Els indicadors de qualitat assistencial de l'OCDE

 PROMoting quality of care through patient reported outcome measures (PROMs): Systematic collection  of PROMs for quality improvement and assurance in 38 countries

Resum de l'informe sobre la promoció de la qualitat de l'atenció mitjançant les Mesures de Resultats Reportades pels Pacients (PROMs) fet per l'OCDE.

Aquest informe avalua la recopilació sistemàtica de PROMs a nivell nacional en 38 països membres i candidats a l'adhesió a l'OCDE, així com el seu ús per a la millora i l'assegurament de la qualitat. El seu objectiu és proporcionar una visió integral de l'estat actual i oferir recomanacions polítiques per avançar. Aquesta avaluació respon a un mandat dels ministres de Salut de l'OCDE del 2017 i el 2024, que van subratllar la necessitat de fer els sistemes sanitaris més centrats en les persones mitjançant la recopilació sistemàtica de mesures reportades pels pacients.

Què són les PROMs? Les PROMs (Patient-Reported Outcome Measures) són eines d'enquesta estandarditzades i validades que avaluen els resultats de salut tal com els informen els pacients, sense la interpretació d'un metge o una altra persona. Mesuren resultats com l'estat funcional, la qualitat de vida relacionada amb la salut, símptomes (fatiga, salut física, salut mental) i el funcionament social. Es classifiquen en PROMs genèriques (per a un ampli rang de pacients i condicions) i PROMs específiques (per a malalties o procediments concrets).

Importància de les PROMs La recopilació i l'ús sistemàtics de les PROMs són essencials per a:

• Sistemes de salut centrats en les persones: Permeten incorporar la veu del pacient en les polítiques, la pràctica i la investigació, assegurant que l'atenció satisfà les necessitats dels pacients.
• Orientació de polítiques: A nivell de sistema, les dades de les PROMs poden guiar els responsables polítics proporcionant una visió completa de l'estat de salut de les poblacions, identificant disparitats en salut i avaluant el rendiment dels sistemes de salut en la millora dels resultats.
• Millora i assegurament de la qualitat: Les PROMs es poden utilitzar per millorar i assegurar la qualitat de l'atenció mitjançant mecanismes com la presentació pública d'informes, auditories i retroalimentació, acreditació i certificació.
• Millora dels resultats de salut: S'ha demostrat que les PROMs milloren els resultats de salut, inclosa la supervivència general en pacients amb càncer, i poden reduir la necessitat de cites de baix valor i identificar pacients amb necessitats clíniques elevades.

Metodologia de l'Informe L'informe es basa en una enquesta instantània ("snapshot survey") realitzada el juny de 2024 a 38 països (35 membres de l'OCDE i 3 països en procés d'adhesió: Bulgària, Croàcia i Romania). L'enquesta contenia 38 preguntes sobre l'abast de la recollida de dades de PROMs, el seu ús i la integració en les infraestructures de dades, així com informació contextual. Es van rebre 59 respostes, la majoria (69%) de funcionaris de ministeris de Salut o altres autoritats nacionals.

Resultats Clau (Resum Executiu)

1. Progressos significatius: La majoria dels països (30 de 38) van informar de desenvolupaments recents en la recollida i l'ús de dades de PROMs a nivell de sistema. Més de la meitat (22 de 38) han ampliat la seva recollida de dades, i 9 de 38 l'han ampliat a noves àrees de malaltia o grups de pacients.
2. Recollida sistemàtica de PROMs: Aproximadament dos terços dels països (24 de 38) van informar d'una recollida sistemàtica de dades de PROMs a nivell nacional o subnacional, identificant-se 55 programes diferents. Més de 50 poblacions de pacients diferents són objectiu, sent les més comunes les persones amb artrosi de maluc i genoll, malalties cardiovasculars, usuaris d'atenció primària, càncer, condicions de salut mental i condicions cròniques.
3. Ús per a la millora i l'assegurament de la qualitat: Les dades de PROMs s'utilitzen àmpliament per a la millora de la qualitat (96% dels programes) i per a l'assegurament de la qualitat (54%).
4. Principals usuaris de les dades de PROMs: Els professionals sanitaris o les seves organitzacions són els principals usuaris de les dades (75% i 53%, respectivament).
5. Ús per part dels responsables polítics: Els responsables polítics no utilitzen sistemàticament aquestes dades; ho fan en gairebé la meitat dels programes (47%), principalment en aquells vinculats a iniciatives internacionals com PaRIS de l'OCDE o l'Enquesta Europea d'Entrevistes de Salut (EHIS).
6. Participació del pacient: Els pacients no estan sistemàticament implicats en la recollida i l'ús de dades de PROMs (21% dels programes no tenen cap implicació). Quan s'impliquen, la seva participació varia des de ser co-desenvolupadors (32%) fins a ser només informats (38%).
7. Participació dels professionals sanitaris: La majoria dels programes (96%) impliquen professionals sanitaris en la recollida i l'ús de PROMs, amb un 69% d'ells com a socis amb rol de decisió.
8. Integració en infraestructures de dades i tecnologia digital: Aquesta integració és subòptima. Tot i que el 71% dels programes ofereixen plataformes en línia per a la recollida de PROMs, només en el 45% les dades de PROMs estan incorporades als registres electrònics de salut.
9. Barreres: Les principals limitacions són la falta de recursos (personal per a la recollida i anàlisi, finançament per a sistemes de PROMs) i problemes de compatibilitat amb els sistemes d'informació de salut existents. Altres barreres importants inclouen la limitada implicació professional i del pacient a causa de la falta de coneixement, educació, motivació o interès, així com baixes taxes de resposta per compromís de temps.
10. Facilitadors: L'augment del compromís polític, els enfocaments nacionals, la formació i l'educació, la inversió en infraestructures de TI i la sensibilització sobre la importància de les PROMs es van identificar com a facilitadors clau.

Aspectes Detallats de la Recollida i Ús de PROMs

• Nivell de recollida de dades: La majoria dels programes (76%) es van implementar a nivell de sistema (macro), mentre que un quart (24%) tenien abast tant a nivell de sistema com organitzacional (meso).
• Mètodes de recollida de dades: La captura electrònica de dades a partir de registres mèdics (67%) és la més comuna, seguida de paper i llapis (53%), aplicacions mòbils (36%) i enllaços en línia (29%). Diversos programes utilitzen múltiples mètodes.
• Fonts de dades: Principalment enquestes (60%), seguit de registres (22%), històries clíniques (22%) i bases de dades administratives (16%).
• Anàlisi de dades: Gairebé tots els programes (98%) realitzen anàlisis quantitatives, i un terç (16 de 55) també fan anàlisis qualitatives.
• Responsabilitat de la recollida: Les organitzacions governamentals (34%) i els hospitals (27%) són els principals responsables.
• Vinculació de dades: En el 65% dels programes, les dades de PROMs es vinculen a altres conjunts de dades, com ara dades administratives (42%), registres (24%) i registres mèdics (24%).
• Mecanismes d'assegurament de la qualitat: Les auditories i la retroalimentació (55%), la presentació pública d'informes (53%) i les rutes clíniques (47%) són els més utilitzats.

Infraestructures de Dades i Portals del Pacient

• Accés dels pacients a plataformes en línia: Més de la meitat dels programes (69%) permeten als pacients completar les PROMs de forma remota.
• Repositoris de dades centralitzats: Estan disponibles en el 59% dels programes.
• Interacció amb les dades: Només en un 31% dels programes els pacients poden interactuar amb les seves dades de PROMs, principalment per veure els resultats. Els professionals sanitaris poden interactuar amb les dades en la majoria dels programes (91%), accedint a dades individuals en temps real (64%) o resums (55%).
• Control i propietat de les dades del pacient: En el 63% dels programes, els pacients han d'optar-hi per consentir la recollida de dades, i en el 43% poden optar per no participar. Els drets d'accés i correcció de dades són limitats (en 4 de 51 programes).
• Legislació: Aproximadament un terç dels països (38%) disposen de legislació per promoure la recollida, l'ús i la presentació de PROMs.

Recomanacions i Conclusions L'informe conclou que, tot i els progressos significatius, la institucionalització i l'ús de les PROMs per a la formulació de polítiques segueixen sent limitats. Per assolir el ple potencial de les PROMs, calen passos concrets:

• Fomentar una cultura de millora: Promoure la implicació sistemàtica de pacients, ciutadans i professionals sanitaris, augmentar la sensibilització i les oportunitats de formació, i establir bucles de retroalimentació amb els pacients.
• Invertir en infraestructures de dades: Integrar les PROMs en els registres electrònics de salut, permetre la interacció amb les dades mitjançant eines digitals i facilitar la vinculació de dades amb altres mesures administratives i clíniques.
• Implementar mecanismes d'assegurament: Utilitzar incentius no financers, com la presentació pública d'informes, i considerar incentius financers vinculats a la participació i la millora de la qualitat.
• Adoptar un enfocament nacional: Integrar la recollida i l'ús de dades de PROMs en programes nacionals per fomentar el consens sobre les mesures a utilitzar i centralitzar les dades per a un aprenentatge més ampli.
• Col·laborar internacionalment: Participar en esforços internacionals com la iniciativa PaRIS de l'OCDE pot donar suport als països en la recollida de dades, l'anàlisi, la formació i l'educació, facilitant la comparació i l'aprenentatge transnacional.

En resum, l'informe destaca que, tot i que s'han fet molts progressos en l'expansió de la recollida de PROMs, calen més esforços per a la seva institucionalització, un ús més sistemàtic en la formulació de polítiques i una millor implicació de pacients i professionals per assegurar que les PROMs realment milloren la qualitat de l'atenció i fan els sistemes sanitaris veritablement centrats en les persones.

Pharma, big pharma (43)

The Valeant scandal. Inside the Enron of pharma

L'informe detalla el cas de Valeant Pharmaceuticals International, posteriorment reanomenada Bausch Health Companies, com un exemple destacat de frau comptable a la indústria farmacèutica, comparant-lo amb Enron.

Aquí teniu un resum detallat:

1. Ascens i caiguda de Valeant

• Ascens meteòric: Valeant va ser una de les accions amb millor rendiment als EUA durant els cinc anys fins a l'agost de 2015, amb un guany acumulat de gairebé el 1.800%, aspirant a ser l'empresa farmacèutica més gran d'Amèrica.
• Investigació i col·lapse: Al quart trimestre de 2015, la SEC va anunciar una investigació sobre les pràctiques comptables de la companyia, provocant una caiguda catastròfica del 90% en el preu de les accions, de la qual mai no s'ha recuperat.
• Càrrecs formals: La SEC va acusar formalment Valeant el juliol de 2020 per pràctiques comptables inadequades, i l'empresa no ha registrat beneficis des del 2018.
• Similituds amb Enron: Es compara freqüentment amb "l'Enron de la Farmàcia" per similituds com, ser estimades per Wall Street, ser dirigides per antics consultors de McKinsey, reportar un creixement explosiu, utilitzar entitats arm's-length per falsejar ingressos i col·lapsar després de ser investigades per frau comptable, tot i que l'escala del frau no va ser comparable.

2. Detecció de Transparently.AI

• Advertències prèvies: Molts analistes i inversors es van sorprendre per la caiguda de Valeant, però el sistema Transparently va classificar constantment Valeant en el 5% al 15% inferior de totes les empreses a nivell mundial per la seva qualitat comptable durant la dècada anterior a la investigació de la SEC.
• Robustesa del sistema: La capacitat del sistema d'IA de Transparently per detectar manipulacions a Valeant és notable, considerant la dificultat d'analitzar financerament les empreses farmacèutiques a causa de factors com la gran dependència de R+D, la valoració subjectiva de fàrmacs, les diferències de preus entre jurisdiccions, els esquemes de preus complexos i la diversitat de canals de distribució.

