utilitza per explicar conductes problemàtiques, sovint implicant una "entificación" (transformar un fenomen psicològic en una "cosa" amb poders causals, com dir "el meu TDAH em fa oblidar cites"). Aquest procés transfereix la responsabilitat a una agència (la malaltia) que escapa al control del pacient. El discurs sobre el TDAH sovint l'entifica, usant expressions com "cervell trencat".
2. Mediación autoafirmativa: El diagnòstic tendeix a autoafirmar-se, convertint nombrosos fenòmens en "símptomes" vist a través de la seva lent. Fins i tot fenòmens que podrien anar en contra del diagnòstic es reinterpreten com a expressions del mateix.
3. Mediación de abdicación (o descalificadora): El diagnòstic s'utilitza per mediar una autocomprensió que nega la responsabilitat, ja que la responsabilitat es transfereix a l'"entitat del TDAH". Això pot ser una autocomprensió atractiva perquè disminueix la càrrega de la culpa moral. Tanmateix, també pot permetre a la persona distanciar-se de la seva pròpia agressió o frustració, portant a un major control personal en alguns casos.

El llibre explora la idea del "jo quantificat". Paral·lelament al desenvolupament de les cultures del diagnòstic, hi ha hagut un augment de la quantificació del jo en les pràctiques psiquiàtriques. L'eslògan d'una empresa farmacèutica ("Haz más, siéntete mejor, vive más") il·lustra aquesta lògica quantitativa. Els manuals de diagnòstic contemporanis es basen en supòsits que faciliten aquesta visió quantitativa. L'ús d'escales de mesura i llistes de control s'ha incrementat en detriment del judici clínic. Els números s'utilitzen no només com a mitjans per conèixer-se a si mateix, sinó que també són mediadors que transformen allò que mesuren, contribuint a la creació d'una identitat quantificada i la subjectivitat psiquiàtrica.

Un dels processos principals que ha donat lloc a les cultures del diagnòstic és la psiquiatrizació històrico-cultural. Això implica que les experiències, els discursos i les pràctiques socials s'han infós amb coneixements i terminologia psiquiàtrics, fent que aquesta conceptualització sigui la dominant. La patologització és un component significatiu d'aquest procés. L'autor presenta quatre raons per les quals cal ser crítics amb la patologització il·legítima.

L'autor argumenta a favor d'un enfocament no reduccionista del sofriment i els trastorns psiquiàtrics, destacant que el sofriment pot ser més que un problema de salut mental i s'ha d'entendre en termes polítics, morals i existencials. Cal evitar reduir la concepció del sofriment a una sèrie de "símptomes" en una llista de control. La patologització actual de la vida humana hauria de ser oposada en molts casos.

Contra l'essencialisme i el construccionisme social radical, l'autor, seguint Hacking i Mol, proposa analitzar els trastorns com a fenòmens "reals" la realitat dels quals depèn de nínxols i pràctiques socioculturals específics. Les malalties no es "construeixen" sinó que es "fan", "realitzen" o "es duen a terme" a través de pràctiques culturals i sociomaterials. Una "apreciació praxiogràfica de la realitat" estudia com les coses es fan realitat en pràctiques que involucren moltes persones, coses, paraules, llocs, i sistemes.

Des d'una perspectiva psicològica cultural situacional i relacional, el trastorn mental no "es té" simplement a tot arreu, sinó que es manifesta només quan hi ha certes condicions contextuals i mediadors. Aquesta perspectiva pot oferir una comprensió global que combini la consciència del cervell i el cos amb les normes i pràctiques socioculturals sense reduir el trastorn a cap d'ells. S'oposa a teories que busquen causes úniques i aïllades. Integra perspectives fenomenològiques (experiència humana), semiòtico-discursives (mediació semiòtica) i orientades a l'objecte (paper de la tecnologia i artefactes).

El llibre utilitza el cas de Tom, un adult diagnosticat amb TDAH, per il·lustrar aquestes idees. L'exemple de Tom mostra com la seva capacitat d'organització, que va en contra dels criteris diagnòstics del TDAH, es pot explicar com una compensació per evitar el caos. Això planteja la pregunta de si el diagnòstic encara està justificat si els símptomes desapareixen gràcies a accions compensatòries i l'ús de "tecnologies d'assistència" cognitives com llistes. La història de Tom també exemplifica com les persones utilitzen el diagnòstic activament com un mediador semiòtic per interpretar el seu passat i desenvolupar metes futures.

En resum, el llibre de Brinkmann explora com els diagnòstics psiquiàtrics han esdevingut objectes epistèmics i mediadors semiòtics influents en les cultures contemporànies, transformant la manera com les persones entenen i viuen el sofriment. Mitjançant un enfocament psicològic cultural, critica la patologització i la quantificació creixent del jo, i proposa una comprensió del trastorn mental com un fenomen complex realitzat a través de pràctiques sociomaterials, no reductible a causes biològiques aïllades. L'autor defensa la importància de recuperar altres "llenguatges del sofriment" més enllà del diagnòstic dominant.

Dos segles d'assegurança social de la salut

Two centuries of solidarity. German, Belgian and Dutch social health insurance 1770-2008 

Llibre resumit amb IA

El llibre "Two centuries of solidarity. German, Belgian and Dutch social health insurance 1770-2008" de K.P. Companje, R.H.M. Hendriks, K.F.E. Veraghtert i B.E.M. Widdershoven explora la història de l'assegurança mèdica social a Alemanya, Bèlgica i els Països Baixos des del 1770 fins al 2008. Aquesta obra és una edició actualitzada i traduïda de "Twee eeuwen solidariteit. De Nederlandse, Belgische en Duitse ziekenfondsen tijdens de negentiende en twintigste eeuw".

El prefaci destaca la col·laboració amb la Stichting HiZ. La taula de continguts indica que el llibre comença amb una introducció i explora els orígens de la solidaritat en el context de gremis i caixes de malaltia durant l'Antic Règim. El primer capítol analitza el desenvolupament de l'assegurança mèdica nacional als Països Baixos, les caixes de malaltia a les ciutats de Flandes i l'exemple alemany de les Knappschaftskassen.

El llibre també examina el final del sistema gremial durant el període 1789-1820, amb la influència de la Revolució Francesa i la Llei Le Chapelier als Països Baixos del sud. Es detalla la lluita dels gremis holandesos i la situació dels gremis alemanys.

