La innovació dinàmica als medicaments

 Achieving dynamic efficiency in pharmaceutical innovation: Identifying the optimal share of value and payments required

En diferents ocasions s'ha argumentat que l'avaluació del cost-efectivitat dels medicaments té en consideració tant sols una visió estàtica. La hipòtesi és que els fabricants posen un preu basat en un llindar de QALY acceptable d'acord amb el període de protecció de patent. En canvi s'oblida el valor post-patent, i que la quantitat i qualitat d'innovació que aporta en el temps no es considera. Jo no puc contrastar aquesta hipòtesi. El que si sé és que un article recent ha revisat la qüestió i diu:

The share of value that would maximise long-term population health depends on how the quantity and quality of innovation responds to payment. Using evidence of the response of innovation to payment, the optimal share of value of new pharmaceuticals to offer to manufacturers is roughly 20% (range: 6%–51%). Reanalysis of a sample of NICE technology appraisals suggests that, in most cases, the share of value offered to manufacturers and the price premium paid by the English NHS were too high. In the UK, application of optimal shareswould offer considerable benefits under both a public health objective and a broader view of social welfare. We illustrate how an optimal share of value can be delivered through a range of payment mechanisms including indirect price regulation via the use of different approval norms by an HTA body.

Per tant el valor transferit als fabricants és superior al desitjable al NHS. I la taula clau, allò que es paga i el que s'hauria de pagar segons els autors:

 

Els autors avisen de la simplificació d'alguns supòsits i de com els seus resultats difereixen d'altres aportacions. Tot plegat és una mostra més que és un camp fèrtil per a la recerca, i obert a nous horitzons i respostes.

Té múscul la indústria europea medtech?

 Europe's MedTech Attractiveness

Les 6 causes que justifiquen l'atractiu de la indústria medtech europea segons un informe recent:

El que no diu l'informe és que la regulació europea mitjançant organismes certificadors és estranya i ha dut a problemes importants. La correcció d'aquesta regulació ha resultat ser insuficient. Si ho comparem amb la FDA, la seguretat i eficàcia resten sota protocol més previsible. En qualsevol cas, l'avaluació del cost-efectivitat esdevé testimonial, per ara.

Miro el top 5 i no hi surt res d'aquí aprop:

Les qüestions pendents de resoldre:

La regulació europea que afecta a Medtech:

Per guardar, aquest és l'estat de situació.

El llindar del cost per QALY se n'ha anat en orris (2)

 El preu dels nous medicaments segueix augmentant i els governs han de prendre decisions valentes. Hi ha una empresa britànica (Orchard Therapeutics) que ha estat comprada per una japonesa per 477milions de $. Té un producte que ven a Alemanya per 2,4 milions€ per cada tractament de leucodistrofia metacromàtica. Ara volen vendre als USA aquest medicament per més de 4 milions de $. L'argument és que hi ha un institut "independent" (ICER) que estima allò que és cost-efectiu i diu que el preu hauria de ser entre 2,3 i 3,9m de $. Desconec com han arribat a això, ho revisaré.

Miro com ho tenim per aquí aprop i veig que l'acord de la Comissió Interministerial de preus ha dit que no, que no financia amb pressupost públic aquest medicament, que no accepta les al·legacions tenint en compte els criteris de racionalització de la despesa pública i impacte pressupostari. Aquest és l'acord de 15 de juny de 2023:

Definitivament com vaig dir fa uns mesos el llindar del cost per any de vida ajustat per qualitat se n'ha anat en orris com a mesura de cost-efectivitat. La decisió de la comissió ha estat valenta, però tinc la impressió que la pressió augmenta. Aquest és el mapa de països que ja l'han acceptat:

PS. I jo em pregunto, no es podria fer un fons global de finançament de medicaments i haver comprat aquesta empresa pel mateix import i subministrar tots els medicaments a tots els pacients?. Ho dic perquè amb 119 vendes als Estats Units, els japonesos recuperen la inversió feta, i en canvi si fos del fons global en tindria accés garantit qui ho necessités, i no només qui ho paga.

PS. La notícia d'avui a FT a la portada

Les proves genètiques i l'oportunisme del moment

 Catálogo de pruebas genéticas de la Cartera común de servicios del Sistema Nacional de Salud

El Ministeri ha imposat un catàleg de noves prestacions sanitàries, de proves genètiques, que ocupa 90 pàgines de lletra minúscula, gairebé il·legible. I és una imposició perquè alhora que ho fa aprovar al Consell Interterritorial, el ministeri no ho paga. D'aquesta manera s'han augmentat les prestacions sense augmentar el finançament dels serveis de salut, una vegada més. I van...

No vull entrar en detalls, podeu consultar el llistat vosaltres mateixos. Em sembla inadmisible que es proposin biomarcadors per a medicaments que es troben pendents d'avaluació o inexistents. Han confós l'assistència amb la recerca. Mireu la columna observacions i veureu quins medicaments hi ha ara a la AEMPS pendents. I llavors jo em pregunto, estem creant més pressió a la demanda per tal que es doni accés als medicaments? Els genetistes estan dissenyant el seu propi territori? Els investigadors han de decidir quines són les prestacions assistencials? Cal fer-ho així?. La FDA ho fa diferent, com organisme regulador aproven els biomarcadors alhora que aproven la teràpia farmacològica (companion diagnostics). I això té sentit. 

A Europa (p.29), les coses van pel pedregar. Les proves diagnòstiques genètiques entren en terra de ningú perquè encara que es va aprovar una regulació, a la pràctica els professionals de la salut i les empreses fan com si no existís. La AEMPS ho diu, estem en la transició entre dues regulacions. La Unió Europea s'ha vist obligada a retardar l'aplicació de la norma i donar més temps perquè moltíssimes proves que s'estan utilitzant no tenen autorització de comercialització segons la nova regulació. Mireu la nota de premsa de fa pocs dies que confirma el que dic. Per tant, ara és el moment oportú per oportunistes, és la finestra d'oportunitat a aprofitar.

Totes les 90 pàgines de proves genètiques haurien de passar per aprovació regulatòria de la UE abans de ser aprovada la seva inclusió en el catàleg de prestacions del Sistema Nacional de Salud. Però aquí hi ha pressa, i ja ho tenim al catàleg encara que no s'apliqui la regulació vigent.

L'estratègia és clara: creació d'expectatives, inexistència de finançament, buit regulatori, i sobretot la foto. La foto d'una jornada de presentació del catàleg de prestacions és motiu de profunda satisfacció. A aquestes alçades ja malauradament no sorprèn res. No hi ha cap acord de govern que aprovi les noves prestacions, no hi ha cap decret ni ordre ministerial. Algun dia hi haurà de ser. Per ara només hi ha un acord forçat del Consell Interterritorial. És admisible això?

De fet ens trobem davant l'entrada al catàleg del gruix més gran de prestacions de cop sense cap anàlisi del valor que aporten, sense cap avaluació cost-efectivitat. Algú s'ho hauria de fer mirar.

La medicina del segle XXI es mereix una aproximació diferent, que s'allunyi de la caixa negra de la genètica recreativa, que sigui fonamentada (validesa i utilitat clínica), cost-efectiva i segura. Tal com s'ha aprovat aquest catàleg de proves diagnòstiques contribueix just al contrari. 

