Aquest informe presenta l'avaluació de la indústria farmacèutica innovadora —comissionada per l'European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA)— de la reforma de la Legislació Farmacèutica General de la Unió Europea (GPL). L'objectiu és proporcionar una avaluació de l'impacte regulador millorada per garantir que el sistema regulador de la UE sigui competitiu i doni suport a la innovació.
1. Metodologia i Marc d'Avaluació
L'estudi va utilitzar una metodologia descriptiva, basada en entrevistes, tallers i revisions bibliogràfiques amb "companys de la indústria" (líders de la indústria reguladora sènior d'empreses membres de l'EFPIA).
Es va crear un marc d’avaluació que mesura l’impacte del sistema regulador en set dominis:
- Robustesa
- Predictibilitat
- Centrat en el pacient (Patient centricity)
- Suport a l’innovador (Innovator support)
- Velocitat (Speed)
- Agilitat (Agility)
- Eficiència (Efficiency)
Cada domini es va avaluar amb una escala d'1 (baix rendiment) a 5 (alt rendiment).
2. Avaluació del Rendiment Actual del Sistema Regulador de la UE
Segons la perspectiva de la indústria innovadora, el sistema regulador de la UE va obtenir la següent avaluació inicial:
| Domini | Puntuació (Escala 1–5) | Racional/Explicació |
|---|---|---|
| Robustesa | 5 (La més alta) | Basada en l'experiència de dècades regulant medicaments segurs, eficaços i d'alta qualitat. |
| Predictibilitat | 4 | Els elements clau del procés d'aprovació (terminis i requisits d'evidència) són clars per als desenvolupadors. |
| Centrat en el pacient | 3 | Hi ha marge de millora en la consideració de la perspectiva del pacient durant el procés regulador. |
| Suport a l’innovador | 3 | Podria indicar que no tots els tipus d'innovació reben el mateix suport. |
| Velocitat | 2 (Baixa) | El procediment d'autorització centralitzada de l'EMA és substancialment més lent que el de la FDA (temps mitjà d'aprovació de 430 dies a la UE vs 356 dies als EUA). |
| Agilitat | 2 (Baixa) | Els productes nous i innovadors no gaudeixen de flexibilitat o elegibilitat per a rutes d'autorització o avaluacions accelerades de manera consistent. |
| Eficiència | 2 (Baixa) | Fins a cinc comitès científics de l'EMA poden participar en l'avaluació d'un sol producte, cosa que pot donar lloc a direccions contradictòries i alentir els procediments. |
En resum, la indústria considera que el marc actual és robust i predictible, però li falta velocitat, agilitat i eficiència.
3. Avaluació de Quatre Propostes Legislatives Clau
L'estudi va il·lustrar l'impacte de quatre àrees legislatives proposades per la Comissió:
3.1. Introducció d'un "Regulatory Sandbox" (Entorn de Prova Regulat)
Aquesta és una característica completament nova que permetria desenvolupar, validar i provar solucions reguladores innovadores en un entorn controlat sota supervisió reguladora.
- Impacte: Positiu.
- Dominis millorats: Aquest canvi augmentaria el centrament en el pacient i el suport a l'innovador (de 3 a 4), així com la velocitat, l'agilitat i l'eficiència (de 2 a 3) [19, Figura 3a].
- Racional: Es considera que la Sandbox contribueix a "future-proofing" (preparar per al futur) el sistema, afavorint l'experimentació, l'adaptació contínua i proporcionant una via transparent per a solucions innovadores.
3.2. Suport Científic per a Productes de Combinació (Fàrmac-Dispositiu-Diagnòstic)
La proposta permetria que experts en dispositius i diagnòstics proporcionessin assessorament científic conjuntament amb els reguladors de medicaments. Actualment, l'obtenció d'un assessorament científic coordinat és difícil a causa dels obstacles legals existents, ja que els medicaments, dispositius i diagnòstics in vitro (IVD) s'avaluen per separat.
- Impacte: Neutral.
- Racional: Els representants de la indústria van advertir que el llenguatge legislatiu actual no és prou clar, especialment pel que fa a l'abast de la disposició i la seva interfície amb els reglaments de dispositius mèdics i IVD. Per tant, no es preveu cap impacte significatiu en cap dels set dominis, deixant les puntuacions sense canvis [22, Figura 3b].
3.3. Ús d'Evidència de Múltiples Fonts (Assajos Comparatius o Dades del Món Real, RWD)
Aquesta proposta implica incentius (com una extensió de 6 mesos de la Protecció de Dades Reguladores) per a les empreses que incloguin informació d'assajos comparatius en les seves sol·licituds d'autorització de comercialització.
- Impacte: Negatiu.
- Dominis disminuïts: Centrat en el pacient (de 3 a 2), i velocitat, agilitat i eficiència (de 2 a 1) [23, Figura 3c].
- Racional: La indústria tem que el nou incentiu faci més difícil adaptar el procés global d'autorització al mercat de la UE, fent necessaris programes de desenvolupament específics per a la UE. Es preveu que això provoqui programes de desenvolupament més llargs i costosos i retards en l'accés dels pacients. També es critica la falta de reconeixement de la ciència en evolució i del valor de les dades del món real (RWD) i l'evidència del món real (RWE), especialment en malalties rares on els assajos tradicionals poden ser impossibles o poc ètics.
3.4. Inclusió de l'MAH en l'Avaluació de l'Evidència en els Canvis d'Etiquetatge Aprovat
La proposta atorga autoritat als reguladors per introduir de manera independent canvis en el Resum de Característiques del Producte (SPC), basant-se en evidència no generada per l'Autorització de Comercialització (MAH), sense consultar l'MAH sobre la seva pròpia evidència. Això també s'aplica al canvi d’indicacions (repurposing) basat en dades de tercers.
- Impacte: Negatiu.
- Dominis disminuïts: Robustesa (de 5 a 4), predictibilitat (de 4 a 2) i suport a l'innovador (de 3 a 2) [25, Figura 3d].
- Racional: L'exclusió de l'MAH en l'avaluació de l'evidència es considera un risc significatiu per a la seva responsabilitat legal i les seves responsabilitats reguladores. La solució suggerida per la indústria seria garantir que l'MAH sigui consultat adequadament abans que es sol·liciti una variació en l'etiquetatge.
4. Conclusions i Perspectives
La indústria innovadora veu la revisió de la GPL com una oportunitat única per enfortir un sistema que ja és robust i predictible, però que ha de millorar la velocitat, l'agilitat i l'eficiència.
- L'informe subratlla que la lentitud i la complexitat del marc regulador de la UE són una causa fonamental de la bretxa competitiva emergent, tal com es reconeix en informes externs.
- Els canvis proposats com el Regulatory Sandbox tenen un impacte positiu anticipat en l'agilitat i la preparació per al futur.
- Els efectes negatius se centren en les propostes que podrien crear més obstacles, com la manca de reconeixement de l'ús àgil de múltiples tipus d'evidència (RWD/RWE) de manera equilibrada i la no implicació adequada de l'MAH en els canvis d'etiquetatge imposats.
- Les negociacions a tres bandes (Comissió, Parlament i Consell) van començar el juny de 2025, i els responsables polítics no han de perdre l'oportunitat d'abordar les llacunes actuals i evitar noves traves legislatives.
Limitació: Cal destacar que les avaluacions realitzades són subjectives i es basen exclusivament en el punt de vista de la indústria innovadora. A més, algunes posicions legislatives (com la del Consell) no estaven disponibles en el moment de la realització de l'estudi.
PS. Més detalls aquí.