EVALUACIÓN DE RESULTADOS EN SALUD: VALOR Y SOSTENIBILIDAD PARA EL SISTEMA NACIONAL DE SALUD
El llibre, titulat "EVALUACIÓN DE RESULTADOS EN SALUD: VALOR Y SOSTENIBILIDAD PARA EL SISTEMA NACIONAL DE SALUD", aborda la importància crucial de mesurar els resultats en salut per a la gestió sanitària i la presa de decisions, posant l'accent en el concepte de valor, definit com la relació entre els resultats obtinguts i el cost o inversió necessària per aconseguir-los.
El treball va ser dirigit per Javier Soto, José Manuel Martínez Sesmero, Miguel Ángel Casado, Miguel Ángel Calleja i Félix Lobo. L'enfocament principal es basa en la Investigació dels Resultats en termes de Salut (IRS), una metodologia que ajuda a determinar què funciona i què no funciona en l'assistència sanitària, desplaçant el centre de gravetat des dels clínics cap al pacient.
A continuació, es presenta un resum detallat per capítols:
Part I: Fonaments i Metodologia de l'Avaluació de Resultats en Salut
Pròleg i Capítol 1: Introducció a l'Avaluació de Resultats La preocupació per mesurar els resultats sanitaris es remunta a 1913 amb Ernst Codman. L'objectiu predominant en els serveis sanitaris ha de ser aconseguir un valor elevat per als pacients. La mesura genèrica per excel·lència dels resultats és l'Any de Vida Ajustat per Qualitat (AVAC o QALY), que combina el temps i la qualitat de vida. L'IRS identifica la relació entre tractaments i els resultats realment obtinguts (efectivitat), complementant l'eficàcia obtinguda en assajos clínics (ECA).
Capítol 2: Resultats Comunicats pels Clínics (ClinRO) Els ClinRO (Clinician-Reported Outcomes) es basen en un informe emès per un professional sanitari capacitat després de l'observació o l'aplicació d'una escala, i sempre impliquen l'emissió d'un judici clínic. Aquests es classifiquen segons l'ISPOR en: lectures de proves (ClinRO Reading), qualificacions impulsades per protocol (ClinRO Rating), i puntuacions globals (ClinRO Global Assessment). La qualitat de qualsevol mesura depèn de la seva validesa (el grau en què mesura el fenomen d'interès) i la fiabilitat (reproductibilitat).
Capítol 3: Resultats Percebuts pels Pacients (PRO) Els PRO (Patient-Reported Outcomes) recullen informació directament del pacient, sense interpretació del personal sanitari o una altra persona. Mesuren constructes no directament observables com la fatiga, el dolor o la qualitat de vida (CVRS). Aquest capítol se centra en la CVRS, la satisfacció amb el tractament, les preferències, la comorbilitat i la discapacitat.
- Instruments de CVRS: Inclouen instruments genèrics (com el SF-36 i l'EQ-5D-5L) i específics per patologies (com l'EORTC QLQ-C30 per oncologia o el KIDSCREEN per a nens).
- Comorbilitat: Es pot mesurar mitjançant llistats o índexs, com l'Índex de Comorbilitat de Charlson (ICC), o qüestionaris auto-administrats pel pacient, com el Self-administered Comorbidity Questionnaire (SCQ).
- Discapacitat: La seva avaluació es fa mitjançant l'avaluació de capacitats físiques, activitats bàsiques (ABVD), o instrumentals (AIVD) de la vida diària. La CIF (Classificació Internacional del Funcionament) de l'OMS es proposa com a marc conceptual.
Capítol 4: Resultats Percebuts i Comunicats pels Observadors (ObsRO) Els ObsRO (Observer-Reported Outcomes) són una font addicional de dades, especialment en situacions on el pacient no pot comunicar les seves percepcions (com en pediatria o malalties rares). L'observador sol ser un cuidador o familiar. El desenvolupament d'aquests instruments inclou la identificació dels conceptes, la generació dels ítems, l'anàlisi de duplicacions i el refinament.
Capítol 5: Incorporació de Mesures de Resultats a l'Avaluació Econòmica L'Avaluació Econòmica (EE) és una anàlisi comparativa d'alternatives en termes de costos i resultats en salut, requerint comparar dues o més alternatives.
- Tipus d'EE: Es defineixen segons la mesura de resultats (e.g., Anàlisi Cost-Efectivitat, Anàlisi Cost-Utilitat).
- Costos: S'han d'identificar els costos rellevants: directes (sanitaris i no sanitaris), indirectes (pèrdues de productivitat) i intangibles (dolor/patiment).