Un punt important que s'aborda és la definició de "ziekenfonds" (caixa de malaltia) als Països Baixos abans del 1930. Segons M. ‘t Hart, en un anuari de HiZ del 1999, el terme es referia tant a fons que cobrien costos mèdics, medicaments i infermeria, com a fons que compensaven la pèrdua d'ingressos a causa de la malaltia. La majoria dels fons del segon tipus van desaparèixer amb la introducció de la Ziektewet (Llei de Prestacions per Malaltia) el 1930, mentre que els primers van configurar el sistema d'assegurança mèdica holandès. K.P. Companje defineix un ziekenfonds (caixa de malaltia) entre 1850 i 1914 com una institució que proporciona als seus membres tractament mèdic, amb o sense medicaments, a canvi de contribucions periòdiques fixes.

El llibre analitza diversos aspectes de la història de l'assegurança mèdica, com ara la resistència dels empresaris a les propostes de Lieja sobre les caixes de malaltia i l'impacte de l'encíclica papal Rerum Novarum del 1891, que va impulsar les caixes de malaltia autònomes gestionades pels mateixos treballadors en el camp catòlic. A Bèlgica, es va anunciar un nou sistema de "llibertat subvencionada", basat en un generós suport governamental a les agències d'assegurances privades, majoritàriament catòliques.

Es destaca la posició de la Nederlandsche Maatschappij tot Bevordering der Geneeskunst (NMG) respecte a les caixes de malaltia, que ja el 1904 defensava la lliure elecció de metge per al pacient, l'establiment d'un límit d'ingressos baix i la representació de grups socials (inclosos els proveïdors d'atenció mèdica) en els consells d'administració. L'informe de la comissió Schreve del 1908 va proporcionar una anàlisi detallada del sistema de caixes de malaltia holandès, revelant-ne febleses i abusos, i va servir de base per a les futures polítiques de la NMG.

El llibre també aborda les intents fallits de legislació als Països Baixos, com el projecte de llei de Ziekenfondswet (Llei d'assegurança mèdica) del ministre Slotemaker de Bruïne el 1927, que no va prosperar per l'oposició de la NMG i la Landelijke Federatie en per la caiguda del govern.

Un punt crucial en la història holandesa va ser el Ziekenfondsenbesluit (Decret de les caixes de malaltia) de l'1 d'agost de 1941, sota l'ocupació alemanya. Aquest decret determinava quines caixes de malaltia serien reconegudes oficialment i establia límits d'ingressos per a l'elegibilitat. El Ziekenfondsenbesluit va ampliar significativament el paquet bàsic de prestacions, incloent-hi l'atenció especialitzada i dental, la cura d'infermeria hospitalària i les estades en sanatoris. També pretenia posar fi al sistema en què les caixes de malaltia treballaven exclusivament amb metges, farmacèutics o dentistes empleats per elles. A més, va introduir canvis administratius, com la separació de la comptabilitat per a l'assegurança voluntària i obligatòria, i va limitar la capacitat de les caixes de malaltia d'operar fora del seu municipi d'activitat.

A Bèlgica, la Besluitwet op de Maatschappelijke Zekerheid der Arbeiders (Llei-decret sobre la seguretat social dels treballadors) va incloure diverses disposicions sobre les prestacions per malaltia i va obligar tots els empleats a unir-se a una mutualitat de la seva elecció o a un servei regional de la RVZI (Rijksdienst voor Verzekering tegen Ziekte en Invaliditeit - Oficina Nacional d'Assegurança contra la Malaltia i la Invalidesa). Les mutualitats es van agrupar en cinc aliances nacionals (cristiana, socialista, liberal, neutral i professional) i es van encarregar no només de reemborsar els costos mèdics i pagar les prestacions per malaltia, sinó també de recaptar les contribucions.

El llibre també examina el període de creixement i els seus límits (1945-2000). En aquest context, es presenta la perspectiva de J. Petit sobre la necessitat de reformar el sistema belga d'assegurança mèdica, destacant el paper de les caixes de malaltia com a defensors dels seus beneficiaris i advocant per la simplificació administrativa i la reestructuració del RIZIV (Institut Nacional d'Assegurança de Malaltia i Invalidesa, l'homòleg belga del RVZI). Es mostra una visió general de les organitzacions holandeses d'assegurança mèdica i la seva mida relativa el 31 de desembre de 1947.

El llibre conclou amb una reflexió sobre les tendències futures en l'assegurança mèdica, com la possible limitació del paquet de prestacions, l'augment de l'assegurança complementària privada, l'increment del finançament de butxaca i un potencial debilitament de la solidaritat. El capítol final, segons la informació proporcionada, analitza les reformes i relacions a Alemanya, examinant la sostenibilitat del sistema d'assegurança mèdica i d'atenció i les decisions preses respecte a reformes estructurals o el reforçament de les estructures existents.

El mercat farmacèutic tensionat

 Economic Markets and Pharmaceutical Innovation

Aquí teniu un resum detallat de l'article "Economic Markets and Pharmaceutical Innovation" de Craig Garthwaite, basant-me en la informació proporcionada a les fonts:

L'article, publicat al Journal of Economic Perspectives, ofereix un resum ampli del coneixement existent sobre diversos aspectes econòmics importants del mercat farmacèutic relacionats amb el procés innovador. L'autor és Craig Garthwaite, Professor d'Estratègia a la Kellogg School of Management de la Northwestern University. L'objectiu és ajudar aquells interessats o involucrats en debats sobre la indústria farmacèutica a entendre els fets i patrons econòmics fonamentals al voltant dels incentius per al desenvolupament de medicaments.

L'article comença assenyalant una tensió central en els mercats farmacèutics: tot i que els beneficis dels fàrmacs innovadors són poc discutits, molts pregunten raonablement "A quin preu?". Les enquestes d'opinió pública mostren una favorabilitat neta negativa per a la indústria farmacèutica, tot i que els fàrmacs innovadors han tingut un èxit enorme en el tractament i la curació de diverses condicions. Per exemple, les innovacions farmacèutiques són responsables del 35% de la notable disminució de la mortalitat cardiovascular del 1990 al 2015. Condicions prèviament mortals com el VIH/SIDA s'han transformat en malalties cròniques manejables, i l'hepatitis C s'ha curat. Teràpies gèniques i avanços en immuno-oncologia estan proporcionant millores significatives. Recentment, han aparegut tractaments efectius per a l'obesitat (agonistes GLP-1) amb millores en resultats cardiometabòlics.

