Històries del NHS

The NHS in England at 75: priorities for the future

Resumit amb IA

El document "The NHS in England at 75: priorities for the future" és un informe de l'NHS Assembly que reflexiona sobre la història del Servei Nacional de Salut (NHS) a Anglaterra en el seu 75è aniversari, la seva situació actual i les prioritats per al futur. L'informe es basa en la retroalimentació de milers de persones a través del procés de participació NHS@75, així com en l'experiència dels membres de l'Assemblea.

Resum

L'informe destaca que el 75è aniversari del NHS és un moment per revisar el passat, avaluar el present i planificar el futur per satisfer les necessitats canviants. Tot i que no és una prescripció política detallada, l'informe identifica allò més valuós del NHS, allò que més necessita canviar i què es requereix per continuar complint la seva missió fonamental en un nou context.

1. D'on venim?

El NHS va néixer de l'esperança, fundat sobre el principi de proporcionar assistència universal basada en la necessitat i no en la capacitat de pagar. Aquest principi continua tenint una gran ressonància, amb 19 de cada 20 persones que volen que el NHS segueixi sent gratuït en el punt d'atenció. Els participants en NHS@75 van destacar aquests principis i valors com el més important a celebrar i conservar.

L'informe subratlla com el NHS s'ha adaptat per satisfer les necessitats canviants, amb millores significatives en el tractament d'atacs de cor i càncer, així com en la provisió de salut mental. També ha estat al capdavant d'innovacions com els reemplaçaments de maluc, el primer nadó proveta i nous tractaments de teràpia gènica per a la leucèmia infantil. Més de la meitat dels participants en NHS@75 van celebrar aquestes millores.

Al cor d'aquesta història hi ha la força laboral del NHS, amb 1,3 milions de personal de més de 200 nacionalitats, juntament amb uns cinc milions de cuidadors no remunerats. La resposta a la pandèmia de COVID-19 és un exemple recent de la seva diversitat, resiliència i adaptabilitat.

El fet de ser un únic NHS nacional ha facilitat el desenvolupament i la implementació de nous tractaments i tecnologies, i ha contribuït a l'eficiència del sistema.

L'informe també recorda que la salut de la nació depèn de factors més amplis que el NHS, com l'educació, l'habitatge, l'ocupació i la pobresa, i la importància d'abordar les desigualtats en els determinants socials de la salut.

2. On som ara? Quin és el nostre nou context?

Avui dia, hi ha un immens orgull en el desenvolupament continu dels serveis del NHS, com la creació recent de 9.000 llits de sala virtual per proporcionar atenció a casa. El NHS té fortaleses perdurables com la pràctica general universal, els seus vincles amb la ciència i la recerca, i el seu sistema d'educació i formació. Recentment, s'ha fet un gran esforç per integrar l'atenció proporcionada per metges de capçalera, hospitals i serveis comunitaris a través de la creació de Sistemes d'Atenció Integrada (ICS).

Malgrat els esforços del personal de primera línia, el NHS no sempre proporciona un accés oportú a consells, diagnòstics i tractament. Les llistes d'espera estan en el seu màxim històric i la satisfacció pública és la més baixa des de finals dels anys noranta. El NHS i l'atenció social s'enfronten a desafiaments significatius derivats de l'augment de la demanda, la capacitat limitada i la necessitat de recuperació de la COVID-19. Aquests reptes tenen causes profundes, com la complexitat dels processos, les vacants de personal, el creixement insuficient de la capacitat i les desigualtats en l'accés i els resultats de salut. La infraestructura física i digital del NHS necessita inversió i renovació.

El NHS@75 va destacar sis àrees importants on el NHS necessita millorar o s'enfronta a reptes importants:

• Accés i comunicacions: Dificultat per accedir a l'atenció, llargues llistes d'espera i comunicacions confuses.
• Suport a la força laboral del NHS: Pressió laboral intensa, falta de temps per recuperar-se, preocupacions per l'esgotament i la necessitat de millorar les condicions laborals.
• Augment de les malalties cròniques, la multimorbiditat i la fragilitat: Població envellida amb necessitats més complexes.
• Desigualtats en l'accés, l'experiència i els resultats: Disparitats significatives en salut entre diferents grups de població.
• Inversió de capital: Edificis i equips obsolets, i necessitat d'actualització de la infraestructura digital.
• Determinants més amplis de la salut i el benestar: Necessitat d'un enfocament més coordinat per abordar factors com la renda, l'habitatge i l'ocupació.

Malgrat aquests reptes, el NHS té fortaleses i oportunitats, com la pràctica general universal, l'anàlisi de cost-efectivitat del NICE, el sistema d'educació i formació de classe mundial i la seva base de dades única d'interaccions amb els pacients. La pandèmia de COVID-19 va demostrar la capacitat del NHS per aconseguir un canvi profund i transformador quan és necessari.

3. Cap a on va el NHS? Modelant el futur de l'assistència sanitària

El NHS necessita fer nous canvis en la manera com es presta l'atenció per abordar l'acceleració de les malalties cròniques i la fragilitat. Hi ha un consens creixent sobre la necessitat de tres grans canvis:

• Prevenció de la mala salut: Augmentar la inversió en mesures preventives basades en l'evidència per a malalties com les cardiovasculars i l'obesitat, i treballar amb altres per arribar a aquells amb més risc. Això inclou un paper actiu del NHS en la defensa d'accions efectives per abordar els determinants més amplis de la salut.
• Personalització i participació: Garantir que les persones tinguin control en la planificació de la seva pròpia atenció, amb una continuïtat en la relació amb els equips clínics i un marc de responsabilitat del NHS que doni més prioritat a l'experiència i la veu dels pacients. Això implica un compromís amb el principi de "res sobre mi sense mi".
• Atenció coordinada, més a prop de casa: Accelerar els plans per enfortir la pràctica general, l'atenció primària i els serveis comunitaris a cada barri. Universalitzar una millor atenció per a aquells amb necessitats complexes i fragilitat basada en equips comunitaris i serveis d'hospital a casa. Això requereix trencar les divisions històriques entre diferents parts del sistema sanitari i una millor integració amb els serveis del govern local, especialment l'atenció social.

4. Creant les condicions per al canvi

La història del NHS demostra que els grans canvis només es produeixen quan es donen simultàniament una sèrie de factors habilitadors. L'informe identifica set habilitadors crucials:

• Suport a aquells que proporcionen atenció: Resoldre les disputes salarials, valorar i donar suport al personal, abordar les desigualtats laborals i implementar el NHS People Promise. També implica donar suport als cuidadors no remunerats i augmentar el voluntariat.
• Construcció de col·laboracions: Enfortir les col·laboracions a través dels ICS, amb les autoritats locals, el sector VCSE (voluntari, comunitari i empresa social) i els pacients i cuidadors.
• Aprofitament del poder del digital i les dades: Crear un registre electrònic de pacient completament connectat, ampliar l'ús de l'aplicació NHS i invertir en sistemes d'informació.
• Inversió en infraestructura: Desenvolupar un pla d'infraestructura a llarg termini per modernitzar edificis i equips, especialment en atenció primària i comunitats, i per aprofitar el potencial digital.
• Maximització del valor de l'atenció i el tractament: Reduir el malbaratament, abordar la variació injustificada en l'atenció i involucrar els pacients en les decisions de tractament.
• Lideratge i aprenentatge: Promoure una cultura d'aprenentatge i millora contínua a tots els nivells del NHS.
• Una nova relació entre el NHS i el públic: Veure les persones i les comunitats com a actius i fomentar la responsabilitat compartida en la millora de la salut i l'atenció. Això podria incloure un "pacte" amb el públic que estableixi què poden esperar i què poden contribuir.

L'informe conclou que hi ha un acord creixent sobre la necessitat d'aquests canvis i les condicions per aconseguir-los. La tasca per als propers anys és alinear aquest propòsit comú amb la implementació concreta del canvi. Els Plans Conjunts Futurs que publicaran les Juntes d'Atenció Integrada seran clau per reflectir aquests canvis a nivell local.

