L'avaluació econòmica, on són?, on van?

 Exploring the uptake of economic evaluation in Spanish reports positioning medicines for public reimbursement

Aquest article, titulat  "Exploring the uptake of economic evaluation in Spanish reports positioning medicines for public reimbursement" (Explorant l'adopció de l'avaluació econòmica en els informes de posicionament de medicaments espanyols per al reemborsament públic), escrit per Laura Vallejo-Torres, Juan Oliva-Moreno i Félix Lobo, examina l'aplicació de l'Avaluació Econòmica (AE) en els Informes de Posicionament Terapèutic (IPTs) a Espanya després de la reforma del 2020.

L'AE és una eina crucial per a la presa de decisions informades sobre la fixació de preus i el reemborsament públic de les innovacions mèdiques, ja que té com a objectiu maximitzar els guanys generals de salut en una població, donats els fons disponibles.

1. Context i Motivació de la Reforma

El context global d'augment dels costos sanitaris ha impulsat molts governs a confiar en l'anàlisi de cost-efectivitat (ACE) per a decisions de reemborsament. Espanya ha estat un país d'adopció tardana de l'AE en l'avaluació de medicaments.

Antecedents a Espanya:

• Malgrat tenir investigadors competents i agències d'ATS (Avaluació de Tecnologia Sanitària) a nivell central i regional (RedETS), el procés d'avaluació de medicaments va mancar de la claredat regulatòria i el desenvolupament organitzacional comparable a l'avaluació d'altres tecnologies no farmacològiques.
• Tot i que les regulacions generals espanyoles emfatitzaven l'eficiència, les directrius específiques per a l'avaluació de fàrmacs no es van desenvolupar. Una esmena del 2011 a la Llei de Medicaments va incloure l'AE com un criteri de reemborsament, però no es van proporcionar els reglaments detallats, l'organització i els recursos necessaris per a la seva incorporació.
• La resistència a incorporar l'AE es va deure a barreres com la naturalesa controvertida del racionament, la reticència dels polítics a perdre el control total de les decisions i una història d'una provisió farmacèutica "extraordinàriament generosa".

La Reforma del 2020:

• En anys recents, s'han dut a terme accions per canviar la situació, incloent la creació del Comitè Assessor per al Finançament de la Prestació Farmacèutica (CAPF) el 2019.
• El 2020, el Ministeri de Sanitat (MoH) va aprovar el Pla per a la consolidació dels Informes de Posicionament Terapèutic (IPTs), que per primera vegada va establir explícitament la necessitat d'incorporar avaluacions econòmiques (cost-utilitat, cost-efectivitat o anàlisi de minimització de costos) en els IPTs. Aquesta acció va marcar una fita.
• Els IPTs, creats el 2013, serveixen com a eina de referència per a la fixació de preus i decisions de reemborsament. Abans del 2020, només determinaven la utilitat terapèutica (eficàcia, seguretat i tolerabilitat), però no el valor terapèutic i social afegit del medicament en comparació amb les alternatives.

2. Anul·lació Judicial i Marc Regulatori Futur

L'aplicació d'AE als IPTs va començar amb un projecte pilot el 2021. No obstant això, el 2023, l'Audiència Nacional va anul·lar el Pla del 2020 per motius formals, incloent la incompetència de l'òrgan que el va dissenyar, la necessitat de processar-lo com un reglament formal de l'Estat, la dubtosa base legal per incloure avaluacions econòmiques en els IPTs i el fet que REvalMed (la xarxa d'avaluació de medicaments creada pel Pla) no era un òrgan legalment reconegut. Després d'aquesta sentència, els IPTs han tornat a l'Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris (AEMPS) i no s'han publicat més IPTs que incorporin una AE.

Aquesta anul·lació ha impulsat el MoH a desenvolupar una nova regulació integral per a l'ATS. La recent Regulació (UE) 2021/2282 sobre ATS ofereix una oportunitat per al desenvolupament d'aquesta nova legislació nacional, que s'espera que inclogui l'AE de medicaments dins del seu marc. Un esborrany de Reial Decret per regular l'ATS a Espanya es va sotmetre a consulta pública el setembre del 2024, que preveu la creació d'una nova organització per desenvolupar la Regulació de la UE i incorporar sistemàticament les AEs en les decisions tant de fàrmacs com de tecnologies no farmacològiques.

3. Anàlisi del Projecte Pilot (Juny 2021 – Juliol 2023)

L'estudi se centra en l'anàlisi de l'adopció i la metodologia utilitzada durant el projecte pilot de dos anys, des del juny del 2021 fins al juliol del 2023.

Adopció de l'AE (Uptake):

• Durant el període d'estudi, es van publicar un total de 181 IPTs, dels quals 19 (10,5%) van incorporar una secció d'Avaluació Econòmica.
• La majoria dels IPTs (60% del total i 63% dels que incloïen AE) eren sobre medicaments del Grup ATC L (agents antineoplàstics i immunomoduladors).

Metodologia i Heterogeneïtat:

• De les 19 IPTs amb secció d'AE, sis no van dur a terme una AE de novo. En dos casos, es van utilitzar AEs ja publicades (per l'empresa farmacèutica o per agències internacionals com NICE o CADTH). Les altres quatre es van justificar per la manca de dades de comparació directa.
• Les 13 IPTs que van realitzar una AE de novo van mostrar una heterogeneïtat significativa:
  • Tipus d'AE: Quatre es van limitar a una Anàlisi de Minimització de Costos (AMC), quatre a una Anàlisi de Cost-Efectivitat (ACE) (utilitzant mesures com la supervivència global, anys de vida guanyats o supervivència lliure de progressió), i cinc a una Anàlisi de Cost-Utilitat (ACU) (utilitzant QALYs).
  • Perspectiva: Només la meitat dels estudis van indicar clarament una perspectiva del sistema de salut. Sis no van especificar la perspectiva, i diversos només van considerar els costos del medicament, fins i tot quan afirmaven adoptar una perspectiva del sistema de salut.
  • Descompte i Horitzó Temporal: Només quatre IPTs van informar la taxa de descompte (consistentment 3% per costos i resultats). Es van utilitzar horitzons temporals curts en diversos casos.
  • Modelling: Sis IPTs van utilitzar models, sent l'anàlisi de supervivència per particions el mètode més comú.
  • Incertesa: Set estudis van manejar la incertesa mitjançant l'anàlisi de sensibilitat determinista (SA), i només tres també van realitzar SA probabilístic.
  • Llindars de Cost-Efectivitat (LCE): Només tres IPTs van fer referència als valors llindar utilitzats. Dos van considerar xifres de 25.000, 30.000 i 60.000 €/QALY en les seves SA, i un altre va utilitzar 30.000 i 40.000 €/QALY. Els ACUs restants simplement van concloure que el cost per QALY estimat estava "per sobre de qualsevol llindar acceptable als països veïns" o que el medicament no era "una alternativa econòmicament competitiva".
  • Resultats (ICER): En les ACUs, la ràtio cost-efectivitat incremental (ICER) va superar els 100.000 €/QALY en tots els casos excepte un.

Relació amb la Decisió de Finançament:

• Tots els IPTs analitzats van incloure també una Anàlisi d'Impacte Pressupostari (AIP).
• No es va observar una relació clara entre els resultats de l'AE i la decisió final de finançament. Diversos medicaments amb resultats d'ACE desfavorables van ser finançats.

4. Lliçons i Recomanacions

L'experiència del pilot es considera insuficientment reeixida a causa del baix ritme d'incorporació de l'AE (menys de l'11%) i l'alta heterogeneïtat metodològica. Les mancances inclouen la limitació de recursos, la falta d'avaluadors i els terminis clarament insuficients (10 dies per a l'avaluació farmacoeconòmica).

L'anàlisi d'aquesta primera experiència ofereix diverses lliçons i recomanacions per al desenvolupament de la nova regulació d'ATS:

1. Marcs Regulators i Recursos: La voluntat política ambiciosa no és suficient. És essencial implementar un marc regulador, organitzacional i de governança adequat, així com recursos humans especialitzats i suficients.
2. Criteris de Priorització: S'han d'establir regulacions i directrius clares per identificar els criteris de priorització d'AE entre els nombrosos medicaments que sol·liciten reemborsament anualment. L'AE s'hauria de prioritzar quan un fàrmac té un alt impacte pressupostari i/o un alt valor terapèutic afegit.
3. Participació de la Indústria: Considerar un procés on les empreses farmacèutiques proporcionin les AEs (com es fa en altres països) que després serien avaluades per les agències o experts externs. El CAPF ja ha emès una recomanació en aquest sentit.
4. Coherència Metodològica: Calen directrius explícites sobre la metodologia requerida, especialment quan no hi ha comparacions directes disponibles. L'ús injustificat de l'AMC, els horitzons temporals curts i la manca d'anàlisis de sensibilitat (probabilístiques) van ser deficiències comunes.
5. Coordinació Institucional: Cal millorar la coordinació i aprofitar les sinergies entre l'AEMPS (per a fàrmacs) i la RedETS (per a tecnologies no farmacològiques), que ja té una experiència ben establerta en la realització d'AEs. Malgrat això, la proposta actual de Reial Decret manté la separació de l'avaluació en dues agències diferents.

En resum, malgrat els inicis prometedors, el projecte pilot per incorporar l'AE en els IPTs espanyols va destacar la baixa velocitat d'implementació i l'alta heterogeneïtat metodològica. Aquesta experiència proporciona lliçons valuoses per guiar les futures millores en el nou marc regulatori d'ATS d'Espanya.

L'atenció primària a l'Amèrica Llatina

 No time to wait: resilience as a cornerstone for primary health care across Latin America and the Caribbean

Aquest article liderat per Cristian Herrera és un informe de la Comissió World Bank-PAHO Lancet Regional Health Americas titulat "No time to wait: resilience as a cornerstone for primary health care across Latin America and the Caribbean" (No hi ha temps per esperar: la resiliència com a pedra angular de l'atenció primària de salut a Amèrica Llatina i el Carib - ALC), publicat el 2025. L'informe té l'objectiu d'avançar en el coneixement i informar la presa de decisions per al futur desenvolupament de sistemes basats en l'Atenció Primària de Salut (APS) a la regió d'ALC, fent èmfasi en la resiliència.

La tesi central de la Comissió és que la regió d'ALC és particularment vulnerable a múltiples xocs (naturals, antropogènics i relacionats amb el canvi climàtic) que amenacen la salut i el benestar. Davant l'elevat cost de la inacció i el perfil d'alt risc de la regió, la Comissió afirma que és urgent situar la resiliència com a pedra angular dels sistemes basats en l'APS.