Els preus elevats dels medicaments de marca innovadors no són accidentals, sinó el resultat de polítiques destinades a proporcionar incentius financers per al desenvolupament continu de nous productes. Aquestes polítiques són necessàries a causa d'una fallada de mercat intrínseca a la innovació farmacèutica. Les empreses que desenvolupen productes nous creen béns públics en forma de coneixement científic. Un cop desenvolupat aquest coneixement, és relativament fàcil per a una altra empresa replicar el producte a un cost fix molt menor i reduir el rendiment financer per a l'innovador original. Per tant, sense protecció de la propietat intel·lectual, poques empreses racionals invertirien els grans costos i riscos necessaris per a la innovació, especialment amb llargs períodes de retorn i baixos costos d'imitació. El sistema actual implica que els governs proporcionin protecció de la propietat intel·lectual per períodes limitats, permetent a les empreses innovadores vendre els seus productes a un preu més alt sense competència directa.

Aquesta protecció de la propietat intel·lectual crea un equilibri entre accés a curt termini i incentius a llarg termini. Els preus elevats redueixen l'accés a les innovacions existents a curt termini, cosa que pot tenir conseqüències devastadores per als pacients. Tanmateix, aquests preus elevats proporcionen incentius financers per a futures inversions en el desenvolupament de nous productes, que podrien resoldre la manca de tractaments per a condicions que actualment no en tenen.

El desenvolupament de productes farmacèutics innovadors requereix inversions grans, fixes i enfonsades en R&D (recerca i desenvolupament). Aquests fons provenen d'empreses privades, universitats i institucions públiques. Molts productes exitosos comencen en laboratoris acadèmics i petites firmes de biotecnologia. La inversió del sector privat en R&D farmacèutic va ser de 276.000 milions de dòlars a nivell mundial el 2021.

Nombrosos estudis empírics mostren una relació entre la mida esperada del mercat d'un fàrmac i la magnitud de les inversions en R&D. Les firmes responen a la mida econòmica potencial del mercat d'un producte, no només al nombre de pacients potencials. Per exemple, l'expansió de Medicaid als EUA va tenir un augment modest en els ingressos a causa dels preus més baixos que paga Medicaid, i no va resultar en un augment de les inversions en R&D. Les tàctiques de negociació més fortes, com l'exclusió de cobertura, van reduir el retorn financer per pacient potencial i van disminuir les inversions en R&D en àrees amb substituts terapèutics competidors. La diferència de preus entre els EUA i altres mercats desenvolupats suggereix que molts altres mercats són probablement massa petits per ser determinants en les decisions d'inversió en desenvolupament de fàrmacs de les firmes innovadores, cosa que explica per què poden negociar preus molt més baixos sense grans temors de reduir la innovació futura.

El benefici exacte creat per aquestes inversions incrementals en R&D no està clar. La quantitat de despesa en R&D o el nombre de productes nous són mètriques incompletes del benefici social. Els estudis sobre la novetat científica dels fàrmacs marginals donen resultats contradictoris. Alguns estudis suggereixen que els augments de la mida del mercat per polítiques com Medicare Part D van portar a productes que no eren científicament nous en el seu enfocament bàsic, sinó noves combinacions d'enfocaments existents. Altres troben que les firmes amb grans infusions de caixa per polítiques com Medicare Part D van augmentar les inversions en productes més científicament nous, independentment dels retorns potencials, suggerint que les infusions de caixa van reduir les friccions en el mercat financer. Aquests resultats suggereixen que promoure la innovació més científica pot requerir abordar impediments específics com l'aversió al risc o la manca de ciència bàsica. La novetat científica no és suficient per encapsular els efectes del benestar dels nous productes; les noves aplicacions de mecanismes d'acció existents també poden tenir impactes significatius en la salut i el benestar econòmic.

La determinació dels ingressos potencials per a un nou producte farmacèutic depèn de qui és el client, quin és exactament el "preu" i la mida esperada del mercat. Això requereix comprendre el mecanisme d'establiment de preus, els determinants de la demanda i els factors institucionals que els influeixen.

La cadena de valor farmacèutica implica tres tasques perquè una innovació tingui èxit comercial: (1) aprovació per un regulador, (2) acceptació de pagament per un tercer pagador, i (3) adopció per part dels clínics i pacients.

Hi ha dues cadenes de valor principals:

• Fàrmacs al detall ("retail pharmaceuticals"): Prescrits per un metge i comprats a una farmàcia. La relació entre els tercers pagadors (asseguradores), les firmes gestores de beneficis farmacèutics ("pharmacy benefit managers" o PBMs) que contracten, i els fabricants de medicaments és crucial. Els productes entren amb un preu de llista ("list price"). El PBM negocia un descompte amb el fabricant, conegut com a "rebate" (rebaixa), que varia segons el poder de negociació. Els rebaixes es mantenen confidencials per facilitar descomptes més grans. Els PBMs i els fabricants també negocien la gestió de la utilització, on majors descomptes resulten en menys eines com autoritzacions prèvies o teràpia esglaonada. La gestió de la utilització també pot incloure eines financeres com deduccibles, coassegurança i copagaments. Els PBMs obtenen ingressos de quotes per membre per mes, un percentatge de la rebaixa negociada i el diferencial entre el que paguen a la farmàcia i el que el patrocinador del pla els paga ("spread pricing"). La compensació dels PBMs, especialment lligada a les rebaixes, genera controvèrsia.
• Fàrmacs administrats per metges ("physician-administered drugs"): Sovint són productes biològics administrats en un consultori mèdic. Aquests es paguen sota la porció "mèdica" del benefici de l'assegurança i no involucren PBMs. Els proveïdors sanitaris els adquireixen, emmagatzemen i administren. Se'ls sol pagar un marge sobre el preu mitjà de venda del producte. A Medicare, els metges reben el 106% del preu mitjà de venda, mentre que els mercats privats solen tenir marges més grans. Aquesta forma de pagament pot distorsionar l'entrada i la difusió de nous productes, ja que els metges reben més ingressos per prescriure productes de major preu. Això ha estat una preocupació política per als incentius al desenvolupament de biosimilars. Els proveïdors més grans poden negociar descomptes més grans, cosa que pot influir en les decisions de consolidació de les firmes. Aquesta cadena de valor també pot generar distorsions, ja que les decisions de cobertura d'un pagador poden influir en la disponibilitat del fàrmac per a pacients coberts per altres pagadors.

