Cartilla de racionament (6)

 Drawing the Line: Healthcare Rationing and the Cutoff Problem

 Drawing the Line: Healthcare Rationing and the Cutoff Problem, de Philip M. Rosoff, és un llibre que argumenta que el racionament de l'assistència sanitària als Estats Units és una necessitat inevitable per controlar els costos i garantir un sistema just. L'autor proposa un mètode per establir límits ("cutoffs") de cobertura basats en la necessitat mèdica i l'evidència científica, en lloc de criteris arbitraris com l'edat o la riquesa.

A continuació es detallen els punts clau de l'obra:

El problema: Costos i desigualtat

Rosoff sosté que el sistema sanitari actual dels EUA no és ni eficient ni disponible per a tothom, sent el més car del món. L'escalada contínua dels costos mèdics amenaça l'estabilitat financera del país, i moltes persones pateixen per falta d'una atenció decent. L'autor afirma que l'única manera de controlar els costos és imposar un racionament, però que aquest només serà just si s'aplica a tothom per igual.

El "problema del límit" (Cutoff Problem)

L'eix central del llibre és com traçar les línies que determinen qui és elegible per a certs serveis i qui no. Rosoff explica que moltes variables en medicina són variables contínues (com l'edat o el quocient intel·lectual) que tenen "fronteres difuses". Traçar una línia rígida en aquestes variables sol ser arbitrari; per exemple, decidir que algú de 70 anys ja no és elegible per a un tractament però algú de 69,9 anys sí, malgrat que no hi hagi una diferència fisiològica real entre ells.

Crítica als mètodes de racionament actuals

L'autor analitza i descarta diversos criteris que s'han proposat o s'utilitzen actualment:

• Diners: Utilitzar la capacitat de pagament és injust perquè penalitza els més vulnerables.
• QALYs (Anys de vida ajustats per qualitat): Tot i que es basen en dades, Rosoff els considera un mètode "fred" que no resol el problema moral del límit.
• Edat: Tot i ser fàcil de quantificar, no és un bon indicador de la capacitat funcional individual i genera una competència injusta entre grups (joves vs. vells).
• Estatus (Ciutadania o presoners): L'autor sosté que negar l'atenció basant-se en l'estatus migratori o penal no resisteix un escrutini ètic en una societat rica.

La proposta: Necessitat i Idoneïtat Clínica

Rosoff proposa que la cobertura sanitària es bases en la necessitat mèdica demostrable i en la idoneïtat clínica de la intervenció.

• Definició de necessitat: Estableix una distinció entre les "necessitats" (tractaments eficaços per evitar danys greus) i els "desitjos" o tractaments fútils.
• El procés de decisió: Proposa que, en lloc de buròcrates opacs, siguin comitès transparents d'experts i ciutadans del carrer els qui arribin a un consens sobre què s'ha de cobrir. Aquests comitès haurien d'utilitzar el mètode d'idoneïtat de RAND (RAM) modificat per avaluar la qualitat de l'evidència.

Obstacles i complicacions

El llibre dedica una part important a analitzar per què és tan difícil aplicar un sistema racional:

• La incertesa mèdica: La medicina és inherentment probabilística, cosa que dificulta saber amb total certesa si un tractament funcionarà en un pacient específic.
• La "Regla del Rescat": L'impuls psicològic profund d'ajudar una persona identificable amb nom i cara, encara que el tractament sigui car i poc eficaç, cosa que pot subvertir la distribució justa de recursos.
• Miracles i anècdotes: Les creences religioses en miracles o el pes de les històries personals sovint influeixen en les demandes de cures fútils més que les dades científiques.
• La sort: Diferencia entre la "sort bruta" (genètica o malalties congènites) i la "sort d'opció" (conseqüències d'estils de vida com el tabac), concloent que és difícil assignar la responsabilitat total a l'individu i que el sistema hauria de ser compassiu.

Conclusió

Rosoff conclou que un sistema de sanitat universal amb un pagador únic és el marc ideal on aquest racionament just podria funcionar. El racionament no ha de ser un càstig, sinó un mecanisme per garantir que tothom rebi l'atenció que realment necessita d'una manera fiscalment responsable.

La distinció entre la "sort bruta" (brute luck) i la "sort d'opció" (option luck) és un concepte clau en el llibre de Philip M. Rosoff (atribuït originalment a Ronald Dworkin) per analitzar la responsabilitat individual en la salut i el racionament de recursos.

Aquestes són les principals diferències:

1. Definició de conceptes

• Sort d'opció: Es refereix al resultat de les apostes deliberades i calculades que fa una persona. És la conseqüència d'acceptar un risc aïllat que l'individu podria haver anticipat i rebutjat. En aquest cas, s'entén que la persona és responsable del guany o de la pèrdua.
• Sort bruta: Es refereix a com resulten els riscos que no són apostes deliberades. Està vinculada a les "dotacions naturals" o fets sobre els quals l'individu no té cap control, com ara la genètica, les capacitats cognitives innates o accidents totalment imprevisibles.

2. Exemples il·lustratius

• De sort d'opció: Comprar una acció a la borsa que acaba pujant de valor. En l'àmbit de la salut, el llibre suggereix que fumar intensament podria considerar-se una "aposta fallida" o sort d'opció negativa.
• De sort bruta: Ser colpejat per un meteorit que cau del cel i la trajectòria del qual no es podia predir. Pel que fa a la salut, desenvolupar un càncer en el curs d'una vida normal sense haver pres cap decisió de risc específica es considera sort bruta.

3. Una distinció complexa a la vida real

L'autor aclareix que, a la pràctica, la diferència entre aquests dos tipus de sort és sovint una qüestió de grau i no sempre és fàcil de delimitar:

• Interacció: És difícil separar completament la responsabilitat individual de les circumstàncies. Per exemple, per manifestar una capacitat cognitiva innata (sort bruta) cal una bona nutrició i educació (circumstàncies externes).
• Addiccions i entorn: El llibre posa el cas d'un adolescent que comença a fumar; és difícil dir si és una elecció totalment lliure (sort d'opció) o si està condicionada per la publicitat i el seu entorn social.

4. Implicacions en la justícia sanitària

Aquesta distinció és la base de l'anomenat "igualitarisme de la sort". Segons aquesta visió, les desigualtats derivades de la sort d'opció (decisions pròpies) podrien ser vistes com a justes, mentre que les derivades de la sort bruta (com malalties congènites) serien injustes i la societat tindria el deure moral d'intentar corregir-les o mitigar-les. No obstant això, Rosoff argumenta que en una societat rica i compassiva com la dels EUA, seria "mesquí i injust" castigar o negar l'atenció mèdica a algú basant-se estrictament en les seves decisions passades.

La "Regla del Rescat" es defineix com l'impuls psicològic profund que porta la societat a voler ajudar una persona identificable que es troba en una situació desesperada o de perill imminent, sense tenir en compte el cost de la intervenció,. Tot i que neix de la compassió, el llibre de Rosoff adverteix que la seva aplicació en el sistema sanitari comporta diversos perills i dilemes ètics:

• Injustícia i desigualtat en l'accés: Un dels principals perills és que la regla beneficia aquells que tenen la capacitat de fer pública la seva història a través dels mitjans de comunicació o les xarxes socials,. Això crea una discriminació envers aquells pacients amb necessitats clíniques similars però que són "anònims" o que, per motius de pobresa o falta d'educació, no saben com manipular el sistema per activar aquesta resposta emocional de la societat,,.
• Desatenció de les "vides estadístiques": La regla prioritza el present i el conegut per sobre del futur i el desconegut. En un sistema de recursos finits, gastar sumes enormes per rescatar una sola persona identificable pot significar que, en el futur, no hi hagi recursos per salvar moltes més persones que romanen en l'anonimat estadístic,,.
• Subversió de la medicina basada en l'evidència: L'activació de la Regla del Rescat sovint ignora l'escrutini científic sobre l'eficàcia d'un tractament. Això pot portar a les institucions a finançar intervencions que són mínimament beneficioses o directament inútils només per evitar la mala publicitat que suposa negar el tractament a una persona identificada,.
• Erosió de la legitimitat del sistema: Si els "rescats" deixen de ser excepcionals i es converteixen en una pràctica comuna a través de la pressió mediàtica, es debilita la legitimitat de les regles de racionament just,. Quan tothom es presenta com un "cas especial", les normes d'assignació equitativa perden la seva força i sentit.
• Manipulació i "shaming" institucional: La regla es pot utilitzar per avergonyir les companyies d'assegurances o el govern per haver denegat legítimament una intervenció ineficaç, transformant un problema de decisió clínica en un problema d'imatge pública,.
• Agreujament de les disparitats socials: És més probable que les persones amb més recursos econòmics i nivell educatiu sàpiguen com activar la Regla del Rescat en el seu benefici, cosa que acaba afavorint les poblacions que ja gaudeixen de més avantatges en la societat,.

