Personalized, stratified or precision medicine: the expectations behind a concept

 Contested futures: envisioning “Personalized,” “Stratified,” and “Precision” medicine

Rather than pinpointing which of these terms is the “correct” one or delineating the “true” meaning of each, to know how we should critically approach the concepts we need an awareness of the discursive contexts in which they are mobilized. This is because the context ultimately structures the social and ethical implications that “personalization,” “stratification,” or “precision” will have for medicine and healthcare systems, and for different stakeholders. As big health data, predictive and systems-level analysis are, themselves, emergent phenomena, the terminology applied in the discursive spaces around these new biotechnologies and approaches cannot be abstracted from their context. Rather, when we apply the “personalization,” “stratification,” and “precision” terms, we invoke particular associations, connotations, “hopes” and “truths” that are part of pre-existing epistemologically and ethically loaded discourses that reflect broader and weightier struggles over what is a good future.

 

Pharma, big pharma (18)

Knowledge Accumulation and Industry Evolution

This book explores how the biotechnology and pharmaceutical sector is affected by innovation, growth and public policy.

Precision medicine (2)

 Genomics and the Reimagining of Personalized Medicine

Pharma, big pharma (17)

 Big Pharma. The Money Behind the Pills

Contents:

Chapter 1

Big Pharma’s New Deal: Acquisition and Little Innovation

Blockbuster Drugs Are So Last Century BY ALEX BERENSON

When Academia Puts Profit Ahead of Wonder BY JANET RAE-DUPREE

Grant System Leads Cancer Researchers to Play It Safe BY GINA KOLATA

Are Doctors Too Wary of Drug Companies? BY PAULINE W. CHEN, M.D.

Valeant’s History of Deal-Making BY WILLIAM ALDEN

Roche to Buy InterMune for $8.3 Billion BY ANDREW POLLACK AND MICHAEL J. DE LA MERCED

Why Are So Few Blockbuster Drugs Invented Today? BY DAN HURLEY

$2.6 Billion to Develop a Drug? New Estimate Makes Questionable Assumptions BY AARON E. CARROLL

Stop Subsidizing Big Pharma BY LLEWELLYN HINKES-JONES

Ways to Fund Research on Rare Diseases THE NEW YORK TIMES

AstraZeneca to Acquire Majority Stake in Acerta Pharma BY CHAD BRAY

Explaining Valeant: The Main Theories BY STEVEN DAVIDOFF SOLOMON

Chapter 2

Monopolies and Exclusivity Drive Price Spikes

Runaway Drug Prices BY THE NEW YORK TIMES

Costly Hepatitis C Drugs for Everyone? BY THE NEW YORK TIMES

New Cholesterol Drugs Are Vastly Overpriced, Analysis Says BY ANDREW POLLACK

Inflated Drug Prices THE NEW YORK TIMES

Drug Goes From $13.50 a Tablet to $750, Overnight BY ANDREW POLLACK

Big Price Increase for Tuberculosis Drug Is Rescinded BY ANDREW POLLACK

Valeant Under Investigation for Its Drug Pricing Practices BY ANDREW POLLACK

Senators Condemn Big Price Increases for Drugs BY ANDREW POLLACK

No Justification for High Drug Prices BY THE NEW YORK TIMES

Another Drug Pricing Ripoff BY THE NEW YORK TIMES

The EpiPen, a Case Study in Health System Dysfunction BY AARON E. CARROLL

The Complex Math Behind Spiraling Prescription Drug Prices BY KATIE THOMAS

The Lesson of EpiPens: Why Drug Prices Spike, Again and Again BY ELISABETH ROSENTHAL

Chapter 3

Disease Branding and the Profusion of Diagnoses

Ritalin Wars BY JUDITH WARNER

Disease Branding BY BEN SCHOTT

Still the ‘Age of Anxiety.’ Or Is It? BY DANIEL SMITH

Ruling Is Victory for Drug Companies in Promoting Medicine for Other Uses BY KATIE THOMAS

A.D.H.D. Seen in 11% of U.S. Children as Diagnoses Rise BY ALAN SCHWARZ AND SARAH COHEN

Is It Really A.D.H.D. or Just Immaturity? BY KJ DELL’ANTONIA

Overselling A.D.H.D.: A New Book Exposes Big Pharma’s Role BY STEVE SILBERMAN

A Profusion of Diagnoses. That’s Good and Bad. BY DHRUV KHULLAR, M.D.

Chapter 4

The Money Behind Epidemics: Preventing, Treating and Healing

For Profit, Industry Seeks Cancer Drugs BY ANDREW POLLACK

F.D.A. Advisory Panel Backs Preventive Use of H.I.V. Drug BY DENISE GRADY

Advocating Pill, U.S. Signals Shift to Prevent AIDS BY DONALD G. MCNEIL JR.

