A Framework for Considering the Role of the Public Sector in R&D of Health Technology
L'article "A Framework for Considering the Role of the Public Sector in R&D of Health Technology" analitza la complexa i multifacètica influència del sector públic en la recerca i el desenvolupament (R+D) de tecnologies sanitàries. Caracteritza les institucions del sector públic en tres rols principals: "pagadors", "inversors en R+D" i "reguladors", les decisions dels quals afecten directament, indirectament o, de vegades, de manera inesperada el risc i el retorn de la R+D privada. L'objectiu és proporcionar un marc teòric per guiar investigadors i formuladors de polítiques sobre l'impacte de les polítiques públiques en la R+D futura al llarg del cicle de vida d'un producte.
A continuació, es detalla la influència de cada rol:
1. Rol de Pagadors
- Decisions de Preus i Reemborsaments (P&R): Les decisions de P&R per a teràpies innovadores influeixen directament en el risc i el retorn esperat de la futura R+D privada. Encara que l'objectiu principal d'un pagador sigui l'eficiència estàtica (decidir el preu de teràpies existents), aquestes decisions també afecten els retorns econòmics de les innovacions i les decisions de R+D privades (eficiència dinàmica).
- Fixació de Preus Basada en el Valor (VBP - Value-Based Pricing): Aquest enfocament ofereix un senyal més fiable de les prioritats dels pagadors que altres models com el cost-plus o la referència internacional de preus. El VBP incentiva la indústria a desenvolupar teràpies que demostrin grans beneficis terapèutics, fins i tot si els costos de R+D són elevats, ja que els preus no es determinen pel cost de desenvolupament.
- Transparència del Finançament Públic: Les propostes de directives farmacèutiques de la UE suggereixen la transparència sobre el finançament públic de la R+D per ajudar en les negociacions de preus i millorar l'accessibilitat econòmica dels nous medicaments. L'argument és que el sector públic pot "pagar dues vegades": primer finançant la R+D i després comprant el producte final. No obstant això, es plantegen preguntes sobre com mesurar aquestes inversions i com han d'influir en les decisions de P&R.
- Conseqüències Inesperades dels Preus Baixos per Recuperar la Inversió Pública: Intentar recuperar la inversió pública en R+D mitjançant preus més baixos per al producte final pot tenir repercussions no desitjades en els incentius per a la inversió futura del sector privat i distorsionar els senyals de preus, afectant l'eficiència dinàmica.
- Royalties com a Alternativa Eficient: L'ús de royalties o acords de llicència és una manera més efectiva i eficient de recuperar les inversions públiques en R+D que no pas intentar reduir els preus un cop llançat el producte. Els royalties no distorsionen els senyals de preu als futurs desenvolupadors i són acords previs amb força legal internacional, a diferència de les negociacions de preus individuals. L'exemple de MRC Technology amb pembrolizumab il·lustra l'èxit d'aquest enfocament.
2. Rol d'Inversors i Desenvolupadors de R+D
- Enfocament en Àrees amb Deficiències de Mercat: La inversió pública en R+D ha de dirigir-se a àrees on els mercats són deficients, com la ciència bàsica, la recerca translacional, els estudis de món real i els camps emergents com la Intel·ligència Artificial (IA) i l'edició genètica.
- Ciència Bàsica: Es justifica el suport públic perquè el coneixement és un "bé públic" no rival i d'accés obert que genera externalitats positives i beneficis de desbordament. El sector privat té pocs incentius per invertir-hi a causa de la imprevisibilitat del valor i la baixa probabilitat de retorn comercial directe.
- Recerca Translacional: Es troba en una "bretxa de traducció" on els incentius del sector privat són febles, ja que el valor esperat ajustat al risc (eNPV) és sovint negatiu en les primeres etapes. El suport públic o sense ànim de lucre pot ajudar a superar aquesta bretxa.
- Tecnologies Instrumentals (STEM): Per a tecnologies com la IA o l'edició genètica (per exemple, CRISPR), l'impacte es maximitza si es fan de codi obert, són assequibles i no exclusives per estimular altres investigadors. El cas de CRISPR destaca que les entitats amb una missió de coneixement públic (com les universitats) també poden tenir motivacions comercials que comprometen aquesta missió, creant dificultats d'accés a la tecnologia.
- Estudis de Món Real i de Reposicionament: Després de l'aprovació del mercat, els desenvolupadors solen tenir pocs incentius per realitzar estudis que puguin reduir els ingressos o reposicionar medicaments ja existents un cop caducats els drets de propietat intel·lectual. La inversió pública pot aportar beneficis als pacients i estalvis de costos en aquests àmbits.
- Desenvolupament de Teràpies de "Propietat Pública": Alguns hospitals públics actuen com a desenvolupadors de teràpies avançades (per exemple, ARI-0001 a Espanya) amb la justificació de cobrir necessitats no satisfetes i oferir preus més baixos. No obstant això, es planteja la qüestió de com es calculen els costos, ja que si no inclouen els costos de R+D, els costos enfonsats (risc de fracassos) i el cost del capital, es pot distorsionar la competència i actuar com a "ajuda estatal" oculta.
- Sostenibilitat Financera i Transparència de la R+D Pública Aplicada: Quan el sector públic realitza desenvolupament intern o investigació aplicada, aquesta activitat ha de ser financierament sostenible, transparent i part d'una estratègia coherent de R+D pública. Això és crucial per evitar la distorsió de la competència i el "crowding-out" de la inversió privada.
3. Rol de Reguladors
- Drets de Propietat Intel·lectual (DPI) i Patents: Són instruments reguladors que ofereixen un període d'exclusivitat temporal als innovadors per permetre'ls recuperar els costos. A canvi, la informació sobre la invenció es fa pública, promovent el progrés científic. No obstant això, també poden ser utilitzades per bloquejar millores o endarrerir l'entrada de competidors genèrics. El regulador de patents, al concedir exclusivitat, trasllada el cost de la política als pagadors.
- Foment de la Bona Governança, Qualitat i Transparència en la Recerca: Les agències reguladores estableixen directrius estrictes per als estudis clínics per garantir la seguretat i l'eficàcia de les teràpies. Mesures com l'"accés accelerat" o l'estatus de "medicament orfe" poden estimular la inversió en àrees de necessitat no coberta, però també poden generar incertesa per a l'Avaluació de Tecnologies Sanitàries (HTA) i ser explotades per a la diferenciació del mercat.
- Àrbitre del "Camp de Joc Equitatiu": Les agències governamentals actuen com a "àrbitres" del mercat, promovent la competència i abordant comportaments deslleials. Han de mantenir un "camp de joc equitatiu", garantint que la competència es realitzi de manera objectiva i imparcial, sense conflictes d'interessos. Es poden generar conflictes d'interessos quan els ministeris de salut actuen alhora com a reguladors imparcials i com a pagadors o inversors en R+D (per exemple, afavorint productors nacionals o buscant els preus més baixos).
En resum, l'article subratlla que la influència del sector públic és omnipresent en el cicle de vida de les tecnologies mèdiques. Per maximitzar l'impacte i aconseguir una eficiència dinàmica òptima, es requereix una estratègia coherent de R+D pública i una coordinació entre les diverses agències del sector públic per tal que les polítiques i els incentius guiïn l'ecosistema de R+D cap als resultats desitjats, equilibrant la promoció de la innovació amb l'accessibilitat i la sostenibilitat.