PS. Ara fa una dècada vaig impulsar un document que intentava posar ordre a l'estat de situació d'aleshores, el teniu aquí. I quin era l'acord del Consell Assessor de Salut Pública? Doncs aquest:

El Consell Assessor de Salut Pública,

- Demana que es revisi la disponibilitat de proves genètiques i d’expressió genètica en el moment actual, la informació relativa a la seva validesa i utilitat clínica. En especial cal tenir present aquelles que es refereixen al proves relacionades amb diagnòstic prenatal i salut mental.

- Considera que una vegada disponible la revisió de l’estat de la qüestió, cal establir la regulació pertinent per tal de facilitar informació acurada a la ciutadania i als professionals de la salut sobre la validesa i utilitat clínica.

Ho vam demanar fa una dècada, resta pendent a hores d'ara.

PS. La regulació al Catsalut ha quedat desfasada i el programa d'oncologia de precisió requerirà una revisió a la vista de les noves proves del catàleg. I ben segur, caldria reescriure'l de dalt a baix com a medicina de precisió i salut poblacional de precisió.

PS. Escrits sobre proves genètiques.

La geopolítica dels opioides sintètics

 Why America Is Struggling to Stop the Fentanyl Epidemic. The New Geopolitics of Synthetic Opioids

THE ECONOMIC TOLL OF THE OPIOID CRISIS REACHED NEARLY $1.5 TRILLION IN 2020

Hi ha dos tipus d'epidèmies les naturals i les artificials. Aquesta classificació no la trobareu als llibres d'epidemiologia. Les artificials són les que crea l'home amb l'objectiu de destruir la humanitat, i que generalment persegueixen poder i diners.

Hi ha una epidèmia artificial que ha agafat molta volada des de fa més de dues dècades als USA, es tracta de l'epidèmia dels opioides sintètics, del fentanil. Em refereixo a l'ús recreatiu del fentanil, és clar. L'ús mèdic està ben definit i l'efectivitat desmostrada. He escrit repetidament a aquest blog sobre aquesta qüestió.

Llegeixo els articles destacats de l'any a Foreign Affairs i en trobo un que m'interessa especialment i va sobre la geopolítica dels opioides sintètics. Als USA hi ha hagut 73.654 morts el 2022 fruit de sobredosi de fentanil. La suma va creixent any rera any.

L'article explica que tot el fentanil que circula als USA prové de la Xina i Mèxic i es pregunta del perquè del fracàs de la lluita contra la distribució d'aquesta droga i del que caldria fer. Tot el que s'ha fet fins ara no ha assolit el que pretenia i assenyala una estratègia geopolítica a endegar.

El cost que representa aquesta epidèmia als USA ha estat quantificat en 1.500.000.000.000$, és a dir un bilió i mig durant l'any 2020. Aquesta és una xifra descomunal, 6 vegades el PIB de Catalunya. Em fa dubtar del seu càlcul, però és una estimació oficial amb metodologia contrastada.

Aquesta setmana ja sabem que la droga ha arribat al mercat i·lícit a Mallorca. Fa uns mesos es va presentar el documental sobre la petjada del fentanil a Catalunya, on es diu que no s'ha decomissat encara però tot assenyalaria que ja circula. Motius més que suficients com per la preocupació i la necessitat de reacció immediata. El que cal fer segons l'OCDE és això.

Carry Mae Weems a Foto Colectania

Hi ha alternatives al llindar dels QALYs?

Determining the efficiency path to universal health coverage: cost-effectiveness thresholds for 174 countriesbased on growth in life expectancy and health expenditures

Alternatives To The QALY For Comparative Effectiveness Research 

Alternatives to QALY-Based Cost-Effectiveness Analysis for Determining the Value of Prescription Drugs and Other Health Interventions

Novel Approaches to Value Assessment Beyond the Cost-Effectiveness Framework

Des d'aquí he mostrat repetidament les dificultats de la fixació de llindars d'anys de vida ajustats per qualitat per decidir cobertura i copsar així el valor de la longevitat i qualitat de vida de les opcions terapèutiques. Avui recupero alguns materials recents que busquen anar més enllà d'aquesta mesura. Es tracta d'una orientació nordamericana perquè les lleis allà no afavoreixen la seva utilització, ans el contrari.

Poso tres referències, una al blog de Health Affairs, un altre oficial, i una tercera de ISPOR. Les alternatives tampoc són del tot satisfactòries però contribueixen al debat.

Ara que Medicare ha de fixar preus màxims per primera vegada, necessita un esquema i aquí va la comparació del que pot fer:

Illustrative comparison of different approaches for CMS to set a maximum fair price

Source: Illustrative evaluation based on author opinion. Notes: evLYG is equal value of life year gained. GRACE is generalized risk-adjusted cost-effectiveness. QALY is quality-adjusted life year. R&D is research and development. Low/Moderate/High refer to the potential of each criterion to achieve the objective.

Cal analitzar en detall la darrera opció, el llindar basat en GRACE+evLYG, ho deixo per un altre dia.

Si voleu tenir els llindars de cost-efectivitat de 174 països fets des d'una perspectiva nova podeu consultar el Lancet:

Cost-effectiveness thresholds per quality-adjusted life-year (QALY) ranged between US$87  (Democratic Republic of the Congo) and $95 958 (USA) and were less than 0·5 gross domestic product (GDP) per capita in 96% of low-income countries, 76% of lower-middle-income countries, 31% of upper-middle-income countries, and 26% of high-income countries. Cost-effectiveness thresholds per QALY were less than 1 GDP per capita in 168 (97%) of the 174 countries. Cost-effectiveness thresholds per life-year ranged between $78 and $80 529 and between 0·12 and 1·24 GDP per capita, and were less than 1 GDP per capita in 171 (98%) countries.

 Si voleu conèixer també les limitacions, s'expliquen a aquest comentari.

El calibratge fi d'allò que és cost-efectiu

LA ORGANIZACIÓN DE LA EVALUACIÓN DE LA EFICIENCIA DE LAS TECNOLOGÍAS  SANITARIAS EN ESPAÑA: PROPUESTAS DE REFORMA

Ahir van presentar-se a FUNCAS tres documents relatius a l'avaluació de tecnologies sanitàries. El darrer és el que interessa més perquè parla de què caldria fer i sobretot es va centrar en això.  Cal tenir present que és un document de "policy making" no és un text científic i que es presenta als pocs dies que hi ha nova ministra, per tant és un missatge que va a omplir l'agenda política del moment. En la mesura que darrerament no hi ha documents de "policy making" per part dels governs, aquesta feina s'acaba externalitzant  per generació espontània. I aquest és el destí natural de les coses. Tant de bo n'hi haguessin més que permetessin contrastar les opcions possibles i després succeís alguna cosa.

Les primeres 30 pàgines van dedicades a revisar la situació internacional de l'avaluació de tecnologies, i això ajuda i molt a qui no coneix que molts països fa dècades que ja ho estan fent. I després entra en la proposta concreta de com organitzar-la en dues fases. Us suggereixo una lectura atenta perquè el document podria acabar sent realitat. Bàsicament hi ha dos òrgans, el d'avaluació dins l'Agència del medicament, "un negociat" que recull i posa ordre a les avaluacions fetes per la indústria, i el consell nacional d'avaluació, organisme independent, que ha d'emetre informe sobre el cost-efectivitat. I diuen que a mitjà termini l'avaluació de l'eficiència se situaria en aquest segon. No ho sé, només sé que a l'administració pública quan un defineix una cosa costa molt de canviar-la. I tinc la impressió que el document vol satisfer a diferents públics amb càrrec i posició a l'actualitat. Jo ho pensaria des del vel de la ignorància.

