El mercat de la innovació farmacèutica (2)

 Be brave, be bold: Measuring the return from pharmaceutical innovation

L'informe de Deloitte, titulat "Be brave, be bold: Measuring the return from pharmaceutical innovation" (Mesurar el rendiment de la innovació farmacèutica), és la 15a edició d'una sèrie anual que analitza el rendiment de la indústria biofarmacèutica (biofarma) i el seu èxit en generar rendiments de la inversió en productes innovadors en fase de desenvolupament.

Aquí teniu un resum detallat de l'informe:

1. Metodologia i Objectiu

• Des del 2010, aquesta sèrie d'informes ha proporcionat informació única sobre els factors que influeixen en la innovació biofarmacèutica i els rendiments financers.
• La metodologia consistent se centra en les carteres en fase avançada de les 20 principals empreses biofarmacèutiques per despesa en R+D.
• Mesura la Taxa Interna de Retorn (TIR) que aquestes empreses poden esperar obtenir de les seves carteres en fase avançada.
• Les entrades per al càlcul de la TIR inclouen:
  • La despesa total en R+D d'una empresa per portar els seus actius al llançament.
  • L'impacte de llicències d'entrada i fusions i adquisicions (M&A) en els costos de R+D.
  • Estimacions previstes dels ingressos futurs que es generaran pel llançament dels actius en fase avançada.
  • Taxes d'èxit en el desenvolupament en fase avançada per ajustar les previsions al risc.
  • El cost del fracàs a causa dels riscos inherents a la R+D.
  • L'impacte dels temps de cicle dels assajos clínics.
• Es considera que la cartera en fase avançada inclou actius en fase II amb designació pivotal o de descoberta, en fase III, o sol·licitats per a l'aprovació reguladora.

2. Retorns Previstos de la Innovació: Trajectòria a l'alça

• L'anàlisi del 2024 indica que la TIR prevista ha augmentat fins al 5,9%, continuant la trajectòria a l'alça observada l'any anterior. Aquest és un augment d'1,6 punts percentuals respecte a l'any anterior.
• Aquest canvi positiu és impulsat per:
  • Nous productes d'alt valor que entren a la cartera en fase avançada, inclosos els GLP-1 per a la diabetis i la pèrdua de pes.
  • Augment de les previsions comercials de retorns per als actius en fase avançada a causa de millores impressionants en les dades dels seus resultats d'assaigs.
• La TIR depèn tant de l'eficiència (temps de cicle i costos) com de la creació de valor (vendes previstes ajustades al risc).

3. El Cost de Desenvolupar un Fàrmac: Continua sent alt

• El cost mitjà per actiu va augmentar fins a 2.230 milions de dòlars el 2024.
• Els costos de R+D informats continuen augmentant any rere any, tot i que des del 2020 la taxa de creixement s'ha reduït.
• Les raons d'aquests costos creixents inclouen:
  • Complexitat de la investigació: Abordar malalties amb mecanismes biològics complexos requereix modalitats més complexes i enfocaments de recerca més costosos, inclosa la medicina de precisió.
  • Desafiaments dels assajos clínics: Complir amb els estàndards reguladors en evolució i trobar i inscriure pacients elegibles és llarg i costós, especialment per a malalties rares i en àrees terapèutiques competitives.
  • Altes taxes d'abandonament: El procés de desenvolupament de fàrmacs comporta inherentment altes taxes de fracàs, amb pèrdues significatives d'inversió. La cohort va gastar 7.700 milions de dòlars en assajos clínics per a actius finalitzats aquest any. La taxa de fracàs és del 86%.
  • Avenços tecnològics: Les tecnologies prometedores com l'automatització robòtica de processos i la IA tenen costos inicials de R+D significatius. No obstant això, el 42% dels executius de ciències de la vida enquestats van reportar un retorn financer moderat o significatiu de la inversió en GenAI.
  • Factors econòmics: Inflació general, augments d'impostos i aranzels, i l'augment dels costos i la disponibilitat de mà d'obra i materials especialitzats.
• Els temps de cicle estan augmentant any rere any, superant els 100 mesos des de la fase I fins a la presentació. El temps en fase III ha augmentat en un 12,0%.
• Deloitte suggereix reduir els costos de R+D mitjançant la diversificació estratègica, l'adopció primerenca de tecnologies, la col·laboració entre la indústria, institucions de recerca i organismes reguladors, dissenys innovadors d'assajos (adaptatius, descentralitzats) i inversió en anàlisi de dades avançada i IA.