Cartilla de racionament (3)

 Pricing Life: Why It's Time for Health Care Rationing

Llibre resumit amb IA. Han passat els anys i el tema segueix pendent.

El llibre "Pricing Life: Why It's Time for Health Care Rationing" de Peter A. Ubel, publicat l'any 2000, examina la necessitat i els mètodes per al racionament de l'assistència sanitària, movent el debat de si s'ha de racionalitzar a com s'ha de fer. Ubel, professor de medicina, economia de la salut i bioètica, aporta una perspectiva multidisciplinària que abasta l'ètica, l'economia, la psicologia de la investigació i la medicina clínica. El llibre utilitza casos pràctics reals per il·lustrar els seus arguments.

Alguns dels temes clau que s'hi tracten són:

• Anàlisi de cost-efectivitat (CEA): El llibre explora els avantatges i les limitacions del CEA com a eina per a la presa de decisions sobre el racionament de l'assistència sanitària. El CEA pot proporcionar informació explícita i quantitativa sobre les compensacions necessàries per establir prioritats en l'assistència sanitària.
• Política de definició del racionament de l'assistència sanitària: El llibre analitza diferents definicions de "racionament" i com aquestes definicions influeixen en els debats sobre l'assistència sanitària. Es discuteixen tres característiques distintives de les definicions de racionament: mecanismes explícits, recursos absolutament escassos i serveis necessaris.
• La necessitat del racionament de l'assistència sanitària: El llibre argumenta que el racionament de l'assistència sanitària és inevitable a causa dels recursos limitats i la creixent demanda de serveis mèdics.
• El repte de mesurar els valors de la comunitat: El llibre explora les dificultats per incorporar els valors de la comunitat en les decisions sobre l'assistència sanitària, incloent-hi la identificació de la comunitat rellevant i la mesura de les seves preferències.
• Preferències públiques pel racionament: El llibre presenta investigacions empíriques sobre com el públic en general vol que es racionalitzi l'assistència sanitària, incloent-hi la priorització dels pacients greument malalts.
• Racionament a peu de llit: El llibre examina els problemes morals associats amb el racionament a peu de llit, on els metges han de prendre decisions sobre l'assignació de recursos escassos. Es defineix el racionament a peu de llit com la retenció d'un servei que, segons el criteri del metge, és en el millor interès mèdic del pacient, principalment per promoure l'interès financer d'algú altre.
• Incorporació de les preferències públiques de racionament: El llibre proposa maneres d'incorporar les preferències públiques de racionament a l'anàlisi de cost-efectivitat.
• El futur de l'anàlisi de cost-efectivitat i el racionament de l'assistència sanitària: El llibre conclou amb una discussió sobre les possibilitats futures per millorar l'anàlisi de cost-efectivitat i fer que el racionament de l'assistència sanitària sigui més ètic i acceptable per al públic.

Ubel argumenta que la vida té un valor immens, però també té un preu, i que la societat ha de decidir quant vol gastar en assistència sanitària per allargar i millorar les vides. El llibre destaca la importància de tenir debats oberts i honestos sobre el racionament de l'assistència sanitària per tal de prendre decisions informades i ètiques.

Com assolir un sistema de salut cost-efectiu i just?

How Health Care Can Be Cost-Effective and Fair

Algunes pistes d'interès sobre qüestions que coneixem i que cal tenir en compte davant qualsevol reforma sanitària. Ve resumit amb IA.

El llibre "How Health Care Can Be Cost-Effective and Fair" de Daniel M. Hausman, publicat el 2023, explora com els sistemes d'atenció mèdica poden ser alhora eficients en costos i equitatius. El llibre ofereix un anàlisi de les polítiques i decisions ètiques necessàries per a una assignació justa i eficient dels recursos sanitaris.

Alguns dels temes clau que s'hi tracten són:

• Mesurar la salut i l'"efectivitat" de l'atenció sanitària: El llibre examina com es pot mesurar la millora de la salut i avaluar les polítiques sanitàries. Això inclou la discussió sobre l'ús de mesures com els QALYs (anys de vida ajustats per qualitat).
• Cost-efectivitat, benestar i llibertat: El llibre explora com l'anàlisi de cost-efectivitat pot guiar l'assignació de recursos en l'atenció sanitària, tenint en compte el benestar dels individus i el respecte per les seves llibertats.
• Problemes conceptuals, tècnics i ètics amb la cost-efectivitat: El llibre aborda els desafiaments en l'aplicació de l'anàlisi de cost-efectivitat, incloent-hi la consideració dels valors personals i socials, i la millora de la salut social. També examina qüestions com el biaix per edat i l'agregació.
• Teories de la distribució justa: El llibre presenta diverses teories sobre com distribuir els recursos sanitaris de manera equitativa, incloent-hi les perspectives d'autors com John Broome i Larry Temkin.
• Què és una assignació justa de l'atenció sanitària?: El llibre examina els criteris per a una assignació justa dels recursos sanitaris, tenint en compte les necessitats individuals, els beneficis socials i les limitacions pressupostàries.
• Opcions justes: El llibre discuteix com formular objeccions justes a les decisions d'assignació de recursos, incloent-hi la consideració de casos com l'epidèmia i la "loteria".
• La cost-efectivitat deixa de donar prioritat a la severitat?: El llibre examina si l'anàlisi de cost-efectivitat dóna suficient pes a la severitat de la condició d'un pacient en la presa de decisions d'assignació de recursos.
• Agregar o no agregar: El llibre discuteix si els petits danys a moltes persones haurien de ser tractats de la mateixa manera que els grans danys a poques persones.
• Discriminació: El llibre examina com evitar la discriminació en l'assignació de recursos sanitaris, incloent-hi la discriminació contra les persones amb discapacitats.
• Atenció sanitària respectuosa, eficaç en costos i justa: El llibre conclou amb una discussió sobre com estructurar un sistema d'atenció sanitària universal que sigui respectuós amb els individus, eficient en costos i just en l'assignació de recursos.

Hausman argumenta que el cost-efectivitat és una eina útil per a la presa de decisions en l'atenció sanitària, però que ha de ser utilitzada conjuntament amb consideracions ètiques i de justícia. El llibre destaca la importància de respectar els valors individuals i socials en l'assignació de recursos, i de garantir que tothom tingui accés a una atenció sanitària adequada.

A més, el llibre aborda la necessitat d'un sistema sanitari universal que garanteixi l'accés a l'atenció mèdica per a tothom, independentment de la seva capacitat de pagament. Hausman destaca que la justícia i l'eficiència són dos objectius importants en l'atenció sanitària, i que s'han de perseguir conjuntament per tal de crear un sistema que sigui alhora eficaç i equitatiu.

De diners i de bondat, la meitat de la meitat

Nothing for Something: Marketing cancer drugs to physicians increases prescribing without improving mortality

Anteriorment ja m'he referit amb dades properes a quins són els pagaments de la indústria farmacèutica als metges (gairebé l'1% de la despesa farmacèutica pública). El que no he explicat és que se'n treu a canvi. I sobre això tracta l'article d'avui en relació al càncer als USA, i la frase destacable del resum és aquesta: 

Tot i que els pagaments de màrqueting resulten en una major despesa en medicaments contra el càncer, no s'observen millores en la mortalitat dels pacients. Això significa que hi ha un augment de la despesa sense que hi hagi cap benefici en la supervivència dels pacients.

Res a afegir, o si. Caldria que algú fes una anàlisi similar amb dades properes per contrastar si també succeeix el mateix i també hi ha un esforç terapèutic desproporcionat, que representa un cost per uns i guanys per altres, sense valor afegit. Ve resumit en IA.

Aquest article de recerca, titulat "Nothing for Something: Marketing cancer drugs to physicians increases prescribing without improving mortality", investiga l'impacte de les transferències relacionades amb el màrqueting entre les empreses farmacèutiques i els metges en la prescripció de medicaments contra el càncer i la mortalitat dels pacients. L'estudi utilitza dades de Medicare i la base de dades federal Open Payments per analitzar les relacions entre pagaments de màrqueting i decisions de prescripció.