En conclusió, tot i que el llibre reconeix que la Regla del Rescat reflecteix intuïcions morals nobles, Rosoff sosté que, en un sistema sanitari nacional, els rescats han de romandre com a esdeveniments excepcionalment rars per no comprometre l'equitat global i la viabilitat financera del sistema,.

Cartilla de racionament (8)

Discrimination, Equality and Health Care Rationing

 El llibre "Discrimination, Equality and Health Care Rationing", escrit per Rachel Horton (2025), ofereix una anàlisi profunda sobre com els principis d'igualtat i els drets humans influeixen en les decisions de distribució de recursos limitats dins del sistema sanitari, especialment al Regne Unit. L'obra examina la tensió entre les estratègies de cost-efectivitat i la necessitat de protegir grups vulnerables contra la discriminació per motius d'edat, sexe, raça o discapacitat.

Els Fonaments de les Diferències en Salut

L'autora explora la complexa relació entre les característiques personals protegides i els resultats de salut, subratllant que les diferències en salut són sovint el resultat de factors socials, econòmics i de discriminació estructural. El llibre identifica quatre tipus de relacions entre aquestes característiques i la mala salut: explicacions biològiques, conductuals/culturals, socioeconòmiques i l'impacte directe de la discriminació, que pot causar estrès crònic i danyar la salut física i mental. Horton sosté que la llei té un paper infrautilitzat però vital per abordar aquests determinants legals de la salut.

Polítiques de Racionalització i Cost-Efectivitat

Una secció central del llibre detalla com el finançament de tractaments es decideix sovint basant-se en l'anàlisi de cost-efectivitat, utilitzant metodologies com els Anys de Vida Ajustats per Qualitat (QALYs). L'autora planteja serioses preocupacions sobre com aquests càlculs poden ser inherentment discriminatoris:

• Edat i Discapacitat: Els QALYs poden desavantatjar aquells amb una esperança de vida més curta o una qualitat de vida reduïda a causa d'una discapacitat, enviant el missatge que aquestes vides tenen "menys valor".
• Proxies de Característiques: S'analitza l'ús de l'edat cronològica com a substitut ("proxy") de la capacitat de beneficiar-se d'un tractament, advertint que les suposicions generalitzades poden ignorar les necessitats individuals dels pacients.

El Marc Legal i el Paper dels Tribunals

El llibre revisa les obligacions sota l'Equality Act 2010 i l'Article 14 de la Convenció Europea de Drets Humans, destacant que els organismes públics tenen el deure no només d'evitar la discriminació directa i indirecta, sinó també de promoure activament la igualtat a través del Deure d'Igualtat del Sector Públic (PSED). Horton critica la "deferència judicial", assenyalant que els tribunals sovint eviten interferir en les decisions de racionalització de recursos si s'han seguit procediments racionals, fins i tot si el resultat és desavantatjós per a certs grups.

Estudis de Cas Contextuals

Per il·lustrar aquests conflictes, l'autora analitza tres àmbits crítics:

1. Salut Pública i COVID-19: Examina com la resposta a la pandèmia i els programes de cribratge (com el de càncer) utilitzen límits d'edat i com les persones amb discapacitats d'aprenentatge van patir desavantatges evitables en l'accés a cures crítiques i vacunes.
2. Infertilitat: Analitza les barreres en l'accés a la fecundació in vitro (IVF), especialment per a parelles del mateix sexe i dones grans, on les definicions mèdiques d'infertilitat poden actuar com a mecanismes de discriminació.
3. Cures Intensives: Discuteix les decisions clíniques sobre la "capacitat de beneficiar-se" i com les suposicions sobre la qualitat de vida poden biaixar la tria de pacients en situacions d'alta pressió sobre els llits d'UCI.

Conclusions i Propostes

Horton conclou que, tot i que la llei d'igualtat no ofereix un full de ruta definitiu per resoldre l'escassetat de recursos, sí que imposa obligacions procedimentals rigoroses que obliguen els qui prenen decisions a considerar l'impacte dispar de les seves polítiques. 

Gestió pressupostària a salut

BUDGET EXECUTION IN HEALTH: FROM BOTTLENECKS TO SOLUTIONS 

Resum de l'informe conjunt de l'Organització Mundial de la Salut (OMS) i el Banc Mundial, titulat "Budget Execution in Health: From Bottlenecks to Solutions".

Aquest informe (publicat el 2025) aborda el problema crucial de la implementació del pressupost sanitari, que sovint es passa per alt en els països d'ingressos baixos i mitjans (LMICs). L'execució deficient del pressupost soscava la capacitat del sistema de salut per oferir una atenció oportuna, efectiva i equitativa, i amenaça l'assoliment de la Cobertura Sanitària Universal (UHC).

L'informe té quatre objectius principals: (i) aclarir conceptualment l'execució pressupostària en salut; (ii) presentar tendències en les dades d'execució; (iii) identificar les causes arrel dels problemes i les opcions de política; i (iv) oferir un enfocament de diagnòstic.

---

1. Definició i Marc Conceptual

L'execució del pressupost en salut es defineix com "el grau en què els diners s'han gastat d'acord amb les prioritats acordades i en suport d'una prestació efectiva de serveis de salut". Aquesta definició emfatitza no només la plena implementació del pressupost, sinó també la importància que els recursos es gastin bé.

L'execució pressupostària s'avalua generalment mitjançant les taxes d'implementació (expenditure outturn) en relació amb el pressupost original aprovat. Segons el Marc PEFA (Public Expenditure and Financial Accountability), una desviació superior al 15% respecte al pressupost original es considera un rendiment deficient ("D").

El procés d'execució és dinàmic i depèn de totes les etapes del cicle pressupostari (formulació, execució i supervisió) i de la coordinació entre els actors implicats, principalment el Ministeri de Finances (MOF), el Ministeri de Salut (MOH) i els governs locals (LG).

2. Tendències en l'Execució Pressupostària (2010–2020)

L'anàlisi de dades de 91 països d'ingressos baixos i mitjans (LMICs) entre 2010 i 2020 va revelar sis reptes clau:

A. Subdespesa Generalitzada

• Els LMICs subgasten els seus pressupostos sanitaris en una mitjana del 13%.
• En els països d'ingressos baixos (LICs), això representa una pèrdua anual mitjana d'aproximadament 4 dòlars internacionals per càpita, una quantitat equivalent al que molts països inverteixen en atenció primària.
• Les taxes d'execució mitjanes van ser més baixes a la Regió Africana (AFR) i a la Regió del Mediterrani Oriental (EMR) de l'OMS, amb una mitjana del 87% i 86% respectivament.

B. Taxa d'Execució Decreixent

• Les taxes d'execució pressupostària van empitjorar en els LICs, disminuint una mitjana d'1,6 punts percentuals anuals entre 2010 i 2020.

C. Sobrepassament i Volatilitat

• Hi ha evidència de sobrepassament pressupostari (overspending) en alguns països, principalment als d'ingressos mitjans alts (UMICs) i la Regió Europea (mitjana del 103%).
• Les taxes d'execució van mostrar una considerable volatilitat any rere any en molts països, sovint variant entre 15 i 20 punts percentuals, sent més marcada en els LICs amb poca capacitat de gestió financera pública (PFM).

D. Pitjor Rendiment Sectorial

• Les taxes d'execució en el sector de la salut són pitjors que en el sector de l'educació. Aquesta diferència és més accentuada en els LICs, on la salut subgasta de mitjana 7 punts percentuals menys que l'educació.