3. Valeant sota Milan Panić (1959-2002)

• Orígens i lideratge: La companyia va ser fundada el 1959 com ICN Pharmaceuticals Corporation (ICN) per Milan Panić, un líder "colorista i enèrgic" que la va dirigir durant 42 anys, excepte un període en què va servir com a Primer Ministre de Iugoslàvia.
• Creixement i adquisicions: ICN va créixer a través de la investigació de fàrmacs i l'adquisició d'empreses farmacèutiques barates en àrees de nínxol, superant els 100 milions de dòlars en vendes a principis dels anys 70.
• Medicaments clau i controvèrsies inicials:
  • L-dopa: Aprovació el 1970 per a la malaltia de Parkinson, però l'acció va caure bruscament per efectes secundaris greus.
  • Ribavirin (Virazole): Sintetitzat el 1970, ICN va afirmar que seria eficaç contra un ampli espectre de virus. Tot i les dificultats d'aprovació per part de la FDA, degut a la complexitat dels antivirals. La patent d'un fàrmac sol durar 20 anys des de la creació, però el desenvolupament i l'aprovació poden consumir 10-12 anys, deixant només 8-10 anys de vida productiva.
• Primeres investigacions de la SEC (1977): La SEC va presentar una queixa contra ICN i Panić per violacions de la Llei de Borsa de Valors de 1934, al·legant manipulació de valors (incloent-hi ús d'informació privilegiada) i informes financers falsos mitjançant afirmacions de fàrmacs exagerades. Van acordar abstenir-se de futures violacions sense admetre cap delicte.
• Aprovació limitada de Ribavirin (1985): Finalment aprovat només per al virus respiratori sincitial (RSV), ICN va ser obligada a retirar un comunicat de premsa per afirmacions falses o enganyoses sobre l'eficàcia i la minimització dels efectes secundaris. Tot i això, ja el venien en països amb regulacions menys estrictes.
• Controvèrsies amb Ribavirin per a l'AIDS (1986-1989):
  • ICN va anunciar que el Virazole "podria retardar l'aparició de la SIDA".
  • Una oferta d'accions i bons de PaineWebber va provocar una pujada del 67% en l'acció, seguida de demandes per inflar el preu i investigacions de la SEC per ús d'informació privilegiada.
  • Panić també va ser demandat per l'IRS i per impagament de préstecs.
  • Finalment, ICN va abandonar els esforços d'aprovació per a la SIDA, va registrar una pèrdua de 82 milions de dòlars el 1989, però va atorgar augments salarials "monumentals" als seus directius, incloent-hi Panić.
• Acords legals: El 1991, ICN va pagar 600.000 dòlars per càrrecs de la FDA per tergiversar les propietats medicinals de ribavirin, i un acord amb la SEC. Una demanda col·lectiva es va resoldre el 1996 amb 14,5 milions de dòlars en danys.
• Política a Iugoslàvia: Panić va adquirir el 75% de Galenika Pharmaceutical i va expandir ICN a l'Europa de l'Est. Va servir com a Primer Ministre de Iugoslàvia (juliol 1992-març 1993), però va perdre les eleccions presidencials "manipulades" i el govern iugoslau va renegar dels pagaments, causant grans pèrdues a ICN, mentre Panić rebia un sou i una bonificació considerables com a CEO absent.
• Rebrot de Ribavirin per a l'Hepatitis C: Després de la seva aventura iugoslava, Panić va tornar a centrar-se en ribavirin per a l'Hepatitis C. La FDA va rebutjar l'aplicació d'ICN el novembre de 1994, una notícia material que la companyia va trigar tres mesos a revelar, provocant una caiguda del 41% en l'acció.
• Nou cas d'ús d'informació privilegiada: Panić va vendre 55.000 accions per 1,24 milions de dòlars l'endemà de la carta de rebuig de la FDA, provocant una altra investigació de la SEC i una demanda col·lectiva. ICN va realitzar una revisió interna que va exonerar Panić.
• Adquisicions de nínxol i èxits comercials: Tot i els problemes legals, ICN va continuar amb adquisicions de nínxol, arribant a vendes anuals superiors als 500 milions de dòlars el 1996 amb distribució en més de 60 països. Ribavirin, tot i estar aprovat només per a RSV als EUA, s'aprovava en més de 40 països per a diverses infeccions virals, representant el 10% de les vendes d'ICN i una part "molt més gran" dels beneficis per royalties.
• Més acords i la caiguda final de Panić: El 1997, la companyia va pagar 15 milions de dòlars per resoldre la demanda col·lectiva per la venda d'accions de Panić. El 1998, la SEC va abandonar la seva investigació per ús d'informació privilegiada, però va presentar una demanda civil per no revelar oportunament el rebuig de la FDA. El 2001, ICN es va declarar culpable d'un càrrec de frau de valors criminal i va pagar 5,6 milions de dòlars en multes. El 2002, la SEC va tancar la seva acció civil, amb ICN pagant un altre milió de dòlars i Panić 500.000 dòlars en sancions civils. Aquestes pèrdues legals van fer inevitable la seva destitució el 12 de juny de 2002. La companyia va canviar el seu nom a Valeant per distanciar-se de l'era Panić.
• Qualitat comptable sota Panić: Entre 1999 i 2003, el sistema Transparently va classificar ICN en el 5% inferior de les empreses del sector sanitari dels EUA per la qualitat i transparència comptable.
  • El 1999, ICN tenia una puntuació de risc de manipulació comptable del 77%, considerada "molt pobra" per una empresa d'aquella capitalització i sota investigació.
  • Es van detectar senyals d'alarma en 10 dels 14 grups de risc, incloent-hi senyals de creixement, capital circulant, crèdit i qualitat d'actius.
  • Les dades van mostrar patrons consistents amb esforços per inflar vendes i guanys, a més de signes de tensió financera.
  • Alertes principals (1999): Comptes a pagar molt allargats (dificultat de pagament), creixement d'actius molt superior al de vendes (adquisicions o disfressa de despeses operatives com inversió), qualitat d'actius sospitosa (grans intangibles, capitalització agressiva de despeses operatives), comptes a cobrar extremadament volàtils (manipulació de vendes), i preocupacions de crèdit (creixement de vendes anormalment feble en relació amb el creixement d'actius, baix palanquejament en relació amb la capitalització de mercat, despeses d'interessos volàtils, ús de finançament derivat car i dilutiu).
  • La puntuació de risc no es va dominar per factors típicament associats amb empreses farmacèutiques, sinó per mesures relacionades amb el reconeixement inadequat d'ingressos.

4. Valeant sota Michael Pearson (2008-2016)

• Nou enfocament estratègic: Després de la marxa de Panić, la companyia va canviar el nom a Valeant i es va centrar en la reducció de costos i adquisicions, principalment en dermatologia i cosmètica. La venda de la unitat de R+D va deixar la companyia sense una cartera de fàrmacs significativa.
• Pearson al capdavant (2008): Michael Pearson, un veterà de McKinsey i expert en adquisicions farmacèutiques, va ser nomenat CEO. Pearson creia que l'adquisició era l'únic camí segur per generar valor per a l'accionista, mentre que el desenvolupament de fàrmacs patentats era "una tonteria".
• Model de negoci basat en M&A: Valeant es va convertir en un "juggernaut" d'M&A, amb una "set insaciable" de negocis finançats amb deute i enginyeria financera complexa, reduint la despesa en R+D a només el 6% de les vendes (enfront del 18% de mitjana de la indústria).
  • Aquesta estratègia era insostenible, ja que les adquisicions rares vegades amortitzaven la inversió en menys de cinc anys, i requeria un creixement exponencial del deute per sostenir els guanys, a menys que Valeant pogués compensar la decadència dels preus dels fàrmacs que perdien la patent o "simplement mentís" sobre els seus guanys.
• Èxit inicial i la "bombolla": A finals de 2008, l'acció de Valeant es cotitzava a 9,65 dòlars; el juliol de 2015, va assolir un màxim de 236,10 dòlars, un retorn de més del 2.200%.
• Fusió inversa amb Biovail (2010): Biovail, la farmacèutica canadenca, va adquirir Valeant mitjançant una "inversió corporativa". Pearson va seguir sent CEO, l'entitat combinada va prendre el nom i l'estratègia de Valeant, però es va incorporar al Canadà, reduint la seva taxa impositiva efectiva del 35% al 15%. L'acord va augmentar el deute a llarg termini en 3.200 milions de dòlars.
  • L'historial fosc de Biovail: Biovail havia pagat 138 milions de dòlars el 2007 per resoldre una demanda per falsejar declaracions per inflar el preu de les accions, i el 2008 la SEC va acusar la companyia i els seus ex-executius de frau comptable. La col·laboració amb Biovail va ser un "enorme senyal d'alarma" sobre l'ètica de govern de Valeant.
• Estratègia de preus abusius: Pearson buscava empreses amb fàrmacs subestimats, sovint fàrmacs essencials per a malalties cròniques amb patents que encara no havien expirat.
  • A mesura que l'estratègia d'adquisicions es feia més difícil i els costos del deute augmentaven, els augments de preus es van fer més extrems. El 2014, la companyia va augmentar els preus de 62 fàrmacs una mitjana del 50%. L'any següent, 56 medicaments van tenir augments d'una mitjana del 65,6%, i alguns van superar el 500%.
  • El maig de 2015, el CFO va admetre que els augments de preus representaven al voltant del 80% del creixement dels ingressos.
• Escrutini regulador i polític: Aquestes pràctiques van cridar l'atenció de congressistes i fiscals. L'octubre de 2015, Valeant va ser citada per fiscals buscant detalls sobre programes d'assistència al pacient, preus de fàrmacs i pràctiques de distribució.
• La relació amb Philidor: El New York Times va revelar com Valeant utilitzava els seus vincles amb la farmàcia especialitzada Philidor per vendre medicaments convencionals. Més tard es va revelar que Valeant havia ajudat a establir, finançar i subvencionar Philidor, pagant 100 milions de dòlars per una opció de compra per 1 dòlar, convertint Philidor en una Entitat d'Interès Variable (VIE) controlada per Valeant, i els seus resultats ja estaven incorporats en els de Valeant.
• Caiguda de l'acció i Pearson's sortida: Entre l'agost de 2015 i el febrer de 2016, les accions de Valeant van perdre més del 60% del seu valor. El febrer de 2016, Valeant va revelar que estava sota investigació de la SEC, i el març, Pearson va anunciar la seva marxa, i la companyia va admetre problemes comptables i "conducta impròpia" per part d'alts executius financers.

5. Investigació de Philidor i càrrecs de la SEC

• Nou lideratge: El maig de 2016, Joseph Papa va reemplaçar Pearson com a CEO, i la companyia va ser reanomenada Bausch Health Inc. La prioritat principal era reduir el deute de 30 milions de dòlars acumulat.
• Rol de Philidor en el frau: La investigació criminal de Philidor va determinar que la farmàcia alterava receptes amb la intenció d'omplir més receptes amb medicaments de marca Valeant, aconseguint que les companyies d'assegurances paguessin per fàrmacs costosos mentre Philidor "simulava ser neutral".
• Sentències criminals: El CEO de Philidor i un executiu de Valeant van ser empresonats per un esquema de comissions il·legals.
• Sanció de la SEC (2020): El 31 de juliol de 2020, la SEC va anunciar que Bausch Health pagaria una penalització de 45 milions de dòlars per resoldre els càrrecs de reconeixement d'ingressos inadequat i divulgacions enganyoses. L'ex-CEO, CFO i controlador també van acceptar pagar multes.
  • Irregularitats comptables: Valeant havia falsejat transaccions d'ingressos i inclòs assignacions d'ingressos errònies. En particular, va informar un creixement de dos dígits en les vendes de la mateixa botiga durant cinc trimestres consecutius, derivades de Philidor, sense revelar la seva relació "única" o els riscos associats a Philidor.
  • A més, Valeant no va revelar l'impacte material dels ingressos rebuts dels majoristes de fàrmacs després d'un augment del 500% del preu d'un sol fàrmac, atribuint erròniament els ingressos a més de 100 productes no relacionats.

