Medtech market access

 Bringing a Medical Device to the Market . A Scientist’s Perspective

Pharma and Medtech market access

 Commercializing Successful Biomedical Technologies

Contents

1 - The biomedical drug, diagnostic, and devices industries and their marketspp 1-35

2 - Markets of interest and market research stepspp 36-62

3 - Intellectual property, licensing, and business modelspp 63-103

4 - New product development (NPD)pp 104-171

5 - The regulated market: gateway through the FDApp 172-225

6 - Manufacturingpp 226-263

7 - Reimbursement, marketing, sales, and product liabilitypp 264-316

Wellbeing as a top priority

Wellbeing. Alternative Policy Perspectives

Open access book by Tim Besley et al.

Why not focus directly on increasing measured human happiness? Why not try to improve people’s overall quality of life, as it is subjectively seen by citizens themselves?

Contents:

 Introduction: Making Wellbeing Policies Effective

Timothy Besley & Irene Bucelli

Wellbeing as the Goal of Policy

Richard Layard

Accounting for Consequences and Claims in Policy

Paul Dolan

Weighing the Costs and Benefits of Public Policy: On the Dangers of Single Metric Accounting

Johanna Thoma

Wellbeing in Public Policy: Contributions Based on Sen’s Capability Approach

Paul Anand

Incorporating Wellbeing and Mental Health Research to Improve Pandemic Response

Michael Daly & Liam Delaney

COVID-19 and Mental Health and Wellbeing Research: Informing Targeted, Integrated, and Long-Term Responses to Health Emergencies

Annette Bauer

Health, Wellbeing, and Democratic Citizenship: A Review and Research Agenda

Christopher J. Anderson et al.

Health and Disability Gaps in Political Engagement: A Short Review

Mikko Mattila

Pharma competition and innovation

 My speech at the Reial Acadèmia de Medicina de Catalunya, 22/11/2022:

Reframing the human body as a cellular ecosystem

 The Song of the Cell. An Exploration of Medicine and the New Human 

Resum del llibre en català

"The Song of the Cell: An Exploration of Medicine and the New Human" (2022), escrit pel reconegut oncòleg i professor de la Universitat de Columbia Siddhartha Mukherjee, és una exploració profunda, panoràmica i a la vegada íntima de la història, la fisiologia, la patologia i l'enginyeria de la unitat bàsica de la vida: la cèl·lula.

A través d'una estructura de cròniques històriques combinades amb experiències personals amb pacients (com la mort del seu amic Sam P. per melanoma o la cura històrica de la nena Emily Whitehead), l'autor narra com el canvi de paradigma cap a la teràpia cel·lular està redefinint la medicina del segle XXI, obrint les portes a la creació d'un "nou humà" reconstruït a partir de cèl·lules modificades.

---

Part 1: El descobriment de la cèl·lula i la teoria patogènica

• Els primers ulls i la sàtira dels fluids: El descobriment de la cèl·lula es remunta a la dècada de 1660. L'anglès Robert Hooke va utilitzar un Keer-sharp pen-knife per tallar una làmina de suro i, en observar-la sota el seu microscopi de doble lent, va trobar una xarxa de porus que va anomenar "cells" (petites habitacions). Poc després, el comerciant de teles de Delft Antonie van Leeuwenhoek va polir lents simples d'alta potència i va descobrir un univers de "animalcules" (bacteris i protozous) bullint en una gota d'aigua de pluja. No obstant això, durant segles la patologia va romandre dominada per la teoria dels "miasmes" (mals aires) i el desequilibri dels quatre fluids o "humors" galènics.
• La teoria cel·lular universal: El camí es va accelerar l'octubre de 1837 a Berlín, on els científics Matthias Schleiden (botanist) i Theodor Schwann (zoologist) van constatar sota el microscopi que tant els teixits animals com els vegetals compartien un mateix patró organitzatiu format per cèl·lules. El fisiòleg francès François-Vincent Raspail ja havia deduït que la cèl·lula és un "laboratori químic" on resideix la fisiologia i va formular l'epígraf Omnis cellula e cellula. Seria el metge alemany Rudolf Virchow qui consolidaria aquest principi l'any 1858 en publicar la seva cèlebre obra Cellular Pathology: va demostrar que les malalties no provenen de miasmes o fluids, sinó de cèl·lules individuals malaltes o d'ecosistemes cel·lulars que funcionen de manera anormal.
• La cèl·lula patògena i els gèrmens: El següent gran pas va ser connectar els bacteris externs amb les malalties de l'hoste. Louis Pasteur va refutar la generació espontània bullint brou en matrassos de coll de cigne i Robert Koch va dissenyar els seus rigurosos postulats de causalitat demostrant de forma definitiva com la cèl·lula bacteriana de l'àntrax (Bacillus anthracis) provoca la malaltia en ratolins. Paral·lelament, l'obstetra Ignaz Semmelweis va reduir un 90% la mortalitat per febre puerperal en obligar els metges a rentar-se les mans amb clor, John Snow va identificar que el brot de còlera de Soho es transmetia per una cèl·lula (bacteri) a l'aigua de la bomba de Broad Street, i Joseph Lister va començar a esterilitzar l'instrumental quirúrgic amb àcid carbòlic.

