Powerful Medicines: The Benefits, Risks, and Costs of Prescription Drugs
Llibre resumit amb IA.
"Powerful Medicines: The Benefits, Risks, and Costs of Prescription Drugs" de Jerry Avorn és una anàlisi profunda i oportuna de la indústria farmacèutica i el seu impacte en la sanitat pública. El llibre, escrit per Jerry Avorn, un professor de medicina de la Harvard Medical School i cap de la Divisió de Farmacoepidemiologia i Farmacoeconomia del Brigham and Women's Hospital de Boston, ofereix una mirada experta i ben documentada sobre l'ús de medicaments.
El llibre se centra en la idea central que cada medicament és un triangle amb tres cares: els beneficis que pot aportar, els perills que pot infligir i l'impacte econòmic de cadascun. Avorn argumenta que tots els actors implicats –metges, pacients, reguladors, contribuents, asseguradores, responsables polítics– han d'aprendre a equilibrar millor aquestes tres dimensions per obtenir el màxim benefici de les intervencions amb medicaments.
El llibre s'estructura en cinc parts principals:
-
Primera part: Beneficis
- Explora la naturalesa sorprenentment fràgil de la determinació de si un medicament funciona.
- Aborda l'efecte placebo, que pot generar una millora simptomàtica significativa i té una dimensió fisiològica real, ja que pot desencadenar la secreció d'endorfines del cervell. Això subratlla la necessitat de mesurar si un nou fàrmac és realment millor que una píndola de sucre.
- Destaca la importància dels assaigs clínics controlats aleatoritzats (RCT) com l'únic "heroi" capaç de demostrar realment l'eficàcia d'un tractament, a diferència dels estudis observacionals. L'exemple de la teràpia de reemplaçament hormonal (HERS i WHI) il·lustra com els estudis observacionals poden ser enganyosos i concloure beneficis (protecció cardíaca) que més tard es contradiuen amb RCTs, que mostren riscos significatius com atacs de cor, ictus i càncer de mama.
- Revisa la història de la regulació de fàrmacs als EUA, incloent la "Massengill Massacre" de 1937, que va portar a la llei que exigia que els fàrmacs no fossin verinosos, i la Llei Kefauver dels anys 60, que finalment va exigir que els medicaments demostressin eficàcia abans de la seva comercialització.
- El llibre fa servir exemples històrics d'assaigs clínics, com l'experiment dietètic del Llibre de Daniel (el primer assaig clínic registrat) i l'estudi de James Lind sobre l'escorbut, per il·lustrar l'evolució del mètode científic.
-
Segona part: Riscos
- Descriu la dificultat de distingir entre esdeveniments aleatoris i aquells causats per medicaments, utilitzant la metàfora de "dues caixes de desastres" per a informes d'esdeveniments adversos.
- Subratlla que la majoria de fàrmacs amb recepta són més beneficiosos que perillosos, però hi ha molt per aprendre sobre aquest equilibri.
- Presenta estudis de cas de fàrmacs amb problemes de seguretat importants, com ara:
- Fen-phen (Pondimin i Redux): Utilitzat per a la pèrdua de pes, es va associar amb hipertensió pulmonar i danys a les vàlvules cardíaques, malgrat la supressió d'informació per part de l'empresa Wyeth. L'autor es va involucrar com a assessor pro bono en el litigi de demanda col·lectiva.
- Rezulin: Un medicament per a la diabetis retirat del mercat a Europa molt abans que als EUA a causa de la toxicitat hepàtica fatal, amb evidències de supressió de dades per part del fabricant Parke-Davis i conflictes d'interès a la NIH.
- Fenilpropanolamina (PPA): Un descongestiu i supressor de la gana, associat amb un augment del risc d'ictus, que va trigar més de 20 anys a ser retirat del mercat malgrat les advertències primerenques.
- Vioxx: Un analgèsic que va causar un augment del risc d'atac de cor, amb evidències que Merck va retardar la investigació i va intentar suavitzar els resultats dels estudis, inclosa una investigació realitzada per l'equip de l'autor a Harvard.
- Descriu les limitacions dels RCTs per detectar efectes secundaris rars i la importància de la farmacoepidemiologia (estudis observacionals basats en grans bases de dades) per monitoritzar la seguretat dels fàrmacs un cop comercialitzats.