I llavors ve la pregunta irresolta, es pot parlar de cost-efectivitat sense saber el preu/impacte pressupostari?. Qui decideix el preu?. L'informe no té perquè explicar-ho tot, ni jo aquí espai per comentar-ho, però segueixo pensant que caldria una reconsideració de la capacitat de decisió de les comunitats autònomes dins aquesta qüestió. La paradoxa és que qui ara decideix el preu no paga la factura i qui ho farà en el futur està per escriure perquè el document ho deixa al aire. I ja som on érem. 

El calibratge fi d'allò que funciona i té valor en salut hauria de preocupar als governants, tant els d'allà com els d'aquí. Fins ara han mostrat exactament el contrari i qui dia passa any empeny.

Podeu veure l'acte de presentació aquí.

PS. De la mateixa manera que jo no gosaria entrar a un quiròfan a fer una intervenció perquè no sóc cirurjà, sorprèn l'atreviment que hi ha amb nouvinguts al disseny organitzatiu i la governança. Ho dic especialment per als juristes, però també hi trobem metges i d'altres. De la mateixa manera que jo no em dedicaria a escriure lleis (també vaig estudiar la carrera de dret però em queda molt lluny), molts s'atreveixen a definir mecanismes de coordinació de les decisions i incentius sense haver vist ni llegit el llibre de Milgrom i Roberts, o ni saber qui és en Gibbons per exemple...

PS. Algú dirà, les comunitats autònomes estan a la comissió de preus, però la forma com es prenen les decisions és més important que seure en una cadira.

Qui avalua l'avaluador?

The EU regulation on health technology assessment: what’s in it and why it matters?

La setmana passada va tenir lloc a Sevilla una reunió de la Unió Europea sobre la nova regulació de l'avaluació de tecnologies sanitàries que serà d'aplicació el gener del 2025. Sorprèn la poca atenció que s'ha donat i que jo li he donat a aquesta regulació que ja és vigent i que té implicacions importants per al futur en l'àmbit de les decisions de cost-efectivitat i cobertura de prestacions.

Miro què fa aquest any la RedETS i veig el llistat d'informes previstos. I llavors em pregunto com s'arriba a aquest llistat i fins a quin punt els informes anteriors han tingut algun impacte. Ho desconec. Trobo que l'esforç és notable per assolir un resultat desconegut en termes d'impacte. Qui avalua l'avaluador?

Alan Balzac al KBR

Què cal fer amb les teràpies cost-inefectives que "milloren" l'equitat?

 Distributional Cost-Effectiveness of Equity-Enhancing Gene Therapy in Sickle Cell Disease in the United States

Ara fa un mes parlava de que la mesura del cost-efectivitat d'un medicament amb el cost per any de vida ajustat per qualitat (QALY) se n'havia anat en orris. Dos factors  hi havien contribuït, els preus confidencials i la superació de llindars raonables. Tot plegat posava en qüestió una dinàmica que ha durat dècades i que ha estat el referent de les agències d'avaluació de tecnologies.

Doncs bé, des d'aquí també fa temps que he explicat que calia incorporar la dimensió d'equitat i no només la d'eficiència en l'avaluació econòmica. I justament ara ha començat una nova època, on cal preguntar-nos què hem de fer quan un medicament és cost-inefectiu però en canvi pot ser una estratègia terapèutica equitativa. La metodologia és coneix com Distributional Cost-Effective Analysis (DCEA).

El resultat d'un article recent sobre teràpia genètica en anèmia de cèl·lules falciformes indica això:

Gene therapy versus Standard Of Care for females yielded 25.5 versus 15.7 (males: 24.4 vs. 15.5) discounted lifetime QALYs at costs of $2.8 million and $1.0 million (males: $2.8 million and $1.2 million), respectively, with an ICER of $176 000 per QALY (full SCD population). The inequality aversion parameter would need to be 0.90 for the full Sickle Cell Disease population for gene therapy to be preferred per DCEA standards.

El cost incremental per any de vida ajustat per qualitat està a 176.000$, i això és molt, molt per sobre del llindar. Però llavors entra en joc el paràmetre d'aversió a la diferència (inequality). Diuen que als USA està entre 0,5 i 3,0 i els porta a una conclusió diferent en termes d'equitat. He de revisar com han arribat a aquestes xifres i què signifiquen, cosa que desconec. Ho faré més endavant.

Aquest és el missatge clau en un paràgraf:

Although gene therapy priced across known costs ranging from $2.1 million to $2.8million did not meet conventional standards for cost-effectiveness, our distributional cost-effectiveness findings suggest that gene therapy could meet distributional cost-effectiveness standards based on commonly used equity weights for the U.S. setting in this price range. If one assumes similar therapeutic efficacy in patients  with mild and moderate disease and patients with severe disease, once gene therapy is approved, it could be an equity-enhancing therapeutic strategy for all patients with SCD whose values and  references align with pursuing this course of therapy.

Amb aquest estudi s'inicia doncs el nou paradigma necessari per a justificar preus de teràpies superiors 2 milions de $ per cas: encara que sigui cost-inefectiu, redueix les diferències en salut, malgrat no sabem quin és el nivell de diferència admisible. A aquest paradigma s'hi arriba amb una caixa negra, que és el paràmetre d'aversió a les diferències (inequality) creat per "experts". Desconec quin recorregut li espera a tot això, justificarem els preus desorbitats per motius d'equitat? Caldrà seguir-ho amb atenció.

PS. Si això resol el problema del llindar dels QALYS, alhora en crea un de nou, el del paràmetre d'aversió a la diferència, que alguns en diuen desigualtat. Com es fixa?

PS. Pregunta pertinent davant el nou fàrmac a preu 3,3 milions €, és cost-inefectiu però millora l'equitat, segur? Va dirigit a uns 520 casos de hemofilia A i 60 d'hemofilia B aproximadament. Suposa gastar el 12% del pressupost d'enguany en 580 casos.

PS. Per aquí aprop no preocupa massa ni el cost-efectivitat ni el cost-efectivitat distributiu, massa feina per un regulador que creu molt més en la discrecionalitat ad hoc com a criteri per a la presa de decisions.

 HARDIJANTO BUDIMAN / ALL ABOUT PHOTO AWARDS 2022/

Hi ha motius per al cribratge genètic poblacional?

 Ten Years of Incidental, Secondary, and Actionable Findings

Population genomic screening for three common hereditary conditions : a cost-effectiveness analysis.

El cribratge genètic poblacional s'ha estat realitzant des de fa anys en alguns entorns, molt pocs. Fa cinc anys ja vaig explicar el cas de Geisinger, que ara pertany a Kaiser Permanente. Aquí hi trobareu totes les entrades d'aquest blog sobre proves genètiques.

Els resultats en diferents entorns diuen que entre el 3 i el 5% de la població tenen alguns gens amb variants patogèniques sobre els que a data d'avui podem actuar per capgirar el seu impacte. És el que en diuen "actionable". Aquesta és la taula:

Han seqüenciat el genoma o exoma i han informat només d'un nombre determinat de gens, entre 32 i 76. I això ve d'un document de posició que explica quants gens són "actionables" i a data d'avui són 83. L'origen cal buscar-lo als Genome Wide Association Studies, quan encara hi havia confiança en que trobar un gen que provoca una malaltia permetria afrontar-la i després es va veure que això passava en molts poc casos (ara sabem que paga la pena informar només de 83, els 20.000 ).