E. Subdespesa en Béns i Serveis

• Tots els grups d'ingressos subgasten en la categoria de béns i serveis dins del pressupost sanitari.
• Mentre que els salaris i sous s'executen gairebé completament, la despesa en béns i serveis (que cobreix subministraments mèdics) en els LICs i LMICs se situa aproximadament 15 punts percentuals per sota d'aquesta execució, cosa que compromet la qualitat dels serveis.

3. Desafiaments Comuns en l'Execució (Secció 4)

L'informe mapeja els factors subjacents a la mala execució, agrupats per etapa del cicle pressupostari i segons l'agència responsable (MOF o MOH).

A. Formulació Pressupostària

• Credibilitat del Pressupost: Sovint es compromet per projeccions d'ingressos poc precises, terminis de preparació insuficients i el manteniment de pràctiques de pressupostació històrica. Per exemple, la dependència en estimacions històriques en lloc de costos reals va ser un problema en diversos països analitzats (Burkina Faso, Kirguizistan, Pakistan, etc.).
• Estructura i Regles d'Assignació: Predomini de rigidesa pressupostària. La LGS permetia establir acords per a la prestació de serveis fora del servei públic de salut [NEW SOURCE]. En molts LICs i LMICs, l'ús continuat de la pressupostació per línia d'ítem impedeix la flexibilitat necessària per respondre a les necessitats sanitàries canviants.

B. Execució Pressupostària

• Regularitat i Previsibilitat dels Fluxos de Fons: Les pràctiques deficients de gestió d'efectiu condueixen a desemborsaments incomplets, retards en els pagaments i l'ús de la racionalització d'efectiu (cash rationing), on la despesa es basa en la disponibilitat immediata en lloc dels plans pressupostaris.
• Protocols de Despesa i Controls: Els controls de despesa són sovint massa centralitzats i engorrosos, especialment per a transaccions de baix valor. La manca d'autonomia financera de les instal·lacions sanitàries és una causa important d'ineficiència, ja que la gestió remota per part de districtes o regions dificulta les operacions diàries.
• Adquisició i Inversió de Capital: Els sistemes de contractació pública són ineficaços, amb procediments complexos, llargs i poc adaptats a les necessitats del sector de la salut (com ara la compra de fàrmacs). La manca de capacitat tècnica per formular plans d'adquisició i gestionar contractes és un fre comú.

C. Supervisió Pressupostària

• Sistemes de Monitorització i Responsabilitat: La capacitat limitada per produir informes d'execució complets i la fragmentació dels fluxos de finançament dificulten la creació d'una imatge consolidada de la despesa.
• Incapacitat d'Informar el Rendiment: Hi ha una tendència a centrar-se en la responsabilitat basada en inputs (compliment de les normes) en lloc de la responsabilitat basada en el rendiment o els outputs. Això impedeix avaluar si els diners gastats es correlacionen efectivament amb els resultats sanitaris desitjats.

4. Opcions de Política i Enfocament Diagnòstic

L'informe ofereix un conjunt d'opcions polítiques adaptables per al MOF, el MOH i els LGs, centrades a fer els sistemes de PFM més àgils i sensibles a les necessitats de salut.

A. Mesures Estratègiques Clau

• Finances: Reforçar la capacitat per a projeccions d'ingressos precises, dissenyar controls de despesa més dirigits i sensibles al risc (evitant el "talla-i-enganxa" per a totes les transaccions), i facilitar que les entitats sanitàries conservin saldos d'efectiu o ingressos generats internament per protegir-se contra els dèficits d'efectiu.
• Salut: Invertir en capacitat tècnica per a estimacions de costos més precises, coordinar-se estretament amb el MOF sobre qüestions de flux d'efectiu, i impulsar l'autonomia de les instal·lacions.
• Governs Locals: Treballar per la previsibilitat de les transferències intergovernamentals i aclarir els rols pressupostaris de les instal·lacions sanitàries.

B. Enfocament Diagnòstic de Quatre Passos

L'informe proposa una eina pràctica de diagnòstic de quatre passos per a l'avaluació sistemàtica dels problemes d'execució:

1. Mapejar els Fluxos de Finançament: Identificar les fonts de fons i les regles de PFM associades a cadascuna.
2. Avaluar el Rendiment: Calcular les taxes d'execució pressupostària (agregades i desagregades per trimestre, etapa de despesa i categoria econòmica).
3. Identificar les Causes Arrel: Utilitzar una matriu per localitzar sistemàticament els factors subjacents que contribueixen als colls d'ampolla en les etapes de formulació, execució i supervisió.
4. Desenvolupar Accions Polítiques: Dissenyar mesures personalitzades per abordar les causes i subcauses identificades.

L'informe conclou que la millora de l'execució pressupostària requereix un enfocament holístic i una col·laboració proactiva entre les autoritats de finances, salut i govern local.

PS. Avui s'ha assolit la xifra de 800.000 visites al blog. Impressionant. Moltes gràcies per llegir-lo.

Cartilla de racionament (4)

 The Ethics of Health Care Rationing: An Introduction

El llibre "The Ethics of Health Care Rationing: An Introduction", escrit per Greg Bognar i Iwao Hirose, és una introducció clara i oportuna al tema universal i inevitable del racionament de l'atenció sanitària. El racionament es produeix tant en països pobres com en els rics, i en sistemes finançats públicament com en els privats. La segona edició del llibre, publicada el 2022, inclou capítols nous sobre la discriminació per discapacitat i edat, i sobre el preu dels fàrmacs i teràpies mèdiques.

Els autors, Greg Bognar (professor sènior a la Universitat d'Estocolm) i Iwao Hirose (catedràtic d'Investigació del Canadà a la Universitat McGill), argumenten que el racionament sanitari no només és inevitable i omnipresent, sinó que també és desitjable, ja que permet l'assignació de recursos d'una manera moralment defensable. Per tal que el racionament sigui ètic, ha de basar-se en principis morals sòlids.

Estructura i Temes Clau del Llibre

El llibre examina les controvèrsies ètiques mitjançant exemples dels Estats Units, el Regne Unit i altres països. Els temes centrals abordats són:

• Quins principis distributius haurien de guiar el racionament sanitari?
• Quina relació hi ha entre l'ètica i la rendibilitat (cost-effectiveness) en l'atenció sanitària?
• Com s'hauria d'abordar la controvèrsia sobre la discriminació per discapacitat i edat?
• Com s'han de tractar les polèmiques entorn del racionament i el preu dels fàrmacs?
• S'ha de fer responsables els pacients de la seva salut?
• Com es relaciona el debat sobre la responsabilitat amb l'estatus socioeconòmic i la desigualtat social?

Els autors destaquen dos principis morals bàsics per al racionament sanitari: la maximització dels beneficis derivats de l'ús dels recursos i la justícia (fairness) en la distribució d'aquests beneficis. A continuació, es resumeixen detalladament els capítols:

Introducció i Fonaments (Capítols 1 i 2)

Capítol 1: Ètica i atenció sanitària El racionament es defineix com l'assignació controlada de recursos o béns escassos, cosa que implica limitar la seva disponibilitat. El racionament sanitari és inevitable a causa de l'escassetat dels recursos. Aquesta escassetat sorgeix de l'avanç tecnològic (que augmenta la despesa), l'ús excessiu de recursos (com els antibiòtics), i les dificultats d'accés que creen desigualtats.

El capítol utilitza l'exemple dels programes de vacunació per il·lustrar que la majoria de la gent creu que tant la maximització dels beneficis com la justícia (equitat) són consideracions morals rellevants. El racionament es manifesta en la priorització d'intervencions, serveis o fàrmacs, i només ocasionalment implica la selecció de pacients concrets (racionament a la capçalera del llit). Els autors introdueixen els conceptes d'ètica (conceptes deòntics) i conseqüencialisme (conceptes axiològics), essent el conseqüencialisme la visió que la bondat o maldat de les conseqüències determinen la correcció d'un acte.

Capítol 2: El valor de la salut Per maximitzar els beneficis, cal poder comparar l'assignació de recursos. Com que la salut no és una quantitat mesurable directament, s'ha de mesurar el valor de la salut a través del seu impacte en el benestar o la qualitat de vida (quality of life).