Contribucions i Tesi Central

El treball de la Comissió fa tres contribucions originals a la literatura i al diàleg polític:

1. Vinculació Explícita de Conceptes: Per primera vegada, es vinculen explícitament els conceptes d'APS (Primary Health Care - PHC) i resiliència, que fins fa poc s'havien analitzat majoritàriament per separat.
2. Marc d'Acció per a ALC: Es produeix un marc de polítiques i opcions d'acció de polítiques que vinculen l'APS i la resiliència específicament per a ALC, tot i que també es podria considerar en altres llocs.
3. Modelització del Cost de la Inacció: Es modela el cost per a la salut de la població i l'economia de la inacció respecte a l'APS i la resiliència a ALC.

La Comissió subratlla que no hi ha cap compensació (trade-off) entre el desenvolupament de sistemes basats en l'APS i la resiliència del sistema de salut; de fet, són sinèrgics i es reforcen mútuament. En enfortir els sistemes basats en l'APS, la resiliència del sistema de salut es reforça, i viceversa.

I. Xocs i el Cost de la Inacció

La regió d'ALC ha avançat considerablement en la millora dels resultats de salut (el 2019, el 77% de la població tenia cobertura sanitària, enfront del 65% el 2000), però continua sense assolir la salut universal i la garantia d'una atenció de qualitat per a tothom. ALC s'enfronta a desastres naturals i onades de crisis (patògens, conflictes, canvi climàtic, envelliment).

El Cost Econòmic i de Salut de la Inacció

Els models de la Comissió mostren que els xocs que causen una reducció del 25% al 50% en la cobertura d'atenció primària amb un període de recuperació d'un a cinc anys tindrien conseqüències greus:

• Cost Econòmic: Els costos econòmics per a la societat oscil·larien entre 7.000 milions de dòlars EUA i més de 37.000 milions de dòlars EUA per cada xoc, depenent de l'escenari. Brasil, Mèxic, Veneçuela i Argentina suportarien la major part d'aquests costos.
• Morts Addicionals: Les estimacions conservadores mostren que aquesta interrupció podria causar entre 32.100 i 164.800 morts addicionals. Aquesta xifra inclou entre 2.200 i 11.300 morts maternes, 600–3.100 morts fetals, 300–1.400 morts neonatals, 2.000–10.000 morts infantils i 29.000–149.000 morts relacionades amb malalties no transmissibles (MNT). També es projecten entre 2,7 i 14,1 milions d'embarassos no desitjats.

Aquestes xifres es consideren conservadores, ja que l'anàlisi se centra en un sol xoc, mentre que en realitat és probable que es produeixin múltiples xocs al llarg del temps, amb un possible efecte multiplicador.

Impacte dels Xocs Passats (COVID-19 i Canvi Climàtic)

• COVID-19: ALC va representar aproximadament el 8,5% de la població mundial, però va reportar aproximadament el 13% dels casos globals i el 30% del total de morts per COVID-19 a partir del 2022. La regió va experimentar la caiguda més gran en l'esperança de vida entre el 2019 i el 2021 en comparació amb altres regions (una reducció mitjana de 2,5 anys), amb països com Bolívia, Perú, Saint Lucia i Mèxic que van experimentar una reducció de cinc anys o més.
• Canvi Climàtic: El canvi climàtic i els esdeveniments extrems (onades de calor, huracans, inundacions, incendis forestals) tenen un impacte creixent. Les onades de calor han provocat un augment del 144% en el nombre de morts anuals mitjanes relacionades amb la calor en adults majors de 65 anys entre 1990–99 i 2020–23.

II. Reptes Sistèmics que Obstaculitzen la Resiliència de l'APS

La Comissió identifica reptes estructurals persistents a ALC que directament debiliten els pilars de la resiliència de l'APS.

Limitacions en la Integració de Serveis i EPHF

• Fragmentació i Desigualtat: Els sistemes de salut estan fragmentats entre múltiples subsistemes (públics, privats, diferents esquemes d'assegurança). Aquesta fragmentació perpetua les desigualtats en l'accés i obstaculitza la coordinació de l'atenció.
• Despesa de la Butxaca (OOP): La despesa OOP representa el 30% de la despesa sanitària actual a ALC, limitant la capacitat de la gent per accedir a l'atenció necessària.
• Funcions Essencials de Salut Pública (EPHF) Subdesenvolupades: Les capacitats per executar les EPHF (com vigilància, promoció de la salut) estan subdesenvolupades a ALC. Cap EPHF va obtenir un nivell de capacitat "avançat" i moltes tenen mancances en l'aplicació en totes les etapes del cicle de polítiques (Avaluació, Desenvolupament de Polítiques, Assignació de Recursos, Accés).

Barreres a la Participació Comunitària i l'Empoderament

• Manca d'Igualtat: ALC és la regió més desigual del món. Les diferències en l'accés i la qualitat de l'atenció primària estan profundament influenciades per la geografia, l'etnicitat, el gènere i l'edat.
• Exclusió de Grups Marginats: Els pobles indígenes, els afrodescendents, els migrants i les comunitats LGBTIQ+ s'enfronten a barreres culturals, lingüístiques i d'estigma que limiten l'accés a l'atenció primària.
• Participació Simbòlica: Tot i que moltes polítiques fan referència a la importància de la participació comunitària, els marcs institucionals sovint manquen de mecanismes clars i sostinguts per a una participació inclusiva.

Desafiaments en el Finançament i la Força Laboral

• Finançament Crònicament Baix: La despesa pública en salut segueix sent crònicament baixa, amb una mitjana de només el 3,6% del PIB, en comparació amb el 6,6% als països de l'OCDE. Aquesta xifra es veu agreujada per una subexecució persistent, una capacitat d'absorció limitada i cicles pressupostaris curts.
• Escassetat de Treballadors Sanitaris: ALC té una mitjana de 2 metges per cada 1.000 persones, significativament inferior a la mitjana de l'OCDE (3,5 per 1.000). La regió també té un dèficit d'infermeres (3,6 per 1.000 enfront de 10,3 a l'OCDE). La majoria dels professionals es concentren en centres urbans.

Economia Política com a Barrera Central

La implementació inconsistent de l'APS a ALC es deu a limitacions institucionals, econòmiques i polítiques més profundes.

• Inestabilitat Política: Els canvis de govern i la competència electoral sovint condueixen a la inestabilitat i la discontinuïtat de les polítiques sanitàries, ja que els líders prioritzen l'avantatge electoral a curt termini.
• Corrupció i Manca de Confiança: La corrupció és un repte estructural significatiu a ALC. El 77% dels enquestats a la regió expressen una confiança limitada en les institucions governamentals. La freqüència de pagaments informals (suborns o favors) per accedir a l'atenció en centres públics arriba a més del 30% en alguns països (com Veneçuela).

III. Marc Conceptual i Recomanacions Clau

La Comissió proposa un marc conceptual (Fig. 12) guiat per les quatre fases del cicle de resiliència:

1. Preparació (Anticipació i planificació).
2. Xoc i Alerta (Identificació de l'emergència).
3. Capacitat de Resposta i Impacte (Execució de plans i adaptacions).
4. Recuperació i Aprenentatge (Extracció de lliçons i reconstrucció).

Aquest marc es basa en quatre pilars interdependents que es reforcen mútuament:

1. Serveis de Salut Integrats i EPHF (Recomanació 1 i 2)

Es requereixen models d'atenció integral i equitativa que es basin en l'enrolament geogràfic de la població (assignació de persones a un equip o centre d'atenció concret), amb equips multiprofessionals i culturalment sensibles que es puguin mantenir durant els xocs.

Opcions Polítiques Clau:

• Models d'Atenció Comprensius: Mecanismes per identificar poblacions vulnerables i realitzar abast comunitari.
• Integració de les EPHF: Integrar les funcions de vigilància, prevenció de malalties i promoció de la salut en l'APS. Això inclou formar equips de primària en anàlisi de dades i utilitzar els centres de primària com a llocs sentinella per a la detecció primerenca de brots.
• Manteniment de Serveis Essencials: Plans de resposta d'emergència per garantir l'accés a l'atenció primària, fins i tot mitjançant serveis digitals adaptats.

2. Empoderament i Confiança Comunitària (Recomanació 3)

Cal institucionalitzar la participació significativa, respectar la diversitat cultural i garantir la comunicació transparent per enfortir la capacitat de l'APS.

Opcions Polítiques Clau:

• Participació Institucionalitzada: Crear espais permanents per al diàleg regular, l'intercanvi de coneixement i la presa de decisions entre comunitats i proveïdors d'APS.
• Interculturalitat: Desenvolupar polítiques de salut interculturals que promoguin la medicina tradicional i els professionals sanitaris de diferents ètnies, reflectint la diversitat local.
• Comunicació i Confiança: Co-crear missatges de salut i de risc amb representants comunitaris de confiança, utilitzant materials multilingües i canals múltiples per combatre la desinformació i la "crisi d'informació" (infodemic) que acompanya els xocs.

3. Acció Multisectorial (Recomanació 4)

Establir accions i polítiques multisectorials, incloent la col·laboració públic-privada, per abordar els determinants socials de la salut i donar suport al lliurament efectiu de serveis essencials.

Opcions Polítiques Clau:

• Entitats Intersectorials: Crear entitats per integrar la salut i altres sectors (com educació, medi ambient, seguretat) en la preparació i resposta a xocs.
• Compromís del Sector Privat: Establir instruments reguladors per a la col·laboració público-privada en la provisió de serveis.
• Governança de Dades: Ecosistemes de dades amb anàlisi en temps real. Eines com els mapes de risc i vulnerabilitat utilitzant dades multisectorials són essencials per a la presa de decisions locals.

4. Finançament Resilient (Recomanació 5)

Assegurar un finançament de l'APS sostenible i resilient, principalment mitjançant fons públics, enfortint la governança, agregant recursos eficientment i construint mecanismes adaptables per a la ràpida (re)assignació i pagament.

Opcions Polítiques Clau:

• Govern financer: Redactar decrets financers d'emergència amb antelació amb protocols clars per a la mobilització ràpida de fons.
• Recaptació i Agregació de Fons: Diversificar les fonts de finançament mitjançant impostos relacionats amb la salut i reduir la dependència de les poblacions vulnerables.
• Mecanismes de Compra i Pagament: Proporcionar pagament de risc (hazard pay) i compensació per hores extres als treballadors sanitaris. Fomentar els acords de compra centralitzada (com el Fons Estratègic de l'OPS/PAHO) per a subministraments essencials.

L'informe conclou amb la necessitat d'abordar l'economia política, desenvolupar factors clau habilitadors (com la tecnologia digital i el pilotatge d'intervencions) i millorar la investigació i el seguiment per omplir les llacunes existents en l'APS resilient. La conclusió és clara: "El temps d'actuar és ara".