4. Augment de les Vendes Màximes Previstes

• Les vendes màximes mitjanes previstes per actiu han augmentat fins als 510 milions de dòlars.
• L'exclusió dels GLP-1 del modelatge redueix la venda màxima mitjana a 370 milions de dòlars i la TIR al 3,8%, cosa que indica la seva substancial influència en el mercat.
• Hi ha hagut un ressorgiment de possibles blockbusters (actius amb vendes màximes previstes de més de 1.000 milions de dòlars) en la cartera en fase avançada.
  • 29 nous actius blockbuster han entrat a la cartera en fase avançada aquest any, un augment del 53% respecte a l'any anterior.
  • 20 actius existents van veure augmentar les seves previsions de vendes màximes en més de 1.000 milions de dòlars.
• Riscos: 19 actius blockbuster de l'anàlisi del 2023 van ser aprovats i ja no formen part de l'anàlisi. Dos blockbusters previstos van ser finalitzats, i deu productes van tenir les seves previsions de vendes màximes reduïdes en més de 1.000 milions de dòlars a causa de factors com ara menor eficiència en assajos de fase III, efectes secundaris emergents o nous competidors.
• Per millorar els ingressos, les empreses haurien de considerar una estratègia proactiva de reposició de la cartera que permeti la diferenciació, incloent la identificació d'àrees terapèutiques d'alt creixement i l'avaluació rigorosa dels candidats existents.

5. Diversificació de Carteres i Enfocament en Àrees Terapèutiques

• La majoria de les empreses estan actives en cinc o més de les 15 àrees terapèutiques analitzades.
• Oncologia atreu una inversió significativa, amb un 37% de tots els actius de la cartera concentrats en aquesta àrea, la qual cosa condueix a una competència intensa. La malaltia infecciosa també és molt competitiva.
• El creixement dels GLP-1, especialment en el mercat de l'obesitat, subratlla el substancial potencial de retorn d'abordar necessitats no satisfetes a nivell de salut pública. Els ingressos previstos per indicacions d'obesitat han augmentat de l'1% el 2022 al 16% el 2024.
• Deloitte suggereix una oportunitat estratègica per diversificar carteres i construir experiència en àrees terapèutiques menys saturades. Ser un pioner o un seguidor ràpid en aquestes àrees pot oferir un avantatge competitiu.

6. Mecanismes d'Acció (MoAs) Novells

• L'informe defineix els MoA novells (no llançats prèviament), els de seguiment ràpid (aprovats per primera vegada en els tres anys anteriors) i els que ja estan al mercat.
• Tot i que els MoA novells i de seguiment ràpid representen de mitjana un 23,5% de tots els MoA en desenvolupament, la seva quota d'ingressos previstos és substancialment més alta, amb una mitjana del 37,3% en quatre anys.
• No obstant això, només el 32% dels enquestats biofarmacèutics planegen prioritzar la innovació transformadora (teràpies novelles) sobre la innovació sostinguda ("me-too drugs").
• La concentració de teràpies també es veu en els MoA, amb més de la meitat de les empreses amb actius d'anticossos anti-PD-1 en fase avançada, cosa que demostra la saturació potencial en oncologia.
• La priorització dels MoA novells ofereix avantatges com ara una millora de l'eficàcia i els resultats dels pacients, una major quota de pacients elegibles a causa de la competència reduïda i, en última instància, un major retorn de la inversió.
• Les empreses haurien d'assignar recursos de la cartera per explorar MoA novells mentre mantenen una presència en àrees establertes.

7. M&A Estratègica

• Les empreses biofarmacèutiques s'enfronten a més de 200.000 milions de dòlars en pèrdues d'ingressos a causa de l'expiració de patents ("patent cliff"). El 81% dels executius veuen aquest "patent cliff" com un factor que afecta la seva estratègia.
• S'espera un augment de l'activitat de M&A el 2025.
• Els actius de la cartera en fase avançada obtinguts externament van augmentar fins al 61% el 2024, cosa que subratlla la creixent dependència de la innovació externa. No obstant això, els actius d'origen extern tenen una major probabilitat de ser terminats en el desenvolupament en fase avançada.
• Deloitte suggereix una estratègia de M&A sostenible i integrada, prioritzant les adquisicions a petita escala i en fase inicial que s'orienten a la innovació prometedora. Això pot maximitzar els rendiments a llarg termini i crear una cartera més robusta i diversificada.

8. La Necessitat d'un Enfocament Valent

• Mantenir l'statu quo en l'estratègia de la cartera pot limitar els rendiments de la R+D. El 56% dels executius de R+D creuen que replantejar la seva estratègia general de cartera és important.
• Les recomanacions clau de Deloitte per a un enfocament audaç inclouen:
  1. Prioritzar àrees d'alta necessitat mèdica no satisfeta: Dedicar recursos a malalties amb grans necessitats no satisfetes i orientar-se a MoA novells en lloc de millores incrementals.
  2. Abraçar tecnologies d'avantguarda: Invertir i escalar la inversió en camps emergents com l'edició genètica i les plataformes de desenvolupament de fàrmacs basades en IA.
  3. Adoptar un enfocament basat en l'evidència per a la presa de decisions: Utilitzar l'automatització, l'anàlisi avançada i les dades del món real per millorar l'eficiència i la predictibilitat en el desenvolupament de fàrmacs.
  4. Recercar nous models de col·laboració i adquisició: Anar més enllà de les associacions tradicionals i participar en iniciatives d'innovació oberta amb l'acadèmia o xarxes centrades en el pacient.
• Per ser valent, les empreses han d'abordar la seva:
• Tolerància al risc: Les decisions audaces sovint comporten un risc més alt.
• Agilitat organitzativa: Adaptar-se a les noves tecnologies requereix una estructura organitzativa flexible.
• Visió a llarg termini: La R+D transformadora requereix temps i compromís