6. Qualitat comptable sota Pearson

• Persistent risc comptable: La puntuació de risc de manipulació comptable de Valeant, segons Transparently, va millorar lleugerament el 2009 (comú amb nous CEOs), però a partir del 2010 va tornar als nivells de l'era Panić, situant-se en el 5% inferior de les empreses a nivell mundial per la qualitat i transparència comptable.
• Canvi en els riscos: El model de negoci basat en l'adquisició va desplaçar els riscos comptables cap a preocupacions sobre el palancament i la sostenibilitat, i lluny de la tensió financera relacionada amb la generació de caixa i problemes de crèdit. Això es deu al fet que l'obtenció de milers de milions de deute tendeix a resoldre els problemes de caixa immediats.
• Noves alertes (2013):
  • Major palanquejament: El ràtio de deute a capital de Valeant era 18 vegades superior a la mitjana global de les empreses sanitàries.
  • Suavització de guanys més agressiva: La companyia semblava utilitzar acumulacions per inflar els guanys, possiblement a causa de la pressió per complir els objectius d'ingressos trimestrals i la seva alta valoració de mercat.
  • Qualitat d'ingressos i marges: Una part significativa dels ingressos derivava d'activitats no operatives, indicant que les operacions principals podrien no ser suficients per sostenir el negoci, i es registraven càrrecs extraordinaris significatius.
  • Profitabilitat anormal: Malgrat l'aparentment bon EBITDA i els marges operatius, el sistema va veure la "profitabilitat anormal" de Valeant en una indústria establerta com un senyal de inflació artificial d'ingressos o un model que avançava els guanys a curt termini a costa dels futurs, posant en dubte la sostenibilitat del negoci.
• Conclusió del sistema Transparently: El sistema va fer sonar les alarmes sobre Valeant durant tot el mandat de Pearson, advertint sobre la sostenibilitat del model de negoci i el risc d'ingressos falsejats. Per a una empresa amb una puntuació de risc comptable tan pobra, era "típicament només qüestió de temps abans que la SEC actués".

La inversió pública en R+D

A Framework for Considering the Role of the Public Sector in R&D of Health Technology 

L'article "A Framework for Considering the Role of the Public Sector in R&D of Health Technology" analitza la complexa i multifacètica influència del sector públic en la recerca i el desenvolupament (R+D) de tecnologies sanitàries. Caracteritza les institucions del sector públic en tres rols principals: "pagadors", "inversors en R+D" i "reguladors", les decisions dels quals afecten directament, indirectament o, de vegades, de manera inesperada el risc i el retorn de la R+D privada. L'objectiu és proporcionar un marc teòric per guiar investigadors i formuladors de polítiques sobre l'impacte de les polítiques públiques en la R+D futura al llarg del cicle de vida d'un producte.

A continuació, es detalla la influència de cada rol:

1. Rol de Pagadors

• Decisions de Preus i Reemborsaments (P&R): Les decisions de P&R per a teràpies innovadores influeixen directament en el risc i el retorn esperat de la futura R+D privada. Encara que l'objectiu principal d'un pagador sigui l'eficiència estàtica (decidir el preu de teràpies existents), aquestes decisions també afecten els retorns econòmics de les innovacions i les decisions de R+D privades (eficiència dinàmica).
• Fixació de Preus Basada en el Valor (VBP - Value-Based Pricing): Aquest enfocament ofereix un senyal més fiable de les prioritats dels pagadors que altres models com el cost-plus o la referència internacional de preus. El VBP incentiva la indústria a desenvolupar teràpies que demostrin grans beneficis terapèutics, fins i tot si els costos de R+D són elevats, ja que els preus no es determinen pel cost de desenvolupament.
• Transparència del Finançament Públic: Les propostes de directives farmacèutiques de la UE suggereixen la transparència sobre el finançament públic de la R+D per ajudar en les negociacions de preus i millorar l'accessibilitat econòmica dels nous medicaments. L'argument és que el sector públic pot "pagar dues vegades": primer finançant la R+D i després comprant el producte final. No obstant això, es plantegen preguntes sobre com mesurar aquestes inversions i com han d'influir en les decisions de P&R.
• Conseqüències Inesperades dels Preus Baixos per Recuperar la Inversió Pública: Intentar recuperar la inversió pública en R+D mitjançant preus més baixos per al producte final pot tenir repercussions no desitjades en els incentius per a la inversió futura del sector privat i distorsionar els senyals de preus, afectant l'eficiència dinàmica.
• Royalties com a Alternativa Eficient: L'ús de royalties o acords de llicència és una manera més efectiva i eficient de recuperar les inversions públiques en R+D que no pas intentar reduir els preus un cop llançat el producte. Els royalties no distorsionen els senyals de preu als futurs desenvolupadors i són acords previs amb força legal internacional, a diferència de les negociacions de preus individuals. L'exemple de MRC Technology amb pembrolizumab il·lustra l'èxit d'aquest enfocament.

2. Rol d'Inversors i Desenvolupadors de R+D

• Enfocament en Àrees amb Deficiències de Mercat: La inversió pública en R+D ha de dirigir-se a àrees on els mercats són deficients, com la ciència bàsica, la recerca translacional, els estudis de món real i els camps emergents com la Intel·ligència Artificial (IA) i l'edició genètica.
  • Ciència Bàsica: Es justifica el suport públic perquè el coneixement és un "bé públic" no rival i d'accés obert que genera externalitats positives i beneficis de desbordament. El sector privat té pocs incentius per invertir-hi a causa de la imprevisibilitat del valor i la baixa probabilitat de retorn comercial directe.
  • Recerca Translacional: Es troba en una "bretxa de traducció" on els incentius del sector privat són febles, ja que el valor esperat ajustat al risc (eNPV) és sovint negatiu en les primeres etapes. El suport públic o sense ànim de lucre pot ajudar a superar aquesta bretxa.
  • Tecnologies Instrumentals (STEM): Per a tecnologies com la IA o l'edició genètica (per exemple, CRISPR), l'impacte es maximitza si es fan de codi obert, són assequibles i no exclusives per estimular altres investigadors. El cas de CRISPR destaca que les entitats amb una missió de coneixement públic (com les universitats) també poden tenir motivacions comercials que comprometen aquesta missió, creant dificultats d'accés a la tecnologia.
  • Estudis de Món Real i de Reposicionament: Després de l'aprovació del mercat, els desenvolupadors solen tenir pocs incentius per realitzar estudis que puguin reduir els ingressos o reposicionar medicaments ja existents un cop caducats els drets de propietat intel·lectual. La inversió pública pot aportar beneficis als pacients i estalvis de costos en aquests àmbits.
• Desenvolupament de Teràpies de "Propietat Pública": Alguns hospitals públics actuen com a desenvolupadors de teràpies avançades (per exemple, ARI-0001 a Espanya) amb la justificació de cobrir necessitats no satisfetes i oferir preus més baixos. No obstant això, es planteja la qüestió de com es calculen els costos, ja que si no inclouen els costos de R+D, els costos enfonsats (risc de fracassos) i el cost del capital, es pot distorsionar la competència i actuar com a "ajuda estatal" oculta.
• Sostenibilitat Financera i Transparència de la R+D Pública Aplicada: Quan el sector públic realitza desenvolupament intern o investigació aplicada, aquesta activitat ha de ser financierament sostenible, transparent i part d'una estratègia coherent de R+D pública. Això és crucial per evitar la distorsió de la competència i el "crowding-out" de la inversió privada.

3. Rol de Reguladors

• Drets de Propietat Intel·lectual (DPI) i Patents: Són instruments reguladors que ofereixen un període d'exclusivitat temporal als innovadors per permetre'ls recuperar els costos. A canvi, la informació sobre la invenció es fa pública, promovent el progrés científic. No obstant això, també poden ser utilitzades per bloquejar millores o endarrerir l'entrada de competidors genèrics. El regulador de patents, al concedir exclusivitat, trasllada el cost de la política als pagadors.
• Foment de la Bona Governança, Qualitat i Transparència en la Recerca: Les agències reguladores estableixen directrius estrictes per als estudis clínics per garantir la seguretat i l'eficàcia de les teràpies. Mesures com l'"accés accelerat" o l'estatus de "medicament orfe" poden estimular la inversió en àrees de necessitat no coberta, però també poden generar incertesa per a l'Avaluació de Tecnologies Sanitàries (HTA) i ser explotades per a la diferenciació del mercat.
• Àrbitre del "Camp de Joc Equitatiu": Les agències governamentals actuen com a "àrbitres" del mercat, promovent la competència i abordant comportaments deslleials. Han de mantenir un "camp de joc equitatiu", garantint que la competència es realitzi de manera objectiva i imparcial, sense conflictes d'interessos. Es poden generar conflictes d'interessos quan els ministeris de salut actuen alhora com a reguladors imparcials i com a pagadors o inversors en R+D (per exemple, afavorint productors nacionals o buscant els preus més baixos).

En resum, l'article subratlla que la influència del sector públic és omnipresent en el cicle de vida de les tecnologies mèdiques. Per maximitzar l'impacte i aconseguir una eficiència dinàmica òptima, es requereix una estratègia coherent de R+D pública i una coordinació entre les diverses agències del sector públic per tal que les polítiques i els incentius guiïn l'ecosistema de R+D cap als resultats desitjats, equilibrant la promoció de la innovació amb l'accessibilitat i la sostenibilitat.

Els preus dels hospitals privats

Prices Paid to Hospitals by Private Health Plans 

L'informe "Prices Paid to Hospitals by Private Health Plans" analitza la gran variació en els preus hospitalaris negociats pel sector privat als Estats Units. L'objectiu principal és proporcionar transparència sobre els preus que paguen els ocupadors i els asseguradors privats, ja que aquesta informació no sol ser accessible.

A continuació, es resumeixen detalladament els aspectes clau de l'informe:

1. Context i Racional de l'Estudi

• Rol dels Ocupadors: Aproximadament 160 milions d'americans reben cobertura d'assegurança mèdica a través del seu ocupador o sindicat. Els ocupadors financen una part significativa del sistema de salut dels EUA, amb uns $486 mil milions gastats en hospitals el 2022 per assegurats privats. Els plans d'assegurança patrocinats per l'ocupador han vist un augment del 50% en les primes totals entre 2013 i 2023.
• Manca de Transparència: Els ocupadors autofinançats sovint depenen de companyies d'assegurances i administradors de tercers (TPA) per negociar preus, però tenen poca informació sobre els preus negociats en el seu nom. Això limita la seva capacitat per comprar de manera prudent i exercir la seva responsabilitat fiduciària.
• Polítiques de Transparència Ineficients: Tot i que les polítiques federals exigeixen als hospitals publicar preus (des de 2021) i als asseguradors les seves tarifes negociades, la conformitat és baixa, les dades sovint tenen llacunes significatives o són massa complexes per ser útils. Les clàusules de confidencialitat en molts contractes hospital-assegurador han impedit tradicionalment la divulgació de preus.
• Variació de Preus: El sistema de salut dels EUA es caracteritza per una àmplia variació de preus tant dins com entre mercats. Els augments de preus hospitalaris són un dels factors més importants que contribueixen a l'augment dels costos per a la població assegurada privada. Aquesta variació pot ser deguda al poder de mercat i la consolidació dels proveïdors, sense necessàriament correlacionar-se amb una millor qualitat.