Aquí hi ha alguns punts clau de l'article:

• Pagaments de màrqueting i prescripció: L'article mostra que els metges augmenten la prescripció de medicaments contra el càncer pels quals han rebut pagaments, especialment durant el mes que reben el pagament. Aquesta augmenta al voltant del 4% i es manté elevada durant uns 10 mesos. L'anàlisi utilitza un disseny que compara la prescripció d'un metge després d'un pagament amb la seva prescripció just abans, per evitar biaixos per selecció.
• Tipus de medicaments i pacients: Els metges comencen a tractar pacients amb una mortalitat predita més baixa després de rebre un pagament de màrqueting. Això suggereix que els medicaments podrien estar sent utilitzats en càncers de creixement més lent o en casos que normalment es tracten amb cirurgia o radiació.
• Impacte en la despesa i la mortalitat: Tot i que els pagaments de màrqueting resulten en una major despesa en medicaments contra el càncer, no s'observen millores en la mortalitat dels pacients. Això significa que hi ha un augment de la despesa sense que hi hagi cap benefici en la supervivència dels pacients.
• Mecanismes possibles: L'article suggereix que els pagaments de màrqueting podrien fer que els metges canvïn els pacients a medicaments amb beneficis de supervivència limitats. Això podria ser degut a que l'eficàcia dels assajos clínics no es tradueix en una millora real en la supervivència. També podria ser que els medicaments es facin servir fora de les indicacions en què s'ha demostrat el benefici. Un estudi mencionat a l'article va trobar que el màrqueting directe als metges redueix la concordança amb les directrius en l'atenció del càncer.
• Marketing directe als metges: L'article destaca que les empreses farmacèutiques destinen la major part de la seva despesa en màrqueting als metges, ja que són els que decideixen si prescriure un medicament. Les activitats de màrqueting, com ara visites de detall, mostres o esponsorització de reunions educatives, es consideren sospitoses com a "suborns de les companyies farmacèutiques".
• Regulació i transparència: Tot i que hi ha hagut esforços per regular el màrqueting directe als metges, com la Llei Sunshine de Pagaments als Metges del 2010, que exigeix que les empreses farmacèutiques facin un seguiment i divulguin les interaccions financeres amb els metges, aquest estudi suggereix que aquestes interaccions encara tenen un impacte en la prescripció.
• Anàlisi de costos i efectivitat: L'estudi avalua la relació cost-efectivitat dels pagaments de màrqueting, i mostra que fins i tot en el límit inferior de l'interval de confiança, els pagaments de màrqueting no proporcionen suficient millora en la mortalitat per justificar l'augment de la despesa. Això vol dir que el cost per cada millora en la salut dels pacients és massa alt, i per tant no és cost-efectiu.
• Implicacions de política: L'article destaca la importància de considerar les repercussions del màrqueting farmacèutic per als metges, especialment en el context dels medicaments contra el càncer, on la despesa ha augmentat considerablement. Això posa de manifest la necessitat de polítiques per regular la promoció de medicaments i garantir que la despesa sanitària es dirigeixi a tractaments que millorin realment els resultats dels pacients.
• El disseny de l'estudi: L'estudi compara la prescripció de cada metge abans i després de rebre el pagament per a tenir en compte que les companyies farmacèutiques poden tenir com a objectiu als metges que ja prescriuen més medicaments. També utilitza un model estadístic que té en compte els canvis generals de prescripció de medicaments i les característiques dels metges.

En resum, l'estudi mostra que els pagaments de màrqueting als metges tenen un impacte en les seves decisions de prescripció, augmentant la despesa en medicaments contra el càncer sense que això es tradueixi en una millora de la mortalitat dels pacients. Això posa de manifest la necessitat d'una major regulació i transparència en el màrqueting farmacèutic per garantir que els pacients rebin tractaments efectius i cost-eficients.

La relació entre el cost i el preu dels medicaments

 Association of Research and Development Investments With Treatment Costs for New Drugs Approved From 2009 to 2018

Els preus dels medicaments en un entorn de monopoli es fixen segons el màxim que està disposat a pagar qui els finança, no tenen res a veure amb el cost incorregut. Això és el que mostra aquest article. En definitiva, conclou el que ja sabem i no imaginàvem que fos d'altra manera, fruit de les patents. I tampoc troba cap relació entre benefici clínic i preu. I com que està fet a l'entorn nordamericà, també és el que podem esperar. El cost-efectivitat no és cap criteri per finançar un medicament allà, com tampoc ho és aquí. En resum, no hi ha justificació per a preus elevats dels medicaments per a compensar l'alt cost de la inversió en I+D, perquè les dues variables no estan relacionades, diu. Cosa que també sabem.

El resum amb IA és aquest:

Aquest estudi investiga la relació entre la inversió en recerca i desenvolupament (R+D) de nous fàrmacs i els seus preus de venda als Estats Units. L'estudi analitza 60 nous fàrmacs aprovats per la FDA entre el 2009 i el 2018 per als quals hi havia dades disponibles sobre inversions en R+D i preus.

Objectiu i Metodologia

• L'objectiu principal era examinar si hi ha una associació entre els costos de tractament i les inversions en R+D per a nous medicaments aprovats per la FDA.
• Es va realitzar un estudi transversal, analitzant dades de 60 fàrmacs per als quals es disposava de dades públiques sobre inversions en R+D. Les dades es van obtenir de la FDA i de la base de dades SSR Health.
• Les dades d'inversió en R+D es van obtenir d'informes d'inversors publicats pels fabricants de medicaments, ajustant-se per les taxes d'èxit dels assaigs clínics i el cost de capital.
• Els costos de tractament es van estandarditzar per a fàrmacs aguts, crònics i de cicle, calculant els costos anuals o per a la durada màxima de tractament recomanada. Es van calcular els costos utilitzant tant els preus de llista com els preus nets, en el moment del llançament i el 2021.
• Es van utilitzar models de regressió lineal i correlacions per avaluar l'associació entre les inversions en R+D i els costos de tractament, tenint en compte altres factors que podrien influir en els preus dels medicaments, com l'estatus de medicament orfe o la categoria de tractament.

Resultats Principals

• No es va trobar cap correlació significativa entre les inversions en R+D i els costos dels medicaments, ni utilitzant preus de llista en el moment del llançament (R = −0.02, P = .87), ni utilitzant preus nets un any després del llançament (R = 0.08, P = .73). Aquest resultat es va mantenir en utilitzar preus de 2021.
• Els models de regressió lineal no van mostrar cap associació entre la inversió en R+D i els costos del medicament, tant en el model ajustat com en el model més parsimoniós.
• Un model de regressió lineal generalitzat va mostrar una petita associació inversa entre la inversió en R+D i els costos de tractament del 2021, però aquesta associació va desaparèixer quan es van excloure variables correlacionades.
• L'estatus de medicament orfe i la categoria de tractament (agut, crònic o de cicle) van ser factors associats als costos de tractament, però no la inversió en R+D.
• Altres factors com ser el primer de la seva classe, la designació de revisió prioritària i l'aprovació accelerada també es van associar amb costos més elevats, però aquests factors estaven correlacionats amb l'estatus de medicament orfe.
• No es va trobar cap associació consistent entre el benefici clínic d'un fàrmac i el seu preu.

Conclusions i Implicacions

• Les inversions en R+D no expliquen la variació en els preus dels medicaments als Estats Units, cosa que suggereix que les empreses farmacèutiques poden estar fixant preus basats en la capacitat de pagament dels consumidors i la maximització de beneficis.
• Les empreses farmacèutiques argumenten que els preus elevats dels medicaments són necessaris per recuperar les inversions en R+D, però aquest estudi no troba evidències d'aquesta relació. Per tant, l'estudi qüestiona aquesta justificació.
• Hi ha diversos factors que podrien influir en els preus dels medicaments, com ara el valor terapèutic, la demanda, la durada de l'exclusivitat del mercat i la competència. No obstant això, l'estudi no va trobar una associació consistent entre el benefici clínic d'un fàrmac i el seu preu.