• Mesures de la Qualitat de Vida Relacionada amb la Salut (HRQoL): Els autors examinen mètodes per mesurar l'HRQoL, com l'EQ-5D, que descriu estats de salut mitjançant cinc dimensions.
• Mètodes d'Avaluació: Es descriuen el mètode d'escala de qualificació (rating scale), el mètode de risc estàndard (standard gamble) i el mètode d'intercanvi de temps (time trade-off). Els dos últims s'utilitzen per crear una escala d'interval que permet comparar magnituds de millora.
• QALYs i DALYs: Les avaluacions de l'estat de salut es combinen amb la durada de la vida per crear mesures ajustades a la qualitat, com els Anys de Vida Ajustats per Qualitat (QALY) i els Anys de Vida Ajustats per Discapacitat (DALY).
  • QALY: Representa un any de vida en salut plena (valor 1).
  • DALY: Mesura la càrrega de malaltia com la diferència entre la salut real i la ideal (valor 0 = salut plena, 1 = mort).
• Problema de qui preguntar: Es qüestiona si s'han d'utilitzar avaluacions de la població general, professionals sanitaris o pacients. Els pacients amb discapacitat sovint s'adapten a la seva condició, valorant-la menys negativament que la població general, la qual cosa pot generar una paradoxa en la priorització.

L'Anàlisi Cost-efectivitat (Capítols 3, 4 i 5)

Capítol 3: Ètica i anàlisi de cost-efectivitat (CEA) L'Anàlisi cost-efectivitat (Cost-Effectiveness Analysis, CEA) és l'eina principal per avaluar els beneficis per a la salut tenint en compte els costos. Es basa en la ràtio entre el cost i la unitat de benefici (normalment QALYs o DALYs).

• Aplicació: La CEA s'utilitza per crear una llista de prioritats i establir un llindar de rendibilitat.
• Controvèrsia: Els autors defensen la CEA, argumentant que no posa un valor monetari a les vides, sinó que compara el valor de les intervencions.
• Exemples d'ús: Es descriuen casos reals com el Pla de Salut d'Oregon (EUA), que intentava utilitzar la CEA per ampliar la cobertura de Medicaid, la PHARMAC a Nova Zelanda, i el NICE al Regne Unit.
• Ponderació per Equitat (Equity Weighting): Per abordar els problemes de justícia distributiva, es proposa assignar més pes moral als beneficis que recauen en els més desafavorits. Aquest enfocament es basa en el prioritarianisme.
• Descompte (Discounting): Es discuteix la pràctica de descomptar (reduir el valor) els costos i beneficis futurs en els càlculs de CEA. L'abandonament del descompte de DALYs per part del projecte Global Burden of Disease s'esmenta com un cas on els arguments filosòfics van influir en la pràctica.

Capítol 4: Discriminació per discapacitat S'aborda l'Objecció de Discriminació per Discapacitat, que al·lega que la CEA desavantatja injustament les persones amb discapacitat o malalties cròniques.

• Refutació de l'objecció: L'objecció sovint confon el valor de les persones (que és igual per a tothom) amb la qualitat de la seva vida (que pot ser menor a causa de la discapacitat). A més, la CEA normalment classifica intervencions, no pacients. La CEA tendeix a afavorir el tractament dels que tenen una qualitat de vida baixa, ja que poden aconseguir una millora major.
• Limitació de la capacitat de benefici: Es reconeix que els pacients amb discapacitat permanent poden tenir una capacitat de benefici limitada, donant lloc a una ràtio cost/QALY menys favorable per a certes intervencions que coexisteixen amb la seva discapacitat.
• Problema de Desavantatge: El veritable problema moral no és la discriminació, sinó la possibilitat que grups específics (per exemple, amb una malaltia rara) quedin desavantatjats si la seva única intervenció possible no és rendible. Es suggereix que aquest desavantatge s'ha d'abordar mitjançant la ponderació per equitat.

Capítol 5: La qüestió de l'edat Aquest capítol examina si l'edat hauria de ser un criteri per al racionament.

• Argument del "Fair Innings" (Oportunitat Justa): Aquesta visió sosté que la prioritat s'ha de donar als joves per garantir que tothom tingui l'oportunitat de viure una vida completa ("fair innings"), establint un llindar d'edat (per exemple, 70 anys).
• Edatisme Utilitari: La CEA sovint afavoreix els joves de manera natural, ja que un tractament per a un jove genera més QALYs (benefici a llarg termini) que el mateix tractament per a una persona gran. Això s'anomena edatisme utilitari.
• Ponderació per Edat (Age-Weighting): Es proposa modificar la CEA amb una ponderació per edat per reflectir la rellevància moral de l'edat.
• Racionament a la Capçalera del Llit (Bedside Rationing): L'edat esdevé crucial en situacions d'escassetat extrema, com durant la pandèmia de COVID-19. Alguns sistemes van utilitzar l'edat com a criteri (o "trencador d'empat") per a l'admissió a l'UCI.
• DALYs i Ponderació per Edat: Les primeres versions dels DALYs aplicades al projecte Global Burden of Disease utilitzaven una funció de ponderació per edat amb forma de gep (donant el màxim pes entre els 20 i 30 anys). Aquesta pràctica va ser abandonada el 2010 a causa de la controvèrsia.

Problemes d'Agregació i Distribució (Capítols 6 i 7)

Capítol 6: L'agregació dels beneficis per a la salut El principi de maximització dels beneficis es basa en la Tesi d'Agregació, que permet sumar els beneficis individuals (QALYs) per a l'avaluació moral.

• Problema de l'Agregació: Sorgeix quan petits beneficis per a un gran nombre de persones podrien superar grans beneficis per a un petit nombre. L'exemple d'Oregon de classificar l'obtenció de fundes dentals (tooth capping) per sobre de l'apendicectomia il·lustra aquesta possible implicació contraintuïtiva de la CEA.
• Problema del Nombre: Si es rebutja la Tesi d'Agregació (com en el principi de comparació per parelles), es genera el problema del nombre: hauríem de ser indiferents entre salvar moltes vides i salvar-ne una, ja que la pèrdua individual és la mateixa.
• Prioritarianisme: Es presenta com una solució que permet l'agregació (evitant el problema del nombre) alhora que dóna més pes als beneficis que recauen en els més desafavorits. Així, es mitiga la implicació contraintuïtiva de la CEA.
• Loteria Ponderada: S'examina com un mètode per assignar una "oportunitat justa" (fair chance) als individus, sent sensible al nombre sense sumar els beneficis.

Capítol 7: Responsabilitat per la salut Es qüestiona si la responsabilitat individual per la salut (per exemple, fumar o obesitat) hauria d'afectar la prioritat en l'assignació de recursos sanitaris.

• Igualitarisme de la Sort (Luck Egalitarianism): Aquesta filosofia sosté que les desigualtats degudes a la sort bruta (fora del control individual) s'han de compensar, però les degudes a la sort d'opció (resultat de decisions intencionals) no generen preocupacions de justícia. Segons aquesta visió, un fumador amb malaltia cardíaca (sort d'opció) hauria de tenir menys prioritat que un no fumador amb la mateixa malaltia (sort bruta).
• Objecció d'Abandonament (Abandonment Objection): L'igualitarisme de la sort es considera massa dur (harsh) perquè implica que la societat no té l'obligació de justícia d'ajudar aquells responsables de la seva mala sort, fins i tot si es disposa de recursos.
• Alternatives: Es proposa que la responsabilitat s'abordi fora del sistema sanitari (per exemple, mitjançant impostos elevats sobre el tabac o l'alcohol), de manera que al punt de tractament tots els pacients siguin tractats per igual.
• Gradient Social de la Salut: Es discuteix la forta correlació entre l'estatus socioeconòmic (ingressos, educació) i els resultats de salut, suggerint que la mala salut no és una "elecció" lliure, sinó que està determinada per factors socials. Això desafia la idea d'una responsabilitat individual clara i limita el paper de la responsabilitat en el racionament sanitari.

El Preu dels Fàrmacs (Capítol 8)

Capítol 8: El preu dels fàrmacs Aquest capítol, nou en la segona edició, examina el paper dels costos dels fàrmacs en el racionament i en la sostenibilitat del sistema sanitari.

