El lliure mercat de medicaments és un miratge

 The Myth of the Free Market for Pharmaceuticals

L'article d'en Conti, Frank i Cutler em va passar per alt, va sortir fa un any a NEJM. Com que val la pena, el repasso avui. Va sobre una qüestió que comparteixo plenament i és prou coneguda. El títol ho diu tot, el lliure mercat de medicaments és un mite. Jo fa temps que també ho vaig dir en aquest blog, i els que em seguiu ja ho sabeu.

El missatge és clar i queda resumit en aquest quadre, per guardar.

Veient les diferències entre un mercat lliure i el mercat farmacèutic apareix immediatament la pregunta, perquè es vol insistir en la ficció que ens trobem en un mercat? Doncs perquè això pretén alimentar les expectatives d'algú que en treu profit d'aquest marc mental i el voldria traslladar a Europa.

De fet ja ho van aconseguir, quan la Unió Europea va situar la regulació dels medicaments com a política industrial i de competència, per tant com a mercat competitiu, fora de les polítiques de salut. I a l'OCDE ho han intentat i se n'han sortit en determinades qüestions, però no totes. I si algú encara té dubtes de si és un mercat lliure cal que recordi què va passar amb les vacunes de la COVID-19, qui les va comprar, i a quin preu. 

Resumeixo l'article amb IA, cal que tingueu en compte que es basa en els USA:

L'article "El mite del lliure mercat per als productes farmacèutics" argumenta que el mercat farmacèutic modern dels Estats Units no compleix les característiques d'un mercat lliure. Segons els principis econòmics, en un mercat lliure, els consumidors estarien completament informats i prendrien decisions basades en els beneficis i costos discernibles dels productes, els venedors podrien entrar lliurement als mercats i produir productes similars o idèntics, i els preus serien competitius i no modificats per la intervenció governamental.

L'article detalla com el mercat farmacèutic dels EUA s'allunya d'aquest ideal en diversos aspectes:

• Comportament del consumidor: Els pacients no estan completament informats i depenen dels metges per a les recomanacions de medicaments i de les asseguradores per determinar l'accés. Tot i que els metges tenen coneixements sobre les propietats clíniques dels medicaments, sovint desconeixen els seus costos i rarament avaluen el seu valor econòmic per als pacients en el moment de la prescripció. A diferència de les polítiques de la majoria dels països, els EUA permeten la publicitat de medicaments sense necessitat de discutir-ne el preu, i sovint aquesta publicitat és enganyosa. A més, la majoria dels consumidors estan assegurats, cosa que els fa menys sensibles als preus, i els metges, gestors de beneficis de farmàcia i plans de salut poden beneficiar-se de l'ús de medicaments més cars.
• Comportament del productor: El govern atorga patents a les empreses, establint un període de monopoli per a un medicament durant el qual no es poden vendre versions alternatives. Encara que les patents d'ingredients actius duren 20 anys, les empreses solen obtenir drets d'exclusivitat addicionals, cosa que potencialment estén els monopolis fins a 35 anys. A més, cap medicament es pot vendre sense complir els estàndards de qualitat de fabricació, seguretat i eficàcia, i sense acreditar aquestes característiques a la seva etiqueta, cosa que restringeix la competència.
• Preus: Les empreses que venen medicaments de marca tenen poder de fixació de preus de monopoli gràcies a les patents i als drets d'exclusivitat concedits pel govern. Les polítiques governamentals subvencionen els costos del descobriment i desenvolupament de nous medicaments. A més, les polítiques governamentals exigeixen que les empreses que venen medicaments proporcionin descomptes i rebaixes a compradors seleccionats o es retirin de la cobertura d'assegurances públiques. El resultat net d'aquestes desviacions de l'ideal de lliure mercat és que els preus són alts, cosa que compromet l'accessibilitat. Els Estats Units són el mercat més gran de medicaments i paguen els preus més alts del món. Algunes empreses augmenten considerablement els preus durant anys després del llançament. Per tant, els Estats Units afavoreixen els productors per sobre dels consumidors, permetent que la indústria s'apropiï més del que li pertoca del valor econòmic dels medicaments.

L'article també destaca les polítiques que s'han implementat per promoure l'accessibilitat:

• Medicaments genèrics i biosimilars: La política ha promogut l'accessibilitat accelerant la disponibilitat de medicaments genèrics de la mateixa qualitat, seguretat i eficàcia que els medicaments de marca i produïts per empreses competitives. La Llei de Competència de Preus de Medicaments i Restauració del Termini de Patents de 1984 va modificar les regulacions sobre patents i exclusivitat per facilitar la venda de medicaments genèrics, tot assegurant que els medicaments de marca tinguessin temps suficient per recuperar la seva inversió. Això ha resultat en un mercat de genèrics robust. El 2010, la Llei de Competència de Preus de Productes Biològics i Innovació va establir una via abreujada per a l'aprovació de biosimilar per fomentar la competència en el sector dels biològics.
• Expansió de la cobertura d'assegurances: La política també ha ampliat la cobertura d'assegurances per reduir els costos dels consumidors. La Llei de Modernització de Medicare del 2003 va establir la cobertura de Medicare per als medicaments dispensats per les farmàcies. La Llei d'Atenció Assequible (ACA) del 2010 va ampliar l'accés a l'assegurança a milions de pacients que abans no en tenien. Ambdues polítiques van reduir els costos de butxaca entre les persones acabades d'assegurar, i els beneficis de la indústria van créixer gràcies a l'augment de les vendes de medicaments.
• Suport governamental a la investigació i el desenvolupament: Tot i que les empreses privades introdueixen nous medicaments al mercat, el govern contribueix a la seva creació donant suport a la ciència bàsica subjacent i proporcionant subvencions i formació a investigadors que poden acabar treballant a la indústria. La ciència del descobriment i desenvolupament de fàrmacs s'ha tornat més complexa, arriscada i costosa, i s'està duent a terme més investigació i desenvolupament gràcies a aquest suport governamental. La Llei de Medicaments Orfes del 1993 va proporcionar incentius financers per atraure l'interès de la indústria en medicaments per a malalties rares, inclosos períodes d'exclusivitat ampliats i crèdits fiscals de fins al 50% per a les despeses d'investigació i desenvolupament. Més del 50% dels nous medicaments ara s'aproven amb indicacions per a malalties orfes. El Projecte del Genoma Humà, la iniciativa Cancer Moonshot i la Llei de Cures subvencionen els costos de les empreses privades, contribuint al desenvolupament de la medicina de precisió.

L'article se centra especialment en la Llei de Reducció de la Inflació (IRA) com la política més recent destinada a millorar l'accessibilitat dels medicaments per a Medicare, els seus beneficiaris i els contribuents. Els canvis de política anteriors no havien aconseguit reduir els preus generals dels medicaments, només la porció que paguen els consumidors. Medicare paga preus molt més alts pels medicaments de marca que els plans estatals de Medicaid, altres compradors governamentals i els pagadors públics internacionals. Els preus elevats de Medicare causen problemes d'accessibilitat per als beneficiaris que requereixen tractament i per als contribuents. A diferència de les asseguradores comercials nord-americanes i els pagadors d'altres països, Medicare paga els medicaments fins i tot quan les proves suggereixen que tenen un benefici limitat o poden no ser rendibles.

La IRA aborda algunes d'aquestes preocupacions. Potser el més controvertit és que dona a Medicare autoritat per negociar els preus d'alguns medicaments de marca cars. Les negociacions amb les empreses participants per al primer grup de medicaments van començar el 2023, i els preus negociats entraran en vigor el 2026. Els 10 primers medicaments elegibles per a la negociació són utilitzats per uns 9 milions de beneficiaris per a afeccions com ara coàguls de sang, diabetis, malalties cardiovasculars, insuficiència cardíaca i malalties autoimmunes, i van representar 50.500 milions de dòlars en despeses de la Part D entre juny de 2022 i maig de 2023. També van representar 3.400 milions de dòlars en despeses de butxaca per als beneficiaris el 2022. Medicare seleccionarà per a la negociació medicaments addicionals coberts per la Part D per al 2027, fins a 15 medicaments coberts per la Part D o B per al 2028, i fins a 20 medicaments coberts per la Part D o B cada any a partir de llavors.

La negociació té com a objectiu retornar part del poder de negociació als contribuents perquè Medicare pagui per determinats medicaments amb períodes d'exclusivitat de mercat prolongats preus més propers als que es podrien pagar en un mercat que funcionés millor. Les reduccions previstes són del 30 al 70% dels preus actuals. Els mètodes de negociació de la IRA són similars als utilitzats per l'Administració de Veterans, el Departament de Defensa, les agències estatals de Medicaid i altres països per obtenir preus assequibles dels medicaments. En dirigir-se a medicaments de marca de llarga durada que representen una despesa elevada, la IRA pretén obtenir efectes similars als de les polítiques que promouen l'estalvi de costos mitjançant la competència de medicaments genèrics o biosimilars. Els medicaments inicials seleccionats per a la negociació van obtenir ingressos acumulats després del llançament que van superar amb escreix els seus costos de desenvolupament.

Algunes empreses ja han evitat la negociació permetent que es produeixi la competència de genèrics i biosimilars. La IRA també limita els augments de preus dels medicaments de marca a la taxa d'increment de l'índex de preus al consum, imposant a Medicare una restricció que ja opera en els plans estatals de Medicaid i alguns altres països.

La IRA deixa àmplies oportunitats per a la rendibilitat de les empreses, mantenint els incentius per invertir en nous medicaments. No restringeix els preus de llançament i limita la negociació a medicaments sense competidors significatius. També limita els costos de butxaca per als productes de preu elevat, inclosos els medicaments per a la diabetis i les malalties cardiovasculars, cosa que impulsarà les seves vendes; i elimina els costos de butxaca per a les vacunes per a adults. Eximeix de la negociació els medicaments que només estan aprovats per tractar malalties rares. I duplica el crèdit fiscal per a la investigació i el desenvolupament per a les petites empreses farmacèutiques i n'amplia les condicions d'ús.

L'efecte net esperat d'aquestes reformes és una desacceleració de la despesa en medicaments per part de Medicare i els seus beneficiaris, sense efectes substancials en els ingressos de les empreses ni en els incentius per a la innovació. Les asseguradores comercials i els empresaris també poden beneficiar-se incorporant els preus negociats dels medicaments a les seves polítiques.