---

Part 2: L'anatomia interna, el cicle cel·lular i el desenvolupament

• L'anatomia interna (La cèl·lula organitzada): Gràcies al desenvolupament de la ultracentrifugació i el microscopi electrònic a mitjan segle XX, científics com George Palade, Keith Porter i Albert Claude van aconseguir mapar els orgànuls cel·lulars:
  • La membrana: Una bicapa lipídica que manté la integritat del "jo" cel·lular davant el "no-jo".
  • El citoplasma i els ribosomes: La fàbrica proteica de la cèl·lula, on es descodifica l'ARN per crear proteïnes.
  • L'aparell de Golgi i el Reticle Endoplasmàtic (ER): El sistema postal que empaqueta, modifica i transporta les proteïnes secretades o de membrana sota l'acció de senyals d'adreça (signal peptides) descoberts per Günter Blobel.
  • Les mitocondries: Els generadors d'energia (ATP) mitjançant la respiració aeròbica. Lynn Margulis va provar que provenen d'un antic orgi d'endosimbiosi amb bacteris primitius.
  • El nucli: Descobert per Robert Brown, és el banc de dades de la cèl·lula on es guarda el genoma empaquetat en histones i cromosomes.
• La cèl·lula que es divideix (Mitosi, Meiosi i FIV): Walther Flemming va descriure els estadis sistemàtics de la divisió cel·lular conservative (mitosi), en què es duplica i divideix el material cromosòmic. Per a les cèl·lules reproductives (òvuls i espermatozoides), el procés de reducció cromosòmica és la meiosi. En la dècada de 1980, Paul Nurse i Lee Hartwell van identificar els gens reguladors del cicle cel·lular (cdc/cdk) i Tim Hunt va descobrir les proteïnes rítmiques de transició que va anomenar ciclines. Aquestes troballes van asseure les bases de la reproducció assistida (FIV), iniciada el 1978 amb el naixement de Louise Brown gràcies al treball dels "careful mavericks" Robert Edwards, Patrick Steptoe i la investigadora Jean Purdy.
• La manipulació i l'embriologia (El cas de He Jiankui i el thalidomide): El llibre detalla la tragèdia del thalidomide, un fàrmac que actuava degradant proteïnes clau del desenvolupament fetal (protein-specific degrader) provocant greus malformacions en les extremitats dels nadons, d'on es va salvar els EUA gràcies a la duresa de la reguladora de l'FDA Frances Kelsey. També descriu l'engany del científic xinès He Jiankui (JK), qui el 2018 va fer servir CRISPR-Cas9 per editar embrions humans (les bessones Lulu i Nana) modificant el gen CCR5 per fer-les immunes al VIH, trencant els protocols ètics i de seguretat més elementals.
• El desenvolupament (De cèl·lula a organisme): L'embrió es desenvolupa a partir de tres capes cel·lulars clau —ectoderm, mesoderm i endoderm— que donaran lloc a tots els nostres òrgans. Aquest procés no prové d'un mini-humà preformat (preformation), sinó d'una cascada contínua de senyals d'inducció i diferenciació cel·lular (epigenesis) en què l'anomenat "organitzador" (descobert en embrions de granota per Hans Spemann i Hilde Mangold) comandos les destinacions de les cèl·lules veïnes.