Els preus dels medicaments (2)

How should medicines reimbursement work? The views of Spanish experts

 Aquest article, titulat "How should medicines reimbursement work? The views of Spanish experts" (Com hauria de funcionar el reemborsament de medicaments? Les opinions d'experts espanyols), escrit per Juan Carlos Rejon-Parrilla, David Epstein, Daniel Pérez-Troncoso i Jaime Espin, presenta els resultats d'una enquesta a especialistes sobre com s'haurien de mesurar i ponderar els criteris que informen les decisions de fixació de preus i reemborsament (P&R) dels medicaments a Espanya.

Context i Objectiu

A Espanya, la legislació estableix sis criteris per a les decisions de reemborsament de nous medicaments dins del Sistema Nacional de Salut (SNS), però manca un desenvolupament normatiu que defineixi i mesuri aquests criteris. Aquesta manca ha generat preocupacions sobre la manca de transparència, predictibilitat i coherència metodològica de les decisions.

L'objectiu de l'estudi va ser obtenir les opinions d'una mostra d'especialistes tècnics espanyols (que treballen en l'avaluació de tecnologia sanitària (ATS), farmàcia hospitalària, ministeri de salut i indústria) sobre la manera òptima de mesurar els criteris legals, la seva ponderació i l'adequació de la llista actual.

Metodologia

Es va distribuir una enquesta a membres d'organitzacions científiques, professionals, acadèmiques i industrials que participen en el procés d'ATS a nivell nacional o regional a Espanya. Es van rebre 90 respostes, principalment d'experts amb 8 o més anys d'experiència (80%).

L'enquesta constava de quatre blocs de preguntes, que preguntaven sobre:

1. Característiques del respondent.
2. Adequació de les opcions de mesura per a cada criteri legal.
3. Ponderació relativa de cada criteri (la suma de pesos havia de ser 100).
4. Adequació dels criteris i inclusió de la perspectiva del pacient.

Resultats per Criteri

La legislació espanyola exigeix que les decisions de P&R tinguin en compte sis criteris.

1. Severitat, Duració i Seqüeles de les Diferents Patologies

• Mesures Preferides: El 68% dels enquestats van votar el QALY (Anys de Vida Ajustats per Qualitat) i l'ús de marcadors clínics de severitat, duració i seqüeles com a instruments per mesurar la severitat basal.
• Context: L'estimació del QALY basal permet la comparació de la severitat a través de totes les poblacions, mentre que les unitats clíniques són més senzilles per a la comparació dins d'una malaltia donada.

2. Necessitats Específiques de Certs Grups

La llei espanyola exigeix considerar les necessitats específiques de certs grups sense especificar-los.

• Grups que Reben Més Suport per a Consideració Especial: La majoria dels enquestats van considerar que els pacients amb necessitat mèdica no coberta (unmet need) (91%) i les malalties rares/medicaments orfes (71%) haurien de tenir una consideració especial en les decisions de reemborsament.
• Grups amb Menys Suport: Hi va haver menys suport per donar consideració especial a les poblacions pediàtriques (47%) i als pacients al final de la vida (36%).
• Observacions Específiques: Els acadèmics van ser menys propensos a pensar que la designació de medicament orfe mereix consideració especial. Una de les respostes del text lliure va suggerir que qualsevol consideració especial s'hauria de basar en evidència empírica de preferències socials.

3. Valor Terapèutic i Social del Medicament i el seu Benefici Clínic Incremental, Tenint en Compte la seva Cost-Efectivitat

Aquest criteri es va dividir en tres àmbits: valor terapèutic, cost-efectivitat i valor social.

Valor Terapèutic i Benefici Clínic:

• El QALY va ser la mesura més votada per al benefici terapèutic (80%).
• Aproximadament la meitat va considerar apropiat l'ús de variables clíniques o un sistema de qualificació similar a l'enfocament francès (ASMR/SMR).
• Diferències Institucionals: El personal tècnic de l'Agència Espanyola de Medicaments (AEMPS) va ser menys procliu a acceptar el QALY que el personal de les agències d'ATS regionals.

Cost-Efectivitat i Llindar:

• La majoria dels enquestats va preferir la ràtio cost-utilitat incremental (ICUR) (78%) en lloc de la ràtio cost-efectivitat incremental (ICER) (67%) per mesurar l'eficiència.
• Una àmplia majoria (93%) va considerar necessari l'ús d'un llindar de cost-utilitat (CUT) a Espanya.
• Dels que van considerar necessari un llindar, el 78% va preferir un llindar explícit.
• El 82% de la mostra total va considerar apropiat aplicar llindars diferencials per a situacions o grups poblacionals particulars.
• Diferències Institucionals: El personal de l'AEMPS va ser menys propens a afavorir l'anàlisi de cost-utilitat incremental i l'ús d'un CUT explícit que els respondents de les agències d'ATS regionals.

Valor Social:

• La mesura més votada (97%) per al valor social va ser la millora de la productivitat (o el retorn anticipat a la feina) del pacient i dels seus cuidadors informals.
• També es va votar molt (81%) la mesura de la millora de la qualitat de vida dels cuidadors informals.
• L'opció menys votada (28%) va ser la consideració de l'impacte econòmic potencial de l'empresa farmacèutica (com la generació d'ocupació o els beneficis econòmics amplis).

4. Racionalització de la Despesa Pública i Impacte Pressupostari

• El 87% dels enquestats va considerar que l'anàlisi d'impacte pressupostari (BIA) hauria de mesurar tots els costos rellevants per al sistema sanitari (i no només els costos del sector farmacèutic) dins d'un horitzó de 3 a 5 anys.
• El personal de les agències reguladores (AEMPS) va ser menys propens a incloure costos al SNS més enllà dels costos farmacèutics que el personal d'ATS regional.

5. Disponibilitat de Medicaments o Altres Alternatives Terapèutiques

• El 66% va indicar que la metodologia d'"equivalència terapèutica" seria apropiada per informar aquest criteri.
• Els grups ATC (Anatomical, Therapeutic, and Chemical Classification) de nivell 5 (38%) i de nivell 4 (12%) van rebre menys atenció.
• El personal de les agències reguladores va ser menys propens a considerar l'ATC5 com a alternativa equivalent que el personal d'ATS regional.

6. Grau d'Innovació del Nou Medicament

• Atès que només es permetia una resposta, la més votada (54%) va ser l'ús d'una "checklist" (llista de verificació) dissenyada per mesurar el grau d'innovació.
• L'anàlisi de decisió multicriteri (MCDA) va rebre menys suport (36%).
• Proporcionar una definició clara del grau d'innovació, que actualment gairebé no s'invoca a la pràctica, afegiria robustesa i transparència al procés de P&R.

Ponderació dels Criteris i Adequació de la Llei

• Ponderació: Els experts van assignar el major pes (mitjana de 100) al Valor terapèutic i social, benefici incremental i cost-efectivitat (26), seguit per la Severitat (21). El Grau d'innovació va rebre el pes més baix (10).
• Criteris Addicionals: Només el 44% dels enquestats va considerar que els criteris actuals de la llei són adequats. El 77% va pensar que s'haurien d'afegir altres criteris, i el 74% va considerar que la perspectiva dels pacients hauria de ser un criteri addicional. Això s'alinea amb les reformes en curs a Espanya per incorporar representants de grups de pacients en els processos de decisió.

Conclusions i Implicacions

L'informe subratlla la necessitat que Espanya desenvolupi guies més clares i predictibles per prendre decisions de reemborsament, promovent una major coherència i legitimitat.

Recomanacions Clau (Taula 3):

• QALY i Llindar Explícit: Es recomana el QALY com a mesura de salut en les avaluacions econòmiques i l'adopció d'un llindar de cost-utilitat explícit (CUT) que es pugui modular per a grups particulars, com aquells amb necessitats mèdiques no cobertes.
• Impacte Pressupostari: El BIA hauria de capturar tots els costos rellevants per al sistema sanitari dins d'un horitzó de 3–5 anys.
• Equivalència Terapèutica: Cal desenvolupar el concepte d'"equivalència terapèutica" per a situacions on el nou medicament no és millor que una alternativa existent.
• Innovació: Es recomana el desenvolupament d'una checklist per capturar el grau d'innovació.
• Perspectiva del Pacient: S'ha d'incorporar de manera sistemàtica i robusta.
• Investigació Addicional: Els experts van suggerir realitzar un gran estudi per obtenir les preferències de la societat espanyola sobre quins grups mereixen consideració especial, en línia amb la necessitat d'una major participació pública.

L'estudi es realitza en un moment favorable per a Espanya, ja que el Ministeri de Sanitat va anunciar una reforma de la llei que regula l'arquitectura del sistema d'ATS i s'espera una nova llei que reformi la regulació de P&R de medicaments, en part a causa dels desafiaments legals i la necessitat d'adaptació al nou reglament europeu d'ATS.

Cartilla de racionament (7)

 Open and Inclusive: Fair Processes for Financing Universal Health Coverage

Aquest document és un informe d'abast del Banc Mundial titulat "Open and Inclusive: Fair Processes for Financing Universal Health Coverage" (Obert i Inclusiu: Processos Justos per al Finançament de la Cobertura Sanitària Universal - CSU), publicat el 2023. L'objectiu principal de l'informe és donar suport als països en el desenvolupament d'un procés més just al voltant de les decisions de finançament de la salut per a la CSU.

L'informe està dirigit a responsables polítics, experts en finançament de la salut, organitzacions de la societat civil i investigadors interessats a millorar la justícia procedimental.

I. Fonaments i Beneficis de la Justícia Procedimental

L'informe argumenta que la justícia procedimental és vital per a les decisions de finançament de la salut. Sosté que la CSU és fonamentalment una qüestió d'equitat, i en un context de reptes econòmics globals, les decisions de finançament han de ser justes.

La Justícia Procedimental aporta quatre beneficis clau:

1. Contribueix a resultats més equitatius: Ajuda a abordar les fonts habituals d'inequitat, com ara prevenir que els stakeholders poderosos configurin el procés de decisió per als seus propis interessos i ajuda a promoure les veus dels pobres i marginats.
2. Enforteix la legitimitat: Fomenta la presa de decisions que segueix procediments acceptats i requereix que les autoritats justifiquin les eleccions polítiques mitjançant el raonament públic i l'intercanvi racional d'idees.
3. Construeix confiança (trust): Es construeix tractant les persones afectades amb respecte, explicant el rationale de les decisions i assegurant que totes les circumscripcions afectades siguin escoltades.
4. Promou la implementació i sostenibilitat de les reformes: En crear espai perquè totes les circumscripcions expressin la seva veu i donin suport a la decisió, fins i tot aquelles les solucions preferides de les quals no s'adopten, s'incrementa el suport per dur a terme les decisions.

Fonament en Drets Humans: L'esforç per enfortir la justícia en el finançament de la salut es fonamenta en l'enfocament basat en els drets humans. El dret a la salut requereix una realització progressiva i posa èmfasi en els processos mitjançant els quals es prenen les decisions (inclosos la participació, la igualtat, la no-discriminació i la rendició de comptes).