Limitacions

• La mida de la mostra va ser limitada a causa de la falta de dades públiques sobre les inversions en R+D.
• L'estudi es va centrar principalment en els preus de llista, que poden no reflectir els descomptes i els preus nets reals.
• No es van poder tenir en compte tots els factors que influeixen en els preus dels medicaments, com el nombre de competidors al mercat.
• Va ser difícil aïllar els costos de R+D per a cada producte individual, ja que les inversions poden reflectir coneixement i recursos de projectes anteriors.

En resum, aquest estudi proporciona evidència que la inversió en R+D no justifica els preus elevats dels medicaments als Estats Units, i suggereix que les empreses farmacèutiques haurien de proporcionar més dades per donar suport a aquesta afirmació.

Lee Miller 1944

La innovació dinàmica als medicaments

 Achieving dynamic efficiency in pharmaceutical innovation: Identifying the optimal share of value and payments required

En diferents ocasions s'ha argumentat que l'avaluació del cost-efectivitat dels medicaments té en consideració tant sols una visió estàtica. La hipòtesi és que els fabricants posen un preu basat en un llindar de QALY acceptable d'acord amb el període de protecció de patent. En canvi s'oblida el valor post-patent, i que la quantitat i qualitat d'innovació que aporta en el temps no es considera. Jo no puc contrastar aquesta hipòtesi. El que si sé és que un article recent ha revisat la qüestió i diu:

The share of value that would maximise long-term population health depends on how the quantity and quality of innovation responds to payment. Using evidence of the response of innovation to payment, the optimal share of value of new pharmaceuticals to offer to manufacturers is roughly 20% (range: 6%–51%). Reanalysis of a sample of NICE technology appraisals suggests that, in most cases, the share of value offered to manufacturers and the price premium paid by the English NHS were too high. In the UK, application of optimal shareswould offer considerable benefits under both a public health objective and a broader view of social welfare. We illustrate how an optimal share of value can be delivered through a range of payment mechanisms including indirect price regulation via the use of different approval norms by an HTA body.

Per tant el valor transferit als fabricants és superior al desitjable al NHS. I la taula clau, allò que es paga i el que s'hauria de pagar segons els autors:

 

Els autors avisen de la simplificació d'alguns supòsits i de com els seus resultats difereixen d'altres aportacions. Tot plegat és una mostra més que és un camp fèrtil per a la recerca, i obert a nous horitzons i respostes.

Té múscul la indústria europea medtech?

 Europe's MedTech Attractiveness

Les 6 causes que justifiquen l'atractiu de la indústria medtech europea segons un informe recent:

El que no diu l'informe és que la regulació europea mitjançant organismes certificadors és estranya i ha dut a problemes importants. La correcció d'aquesta regulació ha resultat ser insuficient. Si ho comparem amb la FDA, la seguretat i eficàcia resten sota protocol més previsible. En qualsevol cas, l'avaluació del cost-efectivitat esdevé testimonial, per ara.

Miro el top 5 i no hi surt res d'aquí aprop:

Les qüestions pendents de resoldre:

La regulació europea que afecta a Medtech:

Per guardar, aquest és l'estat de situació.

El llindar del cost per QALY se n'ha anat en orris (2)

 El preu dels nous medicaments segueix augmentant i els governs han de prendre decisions valentes. Hi ha una empresa britànica (Orchard Therapeutics) que ha estat comprada per una japonesa per 477milions de $. Té un producte que ven a Alemanya per 2,4 milions€ per cada tractament de leucodistrofia metacromàtica. Ara volen vendre als USA aquest medicament per més de 4 milions de $. L'argument és que hi ha un institut "independent" (ICER) que estima allò que és cost-efectiu i diu que el preu hauria de ser entre 2,3 i 3,9m de $. Desconec com han arribat a això, ho revisaré.

Miro com ho tenim per aquí aprop i veig que l'acord de la Comissió Interministerial de preus ha dit que no, que no financia amb pressupost públic aquest medicament, que no accepta les al·legacions tenint en compte els criteris de racionalització de la despesa pública i impacte pressupostari. Aquest és l'acord de 15 de juny de 2023:

Definitivament com vaig dir fa uns mesos el llindar del cost per any de vida ajustat per qualitat se n'ha anat en orris com a mesura de cost-efectivitat. La decisió de la comissió ha estat valenta, però tinc la impressió que la pressió augmenta. Aquest és el mapa de països que ja l'han acceptat:

PS. I jo em pregunto, no es podria fer un fons global de finançament de medicaments i haver comprat aquesta empresa pel mateix import i subministrar tots els medicaments a tots els pacients?. Ho dic perquè amb 119 vendes als Estats Units, els japonesos recuperen la inversió feta, i en canvi si fos del fons global en tindria accés garantit qui ho necessités, i no només qui ho paga.

PS. La notícia d'avui a FT a la portada

Les proves genètiques i l'oportunisme del moment

 Catálogo de pruebas genéticas de la Cartera común de servicios del Sistema Nacional de Salud

El Ministeri ha imposat un catàleg de noves prestacions sanitàries, de proves genètiques, que ocupa 90 pàgines de lletra minúscula, gairebé il·legible. I és una imposició perquè alhora que ho fa aprovar al Consell Interterritorial, el ministeri no ho paga. D'aquesta manera s'han augmentat les prestacions sense augmentar el finançament dels serveis de salut, una vegada més. I van...

No vull entrar en detalls, podeu consultar el llistat vosaltres mateixos. Em sembla inadmisible que es proposin biomarcadors per a medicaments que es troben pendents d'avaluació o inexistents. Han confós l'assistència amb la recerca. Mireu la columna observacions i veureu quins medicaments hi ha ara a la AEMPS pendents. I llavors jo em pregunto, estem creant més pressió a la demanda per tal que es doni accés als medicaments? Els genetistes estan dissenyant el seu propi territori? Els investigadors han de decidir quines són les prestacions assistencials? Cal fer-ho així?. La FDA ho fa diferent, com organisme regulador aproven els biomarcadors alhora que aproven la teràpia farmacològica (companion diagnostics). I això té sentit. 

A Europa (p.29), les coses van pel pedregar. Les proves diagnòstiques genètiques entren en terra de ningú perquè encara que es va aprovar una regulació, a la pràctica els professionals de la salut i les empreses fan com si no existís. La AEMPS ho diu, estem en la transició entre dues regulacions. La Unió Europea s'ha vist obligada a retardar l'aplicació de la norma i donar més temps perquè moltíssimes proves que s'estan utilitzant no tenen autorització de comercialització segons la nova regulació. Mireu la nota de premsa de fa pocs dies que confirma el que dic. Per tant, ara és el moment oportú per oportunistes, és la finestra d'oportunitat a aprofitar.

Totes les 90 pàgines de proves genètiques haurien de passar per aprovació regulatòria de la UE abans de ser aprovada la seva inclusió en el catàleg de prestacions del Sistema Nacional de Salud. Però aquí hi ha pressa, i ja ho tenim al catàleg encara que no s'apliqui la regulació vigent.

L'estratègia és clara: creació d'expectatives, inexistència de finançament, buit regulatori, i sobretot la foto. La foto d'una jornada de presentació del catàleg de prestacions és motiu de profunda satisfacció. A aquestes alçades ja malauradament no sorprèn res. No hi ha cap acord de govern que aprovi les noves prestacions, no hi ha cap decret ni ordre ministerial. Algun dia hi haurà de ser. Per ara només hi ha un acord forçat del Consell Interterritorial. És admisible això?

De fet ens trobem davant l'entrada al catàleg del gruix més gran de prestacions de cop sense cap anàlisi del valor que aporten, sense cap avaluació cost-efectivitat. Algú s'ho hauria de fer mirar.

