Innovation Breakdown: How the FDA and Wall Street Cripple Medical Advances
El llibre "Innovation Breakdown: How the FDA and Wall Street Cripple Medical Advances" del Dr. Joseph V. Gulfo, emprenedor i inversor en biopharma i tecnologia mèdica, és una història real i personal que llegeix com un "thriller de suspens" i exposa les dificultats "hercúlies" que enfronten les empreses que intenten portar productes mèdics innovadors al mercat. L'autor, després de 25 anys de carrera en el sector, incloent l'obtenció de l'aprovació regulatòria de tres productes mèdics d'avantguarda i la recaptació de 160 milions de dòlars, comparteix les lliçons apreses, especialment les seves experiències amb l'Administració d'Aliments i Medicaments dels EUA (FDA) i la influència destructiva dels fons d'alt risc de Wall Street.
El llibre se centra en el cas de MELA Sciences, una petita empresa fabricant de dispositius mèdics que va passar 17 anys esforçant-se per mitigar els efectes debilitants del melanoma, la forma més agressiva de càncer de pell. El seu producte, MelaFind, és un dispositiu revolucionari capaç de detectar el melanoma en una etapa curable. La tesi central de Gulfo és que el sistema està "horriblement trencat" i "necessita ser arreglat", ja que "els pacients són les veritables víctimes de la FDA i Wall Street".
La narrativa del llibre es pot dividir en diverses parts clau:
1. La trajectòria personal i professional de Joseph Gulfo
Gulfo va començar la seva carrera amb la intenció de ser neurocirurgià i, posteriorment, el millor diagnosticador, inspirat en personatges com el Dr. House. No obstant això, es va adonar que "odiava haver de bregar amb malalts" i la responsabilitat de tenir vides a les seves mans, fet que el va portar a posar fi a la seva carrera com a "metge de debò" poc després de començar-la. Va pivotar cap a la indústria, treballant en organitzacions de recerca per contracte (CROs) i empreses biotecnològiques, on va adquirir una àmplia experiència en el desenvolupament de productes i afers regulatoris.
Una experiència formativa va ser amb Anthra Pharmaceuticals, on un dels seus productes, Valstar, per al càncer de bufeta superficial, va enfrontar un "desastre" en una reunió del Comitè Assessor de la FDA a causa d'un panell mal constituït que no incloïa uròlegs, els especialistes rellevants. Gulfo va lluitar amb èxit contra la FDA, fins i tot implicant membres del Congrés, per aconseguir una nova revisió amb experts adequats, que va resultar en l'aprovació del fàrmac. Aquesta batalla èpica va consolidar la seva reputació com algú "que aconseguia que les coses passessin a través de la FDA, passés el que passés".
2. MelaFind: La innovació i els seus orígens
MelaFind va ser desenvolupat per científics de Electro-Optical Sciences (EOS), antics investigadors del prestigiós Riverside Research Institute, que havien treballat en tecnologies avançades per a la defensa nacional, incloent el programa "Star Wars" de defensa antimíssils. L'equip d'EOS, format per "genis fora de sèrie" en matemàtiques, física, òptica i enginyeria, va adaptar les seves tecnologies de visió per computador a aplicacions mèdiques, com el recompte de fol·licles capil·lars i la mesura d'arrugues. El projecte del melanoma va sorgir de la col·laboració amb el "Padrí del Melanoma", el Dr. Alfred Kopf, qui va destacar la necessitat d'objectivitat en la detecció del melanoma primerenc a causa de l'alta subjectivitat en el diagnòstic. MelaFind utilitza imatges multiespectrals per analitzar les lesions cutànies i ajudar els dermatòlegs a decidir si s'ha de fer una biòpsia.
3. Els desafiaments amb la FDA (Part II i V del llibre)
La part central del llibre detalla la "lluita hercúlia" de Gulfo per obtenir l'aprovació de MelaFind, enfrontant una "retenció d'aprovació sorpresa i il·legal" per part de la FDA.
- Acord de protocol vinculant: Malgrat que MelaFind va ser designat com un dispositiu PMA de Classe III amb revisió accelerada i es va signar un acord de protocol vinculant amb la FDA l'octubre de 2004, que pràcticament eliminava el risc regulatori, el procés va durar 2,5 anys en lloc dels 180 dies previstos.
- Retard en la revisió: La FDA va emetre una "Carta de No Aprovació" il·legal abans de la reunió del panell assessor, cosa que anava en contra de la llei. Aquesta carta va ser "prematura i il·legal", negant els drets de l'empresa. La decisió de no retirar aquesta carta, malgrat una petició de revisió de supervisió per part de Gulfo, va ser dictada pels "superiors" de la FDA.
- Manipulació del panell: Gulfo al·lega que la FDA va intentar "enverinar" deliberadament el panell assessor de MelaFind amb desinformació i anàlisis esbiaixades. Els documents previs al panell de la FDA van ser "totalment negatius i obertament esbiaixats" contra el producte. Es van presentar "nous anàlisis, nous arguments i nova informació" que no s'havien vist abans, contradient l'acord que no es presentaria cap dada nova. La FDA va ser acusada de "mentides descarades" i "dades presentades de manera enganyosa" per influir en un vot negatiu.