L'article conclou que el mercat farmacèutic nord-americà sempre ha estat una construcció del govern, no un mercat lliure. La política governamental té com a objectiu establir regles que promoguin l'accés ampliat i una millor assequibilitat, alhora que donen suport al desenvolupament de nous medicaments que millorin la salut dels pacients i de la població. La IRA és la darrera política que intenta equilibrar aquests objectius i no serà la darrera.

PS. Per cert, som a 25 de març i encara no s'ha publicat l'informe d'execució pressupostària de tancament del 2024!!! I no passa res...

Gauri Gill

La relació entre el cost i el preu dels medicaments

 Association of Research and Development Investments With Treatment Costs for New Drugs Approved From 2009 to 2018

Els preus dels medicaments en un entorn de monopoli es fixen segons el màxim que està disposat a pagar qui els finança, no tenen res a veure amb el cost incorregut. Això és el que mostra aquest article. En definitiva, conclou el que ja sabem i no imaginàvem que fos d'altra manera, fruit de les patents. I tampoc troba cap relació entre benefici clínic i preu. I com que està fet a l'entorn nordamericà, també és el que podem esperar. El cost-efectivitat no és cap criteri per finançar un medicament allà, com tampoc ho és aquí. En resum, no hi ha justificació per a preus elevats dels medicaments per a compensar l'alt cost de la inversió en I+D, perquè les dues variables no estan relacionades, diu. Cosa que també sabem.

El resum amb IA és aquest:

Aquest estudi investiga la relació entre la inversió en recerca i desenvolupament (R+D) de nous fàrmacs i els seus preus de venda als Estats Units. L'estudi analitza 60 nous fàrmacs aprovats per la FDA entre el 2009 i el 2018 per als quals hi havia dades disponibles sobre inversions en R+D i preus.

Objectiu i Metodologia

• L'objectiu principal era examinar si hi ha una associació entre els costos de tractament i les inversions en R+D per a nous medicaments aprovats per la FDA.
• Es va realitzar un estudi transversal, analitzant dades de 60 fàrmacs per als quals es disposava de dades públiques sobre inversions en R+D. Les dades es van obtenir de la FDA i de la base de dades SSR Health.
• Les dades d'inversió en R+D es van obtenir d'informes d'inversors publicats pels fabricants de medicaments, ajustant-se per les taxes d'èxit dels assaigs clínics i el cost de capital.
• Els costos de tractament es van estandarditzar per a fàrmacs aguts, crònics i de cicle, calculant els costos anuals o per a la durada màxima de tractament recomanada. Es van calcular els costos utilitzant tant els preus de llista com els preus nets, en el moment del llançament i el 2021.
• Es van utilitzar models de regressió lineal i correlacions per avaluar l'associació entre les inversions en R+D i els costos de tractament, tenint en compte altres factors que podrien influir en els preus dels medicaments, com l'estatus de medicament orfe o la categoria de tractament.

Resultats Principals

• No es va trobar cap correlació significativa entre les inversions en R+D i els costos dels medicaments, ni utilitzant preus de llista en el moment del llançament (R = −0.02, P = .87), ni utilitzant preus nets un any després del llançament (R = 0.08, P = .73). Aquest resultat es va mantenir en utilitzar preus de 2021.
• Els models de regressió lineal no van mostrar cap associació entre la inversió en R+D i els costos del medicament, tant en el model ajustat com en el model més parsimoniós.
• Un model de regressió lineal generalitzat va mostrar una petita associació inversa entre la inversió en R+D i els costos de tractament del 2021, però aquesta associació va desaparèixer quan es van excloure variables correlacionades.
• L'estatus de medicament orfe i la categoria de tractament (agut, crònic o de cicle) van ser factors associats als costos de tractament, però no la inversió en R+D.
• Altres factors com ser el primer de la seva classe, la designació de revisió prioritària i l'aprovació accelerada també es van associar amb costos més elevats, però aquests factors estaven correlacionats amb l'estatus de medicament orfe.
• No es va trobar cap associació consistent entre el benefici clínic d'un fàrmac i el seu preu.

Conclusions i Implicacions

• Les inversions en R+D no expliquen la variació en els preus dels medicaments als Estats Units, cosa que suggereix que les empreses farmacèutiques poden estar fixant preus basats en la capacitat de pagament dels consumidors i la maximització de beneficis.
• Les empreses farmacèutiques argumenten que els preus elevats dels medicaments són necessaris per recuperar les inversions en R+D, però aquest estudi no troba evidències d'aquesta relació. Per tant, l'estudi qüestiona aquesta justificació.
• Hi ha diversos factors que podrien influir en els preus dels medicaments, com ara el valor terapèutic, la demanda, la durada de l'exclusivitat del mercat i la competència. No obstant això, l'estudi no va trobar una associació consistent entre el benefici clínic d'un fàrmac i el seu preu.

Limitacions

• La mida de la mostra va ser limitada a causa de la falta de dades públiques sobre les inversions en R+D.
• L'estudi es va centrar principalment en els preus de llista, que poden no reflectir els descomptes i els preus nets reals.
• No es van poder tenir en compte tots els factors que influeixen en els preus dels medicaments, com el nombre de competidors al mercat.
• Va ser difícil aïllar els costos de R+D per a cada producte individual, ja que les inversions poden reflectir coneixement i recursos de projectes anteriors.

En resum, aquest estudi proporciona evidència que la inversió en R+D no justifica els preus elevats dels medicaments als Estats Units, i suggereix que les empreses farmacèutiques haurien de proporcionar més dades per donar suport a aquesta afirmació.

Lee Miller 1944

Pharma, big pharma (19)

Drugs, Money, and Secret Handshakes

Llibre resumit amb IA

El llibre "Drugs, Money, and Secret Handshakes: The Unstoppable Growth of Prescription Drug Prices" de Robin Feldman, publicat el 2019 per Cambridge University Press, ofereix una anàlisi detallada de les complexes estructures d'incentius que condueixen a l'augment imparable dels preus dels medicaments amb recepta als Estats Units.

Feldman argumenta que el sistema farmacèutic està ple d'incentius perversos de presa de beneficis que beneficien a una àmplia gamma d'actors, inclosos metges, clíniques, hospitals, gestors de beneficis de farmàcia (PBMs), companyies farmacèutiques de marca, plans de salut, programes d'assistència al pacient i grups de defensa dels pacients. Els fluxos de pagament estan estructurats de manera que els preus més alts beneficien els intermediaris que haurien de ser els vigilants dels pacients. A causa d'aquestes estructures d'incentius, els medicaments de preu més alt reben un tractament de reemborsament més favorable, i els pacients són dirigits cap a medicaments més costosos.

El llibre revela que, malgrat el secretisme extrem de la indústria, s'han filtrat detalls a través de documents judicials, informes governamentals, informes als accionistes, accions estatals de Medicaid i informes d'iniciats de la indústria. A partir d'aquestes fonts originals, Feldman presenta una imatge completa de les estructures d'incentius perverses.

L'Introducció estableix el problema de l'augment dels preus dels medicaments i el dany que causa als consumidors i als contribuents. També anticipa que el llibre proposa enfocaments per alinear millor els incentius i analitza les deficiències d'algunes propostes populars.

El llibre s'estructura en sis capítols principals:

• Capítol 2: The Landscape (El Panorama) descriu l'abast de l'augment dels preus i els efectes econòmics.
• Capítol 3: Pharmacy Benefit Managers and Insurers (Gestors de Beneficis de Farmàcia i Asseguradores) explica com les estructures d'incentius dels PBMs i les companyies d'assegurances impulsen els preus a l'alça. El llibre detalla la manca de transparència en les transaccions de preus dels medicaments, on la informació sobre el preu per unitat i els descomptes (rebates) sovint es troba oculta en contractes complexos. Els plans de salut poden tenir dificultats per obtenir i interpretar aquesta informació. Els PBMs negocien rebaixes amb les companyies farmacèutiques i, a canvi d'aquests pagaments de "persuasió", poden situar els productes de les companyies en una posició avantatjosa al seu formulari o fins i tot excloure completament els medicaments competidors. Es menciona que els PBMs poden beneficiar-se de la diferència entre el preu negociat i les tarifes de reemborsament.
• Capítol 4: Pharmacies, Doctors, and Patient Groups (Farmàcies, Metges i Grups de Pacients) examina com les estructures d'incentius per a aquests actors també contribueixen a l'augment dels preus. Es discuteix com els PBMs i les companyies farmacèutiques poden utilitzar dades per influir en els hàbits de prescripció dels metges, afavorint potencialment medicaments més cars. També s'aborda el paper dels grups de defensa dels pacients, que poden rebre donacions de les companyies farmacèutiques, creant possibles conflictes d'interès.
• Capítol 5: May Your Drug Price Be Ever Green (Que el Preu del Teu Medicament Sigui Sempre Verd) explora el marc més ampli en què les companyies farmacèutiques mantenen fora els competidors de preu més baix, demostrant que, en el procés, les companyies reutilitzen i readapten principalment medicaments antics en lloc de crear-ne de nous. Aquest concepte es coneix com a "evergreening", que inclou estratègies com l'addició de patents secundàries per a canvis menors en els medicaments (com la dosificació o els sistemes de distribució), l'addició de codis d'ús a les patents i l'explotació d'exclusivitats reguladores com l'exclusivitat per a medicaments orfes. El simple fet d'enumerar una patent a l'Orange Book (llista de la FDA de medicaments aprovats i patents relacionades) pot bloquejar o retardar la competència, fins i tot si aquesta patent no cobreix realment el medicament. El capítol presenta una anàlisi empírica de més d'una dècada de dades de la FDA per estudiar aquestes estratègies. La recopilació i anàlisi d'aquest conjunt de dades va requerir un esforç considerable a causa de la manca de transparència de la indústria. El conjunt de dades s'ha posat a disposició del públic per a futures investigacions.
• Capítol 6: Solutions (Solucions) suggereix com començar a reorientar els incentius de la indústria amb els interessos de la societat.