- Perspectiva: La perspectiva de l'anàlisi (social, del finançador, del pacient, etc.) és crucial, ja que determina quins costos i beneficis s'inclouen. Es recomana la perspectiva social i la del finançador públic.
Capítol 6: Principals Tècniques Estadístiques i Paràmetres Aquest capítol descriu les mesures d'associació o efecte utilitzades en estudis epidemiològics i assajos clínics, com el Risc Relatiu (RR) i la Odds Ratio. També s'aborden tècniques de regressió (lineal simple i múltiple, logística) i l'ús de l'Índex de Propensió (Propensity Score) per corregir el biaix d'indicació en estudis observacionals.
Capítol 7: Metodologia Disponible per a l'Obtenció de Resultats al Món Real L'obtenció de Resultats del Món Real (Real World Data, RWD) genera Evidència del Món Real (RWE), complementària als ECA.
- Assajos Clínics Pragmàtics: Busquen generar evidències generalitzables a la pràctica clínica habitual, utilitzant poblacions poc seleccionades i protocols senzills, i es poden avaluar amb eines com el PRECIS-2.
- Estudis Observacionals: Es realitzen en condicions de pràctica clínica habitual i són essencials per a la farmacovigilància i l'avaluació de l'efectivitat en poblacions especials.
- Registres de Pacients/Bases de Dades: Recullen dades de l'atenció real, incloent bases de dades administratives, la Història Clínica Electrònica (HCE), la recepta electrònica (útil per mesurar l'adherència), i bases nacionals com BIFAP i SIDIAP.
- Revisions Sistemàtiques i Metaanàlisis: Constitueixen el nivell més elevat d'evidència científica. El Metaanàlisi en Xarxa (Network Meta-Analysis) permet comparar múltiples tractaments simultàniament combinant comparacions directes i indirectes.
Part II: Avaluació de Resultats en Patologies Específiques
Capítol 8: Malalties Infeccioses La mesura de resultats en malalties infeccioses se centra en la millora dels resultats clínics i microbiològics, destacant la importància dels protocols de tractament antibiòtic empíric i dirigit per millorar el pronòstic. La Història Clínica Informatitzada és una eina clau per a l'obtenció de dades.
Capítol 9: Infecció per HIV L'objectiu principal de l'eficàcia és la càrrega viral indetectable a la setmana 48 del tractament. L'adherència terapèutica és fonamental, ja que la seva absència augmenta el risc de resistències. Els mètodes de mesura de l'adherència són diversos, incloent dispositius electrònics, recompte de medicació i Registres de Dispensació de Farmàcia (RDF). Es destaquen les cohorts d'RWD espanyoles, com la CoRIS.
Capítol 10: Hepatitis C Crònica L'objectiu marcat per l'OMS és l'eliminació per al 2030. L'efectivitat clínica es mesura per la resposta virològica sostinguda (RVS), mentre que els PRO (CVRS, fatiga, productivitat laboral) són un complement clau dels resultats clínics. A Espanya, es va crear el registre SITHepaC per monitoritzar l'efectivitat dels antivirals d'acció directa (AAD). L'avaluació d'eficiència mostra que és més cost-efectiu com més aviat s'iniciï el tractament.
Capítol 11: Reumatologia En l'Artritis Reumatoide (AR), l'Espondilitis Anquilosant (EA) i l'Artritis Psoriàsica (APs), els índexs d'activitat clínics (com el DAS28 o el PASI) s'utilitzen per estandarditzar la mesura. L'elecció entre fàrmacs biològics, amb eficàcia similar, depèn de factors del pacient i la seva preferència. Els PRO en reumatologia se centren en la funció física (HAQ), el dolor i la valoració global del pacient. La persistencia (temps fins a la discontinuació del tractament) té una rellevància especial a causa de l'alt impacte econòmic de les teràpies biològiques.
Capítol 12: Dermatologia L'avaluació en malalties com la Psoriasi utilitza l'Índex de l'Àrea i Gravetat de la Psoriasi (PASI) i instruments de qualitat de vida, sent el més comú l'Índex de Qualitat de Vida Dermatològica (DLQI). El DLQI mesura l'impacte en la vida diària, relacions personals i efectes secundaris.
Capítol 13: Aparell Digestiu (EII i SII)
- Síndrome de l'Intestí Irritable (SII): L'avaluació de resultats se centra gairebé exclusivament en els PRO (e.g., Irritable Bowel Syndrome-Quality of Life - IBS-QOL) per mesurar el control de la simptomatologia i la qualitat de vida, ja que les variables "dures" (mortalitat, cirurgia) són rares.