II. Decisions Clau de Finançament amb Implicacions d'Equitat (Capítol 2)

L'informe organitza les decisions de finançament que impacten significativament en l'equitat en tres funcions principals, que són les candidates prioritàries per aplicar els criteris de justícia procedimental:

Funció de Finançament	Tipus de Decisions Clau amb Implicacions d'Equitat	Exemples d'Impacte
1. Mobilització d'Ingressos	Canvis en els tipus d'impostos, taxes de contribució i qui ha de pagar. Qui és elegible per rebre transferències públiques (en efectiu o en espècie) i la seva mida. Canvis en les assignacions pressupostàries per a la salut a tots els nivells de govern.	Determina les diferències en les contribucions netes al sistema. Afecta la disponibilitat de serveis de salut i el nivell de protecció financera.
2. Agregació de Fons (Pooling)	Canvis en qui està cobert pels fons agregats. Canvis a les lleis sobre pagaments de la butxaca (out-of-pocket payments - OOPs) per a serveis garantits. Canvis que modifiquen les diferències entre múltiples fons existents. Decisions de desenvolupar nous fons amb diferents beneficis o contribucions.	Afecta la cobertura de serveis i l'abast de la protecció financera. La desagregació de fons pot reduir la capacitat de subvenció creuada (del ric al pobre, del sa al malalt).
3. Compra de Serveis (Purchasing)	Decisions sobre quins serveis personals s'especifiquen i s'ofereixen en el paquet garantit. Decisions que modifiquen l'abast, la ubicació o la qualitat dels serveis essencials de salut pública. Decisions que modifiquen els mètodes i tarifes de contractació i pagament dels proveïdors.	Afecta la cobertura efectiva i la qualitat dels serveis, incloent-hi la capacitat de la població de mantenir o protegir la seva pròpia salut.

III. Principis i Criteris de la Justícia Procedimental (Capítol 3)

L'informe distingeix entre tres principis rectors fonamentals i set criteris operacionals organitzats en tres dominis, derivats d'una àmplia literatura interdisciplinària.

A. Principis Fonamentals

1. Igualtat (Equality): Requereix que les persones tinguin igualtat d'accés a la informació i igual oportunitat d'influir en les decisions, independentment del seu estatus social, gènere, ètnia o poder. Implica respecte mutu.
2. Imparcialitat (Impartiality): Exigeix que les decisions no estiguin esbiaixades, ni impulsades per l'autointrès, ni influenciades indegudament per stakeholders amb interessos creats (incloent-hi els poders corporatius).
3. Consistència en el temps (Consistency over time): Requereix que les regles i procediments per prendre decisions siguin estables i predictibles, i que no es modifiquin de manera ad hoc sense justificació.

B. Criteris Operacionals (Set Criteris en Tres Dominis)

Domini	Criteri	Explicació Breu
Informació	Donar Raons (Reason-giving)	Justificar les decisions als afectats mitjançant l'intercanvi mutu i públic de raons i explicacions.
	Transparència (Transparency)	Fer accessible la informació sobre el procés, les justificacions durant les deliberacions i el raonament de les decisions preses.
	Exactitud de la Informació (Accuracy of Information)	Les decisions han de basar-se en un conjunt complet de fonts d'informació, evidència, perspectives i opinions diverses i de confiança.
Veu (Voice)	Participació Pública (Public participation)	Crear oportunitats perquè els membres del públic accedeixin a la informació i s'impliquin directament en el procés de decisió.
	Inclusivitat (Inclusiveness)	Assegurar que una àmplia gamma de punts de vista i preocupacions estiguin representats i considerats, incloent mecanismes per involucrar individus que normalment no contribueixen a la política pública.
Supervisió (Oversight)	Revisabilitat (Revisability)	Acceptar que noves raons o evidències (p. ex., nova evidència) poden justificar decisions revisades en el futur. Han d'existir mecanismes perquè aquells que discrepen puguin desafiar la decisió.
	Aplicació (Enforcement)	L'existència de mecanismes per assegurar que (1) els criteris de justícia procedimental es compleixen i que (2) els resultats de les decisions es porten a terme (lleis, regulacions, supervisió).

Distinció entre Decisions Direccionals i Tècniques: El nivell de participació pública varia segons el tipus de decisió.

• Decisions Direccionals: Aquelles que estableixen les direccions clau per al finançament de la salut. Són més adequades per a mètodes participatius ambiciosos (com ara panells de ciutadans o diàlegs nacionals) per abordar qüestions divisives i que impliquen valors en conflicte.
• Decisions Tècniques: Decisions més especialitzades (com ara l'establiment de taxes de pagament a proveïdors o la presa de decisions sobre vacunes). L'abast per a la participació directa del públic tendeix a ser més limitat. La legitimitat d'aquestes decisions depèn molt de la qualitat del raonament públic, la transparència i l'exactitud de la informació.

IV. Instruments i Experiències Nacionals (Capítol 4)

L'informe identifica quatre tipus amplis d'instruments que els països utilitzen per desenvolupar o enfortir la justícia procedimental en les funcions de finançament de la salut [31, 141, 145, Table 6]:

Tipus d'Instrument	Exemples Nacionals i Criteris Promoguts
1. Instruments Legislatius i Regulatoris	Constitucions: Sud-àfrica exigeix la participació pública en la preparació de les "Lleis de diners" (Money Bills), com la introducció de l'Impost de Promoció de la Salut (HPL) sobre les begudes ensucrades. Lleis d'Accés a la Informació: La llei d'Ucraïna (2011) va ser fonamental per promoure la transparència en la reforma del finançament de la salut. Legislació Sectorial: La Llei de Seguretat Sanitària Nacional de Tailàndia (2002) exigeix la representació ciutadana i les audiències públiques en el seu consell de govern.
2. Arranjaments Organitzatius	Creació de Nous Organismes: Institucions d'Avaluació de Tecnologia Sanitària (HTA) com el NICE (Regne Unit) o el HITAP (Tailàndia), que cerquen la transparència, la inclusió d'stakeholders i mecanismes de revisió. Representació en Consells de Supervisió: Inclusió de la societat civil en els consells de l'entitat compradora (e.g., Servei Nacional de Salut d'Ucraïna - NHSU). Mecanismes Deliberatius: Jurats de Ciutadans (utilitzats a Austràlia per deliberar sobre la fiscalitat del SSB) o Enquestes Deliberatives (utilitzades a Xile per a la reforma sanitària i de pensions), que utilitzen la selecció aleatòria per garantir la inclusió i la legitimitat.
3. Finançament i Enfortiment de Capacitats	Pressupostos Dedicats: Finançament adequat i estable, incloent-hi estipendis per als participants (e.g., Austràlia, Tailàndia) per eliminar barreres econòmiques. Capacitat Tècnica: Formació en ètica, economia de la salut i ATS dins dels ministeris de salut (e.g., Etiòpia, IHPP de Tailàndia), essencial per a l'exactitud de la informació.
4. Gestió i Seguiment de la Informació	Pressupostos Ciutadans: Documents simplificats que resumeixen les característiques principals del pressupost anual per promoure la transparència (e.g., Gàmbia). Enquestes i Scorecards Comunitaris: Eines per monitoritzar el rendiment dels proveïdors i la qualitat dels serveis (e.g., a Uganda). Bases de Dades Públiques: Com la Base de Dades Nacional de Costos de l'Índia, crucial per a l'exactitud de la informació en les decisions de compra.

Observacions Generals de l'Experiència Nacional:

• Els països utilitzen una combinació d'instruments (per exemple, Tailàndia combina arranjaments organitzatius amb mesures d'enfortiment de la capacitat).
• La disponibilitat i aplicabilitat d'instruments diversos indiquen que tots els països poden avançar cap a decisions més justes per a la CSU.
• Quan la participació pública és limitada (com en les decisions tècniques), la importància de la transparència, l'exactitud de la informació i el donar raons es fa més pronunciada.

V. El Camí a Seguir (Capítol 5)

L'informe conclou que la justícia procedimental no és un complement secundari, sinó un factor fonamental per millorar els resultats de la CSU. Es destaquen oportunitats d'acció per a quatre grups clau:

• Governs: Han d'utilitzar els principis i criteris per revisar regulacions, institucions i processos existents.
• Societat Civil: Pot utilitzar els criteris per monitoritzar la justícia procedimental i exigir la rendició de comptes dels governs.
• Socis Internacionals: Han d'examinar els seus propis processos i proporcionar recursos tècnics i financers per enfortir els marcs nacionals (reconeixent que això pot implicar línies de temps més llargues).
• Acadèmics: Es poden dedicar a una investigació interdisciplinària per comprendre millor com aplicar aquests principis de manera factible i sostenible en diversos contextos.

Es reconeix que l'aplicació d'aquests principis no és uniforme ni fàcil, i que hi ha compensacions (trade-offs), especialment en termes de temps i urgència de la presa de decisions. No obstant això, la inversió en processos oberts i inclusius augmenta les oportunitats d'obtenir els beneficis associats amb la justícia procedimental.

Cartilla de racionament (6)

Criteria for the procedural fairness of health financing decisions: a scoping review

Aquest text és una revisió d'abast (scoping review) titulada "Criteria for the procedural fairness of health financing decisions: a scoping review" (Criteris per a la justícia procedimental de les decisions de finançament de la salut: una revisió d'abast), realitzada per Elina Dale i col·laboradors, amb l'objectiu de sintetitzar la literatura interdisciplinària per crear un conjunt complet de criteris per avaluar la justícia procedimental en el context del finançament de la Cobertura Sanitària Universal (CSU).

La CSU implica decisions polítiques difícils a causa de les restriccions de recursos, la qual cosa ha generat una àmplia tasca intel·lectual en l'avaluació de la justícia substantiva (l'impacte en la distribució de drets, deures, beneficis i càrregues). No obstant això, s'ha dedicat menys atenció a la justícia procedimental.

El Racional de la Justícia Procedimental

La justícia procedimental es refereix a com les persones són incloses, informades i tractades en els processos de presa de decisions. L'atenció a la justícia procedimental es justifica per quatre raons principals:

1. Impacte Positiu en els Resultats: Pot millorar la qualitat de les polítiques, reduir la corrupció o augmentar l'equitat mitjançant una major obertura i inclusió, especialment de les comunitats pobres i marginades.
2. Enfortiment de la Legitimació: Les decisions preses mitjançant procediments on les persones són tractades amb respecte i les autoritats són percebudes com a neutrals són més propenses a ser acceptades, fins i tot quan hi ha desacords.
3. Construcció de Confiança: Augmenta la fiabilitat de la informació utilitzada i permet als ciutadans entendre i comprovar les decisions.
4. Promoció de la Sostenibilitat: L'intercanvi públic de raons pot generar una comprensió de la lògica de la política, contribuint a un suport durador.