2. Metodologia i Abast de l'Estudi

• Omplir el Buit de Coneixement: L'estudi es va dissenyar per proporcionar informació útil als ocupadors i a altres compradors de serveis de salut per avaluar si els preus negociats són raonables.
• Fonts de Dades: Es van utilitzar dades de reclamacions mèdiques de 2020 a 2022 de diverses fonts:
  • Ocupadors autofinançats participants.
  • Bases de dades de reclamacions de tots els pagadors (APCDs) de 12 estats (Arkansas, Colorado, Connecticut, Delaware, Maine, Minnesota, New Hampshire, Oregon, Rhode Island, Utah, Vermont i Washington).
  • Plans de salut participants.
  • Aquestes fonts inclouen dades de més de 4.000 hospitals i 4.000 centres quirúrgics ambulatoris (ASCs) a tots els estats dels EUA, excepte Maryland (que té un programa de fixació de tarifes per a tots els pagadors). A nivell nacional, la mostra representa aproximadament el 6% de la despesa hospitalària de l'assegurança comercial dels EUA.
• Càlcul de Preus: L'estudi va calcular dos tipus de preus hospitalaris comparant-los amb els pagaments de Medicare:
  • Preus estandarditzats: La quantitat mitjana per unitat de servei estandarditzada, on les unitats es basen en els pesos relatius de Medicare per reflectir la intensitat i complexitat del servei.
  • Preus relatius: La quantitat real permesa per l'assegurador privat dividida per la quantitat permesa per Medicare per als mateixos serveis al mateix hospital. Aquesta mesura incorpora els ajustos de Medicare per a la combinació de casos, salaris i inflació, permetent comparacions entre tipus de serveis i geografies.
• Servei de Referència (Medicare): Medicare es considera un referent útil ja que és el comprador de serveis de salut més gran, estableix estàndards tècnics, i els seus preus es fixen administrativament (no per negociació) basant-se en els costos i amb ajustos transparents per variacions geogràfiques i característiques hospitalàries.
• Mesures Addicionals: L'informe també examina les diferències de preus entre els ASCs i els departaments hospitalaris ambulatoris (HOPDs) per cirurgies ambulatories, així com els preus de medicaments administrats per clínics en entorns hospitalaris en comparació amb els preus de venda mitjans (ASP).

3. Resultats Clau

• Preus Mitjans Nacionals (2022):
  • Els ocupadors i asseguradors privats van pagar, de mitjana, el 254% del que Medicare hauria pagat pels mateixos serveis a les mateixes instal·lacions.
  • Els serveis hospitalaris d'hospitalització (inpatient) van tenir preus relatius mitjans del 254% de Medicare.
  • Els serveis ambulatoris hospitalaris (outpatient) van tenir preus relatius mitjans del 279% de Medicare.
  • Els serveis professionals associats (metges) van tenir preus relatius mitjans del 184% de Medicare.
• Tendències de Preus: Els preus relatius mitjans nacionals han estat relativament estables: 254% el 2018, 246% el 2020 i 253% el 2022.
• Variació per Estats (2022): Es va observar una variació de preus dues vegades superior entre els estats:
  • Estats amb preus inferiors al 200% de Medicare: Arkansas (el més baix), Massachusetts, Michigan, Mississipí i Rhode Island.
  • Estats amb preus superiors al 300% de Medicare: Califòrnia, Delaware, Florida, Geòrgia, Nova York, Carolina del Sud, Virgínia Occidental i Wisconsin.
  • Els honoraris professionals mostren menys variació que els honoraris d'instal·lació, mantenint-se majoritàriament per sota del 200% de Medicare.
• Preus i Qualitat: L'anàlisi no va trobar una correlació forta ni clara entre els preus hospitalaris i les qualificacions de qualitat de cinc estrelles de CMS. Hi ha una àmplia variació de preus fins i tot dins dels hospitals amb la mateixa qualificació de qualitat.
• Preus i Composició de Pacients (Teoria del Canvi de Costos): L'estudi no va trobar una relació significativa entre els preus hospitalaris i la proporció de pacients no privats (per exemple, de Medicare o Medicaid o amb atenció no compensada). Això no dóna suport a la teoria que els hospitals cobren més als assegurats privats per compensar els pagaments inferiors dels pagadors públics o l'atenció no compensada.
• Preus i Poder de Mercat: Es va observar una correlació positiva entre la quota de mercat hospitalària i els preus. Un augment de 10 punts percentuals en la quota de mercat hospitalària s'associa amb un augment estadísticament significatiu del 0,09% en el preu relatiu d'un hospital a Medicare, explicant el 18% de la variació dels preus.
• Diferències de Preus per Lloc d'Atenció:
  • Centres Quirúrgics Ambulatoris (ASCs) vs. Departaments Hospitalaris Ambulatoris (HOPDs): Els preus comercials per a serveis ambulatoris comuns als ASCs van ser, de mitjana, del 170% de Medicare el 2022, molt inferiors als HOPDs (278% de Medicare per la despesa total d'instal·lacions ambulatòries hospitalàries). Els pagaments dels asseguradors privats als HOPDs van ser 2,9 vegades superiors als pagaments als ASCs per als mateixos procediments.
• Medicaments Administrats: Els preus comercials per a medicaments administrats en un entorn hospitalari van ser, de mitjana, 2,8 vegades el preu de venda mitjà (ASP) del fabricant. Medicare reemborsa a un 6% per sobre de l'ASP.

4. Implicacions i Recomanacions

• Empoderament dels Ocupadors: La manca de dades de preus útils dificulta la capacitat dels ocupadors per prendre decisions informades sobre els beneficis i ser compradors prudents.
• Estratègies per Reduir la Despesa:
  • Negociació de Preus: Els ocupadors poden utilitzar les dades de l'informe per negociar preus més baixos directament amb els proveïdors o a través dels seus TPAs.
  • Disseny de Beneficis i Xarxes: La informació sobre la variació de preus permet als ocupadors redirigir el volum de pacients cap a hospitals i sistemes hospitalaris de menor preu i major valor. Exemples inclouen programes de preus de referència (com el de CalPERS) o plans de xarxa esglaonats/estrets, que han demostrat reduccions significatives en la despesa.
  • Intervencions Polítiques: Quan els ocupadors no poden actuar sols, poden ser necessàries intervencions polítiques estatals o federals per reequilibrar el poder de negociació entre hospitals i plans de salut, com ara abordar mercats no competitius o establir límits de pagament.
  • Control i Responsabilitat dels Tercers: La transparència permet als ocupadors supervisar els preus negociats en el seu nom i exigir responsabilitats als administradors de tercers. Exemples d'èxit inclouen el programa de beneficis de l'Estat de Montana, que va limitar els preus hospitalaris a aproximadament el 235% de les tarifes de Medicare, o el model d'Oregon, que els va limitar al 200%, generant estalvis substancials sense impactes negatius aparents en les operacions hospitalàries.
• Presa de Decisions Informades: La informació sobre els preus és crucial perquè els ocupadors prenguin decisions informades sobre com assignar la compensació dels empleats entre salaris i beneficis de salut, assegurant el valor i la sostenibilitat.

5. Limitacions de l'Estudi

• Les dades de reclamacions no són totalment representatives de tota la població assegurada privada.
• Els preus s'han suprimit per a hospitals amb menys d'11 reclamacions per garantir la confidencialitat del pacient.
• L'anàlisi inclou una barreja de tarifes negociades (dins de la xarxa) i quantitats permeses (fora de la xarxa).
• Poden existir imprecisions en la coincidència d'identificadors de proveïdors amb els MPNs de Medicare.
• Les dades no inclouen pagaments basats en no-reclamacions (com ara pagaments de risc compartit o bonificacions per rendiment).
• Els pesos d'ajust per combinació de casos de Medicare es basen en beneficiaris de Medicare i podrien no ser totalment apropiats per a poblacions amb assegurança patrocinada per l'ocupador.

L'informe va ser finançat per la Fundació Robert Wood Johnson i els ocupadors participants, i va ser realitzat per RAND Corporation, una organització de recerca sense ànim de lucre, no partidista i compromesa amb la integritat i l'objectivitat en la seva recerca.

El mercat privat de proves diagnòstiques

 

Les teràpies del futur al NHS

 Novel treatment paradigms and their transformative potential for the NHS: Insights for the ten-year plan for health

L'informe "Novel treatment paradigms and their transformative potential for the NHS: Insights for the ten-year plan for health", elaborat per Sonja Marjanovic i el seu equip de RAND Europe en col·laboració amb Wellcome, examina el potencial de les noves formes de tractament per millorar la qualitat, seguretat, eficiència i efectivitat del Servei Nacional de Salut (NHS) del Regne Unit, en el marc del Pla de 10 Anys per a la Salut del govern.

Context i Oportunitat La recerca i la innovació són fonamentals per a les reformes del NHS i no haurien de ser una prioritat secundària. El Regne Unit és respectat globalment en recerca en salut i ciències de la vida. El NHS té un potencial únic com a base per provar solucions innovadores a gran escala, tot i que actualment té una gran pressió per a la prestació immediata de serveis. Ignorar aquest potencial suposaria una oportunitat perduda i el risc que el Regne Unit es quedi endarrerit en desenvolupaments globals, resultats de salut de la població i prosperitat econòmica.

Objectius i Enfocament de la Recerca RAND Europe va realitzar un estudi ràpid per entendre el potencial dels nous paradigmes de tractament per beneficiar pacients i el NHS, i per definir una visió del que es considera "bo" en relació amb aquests tractaments. Aquest estudi es va basar en recerca documental i consultes amb 15 experts clau mitjançant entrevistes. La recerca es va dur a terme en set setmanes, per la qual cosa no es va poder cobrir tota la literatura rellevant ni consultar tots els experts, tot i que la diversitat dels consultats i l'experiència de RAND Europe asseguren una base de proves sòlida.

Visió per al Futur del Tractament al NHS La visió per al futur del tractament al NHS, en el context del Pla de 10 Anys, inclou quatre elements clau que podrien aconseguir-se en la propera dècada:

1. Enfocaments de tractament precisos i personalitzats milloraran els resultats dels pacients i l'eficiència dels serveis del NHS.
2. Nous tipus d'enfocaments terapèutics reduiran la necessitat de tractaments repetits i hospitalitzacions, millorant l'accés i abordant necessitats no cobertes.
3. Els nous enfocaments de tractament contribuiran a abordar els principals reptes de salut pública, inclosos els relacionats amb les desigualtats socials.
4. Ser un referent mundial per provar tractaments innovadors, juntament amb els esforços per garantir l'accés a aquests, aportarà beneficis sanitaris i econòmics.

Paradigmes de Tractament Innovadors: Impacte Actual i Potencial Futur L'informe classifica els nous paradigmes en biològics i tecnològics, destacant el seu potencial transformador.