Painkillers Resist Abuse, but Experts Still Worry BY ALAN SCHWARZ

The C.E.O. of H.I.V. BY CHRISTOPHER GLAZEK

The Insanity of Taxpayer-Funded Addiction BY THE NEW YORK TIMES

F.D.A. to Expand Medication-Assisted Therapy for Opioid Addicts BY SHEILA KAPLAN

As Opioid Prescriptions Fall, Prescriptions for Drugs to Treat Addiction Rise BY ABBY GOODNOUGH

Chapter 5

The Trump Administration vs. Big Pharma

The Real Reason Medicare Is a Lousy Drug Negotiator: It Can’t Say No BY MARGOT SANGER-KATZ

The Fight Trump Faces Over Drug Prices BY KATIE THOMAS

Trump Vows to Ease Rules for Drug Makers, but Again Zeros In on Prices BY KATIE THOMAS

Drug Lobbyists’ Battle Cry Over Prices: Blame the Others BY ERIC LIPTON AND KATIE THOMAS

Draft Order on Drug Prices Proposes Easing Regulations BY SHEILA KAPLAN AND KATIE THOMAS

Lower Drug Prices: New Proposals Carry Lots of Promises BY KATIE THOMAS AND REED ABELSON

What Big Pharma Fears Most: A Trump Alliance With Democrats to Cut Drug Prices BY ROBERT PEAR

Trump Proposes to Lower Drug Prices by Basing Them on Other Countries’ Costs BY ROBERT PEAR

Understanding Population Health

Population Health and the Future of Healthcare

Contents:

Defining Population Health

The Road to Population Health: A Changing Society

The Road to Population Health: A Changing Healthcare System

The Roots of Population Health

Health Status and How to Measure It

The Social Determinants of Health and Illness

Paying the Piper: Health Disparities

Population Health and Healthcare Delivery

Population Health and Public Policy

Traditional Approaches to Community Health Data

Data Needs for the Population Health Model

The Role of the Community in Population Health Improvement

Trends in Population Health

A History of Population Health. Rise and Fall of Disease in Europe

In A History of Population Health Johan P. Mackenbach offers a broad-sweeping study of the spectacular changes in people’s health in Europe since the early 18th century. Most of the 40 specific diseases covered in this book show a fascinating pattern of ‘rise-and-fall’, with large differences in timing between countries. Using a unique collection of historical data and bringing together insights from demography, economics, sociology, political science, medicine, epidemiology and general history, it shows that these changes and variations did not occur spontaneously, but were mostly man-made. Throughout European history, changes in health and longevity were therefore closely related to economic, social, and political conditions, with public health and medical care both making important contributions to population health improvement.

 

Trends in health expenditure

 Money and Medicine. The Evolution of National Health Expenditures

Contents:

Chapter 1: Introduction: The Transformation of Medicine

Chapter 2: Hammurabi to Middlemarch, 1750 BCE to 1850 CE

Chapter 3: The Rise of Modern Medicine, 1880 - 1975

Chapter 4: Global and National Market Trends 1950 - 2020

Chapter 5: Scaling Up

Chapter 6: Contracts: Buying & Selling Medicine

Chapter 7: USA: A Case Study of Leadership and Excess

Chapter 8: Population Aging

Chapter 9: Temporary Fluctuations, Trend Shifts, Lags, and Inertia

Chapter 10: Measuring NHE: Accounting, Boundaries and Budgets

Chapter 11: Forecasting National Health Expenditures: 2030 to 2130

Chapter 12: Conclusion: Seeing the Growth Curve Bend

Is prevention better than cure?

 The Great Health Dilemma. Is Prevention Better than Cure?

The proverbial benefits of prevention over cure are self-evident—and yet we are reluctant to invest in staying healthy. Resolution of this age-old dilemma begins with a timeless truth: the benefits of good health come at a cost: prevention is not better than cure at any price. That logic leads to a testable—and refutable—proposition: that prevention should be favoured when an imminent, high-risk, high-impact hazard can be averted at relatively low cost. Application of this idea helps to explain why cigarette smoking is still commonplace, why the world was not ready for the COVID-19 pandemic, why the idea of a ‘sin tax’ is misconceived, why billions still do not have access to safe sanitation, why the response to climate change has been so slow, and why public health advice often falls on deaf ears. Much more money and effort are invested in health promotion and prevention today than is commonly thought, but the enormous avoidable burden of illness is reason to seek incentives for investing still more. The principles, together with a series of case studies in diverse settings, offer 12 lessons for prevention. These are methods and motives for shifting the balance away from reactive medical treatment, bypassing illness and injury, to promote better health and well-being.