Al NEJM ens expliquen un estudi que:

A unique aspect of this study was the reporting of life-span data for persons who carried a pathogenic or likely pathogenic variant as compared with those who did not, in an analysis involving data from 27,546 persons who had died by 2020 and life-span estimates for other persons who were at least 65 years of age. Key findings included an observed shortening in median life span among persons who carried these variants (86 years vs. 87 years for those without). Harboring such a variant in a cancer gene was associated with the largest difference in life span (3 years). By the age of 65 years, 10% of the participants with pathogenic or likely pathogenic variants in cancer genes had died. In contrast, in the group of participants without such a variant, 10% had died by 73 years of age. 

Quedem-nos amb la idea, trobar aquesta variant patogènica en un gen suposava una diferència de 10 anys de vida.  Al món hi ha dos països que fan cribratge per BRCA2, Israel (població Ashkenazy) i Islàndia. No n'hi ha enlloc més per ara. Ara bé, què costaria fer un cribratge poblacional d'això? Quin seria el cost-efectivitat?

L'Eric Topol ressenya un estudi on per cancer d'ovari i mama, Lynch sindrome i colesterolemia familiar seria cost-efectiu per:

adults younger than 40 years if the genomic test was at a relatively low cost of $250 or for people 50 years old at $166 per test (summary for patients). We are now at that level whereby whole genome sequencing has dropped to the $200 threshold, and targeted sequencing or arrays can be done at substantially lower costs. It doesn’t appear that we can continue to use cost now as the reason to not obtain information that can be lifesaving.

 Ens cal molta més informació i anàlisi d'una qüestió tant complexa. Ens trobem davant d'una situació nova que fa molt pocs anys no ens hauríem imaginat. Cal estar atents al cribratge genètic poblacional, i també a què farem quan trobem una variant patogènica "actionable", perquè si no hi ha acció (que vol dir accés a tractament cost-efectiu), llavors, per què cal trobar? Alimentaríem encara més la genòmica recreativa, que a hores d'ara interessa econòmicament moltíssim a alguns.

El llindar del cost per QALY se n'ha anat en orris

 Financing and Reimbursement of Approved Advanced Therapies in Several European Countries

El temps passa ràpid i aviat farà 50 anys que en Richard Zeckhauser (1976) va proposar els anys de vida ajustats per qualitat (QALYs) com a mesura per calcular el cost efectivitat incremental d'una intervenció sobre la salut i la vida. A data d'avui s'utilitza de forma sistemàtica a molts països per tal de conèixer el valor relatiu dels nous medicaments. Les mancances que té són moltes, i les he exposades en altres ocasions, però malgrat això és utilitzada per organismes reguladors.

Ara bé, quan la mesura del cost-efectivitat incremental la volem comparar amb el que una societat està disposada a pagar per un QALY, llavors tot s'entrebanca. I la mostra la teniu en aquest quadre que ensenya la situació. Si fa temps es parlava del llindar de 30.000€ per QALY, compareu-ho amb les xifres que surten i veureu que tot està fora de lloc. Poques teràpies avançades estan per sota, i la majoria per sobre i molt per sobre:

Tot plegat confirma, que la idea dels llindars de cost per QALY se n'han anat en orris. Si el cost per QALY no és un referent de la disponibilitat a pagar, aleshores quin és el referent 50 anys després de la seva creació? La mesura pot quedar relegada a un exercici comptable i res més. Per ara, anem donant pals de cec per aquí a prop. Mentrestant, el NICE té els seus criteris que ja està aplicant i que vaig explicar. Roman la incertesa, però hi ha criteris. 

A l'article hi trobareu també els preus notificats i alguns descomptes:

Són preus notificats, no són els preus pagats realment perquè a la negociació apareixen descomptes confidencials. I aquest és un altre problema dels QALYs publicats, si no sabem el cost final pel finançador, com podem dir quin és el cost per QALY?. Aquesta és una qüestió que queda a l'aire, almenys per ara.

A l'article hi trobareu molt més material d'interès per fer-nos una idea de la situació en aquest moment de les teràpies avançades, genètiques, cel·lulars i de teixits.

Hem de parlar

We need to talk about values: a proposed framework for the articulation of normative reasoning in health technology assessment 

The normative grounds for NICE decision-making: a narrative cross-disciplinary review of empirical studies

Un dels moments més creatius del programa de TV "Persones Humanes" era quan sortia el Dr. Soler amb la secció "Hem de parlar". No era pas cap doctor, el seu germà si, però ell se'n deia i donava consells per a l'apassionant món de la parella. "Hem de parlar" és una frase que forma part del sistema 2 que diria Kahneman. En un món presidit per la immediatesa i les dreceres mentals per a la presa de decisions, aturar-se a reflexionar és molt recomanable.

Un primer article al que vull referir-me fa una revisió dels factors pels quals el NICE pren les decisions, i diu:

1. Cost-efectivitat
2. Incertesa
3. Impacte pressupostari
4. Necessitat clínica
5. Innovació
6. Raresa
7. Edat
8. Causa de la malaltia
9. Impacte social
10. Influència de les parts implicades
11. Procés

i la conclusió és:

In conclusion, this review demonstrates that though NICE decision-making has historically been strongly influenced by concern for cost-effectiveness, this is by no means the only consideration. Many other factors have also been observed to play a substantive role in decision-making, interacting with each other in ways that appear complex and are yet to be fully understood.

Missatge d'interès per tots aquells que es focalitzen en excés en el cost-efectivitat normatiu sense modular com el regulador el duu a la pràctica. 

Llegeixo també un segon article que comença amb la frase, "Hem de parlar" i aquesta vegada és sobre els valors que incorpora l'avaluació de tecnologies sanitàries. Comença amb definicions, bona forma d'iniciar un debat:

i un esquema:

i conclou:

Decisions about which health care interventions to provide, and to whom, have substantial implications for the health and wellbeing of society and are fundamentally grounded in normative considerations about which reasonable people will disagree. These decisions must, therefore, be transparently reported and morally justified if they are to be seen as legitimate. At present, limitations in the language used to articulate normative reasoning are likely to undermine both perceived legitimacy and fairness.

The proposed framework provides a tool for more clearly articulating the rationale on which priority-setting decisions are based and allows decision-makers to be more explicit about how the available evidence has been evaluated, and the role that it has played in guiding them towards their conclusions. As such, it constitutes an attempt to strengthen the legitimacy of HTA as a tool for healthcare priority-setting and is offered for further debate and development by those in the academic and policy communities.

La legitimitat de l'avaluació de tecnologies com eina de priorització està en hores baixes. Ho vaig explicar no fa massa. Introduir elements com els que s'assenyalen pot ser d'interès, ara bé, convindria  abans desfer el camí de crear fons específics per malaltia que ha fet el NICE. Altrament es construiria sobre fonaments inconsistents. A Catalunya, tot plegat no afecta a res de res, l'avaluació de les tecnologies es troba a terra de ningú (no-man's land). I sabent-ho, encara n'hi ha que s'omplen la boca del mots sostenibilitat i accés i alhora no hi ha capacitat de definir instruments que ho farien possible.

Un pioner de l'economia de la salut ens ha deixat

 Als 99 anys ha mort Victor Fuchs, un economista que ha estat un punt de referència per a l'economia de la salut i la política sanitària. Des del seu llibre inicial "Who shall live?" fins a tants i tants articles que hem llegit, escrivia sempre ponderat i amb sentit comú. La seva defensa de la cobertura universal d'accés als serveis, especialment junt amb Ezequiel Emanuel va ser una mostra de que hi havia una opció de sistema sanitari no mercantilista als USA, tot i mantenint les preferències individuals.