Els 10 Criteris Centrals de la Justícia Procedimental

El marc dominant per avaluar la justícia procedimental en salut és l'Accountability for Reasonableness (A4R), que se centra en quatre condicions: rellevància, publicitat, revisions i apel·lacions, i aplicació (enforcement). No obstant això, el text argumenta que l'A4R ha estat principalment utilitzat en les decisions de compra i s'ha qüestionat si els seus criteris són suficients, especialment pel que fa a la participació pública.

Aquesta revisió sintetitza coneixements de la teoria política, l'administració pública, les finances públiques, la gestió ambiental, la psicologia i el finançament de la salut per proposar un conjunt ampliat de 10 criteris fonamentals:

Criteri	Definició Orientada a la Política	Arguments Clau
1. Igualtat (Equality)	Que hi hagi igualtat d'oportunitat d'influir en el procés de decisió, independentment de l'estatus social, gènere, ètnia o poder.	La deliberació genuïna només és possible si els participants es veuen com a iguals i amb respecte mutu. Els mecanismes participatius ben dissenyats poden mitigar les desigualtats preexistents.
2. Imparcialitat (Impartiality)	Els decisors han de produir una avaluació no esbiaixada. Les decisions no han d'estar impulsades per l'autointrès ni influenciades indegudament per stakeholders amb interessos creats.	Limitar els biaixos facilita la identificació de decisions recolzades per les raons més fortes. Les autoritats percebudes com a imparcials generen confiança entre els afectats.
3. Consistència en el Temps (Consistency over time)	Els procediments de decisió han de ser estables i previsibles, especialment a curt termini, per fomentar l'acceptació i la confiança.	La consistència aporta estructura, prevé la influència del favoritisme i promou l'acceptació de les polítiques.
4. Donar Raons (Reason-giving)	Implica abordar els desacords morals mitjançant el raonament públic, on les raons s'intercanvien i s'accepten (o es rebutgen) per persones lliures i iguals.	És essencial per a un procés dialògic i representa una forma de respecte mutu entre els participants com a agents racionals.
5. Transparència (Transparency)	Fer la informació accessible al públic, incloent el procés de decisió i les justificacions del raonament.	És crucial per prevenir la recerca de rendes i la corrupció, i és una precondició per a una participació pública significativa.
6. Exactitud de la Informació (Accuracy of Information)	Les decisions han de basar-se en informació precisa i opinions informades d'alta qualitat, representant l'amplitud i diversitat de punts de vista.	És un habilitador important per a processos participatius significatius.
7. Participació Pública (Public participation)	Crear oportunitats perquè els membres del públic accedeixin a la informació i expressin les seves opinions, involucrant les persones com a agents en el procés de decisió.	Millora l'obertura de les discussions, connecta els decisors amb els valors públics i enforteix la legitimitat.
8. Inclusivitat (Inclusiveness)	Es refereix a l'abast de punts de vista i preocupacions representades i considerades. Requereix mecanismes per incorporar perspectives que normalment no contribueixen a la política pública.	Assegura que qualsevol afectat per la decisió tingui veu i que els seus arguments rebin igual consideració.
9. Revisabilitat (Revisability)	Acceptar que noves raons o evidències poden justificar decisions revisades. S'han de crear mecanismes perquè els qui no estiguin d'acord puguin reptar o apel·lar la decisió.	És important per millorar la qualitat de la política i permet als afectats expressar insatisfacció.
10. Aplicació (Enforcement)	Doble aspecte: (1) l'existència de mecanismes per assegurar que els criteris de justícia procedimental es compleixen (èmfasi A4R); (2) que les lleis i mecanismes de supervisió garanteixin que els resultats de les decisions es porten a terme.	Les condicions processals requereixen ser aplicades mitjançant lleis per influir en els processos de decisió i assegurar el suport continuat del públic.

Relació i Ajust a l'A4R

La revisió d'abast proposa que els 10 criteris serveixen com a ajust (adjustment) al marc A4R, proporcionant suport per a l'atenció a criteris addicionals com l'igualtat, la imparcialitat, la participació i la inclusivitat, que sovint es consideren insuficientment tractats per l'A4R.

El valor de la transparència i la participació es vincula fortament al concepte de donar raons (reason-giving). Per exemple, la transparència que només comunica el resultat d'una decisió, sense la justificació subjacent, no compleix amb el requisit de donar raons de la justícia procedimental.

Aplicació i Implicacions Pràctiques

L'estudi subratlla que la justícia procedimental exigeix un enfocament integral i que els judicis no s'han de basar únicament en un subconjunt dels criteris proposats. A més, es destaquen els reptes i les compensacions (trade-offs) en l'aplicació dels criteris:

• Imparcialitat vs. Inclusió: En decisions àmplies de finançament (com la fusió de fons), exigir una imparcialitat estricta (excloure interessos) pot ser impracticable. Pot ser més raonable relaxar la interpretació estricta per permetre la inclusió de les veus de diversos stakeholders (com els funcionaris afectats per la fusió), assegurant que els seus arguments siguin escoltats i considerats.
• Transparència vs. Qualitat Tècnica: En decisions tècnicament complexes o sensibles (com les decisions sobre vacunes), l'excés de transparència del procés podria limitar la deliberació dels experts, arriscant decisions menys sòlides tècnicament. En aquests casos, la transparència del resultat (donar les raons completes per a la decisió) pot ser una alternativa raonable a la transparència perfecta del procés.

La revisió conclou que l'aplicació d'aquests criteris pot contribuir a l'equitat substantiva, enfortir la legitimitat, construir confiança pública i promoure la sostenibilitat de les reformes sanitàries. La investigació es va basar en l'anàlisi de 266 registres de diverses disciplines, la majoria dels quals es van centrar en el finançament de la salut.

Economia dels medicaments (2)

 Economics of the Pharmaceutical Industry

L'article "Economics of the Pharmaceutical Industry" de Darius N. Lakdawalla, publicat al Journal of Economic Literature el 2018, és una revisió crítica i exhaustiva de la literatura econòmica sobre la indústria farmacèutica. L'objectiu és resumir les implicacions positives i normatives de les decisions d'innovació, preus i màrqueting de les empreses farmacèutiques.

I. Introducció i Característiques Institucionals de la Indústria

La indústria farmacèutica representa una part significativa i creixent de la despesa sanitària i ha estat responsable d'alguns dels èxits més importants de la medicina moderna, com el tractament del colesterol alt, el VIH i la leucèmia mieloide crònica. No obstant això, l'augment dels preus dels medicaments, especialment als Estats Units, fa que estimular la innovació assequible segueixi sent un repte polític de primer ordre.

R+D Intensiva i Regulació: La indústria és única per la seva alta intensitat en recerca i desenvolupament (R+D). El cost total de R+D per empleat és més del doble que en qualsevol altra indústria important (e.g., $75,376 per empleat en farmacèutics, en comparació amb $26,393 en productes informàtics i electrònics el 2011). Aquesta alta intensitat en R+D obliga les empreses a dependre de la protecció de patents i d'altres formes d'exclusivitat creades per mandat regulador, ja que la naturalesa pública del procés d'aprovació i el baix cost d'imitació fan que el secret corporatiu sigui ineficaç per protegir la propietat intel·lectual (IP).

Una tensió única sorgeix del fet que el govern no només regula l'exclusivitat i la seguretat, sinó que també actua com a client principal, sovint exercint poder de monopsoni contra els monopolis de patents que ell mateix va crear.

II. El Cicle de Vida del Producte Farmacèutic

El cicle de vida típic d'un fàrmac consta de quatre etapes: Descobriment, Desenvolupament (proves i aprovació), Competència oligopolística i Competència genèrica.

Desenvolupament i Aprovació

• La investigació ha evolucionat cap a un "disseny racional de fàrmacs" basat en la comprensió conceptual d'objectius biològics específics.
• El procés de prova clínica als EUA (FDA) comença amb una sol·licitud de Nou Fàrmac en Investigació (IND) i avança a través de tres fases:
  • Fase I (Seguretat): Es realitza en voluntaris sans.
  • Fase III (Eficàcia): Són els assajos "fonamentals" que comparen el fàrmac amb un placebo o un producte actiu. La durada creixent de la supervivència dels pacients a causa del progrés mèdic augmenta el cost dels assajos clínics.
• Punts Finals Subrogats: Per mitigar els costos i la durada, els innovadors utilitzen punts finals subrogats (com la supervivència lliure de progressió en càncer en lloc de la supervivència global). Això implica un compromís (trade-off) entre la velocitat de desenvolupament i la certesa sobre el benefici clínic.
• Ús 'Off-Label': Un cop aprovat per a una indicació, els metges poden prescriure el fàrmac per a altres usos no aprovats ("off-label use"), que s'estima que és del 30% en el tractament del càncer.

Competència Genèrica

• La Llei Hatch–Waxman de 1984 va establir el procés de sol·licitud abreujada de nou fàrmac (ANDA), que permet als genèrics confiar en les dades d'eficàcia i seguretat generades per l'innovador original. També va estendre el termini de patent fins a cinc anys per compensar el temps perdut en el procés d'aprovació.
• La Llei incentiva la impugnació de patents (sota el "Paràgraf IV") atorgant sis mesos d'exclusivitat genèrica al primer fabricant que ho faci amb èxit.

Productes Biològics

• Els fàrmacs biològics o de "molècula gran" són més difícils d'imitar que les molècules petites, ja que la seva producció depèn de la "línia cel·lular" biològica específica, que no està en el domini públic.
• El procés ANDA no s'aplica als productes biològics posteriors (follow-on biologics). La Llei d'Atenció Sanitària Assequible (ACA) va introduir el concepte de "biosimilars". La producció de biosimilars implica barreres d'entrada més grans, i s'espera que els seus efectes competitius siguin menys pronunciats que els dels genèrics de molècules petites, ja que són vistos com a competidors terapèutics, no com a substituts gairebé perfectes.

III. Inversions en R+D (Research and Development)

El model teòric bàsic (Nordhaus 1969) estableix que la inversió en innovació augmenta amb els beneficis esperats d'un descobriment reeixit.