A. Paradigmes Biològics Innovadors

• Medicina Genòmica i Multi-òmica per a la Medicina Personalitzada:
  • Explicació: Utilitza la informació genètica (ADN) d'una persona per diagnosticar, prevenir o tractar malalties com el càncer i malalties rares. La farmacogenòmica, una branca, ajuda a entendre com els gens afecten la resposta als medicaments. Multi-òmica integra dades genòmiques, proteòmiques (proteïnes) i transcriptòmiques (expressió gènica) per entendre la malaltia.
  • Impacte actual: Tractaments dirigits per al càncer (inhibidors PARP), teràpia d'edició gènica CRISPR per a l'anèmia falciforme i la beta talassèmia. L'ús de la farmacogenòmica redueix les reaccions adverses i el malbaratament de medicaments (es calcula que les reaccions adverses costen al NHS uns 2.000 milions de lliures anuals).
  • Potencial futur (5-10 anys): Escalada de les teràpies gèniques existents, noves teràpies epigenètiques (per càncer, malalties cardíaques, demència), expansió de la medicina personalitzada basada en l'epigenètica. A més de 10 anys, potencial per a teràpies proteòmiques que revolucionin el desenvolupament de fàrmacs i el tractament abans del diagnòstic.
• Biologia Sintètica i d'Enginyeria:
  • Explicació: Aplica mètodes d'enginyeria per modificar organismes biològics o crear nous compostos amb noves funcions, com ara tractar malalties difícils.
  • Impacte actual: Teràpies de cèl·lules T amb receptor d'antigen quimèric (CAR-T) per a càncers de la sang (limfoma, leucèmia), vacunes d'ARN missatger (ARNm) (Covid-19) i nanomaterials per a l'administració de fàrmacs.
  • Potencial futur (5-10 anys): Teràpies CAR-T de pròxima generació per a tumors sòlids, limfòcits infiltrants de tumors (TIL) per a càncers sòlids metastàtics, vacunes preventives i terapèutiques (grip universal, càncer), ús ampliat de virus oncolítics.
• Medicina Regenerativa, Enginyeria de Teixits i Cèl·lules Mare:
  • Explicació: Utilitza tècniques com les cèl·lules mare, l'enginyeria de teixits i les teràpies gèniques per reparar, reemplaçar o restaurar teixits i òrgans danyats.
  • Impacte actual: Aplicacions emergents en trasplantaments de tràquea, reparació òssia (maluc) i tractament de l'anèmia falciforme. Un estudi sobre pròtesis de maluc basades en cèl·lules mare podria estalviar fins a 34,8 milions de lliures anuals al NHS.
  • Potencial futur (5-10 anys): Reparació de cartílag, òrgans bioenginyats senzills i bioimpressió sota demanda, tractaments amb cèl·lules mare per al rebuig de trasplantaments. A més de 10 anys, tractament de causes subjacents de malalties cròniques com l'epilèpsia i el Parkinson.
• Productes Biològics de Pròxima Generació (altres):
  • Explicació: Categoria àmplia de tractaments fets a partir de cèl·lules o organismes modificats.
  • Impacte actual: Agonistes de GLP-1 (Wegovy, Ozempic) per a l'obesitat i la diabetis; vacunes d'ARNm (Covid-19); teràpies d'interferència d'ARN (RNAi) per a malalties genètiques; conjugats d'anticossos-fàrmacs (ADCs) per al càncer; trasplantament de microbiota fecal (FMT) per a infeccions recurrents per Clostridioides difficile.
  • Potencial futur (5-10 anys): Expansió de l'ús d'agonistes de GLP-1 (depressió, addicció a l'alcohol); nous anticossos biespecífics per al càncer; teràpies RNAi (hepatitis B, malaltia hepàtica); anticossos monoclonals per a malalties respiratòries i neurològiques (MPOC, asma, Alzheimer). A més de 10 anys, aplicacions noves del microbioma per a condicions autoimmunes, malalties cardiovasculars, càncer i trastorns psiquiàtrics.
• Nous Antimicrobians i Alternatives als Antibiòtics:
  • Explicació: Enfocaments per combatre la resistència antimicrobiana (AMR), incloent bacteriòfags (fags), pèptids antimicrobians, anticossos monoclonals i teràpies gèniques.
  • Impacte actual: Ús limitat de teràpies de fags al Regne Unit (més extens a Polònia, Geòrgia, EUA). Anticossos monoclonals utilitzats amb èxit per tractar pacients amb COVID-19.
  • Potencial futur (5-10 anys): Escalada de la teràpia de fags (incloent-hi fags personalitzats i modificats genèticament); pèptids antimicrobians; anticossos monoclonals per a infeccions bacterianes i AMR. A més de 10 anys, ús rutinari de teràpies antimicrobianes personalitzades al NHS.
• Cronoteràpia:
  • Explicació: Ajusta el moment de l'administració de la teràpia als ritmes biològics naturals del cos (circadians) per millorar l'efectivitat i reduir els efectes secundaris.
  • Impacte actual: Ja s'aplica en algunes condicions cròniques com malalties cardiovasculars, asma i certs càncers.
  • Potencial futur (5-10 anys): Aplicacions en quimioteràpia (minimitzar efectes secundaris) i trastorn bipolar. A més de 10 anys, serà un enfocament regular i integrat per a múltiples malalties, personalitzant el moment del tractament segons l'edat, el sexe o el cronotip.

B. Paradigmes de Tecnologia de la Salut Innovadors

• Innovació en Salut Mental Habilitada per Tecnologia, Digital i Dades:
  • Explicació: Utilitza tecnologies digitals (internet, aplicacions, chatbots, avatars) per oferir tractaments per a la depressió, l'ansietat i l'insomni.
  • Impacte actual: Teràpies de conversa en línia disponibles al NHS, teràpia AVATAR per a persones amb al·lucinacions auditives. Hi ha proves de la seva rendibilitat.
  • Potencial futur (5-10 anys): Millorar l'accés a teràpies innovadores, augmentar l'eficiència (IA per resumir notes de pacients, agents conversacionals VR) i millorar la comprensió de les condicions de salut mental mitjançant la recollida de dades. Nous fàrmacs per a condicions com l'esquizofrènia (Cobenfy).
• Restauració Funcional i Interfície Cervell-Ordinador (BCI):
  • Explicació: Tècniques que ajuden les persones a recuperar funcions perdudes en trastorns neurològics i neuromusculars. Les BCI permeten la comunicació entre el cervell i dispositius externs; la neuromodulació es dirigeix a l'activitat del sistema nerviós (ex: Estimulació Cerebral Profunda - DBS).
  • Impacte actual: Molt limitat al NHS; principalment implants coclears, DBS per a Parkinson i estimulació magnètica transcranial per a la depressió.
  • Potencial futur (5-10 anys): Ajudar pacients immòbils a controlar pròtesis o cadires de rodes, permetre la comunicació, aplicacions per a degeneració de la retina, addiccions, dolor neuropàtic, funció immune. A més de 10 anys, teràpies curatives, millora de l'autonomia del pacient i reducció de l'impacte a llarg termini en el NHS i l'atenció social.
• Cirurgia Robòtica:
  • Explicació: Metges utilitzen màquines amb braços robòtics per realitzar operacions amb precisió, millorant els resultats del pacient i la recuperació.
  • Impacte actual: Tecnologia consolidada amb alta adopció al Regne Unit, principalment en urologia (procediments de pròstata), amb un augment de l'ús en altres especialitats (es va multiplicar per quatre del 2016 al 2022). Millora els resultats i l'eficiència.
  • Potencial futur (5-10 anys): Millores tecnològiques (IA, sensors tàctils), rendibilitat, i ampliació a més àrees quirúrgiques (ortopèdia, teixits tous). A més de 10 anys, microsurgery robòtica i transformació de la formació de cirurgians.
• Nanobots:
  • Explicació: Dispositius minúsculs (escala molecular) dissenyats per realitzar tasques precises a nivell cel·lular i molecular dins del cos.
  • Impacte actual: Fase experimental, amb investigacions prometedores en l'administració dirigida de fàrmacs.
  • Potencial futur (>10 anys): Aplicació generalitzada per a l'administració de fàrmacs dirigida al càncer (reducció d'efectes secundaris), reparació i regeneració de teixits, reducció de plaques en malalties cardiovasculars i lluita contra la resistència antimicrobiana. L'impacte a gran escala és probable més enllà dels 10 anys.
• Píndoles Intel·ligents (Smart Pills):
  • Explicació: Píndoles combinades amb dispositius que s'ingereixen, contenen elements electrònics o mecànics, i tenen aplicacions de diagnòstic i terapèutiques en el tracte gastrointestinal (GI).
  • Impacte actual: Càpsules d'endoscòpia per a diagnòstic ja s'utilitzen al Regne Unit. Les aplicacions terapèutiques es troben en fases inicials d'assaigs clínics.
  • Potencial futur (>10 anys): Administració localitzada de fàrmacs al tracte GI (malaltia inflamatòria intestinal); administració oral de fàrmacs que actualment requereixen injecció (agonistes de GLP-1, molècules d'ARN) sense dolor; i intervencions no farmacèutiques (obesitat, restrenyiment). L'impacte generalitzat és probable més enllà dels 10 anys.

Cronologia per a l'Impacte L'impacte dels nous tractaments variarà en un horitzó de deu anys, depenent de la maduresa científica i tecnològica de cada paradigma, l'abast de la seva aplicació i la preparació del sistema de salut per a la seva traducció i adopció. Les teràpies més madures, com les personalitzades per al càncer, les teràpies digitals de salut mental i les de l'obesitat, tenen més probabilitat d'impacte a curt i mitjà termini. Àrees més naixents com la cronoteràpia, les píndoles intel·ligents i els nanobots necessitaran més suport en R+D per veure un impacte a gran escala en el futur.

Del Projecte a la Pràctica: Creació d'un Ecosistema de Suport L'èxit dependrà de la creació d'un ecosistema de suport a la innovació dins i al voltant del NHS, amb un enfocament estratègic i un pla d'implementació. Es proposen set mecanismes de suport i 15 accions específiques [29, 211, Table 1]:

1. Força de Treball: Integrar la formació en innovació en l'educació professional i proporcionar recursos (temps, finançament, infraestructura) per al personal del NHS.
2. Dades, Informació i Evidència: Invertir en una infraestructura funcional d'accés i intercanvi de dades (respectant la privacitat i la seguretat), i finançar la recollida d'evidències a partir d'assaigs clínics i estudis d'implementació en el món real.
3. Finançament, Encàrrecs i Adquisicions: Prioritzar les inversions segons la maduresa tecnològica i el potencial d'impacte. Utilitzar eines com l'exploració de l'horitzó i els perfils de productes objectiu per assenyalar la demanda als innovadors. Crear cicles pressupostaris a més llarg termini i enfocaments de comandes centrats en "paquets de solucions". Revitalitzar el panorama dels assaigs clínics al NHS.
4. Govern i Regulació de R+D: Assegurar un procés d'aprovació de R+D més simplificat i flexible. Establir processos reguladors clars i flexibles per a nous tractaments (ex: fags antimicrobians, biologia sintètica, neurotecnologia).
5. Infraestructura Física: Assegurar que hi hagi la infraestructura física i tècnica de suport per escalar els nous tractaments prioritaris (ex: teràpies CAR-T, fabricació de vacunes d'ARNm), incloent sistemes informàtics bàsics i entorns físics segurs.
6. Col·laboració i Coordinació: Establir acords de governança i coordinació intersectorials per a la recerca, el desenvolupament i l'adopció. Crear comunitats de pràctica nacionals i internacionals que involucrin experts i el públic.
7. Participació i Compromís de Pacients i Públic: Realitzar consultes i compromisos a temps amb el públic i els pacients sobre qüestions com les consideracions ètiques, la igualtat en l'accés i l'elegibilitat, superant la desconfiança existent en l'intercanvi de dades. Abordar les desigualtats assegurant la rellevància dels nous tractaments per a tota la població.