Les negociacions determinen el preu capturat pels fabricants. Les rebaixes han crescut en magnitud i importància estratègica. L'escletxa entre el preu de llista i el preu net per a fàrmacs al detall es va mantenir relativament estable del 2009 al 2013, però després el preu de llista va escalar ràpidament mentre que el preu net va romandre constant. El 2019, la magnitud de les rebaixes es va duplicar i la mitjana era aproximadament del 53%. El preu de llista i la rebaixa depenen de l'entorn competitiu. Teràpies relativament úniques tenen preus nets més alts que s'apropen més als preus de llista. L'entrada de productes competidors, com va passar amb els tractaments per a l'hepatitis C, pot portar a fortes negociacions i disminucions de preus. L'entrada de nous productes pot estendre's més enllà de l'augment de la competència; les segones i terceres generacions de fàrmacs poden proporcionar una eficàcia superior, menys efectes secundaris o ser millors per a grups de pacients específics. En aquests casos, els preus no cauen amb l'entrada, sinó que cada versió del fàrmac tracta una població més petita i específica.

Entendre la disposició a pagar ("willingness-to-pay") per als productes farmacèutics és complex. El guany en salut és un punt de partida lògic, sovint quantificat mitjançant anys de vida ajustats per qualitat (QALYs). Tanmateix, en un mercat amb assegurances, el consum es finança amb recursos de tot el grup de risc, molts dels quals no es beneficien directament de la transacció. Hi ha altres fonts potencials de valor que van més enllà del benefici directe per al pacient, com el valor d'opció per a pacients no afectats, el valor del progrés científic per a tractaments futurs i el valor d'assegurança de la innovació mèdica. Les innovacions mèdiques transformen el risc mèdic en risc financer per als individus. El valor d'assegurança d'una nova innovació pot superar el valor de l'assegurança de salut mateixa, especialment per a malalties greus amb tractaments limitats. Aquest valor d'assegurança podria explicar per què molts tractaments per a malalties rares superen els llindars basats únicament en el valor clínic. El progrés científic és iteratiu, i el valor futur creat per les innovacions futures hauria de ser tingut en compte en els ingressos dels fabricants que fan progrés incremental. Els esforços per vincular els preus dels fàrmacs al valor basat únicament en resultats clínics podrien negligir aquests altres beneficis de la innovació i crear preus artificialment baixos, alterant els incentius per invertir.

Els fabricants intenten augmentar els ingressos potencials mitjançant esforços de comercialització dirigits a pacients i proveïdors. Aquests esforços estan regulats per la FDA. Les empreses només poden publicitar per a indicacions aprovades, tot i que els metges poden utilitzar productes aprovats per a qualsevol indicació. Obtenir l'aprovació per a noves indicacions pot augmentar la informació del mercat i l'ús. Hi ha preocupacions sobre si la despesa en màrqueting és un malbaratament o un complement a la R&D; si augmenta la mida del mercat potencial, pot encoratjar la inversió en desenvolupament de productes.

El màrqueting dirigit directament als consumidors (DTC advertising) només està permès als EUA i Nova Zelanda en mercats de salut. Hi ha debat sobre si és principalment informació o persuasió. Pot informar els pacients sobre possibles tractaments, i estudis troben que pot augmentar l'ús de medicaments genèrics, cosa que seria coherent amb l'augment de visites mèdiques. D'altra banda, en una població assegurada, pacients i proveïdors podrien no ponderar adequadament el valor dels productes si no afronten el cost marginal, cosa que podria portar a l'ús de medicaments poc rendibles. Estudis han trobat que l'ús resultant del màrqueting DTC pot generar guanys per als pacients, com l'augment de l'oferta laboral o una major adherència. L'efecte sobre el benestar depèn dels beneficis clínics del fàrmac anunciat. Alguns estudis suggereixen que les firmes poden ser més propenses a anunciar fàrmacs amb menors beneficis clínics, mentre que altres troben beneficis econòmics significatius per a fàrmacs altament efectius com les estatines, superant la despesa total en publicitat DTC en el mercat.

El màrqueting dirigit als proveïdors ("detailing") implica fabricants dirigint-se als metges. La majoria dels recursos de màrqueting es dirigeixen als metges. La pregunta clau és si aquests esforços augmenten la informació disponible per als metges o només busquen influir en el seu comportament de prescripció mitjançant beneficis tangibles. Estudis suggereixen que els pagaments als metges porten a petits augments en les prescripcions i la despesa dels pacients, generant un retorn econòmicament significatiu per als fabricants. L'impacte en el benestar depèn de per què els pacients no accedien prèviament a medicacions efectives i l'eficàcia de les que acaben prenent. Alguns estudis troben que el màrqueting als metges pot augmentar l'ús tant en pacients d'alt com de baix risc d'esdeveniments adversos, generant escepticisme sobre la precisió de la informació proporcionada. Igual que amb la publicitat DTC, l'anàlisi de benestar per al detailing als metges és complex i depèn de la classe de fàrmacs. Les firmes coordinen els seus esforços de comercialització DTC i dirigits als metges.

Els incentius per a la innovació depenen que les firmes obtinguin marges positius per recuperar les inversions en R&D i regulació. Avaluar els efectes agregats requereix considerar l'impacte de les assegurances. Una assegurança que funcioni bé pot aïllar els pacients del cost directe, reduint les pèrdues de benestar per preus alts. No obstant això, estudis suggereixen que en el mercat nord-americà, altament assegurat, les quantitats de medicaments disminueixen poc després de la pèrdua de patents tot i la caiguda dels preus, indicant un grau limitat en què els preus alts limiten el consum en mercats amb assegurança. Això pot no ser cert en mercats sense assegurança o amb cost-sharing elevat. L'estructura de l'assegurança és important.