A. Determinants de la Demanda (Rendiment Esperat)

• Mida del Mercat: L'expansió de la mida del mercat impulsa la innovació. Un augment de l'1% en la mida esperada del mercat s'associa amb un augment del 4% al 6% en el nombre de noves entitats moleculars.
  • Per exemple, el programa Medicare Part D als EUA va impulsar la R+D per a classes de fàrmacs dirigides als beneficiaris d'aquest programa.
• Regulació de Preus: La regulació de preus redueix els beneficis i, per tant, es prediu que deprimirà la innovació. Els estudis mostren que la regulació de preus redueix els ingressos farmacèutics significativament.
• Exclusivitat de Mercat: Les polítiques que protegeixen la IP (patents, exclusivitat reguladora, barreres de fabricació) estimulen la inversió.
  • L'Orphan Drug Act (ODA), que atorga set anys d'exclusivitat de mercat per als fàrmacs per a malalties rares (sense possibilitat d'impugnació judicial), va tenir un impacte significatiu en la introducció de nous fàrmacs.
  • L'exclusivitat de dades prohibeix als fabricants de genèrics utilitzar les dades d'eficàcia del pioner durant un temps (cinc anys inicials amb Hatch-Waxman).
  • S'observa que la longitud de la patent fixa teòricament desincentiva la recerca amb beneficis a llarg termini.

B. Determinants de l'Oferta (Cost de la Innovació)

• Costos Totals: El cost mitjà capitalitzat per portar un nou biofarmacèutic al mercat s'estima en $1.200 milions.
• Mecanismes "Push": Les polítiques públiques que redueixen el cost privat de la innovació (crèdits fiscals, deduccions, processos d'aprovació més ràpids, despesa pública en recerca bàsica) estimulen la despesa en R+D. S'estima que per cada dòlar d'augment en la despesa pública en recerca bàsica, hi ha un augment correlacionat de $8.38 en la despesa de R+D de la indústria.
• Restriccions de Capital: El flux de caixa actual és un determinant empíricament important de la despesa en R+D. Això s'explica per les imperfeccions del mercat de capitals, on el capital intern és més barat que el capital extern (com el deute o el capital propi).

C. Implicacions Normatives i Crítiques

• El model simple implica que els innovadors han d'aprofitar la totalitat de l'excedent social creat (la totalitat del benefici del consumidor) per aconseguir la innovació eficient.
• Subinversió Crònica: Atès que els innovadors capturen típicament només entre el 5% i el 10% de l'excedent social total, el model simple suggereix una subinversió crònica en innovació.
• Crítiques:
  • Patent Races: La competència entre múltiples empreses per ser les primeres pot conduir a una despesa excessiva en innovació (externalitat negativa d'entrada).
  • Innovació Acumulativa: Els invents posteriors (follow-on inventions), que es basen en coneixements previs, poden generar un "excés de captura" de valor per part del nou entrant, desincentivant la inversió en fàrmacs veritablement nous o pioners.
  • Assegurança Sanitària: L'assegurança pot inflar el preu que els consumidors estan disposats a pagar (a causa dels subsidis) i potencialment conduir a una innovació excessiva. No obstant això, l'assegurança millora l'eficiència estàtica limitant la pèrdua de pes mort (deadweight loss) del monopoli de patents, ja que els consumidors paguen copagaments baixos mentre els fabricants reben preus de monopoli.

IV. Estratègies de Preus

La fixació de preus en el sector farmacèutic està marcada per la naturalesa de monopoli impulsada per patents i el poder de monopsoni dels grans compradors.

Mercat Privat dels EUA

• La fixació de preus està descentralitzada, amb influència dels gestors de beneficis farmacèutics (PBMs). Les asseguradores utilitzen formularis esglaonats (formulary tiering) per negociar amb els fabricants.
• Les negociacions involucren diversos factors (preu pagat a la farmàcia, reemborsament, rebaixes confidencials, comissions de dispensació).
• Les dades suggereixen que l'augment de la mida del comprador (com l'expansió deguda a Medicare Part D) redueix els preus pagats als fabricants, especialment per als genèrics.

Mercat Públic dels EUA

• Medicare Part D: Va ser un impuls per a la indústria farmacèutica, ja que va augmentar la utilització i la rendibilitat. El programa limita la pèrdua de pes mort de patents alhora que incentiva la innovació.
• Medicaid: Utilitza les regles de "millor preu" (best-price rules) que obliguen els fabricants a oferir rebaixes si el seu preu és superior al preu privat més baix observat. Aquestes regles incentiven els fabricants a augmentar els preus en el mercat privat per evitar pagar grans rebaixes a Medicaid i ofeguen la innovació en estratègies de preus variables (discriminació de preus).

Mercats Estrangers (Overseas Markets)

• Aquests mercats utilitzen enfocaments de control de preus més directes.
  • Preus de Referència: (Interns o externs) Vinculen el reemborsament al preu d'un producte equivalent o als preus d'altres països. Les regles més estrictes retarden els llançaments de fàrmacs.
  • Controls Directes de Preus: Inclouen la negociació directa o l'Avaluació de Tecnologia Sanitària (HTA), que utilitza llindars de cost-efectivitat (CE) per fixar preus implícits. Els fabricants tenen incentius per ajustar els preus per apropar-se al llindar considerat acceptable per l'organisme HTA (com el NICE del Regne Unit).

V. Estratègies de Màrqueting

La despesa en màrqueting se situa aproximadament entre el 15% i el 20% de les vendes, una xifra similar a la inversió en R+D.

• Tipus de Màrqueting: El component més gran és el "detailing" (visites de representants a metges) i el lliurament de mostres. La publicitat directa al consumidor (DTCA) ha augmentat des de 1997, però es concentra en pocs productes.
• Complementarietat amb la Innovació: La teoria econòmica simple indica que el màrqueting i la innovació són complements. El màrqueting augmenta la rendibilitat de les vendes, la qual cosa impulsa l'esforç d'innovació.
• Efectes sobre el Benestar: Des d'una perspectiva normativa, el màrqueting (ja sigui informatiu o persuasiu) pot augmentar el benestar al mitigar la subutilització causada pels preus de monopoli, acostant la quantitat al nivell eficient.
• Impacte Empíric: La DTCA sembla influir en l'inici de l'ús de qualsevol fàrmac (fent que el pacient busqui atenció), mentre que la publicitat dirigida al metge influeix en l'elecció del medicament.

VI. Conclusions i Reptes per a la Política Pública

L'article conclou que les empreses farmacèutiques responen sistemàticament als incentius econòmics en les seves decisions d'innovació, preus i màrqueting.

Grans Incògnites Normatives:

• El principal desafiament no resolt és si la innovació farmacèutica és excessiva o insuficient des d'una perspectiva social. La manca d'una resposta definitiva complica la política pública, ja que la ineficiència pot provenir de la subinversió (pèrdua de vides) o de la inversió excessiva (despesa excessiva en fàrmacs de baix valor).
• Tot i la incertesa, l'anàlisi de risc-recompensa suggereix que els costos potencials d'una innovació insuficient (pèrdua de vides) són molt més grans que els costos de la sobreinnovació (despesa excessiva).

Lliçons per a la Política:

• Assequibilitat: L'assegurança sanitària millora l'assequibilitat i l'eficiència estàtica per al consumidor.
• Free-Riding Global: El problema del free-riding global persisteix, ja que cada país individual té l'incentiu de subpreciar els fàrmacs i dependre d'altres (especialment dels EUA) per finançar la R+D global.
• Dades: Una limitació important per a la recerca és la manca de dades de preus nets (sense rebaixes confidencials).

El futur de la política farmacèutica depèn de respondre la pregunta central sobre el valor i el cost del fàrmac marginal per a la societat, paràmetres que actualment són desconeguts amb certesa.

Cartilla de racionament (5)

How Do People Balance Death against Lesser Burdens?

Aquest text és un capítol del llibre Advances in Experimental Political Philosophy, titulat "Com equilibra la gent la mort contra càrregues menors?" (originalment How Do People Balance Death against Lesser Burdens?), escrit per Veronika Luptakova i Alex Voorhoeve.

El capítol investiga empíricament les preferències morals del públic sobre la justícia distributiva en l'assignació de recursos sanitaris escassos, centrant-se en si els individus accepten l'agregació il·limitada dels beneficis de salut i la priorització per gravetat.

1. Objectiu i Metodologia

El Dilema Central: L'estudi se centra en situacions en què un decisor ha de triar entre salvar un primer grup de persones d'un dany individual major (més greu) o un segon grup, no menys nombrós, d'un dany individual menor. La pregunta crucial és si un nombre suficientment gran de beneficis menors (p. ex., curar la malaltia de les ungles, onicomicosi) pot superar un gran benefici (p. ex., salvar una vida).

Principis Dominants vs. Agregació Limitada:

• Els principis de priorització més comuns (utilitarisme, igualitarisme moderat, prioritarisme) solen ser totalment agregatius (un nombre il·limitat de danys menors pot superar un dany greu) i prioritzen per gravetat quan els grups són de la mateixa mida.
• Molts filòsofs han proposat principis d'agregació limitada (o no-agregativa) on un gran nombre de danys substancials (p. ex., paraplegia) poden superar una mort prematura, però cap nombre de danys molt menors (p. ex., fongs a les ungles) pot superar la prevenció d'una mort. Els Països Baixos han adoptat principis de priorització amb agregació limitada.

Metodologia d'Estudi:

• Es va utilitzar el mètode Person Trade-Off (PTO), que requereix que els participants triïn entre programes de tractament per a dos grups diferents de persones, variant la seva mida i/o la gravetat de la malaltia.
• La mostra va ser de 389 participants (N=389) escollits per ser raonablement representativa de la població del Regne Unit.
• Es van presentar dos escenaris de tria:
  1. Vides vs. Ungles (Lives vs. Nails): Comparant la cura d'una malaltia fatal autoimmunitària (molt severa) amb la cura d'una malaltia de les ungles (molt lleu).
  2. Vides vs. Paraplegia (Lives vs. Paraplegia): Comparant la cura de la malaltia fatal amb la cura de la paraplegia (severa però no mortal).
• Abans de les decisions, es va demanar als participants que avaluessin la gravetat de les tres condicions. Els que no van ordenar la gravetat de les condicions tal com estava previst (Fatal > Paraplegia > Ungles) van ser exclosos de l'anàlisi.
• Comprovació del biaix de l'Status Quo: Es va realitzar un experiment incrustat (entre subjectes) assignant aleatòriament els participants a grups amb diferent informació sobre quins tractaments estaven "actualment coberts" pel sistema sanitari (control, coberta la menys severa, coberta la fatal) per comprovar si el status quo influenciava la propensió a l'agregació.

2. Resultats Clau

L'estudi va trobar un rebuig ampli i sorprenent dels principis de priorització d'ús comú.

A. Rebuig de la Priorització per Gravetat

La majoria dels participants (88% de la mostra) no van prendre decisions en plena conformitat amb els principis d'ús comú (priorització per gravetat i agregació il·limitada).