En resum, "Drugs, Money, and Secret Handshakes" ofereix una investigació exhaustiva i basada en evidències de les forces econòmiques i les complexes relacions que impulsen l'augment dels preus dels medicaments amb recepta, destacant la manca de transparència i les estructures d'incentius perverses que perjudiquen els consumidors i la societat en general.

PS. Preus dels medicaments als USA i a altres països.

Pharma, big pharma (52)

The Price of Health: The Modern Pharmaceutical Enterprise and the Betrayal of a History of Care

 El llibre "The Price of Health: The Modern Pharmaceutical Enterprise and the Betrayal of a History of Care" de Michael Kinch i Lori Weiman explora detalladament les complexitats i les disfuncions del sistema farmacèutic modern. Està dedicat a professionals sanitaris i científics que busquen millorar la salut, amb l'objectiu de resoldre la manca de confiança en la indústria farmacèutica i les seves pràctiques. El llibre argumenta que el sistema actual està "trencat i desequilibrat", amb molts nord-americans sense accés a medicaments vitals a causa de pràctiques de preus opaques.

Tesi Central i Conseqüències No Desitjades Una de les temes principals del llibre és la idea que el sistema disfuncional que constantment augmenta el preu dels medicaments és una conseqüència no desitjada d'una configuració que, paradoxalment, va evolucionar per garantir que els medicaments fossin segurs, eficaços, àmpliament disponibles i assequibles. Els autors assenyalen que molts dels problemes actuals sorgeixen d'iniciatives ben intencionades que es van distorsionar amb el temps.

Evolució Històrica de la Indústria Farmacèutica El llibre comença amb una retrospectiva històrica, des dels primers papirs egipcis que descrivien cures medicinals fins a l'aparició dels apotecaris com a especialistes a temps complet. Aquests apotecaris aprenien el seu ofici mitjançant l'observació i els aprenentatges, que podien durar set o vuit anys.

La modernització va començar amb figures com Heinrich Emanuel Merck, que va revolucionar el comerç de medicaments a principis del segle XIX en produir grans lots de productes com la morfina i vendre'ls a altres apotecaris, en lloc de fabricar-los individualment. Aquesta transició va marcar el naixement de la indústria farmacèutica moderna. Als Estats Units, la necessitat d'estandarditzar els medicaments va portar a la creació de la primera Farmacopea dels Estats Units el 1820, liderada per figures com Samuel Latham Mitchill i Lyman Spalding.

Regulació Impulsada per la Tragèdia La història de la regulació farmacèutica als EUA està marcada per desastres que van impulsar canvis legislatius. Exemples clau inclouen:

• Guerra Mèxico-Americana (1846-1848): Les morts per malalties infeccioses, agreujades per la quinina adulterada, van ressaltar la necessitat de regulació federal.
• Llei de Puresa dels Aliments i Medicaments de 1906: Impulsada per periodistes d'investigació i tragèdies per vacunes contaminades, va començar a combatre l'adulteració.
• Desastre de l'Elixir Sulfanilamida (1937): Més de cent nens van morir a causa de l'ús de dietilenglicol (líquid anticongelant) en un xarop, la qual cosa va portar a la Llei Federal d'Aliments, Medicaments i Cosmètics de 1938, que exigia que els medicaments fossin segurs, però no necessàriament eficaços.
• Tragèdia de la Talidomida (anys 50 i 60): Aquest fàrmac, comercialitzat com a sedant i per prevenir nàusees matinals, va causar milers de nadons amb defectes de naixement. Aquesta crisi va ser clau per a l'Esmena Kefauver-Harris de 1962, que va exigir que els medicaments fossin tant segurs com eficaços abans de ser comercialitzats.

L'Eroom's Law i els Costs Creixents Un concepte fonamental presentat és l'Eroom's Law (la llei de Moore invertida), que descriu l'augment exponencial del temps i els costos necessaris per desenvolupar nous medicaments, malgrat els avenços tecnològics. Aquest augment es deu a:

• Augment dels estàndards de seguretat i eficàcia: Cada nova tragèdia o descobriment de possibles efectes secundaris (com el Vioxx que va causar atacs cardíacs) porta a més proves, augmentant els costos.
• Aversió al risc: La indústria evita cada cop més projectes d'alt risc, preferint "medicaments de seguiment ràpid" o "me-too" que ofereixen beneficis incrementals sobre els existents.
• Eficiència decreixent en R+D: Les empreses gasten cada vegada més per menys resultats, sovint a causa de la fragmentació de coneixement, la rotació de personal i la manca d'aprenentatge institucional.
• Opacitat: La manca de transparència en els costos reals de R+D fa que sigui difícil determinar el preu just d'un medicament, amb estimacions que varien dràsticament entre els 2.600 milions de dòlars de la Universitat de Tufts i els 50-300 milions de dòlars de Bernard Munos.

Estratègies de Maximització de Beneficis i Consolidació La recerca de maximitzar els marges de benefici ha portat a diverses pràctiques:

• Consolidació de la Indústria: Ondes de fusions i adquisicions han reduït el nombre de companyies farmacèutiques, amb una pèrdua neta de 150 empreses a l'any des del 2015. Això centralitza el poder i la presa de decisions, sovint prioritzant els guanys a curt termini.
• Explotació de la Llei de Medicaments Orfes: Dissenyada per incentivar la investigació de malalties rares (que afecten menys de 200.000 nord-americans), aquesta llei atorga avantatges com crèdits fiscals, exclusivitat de mercat estesa i exempció de taxes de revisió de la FDA. No obstant això, s'ha manipulat per a drogues contra el càncer o altres condicions, permetent a les empreses aconseguir una aprovació ràpida i preus elevats, per després expandir el seu ús a mercats més grans mitjançant "expansions de compendis". El cas de remdesivir durant la COVID-19 és un exemple recent de la controvèrsia sobre l'estatus d'orfandat.
• Publicitat Directa al Consumidor (DTC): Els Estats Units és un dels pocs països que permet la publicitat DTC per a medicaments amb recepta. Aquesta pràctica, que sovint iguala o supera la despesa en R+D, crea una demanda artificial i contribueix a l'augment dels costos, malgrat els seus beneficis percebuts per informar els pacients.
• "La Saga de la Pastilla Morada" (Prilosec i Nexium): Aquest cas il·lustra estratègies complexes per estendre la patent. AstraZeneca va introduir Nexium (una versió de Prilosec) abans que la patent de Prilosec caduqués, utilitzant publicitat enganyosa i acords de "pagament per retard" amb fabricants de genèrics per bloquejar la competència i mantenir els preus elevats.

El Paper Opac dels Managers de Beneficis Farmacèutics (PBMs) El llibre identifica els Pharmacy Benefit Managers (PBMs) com a actors crucials i extremadament opacs en la cadena de subministrament de medicaments, que contribueixen significativament a l'augment dels preus. Els PBMs negocien amb els fabricants de medicaments per a incloure els seus productes en els seus formularis (llistes de medicaments coberts) a canvi de rebaixes i descomptes secrets. Aquesta complexitat i falta de transparència en els "acords secrets" fan que ningú, ni tan sols les parts implicades, sàpiga el preu real d'un medicament. Els PBMs poden maximitzar els seus beneficis mitjançant la "diferència de preu" (spread-pricing) i l'agrupació (bundling) de medicaments, de vegades augmentant els preus dels medicaments genèrics.

Comparacions Internacionals i Possibles Solucions El llibre destaca que els nord-americans gasten molt més en medicaments amb recepta que altres països. Alemanya, amb la seva legislació AMNOG, és un exemple de regulació que recompensa medicaments innovadors amb beneficis clars, mentre controla els preus dels medicaments menys innovadors. Canadà també utilitza una junta de revisió de preus per negociar preus màxims per als medicaments patentats.

Els autors proposen solucions per millorar el sistema:

• Transparència: La "llum del sol és el millor desinfectant". Exigir una total divulgació dels acords i preus dels PBMs, així com dels costos de R+D dels fabricants, és fonamental.
• Reforma de la Llei de Medicaments Orfes: Modificar la llei per prevenir abusos, assegurant que els incentius es dirigeixin realment a malalties amb necessitats mèdiques no satisfetes i que els preus siguin proporcionals al valor.
• Incentius intel·ligents: Utilitzar mesures com els anys de vida ajustats per qualitat (QALYs) per prioritzar la investigació i el desenvolupament de medicaments que tinguin el major impacte en la salut pública, en lloc de la rendibilitat emocional o comercial.
• Finançament públic i privat combinat: Impulsar mecanismes com els "pull mechanisms" (pagament per resultats) i augmentar el suport de subvencions de l'NIH a petites empreses (SBIR grants) per abordar necessitats mèdiques no cobertes.
• Negociació de preus per Medicare: Permetre que Medicare negociï directament els preus dels medicaments, com fan els governs en altres països, pot reduir significativament els costos.

En resum, el llibre és una crida a l'acció per reformar un sistema farmacèutic que, malgrat els seus objectius inicials de cura, s'ha tornat disfuncional i inassequible per a molts, amb l'opacitat com a principal enemic de la justícia i la salut pública.

Pharma, big pharma (61)

Avui afegeixo excepcionalment una traducció d'un article que explica què pot passar amb els preus dels medicaments als USA i arreu. 

El pla farmacèutic de Trump

per Alex Tabarrok 5 de febrer de 2026 

Els productes farmacèutics tenen costos fixos d'R+D elevats i costos marginals baixos. La primera píndola costa mil milions de dòlars; la segona costa 50 centaus. Aquesta estructura de costos fa que la discriminació de preus (cobrar preus diferents a diferents clients en funció de la disposició a pagar) sigui habitual.

La discriminació de preus és la raó per la qual els països més pobres obtenen preus més baixos. No perquè les empreses siguin caritatives, sinó perquè un preu alt significa que els països més pobres no compren res, mentre que qualsevol preu per sobre del cost marginal continua sent benefici. Aquest tipus de discriminació de preus és bona per als països més pobres, bona per a les farmacèutiques i (indirectament) bona per als Estats Units: més beneficis signifiquen més R+D i, amb el temps, més medicaments.

El problema polític, però, és que els nord-americans miren a l'estranger, veuen preus més baixos per als medicaments de marca i conclouen que els estan estafant. Aprofitant aquesta queixa, Trump ha exigit que els preus dels Estats Units no siguin superiors al nivell més baix que es paga en altres països desenvolupats.