L'article descriu tres programes públics d'assegurança de medicaments:

• Medicaid: Cobreix població de baixos ingressos i discapacitada. Utilitza dos mètodes per assegurar els preus més baixos: (1) rebaixes al govern estatal de Medicaid iguals al major del 23,1% del preu de llista o la major rebaixa a qualsevol comprador comercial ("best price"), i (2) rebaixes "inflacionàries" addicionals basades en el creixement del preu de llista des del llançament del producte. Això resulta que Medicaid només paga el 35% del preu mitjà pagat per les asseguradores a Medicare Part D i el mercat comercial. Molts productes amb preus comercials alts es venen a Medicaid pràcticament sense cost. Les firmes reaccionen a aquestes polítiques; la regla del "best price" augmenta els costos per als fabricants de proporcionar descomptes al mercat comercial, actuant com un impost implícit en aquest mercat. Les rebaixes inflacionàries incentiven a limitar el creixement del preu de llista amb el temps.
• El Programa de Preus de Medicaments 340B: Creat el 1992 per subvencionar hospitals que proporcionen atenció no compensada. Permet a certs hospitals comprar productes farmacèutics aproximadament al "best price" de Medicaid. Poden vendre aquests productes a pacients ambulatoris. Quan venen a pacients de Medicaid, han d'acceptar el "best price". Per a pacients comercials o sense assegurança, poden carregar els preus que negociïn, però una gran fracció no trasllada els descomptes a pacients sense assegurança o amb poca assegurança. El programa ha crescut significativament, amb un augment enorme del nombre de farmàcies contractades i del valor dels productes. Té implicacions a nivell de mercat; en reduir els ingressos disponibles per a fàrmacs innovadors, pot disminuir els incentius per a la R&D. Té un efecte similar al de Medicaid en els preus comercials. També pot tenir altres efectes, com reduir l'incentiu a proporcionar rebaixes als plans comercials i, en alguns casos, fer que els patrocinadors dels plans paguin preus de llista més alts. El creixement del 340B s'associa amb augments en les primes d'assegurança de salut comercial. El programa està relativament poc estudiat en comparació amb altres.
• Medicare Part D: Creat el 2006 com un programa d'assegurança de medicaments al detall per a la gent gran. Està molt subvencionat pel govern, però gestionat per firmes privades que negocien preus de manera similar al mercat comercial. Històricament, incloïa un component de reassegurança ("catastrophic region") on el govern assumia la major part de la despesa un cop el pacient assolia un cert límit de despesa de butxaca. L'estructura inicial incentivava tant els plans com els fabricants a augmentar ràpidament els preus de llista, ja que això feia que els pacients de cost elevat entressin més ràpidament a la regió catastròfica coberta principalment pel govern. La Llei de Reducció de la Inflació (IRA) del 2022 va canviar l'estructura de la regió catastròfica, transferint més càrrega als patrocinadors dels plans i eliminant la porció pagada pel pacient. La IRA també va concedir autoritat a CMS per negociar preus més baixos per a fàrmacs seleccionats després de 9 anys (molècules petites) o 13 anys (biològics) de la primera aprovació. Aquest període no s'estén per noves indicacions. Les implicacions de la IRA sobre la innovació encara es debaten i són objecte d'investigació.

El cost compartit estratègic ("strategic cost sharing") en els mercats d'assegurança de medicaments implica que els pacients amb malalties cròniques que requereixen fàrmacs cars s'enfronten a un cost compartit elevat, cosa que essencialment reintrodueix la subscripció mèdica implícita. Això transfereix diners dels afiliats malalts als patrocinadors dels plans. Els fabricants han intentat disminuir l'efecte del cost compartit elevat mitjançant programes d'assistència, com els cupons de copagament ("copayment coupons"), on el fabricant paga el cost compartit en nom del consumidor. Aquests cupons estan permesos al mercat comercial, però no en programes governamentals com Medicare i Medicaid. La lògica estratègica per a les empreses és clara: un cupó actua com un descompte addicional, especialment amb coassegurances elevades. Les implicacions varien segons el tipus de competència; amb competència genèrica, els cupons poden desplaçar la quota de mercat cap a la versió de marca i augmentar els beneficis del fabricant original, sense augmentar necessàriament l'accés a la molècula. Per a productes sense substituts genèrics, els cupons augmenten el preu net (aproximadament un 8%) perquè debiliten la capacitat de l'assegurador comercial d'utilitzar el cost compartit en les negociacions, però augmenten l'accés a molècules específiques. Els PBMs i els patrocinadors dels plans intenten contrarestar aquestes estratègies, fins i tot excloent fàrmacs dels seus formularis. Els cupons no són rendibles per als fabricants si el fàrmac no està cobert. Limitar el cost compartit (com el límit per a la insulina a Medicare Part D sota la IRA) redueix la capacitat dels asseguradors d'utilitzar el cost compartit com a eina de negociació.

La transició de l'exclusivitat de mercat és important. Després que expiri la protecció de la propietat intel·lectual, es requereix una competència robusta. Les empreses de marca tenen incentius per estendre el seu període d'exclusivitat mitjançant l'ús extensiu de patents i secrets comercials. Els fàrmacs moderns complexos sovint estan coberts per múltiples patents (sobre la molècula, el procés de producció, nous usos), cosa que pot crear un "patent thicket" que augmenta els costos d'entrada per als competidors. Mentre que algunes firmes probablement fan servir estratègies de "thicketing", el simple fet de tenir nombroses patents no prova intencions nefastes; moltes innovacions impliquen nous usos per a productes existents, que la societat pot valorar. Les preocupacions s'haurien de centrar en la validesa de les patents subjacents.

Un sistema que funcioni bé requereix una competència robusta post-exclusivitat. Per a molècules petites, els competidors genèrics poden fabricar un producte bioequivalent exacte. L'entrada de genèrics porta a grans reduccions de preus en mercats prou grans per a múltiples entrants. Tanmateix, en mercats petits, hi pot haver espai per a pocs o només un fabricant, cosa que els pot donar poder de preu. Trobar maneres de reduir els costos i retards d'entrada per als genèrics podria augmentar els beneficis per als consumidors.