La medicina del segle XXI es mereix una aproximació diferent, que s'allunyi de la caixa negra de la genètica recreativa, que sigui fonamentada (validesa i utilitat clínica), cost-efectiva i segura. Tal com s'ha aprovat aquest catàleg de proves diagnòstiques contribueix just al contrari. 

PS. Ara fa una dècada vaig impulsar un document que intentava posar ordre a l'estat de situació d'aleshores, el teniu aquí. I quin era l'acord del Consell Assessor de Salut Pública? Doncs aquest:

El Consell Assessor de Salut Pública,

- Demana que es revisi la disponibilitat de proves genètiques i d’expressió genètica en el moment actual, la informació relativa a la seva validesa i utilitat clínica. En especial cal tenir present aquelles que es refereixen al proves relacionades amb diagnòstic prenatal i salut mental.

- Considera que una vegada disponible la revisió de l’estat de la qüestió, cal establir la regulació pertinent per tal de facilitar informació acurada a la ciutadania i als professionals de la salut sobre la validesa i utilitat clínica.

Ho vam demanar fa una dècada, resta pendent a hores d'ara.

PS. La regulació al Catsalut ha quedat desfasada i el programa d'oncologia de precisió requerirà una revisió a la vista de les noves proves del catàleg. I ben segur, caldria reescriure'l de dalt a baix com a medicina de precisió i salut poblacional de precisió.

PS. Escrits sobre proves genètiques.

La geopolítica dels opioides sintètics

 Why America Is Struggling to Stop the Fentanyl Epidemic. The New Geopolitics of Synthetic Opioids

THE ECONOMIC TOLL OF THE OPIOID CRISIS REACHED NEARLY $1.5 TRILLION IN 2020

Hi ha dos tipus d'epidèmies les naturals i les artificials. Aquesta classificació no la trobareu als llibres d'epidemiologia. Les artificials són les que crea l'home amb l'objectiu de destruir la humanitat, i que generalment persegueixen poder i diners.

Hi ha una epidèmia artificial que ha agafat molta volada des de fa més de dues dècades als USA, es tracta de l'epidèmia dels opioides sintètics, del fentanil. Em refereixo a l'ús recreatiu del fentanil, és clar. L'ús mèdic està ben definit i l'efectivitat desmostrada. He escrit repetidament a aquest blog sobre aquesta qüestió.

Llegeixo els articles destacats de l'any a Foreign Affairs i en trobo un que m'interessa especialment i va sobre la geopolítica dels opioides sintètics. Als USA hi ha hagut 73.654 morts el 2022 fruit de sobredosi de fentanil. La suma va creixent any rera any.

L'article explica que tot el fentanil que circula als USA prové de la Xina i Mèxic i es pregunta del perquè del fracàs de la lluita contra la distribució d'aquesta droga i del que caldria fer. Tot el que s'ha fet fins ara no ha assolit el que pretenia i assenyala una estratègia geopolítica a endegar.

El cost que representa aquesta epidèmia als USA ha estat quantificat en 1.500.000.000.000$, és a dir un bilió i mig durant l'any 2020. Aquesta és una xifra descomunal, 6 vegades el PIB de Catalunya. Em fa dubtar del seu càlcul, però és una estimació oficial amb metodologia contrastada.

Aquesta setmana ja sabem que la droga ha arribat al mercat i·lícit a Mallorca. Fa uns mesos es va presentar el documental sobre la petjada del fentanil a Catalunya, on es diu que no s'ha decomissat encara però tot assenyalaria que ja circula. Motius més que suficients com per la preocupació i la necessitat de reacció immediata. El que cal fer segons l'OCDE és això.

Carry Mae Weems a Foto Colectania

Hi ha alternatives al llindar dels QALYs?

Determining the efficiency path to universal health coverage: cost-effectiveness thresholds for 174 countriesbased on growth in life expectancy and health expenditures

Alternatives To The QALY For Comparative Effectiveness Research 

Alternatives to QALY-Based Cost-Effectiveness Analysis for Determining the Value of Prescription Drugs and Other Health Interventions

Novel Approaches to Value Assessment Beyond the Cost-Effectiveness Framework

Des d'aquí he mostrat repetidament les dificultats de la fixació de llindars d'anys de vida ajustats per qualitat per decidir cobertura i copsar així el valor de la longevitat i qualitat de vida de les opcions terapèutiques. Avui recupero alguns materials recents que busquen anar més enllà d'aquesta mesura. Es tracta d'una orientació nordamericana perquè les lleis allà no afavoreixen la seva utilització, ans el contrari.

Poso tres referències, una al blog de Health Affairs, un altre oficial, i una tercera de ISPOR. Les alternatives tampoc són del tot satisfactòries però contribueixen al debat.

Ara que Medicare ha de fixar preus màxims per primera vegada, necessita un esquema i aquí va la comparació del que pot fer:

Illustrative comparison of different approaches for CMS to set a maximum fair price

Source: Illustrative evaluation based on author opinion. Notes: evLYG is equal value of life year gained. GRACE is generalized risk-adjusted cost-effectiveness. QALY is quality-adjusted life year. R&D is research and development. Low/Moderate/High refer to the potential of each criterion to achieve the objective.

Cal analitzar en detall la darrera opció, el llindar basat en GRACE+evLYG, ho deixo per un altre dia.

Si voleu tenir els llindars de cost-efectivitat de 174 països fets des d'una perspectiva nova podeu consultar el Lancet:

Cost-effectiveness thresholds per quality-adjusted life-year (QALY) ranged between US$87  (Democratic Republic of the Congo) and $95 958 (USA) and were less than 0·5 gross domestic product (GDP) per capita in 96% of low-income countries, 76% of lower-middle-income countries, 31% of upper-middle-income countries, and 26% of high-income countries. Cost-effectiveness thresholds per QALY were less than 1 GDP per capita in 168 (97%) of the 174 countries. Cost-effectiveness thresholds per life-year ranged between $78 and $80 529 and between 0·12 and 1·24 GDP per capita, and were less than 1 GDP per capita in 171 (98%) countries.

 Si voleu conèixer també les limitacions, s'expliquen a aquest comentari.

El calibratge fi d'allò que és cost-efectiu

LA ORGANIZACIÓN DE LA EVALUACIÓN DE LA EFICIENCIA DE LAS TECNOLOGÍAS  SANITARIAS EN ESPAÑA: PROPUESTAS DE REFORMA

Ahir van presentar-se a FUNCAS tres documents relatius a l'avaluació de tecnologies sanitàries. El darrer és el que interessa més perquè parla de què caldria fer i sobretot es va centrar en això.  Cal tenir present que és un document de "policy making" no és un text científic i que es presenta als pocs dies que hi ha nova ministra, per tant és un missatge que va a omplir l'agenda política del moment. En la mesura que darrerament no hi ha documents de "policy making" per part dels governs, aquesta feina s'acaba externalitzant  per generació espontània. I aquest és el destí natural de les coses. Tant de bo n'hi haguessin més que permetessin contrastar les opcions possibles i després succeís alguna cosa.

Les primeres 30 pàgines van dedicades a revisar la situació internacional de l'avaluació de tecnologies, i això ajuda i molt a qui no coneix que molts països fa dècades que ja ho estan fent. I després entra en la proposta concreta de com organitzar-la en dues fases. Us suggereixo una lectura atenta perquè el document podria acabar sent realitat. Bàsicament hi ha dos òrgans, el d'avaluació dins l'Agència del medicament, "un negociat" que recull i posa ordre a les avaluacions fetes per la indústria, i el consell nacional d'avaluació, organisme independent, que ha d'emetre informe sobre el cost-efectivitat. I diuen que a mitjà termini l'avaluació de l'eficiència se situaria en aquest segon. No ho sé, només sé que a l'administració pública quan un defineix una cosa costa molt de canviar-la. I tinc la impressió que el document vol satisfer a diferents públics amb càrrec i posició a l'actualitat. Jo ho pensaria des del vel de la ignorància.