---

Part 3: La civilització de la sang i el sistema immunitari

• Circulació i transfusions: William Harvey va desmuntar a Galè demostrant que la sang viatja en cercles tancats alimentada pel cor actuant com a bomba. Al segle XX, Karl Landsteiner va classificar els grups sanguinis (A, B, AB i O) basant-se en les reaccions de compatibilitat immunològica, fent possible les transfusions de sang segures sota mètodes com els de Luis Agote per evitar la coagulació amb citrat de sodi.
• Plaquetes i la inflamació: Els petits fragments cel·lulars de les plaquetes, identificats per Giulio Bizzozero, són els primers a respondre a les ferides adherint-se al factor de von Willebrand per formar un coàgul amb fibres de fibrinogen. A la societat moderna, però, aquesta capacitat de cicatrització s'activa davant de plaques de colesterol que es trenquen a les artèries coronàries, transformant el procés de curació en un infart de miocardi letal.
• Immunitat innata (Els guardians): Els glòbuls blancs (leukocytes) es divideixen en dos grans sistemes. El primer és la immunitat innata, en què cèl·lules com els neutròfils i els monòcits/macròfags actuen com a primers respostes agnòstics que viatgen cap a gradients de citocines per menjar-se els invasors (fagocitosi, descoberta per Elie Metchnikoff). El llibre connecta aquesta immunitat amb l'antiga tècnica de la tika (variolització) en la lluita històrica de Shitala i Lady Mary Wortley Montagu contra la virola, que culminaria amb el desenvolupament de la vacuna de la mà d'Edward Jenner i el granger Benjamin Jesty.
• Immunitat adaptativa i anticossos (Els defensors): Es basa en els limfòcits B. Després d'anys de debats on Linus Pauling afirmava que les proteïnes dels anticossos es "motlluraven" a mida de l'antigen, l'australià Macfarlane Burnet va formular la revolucionària teoria de la selecció clonal: cada cèl·lula B expressa un sol receptor de membrana de tipus anticòs modificat per reordenaments genètics de recombinació (estudiats per Susumu Tonegawa). Quan l'antigen s'hi adhereix, aquest clon en concret s'activa, creix de forma massiva com a blast cel·lular i es transforma en una cèl·lula plasmàtica que secreta anticossos a la sang, deixant algunes cèl·lules de memòria per al futur. Els científics César Milstein i Georges Köhler van fusionar limfòcits B de ratolí amb cèl·lules de càncer per crear cèl·lules immortals (hibridomes) productores d'un sol tipus d'anticòs de gran afinitat: els anticossos monoclonals (com Rituxan/rituximab, desenvolupat amb el treball de Ron Levy per al tractament de limfomes de cèl·lules B que expressen CD20).
• El discerniment del jo i el VIH (La subtilesa del limfòcit T): Jacques Miller va descobrir el paper del timus com a bressol dels limfòcits T. Els limfòcits T CD8 o "killers" destrueixen les cèl·lules infectades per virus. Però per detectar-les no es fixen en proteïnes senceres, sinó en petits fragments virals (peptides) presentats per cèl·lules a la plataforma del complex major d'histocompatibilitat (MHC class I, una estructura resolta per Pam Bjorkman que actua com un "plat calent" mostrant el contingut interior de la cèl·lula). Aquest procés d'exposició de l'interior cap a l'exterior és el que va permetre a Alain Townsend desxifrar la resposta T davant del virus de la grip. La importància estratègica dels limfòcits T CD4 (helpers) es fa palesa en la síndrome de l'AIDS/VIH, en què el virus ataca i destrueix de manera sistemàtica aquestes cèl·lules fins a fer col·lapsar tot el sistema de comunicació immunitària. L'únic cas de curació documentat va ser el de Timothy Ray Brown (el pacient de Berlín), qui va rebre un trasplantament de medul·la òssia d'un donant compatible que tenia una mutació protectora natural en el coreceptor del virus (CCR5 delta 32).
• La tolerància i la lluita contra el càncer: El sistema immunitari de l'adult tolera els seus propis teixits eliminant els limfòcits que reaccionen davant d'antígens propis mitjançant la selecció negativa al timus (recerca de John Kappler i Philippa Marrack) o gràcies a l'acció de les cèl·lules T reguladores (T regs). Si aquest control falla, es desferma l'autoimmunitat o horror autotoxicus (com el lupus o l'esclerodèrmia). No obstant això, aquesta mateixa tolerància és cooptada per les cèl·lules canceroses per fer-se "invisibles". El descobriment de punts de control o fre cel·lular per part de Jim Allison (bloqueig de CTLA-4) i Tasuku Honjo (bloqueig de la unió PD-1/PD-L1, un escut que les cèl·lules usen per dir "no em disparis") ha llançat l'era dels inhibidors de punts de control en la teràpia oncològica.