Moltes innovacions recents són productes biològics de molècula gran. En aquest cas, els nous entrants creen biosimilars, que clínicament s'assemblen al producte de referència, però no són realment bioequivalents. Els mercats de biosimilars han tingut dificultats per aconseguir reduccions de preus similars a les dels genèrics. Com que no són bioequivalents, les polítiques actuals no permeten la substitució automàtica a la farmàcia. Els pacients que ja utilitzen un producte biològic de marca poden ser reticents a canviar a un biosimilar. Els fabricants de biosimilars han de comercialitzar els seus productes de manera activa.

L'estructura dels contractes de rebaixa també pot crear barreres d'entrada per als biosimilars. Els contractes per a productes incumbents poden condicionar les rebaixes a que el PBM no inclogui productes rivals (una "rebaixa mur" o "trampa"). Un patró d'aquests contractes pot desincentivar els fabricants potencials de biosimilars.

En resum, els incentius per a la innovació farmacèutica estan fortament influenciats per les barreres als nous productes i els detalls de la propietat intel·lectual. Preguntes importants inclouen la validesa de les patents addicionals, les regles per a fàrmacs de mercats petits, les regles per a l'entrada de biosimilars, i les regles que regeixen les estructures contractuals de formularis, rebaixes i cost compartit. Les empreses incumbents busquen estendre l'exclusivitat, mentre que els entrants potencials sovint estan poc representats en l'elaboració d'aquestes regles. Confiar en l'autoregulació per obtenir una regulació òptima és temerari. Aquestes qüestions reflecteixen els compromisos generals presents en un sistema que utilitza incentius de mercat per promoure i mantenir la innovació que crea benestar.

L'enrenou de les patents

Patents, Innovation, and Competition in Pharmaceuticals: The Hatch-Waxman Act After 40 Years 

Aquí teniu un resum detallat de l'article amb IA.

L'article analitza la Llei de Competència de Preus de Medicaments i Restauració del Termini de Patents de 1984, comunament coneguda com la Llei Hatch-Waxman, 40 anys després de la seva promulgació. La llei representa un compromís en l'àmbit farmacèutic dels Estats Units. L'objectiu central és equilibrar la eficiència dinàmica, que promou la innovació mitjançant patents que permeten preus alts per als nous medicaments ("de marca"), amb l'eficiència estàtica, que busca preus baixos per als medicaments existents a través de la competència genèrica. Els preus alts dels medicaments de marca, tot i que incentiven la innovació, generen pèrdua de benestar per als compradors, i pacients sense assegurança o amb infraassegurança poden no poder accedir al tractament.

La Llei Hatch-Waxman té dues components principals, reflectides en el seu nom. En primer lloc, les disposicions sobre "competència de preus" tenen com a objectiu facilitar l'entrada ràpida de medicaments genèrics un cop les patents ja no representen un obstacle. L'entrada de genèrics a preus baixos augmenta a mesura que hi ha més competidors. Els genèrics típicament capturen la majoria del mercat molt ràpidament. Això és promogut per lleis en gairebé tots els estats que permeten o requereixen als farmacèutics substituir un medicament de marca per un genèric quan estigui disponible. A més, els pagadors privats i governamentals fomenten la substitució genèrica reduint el cost de butxaca del pacient. Els medicaments genèrics van estalviar 3.1 bilions de dòlars als compradors de medicaments durant la dècada 2014-2023, i 445 mil milions només el 2023. Aquestes disposicions també proporcionen un mecanisme per gestionar les freqüents i contencioses disputes entre empreses de marca i genèriques sobre la validesa i la infracció de patents que bloquegen l'entrada genèrica.

En segon lloc, les disposicions de "restauració del termini de patents" estenen el termini de la patent per permetre als fabricants de medicaments de marca recuperar part del temps dedicat als assajos clínics i a la revisió per part de la Food and Drug Administration (FDA). Aquesta restauració busca augmentar l'incentiu per innovar. Portar un nou medicament de marca al mercat és molt costós, amb estimacions recents superiors als 1.5 mil milions de dòlars per medicament aprovat (incloent les fallades). La investigació econòmica suggereix que, a la indústria farmacèutica, les patents són una font única i important d'apropiabilitat. Els medicaments recentment patentats tenen un paper important en ajudar la gent a viure més temps i de manera més saludable.

Abans de la Llei Hatch-Waxman, el govern dels EUA va deixar el desenvolupament de medicaments a les empreses després de la Segona Guerra Mundial, centrant el seu finançament en la investigació mèdica bàsica a les universitats. Les empreses farmacèutiques van començar a dependre cada cop més de les patents per limitar la competència i assegurar beneficis. L'augment del màrqueting de medicaments protegits per patents va generar preocupacions sobre la sobreprescripció de fàrmacs amb eficàcia limitada, portant al pas de la Llei Kefauver de 1962. Aquesta llei va exigir proves d'eficàcia com a condició per a l'aprovació reguladora per part de la FDA, introduint la necessitat d'assajos clínics. El senador Estes Kefauver havia proposat mesures més dràstiques, com prohibir patents per modificacions moleculars sense millora d'eficàcia o llicències obligatòries per a tots els fàrmacs patentats després de tres anys amb royalties limitades.

La indústria de medicaments genèrics va sorgir com a resultat d'una decisió de la FDA d'aplicar les noves normes d'eficàcia als medicaments aprovats abans de 1962. La revisió va determinar que, per als medicaments considerats eficaços un cop expirades les seves patents, exigir una nova sol·licitud de medicament amb assajos clínics complets semblava ineficient i potencialment poc ètic. Així, el 1969, la FDA va crear un procés simplificat, conegut com a sol·licitud de nou medicament abreujada (ANDA), que eliminava la necessitat d'assajos clínics. Aquest enfocament menys costós va obrir una via d'entrada per als productors de medicaments sense patent. A finals dels anys 70, la indústria genèrica va començar a pressionar per estendre el procés ANDA als medicaments aprovats després de 1962, ja que sense aquesta via, molts d'aquests fàrmacs no tenien competència genèrica fins i tot després d'expirar les seves patents.

La Llei Hatch-Waxman va abordar aquests problemes creant la via ANDA per accelerar l'aprovació de versions genèriques de medicaments post-1962. Per obtenir l'aprovació de la FDA, un fabricant de genèrics ha de demostrar la bioequivalència, és a dir, que el producte genèric utilitza el mateix ingredient actiu i és absorbit pel cos a la mateixa velocitat i extensió que el medicament de marca.

