How should medicines reimbursement work? The views of Spanish experts
Aquest article, titulat "How should medicines reimbursement work? The views of Spanish experts" (Com hauria de funcionar el reemborsament de medicaments? Les opinions d'experts espanyols), escrit per Juan Carlos Rejon-Parrilla, David Epstein, Daniel Pérez-Troncoso i Jaime Espin, presenta els resultats d'una enquesta a especialistes tècnics espanyols sobre com s'haurien de mesurar i ponderar els criteris que informen les decisions de fixació de preus i reemborsament (P&R) dels medicaments a Espanya.
Context i Objectiu
A Espanya, la legislació estableix sis criteris per a les decisions de reemborsament de nous medicaments dins del Sistema Nacional de Salut (SNS), però manca un desenvolupament normatiu que defineixi i mesuri aquests criteris. Aquesta manca ha generat preocupacions sobre la manca de transparència, predictibilitat i coherència metodològica de les decisions.
L'objectiu de l'estudi va ser obtenir les opinions d'una mostra d'especialistes tècnics espanyols (que treballen en l'avaluació de tecnologia sanitària (ATS), farmàcia hospitalària, ministeri de salut i indústria) sobre la manera òptima de mesurar els criteris legals, la seva ponderació i l'adequació de la llista actual.
Metodologia
Es va distribuir una enquesta a membres d'organitzacions científiques, professionals, acadèmiques i industrials que participen en el procés d'ATS a nivell nacional o regional a Espanya. Es van rebre 90 respostes, principalment d'experts amb 8 o més anys d'experiència (80%).
L'enquesta constava de quatre blocs de preguntes, que preguntaven sobre:
- Característiques del respondent.
- Adequació de les opcions de mesura per a cada criteri legal.
- Ponderació relativa de cada criteri (la suma de pesos havia de ser 100).
- Adequació dels criteris i inclusió de la perspectiva del pacient.
Resultats per Criteri
La legislació espanyola exigeix que les decisions de P&R tinguin en compte sis criteris.
1. Severitat, Duració i Seqüeles de les Diferents Patologies
- Mesures Preferides: El 68% dels enquestats van votar el QALY (Anys de Vida Ajustats per Qualitat) i l'ús de marcadors clínics de severitat, duració i seqüeles com a instruments per mesurar la severitat basal.
- Context: L'estimació del QALY basal permet la comparació de la severitat a través de totes les poblacions, mentre que les unitats clíniques són més senzilles per a la comparació dins d'una malaltia donada.
2. Necessitats Específiques de Certs Grups
La llei espanyola exigeix considerar les necessitats específiques de certs grups sense especificar-los.
- Grups que Reben Més Suport per a Consideració Especial: La majoria dels enquestats van considerar que els pacients amb necessitat mèdica no coberta (unmet need) (91%) i les malalties rares/medicaments orfes (71%) haurien de tenir una consideració especial en les decisions de reemborsament.
- Grups amb Menys Suport: Hi va haver menys suport per donar consideració especial a les poblacions pediàtriques (47%) i als pacients al final de la vida (36%).
- Observacions Específiques: Els acadèmics van ser menys propensos a pensar que la designació de medicament orfe mereix consideració especial. Una de les respostes del text lliure va suggerir que qualsevol consideració especial s'hauria de basar en evidència empírica de preferències socials.
3. Valor Terapèutic i Social del Medicament i el seu Benefici Clínic Incremental, Tenint en Compte la seva Cost-Efectivitat
Aquest criteri es va dividir en tres àmbits: valor terapèutic, cost-efectivitat i valor social.
Valor Terapèutic i Benefici Clínic:
- El QALY va ser la mesura més votada per al benefici terapèutic (80%).
- Aproximadament la meitat va considerar apropiat l'ús de variables clíniques o un sistema de qualificació similar a l'enfocament francès (ASMR/SMR).
- Diferències Institucionals: El personal tècnic de l'Agència Espanyola de Medicaments (AEMPS) va ser menys procliu a acceptar el QALY que el personal de les agències d'ATS regionals.
Cost-Efectivitat i Llindar:
- La majoria dels enquestats va preferir la ràtio cost-utilitat incremental (ICUR) (78%) en lloc de la ràtio cost-efectivitat incremental (ICER) (67%) per mesurar l'eficiència.
- Una àmplia majoria (93%) va considerar necessari l'ús d'un llindar de cost-utilitat (CUT) a Espanya.
- Dels que van considerar necessari un llindar, el 78% va preferir un llindar explícit.