• La CEA com a eina de control de preus: La CEA, mitjançant l'establiment d'un llindar de rendibilitat, pot obligar les empreses farmacèutiques a oferir descomptes (com el Patient Access Scheme del NICE al Regne Unit) per mantenir el preu d'un fàrmac dins del que la societat considera raonable.
• Contrast Japó vs. Regne Unit:
  • Japó: El govern estableix els preus mitjançant el mètode de càlcul de costos, independentment dels beneficis per a la salut, la qual cosa incentiva els fabricants a inflar els costos i pot conduir a preus extremadament alts per a fàrmacs innovadors sense comparador.
  • Regne Unit (NICE): Utilitza la CEA per avaluar la rendibilitat. La possibilitat de no ser recomanat pel NICE actua com una amenaça creïble que indueix els fabricants a negociar preus més baixos.
• Fàrmacs "Massa Barats": Es discuteix la paradoxa que preus massa baixos redueixen els marges de benefici de la indústria, cosa que pot conduir a l'escassetat mundial d'antibiòtics o a la manca d'incentius per a la R+D de fàrmacs orfes (per a malalties rares).

Conclusió

Els autors reiteren que el racionament és desitjable, ja que garanteix una assignació de recursos justa, transparent i rendible, i evita que les decisions difícils recaiguin exclusivament en els metges a la capçalera del llit. El llibre conclou que, tot i la complexitat dels principis de justícia, la rendibilitat i la justícia són ideals ètics essencials per guiar el racionament sanitari.

El llibre no pren posició sobre la millor organització o finançament del sistema sanitari, ja que els arguments presentats són independents de si el sistema és públic o privat. A més, cap argument en el llibre suggereix que l'única manera de fer front a l'escassetat sigui reduir la despesa sanitària.

PS. Tasa de fertilitat

Com es mesura el valor del medicament?

 Challenges and reforms in Spain’s health technology assessment system: analysis of criteria influencing medicines’ reimbursement decisions between 2019 and 2022 in Spain

El desori amb l'avaluació econòmica dels medicaments continua. Aquest article resumeix què ha passat recentment. Comparativament amb altres països, Espanya es troba a la cua, com en tants temes.

Resum amb IA.

L'article analitza els criteris que influeixen en les decisions de reemborsament de medicaments al Servei Nacional de Salut (SNS) espanyol i fins a quin punt aquestes decisions han estat recolzades per l'Avaluació de Tecnologies Sanitàries (HTA), considerant la reforma actual de l'HTA a Espanya.

Context de l'Avaluació de Tecnologies Sanitàries (HTA) a Espanya

• Definició d'HTA: L'HTA és una eina basada en l'evidència que serveix de suport per a la presa de decisions sobre el preu i el reemborsament de les tecnologies sanitàries. Tot i que hi ha processos d'HTA establerts en molts països, el seu impacte real en el suport i la informació de les decisions finals no sempre és clar.
• Reforma Actual a Espanya:
  • El Ministeri de Sanitat d'Espanya va publicar a l'agost de 2024 un esborrany del nou reial decret que regula l'avaluació de les tecnologies sanitàries, incloent medicaments, procediments mèdics, dispositius mèdics, proves de diagnòstic in vitro i altres tecnologies relacionades amb la salut.
  • Aquest esborrany de reial decret es va produir després que una sentència judicial de 2023 del tribunal espanyol declarés nul el procés espanyol d'avaluació de medicaments basat en l'Informe de Posicionament Terapèutic (IPT).
  • La reforma també inclou la publicació de la nova estratègia espanyola de la indústria farmacèutica i un projecte d'un nou reial decret addicional que regularà el sistema de preus i reemborsament de medicaments, ambdós publicats a finals de 2024. Aquests documents subratllen l'abast de la reforma del sistema d'avaluació, preus i reemborsament de medicaments a Espanya.
• Rol de l'IPT abans de 2023: Fins al 2023, l'IPT havia de ser el recurs clau per informar la decisió final de reemborsament del Ministeri de Sanitat espanyol. No obstant això, la qualitat dels IPTs era qüestionable i la seva utilitat per recolzar les decisions de preus i reemborsament era incerta, amb diversos autors que destacaven la falta de transparència, governança i bones pràctiques metodològiques del procés espanyol d'HTA i preus/reemborsament.
• Criteris Legals Anteriors: Les decisions de reemborsament s'havien de justificar segons criteris legals, que incloïen:
  • a) Gravetat.
  • b) Necessitats específiques de certs subgrups.
  • c) Valor social i terapèutic dels medicaments i benefici clínic incremental, considerant també la seva rendibilitat.
  • d) Racionament de la despesa pública en medicaments i impacte pressupostari des de la perspectiva del SNS espanyol.
  • e) Disponibilitat d'opcions terapèutiques alternatives per a la condició al mateix preu o inferior al del medicament en consideració.
  • f) Innovació.
• Separació de Funcions en la Reforma: La reforma en curs preveu la separació de funcions per a l'avaluació, el posicionament terapèutic del medicament i la presa de decisions finals. Es crearà una "Oficina per a l'avaluació de l'eficiència de les tecnologies sanitàries" per centrar-se en l'avaluació de l'evidència, mentre que un "Grup per al posicionament de les tecnologies sanitàries" farà una avaluació final basada en l'HTA i altres evidències rellevants, derivant també una recomanació sobre el posicionament terapèutic adequat del medicament.
• Alineació amb la Legislació HTA de la UE: La reforma també arriba en un moment en què es requereix un canvi en línia amb la implementació del reglament HTA de la UE 2021/2282 el 2025. A partir de 2025, els nous productes oncològics i de teràpia avançada seran avaluats clínicament a nivell de la UE, amb els medicaments orfes i tots els nous medicaments seguint el mateix camí en anys posteriors. La legislació permet que cada país realitzi avaluacions addicionals sempre que no dupliquin les avaluacions conjuntes, podent incloure criteris econòmics o ètics.

Metodologia de l'Estudi

• Objectiu de l'Estudi: L'estudi va analitzar els criteris que van influir en les decisions de preus i reemborsament de medicaments al SNS espanyol i va investigar si aquestes decisions van ser recolzades per les avaluacions d'HTA corresponents basades en els IPTs. També va comparar les decisions espanyoles amb les de França (HAS) i Anglaterra (NICE).
• Recollida de Dades: Es van identificar tots els nous medicaments i noves indicacions sotmesos a preu i reemborsament entre maig de 2019 i desembre de 2022 a Espanya. Es van descarregar informes del Comitè Interministerial de Preus de Medicaments (CIPM) i es van vincular amb els IPTs disponibles.
• Anàlisi de Dades: La metodologia va incloure anàlisi descriptiva, proves estadístiques d'associació (Fisher's exact test, Cramér's V), anàlisi de sentiment de text, extracció de paraules clau, anàlisi de decisions i clustering. Es va utilitzar el programari R per a les anàlisis estadístiques.

