Aquest article, titulat "Exploring the uptake of economic evaluation in Spanish reports positioning medicines for public reimbursement" (Explorant l'adopció de l'avaluació econòmica en els informes de posicionament de medicaments espanyols per al reemborsament públic), escrit per Laura Vallejo-Torres, Juan Oliva-Moreno i Félix Lobo, examina l'aplicació de l'Avaluació Econòmica (AE) en els Informes de Posicionament Terapèutic (IPTs) a Espanya després de la reforma del 2020.
L'AE és una eina crucial per a la presa de decisions informades sobre la fixació de preus i el reemborsament públic de les innovacions mèdiques, ja que té com a objectiu maximitzar els guanys generals de salut en una població, donats els fons disponibles.
1. Context i Motivació de la Reforma
El context global d'augment dels costos sanitaris ha impulsat molts governs a confiar en l'anàlisi de cost-efectivitat (ACE) per a decisions de reemborsament. Espanya ha estat un país d'adopció tardana de l'AE en l'avaluació de medicaments.
Antecedents a Espanya:
- Malgrat tenir investigadors competents i agències d'ATS (Avaluació de Tecnologia Sanitària) a nivell central i regional (RedETS), el procés d'avaluació de medicaments va mancar de la claredat regulatòria i el desenvolupament organitzacional comparable a l'avaluació d'altres tecnologies no farmacològiques.
- Tot i que les regulacions generals espanyoles emfatitzaven l'eficiència, les directrius específiques per a l'avaluació de fàrmacs no es van desenvolupar. Una esmena del 2011 a la Llei de Medicaments va incloure l'AE com un criteri de reemborsament, però no es van proporcionar els reglaments detallats, l'organització i els recursos necessaris per a la seva incorporació.
- La resistència a incorporar l'AE es va deure a barreres com la naturalesa controvertida del racionament, la reticència dels polítics a perdre el control total de les decisions i una història d'una provisió farmacèutica "extraordinàriament generosa".
La Reforma del 2020:
- En anys recents, s'han dut a terme accions per canviar la situació, incloent la creació del Comitè Assessor per al Finançament de la Prestació Farmacèutica (CAPF) el 2019.
- El 2020, el Ministeri de Sanitat (MoH) va aprovar el Pla per a la consolidació dels Informes de Posicionament Terapèutic (IPTs), que per primera vegada va establir explícitament la necessitat d'incorporar avaluacions econòmiques (cost-utilitat, cost-efectivitat o anàlisi de minimització de costos) en els IPTs. Aquesta acció va marcar una fita.
- Els IPTs, creats el 2013, serveixen com a eina de referència per a la fixació de preus i decisions de reemborsament. Abans del 2020, només determinaven la utilitat terapèutica (eficàcia, seguretat i tolerabilitat), però no el valor terapèutic i social afegit del medicament en comparació amb les alternatives.
2. Anul·lació Judicial i Marc Regulatori Futur
L'aplicació d'AE als IPTs va començar amb un projecte pilot el 2021. No obstant això, el 2023, l'Audiència Nacional va anul·lar el Pla del 2020 per motius formals, incloent la incompetència de l'òrgan que el va dissenyar, la necessitat de processar-lo com un reglament formal de l'Estat, la dubtosa base legal per incloure avaluacions econòmiques en els IPTs i el fet que REvalMed (la xarxa d'avaluació de medicaments creada pel Pla) no era un òrgan legalment reconegut. Després d'aquesta sentència, els IPTs han tornat a l'Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris (AEMPS) i no s'han publicat més IPTs que incorporin una AE.
Aquesta anul·lació ha impulsat el MoH a desenvolupar una nova regulació integral per a l'ATS. La recent Regulació (UE) 2021/2282 sobre ATS ofereix una oportunitat per al desenvolupament d'aquesta nova legislació nacional, que s'espera que inclogui l'AE de medicaments dins del seu marc. Un esborrany de Reial Decret per regular l'ATS a Espanya es va sotmetre a consulta pública el setembre del 2024, que preveu la creació d'una nova organització per desenvolupar la Regulació de la UE i incorporar sistemàticament les AEs en les decisions tant de fàrmacs com de tecnologies no farmacològiques.
3. Anàlisi del Projecte Pilot (Juny 2021 – Juliol 2023)
L'estudi se centra en l'anàlisi de l'adopció i la metodologia utilitzada durant el projecte pilot de dos anys, des del juny del 2021 fins al juliol del 2023.
Adopció de l'AE (Uptake):
- Durant el període d'estudi, es van publicar un total de 181 IPTs, dels quals 19 (10,5%) van incorporar una secció d'Avaluació Econòmica.
- La majoria dels IPTs (60% del total i 63% dels que incloïen AE) eren sobre medicaments del Grup ATC L (agents antineoplàstics i immunomoduladors).