I llavors ve la pregunta irresolta, es pot parlar de cost-efectivitat sense saber el preu/impacte pressupostari?. Qui decideix el preu?. L'informe no té perquè explicar-ho tot, ni jo aquí espai per comentar-ho, però segueixo pensant que caldria una reconsideració de la capacitat de decisió de les comunitats autònomes dins aquesta qüestió. La paradoxa és que qui ara decideix el preu no paga la factura i qui ho farà en el futur està per escriure perquè el document ho deixa al aire. I ja som on érem. 

El calibratge fi d'allò que funciona i té valor en salut hauria de preocupar als governants, tant els d'allà com els d'aquí. Fins ara han mostrat exactament el contrari i qui dia passa any empeny.

Podeu veure l'acte de presentació aquí.

PS. De la mateixa manera que jo no gosaria entrar a un quiròfan a fer una intervenció perquè no sóc cirurjà, sorprèn l'atreviment que hi ha amb nouvinguts al disseny organitzatiu i la governança. Ho dic especialment per als juristes, però també hi trobem metges i d'altres. De la mateixa manera que jo no em dedicaria a escriure lleis (també vaig estudiar la carrera de dret però em queda molt lluny), molts s'atreveixen a definir mecanismes de coordinació de les decisions i incentius sense haver vist ni llegit el llibre de Milgrom i Roberts, o ni saber qui és en Gibbons per exemple...

PS. Algú dirà, les comunitats autònomes estan a la comissió de preus, però la forma com es prenen les decisions és més important que seure en una cadira.

Qui avalua l'avaluador?

The EU regulation on health technology assessment: what’s in it and why it matters?

La setmana passada va tenir lloc a Sevilla una reunió de la Unió Europea sobre la nova regulació de l'avaluació de tecnologies sanitàries que serà d'aplicació el gener del 2025. Sorprèn la poca atenció que s'ha donat i que jo li he donat a aquesta regulació que ja és vigent i que té implicacions importants per al futur en l'àmbit de les decisions de cost-efectivitat i cobertura de prestacions.

Miro què fa aquest any la RedETS i veig el llistat d'informes previstos. I llavors em pregunto com s'arriba a aquest llistat i fins a quin punt els informes anteriors han tingut algun impacte. Ho desconec. Trobo que l'esforç és notable per assolir un resultat desconegut en termes d'impacte. Qui avalua l'avaluador?

Alan Balzac al KBR

Què cal fer amb les teràpies cost-inefectives que "milloren" l'equitat?

 Distributional Cost-Effectiveness of Equity-Enhancing Gene Therapy in Sickle Cell Disease in the United States

Ara fa un mes parlava de que la mesura del cost-efectivitat d'un medicament amb el cost per any de vida ajustat per qualitat (QALY) se n'havia anat en orris. Dos factors  hi havien contribuït, els preus confidencials i la superació de llindars raonables. Tot plegat posava en qüestió una dinàmica que ha durat dècades i que ha estat el referent de les agències d'avaluació de tecnologies.

Doncs bé, des d'aquí també fa temps que he explicat que calia incorporar la dimensió d'equitat i no només la d'eficiència en l'avaluació econòmica. I justament ara ha començat una nova època, on cal preguntar-nos què hem de fer quan un medicament és cost-inefectiu però en canvi pot ser una estratègia terapèutica equitativa. La metodologia és coneix com Distributional Cost-Effective Analysis (DCEA).

El resultat d'un article recent sobre teràpia genètica en anèmia de cèl·lules falciformes indica això:

Gene therapy versus Standard Of Care for females yielded 25.5 versus 15.7 (males: 24.4 vs. 15.5) discounted lifetime QALYs at costs of $2.8 million and $1.0 million (males: $2.8 million and $1.2 million), respectively, with an ICER of $176 000 per QALY (full SCD population). The inequality aversion parameter would need to be 0.90 for the full Sickle Cell Disease population for gene therapy to be preferred per DCEA standards.

El cost incremental per any de vida ajustat per qualitat està a 176.000$, i això és molt, molt per sobre del llindar. Però llavors entra en joc el paràmetre d'aversió a la diferència (inequality). Diuen que als USA està entre 0,5 i 3,0 i els porta a una conclusió diferent en termes d'equitat. He de revisar com han arribat a aquestes xifres i què signifiquen, cosa que desconec. Ho faré més endavant.

Aquest és el missatge clau en un paràgraf:

Although gene therapy priced across known costs ranging from $2.1 million to $2.8million did not meet conventional standards for cost-effectiveness, our distributional cost-effectiveness findings suggest that gene therapy could meet distributional cost-effectiveness standards based on commonly used equity weights for the U.S. setting in this price range. If one assumes similar therapeutic efficacy in patients  with mild and moderate disease and patients with severe disease, once gene therapy is approved, it could be an equity-enhancing therapeutic strategy for all patients with SCD whose values and  references align with pursuing this course of therapy.

Amb aquest estudi s'inicia doncs el nou paradigma necessari per a justificar preus de teràpies superiors 2 milions de $ per cas: encara que sigui cost-inefectiu, redueix les diferències en salut, malgrat no sabem quin és el nivell de diferència admisible. A aquest paradigma s'hi arriba amb una caixa negra, que és el paràmetre d'aversió a les diferències (inequality) creat per "experts". Desconec quin recorregut li espera a tot això, justificarem els preus desorbitats per motius d'equitat? Caldrà seguir-ho amb atenció.

PS. Si això resol el problema del llindar dels QALYS, alhora en crea un de nou, el del paràmetre d'aversió a la diferència, que alguns en diuen desigualtat. Com es fixa?

PS. Pregunta pertinent davant el nou fàrmac a preu 3,3 milions €, és cost-inefectiu però millora l'equitat, segur? Va dirigit a uns 520 casos de hemofilia A i 60 d'hemofilia B aproximadament. Suposa gastar el 12% del pressupost d'enguany en 580 casos.

PS. Per aquí aprop no preocupa massa ni el cost-efectivitat ni el cost-efectivitat distributiu, massa feina per un regulador que creu molt més en la discrecionalitat ad hoc com a criteri per a la presa de decisions.

 HARDIJANTO BUDIMAN / ALL ABOUT PHOTO AWARDS 2022/

Hi ha motius per al cribratge genètic poblacional?

 Ten Years of Incidental, Secondary, and Actionable Findings

Population genomic screening for three common hereditary conditions : a cost-effectiveness analysis.

El cribratge genètic poblacional s'ha estat realitzant des de fa anys en alguns entorns, molt pocs. Fa cinc anys ja vaig explicar el cas de Geisinger, que ara pertany a Kaiser Permanente. Aquí hi trobareu totes les entrades d'aquest blog sobre proves genètiques.

Els resultats en diferents entorns diuen que entre el 3 i el 5% de la població tenen alguns gens amb variants patogèniques sobre els que a data d'avui podem actuar per capgirar el seu impacte. És el que en diuen "actionable". Aquesta és la taula:

Han seqüenciat el genoma o exoma i han informat només d'un nombre determinat de gens, entre 32 i 76. I això ve d'un document de posició que explica quants gens són "actionables" i a data d'avui són 83. L'origen cal buscar-lo als Genome Wide Association Studies, quan encara hi havia confiança en que trobar un gen que provoca una malaltia permetria afrontar-la i després es va veure que això passava en molts poc casos (ara sabem que paga la pena informar només de 83, els 20.000 ).

Al NEJM ens expliquen un estudi que:

A unique aspect of this study was the reporting of life-span data for persons who carried a pathogenic or likely pathogenic variant as compared with those who did not, in an analysis involving data from 27,546 persons who had died by 2020 and life-span estimates for other persons who were at least 65 years of age. Key findings included an observed shortening in median life span among persons who carried these variants (86 years vs. 87 years for those without). Harboring such a variant in a cancer gene was associated with the largest difference in life span (3 years). By the age of 65 years, 10% of the participants with pathogenic or likely pathogenic variants in cancer genes had died. In contrast, in the group of participants without such a variant, 10% had died by 73 years of age. 