- Aborda els reptes de la comunicació de riscos a pacients i metges, i la insuficiència de les informacions oficials dels prospectes (PDR).
-
Tercera part: Costos
- Examina la relació entre el preu dels medicaments i els seus beneficis i riscos, criticant el "silo mentality" (mentalitat de sitja) que només se centra en un ítem de despesa.
- Presenta el cas de la política de limitació de medicaments de Medicaid a New Hampshire, que va portar a una reducció de l'ús de fàrmacs vitals i, posteriorment, a un augment de les hospitalitzacions i ingressos en residències d'avis, demostrant que les polítiques d'estalvi de costos miopes poden generar despeses majors en altres parts del sistema sanitari.
- Discuteix els models econòmics per avaluar el valor dels medicaments, com l'enfocament del "capital humà" (que valora la vida per la productivitat econòmica) i la "disposició a pagar", amb les seves limitacions ètiques i metodològiques.
- Analitza el cost-efectivitat d'intervencions, com la comparació entre tPA i estreptocinasa per a atacs de cor, mostrant com una anàlisi formal pot guiar decisions difícils.
- Destaca la desproporció de les despeses en màrqueting i beneficis de la indústria farmacèutica en comparació amb la R+D.
- Argumenta que la major part de la innovació important en fàrmacs prové de la investigació finançada públicament (NIH, universitats), amb la indústria sovint reticent a invertir en malalties rares o fàrmacs menys rendibles, com il·lustra el cas de Gleevec.
-
Quarta part: Informació
- Descriu el "kudzu informatiu", la sobreabundància d'informació de qualitat desigual, especialment la promoció farmacèutica que inunda metges i pacients.
- Subratlla la manca de dades comparatives sobre l'eficàcia i seguretat de fàrmacs alternatius, ja que la FDA només exigeix que els nous fàrmacs siguin millors que el placebo.
- Presenta l'"academic detailing" (detallament acadèmic) com una solució per oferir informació imparcial i basada en l'evidència als metges, emulant les tàctiques de venda de la indústria però amb objectius educatius. Els estudis de l'equip de l'autor van demostrar que aquesta estratègia va reduir significativament l'ús de medicaments excessivament prescrits i va ser cost-efectiva.
- Destaca la necessitat d'una millor utilització de la tecnologia de la informació per guiar la prescripció en temps real, mitjançant sistemes d'entrada d'ordres computaritzats.
-
Cinquena part: Política
- Proposa un seguit de solucions per millorar el sistema de medicaments als EUA, incloent la generació de dades que falten, la millora de la transferència d'informació i l'alineació d'incentius.
- Argumenta a favor d'una avaluació de fàrmacs més rigorosa i independent, suggerint un sistema de dues fases per a l'aprovació inicial (MEAT/FAT/TOFU/LARD) i una reavaluació obligatòria després de tres anys al mercat per valorar el rendiment en la pràctica rutinària.
- Critica la ineficàcia de les agències governamentals anteriors (OTA, AHCPAR, CERTs) en la realització d'avaluacions independents de tecnologies sanitàries a causa de pressions polítiques i industrials.
- Fa una crida a la creació d'organitzacions independents, sense ànim de lucre, per realitzar avaluacions comparatives de fàrmacs, similar als models reeixits a Austràlia (National Prescribing Service - NPS) i el Regne Unit (National Institute for Clinical Excellence - NICE).
- Reafirma la importància de la consiliència (la convergència de diferents disciplines) en la ciència biomèdica i la necessitat d'aplicar-la a l'ús de medicaments.
En essència, "Powerful Medicines" és una crítica detallada de les deficiències del sistema de salut nord-americà en la gestió dels medicaments, emfatitzant la necessitat d'un enfocament més basat en l'evidència, transparent i responsable per garantir que els medicaments siguin assequibles, efectius i segurs.
El llibre ha estat àmpliament aclamat per la seva anàlisi exhaustiva i les seves propostes creatives, sent descrit com una obra "autoritària, sorprenentment completa i bellament escrita" i una "apreciació oportuna i desafiant de la política sanitària". El propi autor va actualitzar el text per reflectir els dramàtics esdeveniments relacionats amb fàrmacs que van tenir lloc el 2004, com la crisi de Vioxx, que van il·lustrar moltes de les qüestions plantejades al llibre.