Observacions Finals L'informe conclou que la transformació dels enfocaments de tractament al NHS requereix una planificació estratègica i inversions significatives en infraestructura, força de treball, lideratge, governança, regulació, col·laboració i participació de pacients i públic. Adverteix que prioritzar només les solucions a curt termini podria comprometre la visió a llarg termini d'excel·lència i sostenibilitat del NHS. Es plantegen preguntes per a una futura deliberació sobre com alinear les estratègies industrials i de salut, prioritzar les accions, abordar les desigualtats, integrar la innovació en les vies assistencials i garantir que les pressions a curt termini no ocultin el potencial a llarg termini.

Els temes clau de l'obesitat (2)

 Diet, Drugs, and Dopamine

El llibre "Diet, Drugs, and Dopamine" de David A. Kessler ofereix una perspectiva innovadora sobre l'obesitat, argumentant que no és només un fenomen del cos, sinó un que comença al cervell. L'autor, un defensor de la salut pública i antic comissionat de la US Food and Drug Administration (FDA), comparteix la seva pròpia lluita contra el pes per desmitificar un procés fisiològic que sovint provoca confusió i vergonya.

A continuació, es detallen els punts clau del llibre:

• L'Obesitat com a Addicció

  • El cervell i el menjar processat: Kessler explica com el menjar processat ha alterat la química del nostre cervell, generant una addicció a aliments altament gratificants i desitjos compulsius que ens porten a menjar més.
  • Definició d'addicció: L'addicció es defineix com un patró d'ús o pràctica anormal i durador que és reforçador i es pot repetir en excés fins al punt de posar en perill l'individu.
  • Model d'addicció: S'introdueix un model d'addicció proposat pel Dr. Marc Auriacombe i els seus col·legues, que posa l'"impaired control" (control deficient) i l'"craving" (desig intens) al centre. Aquests desitjos es distingeixen de les urges o desitjos passatgers, ja que poden produir símptomes físics i mentals desagradables si no se satisfan.
  • Cues i desig: Les "cues" (senyals ambientals), com la vista o l'olor d'un aliment, poden provocar desitjos intensos per aliments ultraformulats, fins i tot sense ser-ne conscients, dificultant la reversió del comportament.
  • Neurobiologia: El neurotransmissor dopamina és fonamental en el "wanting" (desig) de recompensa. La via dopaminèrgica mesolímbica juga un paper crític en l'addicció alimentària, creant hipersensibilitat a les senyals associades a la recompensa. El Dr. Antoine Bechara descriu tres sistemes implicats en el comportament addictiu: el sistema de senyalització de dopamina, la ínsula (que tradueix els senyals corporals en urges i desitjos), i el sistema reflexiu (circuits de control executiu). El dany a la ínsula pot alterar dràsticament el comportament addictiu, com s'observa en un cas de pèrdua de pes sense esforç després d'un dany en aquesta regió cerebral.
  • Aliments ultraformulats: Investigacions del Dr. Jeffrey Grimm i Kessler van trobar que la sacarosa (sucre de taula) és un component dominant reforçador en aliments nous, i el greix actua de manera sinèrgica. A més, el processament dels aliments elimina fibra i aigua, accelerant la seva ingestió. La Dra. Tera Fazzino va identificar tres combinacions de nutrients hiperpalatables: greix i sodi, greix i sucres simples, i carbohidrats i sodi. La combinació d'aquests nutrients és crucial per la seva naturalesa addictiva, juntament amb les propietats sensorials (color, temperatura, textura, olor).

• Una Nova Comprensió de l'Energia i el Pes

  • Metabolisme i despesa energètica: El metabolisme s'adapta tant a l'excés com al dèficit d'energia. Estudis com el de "The Biggest Loser" van mostrar una reducció significativa de la taxa metabòlica en repòs (RMR) en pacients amb pèrdua de pes massiva, cosa que els obligava a consumir menys calories per mantenir el pes. L'autor va realitzar les seves pròpies mesures de RMR, trobant una despesa energètica relativament baixa.
  • L'índex de massa corporal (IMC) i el greix visceral: El llibre critica l'IMC com a eina diagnòstica individual, ja que no distingeix entre múscul i greix ni proporciona informació sobre la distribució del greix, que és més important per a les complicacions de salut. L'IMC es va dissenyar inicialment per a tendències poblacionals. Es proposa que la relació cintura-alçada (la circumferència de la cintura ha de ser la meitat o menys de l'altura) combinada amb l'IMC és un millor predictor del risc.
  • Greix tòxic: Es posa un èmfasi significatiu en el greix visceral (o tòxic), que s'associa a malalties cardiometabòliques i condicions inflamatòries. La reducció d'aquest greix és un objectiu clau. Canviar el contingut de macronutrients, com una dieta baixa en carbohidrats, pot tenir un efecte immediat en la reducció del greix hepàtic i visceral.

• El Camí cap a una Pèrdua de Pes Sostenible

  • Fàrmacs antiobesitat (GLP-1s): Els fàrmacs agonistes del receptor GLP-1, com la semaglutida (Wegovy/Ozempic) i la tirzepatida (Zepbound/Mounjaro), són les principals opcions actuals. La tirzepatida ha demostrat una pèrdua de pes mitjana superior a la semaglutida. Nous fàrmacs com la retatrutida, que combinen múltiples hormones, mostren resultats encara més prometedors, comparables a la cirurgia bariàtrica.
  • Mecanismes i efectes secundaris dels GLP-1s: Aquests fàrmacs retarden el buidament gàstric, augmenten la sacietat i modulen el sistema de recompensa del cervell, disminuint el valor incentiu d'estímuls relacionats amb el menjar i l'alcohol. Tanmateix, poden provocar efectes secundaris gastrointestinals com nàusees (fins a dos terços dels participants en assaigs clínics). Altres efectes secundaris notables inclouen la possible avolició (pèrdua de desig), el risc de cetoacidosi euglicèmica, l'augment de pedres a la vesícula i la inflamació, i un risc augmentat de neuropatia òptica isquèmica anterior no arterítica (causa de ceguesa sobtada). L'autor també va experimentar calfreds intensos amb els GLP-1s.
  • Importància de la nutrició: Es subratlla la importància d'aliments integrals i evitar els aliments altament processats com a pilar de qualsevol pla de teràpia nutricional.
  • Deficiències de micronutrients: Es destaca el risc de deficiències de micronutrients (com vitamina C, zinc, licopè i calci) amb una restricció calòrica dràstica, fins i tot amb suplements.
  • Dieta Mediterrània: Un estudi rigurós va demostrar que una dieta Mediterrània modificada i una dieta baixa en carbohidrats van superar una dieta baixa en greixos per a la pèrdua de pes i la sostenibilitat a llarg termini. La clau de la dieta Mediterrània és allò que no es consumeix (menjar escombraria, greixos trans, carns processades, sucres, sodi) i l'alta ingesta de verdures, fruites i aliments naturals. La fibra i la hidratació són fonamentals per a la sacietat en aquesta dieta.
  • Rol de l'exercici: L'entrenament de força és l'única opció per mantenir o augmentar la massa muscular magra durant la pèrdua de pes amb GLP-1s.
  • Teràpia conductual: Es proposa veure l'addicció alimentària com una substància que crea hàbits i altera la biologia. Es presenten mètodes com la substitució de recompenses (crear un nou comportament amb un estímul diferent) i la motivació d'evitació (allunyar-se d'allò associat negativament). El llibre també explora la "autolimitació" com una forma de reducció de danys, on es limita l'exposició a la substància addictiva o les seves senyals. Es pot aplicar l'enfocament d'Allen Carr per deixar de fumar a l'addicció alimentària, entenent que el plaer percebut sovint és només alleugerir la incomoditat causada per l'addicció mateixa. Es destaca la importància d'identificar les causes dels desitjos (p. ex., patrons, hàbits) i experimentar amb estratègies per combatre'ls.
  • Medicina culinària: Aquest camp emergent combina l'art de la cuina amb la ciència de la medicina per educar metges i pacients en nutrició i habilitats culinàries, amb l'objectiu de fer que el menjar saludable sigui deliciós i gratificant.

• El Camí a Seguir

  • Etiquetatge dels aliments: Kessler defensa una reforma radical de l'etiquetatge alimentari per augmentar la transparència. Proposa un etiquetatge frontal que mostri els tres ingredients principals i etiquetes d'advertència per a aliments nocius. També suggereix un dossier complet del producte accessible mitjançant telèfons intel·ligents, detallant tots els ingredients, la seva funció, impacte en la salut, si són hiperpalatables, la seva densitat energètica, efecte sobre la insulina i la glucosa, i els passos de processament. A més, l'etiquetatge hauria d'agrupar ingredients per tipus o funció i incloure declaracions quantitatives d'ingredients.
  • Regulació i seguretat dels fàrmacs: El llibre expressa preocupació per la proliferació de versions compostes de fàrmacs GLP-1 a causa de l'escassetat, assenyalant els perills i la manca de supervisió.
  • Política sanitària: Kessler insta a un canvi en l'enfocament mèdic per prioritzar el tractament de l'obesitat com a malaltia abans que les seves complicacions. També destaca la importància dels pediatres en l'abordatge primerenc de problemes alimentaris i de pes. Reconeix que l'exclusió de la cobertura de medicaments altament efectius per a l'obesitat afecta una condició que és una malaltia i una discapacitat.

En resum, "Diet, Drugs, and Dopamine" ofereix una anàlisi exhaustiva de l'obesitat des d'una perspectiva neurobiològica, posant de manifest el paper central de l'addicció al menjar processat. El llibre proposa una combinació de medicació, intervencions conductuals basades en la comprensió de l'addicció, i una revisió fonamental del sistema alimentari i el seu etiquetatge per abordar aquesta crisi de salut global.

La salut mental de la població (2)

 No More Normal: Mental Health in an Age of Over-Diagnosis

"No More Normal: Mental Health in an Age of Over-Diagnosis" del Dr. Alastair Santhouse examina la creixent flexibilitat i la influència de les tendències socials i les emocions en la definició del que es considera una diagnosi de salut mental i el que és normal. El llibre argumenta que la psiquiatria es troba en una cruïlla, on la línia entre la salut mental i la malaltia s'ha difuminat, portant a una epidèmia de sobrediagnosi.

A continuació, es detallen els punts clau del llibre:

• Medicalització de la vida quotidiana

  • El Dr. Santhouse expressa la seva preocupació que, tot i les bones intencions d'augmentar l'empatia i reduir l'estigma, la societat ara medicalitza experiències vitals normals que en generacions anteriors haurien estat considerades part de la vida.
  • Aquesta tendència impedeix el creixement personal que prové d'enfrontar-se a les dificultats i veritats dures.
  • La definició de "normal" és crucial en psiquiatria, ja que tota malaltia mental es defineix en relació amb ella, però si "normal" és tan canviant, la fiabilitat dels diagnòstics es veu compromesa.
  • El llibre subratlla que el nombre de diagnòstics psiquiàtrics al Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders (DSM) s'ha multiplicat per més de quatre en els últims setanta anys, malgrat que no necessàriament som menys sans psicològicament.

• L'impacte de la "medicalització" en la societat i els serveis

  • El llenguatge del benestar i la salut mental ha influït en com es percep la malaltia mental, de manera que les dificultats de la vida s'expliquen dins del marc de la malaltia.
  • S'ha produït una confusió entre els termes "malaltia mental" i "salut mental", sent aquesta última sovint utilitzada per suavitzar el llenguatge, però diluint la claredat sobre el que s'està parlant.
  • L'èmfasi actual en la salut mental s'ha dirigit cap a l'extrem més lleu de l'espectre, la qual cosa pot portar a la impressió que sempre hi ha alguna cosa malament en nosaltres si experimentem angoixa mental.
  • Aquesta tendència pot desviar recursos financers de les malalties mentals greus i duradores (com l'esquizofrènia i el trastorn bipolar) que són costoses i requereixen molts recursos per gestionar.
  • L'augment de les derivacions als serveis de salut mental no ha estat acompanyat d'un augment equivalent de recursos, provocant llargues llistes d'espera.