En Bob Evans va classificar els tres paradigmes de l'economia de la salut, en:

• The “Naïve Clinical”,
• The “Mainstream Economic” and
• The “Eclectic Structuralist”.

I cadascun té tres elements, amb una èmfasi diferencial:

• Una visió normativa de com els nivells i patrons d'utilització de serveis han de definir-se
• Una visió positiva de com es defineixen, en determinades condicions,
• Una visió pràctica que fa confluir la recerca, anàlisi i política en allò que realment importa de la salut poblacional

I diu:

For the naïve clinicians, utilization should be determined by patients’ needs, as judged by clinicians. And it will be, subject to the availability of appropriate resources, professionally directed, and the removal of access barriers. This paradigm has very powerful intuitive appeal, to clinicians and patients alike. Research focuses on identifying presently unmet and new needs, and finding better ways to meet them.

For the mainstream economist, utilization should be determined by patients’ preferences and personal resources, as expressed in their willingness to pay at prices reflecting resource opportunity costs. And it will be approximated, subject to the trade-off imposed by insurance that reduces risk but promotes and “overuse”. The paradigm has minimal normative appeal or positive plausibility even to economists outside their professional work. Its’ strength derives from the fact that its predictions and prescriptions can be rigorously formulated, and that it yields recommendations with strong and highly regressive distributive implications. Research focuses on measuring a hypothetical “elasticity of demand” so as to optimize a hypothetical “trade-off” between risk and an idiosyncratic concept of “overuse”. Holders of this perspective seem ambivalent as to whether this would require dismantling the extensive regulatory structure erected in response to the clinical perspective, or whether that structure is simply a mirage that can be ignored.

Eclectic Structuralists essentially accept the normative position of clinicians, but reject their positive claims on empirical grounds. Extensive analysis of actual utilization patterns shows very powerful effects from capacity levels, and the incentives faced by and the motivations embedded in provider organizations. Research focuses on provider behaviour in differing settings, and its relation to evidence of the effectiveness of care.

Doncs bé, jo diria que Victor Fuchs era un estructuralista eclèctic i així ho va mostrar amb els seus treballs. Una visió que evitava la perspectiva normativa si no s'explicitava amb claredat els valors que la sustenten. Es preocupava de la perspectiva positiva i encara més de la narrativa pràctica del significat de la salut poblacional i com assolir-la.

El mes de juny passat feia referència en aquest blog a un llibre que reuneix els seus millors articles. Allà destacava la importància d'explicitar els valors i del treball multidisciplinar en l'economia de la salut. Molts autors malauradament no ho han llegit encara o se n'han oblidat. 

En el fons Victor Fuchs va mostrar que l'economia podia tenir una influència pràctica en la política sanitària nord-americana. Ara bé, malauradament a la balança entre coneixement acadèmic i lobbies empresarials, els segons han superat constantment als primers. I això té a veure en com es finança una democràcia, no amb l'economia de la salut.

Fa anys a un congrés internacional d'economia de la salut (iHEA) estàvem parlant abans d'entrar a una sessió. Ho recordo perfectament. Deia: tot això de l'avaluació econòmica i el cost-efectivitat que estem discutint, està molt bé. Explicar el canvi incremental en el cost efectivitat és necessari. Però ens oblidem del dia que l'efectivitat serà molt elevada i el cost també, llavors el cost incremental segons efectivitat assolida superarà qualsevol llindar que ens poguem imaginar. I llavors què farem?. Ja hi som en aquest dia, i mirem cap una altra banda.

Una entrevista magnífica del New York Times l'any 2000, començava així:

Dr. Victor Fuchs is an economist who also sees himself as a humanist, a person who is interested in values and who inquires how economics can help people to think about social problems and arrive at solutions. Economics, he explains, is about choice. It asks how people respond to incentives, how they respond to constraints. And so, Dr. Fuchs observes, ''economics is the quintessential policy science.

No sé fer un resum millor. Ens ha deixat un humanista.

PS. I aquest és l'article que recomanaria a qualsevol que vulgui començar a entendre l'economia de la salut. 

 

Quant estem disposats a pagar pels tractaments genètics?

 Gene Therapies for Sickle Cell Disease. Evidence Report

L'anèmia de cèl·lules falciformes és una malaltia genètica que afecta l'hemoglobina. És causada per l'hemoglobina S, la qual es crea al canviar una glutamina per una valina en les cadenes polipèptiques beta; això provoca que en una situació de baixa tensió d'oxigen, l'hemoglobina es deforma i l'eritròcit adquireix una aparença d'una falç. Aquesta nova forma provoca dificultats pel que fa a la circulació dels glòbuls vermells, s'obstrueixen els vasos sanguinis i causen símptomes com, per exemple, dolor en les extremitats. Els glòbuls vermells també tenen una vida més curta i, a la vegada, això provoca una anèmia, ja que no poden ser reemplaçats a temps (Wikipedia).

L’única cura per malaltia de cèl·lules falciformes és el trasplantament de medul·la òssia o de cèl·lules mare. Com que aquests trasplantaments són arriscats i poden tenir efectes secundaris greus, en general només es fan servir en nens amb malaltia de cèl·lules falciformes greu. Hi ha tractaments que poden ajudar a alleujar els símptomes, disminuir les complicacions i allargar la vida, però res definitiu per ara com un tractament genètic.

Hi ha dos tractaments genètics en desenvolupament i pendents de propera aprovació a la FDA, lovo-cel i exa-cel. Aquest darrer basat en CRISPR. Miro una anàlisi d'efectivitat comparada i costos per QALY i veig que ens situem en 193.000$ de cost per QALY amb el supòsit d'un cost d'adquisició de 2.000.000 $, tant per lovo-cel, com per exo-cel.

El debat sobre els llindars dels QALYs és de final incert. Si ens situem a 30.000€ per QALY, hauriem d'acceptar més de 6 vegades el llindar pel cas d'exa-cel. Si tenim present els costos mitjans sanitaris de la vida, el nostre article de fa 10 anys deia: 111.936€ dones, 81.566€ homes (per cert, convé actualitzar-lo). És a dir que pagaríem per any ajustat per qualitat dues vegades el cost sanitari mitjà de tota la vida. Aquesta és una mètrica que crec interessant de considerar en el debat sobre els llindars. Però malauradament ningú hi pensa per ara.

Crec que convé reflexionar seriosament sobre tot el que ve, ho tenim a prop i no podrem dir que ens ha agafat per sorpresa. Perquè altrament ja sabem el que passarà, aplicarem la regla de rescat i qui dia passa any empeny, que això ho sabem fer molt bé.

Quan l'excepcionalitat promou la discrecionalitat a l'avaluació econòmica

 The Innovative Medicines Fund: a universal model for faster and fairer access to new promising medicines or a Trojan horse for low-value creep?

Ja fa anys que es va iniciar un mecanisme per capgirar l'avaluació de tecnologies al NICE. El 2010 es va constituir el Cancer Drug Fund amb 50m £ que al 2015 s'havia multiplicat gairebé per 7 i segueix així en 340m. Molts vam veure aquella operació com una forma de crear l'excepcionalitat dins l'avaluació econòmica, el cost-efectivitat podia quedar tocat i enfonsat a partir d'aquell moment. I si es començava pel càncer doncs ja no hi hauria argument per altres malalties. I si això passava al NICE, doncs també podia passar a altres països. 

