L'empresa biotech

Building Backwards to Biotech: The Power of Entrepreneurship to Drive Cutting-Edge Science to Market 

Llibre resumit amb IA

El llibre explora la metodologia de "Building Backwards" com a estratègia clau per a l'èxit en la indústria biotecnològica. El llibre argumenta que construir una empresa biotecnològica amb l'objectiu final en ment des del principi augmenta significativament la probabilitat d'èxit en un sector conegut per la seva alta taxa de fracàs.

La motivació de l'autora per escriure el llibre sorgeix de la seva experiència en observar la dificultat de traduir descobriments científics prometedors en aplicacions clíniques reals, un problema que va presenciar tant en l'àmbit clínic com en la investigació. Wisner creu en el poder de la ciència per crear esperança i ajuda genuïna per a aquells que pateixen malalties actualment incurables, així com en la capacitat dels científics per esdevenir líders en biotecnologia. L'objectiu principal del llibre és inspirar els científics a utilitzar la seva formació per crear noves empreses i medicaments, alhora que els proporciona els conceptes bàsics sobre negocis, propietat intel·lectual i assajos clínics necessaris per entrar al sector. També busca mostrar als científics i empresaris el poder del "Building Backwards" per maximitzar les possibilitats d'èxit empresarial.

El llibre està estructurat en tres parts:

• Part I: Learning (Aprenentatge) proporciona una visió general de la indústria del desenvolupament de fàrmacs, examinant les seves característiques i demostrant la necessitat d'empreses que construeixin cap enrere. Subratlla el poder de les empreses biotecnològiques per impulsar la ciència d'avantguarda des del laboratori fins al mercat. Aquesta part introdueix el concepte de "Building Backwards". Segons el llibre, "Building Backwards" consisteix a construir amb el final en ment, definint l'objectiu final des del principi per tal d'optimitzar més fàcilment el camí per assolir-lo. No és un protocol pas a pas, sinó una manera de pensar adaptable a complicacions científiques imprevistes. En biotecnologia, és particularment important per reorientar constantment l'atenció en l'objectiu final. El llibre analitza exemples del cost de no construir cap enrere, com el cas de M Therapeutics, que es va centrar tant en obtenir dades preclíniques que va perdre de vista l'objectiu final de portar una teràpia prometedora per al càncer a la remissió. En contrast, es presenta el cas de Sunovion, que demostra com tenir objectius clars i compartits entre la investigació i el negoci pot portar a millors resultats. També s'introdueix la idea de definir on es preveu que culminarà una empresa i fer enginyeria inversa per assolir aquest objectiu des del primer dia, planificar les operacions diàries perquè treballin sistemàticament cap a l'objectiu final, i sospesar factors com el risc i reduir-lo tenint en compte els possibles obstacles. Es compara l'objectiu de la investigació acadèmica (millorar la comprensió científica i disseminar-la mitjançant articles) amb l'objectiu de la biotecnologia (crear un producte final funcional, normalment un nou fàrmac), suggerint que les biotecnològiques es poden beneficiar de fer preguntes de recerca amb un enfocament més pràctic.

• Part II: Launching (Llançament) descriu els principis essencials comuns a una empresa biotecnològica sòlida per permetre al lector reconèixer-ne o construir-ne una de bona. Aborda com "reduir el risc" d'una empresa per disminuir la probabilitat de fracàs. Un principi clau és començar amb un problema. El cas d'Abbott-ABC il·lustra la importància d'identificar una necessitat no coberta al mercat abans d'intentar vendre un nou medicament. El llibre presenta la història de John Crowley i Amicus Therapeutics com un exemple de com començar amb un problema clar (la malaltia de Pompe dels seus fills) i un objectiu definit (lliurar un enzim funcional al cos) permet treballar cap enrere i optimitzar la solució. També es discuteix la importància de "pivotar" cap a un problema si el producte inicial no satisfà una necessitat del mercat. Es destaca la necessitat de realitzar investigació de mercat per comprendre les necessitats dels pacients i els metges. El concepte de Producte Mínim Viable (MVP) en terapèutica es presenta com el perfil del producte objectiu que informa el conjunt de dades inicial necessari per demostrar els atributs clau del futur producte. Es subratlla la importància de seleccionar un equip fundador sòlid amb experiència complementària i un enfocament compartit. També es destaca la necessitat de capitalitzar l'empresa de manera adequada amb finançament de capital. Es presenta el cas de Receptos, fundada per desenvolupar medicaments per als receptors acoblats a proteïnes G (GPCR), com un exemple d'una empresa amb un equip sòlid i una missió clara centrada en el pacient que va aconseguir un gran èxit. Un altre aspecte crucial per reduir el risc és seleccionar objectius amb la màxima quantitat de dades de biologia humana possible, abraçant el risc tècnic i evitant el risc biològic. El cas de Gleevec per a la leucèmia mieloide crònica (LMC) i Blueprint Medicines es citen com exemples d'empreses que van obtenir validació primerenca de l'objectiu, disminuint el risc biològic. També es menciona Abide Therapeutics com un exemple de com obtenir informació de farmacologia i seguretat humana abans dels assajos clínics quan falten dades clares de validació genètica. Finalment, es resumeixen algunes maneres de reduir el risc, com deixar la incertesa fora de l'empresa des del principi, estar disposat a fallar ràpidament i seleccionar objectius amb moltes dades de biologia humana.