 

Improving health

Whose Health Is It, Anyway?

How the world around us affects our health and life trajectory, and how our wider environment can help us to make easier health choices:

 1. Introduction 1

2. Are we healthy? It’s complicated 11

3. Is our health system ready for the future? 29

4. The social drivers of health 45

5. The commercial drivers of health 63

6. Shared values, shared health, shared prosperity 83

7. Does the healthcare system help or hinder our health? 99

8. The promise of technology 119

9. So whose health is it? Time to value total health 135

The beginning of a bureaucratic centralization process in social services (everything but modernisation)

 Modernización de los servicios sociales en España: Diseño de un nuevo marco estatal

Modernising Social Services in Spain Designing a New National Framework

Megaproviders are the driver of a megaproblem

 Big Med. Megaproviders and the High Cost of Health Care in America

Dranove and Burns trace Big Med’s emergence in the 1990s, followed by its swift rise amid false promises of scale economies and organizational collaboration. In the decades since, megaproviders have gobbled up market share and turned independent physicians into salaried employees of big bureaucracies, while delivering on none of their early promises. For patients this means higher costs and lesser care. Meanwhile, physicians report increasingly low morale, making it all but impossible for most systems to implement meaningful reforms.

In Big Med, Dranove and Burns combine their respective skills in economics and management to provide a nuanced explanation of how the provision of health care has been corrupted and submerged under consolidation. They offer practical recommendations for improving competition policies that would reform megaproviders to actually achieve the efficiencies and quality improvements they have long promised.

This is an essential read for understanding the current state of the health care system in America—and the steps urgently needed to create an environment of better care for all of us.

You'll find an excellent review here. 

Health technology assessment: now is the time

 LA EVALUACIÓN DE LA EFICIENCIA DE LAS TECNOLOGÍAS SANITARIAS EN ESPAÑA: ORIGEN, EVOLUCIÓN Y ESTADO ACTUAL

Key message:

La información que genera la evaluación económica puede servir de ayuda en el momento de tomar una decisión, toda vez que la consideración de la dimensión de eficiencia es fundamental para la solvencia de cualquier sistema sanitario, si bien nadie pretende que sea el único elemento a tener en cuenta en un proceso tan complejo. En modo alguno. El papel de los evaluadores debe ser ayudar a los representantes de los ciudadanos y a los decisores sanitarios para que estén mejor informados, con objeto de que los recursos públicos sean asignados de una manera más transparente y racional. Las decisiones deben apoyarse en criterios técnicos claros y objetivos, y en una sólida metodología científico-técnica, pero los argumentos técnicos no pueden sustituir a las decisiones políticas y profesionales.

A pesar de la evidente utilidad de la EETS, ésta no ha terminado de implantarse de manera sólida y sistemática en España. En este sentido, en ocasiones se ha mencionado que el complejo organigrama sanitario y el reparto competencial puede haber jugado en contra del uso de la evaluación económica en nuestro país. No obstante, cabe argumentar que en otros países europeos donde las competencias están tanto o más descentralizadas que en España ello no ha sido óbice para que la evaluación económica desempeñe un papel relevante para informar en los procesos de establecimiento de prioridades y financiación pública en el campo de la política sanitaria (Zozaya et al., 2022). Asimismo, cabe objetar que una parte de las políticas del medicamento siguen estando fuertemente centralizadas en nuestro país (los procesos de decisión sobre financiación y fijación de precio) y, sin embargo, esta centralización tampoco ha favorecido la aplicación de estas técnicas.

La evolución de la EETS en España se caracteriza por la falta de determinación política para implantar un verdadero sistema que resulte determinante en la incorporación de los avances tecnológicos en nuestro sistema sanitario. Aunque existe un marco constitucional y legal que exige el cumplimiento del principio de eficiencia en la asignación de los recursos del SNS, y a pesar de que se ha introducido en la normativa el requisito de considerar la información generada por las evaluaciones económicas para la financiación de innovaciones tecnológicas resulta difícil determinar la relevancia de la eficiencia en dichas decisiones.

La falta de una concreción legal y de un desarrollo reglamentario de los criterios relacionados con la eficiencia, así como de las funciones de los órganos responsables de valorarla, generan una enorme indeterminación que desactiva las virtudes de la EETS. Los destinatarios de estas decisiones (laboratorios, profesionales sanitarios, pacientes) se encuentran ante un amplio margen de discrecionalidad que genera mucha incertidumbre hasta el punto de desconocer el peso específico de la eficiencia en la decisión de incorporación o no de una nueva tecnología y, en su caso, de fijación de su precio.