Resultats Clau

• Mostra d'Estudi: De 477 indicacions terapèutiques, 253 van poder ser aparellades amb un informe HTA (IPT). El 90% d'aquestes eren medicaments hospitalaris i gairebé el 50% eren medicaments anticancerígens.
• Decisions de Reemborsament del CIPM:
  • De les 253 indicacions amb IPT aparellat, 59 (23,32%) van ser recomanades per al reemborsament, 49 (19,37%) van ser recomanades amb restriccions, i 142 (56,13%) no van ser recomanades per al reemborsament.
• Criteris que Influeixen en les Decisions:
  • Les recomanacions positives (n=110) es van associar estadísticament de manera significativa amb els criteris de gravetat (a) i valor terapèutic (c), incloent el benefici clínic i la rendibilitat. Específicament, 86 de les 110 recomanacions positives (78,18%) es van basar en els criteris (a) i (c), i 13 (11,82%) es van basar només en el criteri (c).
  • Les recomanacions negatives (n=143) es van associar majoritàriament amb els criteris basats en l'impacte pressupostari (d) i la disponibilitat d'una alternativa més barata (e). Les recomanacions negatives es van basar principalment en els criteris (c) i (d) (n=46, 32,17%), el criteri (d) sol (n=36, 25,17%), o el criteri (e) sol (n=24, 16,78%).
  • El criteri (f) d'innovació no es va utilitzar per recolzar cap de les 253 decisions.
  • Hi ha una dependència moderada entre les decisions i els criteris (Cramér's V = 0.4601).
• Medicaments Orfes i Anticancerígens: La designació de medicament orfe o el fet de ser un medicament anticancerigen no es van relacionar amb la recomanació final, tot i que una recomanació positiva es va associar amb el criteri (c) en indicacions anticancerígenes.
• Enllaç entre IPTs i Criteris de Decisió:
  • Només 24 de les 253 decisions (9,49%) van esmentar l'IPT en la secció de conclusions del CIPM. Totes, excepte una, van ser decisions negatives.
  • Només el 21,74% dels IPTs incloïen paraules clau alineades amb els criteris de presa de decisions específics. Això indica que una proporció significativa de les conclusions de l'IPT no mencionen explícitament els criteris clau que fonamenten la decisió de reemborsament.
  • De les 166 decisions basades en el criteri (c), només 13 (7,83%) tenien un IPT que mencionava l'avaluació econòmica, i només 6 d'elles incloïen una avaluació econòmica. Només 5 incloïen QALYs (anys de vida ajustats per qualitat).
  • Dels 111 decisions que incloïen el criteri (d), només 5 (4,50%) dels IPTs corresponents mencionaven una anàlisi d'impacte pressupostari, i només 4 d'elles la incloïen dins de l'informe d'avaluació.
  • L'anàlisi de sentiment dels IPTs no va mostrar una associació predictiva robusta amb les decisions finals de reemborsament, suggerint que les decisions del comitè estan influenciades per altres factors no capturats en el contingut textual dels IPTs.
• Comparació Internacional:
  • Espanya i NICE (Anglaterra): No sembla haver-hi una relació entre les recomanacions espanyoles i les del NICE (p-value = 0.1560, Cramér’s V = 0.1172). Això pot ser degut a que les decisions del NICE es basen en criteris de rendibilitat clínica i econòmica, mentre que les avaluacions econòmiques rarament s'inclouen en els informes HTA espanyols.
  • Espanya i HAS (França): Quan es van agrupar les recomanacions del HAS basades en ASMR I a III vs. ASMR IV a V, es va observar una relació positiva entre les recomanacions positives d'Espanya i les ASMR I o III de França (p = 0.001, Cramér’s V = 0.2286). Això suggereix una certa similitud en l'avaluació del valor clínic afegit.

Conclusions i Consideracions Polítiques

• Desalineació entre HTA i Decisions: L'estudi mostra que, fins ara, els criteris utilitzats per justificar les decisions de reemborsament de medicaments a Espanya no s'alineen amb la informació inclosa en les avaluacions HTA (IPTs). L'impacte d'aquests informes en les decisions finals ha estat mínim.
• Manca de Transparència i Coherència: Només al voltant del 10% de les decisions mencionaven l'IPT en les seves conclusions, i només el 22% de les conclusions dels IPTs feien referència als criteris de reemborsament. La incoherència entre els criteris de decisió i les conclusions de l'IPT suggereix que altres evidències, no de domini públic, van influir en la decisió final.
• Oportunitat de la Reforma Actual: La reforma en curs ofereix una oportunitat única per desenvolupar un marc de presa de decisions basat en l'evidència que sigui transparent, rigorós i inclusiu. La separació de funcions proposada podria abordar la desconnexió actual, però calen directrius clares sobre com es realitzarà la fase d'avaluació i com integrarà les avaluacions.
• Necessitat d'un Marc d'Avaluació Transparent: Per a un sistema HTA i de reemborsament robust i transparent, la reforma ha d'abordar les llacunes existents, especialment en la definició detallada del marc d'avaluació, la participació significativa dels stakeholders i la claredat sobre com s'equilibraran els criteris clínics, econòmics i d'altres tipus en la presa de decisions. La manca d'un marc de decisió pot generar inconsistències i minar la confiança en el sistema.

Limitacions de l'Estudi: L'anàlisi es va limitar a la informació de domini públic, i la mostra per a la comparació internacional va ser limitada per les diferències en les avaluacions disponibles en cada país. L'estudi es va centrar principalment en les conclusions de l'IPT, tot i que podria haver-se perdut informació rellevant per als criteris de presa de decisions. Tot i això, la metodologia sistemàtica utilitzada proporciona un enfocament sòlid per analitzar una gran mostra de dades no estructurades.

Sankey plot showing the flow of funding decisions and criteria used for reimbursement’s decisions by the CIPM in Spain between May 2019 and December 2022

Note: (a) Severity, duration and sequalae of the indicated conditions; (b) Specific needs of certain subgroups; (c) Social and therapeutic value of the medicines and incremental clinical benefit considering also its cost effectiveness; (d) Rationing of public spending on medicines and budget impact from the perspective of the SNHS; (e) Availability of alternative therapeutic options for the condition at the same or inferior price to that of the medicine under consideration; (f) Innovation

Reimbursement decisions of the Interministerial Pricing Committee on Medicines (CIPM) of indications that could be matched with a therapeutic positioning report (IPT) between May 2019 and December 2022 in the Spanish National Health Service, and similarities with France (HAS) and England (NICE)

Abbreviations: ASMR: added therapeutic clinical benefit, CIPM: Interministerial Pricing Committee of Medicines; EMA: European Medicines Agency, HAS: Haute Autorité de santé, IPT: Therapeutic Positioning Report, NICE: National Institute for Health and Care Excellence

Cartilla de racionament (3)

 Pricing Life: Why It's Time for Health Care Rationing

Llibre resumit amb IA. Han passat els anys i el tema segueix pendent.

El llibre "Pricing Life: Why It's Time for Health Care Rationing" de Peter A. Ubel, publicat l'any 2000, examina la necessitat i els mètodes per al racionament de l'assistència sanitària, movent el debat de si s'ha de racionalitzar a com s'ha de fer. Ubel, professor de medicina, economia de la salut i bioètica, aporta una perspectiva multidisciplinària que abasta l'ètica, l'economia, la psicologia de la investigació i la medicina clínica. El llibre utilitza casos pràctics reals per il·lustrar els seus arguments.

Alguns dels temes clau que s'hi tracten són:

• Anàlisi de cost-efectivitat (CEA): El llibre explora els avantatges i les limitacions del CEA com a eina per a la presa de decisions sobre el racionament de l'assistència sanitària. El CEA pot proporcionar informació explícita i quantitativa sobre les compensacions necessàries per establir prioritats en l'assistència sanitària.
• Política de definició del racionament de l'assistència sanitària: El llibre analitza diferents definicions de "racionament" i com aquestes definicions influeixen en els debats sobre l'assistència sanitària. Es discuteixen tres característiques distintives de les definicions de racionament: mecanismes explícits, recursos absolutament escassos i serveis necessaris.
• La necessitat del racionament de l'assistència sanitària: El llibre argumenta que el racionament de l'assistència sanitària és inevitable a causa dels recursos limitats i la creixent demanda de serveis mèdics.
• El repte de mesurar els valors de la comunitat: El llibre explora les dificultats per incorporar els valors de la comunitat en les decisions sobre l'assistència sanitària, incloent-hi la identificació de la comunitat rellevant i la mesura de les seves preferències.
• Preferències públiques pel racionament: El llibre presenta investigacions empíriques sobre com el públic en general vol que es racionalitzi l'assistència sanitària, incloent-hi la priorització dels pacients greument malalts.
• Racionament a peu de llit: El llibre examina els problemes morals associats amb el racionament a peu de llit, on els metges han de prendre decisions sobre l'assignació de recursos escassos. Es defineix el racionament a peu de llit com la retenció d'un servei que, segons el criteri del metge, és en el millor interès mèdic del pacient, principalment per promoure l'interès financer d'algú altre.
• Incorporació de les preferències públiques de racionament: El llibre proposa maneres d'incorporar les preferències públiques de racionament a l'anàlisi de cost-efectivitat.
• El futur de l'anàlisi de cost-efectivitat i el racionament de l'assistència sanitària: El llibre conclou amb una discussió sobre les possibilitats futures per millorar l'anàlisi de cost-efectivitat i fer que el racionament de l'assistència sanitària sigui més ètic i acceptable per al públic.

