L'informe "Novel treatment paradigms and their transformative potential for the NHS: Insights for the ten-year plan for health", elaborat per Sonja Marjanovic i el seu equip de RAND Europe en col·laboració amb Wellcome, examina el potencial de les noves formes de tractament per millorar la qualitat, seguretat, eficiència i efectivitat del Servei Nacional de Salut (NHS) del Regne Unit, en el marc del Pla de 10 Anys per a la Salut del govern.
Context i Oportunitat La recerca i la innovació són fonamentals per a les reformes del NHS i no haurien de ser una prioritat secundària. El Regne Unit és respectat globalment en recerca en salut i ciències de la vida. El NHS té un potencial únic com a base per provar solucions innovadores a gran escala, tot i que actualment té una gran pressió per a la prestació immediata de serveis. Ignorar aquest potencial suposaria una oportunitat perduda i el risc que el Regne Unit es quedi endarrerit en desenvolupaments globals, resultats de salut de la població i prosperitat econòmica.
Objectius i Enfocament de la Recerca RAND Europe va realitzar un estudi ràpid per entendre el potencial dels nous paradigmes de tractament per beneficiar pacients i el NHS, i per definir una visió del que es considera "bo" en relació amb aquests tractaments. Aquest estudi es va basar en recerca documental i consultes amb 15 experts clau mitjançant entrevistes. La recerca es va dur a terme en set setmanes, per la qual cosa no es va poder cobrir tota la literatura rellevant ni consultar tots els experts, tot i que la diversitat dels consultats i l'experiència de RAND Europe asseguren una base de proves sòlida.
Visió per al Futur del Tractament al NHS La visió per al futur del tractament al NHS, en el context del Pla de 10 Anys, inclou quatre elements clau que podrien aconseguir-se en la propera dècada:
- Enfocaments de tractament precisos i personalitzats milloraran els resultats dels pacients i l'eficiència dels serveis del NHS.
- Nous tipus d'enfocaments terapèutics reduiran la necessitat de tractaments repetits i hospitalitzacions, millorant l'accés i abordant necessitats no cobertes.
- Els nous enfocaments de tractament contribuiran a abordar els principals reptes de salut pública, inclosos els relacionats amb les desigualtats socials.
- Ser un referent mundial per provar tractaments innovadors, juntament amb els esforços per garantir l'accés a aquests, aportarà beneficis sanitaris i econòmics.
Paradigmes de Tractament Innovadors: Impacte Actual i Potencial Futur L'informe classifica els nous paradigmes en biològics i tecnològics, destacant el seu potencial transformador.
A. Paradigmes Biològics Innovadors
- Medicina Genòmica i Multi-òmica per a la Medicina Personalitzada:
- Explicació: Utilitza la informació genètica (ADN) d'una persona per diagnosticar, prevenir o tractar malalties com el càncer i malalties rares. La farmacogenòmica, una branca, ajuda a entendre com els gens afecten la resposta als medicaments. Multi-òmica integra dades genòmiques, proteòmiques (proteïnes) i transcriptòmiques (expressió gènica) per entendre la malaltia.
- Impacte actual: Tractaments dirigits per al càncer (inhibidors PARP), teràpia d'edició gènica CRISPR per a l'anèmia falciforme i la beta talassèmia. L'ús de la farmacogenòmica redueix les reaccions adverses i el malbaratament de medicaments (es calcula que les reaccions adverses costen al NHS uns 2.000 milions de lliures anuals).
- Potencial futur (5-10 anys): Escalada de les teràpies gèniques existents, noves teràpies epigenètiques (per càncer, malalties cardíaques, demència), expansió de la medicina personalitzada basada en l'epigenètica. A més de 10 anys, potencial per a teràpies proteòmiques que revolucionin el desenvolupament de fàrmacs i el tractament abans del diagnòstic.
- Biologia Sintètica i d'Enginyeria:
- Explicació: Aplica mètodes d'enginyeria per modificar organismes biològics o crear nous compostos amb noves funcions, com ara tractar malalties difícils.
- Impacte actual: Teràpies de cèl·lules T amb receptor d'antigen quimèric (CAR-T) per a càncers de la sang (limfoma, leucèmia), vacunes d'ARN missatger (ARNm) (Covid-19) i nanomaterials per a l'administració de fàrmacs.
- Potencial futur (5-10 anys): Teràpies CAR-T de pròxima generació per a tumors sòlids, limfòcits infiltrants de tumors (TIL) per a càncers sòlids metastàtics, vacunes preventives i terapèutiques (grip universal, càncer), ús ampliat de virus oncolítics.
- Medicina Regenerativa, Enginyeria de Teixits i Cèl·lules Mare:
- Explicació: Utilitza tècniques com les cèl·lules mare, l'enginyeria de teixits i les teràpies gèniques per reparar, reemplaçar o restaurar teixits i òrgans danyats.
- Impacte actual: Aplicacions emergents en trasplantaments de tràquea, reparació òssia (maluc) i tractament de l'anèmia falciforme. Un estudi sobre pròtesis de maluc basades en cèl·lules mare podria estalviar fins a 34,8 milions de lliures anuals al NHS.