Tal dit tal fet, en plena pandèmia, el 2021 es va crear el Innovative Medicines Fund pel mateix import que el de càncer 340m. Ara l'excepcionalitat total és de 680m  £. Els criteris d'assignació estan descrits sota del gràfic:

Un article recent ho comenta i al final diu:

In conclusion, the IMF, like the CDF, should be an exceptional route to patient access while providing the requisite evidence (mainly from RCTs) for reducing uncertainty about a drug’s clinical and cost effectiveness. Potential inclusion in the IMF should be limited to those cases where the major uncertainties can be addressed within the defined time frame. The notion of opportunity cost must not be ignored as IMF funding could always be used for other health services and technologies with strong evidence on effectiveness and value for money, which could improve overall population health.

Doncs bé, ja ho tenim. L'excepcionalitat creix i tinc la impressió que no té aturador, font de discrecionalitat o arbitrarietat?. Mals temps per a criteris objectius d'assignació social de recursos, mals temps per a l'avaluació econòmica. Recordeu sempre que la discrecionalitat és una font de poder polític i econòmic fantàstica (i font de corrupteles). Qui prova la discrecionalitat no la deixa, és addictiva.

PS. Tot això de moment no passa aquí aprop, els polítics consideren que no cal l'avaluació de tecnologies. 

PS. La meva opinió breu sobre avaluació econòmica a p.24 d'aquest document

Cartilla de racionament (2)

 The Ethics of Health Care Rationing

El racionament és inevitable, vivim en un món de recursos finits. Però els nostres ulls i el nostre cervell fan com si no se n'adonessin. Passem de llarg del tema com a societat, mentre que com individus hi topem de sobte quan ens trobem a una llista d'espera o quan hem de pagar per una prestació.

En la reedició d'aquest llibre es tracten aquests temes:

• What sort of distributive principles should we rely on when thinking about health care rationing?
• What is the relation between ethics and cost-effectiveness in health care?
• How should we think about controversies surrounding discrimination over disability and age?
• How should we approach controversies surrounding rationing and the price of pharmaceutical drugs and medical therapies?Should patients be held responsible for their health?
• Why does the debate on responsibility for health lead to issues about socioeconomic status and social inequality?

El concepte:

Rationing, in its broadest sense, is the controlled allocation of some scarce resource or good. It implies that limits are placed on the good’s availability. People who need or want the rationed good are restricted to getting it in a certain quantity or size or at a certain time. They are not free to use or consume it in the way they want.

I l'objectiu del llibre:

 Our aim in this book is to show you that health care rationing not only can be ethical, but also it must be. Our case is very simple. We shall argue that the rationing of health care resources is inevitable. It takes place in all health care systems – public or private, rich or poor. It is not only inevitable, it is actually ubiquitous as well. So you might consider it a necessary evil. But then it is crucial that it is done as ethically as possible to reduce its evil effect. Hence, you should care about the ethics of  rationing health care. It is not an oxymoron.

 Two relevant, basic moral ideas are the maximization of the benefits from the use of health care resources and the fairness of the distribution of those benefits.

En definitiva, explica clarament moltes coses que els decisors no volen sentir, o que fan veure que no ho senten i així passen de llarg del tema. La política sanitària propera fa temps que prefereix la discrecionalitat a la transparència del cost-efectivitat. No és cap casualitat que no hi hagi cap CATNICE, una experiència catalana semblant al NICE. 

 

El valor de les proves diagnòstiques genètiques

Economic evaluation of next-generation sequencing techniques in diagnosis of genetic disorders: A systematic review

Supporting Biomarker-Driven Therapies in Oncology: A Genomic Testing Cost Calculator 

Aquest és un tema amb moltes singularitats i cal estar atents als detalls. Entendre el cost-efectivitat de les proves diagnòstiques obliga a precisar molt què es pretén i com la prova diagnòstica modifica la decisió clínica. És per això que s'hauria d'aplicar el cost per persona identificada correctament com a punt de referència clau. Ara bé això no és senzill de calcular.

Ara tots els ulls estan posats en seqüenciar l'exoma, i un article recent arriba a aquesta conclusió:

On the basis of the available evidence and present findings, exome sequencing as a cost-effective option could have the potential to be used as a genomic test to diagnose suspected genetic disorders. However, there is still no consensus among studies on performing the exome sequencing test as a first- or second-line diagnostic test. While NGS methods are usually implemented as the last diagnostic test by reason of their relatively high cost, a number of recent studies have indicated that when exome sequencing is  implemented as a first-line test, extra examinations avoided for diagnosed patients may amply compensate for the cost of the test.

Per tant deixa oberta la qüestió i no respon a la pregunta.  Jo crec que és qüestió de dies, seqüenciar l'exoma es convertirà en l'estandard.

PS. Més material.

Lab tests and biomarkers regulation: a pending topic

La regulació de proves diagnòstiques i biomarcadors: una assignatura pendent

Pere Ibern

Centre de Recerca en Economia i Salut. Universitat Pompeu Fabra. Barcelona.

ANNALS DE MEDICINA: VOLUM 98, NÚMERO 4, octubre / novembre / desembre 2015

http://www.acmcb.es/Portal/academia/Publicacions/Annals/Article/_eUM6Y0IFwOjYx8pCJ5Bx15ay5J1m7qc6wEtj4brzgoIIUpHpSJRmF06atHkGpIiX2pkBCC6HLMLzC5Sk3H_dIR1o3PfH30UE

Introducció

A partir de l’any 2010, a Europa va augmentar la preocupació per la seguretat i l’eficàcia dels subministraments mèdics i proves diagnòstiques. Les alertes relatives a la seguretat de les pròtesis mamàries PIP (Poly Implant Prothèse) van ser-ne el detonant. El Parlament europeu va iniciar una revisió de la regulació existent perquè la considerava desfasada i insatisfactòria per assolir els objectius que pretenia. L’any 2012 es van publicar les propostes de nova regulació, però malauradament el cicle electoral no va permetre la seva aprovació. Recentment, el mes de juny de 2015 s’ha publicat la nova proposta que conté múltiples esmenes i tracta d’arribar a un consens definitiu. Si tenim en compte que la regulació actual relativa a proves diagnòstiques és de 1998, i que es proposa un termini de 5 anys per a la seva aplicació, hauran passat efectivament més de vint anys sense adaptar-ne la regulació en un context d’innovació tecnològica accelerada.

La medicina estratificada

La regulació per a protegir la salut dels ciutadans hauria de seguir un procés paral·lel al canvi tecnològic i la innovació, però sabem que es produeixen retards notables en la presa de decisions públiques. Així, per exemple, en aquestes dues darreres dècades hem estat testimonis de l’eclosió de la medicina estratificada¹. Entenem per medicina estratificada aquella que millora els resultats de salut i la capacitat predictiva mitjançant la utilització de biomarcadors. Les condicions necessàries per desenvolupar la medicina estratificada són tres: un mecanisme biològic singular que aporti respostes diferencials dels pacients a la teràpia, unes opcions terapèutiques múltiples que ofereixin respostes heterogènies i un biomarcador clínic que relacioni les teràpies amb una subpoblació de pacients que probablement mostrarà una resposta diferencial. L’aparició de proves diagnòstiques complementàries (companion diagnostics), una de les modalitats de biomarcadors, permet l’estratificació de pacients i la selecció de medicaments i dosi; així augmenta l’eficàcia i es redueixen els efectes adversos.