Ubel argumenta que la vida té un valor immens, però també té un preu, i que la societat ha de decidir quant vol gastar en assistència sanitària per allargar i millorar les vides. El llibre destaca la importància de tenir debats oberts i honestos sobre el racionament de l'assistència sanitària per tal de prendre decisions informades i ètiques.

Quin hauria de ser el preu adient dels medicaments?

 The Right Price: A Value-Based Prescription for Drug Costs

Ara que la FDA acaba d'aprovar la primera teràpia d'edició genètica mitjançant CRISPR per anèmia de cèl·lules falciformes, ja sabem el preu que ha decidit VERTEX, l'empresa comercialitzadora, 2,2 milions $. A Catalunya poden haver-hi unes 240 persones afectades i per tant l'impacte pressupostari del cost del tractament seria de més de 500 milions (si el preu final fos el que diuen ara). Aquesta és la dimensió del problema que s'acosta. La EMA l'aprovarà el mes de març proper.

Quin hauria de ser el preu adient d'un medicament?. Bona pregunta per un moment com aquest.  Aquesta és precisament la qüestió que tracta un llibre de Peter Neumann et al. que he llegit recentment. Es tracta d'una obra per a tots els públics centrada als USA però que també va més enllà. L'índex ja dona una idea:

PART I. THE ECONOMICS OF PRESCRIPTION DRUGS

1.Introduction

2.The Prescription Drug Market

3.Proposed Solutions for Rising Drug Prices

4.Measuring the Value of Prescription Drugs

PART II. EXPERIENCES MEASURING A DRUG’S VALUE IN THE US AND ABROAD

5.Measuring Drug Value: Whose Job Is It Anyway?

6.Institute for Clinical and Economic Review

7.Other US Value Assessment Frameworks

8.Do Drugs for Special Populations Warrant Higher Prices?

PART III. GETTING TO VALUE-BASED PRICING FOR DRUGS

9.Improving Value Measurement

10.Aligning Prices With Value

11.The Path Forward

La tercera part m'ha interessat especialment perquè planteja qüestions sobre els QALYs que repetidament he explicat en aquest blog, i diu:

If QALYs were a person, they might receive a lot of hate mail. People complain that QALYs are not patient-focused, that they are used as rationing tools by health insurers, and that putting numbers on people’s health is dehumanizing. “The entire superstructure of the QALY methodology is built upon philosophical sand,” wrote one critic in 2019. As we have seen, the use of cost-per-QALY ratios by payers to inform drug coverage and pricing decisions attracts intense opposition in some quarters.

El racionament existeix però hipòcritament ningú en vol parlar, diu.  I els QALYs tenen problemes però,

A philosopher and ethicist, Peter Singer, has observed (with apologies to Winston Churchill), QALYs may be the worst way to measure health, except for all of the others.

I així és. Som davant d'un llibre d'interès, especialment per a reguladors acabats d'arribar al càrrec i no tenen temps de llegir i s'enfronten al pànic escènic. És un llibre relativament curt que ajudarà a posar les idees en el context acurat.

PS. Tinc la impressió que cal superar la lògica del preu i anar cap una concepció diferent de contracte públic de subministrament de teràpies. Ho he explicat en altres ocasions i en canvi aquest llibre no ho reflecteix.

PS. Tinc la impressió que estem davant d'una teràpia amb gran potencial d'efecte crida, molt preocupant. Encara som a temps per regular-ho i evitar que passi com amb els peruans i el CAR-T. O es fa abans o ja serà massa tard i es farà malament.

PS. Aquí teniu un exemple de recerca en un àmbit on ja s'ha trobat la solució, i per tant és inapropiat invertir-hi. Ara bé, algú no se n'ha volgut adonar i uns altres hi estan abocant diners. Trobo a faltar informes sobre recerca fútil.  Si voleu conèixer com s'ha arribat a la solució, ho trobareu aquí.

PS. Antic post sobre guerra injusta, per rellegir ara mateix.

 

Cartilla de racionament (2)

 The Ethics of Health Care Rationing

El racionament és inevitable, vivim en un món de recursos finits. Però els nostres ulls i el nostre cervell fan com si no se n'adonessin. Passem de llarg del tema com a societat, mentre que com individus hi topem de sobte quan ens trobem a una llista d'espera o quan hem de pagar per una prestació.

En la reedició d'aquest llibre es tracten aquests temes:

• What sort of distributive principles should we rely on when thinking about health care rationing?
• What is the relation between ethics and cost-effectiveness in health care?
• How should we think about controversies surrounding discrimination over disability and age?
• How should we approach controversies surrounding rationing and the price of pharmaceutical drugs and medical therapies?Should patients be held responsible for their health?
• Why does the debate on responsibility for health lead to issues about socioeconomic status and social inequality?

El concepte:

Rationing, in its broadest sense, is the controlled allocation of some scarce resource or good. It implies that limits are placed on the good’s availability. People who need or want the rationed good are restricted to getting it in a certain quantity or size or at a certain time. They are not free to use or consume it in the way they want.

I l'objectiu del llibre:

 Our aim in this book is to show you that health care rationing not only can be ethical, but also it must be. Our case is very simple. We shall argue that the rationing of health care resources is inevitable. It takes place in all health care systems – public or private, rich or poor. It is not only inevitable, it is actually ubiquitous as well. So you might consider it a necessary evil. But then it is crucial that it is done as ethically as possible to reduce its evil effect. Hence, you should care about the ethics of  rationing health care. It is not an oxymoron.

 Two relevant, basic moral ideas are the maximization of the benefits from the use of health care resources and the fairness of the distribution of those benefits.

En definitiva, explica clarament moltes coses que els decisors no volen sentir, o que fan veure que no ho senten i així passen de llarg del tema. La política sanitària propera fa temps que prefereix la discrecionalitat a la transparència del cost-efectivitat. No és cap casualitat que no hi hagi cap CATNICE, una experiència catalana semblant al NICE. 

 

Pandemethics (3)

 The Ethics of Pandemics. An Introduction

Table of Contents

1. Introduction: Why Ethics of Pandemics?

2. The General Principle of Pandemic Response

3. Rationing of Scarce Health Care Resources

4. Pandemics in an Unequal World

5. Restricting Freedom

6. Inducing Voluntary Behavioral Change

7. Moral Mathematics under Uncertainty.

Setting priorities explicitly (or not) (2)

 REASONABLE RATIONING. International Experience of Priority Setting in Health Care

Cancer Economics

 Regulatory and Economic Aspects in Oncology

Topics:

Cost of Cancer: Healthcare Expenditures and Economic Impact

Oncology from an HTA and Health Economic Perspective

Heterogeneous Recommendations for Oncology Products Among Different HTA Systems: A Comparative Assessment

Patient-Reported Outcomes in Oncology, Beyond Randomized Controlled Trials

Patient-Reported Outcomes in Health Economic Decision-Making: A Changing Landscape in Oncology

Approaches to Capturing Value in Oncology

Orphan Drugs in Oncology

Recent Developments in Health Economic Modelling of Cancer Therapies

Drug Pricing and Value in Oncology

Regulatory and Evidence Requirements and the Changing Landscape in Regulation for Marketing Authorisation

Prioritization not Rationing in Cancer Care

The pandemic in US

 Uncontrolled Spread. Why COVID-19 Crushed Us and How We Can Defeat the Next Pandemic

New book by Scott Gottlieb , former FDA comissioner

COVID revealed dangerous gaps in the US public health preparedness, medical infrastructure, and healthcare system. We lacked the public health capacity and resiliency we thought we had. In the most advanced healthcare system in the world, we ran out of medical masks. We had to retrofit anesthesia machines and turn them into respirators. We didn’t have enough swabs to collect samples from patients’ noses.

Our system was set up well to handle singular, technology-intensive, and complex problems like developing a novel vaccine or antibody drugs. We do this better than anyone. But it faltered when we were faced with more mundane problems like manufacturing those vaccines in bulk, deploying testing centers, or making nose swabs to collect respiratory samples. When we finally developed safe and effective therapeutics and vaccines that could treat or prevent infection, we couldn’t manufacture enough of them in time to supply the nation for the winter surge. We had to set up elaborate rationing schemes. Then, we were unable to establish an efficient distribution plan. Antibody drugs went unused because we couldn’t deliver them. 