Pel que fa a la patent, abans de 1995, el termini era de 17 anys des de l'emissió; el 1995 va canviar a 20 anys des de la sol·licitud, en part a causa d'obligacions internacionals. No obstant això, una part substancial d'aquest termini es consumia durant els assajos clínics i la revisió reguladora. La Llei Hatch-Waxman va abordar la pèrdua de termini de patent proporcionant extensions per a fàrmacs amb un ingredient actiu nou. Les empreses poden escollir una patent per fàrmac per a l'extensió. La restauració és parcial, incloent tot el període de revisió reguladora, però només la meitat de la fase de proves. Hi ha límits a la restauració: una patent es pot estendre un màxim de cinc anys (o dos anys per a fàrmacs "pipeline" en assajos al pas de la llei), i el termini resultant de la patent no pot excedir els 14 anys des de l'aprovació del fàrmac. El temps perdut per manca de diligència es resta.

A més, la llei va introduir una nova exclusivitat reguladora per als "nous entitats químiques" (fàrmacs sense ingredient actiu prèviament aprovat), proporcionant-los cinc anys de protecció contra la competència genèrica independentment de la protecció de patents. Això serveix com a protecció mínima quan la protecció de patents és curta o inexistent.

La llei també va crear un procés per a l'entrada genèrica abans de l'expiració de la patent. Els fabricants de medicaments de marca estan obligats a informar a la FDA de certes patents que s'apliquen al seu fàrmac aprovat, incloent patents sobre l'ingredient actiu, patents de producte (formulació/composició) i patents de mètode (ús novel·la). La FDA llista aquestes patents en el Orange Book (llista de medicaments aprovats amb avaluacions d'equivalència terapèutica). La llista de patents es va afegir el 1985.

Si un fabricant de genèrics creu que una patent llistada a l'Orange Book no hauria de bloquejar l'entrada (perquè és invàlida, no infringed, o inexecutable), pot sol·licitar l'aprovació malgrat la patent no expirada. Aquesta sol·licitud inclou una certificació Paragraph IV, explicant per què la patent no cobreix legalment el producte genèric. Per a un nou entitat química, una ANDA amb una certificació Paragraph IV (un "repte Paragraph IV") es pot presentar tan aviat com quatre anys després de l'aprovació.

La notificació d'una certificació Paragraph IV a l'empresa de marca sovint desencadena una batalla legal. Si l'empresa de marca demanda el genèric per infracció de patent de manera oportuna, l'aprovació de la FDA per al genèric es bloqueja automàticament durant un màxim de 30 mesos mentre el cas es resol als tribunals. Aquesta estada automàtica de 30 mesos es produeix fins i tot si la patent és invàlida o no infringida.

Per incentivar els genèrics a assumir els costos de litigar la validesa de les patents (evitant un problema d'acció col·lectiva), la llei va crear un incentiu especial: el primer fabricant de genèrics a presentar un repte Paragraph IV és elegible per a un període d'exclusivitat de 180 dies per comercialitzar el fàrmac genèric abans que altres genèrics puguin entrar. Aquesta exclusivitat és un incentiu lucratiu.

Després de la Llei Hatch-Waxman, el patenting de medicaments ha crescut significativament. Per a noves entitats químiques aprovades entre 1985 i 2020, el nombre mitjà de patents per fàrmac ha passat de 2.4 a més de vuit. La mediana ha augmentat d'una patent per fàrmac a set. Aquest creixement és impulsat per un augment del patenting secundari (patents sobre variants químiques, formulacions, mètodes d'ús, etc.), a diferència de les patents primàries (sobre l'ingredient actiu). Gairebé tots els fàrmacs a mitjans dels anys 2010 tenen almenys una patent secundària. Les sol·licituds de patents secundàries es presenten de manera desproporcionada més tard que les primàries, sovint fins i tot després de l'aprovació del fàrmac. Aquestes patents posteriors poden allargar el termini de patent nominal, que és el temps des de l'aprovació de la FDA fins a la data d'expiració de la seva última patent llistada a l'Orange Book. L'extensió del termini a través de patents secundàries és part del que els crítics anomenen "evergreening" (gestió del cicle de vida pels fabricants de marca). Fins i tot sense extensió del termini nominal, múltiples patents llistades a l'Orange Book poden crear un "bosc" de reclamacions que un genèric ha de gestionar. Les patents secundàries es consideren generalment de menor qualitat legal i menys propenses a ser vàlides.

Aquests patrons suggereixen que les patents secundàries s'utilitzen per crear despeses, incertesa i retard per als fabricants de genèrics, desincentivant l'entrada. L'empresa de marca té incentius per sol·licitar i llistar tantes patents com sigui possible per forçar una seqüència de repte Paragraph IV, litigi i estada de 30 mesos. El litigi resultant pot incentivar els genèrics a acordar una data d'entrada posterior per preservar la seva exclusivitat de 180 dies.

Els reptes de patents pels genèrics han augmentat bruscament amb el temps. Els reptes sovint comencen d'hora en la vida d'un fàrmac, especialment al cap de quatre anys per a noves entitats químiques (el moment més primerenc permès). Els reptes es dirigeixen desproporcionadament a les patents de fàrmacs "blockbuster" (amb altes vendes). Això és preocupant, ja que els blockbusters tenen un paper important per als fabricants de marca a l'hora de cobrir els costos de R&D. Tot i això, els fàrmacs amb altes vendes també solen tenir més patents, incloent més patents secundàries de llarga expiració. Els genèrics tenen un fort incentiu per examinar les patents febles en fàrmacs importants.

Els genèrics tenen més èxit quan desafien patents secundàries (guanyen el 32% de les vegades en litigis finalitzats), mentre que les empreses de marca guanyen el 92% dels casos sobre patents primàries. Els reptes exitosos a patents secundàries (inclosos els acords que permeten una entrada primerenca) poden compensar l'evergreening. La vida útil efectiva del mercat d'un fàrmac (temps des de l'aprovació de marca fins a la primera entrada genèrica) és típicament inferior al seu termini de patent nominal. Per als fàrmacs amb primera aprovació genèrica entre 2000 i 2023, la vida útil efectiva mitjana va ser de 13.0 anys, comparada amb un termini nominal de 17.5 anys. Per als fàrmacs amb altes vendes, l'acumulació de patents i el termini nominal de patents augmenten, però també atreuen més reptes i tenen una vida útil efectiva del mercat més curta. Una gran part de les patents secundàries (65%) són "no vinculants", és a dir, expiren abans de la primera aprovació genèrica, en comparació amb el 24% de les patents primàries, cosa que confirma la relativa debilitat de les patents secundàries.