- Malaltia Inflamatòria Intestinal (EII): S'utilitzen tant variables "dures" (necessitat de cirurgia, hospitalització) com índexs d'activitat combinats (CDAI per a Crohn, Mayo Score per a Colitis Ulcerosa) i PRO específics com l'IBDQ (Inflammatory Bowel Disease Questionnaire).
Capítol 14: Esclerosi Múltiple (EM) La EM és una malaltia complexa amb dualitat inflamatòria i neurodegenerativa.
- Eficàcia (Assaigs Clínics): Es mesura mitjançant la taxa anualitzada de brots (paràmetre clínic) i la quantificació de lesions focals per Ressonància Magnètica (RM), que avalua l'activitat inflamatòria aguda i el neurodegeneració. L'escala EDSS (Expanded Disability Status Scale) mesura l'acumulació de discapacitat.
- Eficiència: Els estudis d'eficiència es basen en models a llarg termini (mínim 20 anys) i inclouen costos socials (cures informals) i es mesuren en termes d'AVAC. El pagament per resultats i els acords de risc compartit són models de finançament rellevants.
Capítol 15: Benefici Clínic en Oncologia El capítol se centra en la complexa definició i mesura del benefici clínic.
- ESMO-MCBS (Magnitude of Clinical Benefit Scale): Eina dissenyada per l'ESMO (European Society for Medical Oncology) que valora la magnitud del benefici, utilitzant assajos clínics fase III o metaanàlisis. Considera tant el principi de "Viure Més" (supervivència) com el de "Viure Millor" (Qualitat de Vida o QoL).
- ASCO Value Framework: El sistema de l'ASCO (American Society of Clinical Oncology) se centra en el valor del tractament, combinant el benefici clínic (eficàcia), la toxicitat (seguretat) i el cost (eficiència).
- QoL i PRO: Són essencials, utilitzant qüestionaris com els de l'EORTC o FACIT. L'ús de les dades massives (Big Data) en oncologia, a través d'iniciatives com HARMONY i Flatiron Health, està revolucionant la capacitat d'analitzar resultats en la vida real.
Capítol 16: Hematologia En neoplàsies hematològiques, es destaca la diferència en la percepció de la toxicitat entre metges i pacients; els clínics tendeixen a minimitzar efectes secundaris (graus 1-2) que per als pacients impacten negativament en la seva qualitat de vida i adherència. L'avaluació de PRO ha estat crucial en malalties cròniques com la Leucèmia Mieloide Crònica (LMC). L'ús de teràpies de suport (com el suport transfusional o la quelació del ferro) també requereix l'avaluació de PRO per garantir el control dels símptomes i millorar la qualitat de vida.
Capítol 17: Patologia Cardiovascular La mesura de resultats és imprescindible per a la qualitat i seguretat. Els indicadors de qualitat se centren en la mortalitat per qualsevol causa, la durada de l'estada hospitalària i la taxa de reingrés. La Societat Espanyola de Cardiologia (SEC) ha definit indicadors per a processos clau. Es presenta l'exemple dels set indicadors bàsics (tres de d'acompliment, tres de qualitat i un de resultat) per al procés de Fibril·lació Auricular (FA), com a exemple d'avaluació d'excel·lència.
Capítol 18: Malalties Rares (EE.RR.) Les EE.RR. afecten menys d'una persona de cada 2.000 habitants a la UE i són cròniques i discapacitants. Els medicaments orfes (MH) gaudeixen d'incentius reguladors, però els assajos clínics solen tenir una evidència menys robusta (mida mostral petita, pocs comparadors actius). Es requereixen dissenys d'assajos clínics alternatius (com assajos creuats o seqüencials). Els costos socials, especialment la cura informal (temps del cuidador no pagat), representen una gran part dels costos totals de les EE.RR..
Part III: Població Especial
Capítol 19: Investigació de Resultats en Salut en Nens i Adolescents L'avaluació en pediatria és fonamental per complir el "triple objectiu" sanitari. L'obtenció de PRO és complexa per l'edat, per la qual cosa s'utilitzen els resultats referits pels cuidadors propers (proxys) en menors de 5 anys, tot i que això pot introduir biaixos. Els instruments utilitzats han de ser adaptats a l'edat i el desenvolupament cognitiu. Es destaquen qüestionaris com el KIDSCREEN i el PedsQL (Pediatric Quality of Life Inventory). L'objectiu futur és integrar la recollida rutinària de PRO a l'assistència sanitària per millorar la qualitat i la comunicació.