• Manca de Priorització per Gravetat: Un 44% dels subjectes van fer eleccions que s'allunyen clarament de la priorització per gravetat, fins i tot quan la diferència de gravetat era substancial.
  • Això es manifesta principalment com a "refús d'equivalència" (equivalence refusals), on els participants indiquen que dos programes han de tenir la mateixa prioritat fins i tot quan curen el mateix nombre de persones amb condicions de diferent gravetat.
  • Els refús d'equivalència eren molt més probables quan la diferència de gravetat era moderada/petita (39% en l'escenari Vides vs. Paraplegia) que quan era gran (6% en Vides vs. Ungles).
  • Només una petita part de les respostes (al voltant del 56%) es pot racionalitzar amb els principis filosòfics enquestats (agregació il·limitada, leximin, o agregació limitada).
• Possibles Explicacions: Aquest rebuig és sorprenent. Un 20% dels subjectes que van donar respostes que cap dels principis enquestats pot acomodar s'alineaven amb una visió Taurekiana (on es permet donar prioritat a qualsevol dels dos grups si les diferències de dany estan dins d'un límit de preocupació especial per un mateix).

B. Rebuig de l'Agregació Il·limitada

La conjectura de filòsofs i decisors polítics holandesos sobre la impopularitat de l'agregació il·limitada va ser confirmada.

• Agregació Limitada Dominant: Dels participants que sí que van prioritzar per gravetat:
  • 33% dels subjectes totals es van alinear amb les visions d'agregació limitada (que permeten l'agregació de danys substancials però rebutgen que un nombre il·limitat de danys menors superin una vida).
  • Només el 10-12% dels subjectes totals es van alinear amb l'agregació il·limitada (com l'utilitarisme o el cost-efectivitat estàndard).
• Refús Fora d'Escala (Off-scale refusals): Aquests refús es produeixen quan els participants indiquen que el programa que cura la malaltia més severa ha de ser prioritzat sempre, independentment del nombre de persones que es curin de l'altra malaltia.
  • Aquests refús van ser molt més probables quan la diferència de gravetat era gran (71% a Vides vs. Ungles) que quan era petita (13% a Vides vs. Paraplegia). Aquest patró dona suport a les visions d'agregació limitada.

C. Impacte de l'Status Quo

L'estudi va intentar determinar si la gent tenia biaix cap a allò que ja estava cobert pel sistema sanitari (biaix de l'status quo).

• Es va plantejar la hipòtesi que informar els participants que només la condició fatal estava coberta (un "anti-agregative nudge") augmentaria els refús fora d'escala, i que informar que només les condicions menys greus estaven cobertes (un "agregative nudge") els disminuiria.
• Resultat: L'efecte del status quo no es va trobar robust. Només informar que la condició fatal estava coberta va tenir un efecte inicialment significatiu (augmentant la probabilitat de refús fora d'escala), però aquest efecte va esdevenir estadísticament no significatiu un cop es van controlar per variables de confusió (covariables) i es van excloure aquells que no van entendre la comprovació de l'status quo.

3. Conclusions i Implicacions

Els resultats de l'estudi suggereixen que hi ha un pluralisme substancial en les visions del públic sobre la justícia distributiva en salut que va més enllà del debat tradicional entre utilitarisme i leximin. Un gran percentatge del públic (76%) no s'alinea amb el contínuum de principis que va des de l'utilitarisme al leximin.

• Legitimitat dels Principis: Atès que la legitimitat de les decisions de priorització depèn en part de l'acceptació pública, el rebuig generalitzat dels principis d'agregació il·limitada planteja dubtes sobre si la pràctica comuna d'utilitzar-los té prou legitimitat.
• Suport a l'Agregació Limitada: El fet que el 33% dels enquestats estiguessin a favor de l'agregació limitada dona suport a la idea que aquests principis (exemplificats per les polítiques holandeses) podrien obtenir un suport públic més ampli.

L'estudi insta a una major investigació empírica sobre la prevalença i estabilitat d'aquestes visions "heterodoxes" i a un escrutini filosòfic més gran dels mèrits dels principis de justícia que limiten la mesura en què la mort prematura pot ser superada per beneficis menors.

Economia del frau

 Fool Me Once: Scams, Stories, and Secrets from the Trillion-Dollar Fraud Industry

El llibre Fool Me Once: Scams, Stories, and Secrets from the Trillion-Dollar Fraud Industry de Kelly Richmond Pope, publicat per Harvard Business Review Press el 2023, aborda de manera "viva, propera i pragmàtica" el tema del "frau quotidià", així com els fraus que arriben als titulars, oferint coneixements sobre perpetradors, víctimes i denunciants.

La Dra. Kelly Richmond Pope, professora de comptabilitat forense i examinadora de frau certificada, se centra en el cost humà, la misèria i la desconfiança social que generen aquests crims. L'autora utilitza històries íntimes i la seva investigació per examinar la psicologia del comportament humà en el context del frau.

El Problema del Frau Global

El frau s'ha convertit en un problema de la "indústria del bilió de dòlars". A nivell mundial, les organitzacions van perdre aproximadament $3.7 bilions el 2019, i aquesta xifra es va acostar als $5 bilions el 2022. El frau afecta per igual governs, corporacions i organitzacions sense ànim de lucre.

L'autora subratlla que el frau sovint comença amb accions petites, i que gairebé qualsevol persona, sota les circumstàncies adequades, pot cometre frau, ja que es basa en la capacitat d'enganyar persones de confiança. Molts fraus es cometen per insiders (empleats de l'organització), que representen prop de la meitat dels incidents que resulten en pèrdues de $100 milions o més.

Arquètips de Frau: Perpetradors, Preses i Denunciants

El nucli del llibre és la classificació dels participants en el cicle del frau en tres grups principals —perpetradors, preses (víctimes) i denunciants— i les seves respectives subcategories. L'objectiu és entendre les motivacions i els matisos de cada grup.

SECCIÓ UNA: PERPETRADORS (PERPS)

El frau requereix tres elements: oportunitat, pressió i racionalització (el "Triangle del Frau" de Donald Cressey). Pope desglossa els perpetradors en tres tipus:

1. Perpetradors Intencionals (Intentional Perps):

   • Són aquells que es proposen cometre frau per enriquir-se a qualsevol preu. Racionalitzen les seves accions creient que les regles no s'apliquen a ells. Són la categoria més amenaçadora i destructiva.
   • Característiques: Són molt intel·ligents, ambiciosos, carismàtics, arrogants i amb un fort sentiment d'"entitlement" (dret a un tracte especial). Sovint mostren trets de narcisisme grandiós.
   • Exemple Clau: Rita Crundwell, controladora de la ciutat de Dixon, Illinois, que va robar més de $53 milions en 20 anys. Altres exemples inclouen Robert Lattas (frau hipotecari) i Robert Courtney (farmacèutic que diluïa fàrmacs de quimioteràpia per estalviar costos).

2. Perpetradors Accidentals (Accidental Perps):

   • Són persones que no volien cometre un delicte, però se'n beneficien accidentalment per l'error d'una altra persona. Són el tipus més ubiqüit de perpetrador.
   • Decisió: S'enfronten al dilema de "ho agafo o ho dic?" ("Do I take or do I tell?").
   • Característiques: Sovint són empleats de nivell mitjà o baix, insegurs, amb trets de narcisisme vulnerable (introversió, neuroticisme) i són "people pleasers" (obsessió per satisfer els caps).
   • Exemples: Andrew Johnson, que va estendre il·legalment una pèrdua de $2 milions a Nicor Energy per satisfer els seus superiors, i Diann, que va començar per un error en carregar una despesa personal a la targeta de l'empresa i va acabar en una espiral de frau.

3. Perpetradors Justos (Righteous Perps):

   • Cometen crims no per guany personal, sinó per ajudar algú extern a l'empresa (la "síndrome de Robin Hood").
   • Ètica Kantiana: Aquests perpetradors prenen una aproximació d'ètica kantiana, on la intenció moral d'ajudar els altres té més pes que les conseqüències il·legals.
   • Exemples: Elizabeth Rogers, que va desviar fons del seu cap (un slumlord) per crear feines per a la seva comunitat, i Keila Ravelo, una advocada d'èxit que va aprovar factures falses per donar feina i ajudar el seu marit a sortir de la depressió i l'atur.

SECCIÓ DOS: PRESA (VÍCTIMES)

Pope defineix la víctima pel seu patiment, que pot ser econòmic i emocional, i diferencia entre dos tipus:

1. Espectadors Innocents (Innocent Bystanders):

   • És el grup de víctimes més gran i potencialment inclou tothom. Són víctimes a nivell individual i estan en perill perquè assumeixen que el sistema funciona i confien en les autoritats o els fabricants.
   • Vulnerabilitat: Sovint no detecten els "red flags" o els racionalitzen. Són víctimes de fraus subtils, com la dilució de medicaments, fraus alimentaris (com el de la Peanut Corporation of America, que va enviar mantega de cacauet contaminada amb salmonel·la), i estafes telefòniques (com les del fals IRS).
   • Bystander Effect: El llibre relaciona aquesta categoria amb el "bystander effect," on les persones no reaccionen davant un problema visible perquè assumeixen que una altra persona ja ho farà.

2. Objectius Organitzacionals (Organizational Targets):

   • Són entitats (empreses, governs, organitzacions sense ànim de lucre) que són victimitzades a nivell corporatiu.
   • Vulnerabilitat: Els perpetradors intencionals estudien els seus hàbits i exploten les febleses del control intern. Aquests objectius solen instal·lar una confiança excessiva en persones clau amb poder de decisió.
   • Exemples: La ciutat de Dixon, Illinois, que va ser un "objectiu fàcil" per a Rita Crundwell a causa de la manca de controls, i les petites empreses que confien cegament en un sol comptable o gerent, com Obermiller Construction.

SECCIÓ TRES: DENUNCIANTS (WHISTLEBLOWERS)

El denunciant és crucial, ja que la majoria de fraus es descobreixen gràcies a una denúncia interna. No obstant això, els denunciants solen ser objecte d'assetjament i ostracisme, patint "lesions morals" (moral injury) en defensar els seus valors.

1. Denunciants Accidentals (Accidental Whistleblowers):

   • Són la categoria de denunciants més gran. No busquen trobar frau, sinó que s'hi topen en el curs normal del seu treball. Inicialment estan aterrits i no volen involucrar-s'hi.
   • Exemple Clau: Kathe Swanson, empleada de Rita Crundwell, que va descobrir el frau quan va desobeir el protocol i va demanar informació de tots els comptes bancaris de la ciutat.

2. Denunciants Nobles (Noble Whistleblowers):

   • Són empleats interns als quals se'ls demana que participin en un esquema poc ètic o que facin els ulls grossos, però es neguen. Són seguidors de les normes i busquen la justícia, no la fama.
   • Exemples: Roger Boisjoly, l'enginyer que va advertir del risc de llançar el transbordador espacial Challenger per problemes en les anelles tòriques, i Jackie McLaughlin, controladora a qui es va demanar manipular els informes financers per evitar acomiadaments.