- Errors de la FDA i falta de responsabilitat: La FDA va ignorar el seu mandat estatutari de "promoure la salut pública". Gulfo va sentir que la FDA estava "trencada" i actuant amb "mala fe". Els seus directius, com el Dr. Jeffrey Shuren, van culpar la recessió, la qualitat de les sol·licituds, la complexitat creixent, la manca de fons i l'alta rotació de personal pels retards, però no van assumir la responsabilitat pel seu lideratge.
- Intervenció externa: La companyia va haver de recórrer a la premsa, presentant una "Citizen Petition" (Petició Ciutadana) inèdita enmig d'una revisió activa de la FDA per exposar la "mala praxi burocràtica". Aquesta petició, juntament amb un informe de Michael Mandel del Progressive Policy Institute i una audiència al Congrés, on alts funcionaris de la FDA van admetre un error, van ser crucials.
- Aprovació final: Després d'una batalla de gairebé vuit anys, MelaFind va rebre finalment l'aprovació de la FDA el 2 de novembre de 2011, tot i que el procés estatutari de sis mesos s'havia allargat 29 mesos. L'aprovació europea (CE mark) s'havia obtingut en només cinc mesos.
4. La influència perjudicial de Wall Street (Part VII del llibre)
Els problemes amb la FDA van deixar MELA Sciences "tan ferida que podria no sobreviure".
- Finançament: Gulfo va haver de recaptar més de 150 milions de dòlars en 11 finançaments separats, fet inusual per a una empresa de dispositius mèdics d'un sol producte. La manca d'inversors de capital de risc va obligar la companyia a sortir a borsa abans del que era ideal, exposant-la a la volatilitat del mercat.
- Vulnerabilitat als "short sellers": Les accions il·legals i la desinformació de la FDA van expulsar els inversors institucionals a llarg termini, fent que el valor de l'empresa caigués i la deixés vulnerable als "short sellers" (venedors en curt) i als manipuladors del mercat. Aquests fons, que aposten per la caiguda del preu de les accions, van intentar activament destruir l'empresa.
- Impacte en el valor de l'empresa: L'empresa estava valorada en 300 milions de dòlars el gener de 2010, abans de la "carta bomba" de la FDA, però va caure a 50 milions de dòlars pocs anys després, malgrat l'aprovació del producte. La desinformació de la FDA va romandre a Internet, dificultant la confiança dels inversors i dels dermatòlegs.
5. Conseqüències i impacte en la comercialització (Part VIII del llibre)
La "tremenda negativitat" de la FDA va endarrerir l'adopció de MelaFind per part dels dermatòlegs i va impedir associacions amb grans empreses farmacèutiques que havien expressat interès. Malgrat l'aprovació, la reputació del producte es va veure danyada per les "declaracions negatives i enganyoses" de la FDA. La comercialització d'un producte innovador requereix anys i un finançament substancial, que la companyia no va poder assegurar òptimament a causa dels obstacles creats. No obstant això, MelaFind va començar a demostrar el seu valor en la pràctica, detectant melanomes que altrament s'haurien passat per alt i rebent premis d'innovació.
6. El "Manifest d'Innovació Mèdica" (Part X del llibre)
Per corregir el sistema, Gulfo proposa un "Manifest d'Innovació Mèdica" amb idees "implementables":
- Lideratge i direcció de la FDA: Fomentar líders amb una "brúixola d'innovació mèdica" i una direcció clara des de la Comissió per garantir la coherència i l'eficiència en les revisions.
- Clarificar prioritats: La prioritat principal de la FDA ha de ser "promoure la salut", eliminant les referències a "estàndards comparatius" com l'accessibilitat econòmica. La decisió sobre el cost ha de ser del mercat, no de la FDA.
- Definir guies de revisió: Imposar una moratòria sobre noves guies de la FDA i realitzar una revisió independent de les existents, valorant el seu "Impacte en la Innovació".
- Reforma del panell assessor: Assegurar que els panells incloguin experts rellevants i independents, votin sobre l'aprovabilitat i considerin alternatives, i que els seus membres llegeixin els paquets informatius complets.
- Acords de protocol vinculants: Estendre i fer complir els acords de protocol vinculants per a tots els productes que requereixen estudis de Fase III, de manera que els "objectius" no puguin ser modificats per nous revisors.
- Rendició de comptes: Que la FDA sigui responsable dels retards en els terminis de revisió, amb l'extensió de la vida de les patents i el reemborsament a les empreses afectades.
- Eliminar iniciatives inútils: Posar fi a la "Iniciativa de Transparència", la "Revisió Interactiva" i l'"Innovation Pathway", ja que són "propaganda" i "malbaratament de recursos" que no acceleren realment les aprovacions.
- Eliminar obstacles al finançament: Fer il·legal la venda en curt (shorting) d'accions de petites empreses, reformar els requisits de la llei Sarbanes-Oxley i eliminar les demandes innecessàries dels accionistes.
- Ampliar la capacitat dels pacients de pagar: Facilitar que els pacients puguin pagar per nous productes innovadors, complementant la cobertura existent.
Gulfo conclou que la FDA ha "pervertit les seves prioritats" i ha actuat més enllà dels seus límits legals, cosa que ha tingut "efectes desastrosos" en la salut i l'economia dels EUA. La seva experiència el va deixar exhaust i sense desitjos de "lluitar més". El llibre busca ser un "toc de trompeta" per a aquells en posició d'arreglar un sistema trencat, subratllant que l'aprovació de MelaFind, tot i ser una victòria, va deixar una ferida irreparable en l'empresa. La innovació mèdica, si el sistema no canvia, es reduirà a una qüestió de pura sort.