Un efecte immediat és ajudar les farmacèutiques en les negociacions a l'estranger: ara poden dir de manera creïble: "No us podem vendre amb aquest descompte, perquè exportareu el vostre preu de tornada als EUA". Però sorgeixen dos grans problemes.

Primer, això no reduirà els preus dels medicaments actuals als EUA. Les empreses ja estan maximitzant els beneficis als EUA. Si aconsegueixen augmentar els preus a França, no anuncien: "Grans notícies, ara cobrarem menys a Amèrica". El potencial avantatge del pla de Trump no són els preus més baixos, sinó els beneficis més alts de les farmacèutiques, cosa que reforça els incentius per invertir en R+D. Si els beneficis augmenten, és possible que a la llarga puguem obtenir més medicaments. Però intenteu dir al votant americà que uns beneficis farmacèutics més alts són bons.

El segon problema és que el pla pot ser contraproduent.

Al nostre llibre de text, Modern Principles, en Tyler i jo discutim gairebé exactament aquest escenari: suposem que la política força efectivament un preu únic entre països. Quin preu trien les empreses, el més baix a l'estranger o l'alt als EUA? Com que una gran part dels beneficis prové dels EUA, és probable que triïn el preu alt:

El CEO de Pfizer, Albert Bourla, va ser encara més directe, dient que és hora que països com França paguin més o es quedin sense nous medicaments. Si es veiessin obligats a triar entre reduir els preus dels EUA al nivell de França o aturar el subministrament a França, Pfizer triaria la segona opció, va dir Bourla als periodistes en una conferència de la indústria farmacèutica.

Així doncs, la veritable pregunta és: pagaran altres països?

Si França intentés obligar els nord-americans a pagar més per subvencionar els controls de preus francesos, els votants nord-americans explotarien. Tot i això, això és essencialment el que se'ls diu a altres països, però a l'inrevés: "Heu de pagar més perquè els nord-americans puguin pagar menys". Altres països ja són més avars que els EUA i ja suporten els costos: els nous medicaments arriben més lentament a l'estranger que aquí. Alguns governs poden decidir, de manera ximple, però comprensible, que pagar preus al nivell dels EUA és políticament impossible. Si és així, no "harmonitzaran a l'alça". Seguiran el camí europeu: racionar, retardar i quedar-se sense.

En aquest cas, ningú guanya. Els beneficis farmacèutics cauen, la R+D disminueix, els preus dels EUA no baixen màgicament i els pacients a l'estranger reben menys medicaments nous i pitjor atenció. Perdre-perdre-perdre.

No coneixem l'equilibri, però perdre-perdre-perdre és completament plausible. Suïssa, per exemple, no sembla disposada a pagar més:

Tot i això, Suïssa ha mostrat poca voluntat política de pagar més, cosa que amenaça tant la disponibilitat de medicaments al país com el seu paper com a líder mundial en el desenvolupament de teràpies. Els preus dels medicaments són el principal impulsor de l'augment del cost de la cobertura sanitària obligatòria, i el tema genera un debat acalorat durant la reavaluació anual de les tarifes d'assegurança. "Els suïssos no poden ni han de pagar les reduccions de preus als EUA amb les seves primes d'assegurança mèdica", diu Elisabeth Baume-Schneider, ministra d'Afers Interiors de Suïssa.

Si molts països responen com Suïssa, i la impopularitat de Trump a l'estranger no ajuda, el sector acaba sent menys rendible i la innovació s'alenteix. Els votants potser se sentiran menys "estafats", però compraran aquesta sensació amb menys medicaments i cossos més malalts.

PS. Esperança de vida

La regulació farmacèutica als USA (3)

Lessons for the United States from Pharmaceutical Regulation Abroad

Resumit amb IA

Aquí teniu un resum detallat de l'article "Lessons for the United States from Pharmaceutical Regulation Abroad", basat en els fragments proporcionats:

L'article analitza l'economia de les regulacions farmacèutiques, centrant-se en les lliçons que els Estats Units poden aprendre d'altres països d'ingressos alts. Comença assenyalant que els preus dels medicaments als EUA, especialment els de productes amb patents, són significativament més alts que en països com França, Alemanya, Japó o el Regne Unit. Aquesta disparitat de preus alimenta el debat sobre la necessitat d'intervenció governamental als EUA.

Per què cal la intervenció governamental en els mercats farmacèutics? L'article argumenta que els mercats farmacèutics no operen sota les condicions d'un mercat competitiu ideal a causa de diverses particularitats:

• Béns de credibilitat ("Credence Goods"): És difícil per als consumidors avaluar la qualitat i els efectes dels medicaments abans i fins i tot després de consumir-los. La regulació d'entrada per part d'agències com la FDA (als EUA) o l'EMA (a Europa) busca reduir aquesta asimetria d'informació, assegurant la seguretat i l'eficàcia, però al mateix temps, significa que no hi ha lliure entrada al mercat.
• Alts costos de desenvolupament i facilitat d'imitació: El desenvolupament d'un nou fàrmac és molt car. No obstant això, un cop establerta la seva seguretat i eficàcia, la imitació és relativament fàcil. Les patents i altres formes d'exclusivitat regulatòria protegeixen els innovadors, que d'altra manera no podrien recuperar la inversió, però això és una altra raó per la qual no hi ha lliure entrada.
• Assegurança i risc moral: L'existència d'assegurances sanitàries redueix la sensibilitat dels pacients al preu real, podent portar a un consum excessiu (risc moral). Això augmenta els costos per als asseguradors. Quan els proveïdors tenen poder de mercat gràcies a les patents, poden fixar preus encara més alts.
• Prescriptors com a agents: Els metges, com a experts, medien la demanda de medicaments, però sovint no coneixen els preus relatius ni són sensibles a ells. La separació entre prescripció i dispensació, si bé ajuda a evitar problemes d'agència relacionats amb el lucre directe, limita l'elasticitat-preu dels prescriptors.
• Persistència de la informació asimètrica: Encara que la regulació redueix l'asimetria, no l'elimina. És difícil avaluar l'efecte causal d'un tractament en un individu concret. Els metges poden no estar ben informats sobre els nous desenvolupaments. La publicitat també pot influir en la demanda amb efectes ambigus. Els descomptes secrets redueixen la transparència dels preus.

Aquestes condicions creen un entorn propici per a preus molt alts en els medicaments patentats, generant desafiaments pressupostaris per als pagadors. Si els preus no reflecteixen el valor terapèutic, el mercat no envia els senyals adequats per a la direcció de la innovació. Teòricament, la intervenció governamental en la fixació de preus pot millorar els resultats.

El context dels EUA vs. altres països: Els EUA són una excepció entre els països desenvolupats per tenir un paper més limitat del govern en l'assistència sanitària i la fixació de preus de medicaments. Tot i que els preus dels medicaments són més alts, la despesa total en salut als EUA també és molt més alta. De fet, la proporció de la despesa farmacèutica dins de la despesa total en salut és la més baixa als EUA. Això suggereix que altres components de l'assistència sanitària als EUA (com els salaris de metges i infermeres) són relativament més cars.

Desafiaments de la intervenció governamental: Dissenyar un mercat centralitzat eficient és complex. La fixació de preus de medicaments és inherentment una eina de política d'innovació. Les patents, per si soles, són insuficients si els preus només busquen maximitzar el benestar estàtic; cal alinear el valor social i les recompenses privades per guiar la innovació cap a productes socialment valuosos. Mesurar el valor social d'un fàrmac és molt difícil; els assajos clínics mostren seguretat i eficàcia sota condicions controlades, no el valor terapèutic global.

Externalitats internacionals: Els medicaments són productes globalment comercialitzats. L'arbitratge de preus (comerç paral·lel/reimportació) pot fer que les empreses decideixin no llançar productes en mercats petits amb preus baixos per protegir els beneficis en països grans. Els incentius a la innovació d'un país beneficien a d'altres (efecte "spillover"). Els mercats petits tenen poc incentiu a pagar preus alts, ja que la seva contribució als ingressos globals és petita. Els mercats grans com els EUA estan subjectes al problema del "free-riding" per part d'altres països.

Tipus d'intervencions en altres països: Els governs, com a compradors monopsonistes, tenen un poder considerable. Les polítiques per controlar els preus dels medicaments patentats varien:

• Basades en costos: Regulacions de "cost-plus" o "taxa de retorn". Busquen limitar els beneficis percebuts com excessius. L'esquema del Regne Unit és un exemple de regulació de taxa de retorn a nivell de cartera. Els economistes són generalment escèptics amb aquests mètodes, especialment a nivell de producte, ja que poden recompensar la despesa en R+D ineficient i no lliguen el preu al valor terapèutic. Requereixen dades internes detallades de les empreses, que són difícils d'obtenir.
• Basades en valor: Propugnades per la indústria, on els preus es basen en el valor terapèutic (superioritat terapèutica) sense tenir en compte els costos de R+D o fabricació. Això requereix Avaluacions de Tecnologies Sanitàries (HTA) que van més enllà dels requisits d'autorització de mercat. Les HTA són costoses i consumeixen temps. La manca de coordinació entre països porta a conclusions diferents sobre el valor d'un fàrmac. Encara que s'estableixi la superioritat, queda determinar quant està disposat a pagar el pagador per aquesta millora clínica. França utilitza el SMR (servei mèdic prestat) i l'ASMR (millora del servei mèdic prestat) com a inputs per a la negociació de preus.
• Llindars de cost-efectivitat: Els pagadors utilitzen el seu poder per rebutjar la cobertura si el preu per unitat de benefici per a la salut (com un QALY - Quality-Adjusted Life Year) supera la seva disposició a pagar. El Regne Unit i Alemanya utilitzen avaluacions de cost-efectivitat com a instrument principal. Això també requereix HTA i consens sobre el valor d'una vida estadística.

Punts de referència i comerç paral·lel: Les intervencions sovint utilitzen altres preus com a referència.