---

Part 4: El coneixement a la pandèmia de la Covid-19

L'aparició de la pandèmia l'any 2020 va posar a prova la nostra comprensió de la immunitat. Mukherjee detalla com el virus SARS-CoV-2 infecta les cèl·lules i les "reprograma" bloquejant de forma inicial la secreció del senyal de perill cel·lular, la de tipus I interferó. L'absència d'aquest mecanisme d'alarma primerenc s'ha provat en pacients amb mutacions severes en el gen TLR7 o en aquells que tenen autoanticossos contra el mateix interferó. El resultat és un un-coordinated assalt cel·lular: la cèl·lula, incapaç de llançar un crit ràpid de rescat, activa posteriorment alarmes massives de citocines que recruten neutròfils i macròfags de manera tardana, desfermant una tempesta inflamatòria letal que danya greument els teixits pulmonars en un procés d'"immunological misfiring".

---

Part 5: La ciutadania cel·lular als òrgans (Cor, cervell i pàncrees)

• El cor (El batec ciutadà): El cor funciona gràcies a la unió cooperativa de les seves cèl·lules musculars (cardiomyocytes), que Szent-Györgyi va descobrir que es contrauen mitjançant el lliscament direccional de filaments de dues proteïnes: actina i miosina. La unió elèctrica i física de les cèl·lules mitjançant canals de comunicació microscòpics (gap junctions) permet que l'entrada de calci en una d'elles viatgi com una onada ionitzada cap a la següent, generant un batec rítmic i coordinat en unison.
• El cervell (La neurona i la glia): Després de la cèlebre disputa entre la teoria reticular de Camillo Golgi i la doctrina neuronal de Santiago Ramón y Cajal, es va constatar que les neurones són cèl·lules discretes separades per petits espais anomenats sinapsis. El senyal elèctric corre al llarg de l'axó per canvis en els canals de sodi i potassi (equacions d'Alan Hodgkin i Andrew Huxley) i es converteix en un senyal químic a la sinapsi mitjançant neurotransmissors emmagatzemats en vesícules (descoberts per Otto Loewi i Henry Dale). El llibre destaca el paper emergent de les cèl·lules de suport, les glies, especialment les micròglies que actuen com a "constant gardeners" prunant les connexions febles dels circuits cerebrals (estudi de Beth Stevens i Ben Barres). Davant de patologies com la depressió, Paul Greengard va demostrar que la serotonina no actua només com un transmissor elèctric "ràpid", sinó que activa una "lenta" cascada bioquímica de senyals interns (DARPP-32) que canvia el metabolisme del limfòcit neuronal. La neuròloga Helen Mayberg utilitza aquesta base de circuits per aplicar la estimulació cerebral profunda (DBS) mitjançant el posicionament d'elèctrodes a l'àrea hiperactiva de Brodmann 25 per calmar els símptomes de la depressió severa resistent.
• Homeòstasi, pàncrees, ronyons i fetge: L'Estat té mecanismes de control a gran escala on les hormones actuen com a missatgers químics. Els illots de Langerhans de la pàncrees secreten la hormona insulina. Descoberta en experiments rústics amb gossos per Frederick Banting i Charles Best (amb la purificació química d'isletina de James Collip i John Macleod), l'insulina és la clau de pas que regula el metabolisme de la glucosa de tots els teixits. Per a pacients amb diabetis tipus 1, recerques actuals de Doug Melton han aconseguit fer madurar de manera guiada cèl·lules mare fins a convertir-les en cèl·lules beta productores d'insulina en petri dishes, obrint les portes a un futur pàncrees bioartificial de control tancat. Altres de les funcions clau d'homeòstasi es divideixen entre els ronyons (control salí i d'osmolalitat) i el fetge (eliminació de toxines mitjançant reaccions de destrucció d'hepatòcits).