- Potencial futur (5-10 anys): Reparació de cartílag, òrgans bioenginyats senzills i bioimpressió sota demanda, tractaments amb cèl·lules mare per al rebuig de trasplantaments. A més de 10 anys, tractament de causes subjacents de malalties cròniques com l'epilèpsia i el Parkinson.
- Productes Biològics de Pròxima Generació (altres):
- Explicació: Categoria àmplia de tractaments fets a partir de cèl·lules o organismes modificats.
- Impacte actual: Agonistes de GLP-1 (Wegovy, Ozempic) per a l'obesitat i la diabetis; vacunes d'ARNm (Covid-19); teràpies d'interferència d'ARN (RNAi) per a malalties genètiques; conjugats d'anticossos-fàrmacs (ADCs) per al càncer; trasplantament de microbiota fecal (FMT) per a infeccions recurrents per Clostridioides difficile.
- Potencial futur (5-10 anys): Expansió de l'ús d'agonistes de GLP-1 (depressió, addicció a l'alcohol); nous anticossos biespecífics per al càncer; teràpies RNAi (hepatitis B, malaltia hepàtica); anticossos monoclonals per a malalties respiratòries i neurològiques (MPOC, asma, Alzheimer). A més de 10 anys, aplicacions noves del microbioma per a condicions autoimmunes, malalties cardiovasculars, càncer i trastorns psiquiàtrics.
- Nous Antimicrobians i Alternatives als Antibiòtics:
- Explicació: Enfocaments per combatre la resistència antimicrobiana (AMR), incloent bacteriòfags (fags), pèptids antimicrobians, anticossos monoclonals i teràpies gèniques.
- Impacte actual: Ús limitat de teràpies de fags al Regne Unit (més extens a Polònia, Geòrgia, EUA). Anticossos monoclonals utilitzats amb èxit per tractar pacients amb COVID-19.
- Potencial futur (5-10 anys): Escalada de la teràpia de fags (incloent-hi fags personalitzats i modificats genèticament); pèptids antimicrobians; anticossos monoclonals per a infeccions bacterianes i AMR. A més de 10 anys, ús rutinari de teràpies antimicrobianes personalitzades al NHS.
- Cronoteràpia:
- Explicació: Ajusta el moment de l'administració de la teràpia als ritmes biològics naturals del cos (circadians) per millorar l'efectivitat i reduir els efectes secundaris.
- Impacte actual: Ja s'aplica en algunes condicions cròniques com malalties cardiovasculars, asma i certs càncers.
- Potencial futur (5-10 anys): Aplicacions en quimioteràpia (minimitzar efectes secundaris) i trastorn bipolar. A més de 10 anys, serà un enfocament regular i integrat per a múltiples malalties, personalitzant el moment del tractament segons l'edat, el sexe o el cronotip.
B. Paradigmes de Tecnologia de la Salut Innovadors
- Innovació en Salut Mental Habilitada per Tecnologia, Digital i Dades:
- Explicació: Utilitza tecnologies digitals (internet, aplicacions, chatbots, avatars) per oferir tractaments per a la depressió, l'ansietat i l'insomni.
- Impacte actual: Teràpies de conversa en línia disponibles al NHS, teràpia AVATAR per a persones amb al·lucinacions auditives. Hi ha proves de la seva rendibilitat.
- Potencial futur (5-10 anys): Millorar l'accés a teràpies innovadores, augmentar l'eficiència (IA per resumir notes de pacients, agents conversacionals VR) i millorar la comprensió de les condicions de salut mental mitjançant la recollida de dades. Nous fàrmacs per a condicions com l'esquizofrènia (Cobenfy).
- Restauració Funcional i Interfície Cervell-Ordinador (BCI):
- Explicació: Tècniques que ajuden les persones a recuperar funcions perdudes en trastorns neurològics i neuromusculars. Les BCI permeten la comunicació entre el cervell i dispositius externs; la neuromodulació es dirigeix a l'activitat del sistema nerviós (ex: Estimulació Cerebral Profunda - DBS).
- Impacte actual: Molt limitat al NHS; principalment implants coclears, DBS per a Parkinson i estimulació magnètica transcranial per a la depressió.
- Potencial futur (5-10 anys): Ajudar pacients immòbils a controlar pròtesis o cadires de rodes, permetre la comunicació, aplicacions per a degeneració de la retina, addiccions, dolor neuropàtic, funció immune. A més de 10 anys, teràpies curatives, millora de l'autonomia del pacient i reducció de l'impacte a llarg termini en el NHS i l'atenció social.
- Cirurgia Robòtica:
- Explicació: Metges utilitzen màquines amb braços robòtics per realitzar operacions amb precisió, millorant els resultats del pacient i la recuperació.
- Impacte actual: Tecnologia consolidada amb alta adopció al Regne Unit, principalment en urologia (procediments de pròstata), amb un augment de l'ús en altres especialitats (es va multiplicar per quatre del 2016 al 2022). Millora els resultats i l'eficiència.