• Preus de referència interns: Estableixen el nivell de reemborsament d'un nou producte igual al d'un producte competidor dins del mateix país. Permeten que els pacients paguin una prima per productes preferits, introduint certa sensibilitat al preu. L'eficiència depèn de la informació dels pacients/prescriptors i de l'elecció del producte de referència.
• Preus de referència externs: Comparen el preu del mateix producte en altres països. Molts països europeus l'utilitzen. La motivació principal sembla ser la percepció d'equitat. Un argument en contra important és que incentiva els fabricants a endarrerir el llançament (o no llançar) en els països de preus baixos que s'utilitzen com a referència, ja que el preu en aquests països afecta el preu en els països referenciadors.
• Comerç paral·lel o reimportació: Permet importar medicaments venuts a preus més baixos en altres països. Aquest arbitratge limita la capacitat de les empreses per discriminar preus entre països, la qual cosa els economistes sovint consideren relativament eficient, especialment per facilitar l'accés en països més pobres. Tant els preus de referència externs com el comerç paral·lel no han eliminat completament les diferències de preus entre països. Els preus reals reflecteixen polítiques, preferències i poder de negociació, no només el PIB per càpita.

Possibilitat d'importar polítiques als EUA: El paper més gran del sector privat i la manca de cobertura universal als EUA fan que un mateix fàrmac tingui preus molt diferents per a diferents compradors. Els PBM (Pharmacy Benefit Managers) negocien preus i col·locació al formulari, controlant l'accés a grans poblacions de pacients. A diferència dels pagadors governamentals, els PBM busquen maximitzar beneficis, no el benestar social, i poden no internalitzar els beneficis a llarg termini de la innovació. El govern federal dels EUA, tot i ser un gran pagador, va tenir un paper limitat en la negociació de preus fins recentment.

• Inflation Reduction Act (IRA) de 2022: Va introduir el Programa de Negociació de Preus de Medicaments de Medicare. Estableix un preu màxim just (MFP) per a certs fàrmacs basat en els anys des de l'aprovació, no el valor. Es temen conseqüències no desitjades, com l'endarreriment de llançaments o el "product hopping" (introduir noves versions abans que expiri la patent per evitar la negociació). Atesa la gran mida del mercat dels EUA, les seves polítiques poden afectar significativament la R+D global.
• Propostes per vincular preus als EUA amb els d'altres països: La reimportació des del Canadà s'ha proposat i fins i tot aprovat a nivell estatal per la FDA recentment. No obstant això, és probable que tingui efectes modestos en els preus globals dels EUA a causa de la petita mida del mercat canadenc, i podria reduir l'accés al Canadà. Els preus de referència externs també tenen suport bipartidista, però la indústria s'hi oposa. L'experiència europea suggereix que portaria a respostes estratègiques com l'endarreriment de llançaments i l'ús de descomptes secrets. Aquests preus no públics dificulten les avaluacions econòmiques.

En general, l'adopció de reimportació o preus de referència externs als EUA tindria efectes modestos en els preus dels EUA, però podria reduir l'accés o la transparència en altres països. La negociació de preus de Medicare (IRA) té un potencial més gran per afectar els preus als EUA i la R+D global, però el seu efecte depèn de si es basa en avaluacions de valor fiables.

Enfocaments alternatius: Davant la insatisfacció amb l'statu quo i els reptes pressupostaris que presenten teràpies molt valuoses (com Sovaldi per a l'Hepatitis C o els nous fàrmacs per a l'obesitat), s'estan considerant o experimentant alternatives:

• Contractació abans de la innovació (Ex Ante): Separar les recompenses per la innovació de les vendes amb alt marge, utilitzant pagaments fixos per a la innovació exitosa. Exemples inclouen premis o compromisos de mercat anticipats (AMCs). Els AMCs ofereixen més certesa pressupostària i clars incentius a la innovació. Exemples reals inclouen la vacuna contra el pneumococ finançada per la Fundació Gates i l'Operació Warp Speed per a les vacunes de la COVID-19. Requereixen fer moltes suposicions sota incertesa, cosa que n'explica la raresa. Pateixen del mateix risc de "free-riding" internacional.
• Contractació després de la innovació: Més fàcils d'implementar ja que mantenen el sistema de patents.
  • Subhastes: S'utilitzen per a genèrics. Possible per a productes patentats si hi ha substituts propers. Les "patent buyouts" (compra de patents per part del govern per posar la propietat intel·lectual en domini públic) s'han proposat, però la seva aplicació és incerta, especialment a nivell global. Els drets de "march-in" als EUA rarament s'exerceixen.
  • Preus de subscripció ("Model Netflix"): Un pagament fix al fabricant per subministrar qualsevol quantitat demandada a un preu zero o proper a zero. Proporciona certesa pressupostària i redueix l'incentiu del fabricant a comercialitzar el producte de manera inapropiada. Els desafiaments inclouen la rigidesa davant nova informació o competidors i la reducció de l'incentiu per trobar nous usos. Austràlia i alguns estats dels EUA l'han implementat per a l'Hepatitis C amb resultats mixts.
  • Contractes basats en resultats ("Pay-for-performance", "Risk-sharing"): Vinculen els pagaments a la realització de fites clíniques futures. Aborden la informació imperfecta al llançament sense endarrerir l'accés i alineen els incentius del fabricant amb els resultats del pacient. No obstant això, la seva adopció es veu limitada per la dificultat de negociar-los, la manca d'evidència sobre els resultats, la infraestructura de dades insuficient i els desafiaments de mesura.

Context més ampli de la despesa sanitària: L'article conclou que, tot i l'atenció que reben els preus dels medicaments, no semblen ser el principal impulsor de l'augment total dels costos sanitaris als EUA o altres països d'ingressos alts. La competència de genèrics als EUA és generalment robusta, amb ràpida entrada i caigudes de preus després de l'expiració de patents. Els marges baixos en molts genèrics han portat a l'abandonament de fabricants i escassetats, especialment per a injectables. Els preus dels genèrics als EUA són més baixos que en països similars.

Les grans companyies farmacèutiques als EUA tenen marges de benefici i despesa en R+D significativament més alts que altres indústries. Aquesta R+D es fa amb l'expectativa de beneficis futurs. Les polítiques que redueixen els beneficis esperats disminueixen la R+D i la innovació. La mida del mercat dels EUA fa que les seves decisions polítiques siguin molt més influents en la innovació global. Les polítiques que recompensen específicament la innovació més important (com els fàrmacs orfes) semblen més exitoses. Les pròpies empreses tenen dificultats per identificar els productes més rendibles a causa del risc tècnic i de mercat, i la manca de claredat dels pagadors pot contribuir a la incertesa.

Per millorar els resultats, els responsables polítics haurien de centrar-se no només a reduir el preu mitjà o la despesa total, sinó també a acceptar preus més alts per a fàrmacs efectius, reduint les recompenses per teràpies ineficaces, i valorant els beneficis a llarg termini. Abordar les friccions i imperfeccions del mercat és crucial per augmentar l'eficiència.

Pharma, big pharma (60)

 Preus de medicaments de la Nació Més Afavorida als EUA: Comparativa de GENEROUS, GLOBE i GUARD

Fa uns dies, en Jason Shafrin al seu blog va penjar una entrada suggerent. Explicava el significat de la clàusula de Nació Més Afavorida aplicada als preus dels medicaments que ha començat a aplicar-se enguany als USA. He traduït i resumit amb IA aquesta entrada perquè hem de seguir de prop aquest canvi. Ja vaig dir que tenia implicacions profundes pels preus dels nostres medicaments però caldrà veure com. Alhora tindrà repercusions sobre la confidencialitat dels preus actuals.

A hores d'ara tinc la impressió que ningú n'és conscient de tot plegat ni s'està analitzant. L'impacte previsiblement serà un augment notable dels preus per tal de salvaguardar les rendes als USA per part de les big pharma. 

******

L'administració Trump ha introduït tres iniciatives de preus de medicaments basades en la clàusula de la Nació Més Afavorida (MFN), dissenyades per vincular els costos farmacèutics dels Estats Units als preus pagats en països econòmicament comparables. El sistema de preus MFN exigeix que els fabricants proporcionin rebaixes (rappels) quan els preus als EUA superen els de les nacions de referència, una resposta directa a la bretxa persistent entre els preus dels medicaments als EUA i els d'altres economies desenvolupades.

S'han implementat tres programes:

1. Model GENEROUS (GENErating cost Reductions fOr U.S. Medicaid)

2. Model GLOBE (Global Benchmark for Efficient Drug Pricing)

3. Model GUARD (Guarding U.S. Medicare Against Rising Drug Costs)

A continuació, resumeixo i comparo cadascun d'aquests programes.

GENEROUS: L'opció voluntària de Medicaid

El model GENEROUS representa el primer marc MFN voluntari adoptat pels pagadors governamentals als EUA. Llançat l'1 de gener de 2026, els fabricants poden optar per inscriure's i negociar condicions de cobertura uniformes directament amb els Centres de Serveis de Medicare i Medicaid (CMS) en lloc de negociar amb cada estat individualment.

Un cop el CMS estableix els criteris de cobertura (incloent-hi la inclusió en la Llista de Medicaments Preferits i la gestió de la utilització), els estats individuals decideixen si volen participar i rebre la rebaixa MFN. El programa funcionarà durant cinc anys, fins al 31 de desembre de 2030, i cobreix medicaments ambulatoris de font única i innovadors de font múltiple en totes les categories terapèutiques de Medicaid, excepte els productes de teràpia cel·lular i gènica.

GLOBE: L'expansió obligatòria de Medicare Part B

El model GLOBE aplica els preus MFN als medicaments de Medicare Part B administrats en entorns institucionals (hospitals o consultoris). A diferència del GENEROUS, el GLOBE imposa la participació obligatòria a tots els fabricants que subministrin medicaments aptes.

El programa s'inicia l'1 d'octubre de 2026 i estarà vigent fins al 30 de setembre de 2031. El GLOBE es dirigeix a medicaments de font única i biològics de font exclusiva dins de set categories terapèutiques específiques que han impulsat la despesa de Medicare Part B per sobre dels 100 milions de dòlars anuals. Un punt crític és que el GLOBE només s'aplica a aproximadament el 25% dels beneficiaris de Medicare Part B en àrees geogràfiques seleccionades aleatòriament, funcionant com un projecte de demostració estructurat.