3. Denunciants Vigilants (Vigilante Whistleblowers):

   • Van en contra d'un sistema gran per una causa que consideren justa, i estan disposats a acceptar la publicitat i el risc. Sovint se'ls aplica el malnom de "xivato" o "rata".
   • Exemples: Chris Janes, que va exposar el frau de residència de l'equip de la Lliga Infantil Jackie Robinson West, i Mary Willingham, que va revelar l'escàndol de frau acadèmic a la Universitat de Carolina del Nord.

4. Crossovers (Crossovers):

   • Perpetradors que fan la transició a denunciants, sovint motivats per la culpa o incentius (com evitar la presó).
   • Exemples: Weston Smith, un dels CFO de HealthSouth que va col·laborar amb l'FBI per exposar un frau comptable de $2.7 bilions, i Mark Whitacre, executiu d'ADM que va ser informant de l'FBI per revelar un càrtel internacional de fixació de preus, malgrat haver comès frau ell mateix.

Epíleg i Repercussions

L'epíleg tracta sobre la controvertida posada en llibertat anticipada de Rita Crundwell (una perpetradora intencional) a causa de la llei CARES Act durant la pandèmia. Tot i haver estat condemnada a gairebé 20 anys (235 mesos) per robar $53 milions, va ser alliberada després de només vuit anys i mig.

L'autora explica que, si bé l'opinió pública i ella mateixa van sentir-se indignades per la pena reduïda, una anàlisi de les dades de sentències federals (SentencingStats.com) va revelar que la condemna de Crundwell era, de fet, una anomalia (sui generis) i la més alta de la seva categoria (la mitjana era de 96.6 mesos).

Missatge Final

El llibre conclou que la línia entre ser perpetrador, víctima o denunciant és molt fina. L'autora insta els lectors a "mantenir-se vigilants, ser conscients" i a "ocupar-se literalment del seu negoci", ja que la millor defensa contra el frau és una atenció rigorosa, controls interns robustos, i la comprensió que les relacions personals (amistat, fe, família) no són controls comptables.

Economia dels medicaments

 The Economics of the Biopharmaceutical Industry

El capítol "The Economics of the Biopharmaceutical Industry" de Patricia M. Danzon resumeix la literatura econòmica sobre la indústria biofarmacèutica, amb un èmfasi particular en els Estats Units, i examina els reptes polítics i econòmics derivats de l'alta intensitat d'R+D del sector. Escrit el 2012.

1. Característiques Clau de la Indústria Biofarmacèutica

La indústria biofarmacèutica es defineix per la seva elevada inversió en R+D, que arriba al 15–17 per cent de les vendes en la indústria nord-americana basada en la recerca. El cost d'R+D per portar un nou compost al mercat s'estima en més d'1.000 milions de dòlars.

Aquesta intensitat de recerca genera quatre característiques úniques que plantegen dilemes polítics:

1. Regulació estricta: La seguretat i l'eficàcia dels nous medicaments estan subjectes a una regulació costosa i complexa.
2. Estructura de costos: Les empreses tenen costos fixos alts d'R+D (conjunts globalment) i costos marginals de producció baixos. Per tant, les patents són essencials per permetre a les empreses innovadores recuperar les seves inversions en R+D, tot i que això limita la competència i permet preus superiors al cost marginal.
3. Demanda inelàstica: La sensibilitat al preu per part del consumidor és baixa a causa de la prescripció mèdica (actuant com a agent) i la cobertura d'assegurança generalitzada, que protegeix contra el risc financer. Això incentiva les empreses a cobrar preus més alts.
4. Naturalesa global: L'R+D és global, la qual cosa provoca que els reguladors nacionals tinguin incentius a l'"aprofitament gratuït" (free-ride), intentant reduir els preus nacionals al cost marginal, i deixant que altres paguin els costos conjunts d'R+D.

2. R+D, Regulació i Costos (Secció 22.2)

La revolució de la biotecnologia, impulsada per avenços en genòmica i informàtica des dels anys noranta, ha transformat el descobriment de fàrmacs.

Regulació de l'Accés al Mercat:

• La regulació de la seguretat i l'eficàcia la porta a terme la FDA als EUA (i agències similars en altres llocs). Les esmenes Kefauver-Harris de 1962 van exigir la prova d'eficàcia, normalment mitjançant assaigs controlats aleatoritzats.
• L'argument econòmic per a la regulació de l'eficàcia és que la informació imperfecta podria portar a la malbaratament de la despesa en medicaments ineficaços.
• L'Orphan Drug Act de 1983 va augmentar els incentius per a fàrmacs destinats a condicions que afecten menys de 200.000 individus.
• El Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) de 1993 va finançar revisors addicionals de la FDA, reduint significativament el temps de revisió dels fàrmacs amb "revisió prioritària" de 14,9 a 6,7 mesos entre 1993 i 2003.
• L'elevat cost per NME es deu a l'alt cost de la investigació, les altes taxes de fracàs (més de quatre de cada cinc compostos fallen en assaigs en humans) i el cost de capitalització (interès perdut) a causa dels vuit a dotze anys requerits per a l'aprovació.
• La normativa més recent (2007 FDA Amendments Act) permet l'aprovació subjecta a estratègies d'avaluació i mitigació de riscos (REMS) posteriors al llançament, buscant un millor equilibri entre reducció de riscos i accés ràpid.

3. Estructura, Preus i Genèrics (Secció 22.3)

A. Preus i Reemborsament als EUA

• Asseguradores Privades: Utilitzen formularis de tres o quatre nivells (tiered formularies) amb copagaments més alts per a nivells superiors. Aquesta estructura permet als gestors de beneficis de farmàcia (PBMs) negociar descomptes amb els fabricants a canvi d'una col·locació preferent.
• Medicare Part D: Utilitza plans privats similars (PDPs) i estructures de formularis, però la llei impedeix al govern federal negociar els preus directament.
• Medicaid: La disposició de "millor preu" de Medicaid limita la capacitat dels fabricants de discriminar preus, ja que han d'oferir a Medicaid el preu més baix ofert a qualsevol comprador no federal.
• Incentius Perversos (Part B): Per als medicaments administrats per metges (com molts productes biològics per al càncer), Medicare paga el Preu Mitjà de Venda (ASP) més un 6 per cent. Aquest mètode crea incentius perversos perquè els metges prefereixin productes de preu més alt.

B. Regulació de Preus Fora dels EUA

• La majoria dels països industrialitzats regulen els preus o el reemborsament.
• Benchmarking Intern: Compara el preu d'un nou fàrmac amb altres de la mateixa classe. Un exemple extrem és el Reemborsament de Preu de Referència (RP), on la reemborsament es basa en el preu d'un producte de baix cost dins d'un grup terapèutic, fent que els preus tendeixin a convergir amb el preu de referència.
• Benchmarking Extern (Referenciació Internacional): Limita el preu d'un fàrmac en un país A basant-se en els preus mitjans o mínims en països comparadors. Això redueix la capacitat de discriminació de preus del fabricant i pot provocar retards en el llançament o la no introducció de fàrmacs en mercats de preus baixos.

C. Genèrics i Competència

• Als EUA, els genèrics representen gairebé el 70 per cent de les prescripcions, però només al voltant del 16 per cent de les vendes totals, a causa dels seus preus baixos.
• La Llei Hatch-Waxman (1984) va facilitar l'entrada ràpida de genèrics mitjançant l'aplicació abreujada de nou medicament (ANDA).
• La intensa competència de preus als EUA és impulsada pel fet que les farmàcies tenen un incentiu financer per dispensar els genèrics més barats a causa de les regles de substitució per defecte i el reemborsament amb un cost màxim permès (MAC).
• En altres països, els mercats de genèrics eren tradicionalment impulsats pels metges i caracteritzats per preus més alts, a causa de la manca de regles de substitució per defecte i de marges de dispensació de la farmàcia basats en percentatges del preu del fàrmac.
• Productes Biològics: El procés d'aprovació abreujat (ANDA) no és aplicable als productes biològics de seguiment (follow-on biologics) a causa de la complexitat de fabricació. Als EUA, els productes biològics originals reben 12 anys d'exclusivitat de dades (enfront dels 5 anys dels fàrmacs químics).

D. Rendibilitat i Estructura

• La rendibilitat es mesura millor mitjançant un enfocament de flux de caixa descomptat (Discounted Cash Flow, DCF) per a un grup de fàrmacs. Segons estudis de Grabowski i Vernon, les inversions en R+D biènnalment guanyen una taxa de retorn aproximadament normal.
• Tot i això, la distribució dels retorns està molt esbiaixada, amb només el 30 per cent dels fàrmacs cobrint el cost mitjà d'R+D.
• La revolució biotecnològica ha afavorit les empreses petites i emergents, desafiant els avantatges d'escala que abans beneficiaven les grans farmacèutiques.
• Les alternatives a les patents proposades, com ara els premis o les subvencions governamentals, plantegen grans reptes de valoració i implementació, ja que el valor social real d'un fàrmac sovint només es coneix anys després del llançament.

4. Promoció (Secció 22.4)

• Regulació de la Promoció: L'Acta de la FDA de 1962 limita les afirmacions promocionals als fets establerts en assaigs clínics i exigeix un "balanç just" entre riscos i beneficis.
• Publicitat Directa al Consumidor (DTCA): La majoria dels països restringeixen la DTCA a anuncis de "recerca d'ajuda". Els EUA i Nova Zelanda són les principals excepcions. L'evidència suggereix que a Nova Zelanda, on la regulació és menys restrictiva, els consumidors recorden menys la informació de risc en comparació amb els EUA.
• Efectes de la Promoció: La promoció (incloent-hi la publicitat i el detallat a metges) va créixer ràpidament, especialment la DTCA, després de la relaxació de les directrius de la FDA de 1997.
• La literatura econòmica suggereix que la DTCA té un impacte positiu i significatiu en les vendes agregades de la categoria. No obstant això, pot contribuir a una despesa innecessària, ja que la cobertura d'assegurança redueix els incentius financers individuals per evitar la despesa innecessària en fàrmacs de benefici marginal.

5. Fàrmacs per a Països en Desenvolupament (Secció 22.5)

• La introducció de patents estàndard de 20 anys (sota l'acord TRIPs de l'OMC) preocupa els Països d'Ingressos Baixos i Mitjans (LMICs), on la manca de cobertura d'assegurança fa que els preus siguin inassequibles per a molts pacients.
• La discriminació de preus (cobrar menys als LMICs) és la solució teòricament òptima, però es veu soscavada per la por dels fabricants que els preus baixos en aquests mercats minin els preus més alts en mercats rics (a causa de la referenciació externa i el comerç paral·lel).
• Per a les malalties desateses (que només es produeixen als països en desenvolupament), les patents són un mecanisme ineficaç per estimular l'R+D. Per abordar-ho, s'utilitzen subvencions "push" (associacions públic-privades) i subvencions "pull" (com l'Advance Market Commitment, AMC) per garantir la compra i incentivar la recerca.