---

Part 6: Regeneració, trasplantament i càncer

• Cèl·lules mare i el naixement dels trasplantaments: El seguiment mèdic dels supervivents d'Hiroshima que patien fallada medul·lar va provar l'existència de cèl·lules que renoven continuament els components de la sang. Els canadencs Ernest McCulloch i James Till van demostrar de forma analítica en ratolins irradiats l'existència d'aquestes cèl·lules mare hematopoètiques, dotades d'autodesenvolupament de múltiples línies i de capacitat de autorenovació. El pediatre Donnall Thomas traslladaria aquesta capacitat purificant cèl·lules de medul·la de donants sans per curar de forma definitiva pacients de leucèmia, obrint l'era dels trasplantaments de medul·la òssia. L'embrionari de recerca va fer un salt gegantí en aïllar les primeres cèl·lules mare embrionàries humanes d'òvuls FIV en el treball de James Thomson (la línia H-9), un camí de diferenciació de cèl·lula que el japonès Shinya Yamanaka va girar en sentit invers l'any 2006 en reprogramar fibroblasts de pell fins a tornar-los cèl·lules mare pluripotents induïdes (iPS cells) fent expressar quatre gens mestres (Oct3/4, Sox2, c-Myc i Klf4).
• La reparació dels ossos i l'osteoartritis: Els teixits tenen diferents capacitats de regeneració. L'os es modela continuament mitjançant cèl·lules constructores (osteoblasts) i cèl·lules destructores (osteoclasts). L'equip de Mukherjee (amb Dan Worthley) va descobrir les cèl·lules OCHRE (skeletal stem cells que expressen el gen Gremlin-1), situades al disc de creixement de l'os i a les articulacions, que donen lloc a cartílag i osteoblasts en l'etapa jove de l'animal. En canvi, en introduir dany d'artritis en ratolins de laboratori, van veure que les cèl·lules OCHRE de l'articulació, lluny de proliferar per salvar el cartílag, morien per culpa de l'estrès danyat, provant que l'osteoartritis és en realitat una malaltia degenerativa originada pel fracàs i mort de la seva pròpia font de cèl·lules mare regeneratives.
• La cèl·lula egoista (Càncer i l'equació ecològica): El càncer s'entén com un desordre de l'homeòstasi de divisió de cèl·lula. Es tracta d'una malaltia genètica caracteritzada per la presència de mutacions que mantenen els acceleradors de creixement sempre oberts (oncogens) o que trenquen per complet els frens de control (tumor suppressors). Estudis de John Dick van descobrir que en moltes leucèmies hi ha una petita població de cèl·lules mare de càncer (leukemia stem cells) que s'encarreguen de la contínua reproducció i resistència del tumor, compartint els mateixos camins i fons genètics de les nostres cèl·lules mare sanes. L'oncologia està canviant el focus cap a una teràpia de tipus ecològic: analitzant com la cèl·lula cancerosa utilitza el seu entorn, segresta les cèl·lules sanes del voltant per protegir-se i depèn de rutes de consum d'energia alternatives com la fermentació anaeròbica anaeròbia de glucosa en presència d'oxigen (efecte Warburg).

---

L'Epíleg i els nous dogmes de la biologia cel·lular

L'autor conclou formulant deu grans dogmes de la biologia moderna, resumits en els següents principis clau:

1. Totes les cèl·lules provenen de cèl·lules (Omnis cellula e cellula).
2. La primera cèl·lula humana dona lloc a tots els teixits humans. Ipso facto, qualsevol cèl·lula del cos humà pot ser produïda, en principi, a partir d'una cèl·lula embrionària o d'una cèl·lula mare.
3. Tot i que les cèl·lules varien de manera extrema en la seva forma i funció, hi ha profundes similituds fisiològiques que s'estenen a través de totes elles.
4. Aquestes similituds fisiològiques de base poden ser reapropiades per les cèl·lules per dur a terme funcions altament especialitzades. Per exemple, una cèl·lula immunitària utilitza el seu aparell molecular d'ingestió per "menjar" micròbids (fagocitosi), mentre que una cèl·lula glial utilitza vies molt similars per "podar" les sinapsis al cervell.
5. Els sistemes de cèl·lules amb funcions especialitzades, que es comuniquen entre si mitjançant missatges de curt i llarg abast, assoleixen funcions fisiològiques potents que les cèl·lules individuals no podrien aconseguir mai de manera aïllada. Exemples d'això són la curació de ferides, la senyalització d'estats metabòlics, la sentència (capacitat de tenir sensacions), la cognició, l'homeòstasi i la immunitat. El cos humà funciona com una ciutadania de cèl·lules cooperatives, i la desintegració d'aquesta ciutadania col·lectiva és el que ens desplaça del benestar cap a la malaltia.
6. La fisiologia cel·lular és la base de la fisiologia humana, i la patologia cel·lular és la base de la patologia humana.
7. Els processos de deteriorament, reparació i rejoveniment en els òrgans individuals són idiosincràtics (exclusius de cada òrgan). Cèl·lules especialitzades en alguns òrgans s'encarreguen d'una reparació i rejoveniment constants (com la sang, que es regenera durant l'edat adulta, tot i que a taxes menors), mentre que altres òrgans no disposen d'aquestes cèl·lules (les neurones del cervell gairebé mai es rejoveneixen). L'equilibri final entre la lesió/deteriorament i la reparació/rejoveniment determina la integritat o la degeneració de l'òrgan.
8. Més enllà d'entendre les cèl·lules de manera aïllada, desxifrar les lleis internes d'aquesta ciutadania cel·lular —la tolerància, la comunicació, l'especialització, la diversitat, la formació de límits, la cooperació, els nínxols i les relacions ecològiques— donarà lloc al naixement d'un nou tipus de medicina cel·lular.
9. La capacitat de construir "nous humans" a partir dels nostres blocs de construcció cel·lulars es troba actualment a l'abast de la medicina. La reenginyeria cel·lular té la capacitat de mitigar, o fins i tot revertir, la patologia cel·lular.
10. L'enginyeria cel·lular ja ens ha permès reconstruir parts d'éssers humans amb cèl·lules modificades. A mesura que la nostra comprensió d'aquest àmbit creixi, sorgiran nous dilemes mèdics i ètics que desafiaran i intensificaran la definició bàsica de qui som i fins a quin punt ens volem transformar a nosaltres mateixos.

Aquesta capacitat d'alterar les funcions de la cèl·lula de forma directa obre reptes de caire moral i existencial sobre els límits de la intervenció científica en la línia de vida humana. Seguint les reflexions del filòsof Michael Sandel, l'autor ens adverteix sobre el perill de caure en la pulsió per la millora física o l'optimització cel·lular sense control (per exemple, les costoses teràpies de rejoveniment basades en transfusions de plasma de joves fetes a Silicon Valley): fer-ho destruiria la bellesa d'acceptar els regals de l'atzar, modificant per sempre la relació d'amor incondicional que defineix la nostra humanitat.

The Song of the Cell ens recorda que la vida no consisteix en fets d'informació separats, sinó en el meravellós concert de l'experiència compartida de les nostres cèl·lules: per guarir-nos i comprendre la malaltia, hem d'aprendre a escoltar la música d'interdependència que s'esdevé a les nostres articulacions, sang i cervell.

Storm warning (to whom it may concern) (2)

 Disorder: a history of reform, reaction, and money in american medicine

Precision medicine (4)

 Genomic and Precision Medicine. Foundations, Translation, and Implementation

Precision medicine (3)

The Politics of Personalised Medicine. Pharmacogenetics in the Clinic

Personalized, stratified or precision medicine: the expectations behind a concept

 Contested futures: envisioning “Personalized,” “Stratified,” and “Precision” medicine

Rather than pinpointing which of these terms is the “correct” one or delineating the “true” meaning of each, to know how we should critically approach the concepts we need an awareness of the discursive contexts in which they are mobilized. This is because the context ultimately structures the social and ethical implications that “personalization,” “stratification,” or “precision” will have for medicine and healthcare systems, and for different stakeholders. As big health data, predictive and systems-level analysis are, themselves, emergent phenomena, the terminology applied in the discursive spaces around these new biotechnologies and approaches cannot be abstracted from their context. Rather, when we apply the “personalization,” “stratification,” and “precision” terms, we invoke particular associations, connotations, “hopes” and “truths” that are part of pre-existing epistemologically and ethically loaded discourses that reflect broader and weightier struggles over what is a good future.

 

Pharma, big pharma (18)

Knowledge Accumulation and Industry Evolution

This book explores how the biotechnology and pharmaceutical sector is affected by innovation, growth and public policy.