• Part III: Building (Construcció) introdueix i examina diversos conceptes comuns al negoci de la biotecnologia, com la propietat intel·lectual i els assajos clínics, i com el "Building Backwards" pot contribuir al seu èxit. Es discuteix la importància de construir cap a una sortida (exit), ja sigui mitjançant una oferta pública inicial (IPO) o una fusió i adquisició (M&A), i de tenir en compte les diferents opcions des del principi. Es presenta una analogia amb la conducció per autopista per il·lustrar la necessitat de planificar i ser conscient de les diferents "sortides" possibles. També s'aborda la importància de construir cap a un pla de finançament eficaç, tenint sempre present la necessitat de finançament futur i definint punts d'inflexió de valor clau. Es mencionen diverses fonts de finançament, com subvencions no dilutives (per exemple, SBIR/STTR), capital risc (VC), inversors àngels i associacions amb grans empreses farmacèutiques. Es destaca la importància de crear una narrativa convincent per als inversors i de comprendre els diferents tipus de capital risc. Un altre aspecte crucial és construir cap als assajos clínics, pensant des del principi en la indicació clínica, els criteris d'inclusió i exclusió dels pacients, els endpoints (resultats) i el pla de desenvolupament clínic general. Es presenta el concepte de Perfil de Producte Objectiu (TPP) com una eina útil per guiar el desenvolupament preclínic i clínic, assegurant que les dades recopilades donen suport a les reclamacions promocionals previstes. Es proporciona l'exemple de Centivax per il·lustrar com es pot utilitzar un TPP per desenvolupar un terapèutic d'anticossos versàtil contra el SARS-CoV-2. Finalment, el llibre tracta de construir cap a la propietat intel·lectual (PI), subratllant la seva importància com un actiu tangible per a una empresa biotecnològica. Es discuteixen diferents tipus de patents (composició de la matèria i mètode d'ús) i estratègies per protegir la innovació, com l'obtenció de reclamacions amplies amb especificacions detallades. Es posa l'exemple de les patents de Laurel Therapeutics per il·lustrar aquests conceptes. També es menciona la importància d'identificar la obra fonamental (seminal work) en un camp per obtenir la llibertat d'operació (FTO) i potencialment excloure competidors.

El llibre està escrit amb dues audiències principals : aquells que són nous a la indústria biotecnològica, ja sigui com a científics interessats a iniciar la seva pròpia empresa o com a persones que contemplen unir-se al sector d'alguna manera, i aquells que simplement senten curiositat per la biotecnologia en general, potser amb l'esperança de comprendre com sorgeixen, s'aproven i finalment ajuden els pacients les noves teràpies.

En la Conclusió ("Beginning at the Ending"), l'autora reflexiona sobre la importància de la biotecnologia per abordar malalties sense tractament i expressa l'esperança que el llibre empoderi els lectors a contribuir a tancar la bretxa entre la innovació mèdica i la seva aplicació al món real. Subratlla que, tot i ser una indústria tècnica, la biotecnologia està profundament arrelada en l'amor per la humanitat i pel desig d'ajudar els pacients.

En resum, "Building Backwards to Biotech" ofereix una guia detallada i informativa per a aquells que busquen entrar o tenir èxit en la indústria biotecnològica, amb un èmfasi constant en la metodologia de "Building Backwards" com a marc de pensament essencial per navegar per la complexitat del desenvolupament de fàrmacs i la creació d'empreses biotecnològiques reeixides. El llibre combina principis empresarials amb coneixements científics i exemples concrets per il·lustrar com es pot aplicar aquesta estratègia per augmentar la probabilitat de portar noves i necessàries medicines al mercat.

PS. Si la mesura de la innovació IA fos només per les patents registrades....Avis: les xifres estan trucades, el concepte de patent és líquid...