- Potencial futur (5-10 anys): Millores tecnològiques (IA, sensors tàctils), rendibilitat, i ampliació a més àrees quirúrgiques (ortopèdia, teixits tous). A més de 10 anys, microsurgery robòtica i transformació de la formació de cirurgians.
- Nanobots:
- Explicació: Dispositius minúsculs (escala molecular) dissenyats per realitzar tasques precises a nivell cel·lular i molecular dins del cos.
- Impacte actual: Fase experimental, amb investigacions prometedores en l'administració dirigida de fàrmacs.
- Potencial futur (>10 anys): Aplicació generalitzada per a l'administració de fàrmacs dirigida al càncer (reducció d'efectes secundaris), reparació i regeneració de teixits, reducció de plaques en malalties cardiovasculars i lluita contra la resistència antimicrobiana. L'impacte a gran escala és probable més enllà dels 10 anys.
- Píndoles Intel·ligents (Smart Pills):
- Explicació: Píndoles combinades amb dispositius que s'ingereixen, contenen elements electrònics o mecànics, i tenen aplicacions de diagnòstic i terapèutiques en el tracte gastrointestinal (GI).
- Impacte actual: Càpsules d'endoscòpia per a diagnòstic ja s'utilitzen al Regne Unit. Les aplicacions terapèutiques es troben en fases inicials d'assaigs clínics.
- Potencial futur (>10 anys): Administració localitzada de fàrmacs al tracte GI (malaltia inflamatòria intestinal); administració oral de fàrmacs que actualment requereixen injecció (agonistes de GLP-1, molècules d'ARN) sense dolor; i intervencions no farmacèutiques (obesitat, restrenyiment). L'impacte generalitzat és probable més enllà dels 10 anys.
Cronologia per a l'Impacte L'impacte dels nous tractaments variarà en un horitzó de deu anys, depenent de la maduresa científica i tecnològica de cada paradigma, l'abast de la seva aplicació i la preparació del sistema de salut per a la seva traducció i adopció. Les teràpies més madures, com les personalitzades per al càncer, les teràpies digitals de salut mental i les de l'obesitat, tenen més probabilitat d'impacte a curt i mitjà termini. Àrees més naixents com la cronoteràpia, les píndoles intel·ligents i els nanobots necessitaran més suport en R+D per veure un impacte a gran escala en el futur.
Del Projecte a la Pràctica: Creació d'un Ecosistema de Suport L'èxit dependrà de la creació d'un ecosistema de suport a la innovació dins i al voltant del NHS, amb un enfocament estratègic i un pla d'implementació. Es proposen set mecanismes de suport i 15 accions específiques [29, 211, Table 1]:
- Força de Treball: Integrar la formació en innovació en l'educació professional i proporcionar recursos (temps, finançament, infraestructura) per al personal del NHS.
- Dades, Informació i Evidència: Invertir en una infraestructura funcional d'accés i intercanvi de dades (respectant la privacitat i la seguretat), i finançar la recollida d'evidències a partir d'assaigs clínics i estudis d'implementació en el món real.
- Finançament, Encàrrecs i Adquisicions: Prioritzar les inversions segons la maduresa tecnològica i el potencial d'impacte. Utilitzar eines com l'exploració de l'horitzó i els perfils de productes objectiu per assenyalar la demanda als innovadors. Crear cicles pressupostaris a més llarg termini i enfocaments de comandes centrats en "paquets de solucions". Revitalitzar el panorama dels assaigs clínics al NHS.
- Govern i Regulació de R+D: Assegurar un procés d'aprovació de R+D més simplificat i flexible. Establir processos reguladors clars i flexibles per a nous tractaments (ex: fags antimicrobians, biologia sintètica, neurotecnologia).
- Infraestructura Física: Assegurar que hi hagi la infraestructura física i tècnica de suport per escalar els nous tractaments prioritaris (ex: teràpies CAR-T, fabricació de vacunes d'ARNm), incloent sistemes informàtics bàsics i entorns físics segurs.
- Col·laboració i Coordinació: Establir acords de governança i coordinació intersectorials per a la recerca, el desenvolupament i l'adopció. Crear comunitats de pràctica nacionals i internacionals que involucrin experts i el públic.
- Participació i Compromís de Pacients i Públic: Realitzar consultes i compromisos a temps amb el públic i els pacients sobre qüestions com les consideracions ètiques, la igualtat en l'accés i l'elegibilitat, superant la desconfiança existent en l'intercanvi de dades. Abordar les desigualtats assegurant la rellevància dels nous tractaments per a tota la població.
Observacions Finals L'informe conclou que la transformació dels enfocaments de tractament al NHS requereix una planificació estratègica i inversions significatives en infraestructura, força de treball, lideratge, governança, regulació, col·laboració i participació de pacients i públic. Adverteix que prioritzar només les solucions a curt termini podria comprometre la visió a llarg termini d'excel·lència i sostenibilitat del NHS. Es plantegen preguntes per a una futura deliberació sobre com alinear les estratègies industrials i de salut, prioritzar les accions, abordar les desigualtats, integrar la innovació en les vies assistencials i garantir que les pressions a curt termini no ocultin el potencial a llarg termini.