Precision medicine (2)

 Genomics and the Reimagining of Personalized Medicine

Pharma, big pharma (17)

 Big Pharma. The Money Behind the Pills

Contents:

Chapter 1

Big Pharma’s New Deal: Acquisition and Little Innovation

Blockbuster Drugs Are So Last Century BY ALEX BERENSON

When Academia Puts Profit Ahead of Wonder BY JANET RAE-DUPREE

Grant System Leads Cancer Researchers to Play It Safe BY GINA KOLATA

Are Doctors Too Wary of Drug Companies? BY PAULINE W. CHEN, M.D.

Valeant’s History of Deal-Making BY WILLIAM ALDEN

Roche to Buy InterMune for $8.3 Billion BY ANDREW POLLACK AND MICHAEL J. DE LA MERCED

Why Are So Few Blockbuster Drugs Invented Today? BY DAN HURLEY

$2.6 Billion to Develop a Drug? New Estimate Makes Questionable Assumptions BY AARON E. CARROLL

Stop Subsidizing Big Pharma BY LLEWELLYN HINKES-JONES

Ways to Fund Research on Rare Diseases THE NEW YORK TIMES

AstraZeneca to Acquire Majority Stake in Acerta Pharma BY CHAD BRAY

Explaining Valeant: The Main Theories BY STEVEN DAVIDOFF SOLOMON

Chapter 2

Monopolies and Exclusivity Drive Price Spikes

Runaway Drug Prices BY THE NEW YORK TIMES

Costly Hepatitis C Drugs for Everyone? BY THE NEW YORK TIMES

New Cholesterol Drugs Are Vastly Overpriced, Analysis Says BY ANDREW POLLACK

Inflated Drug Prices THE NEW YORK TIMES

Drug Goes From $13.50 a Tablet to $750, Overnight BY ANDREW POLLACK

Big Price Increase for Tuberculosis Drug Is Rescinded BY ANDREW POLLACK

Valeant Under Investigation for Its Drug Pricing Practices BY ANDREW POLLACK

Senators Condemn Big Price Increases for Drugs BY ANDREW POLLACK

No Justification for High Drug Prices BY THE NEW YORK TIMES

Another Drug Pricing Ripoff BY THE NEW YORK TIMES

The EpiPen, a Case Study in Health System Dysfunction BY AARON E. CARROLL

The Complex Math Behind Spiraling Prescription Drug Prices BY KATIE THOMAS

The Lesson of EpiPens: Why Drug Prices Spike, Again and Again BY ELISABETH ROSENTHAL

Chapter 3

Disease Branding and the Profusion of Diagnoses

Ritalin Wars BY JUDITH WARNER

Disease Branding BY BEN SCHOTT

Still the ‘Age of Anxiety.’ Or Is It? BY DANIEL SMITH

Ruling Is Victory for Drug Companies in Promoting Medicine for Other Uses BY KATIE THOMAS

A.D.H.D. Seen in 11% of U.S. Children as Diagnoses Rise BY ALAN SCHWARZ AND SARAH COHEN

Is It Really A.D.H.D. or Just Immaturity? BY KJ DELL’ANTONIA

Overselling A.D.H.D.: A New Book Exposes Big Pharma’s Role BY STEVE SILBERMAN

A Profusion of Diagnoses. That’s Good and Bad. BY DHRUV KHULLAR, M.D.

Chapter 4

The Money Behind Epidemics: Preventing, Treating and Healing

For Profit, Industry Seeks Cancer Drugs BY ANDREW POLLACK

F.D.A. Advisory Panel Backs Preventive Use of H.I.V. Drug BY DENISE GRADY

Advocating Pill, U.S. Signals Shift to Prevent AIDS BY DONALD G. MCNEIL JR.

Painkillers Resist Abuse, but Experts Still Worry BY ALAN SCHWARZ

The C.E.O. of H.I.V. BY CHRISTOPHER GLAZEK

The Insanity of Taxpayer-Funded Addiction BY THE NEW YORK TIMES

F.D.A. to Expand Medication-Assisted Therapy for Opioid Addicts BY SHEILA KAPLAN

As Opioid Prescriptions Fall, Prescriptions for Drugs to Treat Addiction Rise BY ABBY GOODNOUGH

Chapter 5

The Trump Administration vs. Big Pharma

The Real Reason Medicare Is a Lousy Drug Negotiator: It Can’t Say No BY MARGOT SANGER-KATZ