Metodologia i Heterogeneïtat:
- De les 19 IPTs amb secció d'AE, sis no van dur a terme una AE de novo. En dos casos, es van utilitzar AEs ja publicades (per l'empresa farmacèutica o per agències internacionals com NICE o CADTH). Les altres quatre es van justificar per la manca de dades de comparació directa.
- Les 13 IPTs que van realitzar una AE de novo van mostrar una heterogeneïtat significativa:
- Tipus d'AE: Quatre es van limitar a una Anàlisi de Minimització de Costos (AMC), quatre a una Anàlisi de Cost-Efectivitat (ACE) (utilitzant mesures com la supervivència global, anys de vida guanyats o supervivència lliure de progressió), i cinc a una Anàlisi de Cost-Utilitat (ACU) (utilitzant QALYs).
- Perspectiva: Només la meitat dels estudis van indicar clarament una perspectiva del sistema de salut. Sis no van especificar la perspectiva, i diversos només van considerar els costos del medicament, fins i tot quan afirmaven adoptar una perspectiva del sistema de salut.
- Descompte i Horitzó Temporal: Només quatre IPTs van informar la taxa de descompte (consistentment 3% per costos i resultats). Es van utilitzar horitzons temporals curts en diversos casos.
- Modelling: Sis IPTs van utilitzar models, sent l'anàlisi de supervivència per particions el mètode més comú.
- Incertesa: Set estudis van manejar la incertesa mitjançant l'anàlisi de sensibilitat determinista (SA), i només tres també van realitzar SA probabilístic.
- Llindars de Cost-Efectivitat (LCE): Només tres IPTs van fer referència als valors llindar utilitzats. Dos van considerar xifres de 25.000, 30.000 i 60.000 €/QALY en les seves SA, i un altre va utilitzar 30.000 i 40.000 €/QALY. Els ACUs restants simplement van concloure que el cost per QALY estimat estava "per sobre de qualsevol llindar acceptable als països veïns" o que el medicament no era "una alternativa econòmicament competitiva".
- Resultats (ICER): En les ACUs, la ràtio cost-efectivitat incremental (ICER) va superar els 100.000 €/QALY en tots els casos excepte un.
Relació amb la Decisió de Finançament:
- Tots els IPTs analitzats van incloure també una Anàlisi d'Impacte Pressupostari (AIP).
- No es va observar una relació clara entre els resultats de l'AE i la decisió final de finançament. Diversos medicaments amb resultats d'ACE desfavorables van ser finançats.
4. Lliçons i Recomanacions
L'experiència del pilot es considera insuficientment reeixida a causa del baix ritme d'incorporació de l'AE (menys de l'11%) i l'alta heterogeneïtat metodològica. Les mancances inclouen la limitació de recursos, la falta d'avaluadors i els terminis clarament insuficients (10 dies per a l'avaluació farmacoeconòmica).
L'anàlisi d'aquesta primera experiència ofereix diverses lliçons i recomanacions per al desenvolupament de la nova regulació d'ATS:
- Marcs Regulators i Recursos: La voluntat política ambiciosa no és suficient. És essencial implementar un marc regulador, organitzacional i de governança adequat, així com recursos humans especialitzats i suficients.
- Criteris de Priorització: S'han d'establir regulacions i directrius clares per identificar els criteris de priorització d'AE entre els nombrosos medicaments que sol·liciten reemborsament anualment. L'AE s'hauria de prioritzar quan un fàrmac té un alt impacte pressupostari i/o un alt valor terapèutic afegit.
- Participació de la Indústria: Considerar un procés on les empreses farmacèutiques proporcionin les AEs (com es fa en altres països) que després serien avaluades per les agències o experts externs. El CAPF ja ha emès una recomanació en aquest sentit.
- Coherència Metodològica: Calen directrius explícites sobre la metodologia requerida, especialment quan no hi ha comparacions directes disponibles. L'ús injustificat de l'AMC, els horitzons temporals curts i la manca d'anàlisis de sensibilitat (probabilístiques) van ser deficiències comunes.
- Coordinació Institucional: Cal millorar la coordinació i aprofitar les sinergies entre l'AEMPS (per a fàrmacs) i la RedETS (per a tecnologies no farmacològiques), que ja té una experiència ben establerta en la realització d'AEs. Malgrat això, la proposta actual de Reial Decret manté la separació de l'avaluació en dues agències diferents.
En resum, malgrat els inicis prometedors, el projecte pilot per incorporar l'AE en els IPTs espanyols va destacar la baixa velocitat d'implementació i l'alta heterogeneïtat metodològica. Aquesta experiència proporciona lliçons valuoses per guiar les futures millores en el nou marc regulatori d'ATS d'Espanya.