Asimismo, resulta sorprendente que la EETS se lleve a cabo por las Administraciones sanitarias de forma separada entre los medicamentos y el resto de tecnologías sanitarias. Es dudoso que respecto de la regulación ésta sea la solución óptima. Esta separación podría tener su racionalidad en el pasado, pero muchas innovaciones que llegan a nuestro sistema ponen de manifiesto que esta separación administrativa cada vez es menos funcional y que la creación de compartimentos estancos es un problema evidente a la hora de aprovechar economías de escala que se diluyen entre organizaciones evaluadoras que cuentan con recursos preciosos, pero limitados, y distintos cometidos. Por tanto, parece claro que las evaluaciones realizadas en ambos campos tendrían que estar interrelacionadas, por lo menos en la práctica, incluso si son desarrolladas por organismos diferentes, dadas las proximidades metodológicas entre ellas y la necesidad de utilizar eficientemente a las estructuras y técnicos capaces de realizarlas.

En este sentido, la calidad de los estudios concretos de evaluación de medicamentos y tecnologías sanitarias aún presentan margen de mejora, si bien la adhesión a guías metodológicas consensuadas puede resultar de gran ayuda en este empeño (Giménez et al., 2020). Su cantidad, sin embargo, ha sido modesta, de modo que la productividad de los órganos encargados de realizarla es limitada, o bien otros cometidos han sido prioritarios en sus actividades. Hay que tener en cuenta que dichos órganos tienen medios limitados, que el funcionamiento en red impone costes de transacción y que los trabajos de evaluación de la eficiencia son minoritarios dentro de sus actividades habituales.

En materia regulatoria, la normativa de la evaluación de las tecnologías sanitarias, exceptuados los medicamentos, es relativamente satisfactoria, por lo menos sus normas de superior rango y en los aspectos procedimentales. Por el contrario, la regulación de la evaluación de los medicamentos merece un juicio más crítico. La calificamos de fragmentada, asistemática, discontinua, parcial e insuficiente. Esta situación requiere una iniciativa ambiciosa para mejorarla y completarla a todos los niveles normativos.

También el desarrollo de estudios concretos de evaluación económica de los medicamentos para apoyar su posicionamiento terapéutico y las decisiones concretas de financiación pública y precios a lo largo del tiempo ha sido muy limitado. En la actualidad, se aprecia una voluntad política positiva para poner remedio a esta situación. Se ha concretado ya en iniciativas concretas de planificación (Estrategia IPT), organización (REvalMED), dotación presupuestaria y formación. Sin embargo, el camino por recorrer es largo y exige acciones de amplio alcance, de la mano de desarrollos legislativos al máximo nivel.

La EETS es una exigencia ineludible en la actualidad para cualquier sistema sanitario desarrollado. Obtener información sobre eficiencia puede no ser sencillo, ya que exige un trabajo organizado, cualificado y riguroso y el esfuerzo por parte de los decisores en interpretar los resultados de estos análisis. Sin embargo, no evaluar tecnologías sanitarias incorporando toda la información disponible supone un coste social de oportunidad difícilmente justificable (Puig-Junoy y Oliva, 2009). De hecho, si el principal objetivo de una agencia evaluadora de medicamentos o tecnologías sanitarias, es elaborar información de interés para guiar una toma de decisiones que favorezca una prestación sanitaria efectiva, segura, eficiente, equitativa y responsable con la sostenibilidad económica del sistema sanitario, la evaluación económica debe estar necesariamente presente en el proceso. La alternativa a introducir elementos claros y objetivos en el diseño y evaluación de las políticas sanitarias es actuar desde la opacidad, con falta de responsabilidad y rendición de cuentas a la ciudadanía (Oliva y Puig-Junoy, 2017), estando expuestos a que grupos de presión y elementos mediáticos marquen las agendas de las políticas de salud (Campillo-Artero, García-Armesto y Bernal-Delgado, 2016).

Otros países han incorporado hace tiempo estas herramientas en sus procesos de toma de decisiones, especialmente en el campo de los medicamentos. El llegar con retraso nos permite aprender de sus errores y adaptar a nuestro medio aquellos procesos que han demostrado ser útiles y adecuados (Oliva, Antoñanzas y Rivero Arias, 2008; Lobo, 2015 y 2016). También nos permite ver que los retos presentes en España son compartidos con otros países vecinos y que no hay un modo único de resolverlos, sino diferentes alternativas que deben enmarcarse en el contexto de las necesidades, los recursos, la cultura, la organización y las normas de cada país (Zozaya et al., 2022). Asimismo, tenemos claros ejemplos de buenas prácticas realizadas en nuestro país desde hace tiempo sobre las que apoyarnos para seguir avanzando (Giménez et al., 2020).