GUARD: L'enfocament integral de Medicare Part D

El model GUARD estén els preus MFN a Medicare Part D (la prestació de medicaments amb recepta ambulatoris) amb participació obligatòria per als fabricants. Es llançarà l'1 de gener de 2027 i s'allargarà fins al 31 de desembre de 2031.

El programa se centra en medicaments de font exclusiva amb una despesa bruta en la Part D superior als 69 milions de dòlars el 2027 (ajustat anualment per l'IPC). Cobrint 17 categories terapèutiques, el GUARD s'aplica a prop del 25% dels beneficiaris de la Part D en àrees seleccionades aleatòriament, incloent-hi tant els plans de receptes independents com Medicare Advantage.

Anàlisi Comparativa

Medicaments inclosos i exclosos

• GENEROUS: Té l'abast més ampli: tots els medicaments ambulatoris de font única i innovadors de font múltiple, excepte teràpies cel·lulars i gèniques.

• GLOBE: S'enfoca en una cartera més estreta de 7 categories (com agents antineoplàsics, immunològics i oftàlmics) per a teràpies hospitalàries d'alt cost.

• GUARD: Té un abast intermedi amb 17 categories de medicaments orals i injectables.

• Tots tres programes exclouen els medicaments que ja estan subjectes a la Negociació de Preus de Medicare sota la Llei de Reducció de la Inflació (IRA).

Participació del fabricant: Voluntària vs. Obligatòria

L'estructura voluntària del GENEROUS el distingeix dels seus homòlegs de Medicare. Els fabricants poden triar si s'hi inscriuen per obtenir vies de negociació estandarditzades i possibles beneficis de volum. Per contra, GLOBE i GUARD obliguen a tots els fabricants a complir amb els càlculs de rebaixes, cosa que podria enfrontar-se a una major resistència de la indústria i reptes legals.

Cistelles de països de referència

• GENEROUS (8 països): Canadà, Dinamarca, França, Alemanya, Itàlia, Japó, Suïssa i el Regne Unit.

• GLOBE i GUARD (19 països de l'OCDE): Inclouen els anteriors més Austràlia, Àustria, Bèlgica, Espanya, Corea del Sud, Noruega, Països Baixos, entre d'altres. Aquesta cistella més àmplia redueix la vulnerabilitat a preus atípics d'un sol país.

Diferències clau en la selecció:

GENEROUS utilitza una cistella més petita per fer comparacions més directes i simplificades per als estats.

GLOBE i GUARD utilitzen una llista més àmplia (OCDE) per evitar que el preu d'un sol país (com podria ser un amb preus molt baixos) afecti excessivament la mitjana, proporcionant una base de dades més robusta.

Metodologia de càlcul (Benchmarks)

• GENEROUS: Utilitza el segon preu net més baix ajustat pel PIB (PPA), per evitar l'efecte de preus mínims extrems.

• GLOBE i GUARD: Poden usar el preu mitjà més baix (ajustat pel PIB) més un percentatge addicional (102% per defecte o 105% si s'aporta dades de volum). El GLOBE inclou, a més, un pagament addicional del 6% per mantenir el reemborsament als proveïdors.

Conclusió

Aquests tres programes són demostracions temporals de cinc anys (no requisits permanents per llei), cosa que permetrà al Congrés avaluar-ne els resultats abans de decidir si s'estenen a escala nacional. L'objectiu final és reduir la despesa pública i el cost directe per al pacient, alineant els preus dels EUA amb els estàndards internacionals.

PS. La millor crítica a MFN clause.

PS. La sèrie Pharma, big pharma arriba a 60 capítols!

El contracte social entre la indústria farmacèutica i el govern

 The Great American Drug Deal

Resum amb IA

Aquest llibre tracta sobre el sistema farmacèutic als Estats Units i proposa solucions per a fer que els medicaments innovadors siguin assequibles.

A continuació, et presento un resum dels temes clau del nou llibre "The Great American Drug Deal":

• El contracte social biotecnològic: El llibre argumenta que hi ha un contracte social entre les companyies biotecnològiques i la societat. Les empreses tenen la responsabilitat de desenvolupar nous medicaments, mentre que el govern ha d'assegurar que aquests medicaments siguin assequibles.
• Medicaments genèrics: El llibre destaca la importància dels medicaments genèrics per a fer que els tractaments siguin accessibles. Els medicaments genèrics són versions més econòmiques dels medicaments de marca després que expiren les seves patents.
• Medicaments de marca: El llibre analitza el paper dels medicaments de marca i la necessitat d'incentivar la innovació, tot i que reconeix que els preus poden ser un problema.
• Assegurances mèdiques: El llibre critica el sistema d'assegurances mèdiques dels EUA, argumentant que no compleix amb el contracte social biotecnològic. El sistema ha de permetre als pacients accedir als medicaments que necessiten.
• Preus dels medicaments: El llibre explora maneres de mantenir els preus dels medicaments sota control, com ara l'adopció de "fast-followers" (medicaments similars que surten després del primer en la seva classe) i l'extensió de l'exclusivitat de mercat per incentivar millores incrementals als medicaments existents.
• Publicitat directa al consumidor: El llibre argumenta que la publicitat directa al consumidor és essencial per a conscienciar als pacients sobre les opcions de tractament, però entén per què és un tema controvertit.
• Genèrics contractuals: El llibre proposa la generació contractual per tal d'assegurar que tots els medicaments, inclosos els biològics, acabin per convertir-se en genèrics per fer-los accessibles a la població.
• Incentius per a la innovació incremental: El llibre proposa incentius per a les companyies farmacèutiques perquè millorin els medicaments existents, com ara la conversió de píndoles de dosi diària a píndoles d'una dosi diària.
• El cas especial dels antibiòtics: El llibre ressalta la necessitat d'incentivar el desenvolupament d'antibiòtics nous per combatre la resistència antimicrobiana.
• El paper de la FDA: El llibre tracta sobre el paper de l'FDA i els seus programes de seguretat com ara REMS, que tenen per objectiu protegir el públic dels riscos associats a alguns medicaments.
• El problema dels opioides: El llibre analitza la crisi dels opioides i les lliçons que es poden aprendre per a la gestió del risc en el desenvolupament i distribució de medicaments.
• La importància de la investigació: El llibre exposa que gran part del finançament de la investigació biomèdica prové de la indústria farmacèutica, cosa que posa de manifest la importància d'incentivar la investigació per part d'aquestes empreses.

Aquest llibre, a través dels seus arguments i propostes, vol ser una guia per a fer que el sistema farmacèutic nord-americà sigui més eficient i just.

Per què la competència en els preus dels medicaments sense patent és insuficient?

 Pricing and reimbursement of off-patent medicines dispensed in community pharmacies

Resum amb IA.

L'article analitza el sistema de preus i reemborsament de medicaments sense patent dispensats en farmàcies comunitàries, amb un enfocament particular en la comparació entre Espanya i Suècia.

Objectiu de l'estudi: L'objectiu principal és examinar perquè la competència de preus al detall per als medicaments sense patent amb recepta és poc freqüent a Espanya, mentre que es negocien grans descomptes al mercat majorista. L'estudi compara els preus minoristes a Espanya amb els d'altres països i identifica els factors que promouen la competència de preus. També discuteix com el sistema actual a Espanya podria ser millor regulat per al benefici dels pacients i el servei nacional de salut.

Metodologia: L'estudi va realitzar una revisió exhaustiva de la literatura per comparar els preus de medicaments sense patent a Espanya amb altres països i identificar els factors que influeixen en la competència. Es va dur a terme una anàlisi detallada del disseny del mercat a Espanya i Suècia, revisant la legislació i la documentació normativa. A més, es van realitzar entrevistes amb experts d'ambdós països per obtenir interpretacions de primera mà. Els sistemes es van comparar tenint en compte paràmetres clau com:

• La definició dels grups d'intercanvi (grups de medicaments equivalents).
• La prescripció i substitució de medicaments per part del farmacèutic, i la possibilitat de tria del pacient.
• Com es regulen els preus ex-fàbrica i la seva actualització.
• La regulació dels marges de benefici del farmacèutic.
• Les salvaguardes per evitar el risc de desproveïment.

Resultats Principals:

• Comparació de preus: Els preus a Espanya poden ser, de mitjana, entre un 51% i un 109% més alts que a Suècia, depenent de la mostra i la metodologia.
• Comportament dels preus a Espanya:
  • Després de l'entrada del primer genèric o biosimilar, es produeix un descompte del 25-40%.
  • Posteriorment, els preus tendeixen a ser estàtics.
  • La regulació actual a Espanya, un "pseudo-RPS", s'ha transformat en un sistema de control directe de preus. Totes les medicines d'un grup d'intercanvi estan obligades a igualar el preu més baix en un termini de 3 mesos, el que genera incentius tàcits perquè els fabricants no redueixin voluntàriament els preus minoristes.
  • En lloc de competència de preus al detall, els fabricants i distribuïdors negocien descomptes a l'engròs amb les farmàcies minoristes per augmentar la quota de mercat, sovint mitjançant ofertes com "dos per un".
• Comportament dels preus a Suècia:
  • La competència de preus és dinàmica.
  • Les reduccions de preus minoristes són, de mitjana, del 40% després de 3 mesos i del 65% després de 2 anys.
  • Els preus poden augmentar o disminuir mes a mes.
  • Les reduccions són majors en grups amb més competidors, arribant al 70% després de 6 mesos i al 90% després de 2 anys en grups amb 5 o més competidors.
  • Els descomptes confidencials en la cadena de distribució no estan permesos al mercat sense patent.

Similituds i Diferències Clau entre Espanya i Suècia: Ambdós sistemes comparteixen moltes característiques. Els reguladors d'ambdós sistemes defineixen "grups d'intercanvi" de medicaments químicament equivalents, i el farmacèutic sol substituir el producte pel de preu més baix. Tots dos sistemes estableixen un rang màxim i mínim dins del qual els preus poden variar i tenen mecanismes que permeten als fabricants reduir els preus al detall. També regulen el marge de distribució i dispensació.