• La psiquiatria i l'antipsiquiatria: una història de debats

  • La psiquiatria moderna ha enfrontat crítiques constants, incloent-hi el moviment antipsiquiàtric dels anys 60 i 70, que qüestionava la validesa de la psiquiatria com a disciplina.
  • Figures com Thomas Szasz van argumentar que la malaltia mental no existia com una malaltia "real" sinó com a "problemes de la vida" o constructes socials, i que els diagnòstics psiquiàtrics eren només etiquetes per controlar el comportament desviat.
  • L'autor es posiciona en contra de l'antipsiquiatria, defensant que malalties greus com la depressió severa o l'esquizofrènia requereixen una gestió experta.
  • L'experiment del pseudopacient de Rosenhan (1973), tot i ser posteriorment desacreditat com a frau científic, va tenir un impacte significatiu en l'autopercepció de la psiquiatria, suggerint la seva incapacitat per diferenciar la normalitat de la malaltia mental.

• El dilema del diagnòstic: exemples de controvèrsies

  • Trastorns del Neurodesenvolupament (TDAH i TEA): Aquests diagnòstics s'han convertit cada cop més en part de la identitat pública.
    • Els criteris diagnòstics són amples, flexibles i subjectius, solapant-se amb molts aspectes de l'experiència humana normal.
    • El TDAH en adults era gairebé inexistent una generació enrere, però ara s'ha disparat en taxes de diagnòstic i derivacions. La investigació suggereix que l'ADHD diagnosticat en l'edat adulta sovint no té una història de problemes del neurodesenvolupament en la infància, posant en qüestió la seva naturalesa.
    • Els trastorns de l'espectre autista (TEA) també han experimentat un augment espectacular en les taxes de diagnòstic a causa de l'ampliació dels criteris, incloent persones amb símptomes més lleus o que simplement són socialment "incòmodes". Això pot dificultar l'accés a serveis per a casos més greus.
  • Trastorns de la Personalitat: Són conceptes fluids i gairebé indefinibles, que generen un "mal de cap" per a la psiquiatria.
    • La definició de la personalitat normal i patològica és difícil.
    • Termes com "narcisista" o "psicòpata" s'han popularitzat com a insults, allunyant-se del seu significat clínic.
    • L'ús d'etiquetes pot fer que els individus se sentin "fonamentalment defectuosos" i poc mereixedors de cura. S'està avançant cap a un model dimensional que descriu la personalitat en un espectre, que és més precís però menys "útil" clínicament.
  • Depressió: S'ha convertit en una de les malalties mentals més comunes i un referent de l'inici del segle XXI.
    • Casos greus són inconfusibles, però els tipus més lleus de depressió s'entrellaçen amb experiències quotidianes (tristesa, desànim).
    • L'augment de les taxes de depressió s'atribueix a factors socials com la pèrdua de cohesió social, la solitud, la mesura del valor humà per la productivitat, i la pèrdua del sentit del sofriment.
    • El Dr. Santhouse qüestiona la validesa de la trastorn afectiu estacional (TAE) com a diagnòstic separat, ja que els estudis no mostren una correlació consistent amb la latitud, l'estació o la llum solar.
    • La eliminació de l'exclusió per dol en el DSM-5 va ser molt controvertida, ja que es va percebre com una medicalització del dol normal, tot i que no ha conduït a un augment de les prescripcions d'antidepressius per aquest motiu.
    • Els antidepressius són efectius per a la depressió severa, però la seva eficàcia és similar a la del placebo per a la depressió lleu, la qual cosa qüestiona la seva prescripció en aquests casos i pot diluir l'argument per al seu ús.
  • Trauma i Trastorn d'Estrès Posttraumàtic (TEPT): El concepte de trauma s'ha ampliat fins a incloure esdeveniments quotidians i sentiments que no s'ajusten a la definició original de "fora de l'experiència humana normal".
    • Les teràpies de desinformació després d'un esdeveniment traumàtic són ineficaces i fins i tot perjudicials, ja que poden fer més difícil oblidar els detalls i minar l'individu.
    • El llenguatge hiperbòlic i les "advertències de disparador" (trigger warnings) en xarxes socials i mitjans, tot i les bones intencions, poden augmentar l'ansietat i reforçar la visió de la persona com a "danyada irreparablement".
  • Sexualitat, amor i gènere: Aquestes àrees són especialment influïdes pels canvis socials.
    • L'homosexualitat es presenta com un exemple de diagnòstic psiquiàtric mal gestionat, havent estat classificada com a malaltia en el DSM-I (1952) i "tractada" amb teràpies aversives fins a ser despatologitzada progressivament fins al 1987. Definir-la com una malaltia va crear molts problemes de salut mental reals.
    • La identitat de gènere ha vist un augment substancial de persones que s'identifiquen com a transgènere, especialment entre els joves. El debat sobre com respondre ha generat una "paràlisi gairebé total". L'informe Cass (Regne Unit) va destacar les "bases inestables" de les intervencions en medicina de gènere per a nens i joves, amb una base d'evidència "fràgil". L'ICD-11 ha reubicat la "incongruència de gènere" fora dels trastorns mentals.

• L'impacte de la tecnologia i les xarxes socials ("Metavers")

  • La dependència de la internet i les xarxes socials s'associa a nous fenòmens clínics.
  • Els "TikTok tics" són un exemple de contagi social ràpid de tics psicològicament induïts, especialment en noies adolescents durant la pandèmia.
  • Els llocs web "pro-ana" (pro-anorèxia) han promogut trastorns alimentaris, amb estudis que mostren el seu impacte negatiu en l'estat d'ànim i la ingesta calòrica.
  • Han sorgit nous diagnòstics com el "trastorn del joc per internet", la "addicció al telèfon intel·ligent", la "dismòrfia de Snapchat", la "dismòrfia muscular" (bigorèxia) i l'"ortorèxia". El llibre qüestiona si aquests representen veritables malalties o "pànics morals" que medicalitzen comportaments i preocupacions normals de l'època actual.

• L'avaluació de riscos i el futur de la psiquiatria

• Les avaluacions de riscos s'han convertit en una part "routine" i "superficial" de la psiquiatria, sovint reduint la complexitat a simples llistes de verificació.
• Els estudis demostren que les eines de valoració de riscos de suïcidi són inexactes i enganyoses, ja que la majoria de suïcidis ocorren en pacients de "baix risc".
• Aquesta obsessió pel risc, juntament amb la manca de recursos, ha portat a una atenció més "formalitzada" i "impersonal" en lloc de "terapèutica", alienant els pacients.
• El Dr. Santhouse defensa que la psiquiatria ha de redefinir clarament les línies entre la salut i la malaltia, deixant d'afegir diagnòstics i calibrant-los amb més cura.
• Reconeix que, si bé existeixen bases biològiques per a les malalties mentals (com la genètica o les malalties autoimmunes en l'esquizofrènia) i la psiquiatria computacional pot oferir nous coneixements, la intuïció i la connexió humana continuen sent indispensables en l'avaluació i el tractament.
• El llibre conclou que, per fer front a la creixent prevalença de diagnòstics de malalties mentals, cal invertir en serveis de salut mental, reconèixer l'impacte de l'atomització social i la solitud, i permetre que els psiquiatres tornin a una pràctica centrada en el pacient, que vagi més enllà de la simple "gestió de riscos" i abraci la complexitat humana.

Les proves diagnòstiques i la decisió clínica

How to Request a Test: A Clinician’s Guide to the Interpretation and Evaluation of Medical Tests

Llibre resumit amb IA.

 El llibre "How to Request a Test: A Clinician’s Guide to the Interpretation and Evaluation of Medical Tests" de Tom Boyles, publicat el 2023 per Oxford University Press, és una guia per a metges, especialment estudiants de medicina i residents (junior doctors), sobre com interpretar i sol·licitar proves mèdiques de manera eficient i efectiva. L'autor va escriure el llibre amb la voluntat de transmetre el coneixement de la manera en què li hauria agradat aprendre'l des del principi, com el llibre que "desitjaria haver tingut a la butxaca" quan era estudiant.

El llibre aborda la sol·licitud de proves mèdiques com una tasca omnipresent i extremadament costosa en la medicina, sovint delegada als membres més joves de l'equip. L'autor destaca que una actitud de "laissez-faire" envers les proves pot portar a una sobre-dependència de les proves o a una sobreestimació del seu valor, sovint sol·licitant una àmplia gamma de proves sense una comprensió completa de les seves fortaleses i febleses, especialment quan el diagnòstic és incert.

1. Què és una prova mèdica? El llibre utilitza una definició molt àmplia de prova mèdica: "Qualsevol procediment(s) que obté nova informació sobre un pacient amb la intenció de millorar la seva atenció mèdica". Això inclou des de la presa d'història clínica i l'examen físic fins a anàlisis de laboratori i imatges.

2. Per què i quan es sol·liciten proves? Tradicionalment, el model d'estudi de medicina comença amb la història clínica, l'examen físic i la definició d'un diagnòstic diferencial, per després sol·licitar proves per refinar-lo. No obstant això, estudis seminals mostren que la majoria de diagnòstics es consoliden amb la història clínica i l'examen físic. La raó unificadora per realitzar proves en individus és respondre a preguntes rellevants per al pacient. Tota sol·licitud hauria de formular-se amb un "Què?" (Què vull saber?) i un "Per què?" (Per què vull saber-ho?), pensant si la prova canviarà la gestió del pacient.

3. Costos de les proves El llibre subratlla la necessitat d'optimitzar les proves a causa dels seus enormes costos, que es divideixen en:

• Costos financers: Són vastos i inclouen el pressupost per a serveis de patologia. S'estima que entre el 25% i el 40% de les proves de laboratori són innecessàries, generant un considerable malbaratament. La variabilitat regional en la sol·licitud de proves suggereix un ús inapropiat.
• Costos clínics directes: Són autoevidents, com la radiació ionitzant en estudis radiològics o els riscos invasius de procediments com una biòpsia cerebral.
• Costos clínics indirectes: Resulten de la mala interpretació dels resultats o de trobar anomalies inesperades de significat incert ("incidentalomes"). L'autor il·lustra això amb un cas on la mala interpretació d'una prova (Xpert MTB/RIF negativa) per part d'un clínic inexpert va conduir a la mort del pacient amb meningitis tuberculosa (TBM).