Quedem-nos amb la idea, trobar aquesta variant patogènica en un gen suposava una diferència de 10 anys de vida.  Al món hi ha dos països que fan cribratge per BRCA2, Israel (població Ashkenazy) i Islàndia. No n'hi ha enlloc més per ara. Ara bé, què costaria fer un cribratge poblacional d'això? Quin seria el cost-efectivitat?

L'Eric Topol ressenya un estudi on per cancer d'ovari i mama, Lynch sindrome i colesterolemia familiar seria cost-efectiu per:

adults younger than 40 years if the genomic test was at a relatively low cost of $250 or for people 50 years old at $166 per test (summary for patients). We are now at that level whereby whole genome sequencing has dropped to the $200 threshold, and targeted sequencing or arrays can be done at substantially lower costs. It doesn’t appear that we can continue to use cost now as the reason to not obtain information that can be lifesaving.

 Ens cal molta més informació i anàlisi d'una qüestió tant complexa. Ens trobem davant d'una situació nova que fa molt pocs anys no ens hauríem imaginat. Cal estar atents al cribratge genètic poblacional, i també a què farem quan trobem una variant patogènica "actionable", perquè si no hi ha acció (que vol dir accés a tractament cost-efectiu), llavors, per què cal trobar? Alimentaríem encara més la genòmica recreativa, que a hores d'ara interessa econòmicament moltíssim a alguns.

El llindar del cost per QALY se n'ha anat en orris

 Financing and Reimbursement of Approved Advanced Therapies in Several European Countries

El temps passa ràpid i aviat farà 50 anys que en Richard Zeckhauser (1976) va proposar els anys de vida ajustats per qualitat (QALYs) com a mesura per calcular el cost efectivitat incremental d'una intervenció sobre la salut i la vida. A data d'avui s'utilitza de forma sistemàtica a molts països per tal de conèixer el valor relatiu dels nous medicaments. Les mancances que té són moltes, i les he exposades en altres ocasions, però malgrat això és utilitzada per organismes reguladors.

Ara bé, quan la mesura del cost-efectivitat incremental la volem comparar amb el que una societat està disposada a pagar per un QALY, llavors tot s'entrebanca. I la mostra la teniu en aquest quadre que ensenya la situació. Si fa temps es parlava del llindar de 30.000€ per QALY, compareu-ho amb les xifres que surten i veureu que tot està fora de lloc. Poques teràpies avançades estan per sota, i la majoria per sobre i molt per sobre:

Tot plegat confirma, que la idea dels llindars de cost per QALY se n'han anat en orris. Si el cost per QALY no és un referent de la disponibilitat a pagar, aleshores quin és el referent 50 anys després de la seva creació? La mesura pot quedar relegada a un exercici comptable i res més. Per ara, anem donant pals de cec per aquí a prop. Mentrestant, el NICE té els seus criteris que ja està aplicant i que vaig explicar. Roman la incertesa, però hi ha criteris. 

A l'article hi trobareu també els preus notificats i alguns descomptes:

Són preus notificats, no són els preus pagats realment perquè a la negociació apareixen descomptes confidencials. I aquest és un altre problema dels QALYs publicats, si no sabem el cost final pel finançador, com podem dir quin és el cost per QALY?. Aquesta és una qüestió que queda a l'aire, almenys per ara.

A l'article hi trobareu molt més material d'interès per fer-nos una idea de la situació en aquest moment de les teràpies avançades, genètiques, cel·lulars i de teixits.

Hem de parlar

We need to talk about values: a proposed framework for the articulation of normative reasoning in health technology assessment 

The normative grounds for NICE decision-making: a narrative cross-disciplinary review of empirical studies

Un dels moments més creatius del programa de TV "Persones Humanes" era quan sortia el Dr. Soler amb la secció "Hem de parlar". No era pas cap doctor, el seu germà si, però ell se'n deia i donava consells per a l'apassionant món de la parella. "Hem de parlar" és una frase que forma part del sistema 2 que diria Kahneman. En un món presidit per la immediatesa i les dreceres mentals per a la presa de decisions, aturar-se a reflexionar és molt recomanable.

Un primer article al que vull referir-me fa una revisió dels factors pels quals el NICE pren les decisions, i diu:

1. Cost-efectivitat
2. Incertesa
3. Impacte pressupostari
4. Necessitat clínica
5. Innovació
6. Raresa
7. Edat
8. Causa de la malaltia
9. Impacte social
10. Influència de les parts implicades
11. Procés

i la conclusió és:

In conclusion, this review demonstrates that though NICE decision-making has historically been strongly influenced by concern for cost-effectiveness, this is by no means the only consideration. Many other factors have also been observed to play a substantive role in decision-making, interacting with each other in ways that appear complex and are yet to be fully understood.

Missatge d'interès per tots aquells que es focalitzen en excés en el cost-efectivitat normatiu sense modular com el regulador el duu a la pràctica. 

Llegeixo també un segon article que comença amb la frase, "Hem de parlar" i aquesta vegada és sobre els valors que incorpora l'avaluació de tecnologies sanitàries. Comença amb definicions, bona forma d'iniciar un debat:

i un esquema:

i conclou:

Decisions about which health care interventions to provide, and to whom, have substantial implications for the health and wellbeing of society and are fundamentally grounded in normative considerations about which reasonable people will disagree. These decisions must, therefore, be transparently reported and morally justified if they are to be seen as legitimate. At present, limitations in the language used to articulate normative reasoning are likely to undermine both perceived legitimacy and fairness.

The proposed framework provides a tool for more clearly articulating the rationale on which priority-setting decisions are based and allows decision-makers to be more explicit about how the available evidence has been evaluated, and the role that it has played in guiding them towards their conclusions. As such, it constitutes an attempt to strengthen the legitimacy of HTA as a tool for healthcare priority-setting and is offered for further debate and development by those in the academic and policy communities.

La legitimitat de l'avaluació de tecnologies com eina de priorització està en hores baixes. Ho vaig explicar no fa massa. Introduir elements com els que s'assenyalen pot ser d'interès, ara bé, convindria  abans desfer el camí de crear fons específics per malaltia que ha fet el NICE. Altrament es construiria sobre fonaments inconsistents. A Catalunya, tot plegat no afecta a res de res, l'avaluació de les tecnologies es troba a terra de ningú (no-man's land). I sabent-ho, encara n'hi ha que s'omplen la boca del mots sostenibilitat i accés i alhora no hi ha capacitat de definir instruments que ho farien possible.

Un pioner de l'economia de la salut ens ha deixat

 Als 99 anys ha mort Victor Fuchs, un economista que ha estat un punt de referència per a l'economia de la salut i la política sanitària. Des del seu llibre inicial "Who shall live?" fins a tants i tants articles que hem llegit, escrivia sempre ponderat i amb sentit comú. La seva defensa de la cobertura universal d'accés als serveis, especialment junt amb Ezequiel Emanuel va ser una mostra de que hi havia una opció de sistema sanitari no mercantilista als USA, tot i mantenint les preferències individuals.

En Bob Evans va classificar els tres paradigmes de l'economia de la salut, en:

• The “Naïve Clinical”,
• The “Mainstream Economic” and
• The “Eclectic Structuralist”.

I cadascun té tres elements, amb una èmfasi diferencial:

• Una visió normativa de com els nivells i patrons d'utilització de serveis han de definir-se
• Una visió positiva de com es defineixen, en determinades condicions,
• Una visió pràctica que fa confluir la recerca, anàlisi i política en allò que realment importa de la salut poblacional

I diu:

For the naïve clinicians, utilization should be determined by patients’ needs, as judged by clinicians. And it will be, subject to the availability of appropriate resources, professionally directed, and the removal of access barriers. This paradigm has very powerful intuitive appeal, to clinicians and patients alike. Research focuses on identifying presently unmet and new needs, and finding better ways to meet them.