The virus made clear that we’ll need to fundamentally alter the way we approach all of these risks. If we don’t, our society will remain excessively vulnerable. For starters, we’ll have to lean much more on our intelligence agencies, and in a different fashion. International agreements alone haven’t provided us with the information we need about emerging threats. There’s little reason to believe they’ll perform much better in the future. The devastation caused by the pandemic proved that these risks, and our preparedness for them, is a matter of national security on par with other threats. We’re going to have to build the capacity to seek out the information we need to protect ourselves. Sometimes that will demand that we avail ourselves of the tools and tradecraft of our clandestine services. The challenge will be to maintain collaboration and multilateral efforts even as we turn more heavily toward intelligence services to guard against the risk of new contagions. 

 

The value of life (2)

 What's Your Life Worth?: Health Care Rationing...Who Lives? Who Dies? Who Decides?

Pandemethics

The Ethics of Pandemics

From this timely book I'm specially interested in Chapter 4: Scarce Resource Allocation. The whole book offers an overview of some of the most pressing issues of our time. Outline of chapter 4:

4.1 Ezekiel J. Emanuel et al., Fair Allocation of Scarce Medical Resources in the Time of COVID-19

4.2 Angela Ballantyne, ICU Triage: How Many Lives or Whose Lives?

4.3 Jackie Leach Scully, Disablism in a Time of Pandemic

4.4 Joseph J. Fins, Disabusing the Disability Critique of the New York State Task Force Report on Ventilator Allocation

4.5 Franklin G. Miller, Why I Support Age-Related Rationing of Ventilators for COVID-19 Patients

4.6 Shai Held, The Staggering, Heartless Cruelty toward the Elderly: A Global Pandemic Doesn’t Give Us Cause to Treat the Aged Callously

Case Study: Ventilator Shortages: Who Should Live?

On rationing (ventilators) (2)

Fair Allocation of Scarce Medical Resources in the Time of Covid-19

The four fundamental values for allocating resources, according Ezequiel Emanuel and colleagues are those included in this article:

Maximizing the benefits produced by scarce resources, treating people equally, promoting and rewarding instrumental value, and giving priority to the worst off. Consensus exists that an individual person’s wealth should not determine who lives or dies.

And,

Maximization of benefits can be understood as saving the most individual lives or as saving the most life-years by giving priority to patients likely to survive longest after treatment. Treating people equally could be attempted by random selection, such as a lottery, or by a first-come, first-served allocation. Instrumental value could be promoted by giving priority to those who can save others, or rewarded by giving priority to those who have saved others in the past. And priority to the worst off could be understood as giving priority either to the sickest or to younger people who will have lived the shortest lives if they die untreated.

The proposals for allocation discussed above also recognize that all these ethical values and ways to operationalize them are compelling. No single value is sufficient alone to determine which patients should receive scarce resources.24-33 Hence, fair allocation requires a multivalue ethical framework that can be adapted, depending on the resource and context in question.

Here you'll find some reflections on how to put this into practice.

Eating in pandemic times

On rationing (ventilators)

Recomendaciones éticas para tomar decisiones en la situación excepcional de crisis por pandemia Covid-19 en las UCI

These are tough times for mankind. We are social animals and current instructions/recommendations are focused to behave exactly the opposite. Once the coronavirus hits someone, the result may be being hospitalised and one may need intensive care and mechanical ventilation. And if supply is not enough for the demand of ventilators, then starts the most difficult question: who gets the ventilator?. A professional answer is needed. Fortunately the scientific society  Sociedad Española de Medicina Intensiva, Crítica y Unidades Coronarias has released a document that helps to provide specific recommendations in such situation.
This is exactly what we can expect from a modern society. Professional decisions need guidance and consensus. There is no role for politicians in this issue and in this moment, scientific societies have to coordinate such efforts. Therefore my congratulations for their recommendations.
Basically, the document highlights the criteria of maximizing capability of benefit, and in the current situation and in intensive care, this has to be applied in a general way, for covid-19 and non covid-19 disease requiring such services. And these criteria should be applied in an uniform way.
In this blog I've been supporting the role of professionalism in taking tough decisions. Today I've to say that these is a good example of rationing to keep in mind.

PS. If projects like this one succeed, then tough decisions could be avoided. Great initiative.

Book choice

The Rationing
A Novel

Book choice

Rationing and Resource Allocation in HealthcareEssential Readings

Who should get treatment?

Who should receive treatment? An empirical enquiry into the relationship between societal views and preferences concerning healthcare priority setting

The concern for an equitable and fair allocation of healthcare resources requires a prioritisation approach. Otherwise we are going to live in an arbitrary and opaque world.
An article from the Netherlands explains what people think about three perspectives:

The view “Equal right to healthcare” comprises an egalitarian view on health and healthcare. People with this view consider access to healthcare a basic human right. Everyone is equal, hence has an equal right to healthcare. According to people with this view, prioritisation should solely be based on the need for care and prioritisation based on patient, disease, and intervention characteristics, such as the effect of treatment, is opposed. What is considered to be “the right care” is a matter of personal concern for patients and, according to people with this view, patients should be supported in their treatment choices regardless of the costs.

The view “Limits to healthcare” comprises a view with a strong concern for providing “the right care” for patients. People with this view consider health-related quality of life to be an important outcome of treatment. According to people with this view, providing the right care may imply refraining from (life prolonging) treatment. People with this view do not consider cost-effectiveness to be an important criterion for priority setting, although they do consider it important to make good use of money. Hence, providing treatments that generate minimal benefits should be avoided. Priority setting based on patient characteristics is rejected, with an exception made for lifestyle. According to people with this view, patients who are culpable of their own disease should receive lower priority and prevention should receive higher priority in allocation decisions.

The view “Effective and efficient healthcare” comprises a utilitarian view on health and healthcare. People with this view consider it important to generate as much health for society as possible given the budget constraint, and consider a patient’s capacity to benefit from treatment important when setting priorities. Although people with this view focus on the cost-effectiveness of treatments, they do believe it is not possible to “put a [fixed] price on life”. The value of health benefits depends on circumstances and patient characteristics, such as age and culpability, and hence these should be taken into account in priority setting.

 And the result is:

 The majority of respondents was matched to the view “Equal right to healthcare” (64.5%), followed by “Limits to healthcare” (22.5%), and “Effective and efficient healthcare” (7.1%). A minority of respondents (5.9%) could not be matched

My impression is that we change such criteria according to the exact setting we are in a precise moment. That's why beyond societal criteria we do need professional criteria. Sounds too easy to solve the prioritisation exercise according to three principles.

PS. Still waiting for the book:Rationing and Resource Allocation in Healthcare: Essential Readings

 Juan Genovés exhibition at Marlborough gallery

Setting priorities explicitly (or not)

PRIORITISING HEALTH SERVICES OR MUDDLING THROUGH

A chapter of this book explains who does what in prioritisation (resource allocation and rationing).
I've found of interest this classification of rationing:

• Rationing by denial. Exclusion of specific services or treatments from the National Health System portfolio (often explicitly) or from one healthcare provider (near always implicitly) that believes that such treatment or service is inappropriate.
• Rationing by selection. Exclusion of some patients of some treatments because they do not meet certain eligibility criteria fixed by the regulator (often explicitly) or the provider (near always implicitly). 
• Rationing by delay. The demand that cannot be met by a rigid offer remains on hold (waiting list) and the wait acts as a barrier to access and, in many cases, as a de facto denial of care. 
• Rationing by deterrence. Barriers placed, either consciously or unconsciously, by the healthcare providers that make it difficult for patients to find out about, and book appointments with, some healthcare services. 
• Rationing by deflection. Patients being shunted off to another institution, agency or programme. 
• Rationing by dilution. Services continue being offered to patients, but with fewer resources, and the quality of care gets worse

 And the summary:

In conclusion, adequate priority setting is not about choosing either to muddle through implicit rationing or to be corseted by an exhaustive, rigid and explicit interventionist structure at the macro, meso and micro decision-making levels. This dichotomy fails to capture the complexity of priority setting in practice. We need more and better explicit priority setting, not to substitute but to improve implicit priority setting.

 

 Weegee by Weegee