L’Agència Europea del Medicament (EMA, sigla de l’anglès European Medicines Agency) havia autoritzat fins a 20 medicaments oncològics a principis de 2014 que inclouen un biomarcador farmacogenòmic (Tau1a 1)². L’aplicació acurada de la medicina estratificada té la singularitat de reduir la mida del mercat potencial de la medicina empírica, quan s’administra als pacients que presenten una característica determinada. Aquest fet té implicacions múltiples en relació al preu i el retorn de la investigació, qüestions que ara són de gran actualitat.

TAULA 1. Medicaments oncològics autoritzats per l’Agència Europea del Medicament a principis de 2014 que inclouen un biomarcador farmacogenòmic²

Abreviacions: UE: Unió Europea; DCI: Denominació comuna internacional; ACA: Assaigs clínics aleatoritzats.

La dificultat essencial rau en l’avaluació de les proves diagnòstiques complementàries en la mesura que presenten nous reptes desconeguts fins el moment³. Els tres àmbits on el regulador ha d’oferir resposta són: validesa analítica (la fiabilitat i precisió per detectar la variació genètica d’interès), validesa clínica (fiabilitat i precisió per detectar pacients amb la malaltia d’interès) i utilitat clínica (possibilitat que aporti una millora en la salut). Tradicionalment, l’enfoc de l’avaluació de les proves diagnòstiques ha estat en la validesa analítica; amb la medicina estratificada cal anar més enllà i relacionar-ho conjuntament amb l’opció terapèutica.

Actualment, els biomarcadors són considerats per la regulació europea de diagnòstic in vitro com de baix risc i, per tant, no calen dades d’eficàcia clínica o utilitat clínica per a la seva adopció. A la proposta de nova regulació hi ha un canvi de classificació i es consideren classe C, és a dir, que tenen un risc moderat per a la salut pública o un alt risc individual. En aquests casos, el procediment actual d’autocertificació ja no serà suficient; caldrà aportar informació precisa de validesa analítica i clínica i d’utilitat clínica a les entitats certificadores. El procés de coordinació amb l’EMA encara no està definit i aquesta és una mancança important. Les diferències entre la regulació europea i la dels Estats Units són notables. La Unió Europea ha optat per autoregulació i certificació en l’àmbit privat, amb empreses certificadores, mentre que als Estats Units hi ha regulació directa des de l’àmbit públic. Ara bé, la darrera proposta europea assenyala un nivell d’intervenció superior que implica major control directe sobre les entitats certificadores i sobre els requeriments d’informació. Es trobaria, per tant, a mig camí. Atesa la complexitat dels biomarcadors, la garantia d’aplicació d’un procés d’avaluació homogeni pot quedar en dubte quan no hi ha un organisme central que ho verifica, com és el cas de l’EMA per als medicaments. És llavors quan, a posteriori, les agències d’avaluació de tecnologies previsiblement acabaran tenint un paper clau en aquest àmbit.

L’experiència d’avaluació de tecnologies sanitàries per a les proves diagnòstiques complementàries és encara molt primerenca. L’aplicació de l’anàlisi cost-efectivitat a aquestes proves planteja reptes metodològics nous que han estat descrits per part de l’agència britànica NICE (National Institute for Health and Care Excellence)⁴. La diferència clau sorgeix si la prova diagnòstica s’ha desenvolupat en el marc de l’assaig clínic del medicament o no i, per tant, quin és el seu impacte per estratificar subpoblacions. En aquest sentit, la guia del NICE suggereix avaluar l’impacte diferencial d’una prova diagnòstica complementària en el cost-efectivitat del medicament. El programa d’avaluació de proves diagnòstiques dins el NICE ha anat prenent forma i publica els informes corresponents una vegada els medicament tenen l’autorització de comercialització.

Allò que les agències d’avaluació de tecnologies prendran com a punt de partida són uns biomarcadors que han estat aprovats per ser aplicats conjuntament amb un possible medicament segons la indicació establerta per l’EMA. Però cal tenir en compte que la definició dels punts de tall (cut off) de la prova diagnòstica i aquesta definició la duu a terme el fabricant. En la mesura que la sensibilitat i l’especificitat no siguin del 100%, hi ha proves diagnòstiques que mostraran falsos negatius i falsos positius. És llavors quan la definició del punt de tall té a veure amb la mida del mercat potencial per al medicament. Per exemple, si el punt de tall és alt això comportaria una elevada especificitat i pocs falsos positius i s’obtindrien els millors resultats clínics. Però, alhora, el fabricant obtindria menors ingressos degut al sistema de preus vigents, que no té en compte el valor en salut que aporten els medicaments. Hi ha, per tant, implicacions múltiples de la definició del punt de tall, tant per a pacients com per a empreses, regulador i finançador. Per ara, aquesta decisió recau en les empreses, però caldria avaluar-ne possibles alternatives i que les agències hi tinguessin un paper. Segons Trusheim i Berndt⁵, amb l’actual sistema de preus dels medicaments, l’estratègia preferida per fabricants i pacients seria la d’un punt de tall baix o mitjà —que aporta més tractaments a més pacients i també amb més falsos positius. Però això els portaria a una situació tipus “dilema del presoner”, on cadascú fent el millor per ell mateix acaba obtenint el pitjor resultat, lluny de l’eficiència òptima.

Hi ha almenys dues qüestions diferencials de caràcter regulador en la medicina estratificada: l’avaluació conjunta de medicament i prova diagnòstica complementària i la fixació del preu. Tant la US Food and Drug Administration (FDA) com l’EMA han publicat les seves guies d’avaluació sobre aquest tema, si bé la qüestió dels punts de tall comentada resta pendent de clarificació. De fet, planteja problemes pràctics perquè més enllà d’exigir que la prova diagnòstica s’inclogui a l’assaig clínic —que no passa sempre—, cal també establir diferents escenaris per calibrar millor l’impacte de la sensibilitat i l’especificitat en els resultats en salut.

En relació a les alternatives a la fixació de preus, en certa mesura, els acords de risc compartit serien una opció a tenir en compte si els indicadors fisiològics de la malaltia són clars i unívocs. Sabem que no sempre és així i aquest és el motiu pel qual no es poden dur a terme o que aquells que ho fan acabin essent imperfectes. Les decisions de prioritats terapèutiques de recerca i previsions de facturació a la indústria farmacèutica es fan amb caràcter global. Els preus acaben essent locals; cada país o cada finançador té els seus. L’opció pràctica a considerar és que si es mantenen els preus com a mecanisme i no hi ha o no són possibles contractes de risc compartit, les agències del medicament també haurien de tenir veu a l’hora de decidir el punt de tall que maximitza el valor en salut.

La medicina de precisió

Al llarg d’aquest article s’ha utilitzat el terme medicina estratificada. Recentment, el terme medicina de precisió ha estat objecte de gran ressò per la inversió multimilionària en recerca anunciada pel govern nord-americà. La definició que s’estableix és pròxima: són aquells tractament dirigits a les necessitats de pacients individuals a partir de característiques genètiques, epigenètiques i biomarcadors que els distingeixen d’altres pacients similars. Aquesta definició ens situa més enllà dels biomarcadors farmacogenòmics dels que hem parlat abans.