The Fight Trump Faces Over Drug Prices BY KATIE THOMAS

Trump Vows to Ease Rules for Drug Makers, but Again Zeros In on Prices BY KATIE THOMAS

Drug Lobbyists’ Battle Cry Over Prices: Blame the Others BY ERIC LIPTON AND KATIE THOMAS

Draft Order on Drug Prices Proposes Easing Regulations BY SHEILA KAPLAN AND KATIE THOMAS

Lower Drug Prices: New Proposals Carry Lots of Promises BY KATIE THOMAS AND REED ABELSON

What Big Pharma Fears Most: A Trump Alliance With Democrats to Cut Drug Prices BY ROBERT PEAR

Trump Proposes to Lower Drug Prices by Basing Them on Other Countries’ Costs BY ROBERT PEAR

Understanding Population Health

Population Health and the Future of Healthcare

Contents:

Defining Population Health

The Road to Population Health: A Changing Society

The Road to Population Health: A Changing Healthcare System

The Roots of Population Health

Health Status and How to Measure It

The Social Determinants of Health and Illness

Paying the Piper: Health Disparities

Population Health and Healthcare Delivery

Population Health and Public Policy

Traditional Approaches to Community Health Data

Data Needs for the Population Health Model

The Role of the Community in Population Health Improvement

Trends in Population Health

A History of Population Health. Rise and Fall of Disease in Europe

In A History of Population Health Johan P. Mackenbach offers a broad-sweeping study of the spectacular changes in people’s health in Europe since the early 18th century. Most of the 40 specific diseases covered in this book show a fascinating pattern of ‘rise-and-fall’, with large differences in timing between countries. Using a unique collection of historical data and bringing together insights from demography, economics, sociology, political science, medicine, epidemiology and general history, it shows that these changes and variations did not occur spontaneously, but were mostly man-made. Throughout European history, changes in health and longevity were therefore closely related to economic, social, and political conditions, with public health and medical care both making important contributions to population health improvement.

 

Trends in health expenditure

 Money and Medicine. The Evolution of National Health Expenditures

Contents:

Chapter 1: Introduction: The Transformation of Medicine

Chapter 2: Hammurabi to Middlemarch, 1750 BCE to 1850 CE

Chapter 3: The Rise of Modern Medicine, 1880 - 1975

Chapter 4: Global and National Market Trends 1950 - 2020

Chapter 5: Scaling Up

Chapter 6: Contracts: Buying & Selling Medicine

Chapter 7: USA: A Case Study of Leadership and Excess

Chapter 8: Population Aging

Chapter 9: Temporary Fluctuations, Trend Shifts, Lags, and Inertia

Chapter 10: Measuring NHE: Accounting, Boundaries and Budgets

Chapter 11: Forecasting National Health Expenditures: 2030 to 2130

Chapter 12: Conclusion: Seeing the Growth Curve Bend

Is prevention better than cure?

 The Great Health Dilemma. Is Prevention Better than Cure?

The proverbial benefits of prevention over cure are self-evident—and yet we are reluctant to invest in staying healthy. Resolution of this age-old dilemma begins with a timeless truth: the benefits of good health come at a cost: prevention is not better than cure at any price. That logic leads to a testable—and refutable—proposition: that prevention should be favoured when an imminent, high-risk, high-impact hazard can be averted at relatively low cost. Application of this idea helps to explain why cigarette smoking is still commonplace, why the world was not ready for the COVID-19 pandemic, why the idea of a ‘sin tax’ is misconceived, why billions still do not have access to safe sanitation, why the response to climate change has been so slow, and why public health advice often falls on deaf ears. Much more money and effort are invested in health promotion and prevention today than is commonly thought, but the enormous avoidable burden of illness is reason to seek incentives for investing still more. The principles, together with a series of case studies in diverse settings, offer 12 lessons for prevention. These are methods and motives for shifting the balance away from reactive medical treatment, bypassing illness and injury, to promote better health and well-being.

 

Improving health

Whose Health Is It, Anyway?

How the world around us affects our health and life trajectory, and how our wider environment can help us to make easier health choices:

 1. Introduction 1

2. Are we healthy? It’s complicated 11

3. Is our health system ready for the future? 29

4. The social drivers of health 45

5. The commercial drivers of health 63

6. Shared values, shared health, shared prosperity 83

7. Does the healthcare system help or hinder our health? 99

8. The promise of technology 119

9. So whose health is it? Time to value total health 135