La falta de impacto de la evaluación de la eficiencia en España no se ha debido a la falta de profesionales calificados para realizar estos estudios ni para interpretar la información que aportan estas técnicas. Con los incentivos, coordinación y liderazgo adecuados (Abellán Perpiñán y Martínez Pérez, 2016) el volumen de trabajos realizados y su calidad podrían ser superiores a los actuales. Las barreras de uso y aplicación de la evaluación económica en la toma de decisiones ya han sido identificadas y su persistencia se debe al desinterés mostrado por los decisores de más alto nivel y a la debilidad de aquellos agentes que han entendido su relevancia, pero que no han podido influir en su aplicación real.

Para concluir, el marco legal y la práctica de las Administraciones sanitarias deberían haber normalizado desde hace tiempo el uso sistemático de la evaluación de la eficiencia como herramienta de ayuda para la toma de decisiones en el ámbito sanitario español. No ha sido así, aunque reformas recientes apuntan a un cambio en este sentido. Una ventaja evidente de la evaluación económica es que hace explícita una información incorporable en el proceso de toma de decisiones sobre la asignación de los recursos escasos entre alternativas excluyentes que compiten entre sí. Quizás precisamente estos elementos que aluden a la transparencia y a la rendición de cuentas, y que han favorecido su incorporación en otros países europeos, han jugado en su contra en el nuestro. Es tiempo de cambiar esta situación de manera definitiva. Por ello, no cabe sino insistir en que uno de los mayores retos de nuestro sistema de salud es mejorar sus normas y avanzar hacia una cultura de buen gobierno (Meneu y Ortún, 2011; AES, 2013; Oliva, Peiró y Puig-Junoy, 2013; Repullo y Freire, 2016). En este proceso, un aspecto clave es interiorizar que la evaluación, no ya la económica, sino la evaluación, en sentido amplio, no es meramente una opción o un conjunto de herramientas relativamente útil. Es parte del gran cambio que precisamos para garantizar la solvencia de nuestro sistema de salud y para que éste continúe mejorando el bienestar de nuestra sociedad, tal y como lo ha hecho en las últimas décadas.

 

 Carrie Mae Weems

La orilla del tiempo. La Antigua Roma,

de la serie “Deambulando”, 2006

Cortesía de la artista y la Jack Shainman Gallery, Nueva York.

The farce of confidential drug prices (3)

 Exploring the consequences of greater price transparency on the dynamics of pharmaceutical markets

The 2018 OECD report Pharmaceutical Innovation and Access to Medicines suggested that increased price transparency could promote public accountability, while potentially delivering efficiencies to health systems by including economic considerations in coverage, treatment decisions and budget allocation. Despite this, precisely what should be made more transparent, and how greater transparency would affect the functioning of markets, have been poorly characterised. To help frame the policy debate, the OECD undertook an exploration of the potential consequences of greater price transparency on market dynamics. The work included a roundtable and a series of semi-structured interviews, with participation by 19 experts in pharmaceutical pricing, economics of pharmaceutical markets, competition, and law. With an extensive review of the current practice and relevant literature as a preface, this report presents the key findings from those consultations.

 

Drug pricing overhaul

 Pricing for Medicine Innovation: A Regulatory Approach to Support Drug Development and Patient Access

The message:

We introduce a regulatory approach we term “Pricing for Medicine Innovation” (PMI), which departs dramatically from the market-equilibrium assumptions of conventional (neoclassical) economics. The PMI approach recognizes the centrality of collective investments by government agencies and business firms in the productive capabilities that underpin the drug development process. PMI specifies the conditions under which, at the firm level, drug pricing can support both sustained investment in these capabilities and improved patient access. PMI can advance both of these objectives simultaneously by regulating not just the level of corporate profit but also its allocation to reinvestment in the drug development process. PMI suggests that although price caps are likely to improve drug affordability, there remain two potential issues with this pricing approach. Firstly, in an innovation system where a company’s sales revenue is the source of its finance for further drug development, price caps may deprive a firm of the means to invest in innovation. Secondly, even with adequate profits available for investment in innovation, a firm that is run to maximize shareholder value will tend to use those profits to fund distributions to shareholders rather than for investment in drug innovation. We argue that, if implemented properly, PMI could both improve the affordability of medicines and enhance the innovative performance of pharmaceutical companies.

 David Hockney