For the mainstream economist, utilization should be determined by patients’ preferences and personal resources, as expressed in their willingness to pay at prices reflecting resource opportunity costs. And it will be approximated, subject to the trade-off imposed by insurance that reduces risk but promotes and “overuse”. The paradigm has minimal normative appeal or positive plausibility even to economists outside their professional work. Its’ strength derives from the fact that its predictions and prescriptions can be rigorously formulated, and that it yields recommendations with strong and highly regressive distributive implications. Research focuses on measuring a hypothetical “elasticity of demand” so as to optimize a hypothetical “trade-off” between risk and an idiosyncratic concept of “overuse”. Holders of this perspective seem ambivalent as to whether this would require dismantling the extensive regulatory structure erected in response to the clinical perspective, or whether that structure is simply a mirage that can be ignored.

Eclectic Structuralists essentially accept the normative position of clinicians, but reject their positive claims on empirical grounds. Extensive analysis of actual utilization patterns shows very powerful effects from capacity levels, and the incentives faced by and the motivations embedded in provider organizations. Research focuses on provider behaviour in differing settings, and its relation to evidence of the effectiveness of care.

Doncs bé, jo diria que Victor Fuchs era un estructuralista eclèctic i així ho va mostrar amb els seus treballs. Una visió que evitava la perspectiva normativa si no s'explicitava amb claredat els valors que la sustenten. Es preocupava de la perspectiva positiva i encara més de la narrativa pràctica del significat de la salut poblacional i com assolir-la.

El mes de juny passat feia referència en aquest blog a un llibre que reuneix els seus millors articles. Allà destacava la importància d'explicitar els valors i del treball multidisciplinar en l'economia de la salut. Molts autors malauradament no ho han llegit encara o se n'han oblidat. 

En el fons Victor Fuchs va mostrar que l'economia podia tenir una influència pràctica en la política sanitària nord-americana. Ara bé, malauradament a la balança entre coneixement acadèmic i lobbies empresarials, els segons han superat constantment als primers. I això té a veure en com es finança una democràcia, no amb l'economia de la salut.

Fa anys a un congrés internacional d'economia de la salut (iHEA) estàvem parlant abans d'entrar a una sessió. Ho recordo perfectament. Deia: tot això de l'avaluació econòmica i el cost-efectivitat que estem discutint, està molt bé. Explicar el canvi incremental en el cost efectivitat és necessari. Però ens oblidem del dia que l'efectivitat serà molt elevada i el cost també, llavors el cost incremental segons efectivitat assolida superarà qualsevol llindar que ens poguem imaginar. I llavors què farem?. Ja hi som en aquest dia, i mirem cap una altra banda.

Una entrevista magnífica del New York Times l'any 2000, començava així:

Dr. Victor Fuchs is an economist who also sees himself as a humanist, a person who is interested in values and who inquires how economics can help people to think about social problems and arrive at solutions. Economics, he explains, is about choice. It asks how people respond to incentives, how they respond to constraints. And so, Dr. Fuchs observes, ''economics is the quintessential policy science.

No sé fer un resum millor. Ens ha deixat un humanista.

PS. I aquest és l'article que recomanaria a qualsevol que vulgui començar a entendre l'economia de la salut. 

 

Quant estem disposats a pagar pels tractaments genètics?

 Gene Therapies for Sickle Cell Disease. Evidence Report

L'anèmia de cèl·lules falciformes és una malaltia genètica que afecta l'hemoglobina. És causada per l'hemoglobina S, la qual es crea al canviar una glutamina per una valina en les cadenes polipèptiques beta; això provoca que en una situació de baixa tensió d'oxigen, l'hemoglobina es deforma i l'eritròcit adquireix una aparença d'una falç. Aquesta nova forma provoca dificultats pel que fa a la circulació dels glòbuls vermells, s'obstrueixen els vasos sanguinis i causen símptomes com, per exemple, dolor en les extremitats. Els glòbuls vermells també tenen una vida més curta i, a la vegada, això provoca una anèmia, ja que no poden ser reemplaçats a temps (Wikipedia).

L’única cura per malaltia de cèl·lules falciformes és el trasplantament de medul·la òssia o de cèl·lules mare. Com que aquests trasplantaments són arriscats i poden tenir efectes secundaris greus, en general només es fan servir en nens amb malaltia de cèl·lules falciformes greu. Hi ha tractaments que poden ajudar a alleujar els símptomes, disminuir les complicacions i allargar la vida, però res definitiu per ara com un tractament genètic.

Hi ha dos tractaments genètics en desenvolupament i pendents de propera aprovació a la FDA, lovo-cel i exa-cel. Aquest darrer basat en CRISPR. Miro una anàlisi d'efectivitat comparada i costos per QALY i veig que ens situem en 193.000$ de cost per QALY amb el supòsit d'un cost d'adquisició de 2.000.000 $, tant per lovo-cel, com per exo-cel.

El debat sobre els llindars dels QALYs és de final incert. Si ens situem a 30.000€ per QALY, hauriem d'acceptar més de 6 vegades el llindar pel cas d'exa-cel. Si tenim present els costos mitjans sanitaris de la vida, el nostre article de fa 10 anys deia: 111.936€ dones, 81.566€ homes (per cert, convé actualitzar-lo). És a dir que pagaríem per any ajustat per qualitat dues vegades el cost sanitari mitjà de tota la vida. Aquesta és una mètrica que crec interessant de considerar en el debat sobre els llindars. Però malauradament ningú hi pensa per ara.

Crec que convé reflexionar seriosament sobre tot el que ve, ho tenim a prop i no podrem dir que ens ha agafat per sorpresa. Perquè altrament ja sabem el que passarà, aplicarem la regla de rescat i qui dia passa any empeny, que això ho sabem fer molt bé.

Quan l'excepcionalitat promou la discrecionalitat a l'avaluació econòmica

 The Innovative Medicines Fund: a universal model for faster and fairer access to new promising medicines or a Trojan horse for low-value creep?

Ja fa anys que es va iniciar un mecanisme per capgirar l'avaluació de tecnologies al NICE. El 2010 es va constituir el Cancer Drug Fund amb 50m £ que al 2015 s'havia multiplicat gairebé per 7 i segueix així en 340m. Molts vam veure aquella operació com una forma de crear l'excepcionalitat dins l'avaluació econòmica, el cost-efectivitat podia quedar tocat i enfonsat a partir d'aquell moment. I si es començava pel càncer doncs ja no hi hauria argument per altres malalties. I si això passava al NICE, doncs també podia passar a altres països. 

Tal dit tal fet, en plena pandèmia, el 2021 es va crear el Innovative Medicines Fund pel mateix import que el de càncer 340m. Ara l'excepcionalitat total és de 680m  £. Els criteris d'assignació estan descrits sota del gràfic:

Un article recent ho comenta i al final diu:

In conclusion, the IMF, like the CDF, should be an exceptional route to patient access while providing the requisite evidence (mainly from RCTs) for reducing uncertainty about a drug’s clinical and cost effectiveness. Potential inclusion in the IMF should be limited to those cases where the major uncertainties can be addressed within the defined time frame. The notion of opportunity cost must not be ignored as IMF funding could always be used for other health services and technologies with strong evidence on effectiveness and value for money, which could improve overall population health.

Doncs bé, ja ho tenim. L'excepcionalitat creix i tinc la impressió que no té aturador, font de discrecionalitat o arbitrarietat?. Mals temps per a criteris objectius d'assignació social de recursos, mals temps per a l'avaluació econòmica. Recordeu sempre que la discrecionalitat és una font de poder polític i econòmic fantàstica (i font de corrupteles). Qui prova la discrecionalitat no la deixa, és addictiva.

PS. Tot això de moment no passa aquí aprop, els polítics consideren que no cal l'avaluació de tecnologies. 

PS. La meva opinió breu sobre avaluació econòmica a p.24 d'aquest document