Ens trobem doncs en un moment de confluència d’aplicació de tecnologies a la medicina que obliga a estar atents a la seva adopció en funció del valor que aporten. La comprensió de la seva complexitat exigeix, a més a més, millor coneixement i formació per part dels diferents actors en el sistema de salut.  Entre ells destacaria també els organismes reguladors. Les proves diagnòstiques són una peça clau d’aquest desenvolupament tecnològic i, a data d’avui, la seva regulació encara és una assignatura pendent de resoldre.

REFERÈNCIES BIBLIOGRÀFIQUES

1. Trusheim MR, Berndt ER, Douglas FL. Stratified medicine: strategic and economic implications of combining drugs and clinical biomarkers. Nat Rev Drug Discov. 2007;6(4):287-93.
2. Pignatti F, Ehmann F, Hemmings R, Jonsson B, Nuebling M, Papaluca-Amati M, et al. Cancer drug development and the evolving regulatory framework for companion diagnostics in the European Union. Clin Cancer Res. 2014;20(6):1458-68.
3. Ibern P. The hole for genetic testing market entry. Bloc Econsalut, 25 de febrer de 2014. Consultable a:http://econsalut.blogspot.com/2014/02/the-hole-for-genetic-testing-market.html. Accés el 9 d’octubre de 2015.
4. Byron SK, Crabb N, George E, Marlow M, Newland A. The health technology assessment of companion diagnostics: experience of NICE. Clin Cancer Res. 2014;20(6):1469-76.
5. Trusheim MR, Berndt ER. An overview of the stratified economics of stratified medicine. Working Paper No. w21233. National Bureau of Economic Research; 2015.

Consensus in health policy

Some months ago I posted on the same topic. Now you can read my short article in the annual report of the Col.legi de Metges.(text in catalan)

El consens en la política sanitària: el Pacte Nacional de Salut

La política sanitària i els valors socials. La immediatesa i dinamisme del món en que vivim ens porta massa sovint a considerar la política sanitària com el fruit de la decisió puntual, anecdòtica i controvertida del moment. Ens cal una mirada més panoràmica per comprendre que darrera tota política sanitària hi trobarem uns valors socials que li donen fonament. És a dir judicis de valor sobre allò que és bo per a la societat. En ocasions es referiran als objectius o resultats finals i en d’altres als mitjans per assolir-los. Si bé la seva rellevància és determinant per als objectius, en relació als mitjans cal tenir present a més a més la seva efectivitat, i per tant un judici expert sobre allò que de veritat funciona.

L’objectiu final de tota política sanitària descansa sobre la millora de la salut poblacional però va més enllà. L’any 2006 la Unió Europea va considerar que els sistemes de salut són un pilar de la protecció social, de la cohesió i de la justícia social, i assenyala que la universalitat, l’ accés a l’assistència de qualitat, l’ equitat i solidaritat són els valors europeus compartits[i]. En aquest marc i en el seu desenvolupament és on es fonamenta la política sanitària.

El consens en política sanitària. L’adopció de decisions públiques en relació a aquests valors essencials requereix d’un consens polític. Pertoca al parlament i al govern assenyalar què signifiquen exactament aquests valors compartits (objectiu) i quines decisions cal adoptar per assolir-los (mitjans). L’existència d’un consens social sobre aquestes qüestions esdevé una peça clau de l’engranatge. Més enllà de l’acord polític parlamentari, cal que tots els actors que participen en el sistema de salut remin en la mateixa direcció. Precisament un dels elements que es consideren factor d’èxit d’un sistema sanitari és el consens social[ii]. Ens cal doncs una política sanitària basada en el màxim consens possible per tal de tenir un sistema eficient i equitatiu.

La política sanitària basada en l’evidència. Distingir aquells mitjans que poden ser efectius per assolir objectius d’aquells que no ho són, esdevé una prioritat. Disposar d’evidència per tal de contrastar aquelles decisions que produiran el millor resultat és crucial, però alhora complex. La complexitat prové de les singularitats i del context on es desenvolupa cada política. Allò que ha funcionat en un lloc i moment determinat, pot ser difícil de ser reproduït en un altre. Malgrat aquest atenuant, saber allò que funciona amb un criteri expert i objectiu ha d’ajudar a millorar les decisions. Molts informes d’experts sobre reforma sanitària han tractat d’adoptar aquesta perspectiva, si bé amb impacte força limitat. La falta d’aplicació del consell expert té a veure almenys amb les dificultats d’establir consensos amplis i la comprensió del procés polític[iii].

El pacte nacional de salut i els àmbits de consens. La Comissió de Salut del Parlament de Catalunya va acordar el febrer de 2013 impulsar el treballs per assolir un acord per a la salut a Catalunya en el marc d’un model propi. En aquest acord es defineixen les bases del sistema sanitari català, estables i consensuades per tots els agents implicats. Es va precisar que els membres de la comissió serien els representants dels diversos grups parlamentaris i els agents que formen part del Consell Català de la Salut. Els treballs de la comissió es van desenvolupar en vuit grans àmbits temàtics. Es va prendre com a referent els 6 blocs inicials que segons l’Organització Mundial de la Salut han de constituir un sistema sanitari, i s’hi van afegir dos àmbits identificats com a claus pel sistema (la recerca i innovació, i el compromís ciutadà). Els àmbits han estat doncs: finançament i cobertura, professionals, prestacions i catàleg de serveis, model de serveis, avaluació i transparència, recerca i innovació, compromís ciutadà, i governança.

Entrar en el detall del contingut dels 83 acord va més enllà del que es pretén en aquest article, tant sols es farà una breu referència als 2 primers. En l’àmbit de finançament i cobertura s’assenyala amb claredat l’opció per un accés universal de la ciutadania al Sistema Nacional de Salut i alhora s’estableix un criteri de nivell de finançament públic en salut suficient i sostenible, que es relacioni amb el nivell de riquesa del país i que convergeixi amb la despesa de països amb producte interior brut per càpita equivalent i sistema sanitari similar.
En l’àmbit dels professionals s’ha considerat que la planificació de necessitats de professionals, les competències i capacitats acreditades han de ser objecte reconsideració atenent als canvis sociodemògràfics, econòmics i tecnològics. S’explicita l’èmfasi en el professionalisme com a criteri que guia la relació entre professionals amb la ciutadania, amb el sistema sanitari i els proveïdors, i la necessitat d’establir mecanismes per tal de fer efectiva la participació dels professionals en l’elaboració de polítiques i la gestió.

El nivell de consens i els propers passos. El procés per arribar a aquest conjunt d’acords ha estat fruit d’una elevada participació. Diversos motius van impedir que la totalitat dels representants confirmessin el seu acord al darrer moment. Cal assenyalar que en l’elaboració del document hi ha contribucions de tots, també d’entitats i grups polítics que no han pogut donar finalment el seu suport. Cal fer efectiu aquest consens que desitja la ciutadania, les bases perquè això sigui possible hi són, només cal teixir-les acuradament i amb generositat. El Parlament de Catalunya va donar l’opció de mostrar el sistema sanitari que desitgem a una àmplia representació social, ara ja hi ha les bases per a que això pugui transformar-se en realitat.

---

[i] Council Conclusions on common values and principles in European Union  health systems, OJ 2006 No. C146/1.

[ii] Balabanova D, Mills A, Conteh L, et al. Good Health at Low Cost 25 years on: lessons for the future of health systems strengthening. Lancet 2013;381:2118-2133

[iii] Black, Nick. "Evidence based policy: proceed with care." BMJ: British Medical Journal 323.7307 (2001): 275.