4. Avaluació de la precisió de les proves (Capítols 2-5) El llibre dedica una part substancial a desglossar els conceptes d'avaluació de la precisió de les proves:

• Estudis de precisió diagnòstica: Avaluen la capacitat d'una prova (prova índex) per classificar correctament els participants com a portadors o no d'una condició diana, comparant-la amb un estàndard de referència ("gold standard"). Es destaquen les definicions clares de la condició diana, la prova índex (binària o contínua), els estàndards de referència (que no sempre són perfectes) i la població/entorn de l'estudi. Els estudis de cas-control són més barats però ofereixen evidència feble, mentre que els estudis de cohort observacional són preferibles.
• Taula 2x2: És la base per a calcular totes les mesures de precisió quan els resultats són binaris [62, 69t].
• Precisió total (Accuracy): Percentatge de resultats correctes [(A+D)/(A+B+C+D)]. L'autor adverteix que pot ser molt enganyosa, ja que una prova inútil per a una malaltia rara pot tenir una precisió molt alta (p. ex., 99,9% per a un càncer rar si sempre dona negatiu).
• Sensibilitat i Especificitat:
  • Sensibilitat: "En pacients que definitivament tenen la condició, quina és la probabilitat que la prova sigui positiva?" (A/(A+C)).
  • Especificitat: "En pacients que definitivament NO tenen la condició, quina és la probabilitat que la prova sigui negativa?" (D/(B+D)).
  • Limitacions: Són les més mal enteses i sobrevalorades. No responen a preguntes rellevants per al pacient (p. ex., "donada una prova positiva, quina és la probabilitat que tingui càncer?"). Són altament dependents del context clínic; una sensibilitat/especificitat del 96% és inacceptable per diagnosticar la mort, però acceptable per a un refredat. Són estadístiques "inestables" i poden variar àmpliament entre estudis a causa de diferències subtils en la població o el disseny, i també es veuen afectades per la prevalença de la malaltia.
  • Utilitat: Només són realment útils si s'apropen al 100% (per a "descartar" o "confirmar" una condició, tot i que amb cautela sobre les regles SpIN/SnOUT) o per comparar proves noves amb antigues.
• Valors Predictius (Positiu i Negatiu):
  • Valor Predictiu Positiu (VPP): "En pacients amb una prova positiva, quina és la probabilitat que tinguin la condició?" (A/(A+B)) [109, 111t].
  • Valor Predictiu Negatiu (VPN): "En pacients amb una prova negativa, quina és la probabilitat que no tinguin la condició?" (D/(C+D)) [109, 112t].
  • Avantatge: Responen directament a preguntes rellevants per al pacient.
  • Limitació clau: Varien dràsticament segons la prevalença de la malaltia en la població de l'estudi. Citar un valor predictiu sense la prevalença és "sense sentit". Un VPP pot ser molt baix en prevalences baixes, fins i tot amb alta sensibilitat i especificitat.
• Ràtios de Probabilitat (Likelihood Ratios - LR):
  • LR+ve (per a prova positiva): "Probabilitat de positiu en malalts / probabilitat de positiu en no malalts" (Sensibilitat / (1 - Especificitat)) [125b].
  • LR-ve (per a prova negativa): "Probabilitat de negatiu en malalts / probabilitat de negatiu en no malalts" ((1 - Sensibilitat) / Especificitat) [125b].
  • Utilitat: Són la mesura de precisió més útil, ja que es combinen amb la probabilitat pre-test per actualitzar la probabilitat d'una condició (probabilitat post-test). Els LR s'utilitzen en el Teorema de Bayes.
  • Càlcul de la Probabilitat Pre-Test: Sovint es fa intuïtivament, però hi ha enfocaments formals com els criteris de Wells o models de predicció de risc [122, 123, 124, 126t, 127].
  • Actualització de la Probabilitat Post-Test: Es pot fer amb calculadores web, aplicacions de smartphone o el nomograma de Fagan. L'autor destaca que és més difícil moure la probabilitat quan ja és extrema (molt alta o molt baixa).
  • Exemple de cribratge del càncer de pròstata (PSA): Il·lustra que amb una probabilitat pre-test molt baixa (0,1%), fins i tot un LR+ve de 5,5 (considerat "bo") només augmenta la probabilitat post-test al 0,5%. Això condueix a moltes biòpsies innecessàries i falses tranquil·litats, posant en qüestió la utilitat del cribratge amb PSA.
• Resultats continus (Corbes ROC): Per a proves amb resultats numèrics (p. ex., TSH), la precisió es representa amb corbes de característica operativa del receptor (ROC) i l'àrea sota la corba (AUROC o C-statistic) [63, 66, 67f, 67, 92, 93, 94, 95]. Un AUROC de 0.5 és aleatori i 1.0 és perfecte. Tot i que hi ha convencions per a "bon" AUROC, la interpretació és altament dependent del context i les corbes ROC no capturen la prevalença, la qual cosa pot inflar els valors de l'AUROC en poblacions desequilibrades. Les corbes de precisió-recall són més informatives en aquests casos.
• Condicions no binàries i rangs de referència: Moltes proves donen resultats continus amb rangs de referència. L'autor adverteix que els valors fora del rang de referència poden ser normals o de poca importància, i els valors dins del rang poden ser anormals per a un pacient individual.

5. Llindars de decisió (Capítol 6) Aquest capítol aborda la qüestió de si val la pena fer una prova:

• Llindar terapèutic (Therapeutic threshold): És la probabilitat d'una condició a partir de la qual és beneficiós intervenir (tractar) i per sota de la qual la intervenció causaria més dany que benefici. Es calcula tenint en compte els costos i beneficis del tractament i de no tractar.
• Factors que influeixen en els llindars de tractament: Morbilitat (efectes secundaris, ansietat), estat clínic del pacient (pacients molt malalts tenen llindars més baixos), costos financers i, crucialment, la preferència del pacient.
• Llindar de prova (Test threshold) i Llindar de prova-tractament (Test-treatment threshold): Amb la disponibilitat d'una prova, es introdueixen dos nous llindars que defineixen el rang de probabilitats pre-test en què la prova és útil.
  • Llindar de prova-tractament: Probabilitat per sobre de la qual el tractament s'hauria d'iniciar encara que la prova sigui negativa (tractar sense fer la prova).
  • Llindar de prova: Probabilitat per sota de la qual el tractament no s'hauria d'iniciar encara que la prova sigui positiva (excloure el diagnòstic sense fer la prova).
  • Les proves són principalment "desempatadors". En els extrems de la probabilitat pre-test, les proves (la majoria) no són útils.
• Diagnòstics competitius: El llibre també aborda situacions on hi ha múltiples diagnòstics possibles que requereixen tractaments diferents, i com les proves poden reduir la probabilitat d'un i augmentar la de l'altre.

6. Marc per a l'avaluació de proves mèdiques (Capítol 7) Aquesta secció aborda l'avaluació de proves des d'una perspectiva de salut pública:

• Objectiu principal: La introducció d'una prova hauria de millorar els resultats de salut o proporcionar altres beneficis (reduir costos, simplificar l'atenció) sense comprometre el benestar del pacient.
• Contrast amb els fàrmacs: A diferència dels fàrmacs (amb fases I-IV d'assajos clínics i una regulació estricta), no existeix un marc estandarditzat i universalment acceptat per avaluar proves mèdiques. Els requisits de l'aprovació reguladora per a les proves són molt menys estrictes i variables, el que significa que sovint les proves només requereixen "investigació bàsica de la prova" abans d'entrar al mercat, sense assajos d'impacte en resultats.
• Fases de l'avaluació de proves: L'autor proposa tres fases àmplies:
  1. Investigació de la prova: Determina la precisió diagnòstica.
  2. Investigació diagnòstica: Desenvolupa estratègies diagnòstiques (algoritmes o regles de predicció) combinant múltiples fonts d'informació.
  3. Investigació d'intervenció diagnòstica: Avalua si les estratègies diagnòstiques milloren els resultats reals dels pacients i a quin cost.

7. Investigació diagnòstica i prognòstica (Capítol 8)

• Es centra en els models de predicció multivariables (MPM), com el Framingham Risk Score, que integren múltiples predictors per estimar probabilitats de malaltia o risc.
• Els MPM s'avaluen per la seva discriminació (capacitat de distingir entre malalts i no malalts, mesurada per l'AUROC/C-index) i la seva calibració (acord entre probabilitats predites i freqüències observades).
• La validació (interna i externa) és crucial per evitar l'sobreajustament del model.
• Es discuteixen les tècniques d'aprenentatge automàtic (Machine Learning - ML) per al desenvolupament de MPMs, especialment la seva promesa en l'anàlisi d'imatges mèdiques.

8. Estudis d'impacte (Capítol 9)

• Aquests estudis són el pas final i ideal per determinar si una prova o estratègia diagnòstica millora els resultats del pacient i redueix els costos.
• Es poden utilitzar diversos dissenys d'assaig, des de simples estudis transversals fins a assajos aleatoritzats controlats, considerats el "gold standard".
• S'aborda la distinció entre enfocament assistencial (proporcionar probabilitats sense recomanar decisions) i enfocament directiu (recomanar o prescriure decisions).
• Es discuteixen les dificultats dels assajos aleatoritzats de proves, com el biaix d'aprenentatge (on els metges poden aplicar coneixements de la intervenció al grup control) o la complexitat del disseny quan les proves influeixen en el tractament.

9. Cas pràctic: Xpert MTB/RIF per al diagnòstic de la tuberculosi (Capítol 10) L'autor utilitza l'exemple de la prova Xpert MTB/RIF per a la tuberculosi (TB) per il·lustrar molts dels conceptes del llibre.

• La TB va ser declarada una emergència de salut global per l'OMS. Els mètodes tradicionals (microscòpia d'esput, cultiu) tenen limitacions importants, especialment amb la pandèmia de VIH, que va canviar la presentació de la TB i va reduir dràsticament la sensibilitat de les proves existents.
• La introducció de Xpert MTB/RIF el 2010 va ser un "avenç aparent" amb una alta precisió diagnòstica (sensibilitat del 97,6% i especificitat del 98,1%) i rapidesa (2 hores), sent immediatament avalada per l'OMS.
• La gran paradoxa: Malgrat la millora de la precisió diagnòstica i el desplegament massiu, assajos controlats aleatoritzats (RCTs) posteriors van demostrar que la implementació de Xpert MTB/RIF no va tenir "cap impacte discernible en els resultats del tractament" (morbilitat o mortalitat) en comparació amb la microscòpia convencional.
• L'autor argumenta que l'error va ser assumir que una millora en la precisió diagnòstica es traduiria automàticament en una millora dels resultats sense realitzar una investigació diagnòstica i d'intervenció adequada. L'OMS va basar la seva recomanació en la precisió diagnòstica, no en l'impacte en el pacient, i els seus perfils de producte objectiu (TPP) per a noves proves continuen centrant-se en sensibilitat i especificitat, en lloc de resultats clínics rellevants.

10. Conclusions i consells pràctics (Capítol 11) El llibre conclou amb un pla de quatre punts per a la sol·licitud de proves:

1. Formular una pregunta rellevant per al pacient: Què vull saber i per què, amb l'objectiu de millorar la salut física i/o mental del pacient o reduir costos.
2. Calcular si la prova pot respondre a aquesta pregunta: Estimar la probabilitat pre-test i determinar si la prova pot canviar la probabilitat de manera significativa (p. ex., creuant el llindar terapèutic).
3. Considerar els costos: Incloent els financers, de temps, oportunitats (retard de teràpia efectiva) i danys físics o psicològics al pacient.
4. Parar i pensar: Pesar els beneficis i els costos abans de prendre una decisió final.

L'autor també detalla trampes comunes que els metges han d'evitar:

• "Simplement vull saber la resposta" no és una raó vàlida.
• La mentalitat de "marcar caselles" a les sol·licituds de proves.
• "Double dipping": Sol·licitar múltiples proves per a la mateixa pregunta quan una sola és suficient (p. ex., ALT i AST, urea i creatinina innecessàriament).
• Repetició innecessària de proves.
• Posar el carro davant dels bous: Presentar resultats de proves abans del quadre clínic del pacient.
• Utilitzar proves de monitorització (amb baixa especificitat) per intentar fer un diagnòstic (p. ex., PCR per a diagnòstic d'infecció òbvia, marcadors tumorals sense un diagnòstic segur).

El llibre tanca tornant a la història de la "professora astuta" i el resident inexpert (el mateix autor) amb el cas de l'amenorrea i la prolactinoma, il·lustrant com l'experiència i el pensament bayesià implícit permeten una diagnosi ràpida i precisa, mentre que la manca d'aquesta comprensió pot portar a confusió i a la sol·licitud innecessària de proves. L'autor encoratja els metges joves a aprendre dels més experimentats analitzant les seves decisions a través de la lent del pensament bayesià.