Malgrat l'augment del patenting i del termini nominal, la vida útil efectiva del mercat s'ha mantingut força estable al llarg del temps (generalment entre 12 i 14 anys des del 2000).

Les empreses de marca utilitzen diverses estratègies per endarrerir l'entrada genèrica. Una és pagar al potencial entrant genèric per posposar o abandonar els seus esforços d'entrada, conegut com a acords de pagament per retard ("pay-for-delay") o assentaments de pagament invers ("reverse payment"). En un acord normal, el pagament aniria de l'infractor al titular de la patent. Un pagament del titular de la patent a l'infractor és una anomalia que suggereix que l'empresa de marca paga per un retard addicional que no obtindria basant-se només en la força de la seva patent. Aquesta pràctica ha estat abordada pel Tribunal Suprem dels EUA. Altres estratègies inclouen presentar un gran nombre de "peticions ciutadanes" a la FDA per endarrerir l'aprovació genèrica i el "product hopping", que consisteix a canviar pacients i metges a una nova versió d'un fàrmac abans que s'aprovi el genèric de la versió antiga. Tot i que l'efecte agregat d'aquestes tàctiques pot ser limitat, poden ser rendibles per a fàrmacs blockbuster.

Pel que fa a la innovació, la restauració del termini de patents s'aplica a un 69% dels fàrmacs del conjunt de dades, amb una extensió mitjana d'uns tres anys. No obstant això, les limitacions (càpsules de 5 anys o 14 anys des de l'aprovació) són vinculants per a una part significativa dels fàrmacs que reben extensions, demostrant la incompletesa de la restauració del termini. Fins i tot sense les limitacions, només es recupera la meitat del temps perdut en assajos clínics (més tot el temps de revisió reguladora). Les empreses tendeixen a escollir les patents primàries per a l'extensió (73% de les extensions), cosa que indica la seva importància percebuda.

Hi ha una relació negativa entre la durada dels assajos clínics i el termini de patent efectiu (el temps fins a l'entrada genèrica real). Els fàrmacs amb assajos més llargs obtenen períodes d'exclusivitat efectius més curts. Aquesta distorsió penalitza la investigació que requereix temps de desenvolupament llarg, cosa que podria desviar la investigació de reptes mèdics complexos com l'Alzheimer o el càncer de pàncrees.

La qüestió de si el nivell resultant de vida útil efectiva del mercat és òptim és incerta. La incertesa sobre la vida útil efectiva del mercat influeix en les decisions de R&D de les empreses.

L'article considera diverses propostes de reforma. Pel costat de la competència, les reformes podrien incloure millorar la prevenció de l'emissió de patents secundàries febles mitjançant un major escrutini per part de l'Oficina de Patents dels EUA (USPTO), especialment per a patents farmacèutiques llistades a l'Orange Book. Una revisió intensiva de les patents farmacèutiques en el moment de la llista a l'Orange Book podria "reforçar" les patents d'alta qualitat. Integrar el procés de desafiament de patents de la Junta de Judicis i Apel·lacions de Patents (PTAB) amb el marc Hatch-Waxman, permetent que les victòries de PTAB atorguin l'exclusivitat de 180 dies, és una altra reforma potencial. A més, es proposa que la FDA vagi més enllà d'un paper purament ministerial en la llista de patents, verificant si les patents llistades realment pertanyen al fàrmac. Imposar una obligació financera a les empreses de marca quan un retard genèric és causat per una estada automàtica desencadenada per una patent posteriorment invalidada o no infringida també podria ser una opció. Limitar o eliminar les patents secundàries podria reduir la despesa en medicaments, tot i que l'impacte incremental és limitat per la protecció que proporcionen les patents primàries fortes.

Pel costat de la innovació, es suggereix replantejar les disposicions de restauració del termini. Una restauració completa del temps perdut en assajos o simplement començar el termini de patent en el moment de l'aprovació seria més coherent si l'objectiu és la uniformitat. Una possible opció seria un enfocament "one-and-done": permetre a les empreses llistar una patent amb restauració completa del temps perdut. No obstant això, l'exclusivitat uniforme pot no ser òptima; una alternativa seria vincular la recompensa (exclusivitat) als beneficis socials de la investigació o al temps fins al mercat. Els mecanismes d'exclusivitat no basats en patents administrats per la FDA podrien servir com a palanca de política addicional per dirigir la innovació. Un sistema basat principalment en exclusivitats no basades en patents podria evitar els costos de l'enfocament complex de Hatch-Waxman i reduir la incertesa.

En resum, en els 40 anys transcorreguts des de la Llei Hatch-Waxman, s'ha establert un patró en què els fabricants de marca acumulen patents sobre els seus fàrmacs (primàries i secundàries) i les llisten a l'Orange Book. Els reptes de patents dels genèrics, sovint a partir dels quatre anys de l'aprovació per a noves entitats químiques, condueixen a litigis i acords. Encara que el patenting i el termini nominal han augmentat, especialment per als fàrmacs blockbuster, els reptes de patents (particularment els de les patents secundàries) semblen "reduir" gran part del termini addicional. Les patents primàries sostenen la major part de la vida útil efectiva del mercat, que ha oscil·lat generalment entre 12 i 14 anys des de la llei.

L'equilibri correcte entre innovació i accés segueix sent incert. Les dades administratives generades per Hatch-Waxman, com les llistes de patents de l'Orange Book, són una font prometedora per a la investigació econòmica, però és crucial distingir entre patents primàries i secundàries, i entre termini nominal i vida útil efectiva del mercat. L'article es centra en les noves entitats químiques; les dinàmiques podrien ser diferents per a altres tipus de fàrmacs o productes (com els biològics, que es regeixen per un règim diferent però tenen reptes similars de llista de patents). Finalment, hi ha altres palanques polítiques més enllà de Hatch-Waxman, com el finançament governamental directe, la contractació pública, els premis o els compromisos de mercat avançats, que es podrien considerar per promoure tant l'eficiència dinàmica com l'estàtica.