- El 82% de la mostra total va considerar apropiat aplicar llindars diferencials per a situacions o grups poblacionals particulars.
- Diferències Institucionals: El personal de l'AEMPS va ser menys propens a afavorir l'anàlisi de cost-utilitat incremental i l'ús d'un CUT explícit que els respondents de les agències d'ATS regionals.
Valor Social:
- La mesura més votada (97%) per al valor social va ser la millora de la productivitat (o el retorn anticipat a la feina) del pacient i dels seus cuidadors informals.
- També es va votar molt (81%) la mesura de la millora de la qualitat de vida dels cuidadors informals.
- L'opció menys votada (28%) va ser la consideració de l'impacte econòmic potencial de l'empresa farmacèutica (com la generació d'ocupació o els beneficis econòmics amplis).
4. Racionalització de la Despesa Pública i Impacte Pressupostari
- El 87% dels enquestats va considerar que l'anàlisi d'impacte pressupostari (BIA) hauria de mesurar tots els costos rellevants per al sistema sanitari (i no només els costos del sector farmacèutic) dins d'un horitzó de 3 a 5 anys.
- El personal de les agències reguladores (AEMPS) va ser menys propens a incloure costos al SNS més enllà dels costos farmacèutics que el personal d'ATS regional.
5. Disponibilitat de Medicaments o Altres Alternatives Terapèutiques
- El 66% va indicar que la metodologia d'"equivalència terapèutica" seria apropiada per informar aquest criteri.
- Els grups ATC (Anatomical, Therapeutic, and Chemical Classification) de nivell 5 (38%) i de nivell 4 (12%) van rebre menys atenció.
- El personal de les agències reguladores va ser menys propens a considerar l'ATC5 com a alternativa equivalent que el personal d'ATS regional.
6. Grau d'Innovació del Nou Medicament
- Atès que només es permetia una resposta, la més votada (54%) va ser l'ús d'una "checklist" (llista de verificació) dissenyada per mesurar el grau d'innovació.
- L'anàlisi de decisió multicriteri (MCDA) va rebre menys suport (36%).
- Proporcionar una definició clara del grau d'innovació, que actualment gairebé no s'invoca a la pràctica, afegiria robustesa i transparència al procés de P&R.
Ponderació dels Criteris i Adequació de la Llei
- Ponderació: Els experts van assignar el major pes (mitjana de 100) al Valor terapèutic i social, benefici incremental i cost-efectivitat (26), seguit per la Severitat (21). El Grau d'innovació va rebre el pes més baix (10).
- Criteris Addicionals: Només el 44% dels enquestats va considerar que els criteris actuals de la llei són adequats. El 77% va pensar que s'haurien d'afegir altres criteris, i el 74% va considerar que la perspectiva dels pacients hauria de ser un criteri addicional. Això s'alinea amb les reformes en curs a Espanya per incorporar representants de grups de pacients en els processos de decisió.
Conclusions i Implicacions
L'informe subratlla la necessitat que Espanya desenvolupi guies més clares i predictibles per prendre decisions de reemborsament, promovent una major coherència i legitimitat.
Recomanacions Clau (Taula 3):
- QALY i Llindar Explícit: Es recomana el QALY com a mesura de salut en les avaluacions econòmiques i l'adopció d'un llindar de cost-utilitat explícit (CUT) que es pugui modular per a grups particulars, com aquells amb necessitats mèdiques no cobertes.
- Impacte Pressupostari: El BIA hauria de capturar tots els costos rellevants per al sistema sanitari dins d'un horitzó de 3–5 anys.
- Equivalència Terapèutica: Cal desenvolupar el concepte d'"equivalència terapèutica" per a situacions on el nou medicament no és millor que una alternativa existent.
- Innovació: Es recomana el desenvolupament d'una checklist per capturar el grau d'innovació.
- Perspectiva del Pacient: S'ha d'incorporar de manera sistemàtica i robusta.
- Investigació Addicional: Els experts van suggerir realitzar un gran estudi per obtenir les preferències de la societat espanyola sobre quins grups mereixen consideració especial, en línia amb la necessitat d'una major participació pública.
L'estudi es realitza en un moment favorable per a Espanya, ja que el Ministeri de Sanitat va anunciar una reforma de la llei que regula l'arquitectura del sistema d'ATS i s'espera una nova llei que reformi la regulació de P&R de medicaments, en part a causa dels desafiaments legals i la necessitat d'adaptació al nou reglament europeu d'ATS.