No obstant això, presenten diferències crucials que expliquen la dinàmica de preus:

1. Diferències de preus entre medicaments:
   • Espanya: Obliga que tots els preus minoristes siguin els mateixos i no es poden augmentar fàcilment.
   • Suècia: Permet diferències de preus entre medicaments, i que els preus puguin pujar i baixar. Aquesta flexibilitat proporciona una salvaguarda contra canvis en els preus de les matèries primeres o els tipus de canvi, i redueix el risc de desproveïment.
2. Procés de licitació (subhasta):
   • Espanya: La licitació centralitzada (com la d'Andalusia entre 2007-2019) va generar estalvis, però va tenir debilitats com la llarga durada dels contractes i l'exclusivitat "el guanyador s'ho emporta tot", que podia expulsar competidors i generar problemes de subministrament.
   • Suècia: Ha implementat sistemes de licitació (subhasta) amb resultats generalment positius, sent un dels països amb els preus més baixos d'Europa. El producte de menor preu pot canviar freqüentment, però això es mitiga amb la possibilitat del metge o farmacèutic de bloquejar la substitució per raons mèdiques, l'assignació de productes de reserva i permetent temps per dispensar l'estoc restant.
3. Elecció del pacient:
   • Espanya: L'elecció del pacient és molt limitada a la pràctica.
   • Suècia: El pacient pot triar un medicament de preu més alt i pagar la diferència. Això suggereix que els genèrics i les marques més cares poden coexistir al mercat.
4. Arquitectura dels grups d'intercanvi:
   • Espanya: Només permet la substitució entre productes pràcticament idèntics (principi actiu, via d'administració, dosi, mida del paquet i forma farmacèutica).
   • Suècia: Els grups es defineixen de manera més flexible, permetent que els productes difereixin en la mida del paquet i la forma farmacèutica (si es considera terapèuticament equivalent). Això fomenta la diferenciació de productes i la innovació galènica.

Incentius per a les Farmàcies: El marge de benefici "oficial" per a les farmàcies està regulat en ambdós països. Mentre que els descomptes privats negociats amb els fabricants no estan permesos a Suècia o estan estrictament limitats a Espanya, aquestes restriccions poden ser eludides. A Espanya, el marge de dispensació augmenta amb el preu ex-fàbrica, la qual cosa ha documentat casos de farmàcies que orienten els pacients cap a productes més cars. A Suècia, per evitar aquest conflicte d'interessos, el marge regulat es va modificar per incloure un element fix per recepta, debilitant l'incentiu de recomanar un producte de preu més alt.

Limitacions de l'Estudi: Les experiències d'altres països poden no ser generalitzables a Espanya, donada la diferència de població (Suècia té aproximadament un quart de la població d'Espanya) i el fet que un terç de les farmàcies a Suècia són de propietat pública.

Recomanacions Polítiques per a Espanya: L'article ofereix sis recomanacions precises per a la reforma del sistema a Espanya:

1. Permetre diferències de preus entre medicaments i que els fabricants puguin augmentar i reduir preus (dins de límits).
2. Establir un procés de licitació (subhasta) que exigeixi als fabricants notificar activament els seus preus regularment, seleccionant medicaments segons el preu més baix i la capacitat de subministrament, i designant productes de reserva.
3. Fomentar l'elecció del pacient amb informació adequada.
4. Modificar l'arquitectura dels grups d'intercanvi per permetre algunes diferències en la mida del paquet i, possiblement, la forma farmacèutica.
5. Dissenyar acuradament els incentius per a les farmàcies basats en els serveis prestats i la dispensació del medicament de preu més baix, en lloc del valor del medicament.
6. Que el regulador supervisi activament el mercat per detectar càrtels, preus per sota del cost i riscos de desproveïment.

En conclusió, l'estudi subratlla que la feble competència de preus minoristes a Espanya es tradueix en preus més alts per a pacients i autoritats sanitàries, afavorint les farmàcies i fabricants a expenses dels pacients i contribuents. La comparació amb el model suec proporciona a Espanya un model possible per aconseguir estalvis significatius i una major competència en el mercat de medicaments sense patent.

PS. Si voleu més informació, aquí.

Pharma, big pharma (34)

Rethinking Medications: Truth, Power, and the Drugs You Take

Resumit amb IA.

 El Dr. Jerry Avorn, en el seu llibre "Rethinking Medications: Truth, Power, and the Drugs You Take", analitza en profunditat el recorregut dels medicaments des del seu descobriment científic fins al seu ús pels pacients, assenyalant tant els avenços impressionants de la ciència mèdica com les profundes deficiències sistèmiques que impedeixen que aquests medicaments beneficiïn plenament la societat. L'autor, metge d'atenció primària i investigador, presenta els medicaments com el "hardware" i els sistemes que en modelen l'ús (proves, patentats, preus, prescripció) com el "software", argumentant que no es pot entendre l'un sense l'altre.

El llibre s'articula al voltant de quatre eixos principals que defineixen la "cascada de decisions crucials" sobre els fàrmacs: la seva eficàcia, la seva seguretat, el seu cost i la comunicació sobre ells.

1. L'Eficàcia dels Medicaments: Com sabem si funcionen? El Dr. Avorn traça la història de la regulació de fàrmacs als Estats Units:

• Abans de 1906, qualsevol producte podia ser venut com a medicina sense revelar-ne el contingut ni provar-ne la seguretat o l'eficàcia.
• El 1938, es va exigir que els medicaments no fossin verinosos.
• El 1962 (Esmenes Kefauver), arran de la tragèdia de la talidomida, es va introduir el requisit que els fabricants havien de demostrar que els seus productes eren efectius (o més precisament, "eficaces" en l'entorn de l'assaig clínic) abans de vendre'ls. Aquesta legislació va fer de l'assaig clínic aleatoritzat i controlat (RCT) el "detector de veritat" més potent per determinar l'eficàcia d'un medicament.

Tot i això, l'autor denuncia un declivi recent en els estàndards d'eficàcia:

• Aprovació accelerada (Accelerated Approval): Aquest programa de la FDA, creat inicialment durant la crisi de la SIDA als anys 80 per agilitzar l'accés a tractaments per a malalties greus sense opcions, permet l'aprovació basada en "mesures surrogades" (resultats de laboratori o d'imatge que es "raonablement esperen" predir un benefici clínic futur) en lloc de beneficis directes per a la salut o la supervivència del pacient.
• Abús del sistema: Sota la pressió de la indústria farmacèutica i la pressió política, aquest camí s'ha expandit massa, amb empreses que sovint descuiden o retarden els estudis de seguiment confirmatoris requerits per provar el benefici clínic real. El llibre critica que molts fàrmacs aprovats així no demostren un benefici real en els estudis de seguiment o fins i tot empitjoren els pacients.
  • Aduhelm (Alzheimer): Aprovat per la FDA el 2021 basant-se en una reducció de la placa amiloide al cervell (una mesura surrogada), malgrat que els assaigs clínics no mostraven un benefici clar en la funció cognitiva dels pacients i comportava riscos com la inflamació cerebral i hemorràgies.
  • Leqembi (Alzheimer): Aprovat amb un "lleuger canvi en la funció cognitiva", que potser no és "clínicament significatiu" o "perceptible" per als pacients o les seves famílies, però que la FDA va aprovar perquè era "estadísticament significatiu".
  • Fàrmacs per a la distròfia muscular (Exondys 51, Elevidys): Aprovats basant-se en canvis "minúsculs" en els nivells de distrofina (mesura surrogada) sense cap benefici clínic clar, amb costos anuals astronòmics ($750.000 a $1.5 milions per Exondys 51, $3.2 milions per Elevidys) i estudis de seguiment no completats o fallits.
• L'autor refuta la idea llibertària que metges i pacients poden determinar l'eficàcia dels fàrmacs, ja que les dades d'assaigs clínics són complexes, sovint secretes i subjectes a publicació selectiva per part dels fabricants.

2. La Seguretat dels Medicaments: Com detectem els riscos? Qualsevol medicament eficaç comporta riscos, i l'objectiu és quantificar-los per decidir si els beneficis valen la pena.

• Tragèdies històriques: El desastre de la sulfanilamida (1937) que va portar al requisit de proves de toxicitat (1938), i el cas de la talidomida (anys 60), que va subratllar la necessitat de proves de seguretat abans de la comercialització.
• Vioxx: Aquest analgèsic antiinflamatori va ser un cas emblemàtic. Merck, el fabricant, va interpretar o representar erròniament les dades que suggerien un augment del risc de patir atacs de cor i accidents cerebrovasculars. L'autor detalla com la companyia va intentar "enfosquir els riscos" amb "jiujitsu verbal" i "tots els esforços per silenciar els investigadors que van plantejar preocupacions". La FDA no tenia prou autoritat per exigir estudis de seguiment post-comercialització fiables.
• Vigilància post-comercialització insuficient: Abans de Vioxx, la FDA depenia principalment d'informes espontanis d'efectes secundaris, un mètode poc fiable. La crisi del Vioxx va portar a la creació del sistema Sentinel el 2007, que utilitza grans bases de dades computeritzades de l'ús de medicaments i resultats de salut de milions d'americans per detectar senyals primerencs de riscos.
• Transparència de les dades dels assaigs clínics: Escàndols com la supressió de dades d'antidepressius (Paxil) i la mala gestió de les dades d'Avandia van portar a la creació de ClinicalTrials.gov, que requereix el registre prospectiu de tots els estudis en humans. No obstant això, la divulgació completa dels resultats encara és incompleta.

3. El Cost i l'Accessibilitat dels Medicaments: Per què són tan cars? Els Estats Units tenen els preus de medicaments més alts del món. El llibre explora les causes:

• Abús del sistema de patents:
  • Patents "trivials": Concessió de patents per a modificacions mínimes de fàrmacs existents (ex: versions "esquerres" de molècules com Nexium/esomeprazole) que no aporten beneficis clínics significatius, però allarguen els monopolis.
  • "Thickets" de patents (Patent thickets): Acumulació de centenars de patents addicionals sobre un mateix fàrmac per estendre l'exclusivitat, com en medicaments d'alt cost com Enbrel o Humira. El 66% de les patents s'atorguen després que el medicament sigui aprovat.
  • "Product hopping": Estratègies per retirar del mercat fàrmacs amb patents que expiren, forçant els pacients a canviar a versions més noves i protegides (ex: Aricept 23, Truvada/Descovy).
  • Patents sobre estratègies de mitigació de risc (REMS): Patentar sistemes de seguiment de fàrmacs (ex: Xyrem) per estendre monopolis.
• Llei Bayh-Dole de 1980: Va permetre a universitats i institucions sense ànim de lucre llicenciar a empreses privades drets sobre descobriments finançats públicament (sovint amb milers de milions de dòlars via NIH). El Dr. Avorn argumenta que això ha socialitzat el risc (finançament públic) i privatitzat el guany. Exemple: Xtandi, un fàrmac contra el càncer de pròstata desenvolupat amb fons públics, es ven als EUA a un preu fins a sis vegades superior que a altres països. Sovaldi (hepatitis C) és un altre exemple: costava $1.000 la píndola ($84.000 el tractament) amb gairebé cap despesa de recerca per part de Gilead.
• Llei de Medicaments de Medicare de 2003: Aquesta llei va prohibir explícitament a Medicare (el major programa de salut federal) negociar els preus dels medicaments, fent-los l'únic producte per al qual el govern no pot negociar els costos.
• Gestors de Beneficis Farmacèutics (PBMs): Aquests intermediaris, sovint part de corporacions verticalment integrades, negocien preus amb els fabricants. El llibre argumenta que molts dels descomptes (rebates) que obtenen els PBMs no es transfereixen als pacients o asseguradores, i paradoxalment, incentiven l'ús de fàrmacs més cars dels quals reben majors comissions.
• Preus astronòmics de nous fàrmacs: Casos com els medicaments GLP-1 (Ozempic, Wegovy), que tot i ser efectius i segurs, costen al voltant de $1.000 al mes i impedeixen l'accés a molts.
• El cost-eficàcia (QALY): El llibre aborda la idea de calcular el cost per any de vida ajustat per qualitat (QALY) com una manera de determinar un preu just, però aquesta pràctica és il·legal als EUA.
• Lobbying de la indústria: La indústria farmacèutica gasta més en lobbying que qualsevol altre sector, influint en decisions polítiques que mantenen els preus elevats.

4. La Comunicació sobre Medicaments: Qui ens informa? La informació sobre medicaments no és neutral i està fortament influenciada pel màrqueting.

• Màrqueting dominant: La indústria farmacèutica gasta més de $35 mil milions a l'any en promoció, influint en el coneixement de metges i pacients.
• Promoció "off-label" i llibertat d'expressió: Casos judicials com el de Caronia (Xyrem) han qüestionat l'autoritat de la FDA per regular les afirmacions promocionals dels fabricants, suggerint que la promoció "off-label" (per a condicions no aprovades) podria estar protegida per la llibertat d'expressió. Això podria conduir a un "estat de naturalesa" farmacèutic, on la informació no estaria filtrada per l'evidència.
• Educació mèdica: El llibre critica la insuficient formació dels metges en l'avaluació crítica de medicaments i la influència de la indústria en els plans d'estudis mèdics.
• "Academic Detailing" (Alosa Health): El Dr. Avorn va desenvolupar aquest enfocament d'educació proactiva i basada en l'evidència per a professionals de la salut, utilitzant principis eficaços de canvi de comportament per promoure una prescripció òptima i independent de la influència comercial. Aquest programa ha demostrat millorar la prescripció i estalviar diners.

Casos d'Estudi Il·lustratius:

• La crisi dels opioides: Descriu com la FDA va asseure les bases per a l'epidèmia en aprovar l'ús d'opioides per al dolor crònic sense assaigs a llarg termini que demostressin la seva eficàcia i seguretat a llarg termini. El llibre destaca la influència de fabricants com Purdue Pharma (OxyContin) i Insys (Subsys) que van enganyar metges i reguladors sobre l'addictivitat i van promoure l'ús "off-label".
• Psicodèlics (MDMA per a PTSD): S'analitza el potencial terapèutic dels psicodèlics, però també les dificultats de la FDA per regular un tractament que combina una molècula amb una teràpia especialitzada ("set and setting"). El llibre detalla els problemes amb els assajos clínics de MAPS/Lykos per MDMA per PTSD, incloent "desemmascarament funcional" i preocupacions sobre la "validesa dels resultats" que van portar a la FDA a rebutjar l'aprovació.

Solucions Proposades ("Rethinking"): El Dr. Avorn ofereix solucions pràctiques per a cada problema:

• Eficàcia: Limitar l'aprovació accelerada, implementar aprovacions condicionals amb seguiment rigorós, fomentar estudis clínics pragmàtics finançats públicament i crear organitzacions independents d'avaluació de tecnologia sanitària (HTA) com l'ICER.
• Seguretat: Enfortir l'autoritat de la FDA per a la vigilància post-comercialització (llei FDORA), millorar la transparència de les dades dels assaigs clínics (ClinicalTrials.gov) i assegurar que els resultats negatius també es publiquin.
• Cost: Reformar el sistema de patents (criteris més estrictes, facilitar la impugnació de patents dubtoses, podar "thickets"). Fer complir correctament la Llei Bayh-Dole (termes raonables, drets de "march-in"). Permetre a Medicare negociar els preus dels medicaments. Implementar anàlisis de cost-eficàcia basats en el valor clínic real. Recolzar el desenvolupament de medicaments sense ànim de lucre (Civica Rx, IGI, Odylia Therapeutics).
• Comunicació i Educació: Redirigir els fons de màrqueting de la indústria cap a la generació i difusió d'informació imparcial sobre medicaments. Millorar l'educació mèdica sobre l'avaluació de l'evidència i la política farmacèutica. Promoure el "detallat acadèmic" per a una prescripció basada en l'evidència.

En resum, el llibre és una crítica exhaustiva al sistema actual de medicaments als EUA, que argumenta que la lògica de "maximitzar els beneficis" de les corporacions, unida a la inèrcia o la influència política en les agències reguladores i les institucions acadèmiques, ha creat un sistema disfuncional. Malgrat la foscor d'aquests problemes, el Dr. Avorn conclou amb un missatge d'optimisme, afirmant que aquests reptes són "abordables" i que les solucions pràctiques existeixen si hi ha voluntat de donar prioritat a la salut del pacient per sobre dels interessos comercials. El seu objectiu final és capacitar pacients i professionals per prendre un paper més actiu en la comprensió i la configuració del futur dels medicaments.

PS. En Javier Padilla sobre la transparència de preus dels medicaments

Pharma, big pharma (30)

 Pharma and Profits: Balancing Innovation, Medicine, and Drug Prices

Llibre resumit amb IA

"Pharma and Profits: Balancing Innovation, Medicine, and Drug Prices" de John L. LaMattina ofereix una perspectiva interna i detallada sobre la indústria farmacèutica, explorant la complexa relació entre la innovació, el desenvolupament de medicaments i els preus dels fàrmacs. LaMattina, amb la seva experiència com a antic president de recerca i desenvolupament de Pfizer, desmitifica el funcionament intern de la indústria i argumenta a favor d'un equilibri entre la necessitat de beneficis per a la sostenibilitat i la importància d'assegurar l'accés als medicaments que salven vides.

Aquí teniu un resum dels punts clau del llibre:

• El procés d'innovació farmacèutica és llarg, costós i arriscat: LaMattina detalla les nombroses etapes involucrades en el descobriment i desenvolupament d'un nou medicament, des de la investigació bàsica fins als assajos clínics i l'aprovació regulatòria. Subratlla els elevats costos associats a cada etapa i la gran taxa de fracàs dels candidats a fàrmacs, on només una petita fracció arriba finalment al mercat. Aquest risc significatiu justifica, segons l'autor, la necessitat de retorns substancials per a les empreses que tenen èxit.

• Els beneficis són essencials per a la reinversió en R+D: LaMattina argumenta que els beneficis obtinguts per les companyies farmacèutiques són crucials per finançar la futura investigació i desenvolupament de nous tractaments. Sense la perspectiva de rendibilitat, la inversió en la descoberta de medicaments innovadors es reduiria dràsticament, afectant negativament la salut pública a llarg termini.

• La complexitat de la fixació de preus dels medicaments: El llibre explora els factors que influeixen en el preu dels medicaments, incloent els costos de R+D, els beneficis esperats, el valor terapèutic, la competència del mercat i les negociacions amb les companyies d'assegurances i els sistemes de salut. LaMattina critica les narratives simplistes sobre els preus dels fàrmacs i defensa la necessitat d'una comprensió més matisada de les dinàmiques del mercat.

• El paper de la regulació i la propietat intel·lectual: LaMattina discuteix la importància de les agències reguladores com la FDA per garantir la seguretat i l'eficàcia dels medicaments. També defensa el sistema de patents com un incentiu clau per a la innovació, ja que proporciona a les empreses un període d'exclusivitat per recuperar les seves inversions i obtenir beneficis abans que els medicaments genèrics puguin entrar al mercat.

• La necessitat d'un diàleg constructiu i solucions equilibrades: LaMattina reconeix la preocupació pública sobre els preus dels medicaments i la importància de garantir l'accés als tractaments. No obstant això, adverteix contra polítiques de control de preus massa agressives que podrien desincentivar la innovació. En canvi, advoca per un diàleg constructiu entre la indústria, els governs, les companyies d'assegurances i els pacients per trobar solucions equilibrades que promoguin tant la innovació com l'accessibilitat.

• Desmitificació de la indústria farmacèutica: L'autor busca oferir una visió més transparent i comprensiva de la indústria farmacèutica, desmuntant alguns dels mites i percepcions negatives que sovint l'envolten. Intenta humanitzar la indústria i mostrar la dedicació dels científics i professionals que treballen per desenvolupar nous medicaments.

En resum, "Pharma and Profits" ofereix una perspectiva informada i equilibrada sobre la indústria farmacèutica, argumentant que els beneficis són un component necessari per a la innovació i el desenvolupament de nous medicaments. Tot i reconèixer les preocupacions sobre els preus, LaMattina defensa la complexitat del sistema i la necessitat de trobar solucions que permetin a la indústria prosperar i continuar aportant avenços mèdics alhora que es garanteix l'accés als pacients.

PS. Tots els escrits de Lamattina.

PS. Tots els escrits de Pharma, big pharma.